产品净收入情况 - 2024年5月至12月XOLREMDI净收入260万美元，公司预计2025年随着目标医生推广增加患者发现和转化率而增长[1][9] - 2024年产品净收入为2557000美元，2023年为0 [28] 特殊收益情况 - 2024年公司出售优先审评券获1.05亿美元现金收益[20] - 2025年1月公司收到Norgine Pharma UK 2850万欧元预付款，有资格获得最高2.26亿欧元潜在里程碑付款及分层两位数特许权使用费[6] 费用支出情况 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为2170万美元和8160万美元，较2023年同期的1530万美元和7200万美元有所增加[15] - 2024年第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为1510万美元和6150万美元，较2023年同期的990万美元和3550万美元有所增加[15] - 2024年研发成本为81643000美元，2023年为72017000美元[28] - 2024年销售、一般和行政费用为61518000美元，2023年为35505000美元[28] - 2025年2月公司宣布战略重组，预计每年减少支出3000 - 3500万美元[12] 资金储备情况 - 截至2024年12月31日公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券为1.028亿美元，预计资金可支持运营至2026年上半年[15] - 2024年12月31日现金及现金等价物为55699000美元，2023年为99216000美元[30] - 2024年12月31日应收账款为1070000美元，2023年为0 [30] - 2024年12月31日可销售证券为46361000美元，2023年为15000000美元[30] 负债与权益情况 - 2024年12月31日总负债为124298000美元，2023年为96159000美元[30] - 2024年12月31日股东权益总额为22149000美元，2023年为51099000美元[30] 净亏损情况 - 2024年净亏损为37450000美元，2023年为101167000美元[28] 临床试验情况 - 慢性中性粒细胞减少症的3期4WARD试验已在约90%的目标试验点启动，预计2025年第三或第四季度完成全部入组，2026年下半年公布顶线数据[1][11][14] - 2024年公司2期试验共招募23名参与者，结果显示每日口服一次mavorixafor耐受性良好[10] - 3期4WARD试验现仅招募中度和重度中性粒细胞减少症患者，主要终点的绝对中性粒细胞计数组件将统一[11] 报告提交情况 - 公司预计于2025年3月25日向美国证券交易委员会提交10 - K表格年度报告[25]

文章核心观点 X4 制药公司公布 2024 年第四季度和全年财务结果，强调 2024 年是变革之年且势头延续至 2025 年，公司首个产品 XOLREMDI 获批上市，在 WHIM 综合征治疗上拓展全球市场，同时推进 mavorixafor 在慢性中性粒细胞减少症的研发，还进行了战略重组以聚焦业务[1][2]。 各部分总结 产品商业化进展 - XOLREMDI 于 2024 年 5 月获 FDA 批准用于 12 岁及以上 WHIM 综合征患者，上市后至 12 月销售额达 260 万美元，公司通过多种活动提升疾病认知并提供患者服务[3] - 2025 年 1 月，mavorixafor 治疗 WHIM 综合征的 MAA 获 EMA 受理，预计 2026 年上半年获批；同月与 Norgine 达成协议，获 2850 万欧元预付款及最高 2.26 亿欧元潜在里程碑付款和分层两位数特许权使用费[3][4] - 2025 年 2 月，与 taiba rare 达成协议，在沙特等国分销和商业化 XOLREMDI，获批后可通过指定患者计划提供药物[5] 慢性中性粒细胞减少症研发进展 - 基于 FDA 和 EMA 指导，4WARD 试验方案修订，聚焦未满足需求高的患者，仅招募中重度中性粒细胞减少症患者，主要终点 ANC 组件统一[7] - 目前试验在全球约 90%目标站点启动，预计 2025 年第三或四季度完成全部招募，2026 年下半年公布顶线数据[1][8][11] 战略重组 - 2025 年 2 月公司宣布战略重组，包括裁员、停止研究、暂停临床前候选药物项目、关闭奥地利维也纳设施、调整美国商业现场团队和精简其他支出，预计每年减少 3000 - 3500 万美元支出[9] 财务结果 - 截至 2024 年 12 月 31 日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券共 1.028 亿美元；考虑 1 月 Norgine 付款和战略重组影响，公司认为资金足以支持运营至 2026 年上半年[10][12] - 2024 年第四季度和全年净产品收入分别为 140 万美元和 260 万美元，收入成本分别为 30 万美元和 80 万美元；研发费用分别为 2170 万美元和 8160 万美元，销售、一般和行政费用分别为 1510 万美元和 6150 万美元；2024 年出售优先审评券获 1.05 亿美元收益；净亏损分别为 3980 万美元和 3750 万美元[17] 会议信息 - 公司于美国东部时间 2025 年 3 月 25 日上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和业务亮点，可通过指定号码和 ID 接入电话会议，也可在公司网站观看直播和回放[13]

文章核心观点 公司将于2025年3月25日公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况 [1] 财务业绩与公司更新 - 公司将于2025年3月25日公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况 [1] 会议安排 - 公司将于同日上午8:30举办电话会议和网络直播 [2] - 美国境内拨打1 - 800 - 267 - 6316，国际拨打1 - 203 - 518 - 9783，输入会议ID：X4PHARMA接入电话会议 [2] - 可通过公司网站投资者关系板块观看网络直播，直播结束后网站将提供回放 [2] 公司介绍 - 公司致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 [3] - 利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识，成功开发口服CXCR4拮抗剂mavorixafor，以商品名XOLREMDI在美国上市 [3] - 正在评估mavorixafor的其他用途，并针对特定慢性中性粒细胞减少症患者开展全球3期关键临床试验（4WARD） [3] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] 联系方式 - 投资者联系：Daniel Ferry，LifeSci Advisors董事总经理，邮箱daniel@lifesciadvisors.com，电话(617) 430 - 7576 [4] - 媒体联系：Rhiannon Jeselonis，Ten Bridge Communications，邮箱rhiannon@tenbridgecommunications.com [4]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals与taiba rare达成独家协议，将在中东部分国家分销和商业化治疗WHIM综合征的药物XOLREMDI，双方期待借此扩大药物全球覆盖范围 [1][3] 合作协议 - X4 Pharmaceuticals与taiba rare达成XOLREMDI在沙特阿拉伯、阿联酋、卡塔尔、阿曼、科威特、巴林和埃及的独家分销和商业化协议，待该地区批准后执行 [1] - taiba将负责XOLREMDI在当地的分销、推广、营销和销售，与X4共同做出关键战略决策，当地监管申报将基于X4提交给美国FDA的注册档案 [3] - 若获得监管批准，taiba有望通过指定患者（同情用药）计划为WHIM患者提供XOLREMDI [3] 药物信息 - XOLREMDI（mavorixafor）于2024年4月获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者，增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量，是美国唯一获批用于该综合征的治疗药物 [2][12] - mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）正在接受欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）审查 [2] 疾病介绍 - WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4受体功能障碍导致白细胞从骨髓向血液循环的动员受损，患者常出现中性粒细胞和淋巴细胞水平低，易发生严重和/或频繁感染 [11] 公司介绍 - X4 Pharmaceuticals致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法，利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识成功开发mavorixafor，还在评估其更多用途并开展全球3期临床试验 [13] - taiba Healthcare成立于1980年，是中东和北非地区领先的专业营销、销售和分销公司，通过早期获取计划或商业化向孤儿和罕见病患者提供创新治疗 [14] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及中东国家监管申报、批准可能性、临床试验进展、市场机会、合作战略利益等内容，这些声明基于管理层当前预期和信念，实际结果可能与预期有重大差异 [15][16]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals宣布进行员工和资本支出重组 聚焦推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 同时优化XOLREMDI在美国的推广 预计此次重组将减少年度支出 并使资金支持运营至2026年上半年 [1][2] 战略重组活动 - 减少43人（约占公司员工30%） 包括停止研究工作、关闭奥地利维也纳的设施以及暂停临床前候选药物项目 [5] - 缩减美国商业实地团队及公司内支持性岗位规模 [5] - 精简其他支出 以支持mavorixafor针对更多慢性中性粒细胞减少症患者的正在进行的临床开发 [5] 重组预期影响 - 预计每年减少支出3000 - 3500万美元 [2] - 预计将资金使用期限延长至2026年上半年 [1][2] - 员工缩减预计在2025年第一季度完成 [2] 公司业务情况 - 开发和商业化针对免疫系统罕见病且有重大未满足需求患者的创新疗法 [3] - 利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识 成功开发口服CXCR4拮抗剂mavorixafor 在美国以XOLREMDI品牌上市用于首个适应症 [3] - 正在评估mavorixafor的其他用途 并针对某些慢性中性粒细胞减少症患者进行全球关键3期临床试验（4WARD） [3]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals公司的mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请已获欧洲药品管理局（EMA）受理评估 若获批将成为欧洲首个治疗该疾病的药物 公司期望与合作伙伴为患者提供治疗 [1][2][3] 公司进展 - X4 Pharmaceuticals宣布mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）获EMA受理评估 [1] - 2024年4月 mavorixafor以XOLREMDI名称获美国FDA批准用于12岁及以上WHIM综合征患者 [1] - 预计2026年上半年EMA对MAA作出决定 [1] - 本月初公司与Norgine达成独家许可和供应协议 将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor [3] 药物信息 - mavorixafor是CXCR4受体小分子拮抗剂 开发用于治疗包括WHIM综合征在内的罕见原发性免疫缺陷疾病 [2] - 全球3期4WHIM试验达到主要和关键次要终点 耐受性良好 无治疗相关严重不良事件和因安全事件停药情况 [2] - 试验中 每日口服mavorixafor可降低WHIM综合征参与者感染率、严重程度和持续时间 [2] 疾病介绍 - WHIM综合征是由CXCR4受体功能障碍导致的罕见原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症 特征为白细胞从骨髓向外周循环动员受损 [11] - 患者典型表现为中性粒细胞和淋巴细胞水平低 易发生严重或频繁感染 [11] - 美国和欧洲目前各约有1000人被诊断患有该疾病 [11][3] 公司概况 - X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 [13] - 公司利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识开发了mavorixafor 除现有适应症外在美国上市 还在评估其他用途并开展全球3期临床试验 [13] - 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿 在奥地利维也纳设有卓越研究中心 [13]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals与Norgine达成独家许可和供应协议 Norgine将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor 此协议为X4带来资金支持 有助于其推进慢性中性粒细胞减少症的全球3期临床试验 [1][3] 合作协议内容 - X4将获得2850万欧元的预付款 以及最高2.26亿欧元的潜在监管和商业里程碑付款 外加未来在许可地区净销售额的两位数分层特许权使用费 最高可达25%左右 [1][3] - X4和Norgine将密切合作进行监管申报 X4继续负责正在进行的评估mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的全球关键3期4WARD临床试验 Norgine负责所有市场准入和商业化活动 并最终持有许可地区的所有营销授权 X4将为Norgine生产和供应mavorixafor [3] mavorixafor药物情况 - mavorixafor是一种选择性CXCR4受体拮抗剂 已在美国获批 商品名为XOLREMDI 用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者 X4预计很快将向欧洲药品管理局提交mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请 该药物已获得EMA和美国FDA的孤儿药认定 [2] - X4正在开发mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 目前正在进行针对某些慢性中性粒细胞减少症疾病的全球关键3期临床试验 [2][3][4] 双方公司情况 - X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 利用其在CXCR4和免疫系统生物学方面的专业知识 成功开发了mavorixafor 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿 在奥地利维也纳设有卓越研究中心 [4] - Norgine是一家专业制药和消费者保健公司 年营收超5亿欧元 有120年历史 在西欧、澳大利亚和新西兰等核心市场为患者和消费者提供改变生活的产品 采用综合方法确保高质量变革性药物快速有效地交付给患者 [5] 双方高管观点 - X4总裁兼首席执行官Paula Ragan博士认为该战略协议是X4的重要里程碑 相信Norgine是理想合作伙伴 期待扩大mavorixafor的可及性 继续满足罕见免疫疾病患者的未满足需求 [3] - Norgine首席执行官Janneke van der Kamp表示很高兴与X4合作 若获批 mavorixafor将是首个针对WHIM综合征关键潜在病因的治疗方法 该协议将扩大公司的创新产品组合和在罕见病及专业市场的专业知识 [3]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals宣布管理层将参加2024年11月18 - 19日在纽约举行的Stifel 2024医疗保健会议 [1] 会议信息 - 会议时间为2024年11月18日周一下午4:10（美国东部时间） [2] - 会议形式为炉边谈话 [2] - 会议地点在纽约的乐天纽约皇宫酒店 [2] - 可通过公司网站投资者板块的“活动与演示”页面获取网络直播链接，会议结束后可通过同一链接观看回放 [2] - 公司将在会议期间安排一对一会议，有兴趣的投资者可联系Stifel代表申请 [3] 公司介绍 - 公司致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法，利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识，成功开发了mavorixafor，其首个适应症XOLREMDI®（mavorixafor）胶囊已获美国批准，还在评估mavorixafor的其他潜在适应症 [4] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿，卓越研究中心位于奥地利维也纳 [4] - 公司联系人是José Juves，邮箱为jose.juves@x4pharma.com [4] - 投资者联系人是Daniel Ferry，邮箱为daniel@lifesciadvisors.com，电话为(617) 430 - 7576 [4]

业绩总结 - XOLREMDI在美国的商业启动目标已全部实现，覆盖3400多名独特的医疗保健专业人员[4] - 预计到2025年中期，4WARD临床试验将完成全部招募，目前约40%的计划站点已启动[7] - Mavorixafor在WHIM综合症患者中显示出显著提高中性粒细胞计数的效果，ANC超过500 cells/μL可减少感染率[10] 用户数据 - 75%以上的医疗保健专业人员对WHIM综合症的知识有所提高，约60%的医疗保健专业人员报告增加了对WHIM综合症的筛查[4] - 在高达15000名美国患者中，约51%的患者正在接受长期G-CSF治疗，49%的患者未接受此治疗[13] - WHIM综合症患者的高未满足需求群体约为15000人，主要包括有严重/复发性感染历史的青少年和成人[13] 新产品和新技术研发 - Mavorixafor单药治疗在3个月和6个月时，平均ANC（绝对中性粒细胞计数）达到正常水平（≥1,500 cells/µL）[24] - 在严重慢性中性粒细胞减少症患者中，经过6个月的治疗，平均ANC超过基线的2倍[26] - Mavorixafor治疗后，所有参与者的功能性中性粒细胞保持在健康供体的水平[40] 市场扩张和并购 - X4在美国的WHIM综合症和慢性中性粒细胞减少症患者群体中与患者倡导组织建立了联系[6] - XOLREMDI的市场潜力可能受到患者数量和未满足需求的影响，市场规模可能小于预期[2] - 公司在2025年预计将提交EU MAA WHIM申请[48] 负面信息 - Mavorixafor与G-CSF联合治疗的参与者中，76.9%出现了与治疗相关的不良事件[41] - Mavorixafor的整体安全性与之前的研究一致，未观察到新的安全性问题[40] 其他新策略和有价值的信息 - 75%的合格参与者在第2个月后选择减少G-CSF剂量[28] - 在第3个月和第6个月，平均G-CSF剂量分别减少52%和70%[30] - 参与者中，平均年龄为34岁，包含15名特发性、6名先天性和2名周期性中性粒细胞减少症患者[20]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第三季度末拥有现金和等价物近1.36亿美元，公司认为这足以支撑运营至2025年末，且这一数据未包含XOLREMDI明年预期的销售增长[54] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在XOLREMDI业务方面，销售数据季度环比持平，第二季度部分销售为特种制药的产品库存，这在产品初始推出时较为典型，目前公司已达成最重要的上市目标，与3400名初始免疫学家和血液学家进行了接触，市场研究表明对WHIM综合征的认知度和潜在开方者比例已超75%，越来越多的医生开始对患者进行筛查，80%接受调查的医疗保健专业人士（HCP）表示会考虑为WHIM患者开XOLREMDI，过去六个月公司增加了参会次数、推出了同行演讲者计划并开展了以患者为中心的活动，报销和准入情况良好，超1.5亿人的生命得到保障[11][12][13][14] - 在慢性中性粒细胞减少症（CN）业务方面，公司正在进行mavorixafor的III期临床试验（4WARD试验），已获得约85%目标国家的卫生当局授权来启动试验，全球约40%的计划试验点已启动，预计2025年初大部分试验点将启动，该试验预计在90 - 110个试验点招募150名参与者，计划每个试验点招募1 - 2名参与者，预计2025年中期完成全部招募[17][18] - 在CN的II期研究中，共招募23名参与者，分为mavorixafor单药治疗组（10名参与者）和mavorixafor + G - CSF组（13名参与者，其中9名在研究中降低了G - CSF剂量）[31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究表明美国约有50000人被诊断为CN，其中约15000人有较高的未满足需求，包括在现有标准治疗下仍反复感染，公司III期4WARD试验聚焦于这一高未满足需求人群[25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目前的商业战略重点是提高疾病认知度以支持患者识别和诊断，在WHIM综合征方面的商业努力有助于为CN适应症的推广提供经验和基础设施支持，如果mavorixafor获批用于CN，公司将利用在WHIM社区的商业基础设施和关系来支持潜在的CN市场推出，公司致力于通过创新药物mavorixafor满足CN患者未被满足的需求，以在免疫缺陷领域取得更大的市场机会[11][14][16] - 在行业竞争方面，目前CN的现有疗法只有近30年前批准的G - CSF，存在剂量依赖性和治疗限制性副作用以及长期患某些恶性肿瘤的风险，患者和医生对其不满，mavorixafor有望成为新的创新疗法[23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在WHIM综合征和CN方面的进展表示满意，对mavorixafor在CN的III期试验充满信心，认为II期研究结果为III期试验的成功提供了有力支持，mavorixafor无论是作为单药治疗还是与G - CSF联合使用，都有望满足CN患者的需求，减少感染率，改善患者的治疗状况[50] 其他重要信息 - 公司在电话会议中提到了前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，相关风险描述可在公司向美国证券交易委员会（SEC）的最新文件中找到[4] 问答环节所有的提问和回答 问题: 在试验中使医生放心降低G - CSF使用量的最大标准是什么，医生是否有关于患者疼痛减轻或便利性提高的早期轶事分享 - 回答: 重要的是II期研究将选择权交给了医生和患者，使医生放心调整G - CSF剂量的是添加mavorixafor后产生的高且稳健的ANC反应，目前做出疼痛减轻或便利性提高的评估还为时尚早[56][57][58][59] 问题: 能否详细说明较低的G - CSF使用量意味着什么，以及G - CSF降低量与减轻副作用之间的相关性 - 回答: 从早期研究中的患者和医生反馈来看，剂量和/或频率降低约25%似乎是具有临床意义的阈值，G - CSF降低量是基于患者的入组标准，由于患者的异质性，降低量反映了入组基线水平的变化[60][61] 问题: 在III期试验中是否有办法捕捉G - CSF降低带来的诸如耐受性和安全性改善等益处，能否提供关于XOLREMDI新计划的更多细节 - 回答: III期试验是按照FDA要求设计的注册批准试验，将把这些方面作为后续研究内容；XOLREMDI新推出了一个以患者为导向的活动，包括数字宣传和纸质材料，以教育患者并鼓励他们与医生讨论WHIM综合征[63][64][65][66] 问题: 能否告知XOLREMDI的用药患者数量、商业化设置以及药物被合理采用需要多长时间 - 回答: 目前公司专注于提高疾病认知度和推动筛查，为2025年的业务增长奠定基础，届时将分享更多细节[67][68][69] 问题: 在数据方面，CN亚型与G - CSF剂量降低的速度和幅度之间是否存在相关性，患者基线时的G - CSF剂量与他们能够实现的剂量降低幅度之间是否存在相关性；对于XOLREMDI，是否知道有多少目标医疗保健专业人士（HCP）正在积极进行筛查 - 回答: 在CN亚型方面，药物似乎在不同类型患者中都能稳定发挥作用，未发现基于G - CSF特征的反应差异，由于II期研究样本量小，无法得出确切结论，III期试验将进行更详细的分析；对于XOLREMDI，公司通过理赔分析和市场研究确定可能有WHIM患者的医生，通过多种方式提高他们对疾病的认知并鼓励他们开始筛查患者，目前在这方面获得了最多的参与度[70][71][73][74] 问题: 是否能够提供2025年XOLREMDI的销售指导数据，对于今早的II期新数据，是否收集了感染数据（感染数量或类型），特别是对于G - CSF降低的患者 - 回答: 目前尚未提供2025年的销售指导数据，将在进入2025年时提供更多关于商业推出的深入见解；II期研究未设计用于评估感染率，没有随机对照或对照臂，也未收集病史，但ANC与感染风险已被证明存在相关性，公司对整体证据感到兴奋并为III期试验做好了准备[76]