核心观点 - 亚盛医药原创新药奥雷巴替尼（耐立克®）用于治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的全球注册III期临床研究（POLARIS-1）获美国FDA和欧洲EMA同意开展 将加速该药物在欧美市场的上市进程 [1] - 该研究的初步摘要数据显示 在初治Ph+ ALL患者中 耐立克®联合化疗的三周期分子MRD阴性率及分子MRD阴性完全缓解率均可达65%左右 疗效优于国外同类产品且安全性优异 [2] - 耐立克®是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂 已在中国获批多个慢性髓性白血病适应症并纳入国家医保 公司已与武田制药就奥雷巴替尼的全球（除大中华区外）开发及商业化权益签署独家选择权协议 [3] 临床研究进展 - 奥雷巴替尼联合化疗治疗新诊断Ph+ ALL的全球III期研究（POLARIS-1）已获得美国FDA和欧洲EMA的同意开展 这是该药物在欧美监管机构获批的第二个全球注册III期研究 [1] - POLARIS-1研究为国际多中心、随机对照的全球III期临床试验 已于2023年获中国国家药监局药品审评中心（CDE）许可并迅速启动 [1] - 该研究的最新进展和数据将在2025年美国血液学会（ASH）年会上首次公布 [2] 临床数据与疗效 - 已披露的摘要数据显示 耐立克®联合低强度化疗治疗初治Ph+ ALL患者 其三周期分子微小残留病阴性率及分子微小残留病阴性完全缓解率均可达65%左右 [2] - 该疗效数据较国外同类产品在同样条件下的疗效有明显提升 [2] - 该联合方案对携带IKZF1plus基因变异等高危亚型患者也达到了很好的疗效 [2] - 联合方案的安全性表现优异 副作用发生率低且可控制 [2] 疾病背景与市场机会 - 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病在成人ALL患者中约占20%-30% 具有主要在老年中发病、复发率高、无病生存期短、预后差等特点 [2] - 在小分子靶向药物TKI问世前 单纯化疗治疗Ph+ ALL的5年总生存率低于20% [2] - 尽管TKI的应用显著改变了治疗前景 但一代及二代TKI治疗仍存在一定局限性 [2] 产品地位与商业布局 - 奥雷巴替尼是亚盛医药原创的1类新药 为口服第三代TKI 是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂 [3] - 该药物在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物制药共同负责 [3] - 目前耐立克®已在中国获批多个慢性髓性白血病耐药领域治疗的适应症 且所有获批适应症均已被纳入国家医保药品目录 [3] - 在Ph+ ALL治疗领域 该药物已获《CSCO恶性血液病诊疗指南》连续推荐 并获CDE突破性疗法认定 [3] - 2024年6月14日 亚盛医药与跨国制药企业武田就奥雷巴替尼签署了一项独家选择权协议 一旦行使选择权 武田将获得开发及商业化耐立克®的全球权利许可（不包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区） [3]