财务盈亏状况 - 2024年第三季度净亏损3220万美元，每股0.56美元，2023年第三季度净亏损3780万美元，每股0.60美元；2024年前九个月净亏损1.255亿美元，每股2.15美元，2023年同期净亏损1.088亿美元，每股1.73美元[1][20] - 2024年前三季度净亏损125457千美元2023年为108745千美元[31] - 2024年9月30日累计赤字为878987千美元2023年为753530千美元[33] 现金与投资状况 - 2024年9月30日，用于运营和偿债的现金和短期投资为1.232亿美元，较2023年12月31日减少4870万美元[2] - 2024年9月30日现金及现金等价物为1521千美元2023年12月31日为7105千美元[33] - 2024年9月30日短期投资为121636千美元2023年12月31日为164743千美元[33] 营收与运营费用 - 2024年第三季度OMIDRIA版税收入930万美元，Rayner美国净销售额3100万美元；2023年第三季度OMIDRIA版税收入1000万美元，美国净销售额3330万美元[21] - 2024年第三季度总运营费用3540万美元，2023年第三季度为4820万美元[22] - 2024年前三季度研发成本为96203千美元2023年为85980千美元[31] - 2024年前三季度销售、一般和管理费用为37395千美元2023年为38785千美元[31] 利息相关收支 - 2024年第三季度利息费用410万美元，2023年第三季度为790万美元[23] - 2024年第三季度利息和其他收入230万美元，2023年第三季度为440万美元[24] 终止经营业务净收入 - 2024年第三季度终止经营业务净收入（税后）490万美元，每股0.08美元；2023年第三季度为1390万美元，每股0.22美元[25] 公司业务计划 - 公司预计2025年上半年提交narsoplimab在TA - TMA的欧洲营销授权申请（MAA）[4][9] - 公司预计2025年初开启zaltenibart在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的3期试验招募[5] - 公司预计2025年上半年启动zaltenibart在C3肾小球病（C3G）的3期项目[6] 资产负债情况 - 2024年9月30日应收账款为6394千美元2023年12月31日为8096千美元[33] - 2024年9月30日应付账款为7723千美元2023年12月31日为7712千美元[33] - 2024年9月30日普通股和额外实收资本为724815千美元2023年为728547千美元[33]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第二季度净亏损5600万美元,每股亏损0.97美元,较2024年第一季度的3720万美元净亏损和0.63美元每股亏损有所增加 [9] - 公司在第二季度发生了1760万美元的研发费用,主要用于2023年10月开始生产的narsoplimab原料药批次,以及2120万美元的有折扣的债务回购和190万美元的相关交易费用,这些大额支出在可预见的未来不会重复 [10][70] - 截至2024年6月30日,公司手头现金及投资为1.589亿美元,较2024年3月31日减少7140万美元,主要是由于支付了narsoplimab原料药生产费用和债务回购支出 [11][71] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司没有披露各业务线的具体数据和指标变化情况 各个市场数据和关键指标变化 - 公司没有披露各个市场的具体数据和指标变化情况 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进narsoplimab在TA-TMA适应症的再提交申请,并与FDA保持密切沟通 [23][24][27] - 公司正在快速推进MASP-3抑制剂zaltenibart在PNH和C3肾小球肾炎适应症的临床开发,计划于今年晚些时候启动III期临床试验 [31][40][47] - 公司正在开发MASP-2抑制剂OMS1029,并计划在湿性AMD适应症进行临床前研究 [51][52][55] - 公司正在推进多个免疫肿瘤生物学平台的临床前研究,包括信号驱动免疫调节剂、抗原驱动免疫调节剂、肿瘤毒素和无需工程的CAR-T细胞疗法 [63][64][65] - 公司正在积极应对行业竞争,通过优化资本结构、加快临床开发等措施来提升公司竞争力 [15][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司产品的临床数据和监管进展表示乐观,认为公司已做好准备迎接产品获批上市 [89][94][108] - 管理层对公司补充剂量和替代疗法产品的市场前景表示乐观,认为这些产品具有良好的差异化优势和广泛的适应症潜力 [48][49][55] 其他重要信息 - 公司通过债务回购和再融资交易,大幅降低了2026年到期债务的本金余额,并将部分债务展期至2028年6月,进一步优化了资本结构 [12][13][14][15][20] - 公司获得了一笔2500万美元的有条件贷款承诺,可在narsoplimab获批后提取用于产品商业化 [18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 公司未来的费用支出模式如何,特别是在narsoplimab获批后的生产和商业化方面需要哪些准备 [86][87][88][89][90][91][92][93][94][95][96] **Gregory Demopulos 回答** 公司已做好充分准备,包括生产、监管、商业化等各方面,只需要获得FDA批准即可开始商业化 [89][94][96] 问题2 **Olivia Brayer 提问** 公司何时与FDA再次会面,以及906项目的临床进展情况 [98][99][100][101][102][103][104][105][106][107][108] **Gregory Demopulos 和 Steven Whitaker 回答** 公司无法透露具体的FDA会面时间,但906项目的临床数据非常积极,预计很快就可以启动III期临床试验 [103][104][105][106][107][108] 问题3 **John Gionco 提问** 公司C3肾小球肾炎适应症的临床进展计划,以及OMS1029项目的后续安排 [110][111][112][113][114][115] **Steven Whitaker 和 Andreas Grauer 回答** 公司计划在C3肾小球肾炎适应症开展II期和III期临床试验的重叠,尽快推进临床开发 [113] 公司预计在2025年初启动OMS1029的II期临床试验 [114][115]

财务状况 - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为2,120千美元[29] - 公司2024年6月30日的短期投资为164,743千美元[20] - 公司2024年6月30日的OMIDRIA合同权利金资产(流动和非流动)为168,109千美元[20] - 公司2024年6月30日的总资产为378,269千美元[20] - 公司2024年6月30日的总负债为502,867千美元[20,21] 经营业绩 - 公司2024年上半年的净亏损为93,225千美元[23] - 公司2024年上半年的研发费用为72,119千美元,销售及管理费用为26,072千美元[22] - 公司2024年上半年的利息费用为17,446千美元[23] - 公司2024年上半年的已终止经营业务净收益为15,750千美元[23] - 公司2024年6月30日的每股基本及稀释亏损为1.60美元[24] 业务概况 - 公司专注于发现、开发和商业化针对免疫性疾病、癌症以及成瘾和强迫性疾病的小分子和蛋白质治疗药物[1] - 公司的临床阶段开发项目包括针对MASP-2、MASP-3和PDE7的抗体和抑制剂[2,3,4] - 公司正在与FDA就重新提交narsoplimab用于TA-TMA适应症的生物制品许可申请进行讨论,但无法估计何时能够重新提交[4] - 公司已完成OMS1029的I期临床试验,结果支持每季度一次的静脉或皮下给药,目前正在评估多种适应症进行II期临床开发[5] - 公司正在进行三项针对PNH和C3G的zaltenibart(OMS906)II期临床试验[6] - 公司获得NIDA的660万美元资助,用于开发OMS527治疗可卡因成瘾的临床前和临床研究[7] 资产处置 - 公司于2021年12月出售OMIDRIA资产,并于2022年9月和2024年2月分别以1.25亿美元和1.155亿美元的价格出售OMIDRIA未来部分版税收入[8,9] 债务融资 - 公司于2024年6月获得9.21亿美元的有担保贷款,用于偿还部分2026年到期的可转换票据[10] - 公司目前有1.589亿美元的现金和现金等价物,预计未来12个月内可以维持运营和偿还债务[10] - 公司根据信贷协议和2026年票据回购交易确定为困难债务重组,导致2.98亿美元的差额计入长期债务而非提前偿还债务收益[56] 会计政策 - 公司将在美国或欧盟获得监管批准前的库存成本计入研发费用,获批后才会资本化[57] - 公司将经营租赁确认为使用权资产并按增量借款利率确认租赁负债,相关成本在租赁期内按直线法确认[58] - 公司将融资租赁确认为固定资产并在租赁期或资产使用年限内进行折旧摊销,利息费用按实际利率法确认[59] - 公司股票期权等股份支付费用按照布莱克-斯科尔斯模型确认,并在服务期内按直线法摊销[60] 其他 - 公司存在较大金融工具集中信用风险,主要通过投资于高信用等级证券等方式进行管控[63] - 公司计算每股收益时不考虑可转换票据和期权的摊薄影响,因为其产生了净亏损[64,65,66] - 公司持有的短期投资主要为政府债券和货币市场基金,公允价值变动较小[67-71] - 公司OMIDRIA合同权利资产的账面价值为1.63亿美元,其中短期部分为2967万美元[79,80]

财务状况 - 第二季度净亏损5600万美元，每股亏损0.97美元[2,21] - 截至2024年6月30日的6个月内净亏损9320万美元，每股亏损1.60美元[2,21] - 公司在2024年6月30日拥有1.589亿美元的现金和短期投资[7] - 公司在2023年12月31日的现金及现金等价物为710.5万美元[37] - 公司在2023年12月31日的短期投资为1.647亿美元[37] - 公司在2023年12月31日的总资产为3.783亿美元[37] 融资情况 - 2024年6月3日与Athyrium Capital Management和Highbridge Capital Management签订了67.1百万美元的初始有担保定期贷款[3,4,5,6] 业务进展 - 公司已向FDA提交了一份分析计划,以评估现有的临床试验数据和其他证据,并正在与FDA就此进行持续讨论[8,12] - 公司的MASP-3抑制剂zaltenibart在PNH和C3G适应症的临床试验进展顺利,计划于今年晚些时候启动III期临床试验[9,10,17,18,19] - 公司获得了国家药物滥用研究所(NIDA)的660万美元资助,用于开发用于治疗可卡因成瘾的PDE7抑制剂OMS527[20] 财务表现 - 第二季度OMIDRIA在美国的销售额为3640万美元,公司获得的特许权使用费为1090万美元[23] - 第二季度总运营费用为5920万美元,主要是由于交付narsoplimab原料药和债务交易相关成本[24,25] - 公司在第二季度的净收入从持续经营中为6512.5万美元,较上年同期下降47.1%[34] - 公司在第二季度的非持续经营净收入为910.4万美元,较上年同期增加29.1%[34] - 公司在第二季度的研发费用为4534.9万美元,较上年同期增加53.1%[34] - 公司在第二季度的销售、一般及管理费用为1380.8万美元,较上年同期增加22.6%[34] - 公司在第二季度的利息费用为921.5万美元,较上年同期增加16.2%[34] - 公司在第二季度的利息及其他收入为324.7万美元,较上年同期下降28.4%[34]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度净亏损3720万美元,每股亏损0.63美元,而上年同期净亏损910万美元,每股亏损0.15美元。亏损增加主要是由于上年第四季度有2620万美元的OMIDRIA合同权利金资产重新计量调整,以及410万美元的提前偿还部分2026年可转换票据的收益 [8][9][40] - 截至3月31日,公司手头有2.303亿美元的现金和投资,较年末增加5800万美元。这主要是由于2月份与DRI Healthcare的交易带来1.155亿美元的非稀释性资本,以及公司回购500万股股票支出1190万美元 [9][41][42][43] 各条业务线数据和关键指标变化 - OMIDRIA第一季度净销售额为3.12亿美元,较上年同期增加50万美元,但较上年第四季度减少450万美元,这是由于第一季度通常是OMIDRIA销售的淡季 [47][48] - 公司已于2月与DRI Healthcare修订协议,将OMIDRIA在美国的所有版税权利出售给DRI,直至2031年12月31日。公司将继续获得OMIDRIA在美国以外地区的15%版税,以及2031年12月31日之后在美国的所有版税 [48][49] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进MASP-2抑制剂narsoplimab和MASP-3抑制剂OMS-906的临床开发,预计分别在今年第四季度和明年第一季度启动III期临床试验 [12][22][27] - OMS-906在PNH和C3肾小球肾炎的II期试验进展顺利,数据令人鼓舞,体现了其在安全性、疗效和给药方便性等方面的优势 [15][19][20][21][22][23][24][25][26] - 公司正在评估MASP-2抑制剂OMS-1029在湿性年龄相关性黄斑变性等适应症的潜力,这可能成为一个重大突破,因为现有治疗需要眼内注射 [29][30] - 公司的细胞和生物免疫肿瘤平台也有潜力在近期产生价值,正在开发多种创新的免疫调节疗法和细胞疗法 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab获批持乐观态度,并将继续向医生和患者提供该药的扩展使用计划 [13][14] - 管理层对OMS-906在PNH和C3肾小球肾炎适应症的临床数据和未来发展前景充满信心,认为其具有显著的优势和市场潜力 [16][17][18][19][20][21][22][23][24][25][26][27] - 管理层认为OMS-1029在湿性AMD等适应症的系统给药方式可能带来重大突破,为患者带来更好的治疗体验 [29][30] - 管理层对公司的免疫肿瘤平台也表示看好,认为其有望在近期产生价值 [36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 询问了管理层对OMS-906在临床和商业方面的反馈情况 [58][59][60][61][62][63][64][65] **管理层回答** - 临床专家和商业团队表示,医生和患者对OMS-906的剂量方案和预期疗效反响积极,认为其可以大幅降低患者负担 [59][60][61][62][63][64][65] - 管理层认为,OMS-906的每2个月或每季度给药方案,能够让患者不必频繁提醒自己的疾病,从而过上更正常的生活 [20][21] 问题2 **Olivia Brayer 提问** 询问了OMS-906 II期试验数据的具体情况,以及未来III期试验的预期 [71][72][73][74][75] **管理层回答** - EHA会议上公布的是OMS-906联合疗法24周的数据,后续的单药疗法数据将在今年晚些时候公布 [72] - 管理层表示,OMS-906单药疗法的数据预计至少能与其他替代途径抑制剂的结果相当,甚至更好 [73][74][75] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 询问了narsoplimab BLA再提交的进展情况,以及OMS-906 III期试验前的监管沟通 [81][82][83][84][85][86] **管理层回答** - 对于narsoplimab,公司正在与监管机构保持沟通,并对获批持乐观态度,但不会提供过多细节 [83][84][85][86] - 对于OMS-906,公司正在与美欧监管机构就III期试验方案进行讨论和协调,以确保高效推进 [83][84]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为437,492千美元，较2023年12月31日的378,269千美元增长15.66%[16] - 2024年第一季度，公司净亏损为37,184千美元，较2023年同期的33,701千美元增加10.34%[19] - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量为41,780千美元，而2023年同期为提供174,539千美元[25] - 2024年第一季度，投资活动净现金使用量为61,925千美元，较2023年同期的181,331千美元减少66.95%[25] - 2024年第一季度，融资活动净现金提供量为98,431千美元，而2023年同期为使用388千美元[25] - 2024年和2023年第一季度利息及其他收入分别为280万美元和340万美元[56] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.303亿美元，该季度运营使用现金4180万美元[37] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，公司总投资分别为1.65816亿美元和2.29537亿美元，增长约38.4%[59][60] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，OMIDRIA合同特许权资产分别为1.68109亿美元和1.65428亿美元，下降约1.6%[63] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，总应收款分别为809.6万美元和764.2万美元，下降约5.6%[64] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，物业和设备净值分别为195万美元和180.4万美元，下降约7.5%[66] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，应计费用分别为3186.8万美元和2840.2万美元，下降约10.9%[67] - 2024年和2023年第一季度潜在稀释股份分别为1177.6805万股和1722.3451万股[55] - 2024年第一季度终止经营业务净收入为666.6万美元，2023年同期为598.2万美元[80] - 2024年第一季度终止经营业务经营活动提供的净现金为910.7万美元，2023年同期为2.13876亿美元[81] - 2024年和2023年第一季度，公司利息支出分别为500万美元和300万美元[88] - 截至2024年3月31日，公司未来预计本金和利息总付款为3.40639亿美元[89] - 2024年第一季度公司净租赁成本为233.5万美元，2023年同期为221.7万美元[91] - 2024年第一季度公司亏损3720万美元，截至3月31日，有2.303亿美元现金、现金等价物和短期投资用于运营和偿债，该季度运营使用现金4180万美元[130][148] - 2024年第一季度利息费用为823.1万美元，较2023年同期的793.3万美元增加30万美元，预计第二季度将因2月从DRI获得的1.155亿美元额外付款而增加[141][142] - 2024年第一季度利息和其他收入为341.5万美元，较2023年同期的396.3万美元减少54.8万美元，预计第二季度将略低于第一季度[143][144] - 2024年第一季度OMIDRIA已终止业务的净收入为666.6万美元，较2023年同期的598.2万美元增加68.4万美元，OMIDRIA合同特许权使用费资产的利息收入增加40万美元，重计量调整增加70万美元[145][146] - 2024年第一季度经营活动使用现金4178万美元，较2023年同期的提供现金1.74539亿美元增加2.163亿美元；投资活动使用现金6192.5万美元，较2023年同期的1.81331亿美元减少1.194亿美元；融资活动提供现金9843.1万美元，较2023年同期的使用现金38.8万美元增加9881.9万美元[150] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.303亿美元[162] 公司业务线财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度，研发成本为26,770千美元，较2023年同期的24,610千美元增长8.78%[19] - 2024年第一季度，销售、一般和行政费用为12,264千美元，较2023年同期的11,103千美元增长10.46%[19] - 2024年第一季度研发费用为2677万美元，较2023年同期的2461万美元增加216万美元，临床研发费用增加20万美元，临床前研发费用增加70万美元，内部间接费用和其他费用增加150万美元，基于股票的薪酬费用减少30万美元[131] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1226.4万美元，较2023年同期的1110.3万美元增加116.1万美元，不包括基于股票的薪酬费用增加120万美元[138] 公司股权相关数据变化 - 截至2024年3月31日，公司普通股发行和流通股数为57,942,695股，较2023年12月31日的61,128,597股减少5.21%[16] - 2024年第一季度公司回购并注销320万股普通股，总价1190万美元；自计划开始已回购注销500万股，均价3.3美元/股[96] - 2024年第一季度，公司共回购319.5241万股普通股，平均每股价格为3.65美元[168] - 2024年1月1日至1月31日，公司回购222.0246万股普通股，平均每股价格为3.49美元[168] - 2024年2月1日至2月29日，公司回购71.1065万股普通股，平均每股价格为3.89美元[168] - 2024年3月1日至3月31日，公司回购26.393万股普通股，平均每股价格为4.42美元[168] - 自2023年11月9日股份回购计划启动以来，公司已回购并注销500万股，平均每股价格为3.30美元[169] - 截至2024年5月10日，股份回购计划下约3380万美元仍可用于回购公司流通在外的普通股[169] 公司债务相关数据变化 - 2023年11月15日，公司按面值清偿了9500万美元6.25%可转换优先票据[68] - 截至2023年12月31日和2024年3月31日，2026年可转换优先票据本金均为2.15924亿美元，未摊销债务发行成本分别为276.9万美元和246.1万美元[70] - 2024年和2023年第一季度，2026年可转换优先票据利息费用分别为314.2万美元和325.8万美元[72] - 2026年可转换优先票据初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，相当于初始转换价格约为每股18.4875美元[72] 公司OMIDRIA业务相关情况 - 2022年9月30日，公司向DRI出售部分OMIDRIA未来特许权使用费权益，获1.25亿美元现金[34] - 2024年2月1日，公司向DRI出售扩大的OMIDRIA特许权使用费权益，获1.155亿美元现金[35] - OMIDRIA美国净销售额特许权使用费率为30%，直至最后一项美国专利到期或终止，预计不早于2035年[43] - OMIDRIA合同特许权使用费资产按11.0%计息，OMIDRIA特许权使用费义务按10.3%的隐含有效利率摊销[43][44] - 2022年9月公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获1.25亿美元现金；2024年2月双方修订协议，公司再获1.155亿美元现金[82][83] - 若美国OMIDRIA净销售额在特定时间达到相应阈值，公司有权获得1000万 - 2750万美元及800万 - 2750万美元的里程碑付款[85][86] - 截至2024年3月31日，OMIDRIA特许权使用费义务为2.36589亿美元，按10.3%的隐含有效利率折现[87] - 2022年12月，公司因特定事件获得2亿美元里程碑付款，于2023年2月收到[79] - 公司出售OMIDRIA相关业务资产，2022年12月里程碑事件达成，2023年2月收到2亿美元里程碑付款及应计利息[125] - OMIDRIA里程碑事件触发美国特许权使用费率从50%降至30%，特定情况下将进一步降至10%，预计2028年1月1日前可获医保单独支付[126] - 2022年9月30日，公司将部分未来OMIDRIA特许权使用费收入权益出售给DRI，获得1.25亿美元现金，负债按10.3%的隐含实际利率摊销[128] - 2024年2月1日公司与DRI达成修订和重述的特许权使用费购买协议，获1.155亿美元现金对价，DRI有权获得2024年1月1日至2031年12月31日美国净销售额的所有特许权使用费，公司有权获得美国以外及2031年12月31日后全球净销售额的特许权使用费，还有可能获得两笔最高各2750万美元的里程碑付款[129] 公司临床项目相关情况 - 公司临床阶段开发项目包括narsoplimab、OMS1029、OMS906和OMS527[27] - OMS1029的1期多次递增剂量临床试验预计在2024年年中结束[29] - 公司PDE7抑制剂项目OMS527获美国国家药物滥用研究所669万美元资助，已获70万美元，20万美元计入其他收入[31] - 公司补体靶向疗法候选药物narsoplimab治疗TA - TMA的生物制品许可申请遭FDA拒绝，2023年秋季提交分析计划，目前无法估计重新提交申请和获批时间[108] - 公司长效抗体OMS1029单剂量递增1期临床试验于2023年初完成，多剂量递增1期研究预计2024年年中结束，正在评估2期临床开发的潜在适应症[111] - 公司抗体OMS906治疗PNH的3项2期临床试验正在进行，2023年12月中期分析显示溶血指标显著改善，无临床突破或血栓事件[113][114] - OMS906治疗对C5抑制剂反应不佳的PNH患者的2期试验中，13名患者中期分析显示血红蛋白和网织红细胞计数显著改善，高剂量组全部、低剂量组6/7患者达到临床反应[115] - OMS906治疗PNH的3期临床试验预计2024年底开始，治疗C3G的3期开发预计2025年上半年启动[117][118] - 公司获得美国国立药物滥用研究所669万美元的资助用于治疗可卡因使用障碍，已收到70万美元，确认20万美元计入其他收入，毒理学研究预计2024年底完成[119] - 公司有5个临床前免疫肿瘤平台，体外、离体和动物研究反应率高，数据证实其设计和开发的科学依据[120] 公司其他相关情况 - 截至2024年3月31日，公司短期投资摊余成本为2.28503亿美元，估计公允价值为2.28483亿美元[57] - 截至2024年3月31日，公司办公室和实验室空间租赁初始期限内剩余不可撤销租金为2510万美元，租赁于2027年11月到期，有两次各延长五年的选择权[157] - 公司有一项“按市价”股权发行协议，可出售最多1.5亿美元普通股[39] - 公司计划至少未来十二个月用现有现金和投资为运营提供资金，有销售协议可通过“按市价”股权发行机制出售最多1.5亿美元普通股，必要时可采取多种措施管理运营费用[149] - 截至2024年3月31日，公司管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[163] - 截至本季度报告提交日，公司未卷入任何重大法律诉讼[166] - 2024年第一季度，公司董事或高管未采用或终止任何旨在满足规则10b - 5 - 1(c)肯定抗辩条件的证券交易合同、指令或书面计划[173]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度净亏损3720万美元，合每股0.63美元，2023年同期净亏损3370万美元，合每股0.54美元；持续经营业务净亏损4390万美元，2023年同期为3970万美元[4][6] - 2024年第一季度总运营费用为3900万美元，2023年同期为3570万美元，差异主要是由于2023年第一季度收到230万美元员工保留信贷以及2024年研发成本增加[11] - 2024年第一季度利息费用为820万美元，2023年同期为790万美元，增加是由于与DRI修订特许权使用费购买协议导致OMIDRIA特许权使用费义务增加，部分被2023年11月赎回可转换票据节省的利息抵消[12] - 2024年第一季度利息和其他收入为340万美元，2023年同期为400万美元，差异主要是由于可用于投资的现金和投资情况[13] - 2024年第一季度终止经营业务净收入（税后）为670万美元，合每股0.12美元，2023年同期为600万美元，合每股0.09美元，增加主要归因于OMIDRIA合同特许权使用费资产的非现金利息增加和当年季度更高的重新计量调整[14] - 2024年第一季度研发成本为2.677亿美元，销售、一般和行政费用为1.2264亿美元，总成本和费用为3.9034亿美元，较2023年同期的3.5713亿美元有所增加[24] - 2024年第一季度持续经营业务净亏损为4.385亿美元，较2023年同期的3.9683亿美元有所扩大；基本和摊薄后每股净亏损为0.75美元，高于2023年同期的0.63美元[24] - 2024年第一季度终止经营业务净收入为6666万美元，基本和摊薄后每股净收入为0.12美元，高于2023年同期的5982万美元和0.09美元[24] - 2024年第一季度净亏损为3.7184亿美元，基本和摊薄后每股净亏损为0.63美元，高于2023年同期的3.3701亿美元和0.54美元[24] - 截至2024年3月31日，公司有2.303亿美元现金和短期投资用于运营和偿债，较2023年末增加5850万美元，其中包括用于回购320万股普通股的1190万美元[4][9] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为183.1万美元，较2023年12月31日的710.5万美元有所减少[26] - 截至2024年3月31日，公司短期投资为2.28503亿美元，较2023年12月31日的1.64743亿美元有所增加[26] - 截至2024年3月31日，公司总资产为4.37492亿美元，较2023年12月31日的3.78269亿美元有所增加[26] - 截至2024年3月31日，公司总负债为5.0882亿美元，较2023年12月31日的4.03252亿美元有所增加[26] - 截至2024年3月31日，公司股东权益赤字为7132.8万美元，较2023年12月31日的2498.3万美元有所扩大[26] 业务线交易数据 - 2024年2月，公司向DRI出售扩大的OMIDRIA特许权使用费权益，获得1.155亿美元现金，还有可能获得两个最高达2750万美元的未来里程碑付款[4][8] 业务线特许权使用费数据 - 2024年第一季度，公司从Rayner的美国净销售额3120万美元中获得OMIDRIA特许权使用费940万美元，2023年同期美国净销售额3070万美元，特许权使用费920万美元[10] 业务线项目进展 - 公司MASP - 3抑制剂OMS906的2期阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）项目两项试验已完成入组，C3肾小球病（C3G）的2期试验已开始入组，预计2024年末启动PNH的3期项目，2025年初启动C3G的3期项目[3][4] - 公司长效下一代MASP - 2抑制剂OMS1029的1期多次递增剂量研究预计本季度公布数据，预计2024年第三季度选择2期临床开发适应症[5] - 公司领先的MASP - 2抑制剂narsoplimab的生物制品许可申请正在FDA审核中，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病；长效MASP - 2抑制剂OMS1029处于1期多剂量递增临床试验；MASP - 3抑制剂OMS906正朝着阵发性夜间血红蛋白尿和补体3肾小球病的3期临床试验推进[18]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第四季度净亏损为910万美元,每股亏损0.15美元,较上一季度的3780万美元亏损和每股0.60美元亏损有所改善 [15][16] - 2023年全年净亏损为1.178亿美元,每股亏损1.88美元,而2022年全年实现净利润4740万美元,每股盈利0.76美元,主要差异在于2022年获得了2亿美元的OMIDRIA里程碑付款 [17] - 2023年第四季度经营活动现金流出为3480万美元,主要包括偿还9500万美元2023年可转债、回购910万美元2026年可转债和回购180万股普通股 [18][19][20] - 截至2023年12月31日,公司现金及投资余额为1.72亿美元,加上2月份从DRI获得的1.16亿美元,预计2024年3月31日的现金及投资余额约为2.3亿美元,预计可为公司运营和偿债提供资金至2026年 [20][95][96] 各条业务线数据和关键指标变化 - OMIDRIA在2023年第四季度的净销售额为3570万美元,较上一季度增加240万美元 [100] - 公司已获得OMIDRIA在美国的长期单独付费,并与DRI Healthcare签订协议,将在2032年12月31日之前的所有美国OMIDRIA版税收入转让给DRI,之后所有OMIDRIA版税收入将归公司所有 [12][13][14][103] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司已通过与DRI Healthcare的交易,将现金储备延长至2026年,无需进行稀释性融资 [12][13][20] - 公司正在推进MASP-2抑制剂narsoplimab在HSCT-TMA适应症的FDA批准,并在欧洲提交上市申请 [23][24][25][26] - 公司正在加快MASP-3抑制剂OMS906在PNH和C3肾小球肾炎适应症的III期临床试验 [40][41][42][43][44][45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67] - 公司正在评估长效MASP-2抑制剂OMS1029在湿性年龄相关性黄斑变性等大适应症的潜力 [73][74][75][76][77][78][79] - 公司的免疫肿瘤产品管线进展良好,有望在今年下半年公布更多数据 [89][90][91] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为narsoplimab在HSCT-TMA适应症的数据已经足够强劲,期待与FDA进一步沟通后尽快获批 [135][136] - 管理层认为OMS906作为一种单药治疗PNH和其他补体相关疾病的优势明显,有望成为该领域的一线标准治疗 [124][125][126][127][128][129][130] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Olivia Brayer 提问** 关于OMS906 PNH-001研究的单药治疗部分,公司期望看到哪些疗效指标和患者数据? [111][112][113][117] **Steven Whitaker 回答** 公司将关注患者的血红蛋白、LDH、网织红细胞计数、克隆大小等标准疗效指标,以及安全性。该研究共纳入13名患者,预计在2024年底能够获得单药治疗部分的数据。 [117] 问题2 **Stephen Brozak 提问** Danicopan获批批准对OMS906有何影响? [123][124] **Gregory Demopulos、Nadia Dac、Steven Whitaker 和 Andreas Grauer 回答** Danicopan的批准验证了补体alternative pathway抑制作为一种有效的治疗方法。OMS906作为一种更上游的MASP-3抑制剂,具有更持久稳定的抑制作用,且可以单药治疗同时解决血管内和血管外溶血,给予患者更方便的每8-12周给药频率,相比Danicopan联合C5抑制剂的治疗方案具有明显优势。公司认为这进一步证实了OMS906的潜力。[125][126][127][128][129][130]

现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.718亿美元[337] - 2023年12月31日，公司现金及现金等价物为710.5万美元，2022年为1100.9万美元[354] - 2023年12月31日，公司短期投资为1.64743亿美元，2022年为1.83909亿美元[354] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.718亿美元[372] - 2023年底现金及现金等价物为7,105[362] - 2023年和2022年12月31日，公司现金分别为710万美元和1100万美元，未纳入公允价值层次披露[408] 资产与负债情况 - 2023年12月31日，公司总流动资产为2.17898亿美元，2022年为4.43236亿美元[354] - 2023年12月31日，公司总资产为3.78269亿美元，2022年为5.90969亿美元[354] - 2023年12月31日，公司总流动负债为5331.6万美元，2022年为1.36383亿美元[354] - 2023年12月31日，公司可转换优先票据净额为2.13155亿美元，2022年为2.20906亿美元[354] - 2023年12月31日，公司股东权益（赤字）为 - 2498.3万美元，2022年为8568.4万美元[354] - 2023年12月31日，公司累计赤字为7.5353亿美元，2022年为6.35717亿美元[354] - 截至2023年12月31日，公司总投资的摊余成本为165,797千美元，未实现收益为19千美元，估计公允价值为165,816千美元；2022年对应数据分别为184,963千美元、22千美元和184,985千美元[406] - 2023年和2022年12月31日，公司应收账款分别为8,096千美元和213,221千美元，其中2023年OMIDRIA里程碑应收款为0，2022年为200,000千美元[410] - 2023年和2022年12月31日，公司净财产和设备分别为1,950千美元和1,492千美元[410] - 2023年和2022年12月31日，公司应计费用分别为31,868千美元和30,551千美元[412] - 截至2023年12月31日，2026年票据本金为215,924千美元，未摊销债务发行成本为2,769千美元，净可转换优先票据为213,155千美元，公允价值为131,444千美元；2022年对应数据分别为225,030千美元、4,124千美元、220,906千美元和118,141千美元[415] - 截至2023年12月31日，未摊销债务发行成本280万美元，将按5.9%的实际利率在剩余期限内摊销至利息费用[426] - 截至2023年12月31日，OMIDRIA特许权使用费义务余额为12512.6万美元，公允价值约为1.163亿美元[435] - 截至2023年12月31日，租赁资产总额为1985.1万美元，租赁负债总额为2330.3万美元，经营租赁加权平均剩余期限为3.8年，融资租赁为2.3年，经营租赁加权平均折现率为12.81%，融资租赁为8.57% [439] - 截至2023年12月31日，若取消合同，需支付终止费总计2580万美元，2023 - 2021年支付的开发里程碑款项分别为500万美元、30万美元、50万美元[441][442] - 截至2023年12月31日，递延所得税资产为2.81741亿美元，递延所得税负债为 - 4325.8万美元，净递延所得税资产为2.38483亿美元，估值备抵后净递延所得税负债为0 [456] 股份情况 - 2023年和2022年，公司普通股分别发行和流通6112.8597万股和6282.8765万股[354] - 2023、2022、2021年年底，被排除在摊薄每股收益计算之外的潜在摊薄股份总数分别为15489772股、17221985股、18823760股[403] - 2026年票据初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，相当于初始转换价格约为每股18.4875美元，转换时可发行约1220万股[420] - 截至2023年12月31日，公司根据股权计划预留普通股24057403股，有一项“按市价”股权发行计划，可出售总发行价高达1.5亿美元的普通股[443] - 2023年11月9日董事会批准最高5000万美元的不定期限股票回购计划，截至2023年12月31日，公司回购并注销180万股普通股，均价2.54美元，总回购价470万美元[445] - 截至2023年12月31日，公司有1525.5154万份股票期权未行使，行权价9.50美元，总内在价值138.8万美元；已归属且预计归属的有1476.209万份，行权价9.65美元，总内在价值127.2万美元；可行使的有1055.414万份，行权价11.50美元，总内在价值21.7万美元[450] - 截至2023年12月31日，有470万份未归属股票期权，加权平均归属期2.1年，剩余估计薪酬费用1450万美元[451] - 2023 - 2021年行使股票期权的总内在价值分别为10万、20万、780万美元[450] 成本、费用与亏损情况 - 2023年研发成本为114,870，销售、一般和行政费用为49,660，总成本和费用为164,530[357] - 2023年持续经营业务净亏损为174,920，已终止经营业务净收入为57,107，净亏损为117,813[357] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.88美元，加权平均股数为62,739,227[357] - 2023 - 2021年持续经营业务的股票薪酬费用分别为1.1894亿、1.4165亿、1.4945亿美元，2023年终止经营业务的股票薪酬费用为 - 24.4万美元[448] - 2023 - 2021年终止经营业务的所得税费用分别为46.2万、395.2万、100.6万美元，2023 - 2021年联邦净经营亏损结转额分别约为3.986亿、3.614亿、6.306亿美元，州净经营亏损结转额分别约为2458万、2263万、2451万美元[453] - 2023 - 2021年联邦法定税率对净亏损的影响均为 - 21.0%，有效税率均为0.0% [457] - 2023 - 2021年公司401(k)匹配费用分别为60万、60万、80万美元，公司匹配比例最高为员工合格收入的4.0%，每位员工每年最高匹配4000美元[461] 现金流量情况 - 2023年经营活动提供的净现金为74,726，投资活动提供的净现金为27,454，融资活动使用的净现金为106,084[362] OMIDRIA业务相关情况 - 2021年12月23日公司出售OMIDRIA，获得1.26亿美元现金，并有权获得未来特许权使用费[368] - 2022年里程碑事件发生，公司记录2亿美元里程碑应收款，并于2023年2月收到款项[369] - 2022年12月触发2亿美元里程碑付款后，美国OMIDRIA净销售额适用的特许权使用费率从50%降至30%，预计2035年前不会恢复[379] - 2022年9月30日，公司以1.25亿美元的价格向DRI出售部分未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，负债按9.4%的隐含有效利率在安排期限内摊销[380] - 2023年12月31日的应收账款主要为应收Rayner的特许权使用费，2022年12月31日的应收账款还包括2023年2月收到的2亿美元里程碑付款[386] - 2021年公司发生0.8百万美元与OMIDRIA销售相关的广告费用，2022年和2023年无广告费用[395] - 2024年2月，公司出售OMIDRIA特许权使用费应收款获得1.155亿美元[372] - 2021年出售OMIDRIA获得前期现金付款1.26亿美元，2022年里程碑事件触发2亿美元里程碑付款，美国特许权使用费率从50%降至30%[428][429] - 2023年9月公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获得1.25亿美元现金[433] 票据相关情况 - 2023年11月15日，公司按面值赎回6.25%可转换优先票据；12月，以折价回购910万美元面值的5.25%可转换优先票据，实现410万美元非现金赎回收益[389] - 2023年12月，公司回购2026年票据面值910万美元，实现非现金债务清偿收益410万美元；11月15日，按面值清偿2023年票据本金9500万美元[414] - 2023年票据年利率为6.25%，于2023年11月15日到期，支付本金9500万美元及相关应计利息；2026年票据年利率为5.25%，2026年2月15日到期[417][419] - 2023 - 2021年与2026年票据相关的总利息费用分别为1312.9万美元、1298.1万美元、1289.2万美元[427] - 2026上限看涨期权公允价值为2320万美元，分类为权益，不按衍生品核算[425] 其他财务指标情况 - 2023年、2022年、2021年公司未确认任何长期资产减值损失[391] - 2023年12月，财务会计准则委员会发布ASU 2023 - 09，将于2025年12月15日后的财年生效，公司正在评估其对合并财务报表的影响[401] - 2023年和2022年12月31日止年度，投资利息收入分别为1470万美元和220万美元[405] - 公司认为截至2023年和2022年12月31日，无需计提应收账款坏账准备[386] - 2023年、2022年和2021年，公司折旧和摊销费用分别为90万美元、100万美元和140万美元[411] - 2023 - 2021年来自终止经营业务的净利润分别为5710.7万美元、22944.6万美元、38578.1万美元[431] - 2023 - 2022年公司在OMIDRIA特许权使用费义务上产生的利息费用分别为1180万美元、290万美元，截至2023年12月31日，隐含实际利率为9.4% [436] - 截至2023年和2022年12月31日，未确认税收利益总额分别为200万和20万美元，2023年确认0.3万美元利息和罚款作为未确认税收利益[459]

财务数据关键指标变化 - 净亏损情况 - 2023年第四季度净亏损910万美元，合每股0.15美元，上一季度净亏损3780万美元，合每股0.60美元；持续经营业务净亏损3930万美元，上一季度为5170万美元[4][9] - 2023年全年净亏损1.178亿美元，合每股1.88美元，上一年度净收入4740万美元，合每股0.76美元；持续经营业务净亏损1.749亿美元，上一年度为1.82亿美元[4][10][11] - 预计2024年第一季度净亏损3400 - 3700万美元，合每股亏损0.58 - 0.63美元，3月31日运营和偿债可用现金及投资余额约2.3亿美元，第一季度将以1190万美元回购320万股普通股[19] 财务数据关键指标变化 - 运营活动现金情况 - 2023年全年运营活动提供现金7470万美元，包含2023年2月收到的2亿美元里程碑付款，上一年度运营活动使用现金8650万美元[4][11] - 2023年第四季度经营活动使用现金3480万美元，还使用现金赎回9500万美元2023年到期可转换票据、490万美元回购910万美元面值2026年可转换票据、470万美元回购180万股普通股[18] 财务数据关键指标变化 - 现金及投资情况 - 2023年12月31日，公司有1.718亿美元现金和短期投资用于运营和偿债，2024年2月收到DRI的1.155亿美元；第四季度运营活动使用现金3480万美元，还使用现金赎回2023年可转换债券9500万美元、回购2026年可转换债券910万美元面值（花费490万美元）、回购180万股普通股（花费470万美元）[4] - 2023年12月31日公司有1.718亿美元现金和短期投资用于运营和偿债，2024年2月从DRI获1.155亿美元[18] 财务数据关键指标变化 - 特许权使用费协议及现金获取 - 2024年2月，公司与DRI Healthcare修订OMIDRIA特许权使用费购买协议，获得1.155亿美元现金，DRI有权获得截至2031年12月31日美国净销售额的所有特许权使用费，公司有潜力获得两个最高达2750万美元的未来里程碑付款[4] - 公司通过向DRI Healthcare出售OMIDRIA部分特许权使用费，成功将现金跑道非稀释性地延长至2026年，获得1.16亿美元预付款，并有可能额外获得5500万美元基于OMIDRIA销售的里程碑付款；同时通过股票回购将流通普通股数量减少了8%[3] - 2024年2月公司将OMIDRIA美国净销售额特许权使用费权益出售给DRI，获1.155亿美元现金，还有可能获得两笔最高各2750万美元的里程碑付款[14] 各条业务线数据关键指标变化 - OMIDRIA特许权使用费收入 - 2023年第四季度，公司从Rayner美国净销售额3570万美元中获得OMIDRIA特许权使用费1070万美元，上一季度从美国净销售额3330万美元中获得1000万美元[12] - 2023年全年，公司从Rayner美国净销售额1.353亿美元中获得OMIDRIA特许权使用费4060万美元，2022年从美国净销售额1.309亿美元中获得6540万美元，原因是2022年12月达到2亿美元里程碑事件后，美国净销售额适用的基本特许权使用费率从50%降至30%[13] 业务研发进展 - 公司两款评估OMS906治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的2期临床试验已全部完成患者招募，并分别报告了中期分析的积极数据；针对PNH和C3G的3期开发计划分别预计于2024年末和2025年初启动[4][7] - 公司获得美国国家药物滥用研究所（NIDA）669万美元的三年期赠款，继续推进口服PDE7抑制剂化合物治疗可卡因使用障碍（CUD）的开发，预计2024年底完成临床前可卡因相互作用研究[7] 财务数据关键指标变化 - 总运营费用情况 - 2023年第四季度总运营费用为3980万美元，较第三季度的4820万美元有所下降[15] 财务数据关键指标变化 - 利息支出及收入情况 - 2023年第四季度利息支出为710万美元，较上一季度的790万美元减少，主要因2023年11月到期赎回9500万美元可转换票据[16] - 2023年第四季度利息和其他收入为340万美元，较第三季度的440万美元减少，因赎回可转换票据致可投资平均余额降低[16] 财务数据关键指标变化 - 终止经营业务净收入情况 - 2023年第四季度终止经营业务净收入为3020万美元，合每股0.48美元，较第三季度的1390万美元（每股0.22美元）增加，主要因OMIDRIA合同特许权使用费资产重新计量调整增加1610万美元[17] 财务数据关键指标变化 - 普通股股本情况 - 2024年3月31日公司普通股总股本为57942695股[19] 财务数据关键指标变化 - 第四季度成本费用情况 - 2023年第四季度研发成本为2889万美元，销售、一般和行政费用为1087.5万美元，总成本和费用为3976.5万美元[30]