财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度，公司净亏损1500万美元，即每股基本和摊薄亏损0.10美元，而2018年同期持续经营业务净亏损1570万美元，即每股基本和摊薄亏损0.11美元 [10] - 2019年前六个月，公司总收入为2270万美元，而2018年同期为1160万美元，增长归因于2019年上半年确认了1570万美元的许可收入，而2018年同期为500万美元 [10] - 2019年前六个月，研发费用为2500万美元，而2018年同期为1770万美元；2019年前三个月，销售和一般管理费用为430万美元，而2018年同期为470万美元 [10] - 截至2018年6月，公司有2510万美元的现金及现金等价物，目前现金状况可维持到2020年，公司正在与相关方讨论改善资本状况的方法 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已收到FDA的通知，可提交PRX 102的生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，计划在第四季度与FDA举行预BLA会议，并于2020年第一季度提交BLA申请 [9] - 6月，BRIGHT研究完成患者招募，几乎所有患者都在适用的扩展研究中继续接受每四周2毫克产品的治疗；三项研究中，目前有超过55名患者参加扩展研究 [9] - 关键的BALANCE研究已完成95%的患者招募 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司总裁兼首席执行官Dror Bashan认为公司在法布里病产品上有潜力，与Chiesi的合作关系良好，计划改善公司资本结构，推动公司积极发展 [5][6] - 对于公司除102之外的其他资产和平台，Dror Bashan表示需要更多时间评估，未来几个月将详细审查并重新规划公司重点 [18] - 关于竞争格局，migalastat不能治疗所有法布里病患者，约能覆盖30%；celestat仍在研发中，安全性和有效性有待进一步验证；AVROBIO的疗法需更长时间和更多患者验证效果，其他早期项目难以预测未来 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前现金状况可维持到2020年，但处于12个月现金预警状态，已与相关方就改善资本状况进行讨论和谈判，有望使公司业务持续到2022年 [11] - 公司希望PRX 102能在2020年底顺利获得加速批准，并在BALANCE研究结果出来后最终获得美国批准 [11] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 第二季度研发烧钱率异常高的原因及下半年研发情况 - 原因一是过去12个月有更多患者参与研究，增加了成本；二是相当一部分患者进入扩展研究，公司需提供资金支持；三是公司按全价在市场购买fabrazyme用于临床试验。下半年研发情况预计与上半年差不多，甚至可能因患者增多而稍高，fabrazyme购买量基本不变，但存在时间安排问题 [16] 问题2: 能否确认Chiesi的首个里程碑是FDA批准，加速批准是否也能触发该里程碑 - 公司认为批准就是批准，加速批准也是一种获得批准的途径，所以如果获得加速批准，Chiesi的首个里程碑应该会达成 [16] 问题3: 公司除102之外的其他资产和平台的潜在发展途径及如何改进过去的做法以实现资产价值 - Dror Bashan表示需要更多时间评估这些资产，未来几个月将详细审查并重新规划公司重点，之后会与大家分享 [18] 问题4: BALANCE和BRIGHT研究的最终顶线数据何时公布 - BALANCE研究希望尽快完成患者招募，该研究设计为从最后一名患者入组开始两年，以证明产品优于fabrazyme，之后还需4 - 5个月进行数据清理；研究进行一年后有中期分析，用于欧洲提交非劣效性数据。BRIGHT研究最后一名患者的最后一次访视是2020年7月，预计约四个月后有顶线数据，即2020年底 [20][23] 问题5: BRIGHT研究数据对102商业化前景的重要性 - 在加速批准途径下，BRIGHT研究不包含在内 [23] 问题6: FDA对BRIDGE研究数据用于支持102初始批准的反馈，以及是BRIGHT研究还是其他因素将是主要驱动因素 - BRIDGE研究中有16名患者的数据将作为安全性数据纳入加速批准的BLA申请中 [24] 问题7: 酶替代疗法是否会被migalastat或miglustat等药物取代，基因疗法的临床前项目是否存在持久性问题，以及AVROBIO的AVR - RD - 01早期临床数据中载体在外周血中下降的关键程度 - migalastat只能治疗约30%的法布里病患者，celestat仍在研发中；AVROBIO的疗法需更长时间和更多患者验证效果，其他早期项目难以预测未来 [30][31]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度净亏损730万美元，即每股亏损0.05美元（基本和摊薄），2018年同期净亏损720万美元，即每股亏损0.05美元（基本和摊薄） [13] - 2019年第一季度总营收1040万美元，2018年同期为670万美元，增长归因于2019年第一季度确认了690万美元的许可收入，而2018年同期为220万美元 [13] - 2019年前3个月研发费用为1170万美元，2018年同期为730万美元；销售、一般和行政费用为220万美元，2018年同期为250万美元 [14] - 截至2019年3月31日，公司拥有3040万美元的现金及现金等价物 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2018年第一季度向辉瑞发货约140万美元产品，向巴西发货约220万美元产品 [26] - 巴西有超130名患者使用公司产品，约占市场份额的20% [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2019年第二季度与FDA就潜在的加速批准途径进行会面，待会议纪要发布后，将评估并沟通批准途径的任何变化 [9][10] - 未来12个月公司将非常忙碌且令人兴奋，潜在催化剂包括本季度与FDA进行C类会议、明确潜在加速批准路径、完成BRIDGE、BRIGHT和BALANCE研究的患者招募、公布BRIGHT研究的中期数据、公布BRIDGE研究的最终数据、推动PRX - 106进入下一开发阶段（单独或通过合作） [11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前的现金状况可维持到2020年，根据与FDA的讨论进展，现金状况可能支持到提交加速批准申请，潜在批准将触发Chiesi的里程碑付款 [15] 其他重要信息 - BRIGHT研究目前距离招募目标还差1名患者，研究数据显示每4周输注一次PRX - 102可在整个输注间隔内持续存在活性酶，这可能意味着PRX - 102可以每月给药一次，而不是像目前的标准治疗那样每两周给药一次 [7] - BALANCE研究正在招募最后11名患者以达到招募目标，已有超40名患者希望继续使用PRX - 102治疗，这意味着患者和医生在临床试用后希望继续使用该候选药物，也有助于在产品推出前生成长期数据 [8] - 公司将在2019年5月26 - 28日于捷克布拉格举行的第六届法布里病国际会议上展示关于PRX - 102的三张海报 [9] - BRIDGE研究数据显示，从Replagal转换为PRX - 102的患者肾功能有显著改善，BALANCE试验数据表明PRX - 102比Fabrazyme更不易被预先存在的中和抗体抑制，这些数据支持PRX - 102将成为法布里病患者的首选药物 [11] 问答环节所有提问和回答 问题: BRIDGE研究数据何时公布 - BRIDGE研究数据将在2019年年中至年末公布 [17][18] 问题: 巴西目前有多少患者接受taliglucerase alfa治疗 - 巴西有超130名患者使用该产品，约占市场份额的20% [20] 问题: 是否已就OPRX - 106的下一步临床测试做出内部决策 - 公司接近决定是自行开展还是通过合作进行，但尚未做出决定 [21][23] 问题: 本季度向巴西和辉瑞的销售额分别是多少，以及本季度资产负债表中经营租赁的变化情况，40名患者中分别有多少人接受治疗超过6个月、12个月、2年 - 2018年第一季度向辉瑞发货约140万美元产品，向巴西发货约220万美元产品；经营租赁是按照新的收入确认规则逐步确认现有合同，包括前期和报销部分，这些将持续到批准；不同试验患者治疗时长不同，有患者在扩展研究中用药超过一年，随着更多患者完成12个月治疗，公司将在2019年下半年找到合适的场合分享BRIGHT研究的中期数据 [25][26] 问题: 经营租赁是否等同于IFRS 16，只是将过去的租赁在资产负债表上确认 - 正确，是按照新规则逐步确认现有合同，包括前期和报销部分，将持续到批准 [28][29]

财务数据和关键指标变化 - 2018年第一、二、三季度分别确认收入220万美元、280万美元和1170万美元，重述减少了公司2018年各期的亏损 [18] - 2018年全年净亏损2650万美元，合每股亏损0.18美元；2017年净亏损4540万美元，合每股亏损0.35美元（不包括衍生品的重新计量） [19] - 2018年总营收3420万美元，其中商品销售900万美元，许可收入2520万美元；2017年商品销售1920万美元，许可收入180万美元 [19] - 2018年研发费用3330万美元，2017年为2880万美元；2018年销售、一般和行政费用降至1090万美元，2017年为1150万美元 [20] - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物为3780万美元，2018年第四季度现金消耗为400万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 PRX - 102 - BRIDGE试验于去年年底完成入组，BALANCE试验入组超过80%，BRIGHT试验入组超过90% [9] - BRIDGE研究初步数据显示，患者从Replagal换用PRX - 102后肾功能显著改善 [11] - BALANCE试验基线特征显示，PRX - 102比Fabrazyme更不易被预先存在的中和抗体抑制 [11] - BRIGHT试验中，基本上所有患者都维持每月一次2毫克/千克的给药方案，13名完成12个月研究的患者选择继续每月一次给药 [12] PRX - 110 - 治疗囊性纤维化的早期数据令人鼓舞，但潜在合作伙伴认为需要更多支持性临床数据才能体现该资产价值，公司2019年重新调整其优先级 [14] PRX - 106 - 治疗溃疡性结肠炎的II期临床试验取得积极结果，显示出良好的临床反应、缓解和黏膜愈合改善，公司正在评估是自行推进还是与潜在合作伙伴合作，预计2019年下半年做出决定 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司高度专注于PRX - 102治疗法布里病的临床和商业开发，与FDA就加速批准进行了积极讨论，计划在2019年第二季度末再次与FDA会面 [7][8][9] - 扩大与Chiesi Farmaceutici的合作，获得2500万美元预付款、最高2000万美元开发成本和最高7.6亿美元监管及商业里程碑付款，以及15% - 40%的分级特许权使用费 [13] - 2019年是潜在变革的一年，未来12个月有多个潜在催化剂，包括与FDA的C类会议、完成BRIGHT和BALANCE研究入组、公布研究数据以及推进PRX - 106的下一阶段开发 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对PRX - 102加速批准的路径持谨慎乐观态度，认为其将成为法布里病患者的最佳选择 [8][12] - 谨慎估计当前现金状况可维持到2020年年中，若与FDA的讨论顺利，可能支持到加速批准甚至获批，从而触发Chiesi的重大里程碑付款 [21] 其他重要信息 - 公司在准备2018年年报时重新评估了收入确认政策，开始确认与Chiesi许可协议相关的收入 [18] - 2018年产品收入900万美元，其中巴西产品销售370万美元，销售给辉瑞的产品为530万美元 [26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请详细说明收入重述的性质，是否与巴西业务相关，以及这些重述原则是否会推动未来收入趋势 - 收入重述仅与Chiesi许可协议相关，新的会计公告促使公司重新评估并开始确认部分收入，2018年确认了约2500万美元的收入，与现金和产品无关 [24][25] - 2018年产品收入900万美元，包括巴西的370万美元和销售给辉瑞的530万美元 [26] 问题2: 关于PRX - 102加速批准，是公司还是Chiesi与FDA进行下一轮讨论，获批后的承诺是什么 - FDA敦促公司申请另一次C类会议，届时将讨论加速批准申请中应包含的实际数据 [27] - 若获批，公司将从Chiesi获得重大里程碑付款，BALANCE研究将作为确证性研究，无需额外研究即可获得全面批准 [28][29] 问题3: 潜在被许可方对PRX - 110分子有何要求 - 所有参与方都认为数据有趣，但明确表示需要安慰剂对照研究或其他对照研究才能达成有意义的许可协议，公司目前对PRX - 110重新调整优先级，但情况可能随与FDA的加速批准进展而改变 [31] 问题4: 若PRX - 102符合加速批准条件，公司对2021年11月到期的可转换债务有何战略考虑 - 距离到期还有2.5年多，转换价格为0.85美元，目前无法确定如何处理，很多因素取决于股价反应等，公司会在必要时解决该问题 [33]