目前多家中国企业布局体内CAR-T赛道。 120万元一针的抗癌药CAR-T疗法，确实为部分癌症患者带来了"治愈"的希望，但其高昂费用也成为可 及性的障碍，尤其对普通民众而言，这种"天价治疗"能否走入平常百姓家？ 在近日举行的2025第二届中国细胞与基因治疗大会分论坛上，多位行业专家指出，下一代"体内CAR- T"技术正在快速崛起，有望从根本上解决"用不起、等不及"的难题。 在长期缺乏根治性治疗手段以及无法治愈的血液肿瘤领域，CAR-T技术取得了显著成效。但CAT-T技术 的传统方式需提取患者自身的T细胞，在实验室中改造后再回输体内，整个过程耗时数周、成本极高。 因此，高昂的成本和复杂的体外制备流程限制了CAR-T技术的普及。 "CAR-T细胞治疗需要提取患者自身的免疫细胞进行体外改造，再回输体内。这种'活药物'的生产流程 无法像传统药物一样大规模标准化，导致单次治疗成本超过百万元。" 科济药业（02171.HK）创始人李 宗海博士在论坛上表示。 "当前CAR-T疗法正从体外生产转向体内生成。"君联资本投资人董奥在上述论坛上表示，"伴随递送系 统的创新，体内CAR-T已成为资本和产业共同关注的焦点。" 据介绍， ...

行业并购动态 - 阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotec 布局体内CAR-T疗法[1] - 艾伯维以21亿美元现金收购Capstan Therapeutics 拓展体内CAR-T领域[1] - 吉利德旗下Kite以3.5亿美元收购Interius 补充细胞治疗管线[1] 技术路线分析 - 慢病毒载体路线可实现CAR基因永久整合 阿斯利康收购的EsoBiotec及Kite收购的Interius均采用该技术[3] - LNP路线通过mRNA递送规避基因永久改变风险 Capstan Therapeutics采用靶向脂质纳米颗粒(tLNP)技术[7] - 慢病毒载体优势在于持久CAR表达 疗效维持数月 劣势在于基因整合潜在风险[6] - LNP路线安全性更高 mRNA半衰期特性使CAR活性数天内可逆[7] 国内企业布局 - 慢病毒路线代表企业包括深圳普瑞金、驯鹿生物、济因生物、易慕峰生物和传奇生物[4] - 驯鹿生物两款体内CAR-T在研 IASO-301(CD22)和IASO-140(BCMA/GPRC5D)均处早期临床[4] - 济因生物VivoExpress平台可精准靶向T细胞 JY231处早期探索性临床[5] - LNP路线代表企业包括石药集团、嘉晨西海、虹信生物和星锐医药等[8][9] - 石药SYS6020靶向BCMA 2024年6月在中国获批临床[9] - 嘉晨西海JCXH-213靶向CD19 2024年3月完成首例患者给药[9] - 虹信生物EnC-LNP平台开发的体内CAR-T管线2025年一季度完成首例SLE病人给药[9] 产业链发展 - CGT领域65%以上项目有CXO企业参与[6] - 和元生物累计服务超14000家研发实验室 承接CDMO项目超540项[11] - 博腾生物拥有超20000m²研发生产基地 10条病毒载体生产线[12] - 目前体内CAR-T领域研究处于早期阶段 CXO企业相关收入可忽略不计[12] 临床进展 - EsoBiotec慢病毒载体产品ESO-T01在《柳叶刀》发表临床数据 4例多发性骨髓瘤患者中2例达到完全缓解[15] - Capstan公司CPTX2309于2024年6月进入Ⅰ期临床试验 治疗自身免疫疾病[8] - 体内CAR-T已从概念验证进入早期临床阶段[15] 技术路线对比 - 慢病毒载体路线发展时间更长 产品稳定性更好[15] - mRNA-LNP路线安全性更高 可规避永久性基因改变风险[15] - 艾伯维同时布局慢病毒和LNP两条技术路线 通过与Umoja和Capstan合作消除单一技术路线风险[16]

报告核心观点 - 体内CAR-T若被证明安全、有效，将带来细胞治疗范式转变，全球竞赛已打响，建议关注云顶新耀和石药集团 [2] - 中国创新药正“量变引起质变”，看好其5 - 10年产业趋势，中长期建议关注临床数据/商业化放量驱动、潜在BD可能的大品种、Pharma创新转型后价值重估、价值发现/静待花开等方向的企业 [2] 周专题：体内CAR-T：全球竞赛已打响 CAR-T细胞疗法概述 - CAR-T细胞疗法通过基因修饰使T细胞靶向识别和杀伤肿瘤细胞，流程包括外周血单核细胞采集、T细胞分离激活等6个主要步骤 [5] - 自2017年首个CAR-T细胞产品获批上市，截至2025年6月，全球有7款CAR-T细胞疗法获FDA批准，用于治疗白血病、淋巴瘤等恶性血液病，成为血液恶性肿瘤治疗的革命性技术 [8] 自体CAR-T细胞疗法现状 - 2024年自体CAR-T细胞疗法全球销售额合计超45亿美金，单产品销售最高的是Gilead的Yescarta，达15.7亿美金，同比增长4.81%，部分产品进入缓慢增长或负增长，也有产品保持高速增长 [11] - 自体CAR-T疗法制造过程繁琐、可及性低、价格昂贵，限制了其应用，美国约200个中心提供该疗法，患者需等待数周且费用高，许多能受益的人未接受治疗 [17][20] 体内CAR-T细胞疗法优势 - 体内细胞疗法是直接在患者体内改造细胞的治疗方法，核心优势是显著简化流程并降低成本，省去体外操作步骤，有望使单次治疗成本比目前商业CAR-T疗法低一个数量级 [24] 体内CAR-T技术路线及企业布局 - 实现体内CAR-T疗法的核心挑战是精准、高效且安全地递送至目标T细胞，主要形成慢病毒载体与RNA递送两大技术路线，制药巨头陆续布局该赛道 [31] - EsoBiotec有工程纳米抗体慢病毒平台载体，主要候选产品ESO-T01初步临床观察显示安全性和疗效良好，药代动力学特征与自体离体CAR-T疗法相当，2025年3月阿斯利康将以高达10亿美金收购 [35] - Umoja采用第三代工程慢病毒载体VivoVec，其CD19 CAR-T细胞疗法UB-VV111获FDA批准开展I期研究，与驯鹿生物合作的靶向CD22的体内CAR-T细胞疗法进入I期临床 [39] - Interius的体内CAR-T平台利用工程化慢病毒载体，INT2104临床试验已扩展到欧洲，中期安全性和概念验证数据有望在2025年下半年公布 [43] - Capstan Therapeutics转向使用纳米颗粒将RNA递送到T细胞，其基于CD8靶向LNP递送抗CD19 CAR mRNA的体内CAR-T策略展现出优异抗肿瘤疗效，正在进行治疗自身免疫性疾病的I期试验 [44][49] 国内相关企业进展 - 云顶新耀拥有完全整合且经过临床验证的mRNA平台，mRNA自体生成CAR-T项目取得多项临床前验证，在人源化小鼠肿瘤模型中实现有效靶细胞清除 [50][55] - 石药集团的SYS6020基于mRNA-LNP，具有细胞活率高、无基因组整合致瘤风险等优点，已获批治疗复发或难治性多发性骨髓瘤等疾病，其mRNA-LNP特性得到显著增强 [58] 行情回顾 周度组合表现 - 信达生物、康方生物、石药集团等周度组合公司有不同程度的涨跌幅，算数平均涨跌幅为 - 8.8%，相对A股创新药指数收益率为 - 3.5%，相对港股创新药指数收益率为 - 0.9%，相对大盘收益率为 - 8.3% [61] A股创新药表现 - A股创新药总市值TOP20公司本周大多下跌，跌幅前三的个股为诺诚健华（ - 15.3%）、迈威生物（ - 14.7%）、首药控股（ - 12.2%） [63][67] H股创新药表现 - H股创新药市总市值TOP20公司涨跌不一，涨幅前三的个股为亚盛医药（ + 15.9%）、雅各臣科研制药（ + 15.5%）、药明巨诺 - B（ + 14.7%），跌幅前三的个股为科笛 - B（ - 22.7%）、德琪医药 - B（ - 19.7%）、再鼎医药（ - 16.4%） [65][70] 每周更新 行业事件 - 第85届美国糖尿病协会期间多款创新减肥药物和减重创新机制数据披露 [2] - 先声药业与NextCure就CDH6 ADC新药达成战略合作，总金额7.5亿美金 [2] 药品交易及研发进展 - SIM0505等项目有交易动态，涉及首付款、里程碑金额等，部分项目处于I期临床等阶段 [74] - 达利雷生等药品获批上市，涉及失眠症、流感等疾病 [76] - 本周美国FDA有garadacimab等药品批准上市或申请上市 [78] - 中国有centanafadine等药品申报临床，涉及注意缺陷多动障碍、化脓性汗腺炎等疾病 [80]