文章核心观点 - 罗氏推出突破性的扩展测序（SBX）技术，建立了新一代测序的新类别，该技术有望在研究和医疗保健领域带来变革 [1][3][9] 关于SBX技术 - SBX技术结合创新传感器模块，提供超快速、高通量测序，灵活且可扩展，适用于广泛应用 [1][5][9] - SBX使用复杂生化过程将目标核酸分子序列编码到Xpandomer中，其比原分子长五十倍，能实现高精度单分子纳米孔测序 [3] - 解决信噪比挑战是该技术的关键效率驱动因素，可在同一测序系统上灵活操作不同通量规模 [4] - SBX技术由Mark Kokoris和Robert McRuer发明，他们共同创立的Stratos Genomics于2020年被罗氏收购 [10] SBX技术优势 - 具有可扩展性，化学方法与先进的高通量CMOS传感器模块结合，能同时处理多个样本，实现不同规模项目的高效测序 [7] - 具有多功能性，适用于全基因组测序、全外显子组测序和RNA测序等多种应用，有望用于临床环境 [8] - 能将从样本到基因组的时间从数天缩短至数小时，可显著加速基因组研究及转化和临床应用 [9] 罗氏测序产品组合 - 多年来致力于提供新一代测序文库制备解决方案和测序应用支持，其产品在测序生态系统中发挥重要作用 [11] - KAPA样本制备产品为多种应用提供高性能DNA、RNA文库制备和目标富集解决方案 [11] - AVENIO Edge系统为许多KAPA试剂盒提供真正的自动化解决方案，无需高级编程技能，配有即用型试剂盒和协议 [11] - AVENIO检测为肿瘤学提供强大解决方案，包括最近获批的与Foundation Medicine合作的AVENIO肿瘤组织CGP自动化试剂盒 [11] 关于罗氏 - 1896年成立于瑞士巴塞尔，是世界上最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者 [12] - 追求科学卓越，开发药物和诊断方法以改善和拯救全球人们的生命，是个性化医疗的先驱 [12] - 125多年来，可持续发展一直是业务的组成部分，致力于实现2045年净零排放目标 [13] - 美国的Genentech是罗氏集团的全资子公司，罗氏是日本中外制药的大股东 [13]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准罗氏Evrysdi®（利司扑兰）片剂用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），该片剂为患者提供了更便捷的治疗选择 [1] 药品批准情况 - FDA批准Evrysdi片剂新药申请，其适用于2岁及以上、体重超过20公斤的SMA患者，预计未来几周上市 [1][4] - 批准基于生物等效性研究结果，5mg片剂无论整片吞服还是分散在非氯化饮用水中服用，与原口服溶液的利司扑兰暴露量相当，疗效和安全性一致，口服溶液仍会供应 [2] 各方评价 - 罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人称Evrysdi有改变SMA疾病进程的潜力，片剂结合了既定疗效与便利性 [2] - Cure SMA总裁表示简化治疗管理对SMA患者及其护理人员有重要价值，新剂型适合日常活动 [3] Evrysdi介绍 - Evrysdi是一种生存运动神经元2（SMN2）前体mRNA剪接修饰剂，通过增加和维持中枢神经系统和外周组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA，可居家或外出时每日服用，有液体和片剂两种形式 [5][6] - 2018年获欧洲药品管理局（EMA）PRIME认定，2017年获FDA孤儿药认定，2021年获英国药理学会年度药物发现奖和药物研究协会药物发现奖，目前已在100多个国家获批，全球治疗超16000名SMA患者 [7] - 正在或已在多项全球多中心试验中评估，包括FIREFISH、SUNFISH、JEWELFISH等 [8][15] SMA介绍 - SMA是一种严重的进行性神经肌肉疾病，可致命，约每10000名婴儿中有1例受影响，是婴儿死亡的主要遗传原因，由生存运动神经元1（SMN1）基因突变导致SMN蛋白缺乏引起 [10] 罗氏相关情况 - 神经科学是罗氏研发的主要重点，公司正在研究十几种用于神经系统疾病的药物，包括多发性硬化症、SMA等 [11][12] - 罗氏1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于通过科学卓越性发现和开发药物及诊断方法，推动个性化医疗发展，承诺到2045年实现净零排放 [13][14] - 基因泰克是罗氏集团在美国的全资子公司，罗氏是日本中外制药的大股东 [16]

文章核心观点 - 罗氏公司公布Gazyva/Gazyvaro治疗狼疮性肾炎的III期REGENCY试验详细分析结果，该药物联合标准疗法在完全肾脏缓解率等方面优于单独标准疗法，且安全性良好，有望为患者提供更有效治疗选择 [1][2] 分组1：试验结果 - Gazyva/Gazyvaro联合标准疗法76周完全肾脏缓解率达46.4%，单独标准疗法为33.1%，调整差异13.4%（95% CI, 2.0%-24.8%；P=0.0232） [1] - 联合疗法在补体水平和抗dsDNA方面有临床意义改善 [1] - 76周时联合疗法患者更易实现完全肾脏缓解并减少皮质类固醇使用，蛋白尿反应改善比例更高 [2] - 联合疗法在各亚组患者中完全肾脏缓解率均优于单独标准疗法 [2] - 关键次要终点数据显示，联合疗法在泼尼松减量的完全肾脏缓解率、蛋白尿反应等方面有优势 [3][5] 分组2：专家观点 - 罗氏首席医疗官称近半狼疮性肾炎患者实现完全肾脏缓解，表明Gazyva/Gazyvaro控病效果优于单独标准疗法 [2] - 美国医生表示阳性REGENCY研究结果证实靶向B细胞的奥滨尤妥珠单抗比单独标准疗法更有益，且患者能同时减少皮质类固醇用量 [2] 分组3：疾病与药物背景 - 狼疮性肾炎是系统性红斑狼疮潜在致命表现，全球约170万人受影响，主要是育龄有色女性，目前无治愈方法，部分患者10年内会发展为终末期肾病 [5][8][9] - Gazyva/Gazyvaro是II型工程人源化单克隆抗体，可附着于CD20，耗竭致病B细胞，已在100个国家获批用于多种淋巴瘤 [7] 分组4：研究介绍 - REGENCY是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在研究Gazyva/Gazyvaro联合标准疗法治疗狼疮性肾炎的疗效和安全性，共纳入271人 [6] - 主要终点是76周时完全肾脏缓解率，关键次要终点包括76周时减少皮质类固醇使用的完全肾脏缓解率、76周时蛋白尿反应等 [6] 分组5：罗氏在肾脏疾病领域情况 - 罗氏20年来致力于满足肾脏疾病未满足需求，其领先管线包括多项免疫介导研究性疗法的I - III期临床试验 [9] - 管线药物包括Sefaxersen、Lunsumio、RG6382、P - CD19CD20 - ALLO1等 [10] 分组6：罗氏公司概况 - 罗氏1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大生物技术公司和体外诊断领域全球领导者，追求科学卓越，致力于改善和拯救全球人类生命 [11] - 可持续发展是罗氏业务组成部分，公司致力于到2045年实现净零排放 [12] - 美国基因泰克是罗氏集团全资子公司，罗氏是日本中外制药大股东 [12]

文章核心观点 - 罗氏公司宣布美国FDA批准Susvimo用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME），这是首个且唯一经FDA批准、能以少于标准护理眼部注射次数维持DME患者视力的治疗方法，该批准基于III期Pagoda研究的积极结果，且公司在眼科领域有广泛的研发管线和多项突破性治疗药物 [1][2][6] 分组1：Susvimo获批信息 - 2025年2月4日罗氏宣布美国FDA批准Susvimo 100 mg/mL用于治疗DME，这是首个且唯一经FDA批准、能以少于标准护理眼部注射次数维持DME患者视力的治疗方法，目前已可供美国视网膜专家及其DME患者使用 [1] - FDA的批准基于III期Pagoda研究的积极一年结果，该研究显示Susvimo在DME患者中展现出持续的视力改善，安全性与已知的Susvimo安全概况一致；在Pagoda研究中，每六个月补充一次Susvimo的DME患者与每月接受0.5 mg雷珠单抗玻璃体内注射的患者相比，视力改善非劣效（分别为9.6个视力表字母和9.4个字母） [2] 分组2：各方观点 - 罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人表示Susvimo为可能致盲的糖尿病眼部疾病患者提供了独特、便捷的治疗选择，此次FDA批准体现了公司对创新和改善患者体验的承诺 [2] - 美国亚利桑那州的玻璃体视网膜外科医生称很高兴能为DME患者提供Susvimo，因其能延长治疗间隔时间；该医生在湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者中进行了数十次Susvimo手术，亲眼见证了其持续给药、减少治疗次数以保护视力的效果，并期待扩大其对更多患者的影响 [2] 分组3：DME疾病介绍 - DME是一种威胁视力的视网膜疾病，全球约2900万人受其影响，若不治疗会导致失明和生活质量下降；它是由受损血管渗漏到黄斑并导致其肿胀引起的，随着糖尿病患病率的增加，DME患者数量预计将上升 [4] 分组4：Pagoda研究介绍 - Pagoda是一项多中心、随机、活性治疗对照、非劣效性的美国III期研究，评估每六个月补充一次的Susvimo（带有雷珠单抗的端口输送平台）与每月雷珠单抗0.5 mg玻璃体内注射相比，在634名DME患者中的疗效、安全性和药代动力学；参与者按3:2随机分配接受每六个月补充一次的Susvimo或继续每月玻璃体内注射雷珠单抗；在Susvimo组，参与者在第16周植入Susvimo之前接受四次雷珠单抗玻璃体内负荷剂量；研究的主要终点是在第60周和第64周的平均值时，与基线相比最佳矫正视力评分的变化；初步分析后，最初随机分配接受玻璃体内注射的参与者接受每24周补充一次的Susvimo [5] 分组5：Susvimo产品介绍 - Susvimo是一种可补充的眼部植入物，通过一次性门诊手术插入眼内，可随时间连续输送定制配方的雷珠单抗；雷珠单抗是一种血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，旨在结合并抑制VEGF - A；Susvimo输送的雷珠单抗定制配方与作为Lucentis销售的雷珠单抗玻璃体内注射剂不同；罗氏还在开发DutaFabs，这是下一代双特异性抗体，旨在通过端口输送植入物进行连续输送以提高疗效和持久性 [7] 分组6：罗氏在眼科领域情况 - 罗氏专注于通过开创性疗法拯救人们的视力，拥有眼科领域最广泛的视网膜研发管线，该管线以科学为导向，并结合了眼病患者的见解；其管线包括针对多种威胁视力疾病的创新治疗方法，如抗体、基因和细胞疗法 [3][8][9] - 罗氏为视力丧失患者带来了突破性的眼科治疗药物，如Susvimo是首个经美国FDA批准用于nAMD和DME的可补充眼部植入物，能在数月内连续输送定制配方的雷珠单抗；Vabysmo是首个获批用于眼部的双特异性抗体，可靶向并抑制与多种威胁视力的视网膜疾病相关的两条信号通路，已在全球获批用于nAMD、DME和视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿；Lucentis是首个获批用于改善某些视网膜疾病患者视力的治疗药物 [10] 分组7：罗氏公司介绍 - 罗氏1896年成立于瑞士巴塞尔，是世界上最大的生物技术公司和全球体外诊断领域的领导者，追求科学卓越，致力于发现和开发药物及诊断方法以改善和拯救全球人们的生命，是个性化医疗的先驱，希望进一步改变医疗服务的提供方式以产生更大影响；公司与众多利益相关者合作，将诊断和制药方面的优势与临床实践中的数据见解相结合 [11] - 125多年来，可持续发展一直是罗氏业务的组成部分，作为一家以科学为导向的公司，其对社会的最大贡献是开发创新药物和诊断方法，帮助人们过上更健康的生活；罗氏致力于科学碳目标倡议和可持续市场倡议，目标是到2045年实现净零排放；美国的基因泰克是罗氏集团的全资子公司，罗氏是日本中外制药的大股东 [12]

文章核心观点 邀请投资者加入Haggerston BioHealth市场频道获取独家股票提示、参与投资组合或获取投行级金融模型和研究 [1] 投资群体与服务内容 - 投资群体涵盖新手和有经验的生物技术投资者 [2] - 提供需关注的催化剂、买卖评级 [2] - 提供大型制药公司的产品销售和预测、预测性综合财务报表、现金流折现分析和逐市场分析 [2] 分析师信息 - 分析师Edmund Ingham是生物技术顾问，有超5年生物技术、医疗保健和制药行业研究经验 [2] - 分析师撰写超1000家公司的详细报告，领导投资群体Haggerston BioHealth [2] 分析师持仓情况 - 分析师通过股票、期权或其他衍生品对RHHBY、ABBV股票有长期持仓 [3]

业务表现 - 2024年集团销售额增长7%，基础业务增长9%，核心运营利润增长14%，核心每股收益增长12%（含2023年税务纠纷解决影响为7%），运营自由现金流增长34%至212亿瑞士法郎[9][10][45] - 股息连续38年增加，2024年每股股息增至9.70瑞士法郎，复合年增长率为11.8%[12][13] 各部门情况 - 制药部门2024年销售额达462亿瑞士法郎，增长8%，核心运营利润增长13%，17种药物达到畅销药地位[87][89][21] - 诊断部门2024年销售额为143亿瑞士法郎，基础业务增长8%，核心运营利润增长12%[151][159] 战略举措 - 完成战略审查并实施，包括集团战略、数字健康、可持续发展等方面，诊断部门形成近患者护理平台战略，制药部门注重研发和运营卓越[25][26][28] 产品管线 - 2024年推出两款新分子实体药物，2025年预计有12个关键的III期试验结果公布，包括4个新分子实体药物，7个新分子实体药物有III期启用试验结果[31][38][39] 财务状况 - 2024年净债务较2023年底减少14亿瑞士法郎，资产负债率为17%（2023年底为21%），权益比率为36%（2023年底为37%）[71][75] 汇率影响 - 2024年汇率对销售、核心运营利润和核心每股收益有负面影响，预计2025年影响约为0%[80] 未来展望 - 2025年预计排他权损失影响为12亿瑞士法郎，集团销售额预计为中个位数增长，核心每股收益预计为高个位数增长，股息将进一步增加[41][84] 研发进展 - 多项药物在临床试验中取得积极结果，如trontinemab在阿尔茨海默病、prasinezumab在帕金森病的试验中显示出潜在益处[9][112][122] 市场动态 - 多款药物市场表现良好，如Vabysmo在美国市场份额扩大，Xolair在食物过敏领域推出后患者数量达4万[134][139][124] 监管动态 - 2024年多个药物获得监管批准，2025年有多项监管申报和审批预期，如Itovebi、Columvi等药物的相关审批[144][148]

文章核心观点 - 瑞士制药巨头罗氏控股2024年业绩超预期，2025年前景乐观，关键药物需求强劲推动销售增长，但面临新冠相关产品销售下降、部分药物专利到期及管线挫折等挑战 [1][6][18] 2024年业绩情况 整体业绩 - 2024年总销售额达687亿美元，超Zacks共识预期的680亿美元；美国存托凭证每股收益2.67美元，超预期的2.56美元 [1] - 按固定汇率计算，销售额同比增长7%，达605亿瑞士法郎 [1] 各部门业绩 - 制药部门销售额增长8%，达462亿瑞士法郎，关键药物需求强劲，排除新冠相关产品后增长9% [3] - 诊断部门销售额增长4%，达143亿瑞士法郎，受新冠相关产品需求下降影响，但基础业务增长8% [4] 第四季度业绩 - 第四季度销售额增长9%，达155亿瑞士法郎 [4] 股价表现 - 罗氏股价年初至今上涨10.6%，而行业下跌1.2% [5] 核心运营利润 - 核心运营利润增长14%，得益于销售额增加、毛利率提高和有效成本管理 [11] 关键药物销售情况 主要增长驱动药物 - Vabysmo、Phesgo、Ocrevus和Hemlibra总销售额达169亿瑞士法郎，较2023年增加33亿瑞士法郎 [7] - Ocrevus销售额67亿美元，增长9% [7] - Hemlibra销售额增长12%，达45亿瑞士法郎 [7] - Vabysmo销售额飙升68%，达39亿瑞士法郎 [7] 其他药物 - Tecentriq销售额持平，为36亿瑞士法郎 [8] - Perjeta销售额增长1%，达36亿瑞士法郎 [8] - Actemra/RoActemra销售额增长5%，达26亿瑞士法郎 [8] - Xolair销售额增长16%，达25亿瑞士法郎 [8] - Kadcyla销售额增长7%，达20亿瑞士法郎 [8] - Phesgo销售额飙升62%，达17亿瑞士法郎 [9] - Evrysdi销售额增长18%，达16亿瑞士法郎 [9] - Alecensa销售额增长7%，达15.5亿瑞士法郎 [9] - Herceptin销售额下降11%，至13.8亿瑞士法郎 [9] - Rituxan/MabThera销售额下降13%，至13.8亿瑞士法郎 [9] - Avastin销售额下降17%，至12亿瑞士法郎 [10] - Activase/TNKase销售额增长5%，达12亿瑞士法郎 [10] - Polivy销售额飙升39%，达11亿瑞士法郎 [10] - Gazyva/Gazyvaro销售额增长16%，达9.1亿瑞士法郎 [10] - Pulmozyme销售额增长4%，达4550万瑞士法郎 [10] - Mircera销售额下降3%，至3970万瑞士法郎 [10] 2025年展望 - 公司预计2025年总销售额按固定汇率计算将实现中个位数增长，核心每股收益将实现高个位数增长，并将进一步提高以瑞士法郎计算的股息 [12] 关键管线更新 - 本月早些时候，公司以每股9美元现金收购Poseida Therapeutics，并附带最高每股4美元的或有价值权 [13] - Vabysmo预充式注射器在欧盟获批用于三种可致盲的视网膜疾病 [13] - FDA受理Columvi组合疗法用于复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的补充生物制品许可申请 [14] - prasinezumab的IIb期研究未达主要终点，但对早期帕金森病可能有益，公司将进一步评估数据并与卫生当局确定下一步计划 [14] - 公司与Prothena就prasinezumab开展合作，有义务向Prothena支付里程碑款项 [15] - 公司管线候选药物inavolisib（商品名Itovebi）获FDA批准用于治疗乳腺癌 [16] 综合评价 积极方面 - 2024年表现良好，关键药物高需求抵消了传统药物销售下降 [17] - 眼科药物Vabysmo表现出色，对Regeneron的Eylea构成竞争，更多研究的积极数据对其有利 [17] - 血友病治疗药物Hemlibra和多发性硬化症药物Ocrevus的增长推动了营收增长 [17] - 2024年推出两种新药，Itovebi用于难治性乳腺癌，PiaSky用于严重血液疾病 [18] 消极方面 - 管线挫折对股价造成压力 [18] - 预计2025年关键药物专利到期将对销售额产生12亿瑞士法郎的不利影响 [18] Zacks评级 - 罗氏目前Zacks评级为4（卖出） [19]

文章核心观点 - 罗氏公司宣布Wafaa Mamilli将于2025年2月10日加入，担任首席数字技术官，负责信息学职能，以推动公司数字化和人工智能应用 [1][2] 人员变动 - Wafaa Mamilli将于2025年2月10日加入罗氏，担任首席数字技术官，向集团首席执行官Thomas Schinecker汇报，并成为扩大后的公司执行委员会成员，工作地点为南旧金山的基因泰克 [1] - 她将从兼任首席财务官和首席信息官的Alan Hippe手中接管罗氏集团信息学职能，使Alan Hippe专注于首席财务官角色 [2] 人员背景 - Wafaa Mamilli曾担任硕腾公司首席数字与技术官及中国、巴西和精准动物健康业务集团总裁，2020年加入硕腾前，在礼来公司工作超20年，最终担任业务部门全球首席信息官 [3] - 她拥有摩洛哥拉巴特INSEA计算机科学硕士学位、法国雷恩大学信息技术商业应用硕士学位，完成哈佛商学院高级管理课程，还担任Fiserv董事会董事 [4] 公司评价 - 罗氏首席执行官Thomas Schinecker认为Wafaa Mamilli是有远见的领导者，具备深厚技术和商业专业知识，将助力公司利用数字化和人工智能力量 [5] 公司概况 - 罗氏1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大生物技术公司和体外诊断领域全球领导者，追求科学卓越，开发药物和诊断方法，是个性化医疗先驱 [5] - 可持续发展是罗氏业务组成部分，公司致力于科学碳目标倡议和可持续市场倡议，目标是到2045年实现净零排放 [6] - 美国基因泰克是罗氏集团全资子公司，罗氏是日本中外制药大股东 [6]

文章核心观点 - 罗氏公布III期INAVO120研究总生存期（OS）分析积极顶线结果，基于Itovebi的方案对比单独使用palbociclib和fulvestrant有显著且具临床意义的OS获益，有望成为新的治疗标准 [1][2] 研究成果 - INAVO120研究达到关键次要终点，基于Itovebi的方案对比单独使用palbociclib和fulvestrant有显著且具临床意义的OS获益 [1] - 此前主要分析显示，一线治疗中基于Itovebi的方案较单独使用palbociclib和fulvestrant降低57%疾病恶化或死亡风险（15.0个月 vs. 7.3个月；风险比[HR]=0.43，95% CI：0.32 - 0.59，p<0.001） [2] - 主要分析时OS数据不成熟，但当时观察到明显积极趋势（分层HR = 0.64，95% CI：0.43 - 0.97，p = 0.0338），自上次分析后未观察到新的安全信号 [2] - III期INAVO120研究完整OS结果将在即将召开的医学会议上公布 [2][7] 药物获批情况 - 2024年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准基于Itovebi的方案用于治疗内分泌耐药、PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者 [3] - INAVO120研究数据正由包括欧洲药品管理局在内的其他全球卫生当局审查 [3] 药物研究情况 - Itovebi目前正在四项公司赞助的III期临床研究（INAVO120、INAVO121、INAVO122、INAVO123）中以各种组合方式对PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌进行研究 [4] - 公司正探索在乳腺癌和其他肿瘤类型中的额外研究，希望将这种靶向治疗的益处带给更多PIK3CA突变癌症患者 [4] 药物介绍 - Itovebi是一种口服靶向治疗药物，有成为同类最佳的潜力，可为PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性、局部晚期或转移性乳腺癌患者提供耐受性良好、持久的疾病控制和潜在改善的治疗结果 [5] - Itovebi旨在尽量减少治疗的总体负担和毒性，与其他PI3K抑制剂不同，它对PI3Kα亚型具有高效力和特异性，且具有促进突变PI3Kα降解的独特作用机制 [5] 研究介绍 - INAVO120研究[NCT04191499]是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估Itovebi与palbociclib和fulvestrant联合使用对比安慰剂加palbociclib和fulvestrant的疗效和安全性 [6] - 研究纳入325名患者，随机分配到研究组或对照组，主要终点是研究者评估的无进展生存期，次要终点包括总生存期、客观缓解率和临床获益率 [8] 疾病介绍 - HR阳性乳腺癌是所有乳腺癌中最常见的类型，约占病例的70%，其肿瘤细胞有与雌激素或孕激素结合的受体，可促进肿瘤生长 [9] - HR阳性转移性乳腺癌患者常面临疾病进展和治疗副作用风险，需要更多治疗选择，PI3K信号通路在HR阳性乳腺癌中常失调，通常由PIK3CA突变引起 [9] 公司介绍 - 罗氏自1896年在瑞士巴塞尔成立，已发展成为全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，追求科学卓越，致力于发现和开发药物及诊断方法 [11] - 罗氏是个性化医疗的先驱，与众多利益相关者合作，将诊断和制药优势与临床实践的数据洞察相结合，为每个人提供最佳护理 [11] - 125多年来，可持续发展一直是罗氏业务的组成部分，公司致力于科学碳目标倡议和可持续市场倡议，目标是到2045年实现净零排放 [12] - 美国的基因泰克是罗氏集团的全资子公司，罗氏是日本中外制药的大股东 [12] - 罗氏在乳腺癌研究领域已深耕30多年，其药物和伴随诊断测试为HER2阳性和三阴性乳腺癌带来了突破性治疗结果，正致力于为其他亚型乳腺癌确定新的生物标志物和治疗方法 [10]

文章核心观点 - 罗氏公布Elevidys治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的EMBARK试验第二年积极顶线结果，显示该疗法在关键运动功能指标上有显著且持续的改善，安全性良好，公司计划与卫生当局分享结果 [1][6] 分组1：Elevidys治疗效果 - 治疗两年后，在NSAA、TTR和10MWR三项关键运动功能指标上与未治疗的外部对照组相比有统计学显著和临床意义的改善，且治疗后1 - 2年与对照组功能差异增大 [1][6] - 第一部分治疗组（n = 63）治疗两年后NSAA有临床意义和统计学显著改善 [3] - 第一部分治疗组两年后功能运动改善：NSAA +2.88分（P<0.0001）、TTR -2.06秒（P<0.0033）、10MWR -1.36秒（P<0.0028） [4] - 第一部分接受安慰剂的患者在第52周交叉接受Elevidys治疗，治疗52周后与外部对照组相比有类似改善 [4] - 第二部分治疗组一年后功能运动改善：NSAA +2.34分（P<0.0001）、TTR -2.70秒（P<0.0001）、10MWR -1.07秒（P = 0.0001） [7] - 第一部分部分患者给药64周后肌肉活检显示微肌营养不良蛋白持续表达，MRI肌肉病理进展极小，与功能益处一致 [7] 分组2：研究相关情况 - EMBARK研究第二年详细结果将在即将召开的医学会议上分享并与卫生当局讨论，第一部分一年数据于2024年10月发表在《自然医学》 [2] - EMBARK是一项评估Elevidys安全性和有效性的跨国III期随机双盲两部分交叉安慰剂对照研究，研究已完成 [12] - 试验参与者（n = 126）接受1.33x10¹⁴载体基因组/千克体重的Elevidys或安慰剂，分两部分治疗，每部分随访52周 [14] - 试验主要终点是第52周NSAA总分较基线的变化，次要终点包括多项运动功能指标变化 [14][21] 分组3：Elevidys相关信息 - Elevidys是首个获批治疗杜氏肌营养不良症的疾病修饰基因疗法，通过单次静脉注射给药，禁用于DMD基因外显子8和/或9有缺失的个体 [16] - Elevidys已在美国、阿联酋、卡塔尔、科威特、巴林和阿曼获批用于4岁及以上患者，在巴西和以色列获批用于4 - 7岁能行走患者，已向欧洲药品管理局和日本、瑞士等多地监管机构提交申请 [9] - 2019年罗氏与Sarepta Therapeutics达成全球合作协议，在美境外商业化Elevidys [10] 分组4：杜氏肌营养不良症情况 - 杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性肌肉萎缩疾病，全球约每5000名男孩中有1人患病，女孩患病非常罕见 [17] - 患者会逐渐失去行走、上肢、肺和心脏功能，平均预期寿命28岁，需要全职护理 [17] - 该病由DMD基因突变导致肌营养不良蛋白产生受影响，肌肉细胞易受损，肌肉组织被疤痕组织和脂肪替代 [18] 分组5：罗氏相关情况 - 神经科学是罗氏研发的主要重点，公司正在研究十多种治疗神经系统疾病的药物 [19][20] - 罗氏成立于1896年，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于可持续发展，目标是到2045年实现净零排放 [21][23]