药物临床数据分析 - KINECT-PRO™分析是首个且唯一报告迟发性运动障碍症状缓解及相关患者报告结局改善的分析 [1] - 事后分析显示第24周时出现显著的症状缓解率 且时间早于既往研究报告 [1]

公司临床研究进展 - Neurocrine Biosciences公司公布了其SAVITRI™二期研究的新数据 [1] - 研究药物osavampator (NBI-1065845)为每日一次口服给药 剂量为1毫克 [1] - 数据显示 在第28天和第56天 抑郁症严重程度出现统计学显著且具有临床意义的改善 [1]

Question-and-Answer SessionGuys, first, I thought we'd start with maybe a brief overview of Neurocrine's strategy for developing and commercializing drugs for neuropsychiatric conditions. In particular, maybe which indications is Neurocrine most interested in? And what types of targets will Neurocrine prioritize?Kyle GanoCEO & Director Thanks, Phil. I'll take that question, and thanks for having us here this morning. Always a pleasure to get together. Your question is actually timely, it's timely for a coup ...

公司概况与战略 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX)，专注于神经科学领域，核心治疗领域包括神经病学、精神病学、内分泌学以及免疫学[5] * 公司研发战略发生重大转变，从过去主要依赖外部授权引进转向加强内部药物发现能力，并探索除小分子外的其他药物形态，如蛋白质、单克隆抗体和肽类[2][3] * 新战略强调针对经过临床或基因验证的靶点，旨在不仅提供症状治疗，还追求疾病修饰疗法[3] * 公司的长期目标是达到稳定状态，每年至少启动4个新的1期项目、2个新的2期项目，并维持至少3个3期项目，平均每两年推出一款新药[4] 核心研发项目与关键数据 NBI-770 (NMDA负向变构调节剂，用于重度抑郁症) * 该药物基于氯胺酮的假说，但旨在避免其解离和认知副作用，其原理是针对突触外的NR2B亚基[10] * 正在进行的2期研究是一项小型信号探索试验，共72名患者，分为三个活性剂量组和安慰剂组，主要终点是第5天的MADRS评分变化[11] * 公司期望看到与Spravato类似的3-4分安慰剂调整后的MADRS评分改善[13] * 若数据积极，下一步可能是直接进入注册性试验或进行更大的2期研究，取决于疗效程度和安全性[15] Osavampator (AMPA受体增效剂，用于重度抑郁症) * 该药物作用于NMDA受体下游的AMPA受体，公司对其安全性和耐受性感到满意，未观察到此前同类化合物出现的癫痫等障碍[16] * 去年4月公布的2期研究（CEVITRY）数据积极，共185名受试者，测试了两个剂量，其中一个剂量显示出显著疗效[19] * 所选剂量在第28天和第56天均显示统计学显著性，效应大小在0.55至0.75之间，安全性良好，仅头痛与安慰剂有差异[19][20] * 3期试验已启动，主要终点设为第56天，预计2027年获得顶线数据[20] * 公司认为抑郁症领域存在巨大未满足需求，现有抗抑郁药缓解率估计低于50%，osavampator的效应大小（0.73）远高于通常认为有临床意义的0.3阈值[32][34] NBI-568 (Dracoledine，M4受体激动剂，用于精神分裂症) * 2期研究涉及约210名受试者，20 mg每日一次剂量表现最佳，PANSS总分改善18.2分，安慰剂校正后改善约7.5分，效应大小为0.61[36][37] * 安全性良好，除轻微头晕外与安慰剂无差异，无食物效应，无需滴定，无胃肠道问题[37][38] * 3期试验采用更简化的设计（20 mg对比安慰剂），每项研究约280名受试者，数据预计在2027年[39] * 公司认为即使疗效略逊于某些竞品，其安全性、耐受性、每日一次给药和无需滴定等便利性也将使其具有竞争力[48][50] 下一代VMAT2抑制剂 * 基于Ingrezza的成功，公司正在开发下一代VMAT2抑制剂（NBI-890, NBI-675），旨在提供长效注射剂型以提高患者依从性[52] * 目前有两个分子处于1期阶段，预计临床开发进程会较快[52][53] 商业表现与财务状况 * 公司第二季度总收入为6.82亿美元，同比增长17%，其中Ingrezza收入6.24亿美元，CRENESSITY收入5300万美元[54] * Ingrezza连续两个季度取得新处方份额纪录，总处方份额在第二季度也创下纪录，市场份额在新增和总处方方面均有所增长[54] * 公司财务状况强劲，商业团队表现优异[55] 风险考量与发展策略 * 公司有意平衡研发组合风险，目标是在稳定状态下，神经病学占40%-50%，精神病学占20%-30%，内分泌学和免疫学各占10%-20%[8] * 公司避免开发终点未经验证或开发周期长的疾病领域，如中风、创伤性脑损伤和神经退行性疾病，偏好那些在早期开发中能通过生物标志物或小型2期试验获得信心的疾病[6] * 针对精神分裂症药物NBI-568，公司从竞品失败中吸取经验，强调在3期试验中保持设计的简单性和可控性，避免因研究规模和管理复杂性增加而带来的风险[44][45] * 公司通过在同一已验证通路（如NMDA/AMPA）上布局不同机制的药物（如NBI-770和osavampator）来分散风险[27][28]

研究数据发布 - 公司将在2025年9月17日至21日举行的Psych Congress 2025上公布SAVITRI研究的新数据 [1] - 新数据来自针对成人重度抑郁症的osavampator药物的2期SAVITRI研究 [1] - 此次海报展示被选为Psych Congress海报奖决赛入围者 [1] 公司动态 - Neurocine Biosciences公司于2025年9月16日宣布上述数据发布计划 [1] - 此次公布的数据扩展了2024年4月公布的顶线结果 [1]

分析师观点与评级 - RBC Capital于9月5日将公司目标价从144美元上调至149美元 并维持“跑赢大盘”评级 [1] - 摩根斯坦利的Sean Laaman同日给予公司“买入”评级 目标价为163美元 [3] - 分析师共识评级为“强力买入” 目标价中位数为141.87美元 意味着较当前水平有19.83%的上涨空间 [3] 公司业务与产品 - 公司是一家专注于神经科学的生物制药公司 致力于研究、开发、销售和商业化治疗神经内分泌、神经和神经精神疾病的药物 [4] - 产品组合包括治疗亨廷顿病相关舞蹈症、迟发性运动障碍、经典先天性肾上腺皮质增生症(CAH)以及子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物 [4] 产品表现与市场预期 - 根据RBC Capital对处方趋势的最新分析 药物Crenessity的强劲上市势头预计将持续 其第三季度业绩有望超过市场共识预期 [2] - 公司股价已更接近公允价值 这可能表明近期乐观情绪正在增强 [2]

PresentationSean LaamanHead of Healthcare Research & Equity Analyst Good morning, everyone, and welcome to Morgan Stanley's Global Healthcare Conference. I'm Sean Laaman, Head of U.S. mid-cap biotech equity research here at the firm. Before we commence, for important disclosures, go to our research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. And if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. For this session, we have Neurocrine Biosciences, with ...

公司及行业 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX) 一家专注于中枢神经系统和内分泌疾病的生物制药公司[1][3] * 行业为生物科技与制药行业 涉及药物研发、商业化及竞争格局[3][18][29] 核心观点与论据：商业化产品表现与市场 * Ingrezza（治疗迟发性运动障碍TD）上半年表现强劲 Q2收入达6.24亿美元 环比增长15% 同比增长8% 连续两个季度创下新患者处方NRX记录 Q2总处方TRX也创纪录[11] * 市场潜力巨大 TD患者约80万人 目前仅10%使用VMAT2抑制剂 需求旺盛[11] * 医保覆盖范围从年初的45%扩大至第三季度的70% 改善了药物可及性[11] * 将全年收入指引收窄至25-25.5亿美元 预期全年销量将实现两位数增长[11][12] * 新药crinecerfont（治疗先天性肾上腺增生症CAH）上市 launch进展顺利 得益于提前进行的疾病科普教育 报销率高达75-76% 通过Quick Start项目和患者援助计划支持用药[24][25] * CAH美国患者预估约2万人 成人患者与儿科患者比例约为2:1 目前 launch更偏向儿科患者[28] 核心观点与论据：研发管线与战略 * 研发战略聚焦于经过验证的生物学通路 内部研发生产力目标为每年至少启动4个I期新项目和2个II期新项目 并维持3个III期项目 以实现每两年推出一款新产品的目标[53][54] * 神经精神病学组合是研发重点 拥有两个III期项目osavampator（用于重度抑郁症MDD）和Directedine（M4受体激动剂 用于精神分裂症和双相躁狂症） 并拥有庞大的毒蕈碱受体产品组合[34] * Osavampator（AMPA受体正向变构调节剂）针对MDD III期研究预计2027年公布顶线数据 安全性耐受性良好 但起效较慢[39][43] * NBI-770（NMDA NR2B负向变构调节剂）针对MDD II期顶线数据预计今年第四季度公布 旨在实现快速起效并避免ketamine的副作用[41][42][43] * 毒蕈碱受体项目包括M4偏好、M1偏好及M1/M4双重激动剂等多种分子 以探索不同适应症（如认知障碍、精神分裂症、双相躁狂）[35][36] * NBI-986（M4受体拮抗剂）是内部研发分子 计划明年启动II期研究 用于治疗帕金森震颤或肌张力障碍 旨在成为副作用更少的改良版Artane[44][45] * NBI-1435（CRF1拮抗剂的长效注射剂）是crinecerfont的下一代产品 已启动I期研究 旨在实现更佳疗效和用药依从性[31][32] 核心观点与论据：竞争格局与外部环境 * 公司肯定中国生物科技的创新和科学实力 尤其在规模化工程方面 并保持关注与学习 但认为其在中枢神经系统疾病领域的竞争尚未构成直接威胁[3][4] * 主要竞争产品为Teva的Austedo 但TD市场增长强劲 Ingrezza患者一旦用药 依从性和持久性很高[18][19] * 人工智能AI的应用主要通过合作伙伴关系进行 用于药物发现（识别新化学骨架）和提高内部运营效率（如利用AI工具辅助撰写研究报告）[5][6][7] * 通胀削减法案IRA的影响是明确的政策 Ingrezza符合小生物科技豁免资格 预计将在2027年进行价格谈判 最终在2029年实施的价格预计将在2021年非联邦平均生产价格non-FAMP基础上给予25%-34%的折扣[15][16][17] * 2027年后竞争格局可能变化 公司将专注于新患者选择 并通过商保计划、例外申请流程等保持Ingrezza的市场地位[19][20] 其他重要内容 * 公司财务状况良好 Q2企业总收入（含crinecerfont）为6.82亿美元 同比增长17% 目前策略是投资于增长而非最大化利润 目标将约35%的净销售额投入研发[50][51][52] * 知识产权IP保护方面 Ingrezza的专利保护期至2038年[21] * 计划于12月16日在圣地亚哥举办研发日活动 重点介绍神经精神病学产品组合和早期研发管线[33][34][35]

财务表现 - INGREZZA预计今年销售额达25亿美元 [3] 产品管线 - CRENESSIA成为70多年来首款先天性肾上腺增生症新药 上市初期表现强劲 [3] - 启动两项重大三期临床项目：Osavampator治疗重度抑郁症（含三项三期研究及开放标签扩展研究）[4] - 毒蕈碱受体项目正在进行精神分裂症试验并计划扩展研究 [4]

公司概况 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX) [1] 核心产品表现与策略 * 核心产品INGREZZA（囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂）2025年预期销售额为25亿美元 [3] * 为增加Medicare（联邦医疗保险）市场份额，公司调整了INGREZZA的合同策略，将Medicare TD（迟发性运动障碍）市场的覆盖范围从不足50%提升至超过70% [11][12] * 此策略导致净价格同比下降约5%，但换来了新患者起始数量的创纪录增长，第一季度和第二季度新患者起始数均创下纪录 [12][13][14] * 调整策略的原因是支付方因《通货膨胀削减法案》（IRA）开始更严格地管理专科药物，批准新患者用药的难度增加 [15][16] * 公司认为专科药物领域的覆盖标准和审批在整个Medicare业务部门都普遍收紧 [17] * 公司拥有INGREZZA的独家经营权至2038年2月，TD市场存在大量未诊断和未治疗的患者 [23] 新产品上市与市场拓展 * 新药Crinesity（用于先天性肾上腺增生症(CAH)）的上市启动非常强劲，这是70多年来该疾病的首个新药 [3][4] * CAH市场估计有约2万名经典CAH患者，患者从婴儿到成人 [35] * 患者主要由三类内分泌专家护理：约1100名儿科内分泌医生（护理约占总人口三分之一的儿科患者）、约20个卓越中心（COEs，护理约15%的患者）以及约7000名成人门诊内分泌医生（护理大多数患者） [36][37][38] * 药物采用速度超出预期，社区内分泌医生的转诊情况尤其超前于预期 [39] * 随着上市推进，转诊患者开始向年轻患者和女性患者倾斜 [39] * 经典CAH与非经典CAH的区分是一个挑战，后者患者数量是前者的3到4倍，且没有特定的ICD-10编码进行区分 [41][42] * 公司正致力于教育医生区分经典与非经典CAH，以确定适合用药的患者 [43] 研发管线进展 * 公司启动了两项重大的三期项目：用于重度抑郁症（MDD）的osavampitur（处于三期研究及开放标签扩展阶段）和用于精神分裂症的毒蕈碱项目（精神分裂症试验进行中，计划今年晚些期启动双相躁狂试验） [4][5] * Osavampitur的二期数据显示出行业领先的疗效，安慰剂调整后的MADRS评分下降7.5分，效应值接近0.7 [50] * Osavampitur适合公司现有的销售渠道，可能成为重度抑郁症患者的重大帮助 [51] * 公司正在评估INGREZZA用于舞蹈性手足徐动症型脑瘫（dyskinetic cerebral palsy）的潜力，该患者群体约5万人 [48] * 该领域存在高度未满足的临床需求，但同时也具有高水平的临床风险，竞争对手曾在此领域试验失败，结果预计今年晚些时候公布 [48][49] 政策与市场环境（IRA影响） * 《通货膨胀削减法案》（IRA）导致支付方（尤其是Medicare）更严格地管理药品成本，影响了新患者的用药审批 [15][16] * 竞争对手AUSTEDO（ deuterated tetrabenazine）正在与CMS协商其最大公平价格（MFP），结果不晚于11月公布，这将影响2027年的定价 [21] * 公司需要在得知竞争对手谈判结果前提交2027年Medicare处方集投标 [21] * 公司有资格获得小型生物技术豁免，其INGREZZA的潜在MFP折扣范围在25%至34%之间，若被选中，价格将在2027年底知晓，2029年生效 [27] * 根据法规，一旦药品拥有协商的MFP，它应该被列入所有Medicare处方集 [32] * 公司认为在2026年之前，其合同和覆盖情况已很好地定位 [14] 财务状况与公司前景 * 公司处于强劲的财务地位，为未来几年提供了很大的灵活性 [7] * 拥有两个主要药物（INGREZZA和Crinesity）的良好增长，以及正在运行的三期试验 [7] * 公司收入来源趋于多元化，对现状感到良好 [23] 其他重要信息 * 公司感受到内部的强劲发展势头 [5][6] * Crinesity的推出对公司来说是一次非常有益的经历，其机制是公司33年前成立的基础 [46] * 脑瘫试验借用了亨廷顿病舞蹈病量表作为终点 [48] * Osavampitur的二期数据因与武田的合作关系及专利申请而未提前公布，所有专利现已提交 [50]