Appointment strengthens governance and commercialization strategy expertise as Cibus continues preparations for launch of its advanced trait technologies delivering crop productivity and sustainability solutions to farmersSAN DIEGO, Sept. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cibus, Inc. (Nasdaq: CBUS), a leading agricultural technology company developing and licensing advanced plant traits that enable higher yields, lower input costs, and more sustainable farming, today announced the election of Kimberly A. Box to ...

One dose of nex-z led to rapid, deep and durable TTR reductions, with mean reductions of at least 90% from baseline sustained through three yearsStabilization or improvement in disease-related clinical measures observed at 24 monthsContinue to observe generally favorable safety data with no new drug-related events within the follow-up periodData presented today at the 5th International ATTR Amyloidosis Annual Meeting for Patients and Doctors with simultaneous publication in the New England Journal of Medici ...

CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) traded higher in the premarket on Thursday after J.P. Morgan initiated its coverage with an Overweight recommendation, noting how the company stands out in the gene editing space thanks to its pipeline potential. The Swiss biotech, which markets ...

PresentationPatrick TrucchioH.C. Wainwright & Co, LLC, Research Division Okay. Good morning, everyone. Welcome back to H.C. Wainwright's 27th Annual Global Investment Conference held on September 8 to 10, 2025. My name is Patrick Trucchio, senior health care analyst at H.C. Wainwright. It's my pleasure to introduce you to our next company. It's Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company, leveraging its novel and proprietary ARCUS platform, developed in vivo gene editing therapies for disea ...

核心观点 - 公司公布其基于ARCUS®平台开发的PBGENE-HBV在慢性乙型肝炎患者中的1期临床试验数据 [1] 产品与平台 - 公司采用专有ARCUS®平台开发体内基因编辑疗法 [1] - 主要针对未满足高需求疾病领域 [1] 临床试验 - 临床数据来自ELIMINATE-B试验的1期研究 [1] - 数据在国际乙型肝炎消除联盟（ICE-HBV）于柏林举办的"HBV治愈研讨会"上公布 [1]

公司动态 - 公司将于2025年9月2日东部时间上午8点举办网络研讨会 宣布其主要体内开发候选药物的选择 [1] - 网络研讨会将通过公司官网投资者页面的"活动与演示"栏目进行直播并提供回放 [2] 公司业务与技术 - 公司专注于利用CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统开发针对严重疾病的体内药物管线 [3] - 公司拥有博德研究所Cas12a专利组合及博德研究所与哈佛大学Cas9专利组合在人类药物领域的独家授权 [3] - 公司业务涵盖发现、开发、生产和商业化持久性精准体内基因编辑药物 [3]

公司财务与运营更新 - 公司将于2025年8月7日美国东部时间上午8点召开电话会议，公布2025年第二季度财务业绩和运营亮点 [1] - 电话会议的重播将于同日下午12点通过公司官网的"投资者与媒体"栏目中的"活动与演示"页面提供 [1] 公司背景与业务聚焦 - 公司是一家处于临床阶段的基因编辑领域领先企业，专注于利用CRISPR技术革新医学疗法 [2] - 公司致力于开发首创类药物，解决未满足的医疗需求并推动患者治疗范式的进步 [2] - 公司通过持续拓展CRISPR平台的编辑和递送技术能力，充分释放基因编辑潜力 [2] 投资者关系信息 - 投资者可拨打电话833-316-0545（美国）或412-317-5726（国际）接入会议，需提前5分钟拨号 [3] - 会议提供同步网络直播，链接可通过公司官网获取 [3]

业绩总结 - 全球有超过500,000名患者患有A型血友病[66] - 公司在2024年将完成对A型血友病的NHP耐久性研究[57] - Metagenomi的现金储备充足，预计可持续到2027年[135] 用户数据 - MGX-001在非人灵长类动物(NHP)研究中，FVIII活性水平在研究期间持续约19个月[74] - 研究结束时，动物1001的FVIII活性为0.80 IU/ml（正常FVIII值的80%），动物1002为0.10 IU/ml（10%），动物1003为0.32 IU/ml（32%）[77] - 在3-6个月后，动物1001的FVIII活性均值为5.3 IU/ml，标准差为0.49[77] - 动物1002在12-19个月后FVIII活性均值为0.075 IU/ml，标准差为0.014[77] 新产品和新技术研发 - 公司在基因编辑技术方面的投资和成功的监管经验将加速临床进展[11] - 公司在基因编辑工具的开发中，采用了AI驱动的元基因组平台[8] - 公司针对遗传疾病的基因编辑工具能够精确靶向人类基因组的任何位置[9] - 公司计划在2025年进行IND/CTA申请[133] - Metagenomi正在推进MGX-001在A型血友病的临床试验[135] - 公司利用MGX-001建立分泌蛋白缺乏平台[135] - 公司利用其元基因组平台创造治愈性基因药物[135] - Metagenomi正在实现其AI驱动的基因编辑能力的潜力[135] 市场扩张和并购 - 公司在心血管疾病领域有多个未披露的目标，正在进行IND启用活动[51] - 公司在心血管疾病领域的合作开发选项可达29亿美元的潜在里程碑支付和版税[50] - Metagenomi与Ionis合作推进心脏代谢项目[135] - 公司正在推进其他全资拥有的治疗候选药物[135] 负面信息 - 研究中观察到肝功能测试的短暂升高，但总胆红素水平无显著变化[82] - 研究中未发现MGX-001的脱靶编辑[87] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在基因编辑领域的管道包括针对肝脏疾病的多种治疗方案[42] - 公司已完成对其主要项目的首次监管接洽，并支持合作伙伴的IND申请[46]

医疗行业增长股 - GLP-1激动剂市场预计未来十年将增长至1500亿美元规模，较去年销售额增长十倍[4] - 礼来公司(LLY)目前占据GLP-1市场35%份额，主要竞争对手诺和诺德占据65%市场份额[4] - 礼来公司研发的口服GLP-1药物Orforglipron已通过三期临床试验，其小分子结构可能降低生产成本[5] - 礼来公司正在开发Retatrutide作为Tirzepatide的后续产品，该药物靶向多种激素显示显著疗效潜力[6] 礼来公司竞争优势 - 分析师预计礼来公司长期年化收益增长率为32%，尽管当前市盈率达65倍[7] - 诺和诺德开发的CagriSema未能超越前代产品Semaglutide，导致投资者担忧并拖累股价[6] - 礼来公司两款新药若临床试验顺利，未来几年上市后将巩固其在减肥药市场的地位[8] CRISPR基因编辑公司 - CRISPR Therapeutics(CRSP)与Vertex制药合作开发的Casgevy已获FDA批准，成为首个基于基因组编辑技术的疗法[10] - Casgevy通过修改患者造血干细胞治疗镰状细胞病和β地中海贫血[10] - 公司目前还有五种疗法处于临床试验阶段，企业价值仅为22亿美元[11] CRISPR Therapeutics财务与估值 - 分析师预计公司明年收入将达1.73亿美元，当前企业价值约为明年收入的13倍[12] - 公司拥有18亿美元现金储备，为后续研发提供充足资金支持[12] - 基因编辑领域成功案例可能将CRISPR Therapeutics转变为高价值公司[11]

收购交易概述 - 礼来公司宣布以每股10.50美元现金收购Verve Therapeutics所有流通股，总价约10亿美元，并附加每股最高3美元的或有价值权(CVR)，潜在总对价可达每股13.50美元(总价约13亿美元) [3] - 收购溢价达113%，基于公告前30天成交量加权平均股价 [4] - 交易预计在2025年第三季度完成，需满足多数股东接受要约等常规条件 [3] - Verve董事会一致建议股东接受要约，17.8%的流通股股东已签署支持协议 [4][5] Verve核心技术与产品管线 - Verve专注于开发单次给药即可终身降低心血管风险的基因编辑疗法，其领先项目VERVE-102靶向PCSK9基因，已获FDA快速通道资格，目前处于1b期临床试验阶段 [1][2] - 公司管线包括VERVE-102(靶向PCSK9)、VERVE-201(靶向ANGPTL3)和VERVE-301(靶向LPA)，分别针对动脉粥样硬化的三种脂蛋白驱动因素 [7] - VERVE-102适用于杂合子家族性高胆固醇血症(发病率1/250)和早发性冠心病患者，有望将心血管疾病治疗模式从长期护理转变为一次性治疗 [2][3] 战略协同效应 - 礼来在心脏代谢疾病和基因治疗领域的现有能力与Verve的技术专长形成互补 [1] - 合并将加速Verve药物的开发，借助礼来的全球研发、临床、监管和商业化资源 [3] - 交易体现礼来对心血管疾病创新疗法的战略布局，与其在糖尿病、肥胖症等代谢疾病领域的优势形成协同 [8] 财务与法律细节 - 或有价值权(CVR)的支付条件为：VERVE-102在交易完成十年内启动美国3期临床试验并给药首位患者 [3] - 礼来将采用GAAP会计准则处理该交易，交易完成后将反映在公司财务业绩和指引中 [6] - 礼来聘请Kirkland & Ellis LLP为法律顾问，Verve的顾问包括Centerview Partners LLC(财务)和Paul Weiss(法律) [6]