文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司将于9月参加两场投资者会议，相关演讲将进行网络直播并可在公司网站回看 [1][2][3] 会议信息 - 摩根士丹利第22届全球医疗保健会议于9月4日在纽约举行，公司首席执行官Kevin Gorman、首席业务发展与战略官Kyle Gano和首席财务官Matt Abernethy将出席并于美东时间下午3:20进行演讲 [1][2] - 2024年富国银行医疗保健会议于9月5日在波士顿举行，Kyle Gano和Matt Abernethy将出席并于美东时间上午8:45进行演讲 [1][2] 直播与回放信息 - 现场演讲将进行网络直播，可在Neurocrine Biosciences公司网站投资者板块（www.neurocrine.com）观看 [3] - 网络直播回放将在活动结束约一小时后在网站提供，并存档约一个月 [3] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是一家专注神经科学的生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者开发改变生活的疗法 [4] - 公司产品组合多样，包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，还有多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [4] - 公司三十年来运用对神经科学及大脑与身体系统相互联系的独特见解治疗复杂疾病，不懈追求缓解患者痛苦的药物 [4]

文章核心观点 - 公司宣布其神经科学药物NBI-1117568(NBI-'568)在成人精神分裂症患者的II期临床试验中取得积极的初步结果 [1][2][3] - NBI-'568是首个口服、选择性M4受体激动剂,这是一种创新的精神分裂症治疗方法 [1] - 20mg剂量组在6周时PANSS评分较基线下降18.2分,优于安慰剂组的10.8分降幅,差异有统计学意义 [2][3] - 但其他3个较高剂量组(30mg、40mg、60mg)未达到统计学显著性 [4] - 该结果与百时美施贵宝公司收购的Karuna公司的KarXT疗效相当,但优于安慰剂的改善幅度略低于KarXT III期试验 [5][6] - 与AbbVie公司(前Cerevel公司)的ABBV emraclidine相比,NBI-'568的优于安慰剂的改善幅度也略低 [6] - 但本试验中安慰剂组的改善幅度较之前KarXT和emraclidine的II期试验更大,这可能与对这一新机制疗法的预期偏差有关 [7]

文章核心观点 - 公司公布NBI - 1117568治疗成人精神分裂症的2期临床研究积极顶线数据，每日一次20mg剂量达到主要终点，支持2025年初推进至3期研究 [1] 分组1：NBI - 1117568药物介绍 - NBI - '568是首个用于治疗精神分裂症的口服毒蕈碱M4选择性激动剂 [1] - 作为M4选择性正构激动剂，NBI - '568有新作用机制和更好安全性，无需联合疗法，且疗效不依赖乙酰胆碱存在 [8] 分组2：NBI - 1117568的2期临床研究情况 研究设计 - 该研究为2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多臂、多阶段住院剂量探索研究，旨在评估NBI - '568与安慰剂相比的疗效、安全性、耐受性和药代动力学，共招募210名参与者 [9] 研究结果 - 每日一次20mg剂量达到主要终点，第6周阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分较基线有临床意义和统计学显著降低，安慰剂校正后平均降低7.5分（p = 0.011，效应量0.61），较基线降低18.2分 [2] - 该剂量还在其他终点上有统计学显著改善，包括临床总体印象严重程度量表（CGI - S）、Marder因子评分阳性症状变化和阴性症状变化 [2] - 各剂量下NBI - '568总体安全且耐受性良好，因不良事件导致的治疗中断率与安慰剂相似，常见不良事件为嗜睡、头晕和头痛，胃肠道不良事件和心血管相关事件发生率低，体重增加不高于安慰剂，锥体外系症状不良事件报告少 [3] 不同剂量PANSS总分变化 |剂量|第6周PANSS总分从基线的LS均值变化|与安慰剂的LS均值差异|效应量| | ---- | ---- | ---- | ---- | |20mg QD|-18.2|-7.5（p = 0.011）|0.61| |40mg QD|-12.6|-1.9（p = 0.282）|0.27| |60mg QD|-13.7|-2.9（p = 0.189）|0.39| |30mg BID|-15.8|-5.0（p = 0.090）|0.23| |安慰剂|-10.8|-|-| [4] 分组3：后续计划 - 20mg剂量的疗效、安全性和耐受性2期结果支持2025年初将NBI - '568推进至精神分裂症的3期研究 [1] - 除NBI - '568外，公司有广泛的毒蕈碱受体靶向资产临床开发组合，包括NBI - 1117567、NBI - 1117569、NBI - 1117570和NBI - 1076986 [6] 分组4：行业背景 - 精神分裂症是严重复杂综合征，全球超2000万人受影响，美国每年相关成本超1500亿美元，是全球致残主要原因之一，传统治疗方法用抗精神病药物有短期和长期健康影响 [10] 分组5：公司介绍 - 公司是领先的神经科学领域生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者开发改变生活的治疗方法，产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，以及多个处于临床开发中后期的化合物 [11] 分组6：会议信息 - 公司将于美国东部时间8:00举行电话会议和网络直播，参与者可通过拨打800 - 579 - 2543（美国）或785 - 424 - 1789（国际），使用会议ID：NBIX接入，网络直播和幻灯片可在公司网站投资者关系板块获取，重播约在活动结束一小时后可在网站查看并存档约一个月 [7]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司将于2024年8月14日在波士顿的Canaccord Genuity第44届年度增长会议上进行展示，展示将进行网络直播并可在公司网站回看 [1][2] 会议信息 - 公司将于2024年8月14日美国东部时间下午3:30在波士顿的Canaccord Genuity第44届年度增长会议上进行展示 [1] - 首席业务发展和战略官Kyle Gano以及投资者关系副总裁Todd Tushla将出席会议并进行展示 [1] - 现场展示将进行网络直播，可在Neurocrine Biosciences公司网站的投资者板块访问，网址为www.neurocrine.com [2] - 网络直播的回放将在活动结束约一小时后在网站上提供，并将存档约一个月 [2] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的领先生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者减轻痛苦 [3] - 公司致力于为未得到充分治疗的神经、神经内分泌和神经精神疾病患者发现和开发改变生活的治疗方法 [3] - 公司的多元化产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，以及在核心治疗领域处于中后期临床开发阶段的多种化合物 [3] - 三十年来，公司运用对神经科学以及大脑和身体系统之间相互联系的独特见解来治疗复杂疾病 [3]

文章核心观点 - 投资者寻找成长股以获取超额回报，但寻找有潜力的成长股并非易事，而Zacks成长风格评分系统可助力筛选，Neurocrine Biosciences是该系统推荐的股票，因其具备盈利增长、现金流增长和盈利预测修正等优势，是成长型投资者的可靠选择 [1][2][10] 成长股投资背景 - 投资者青睐成长股以获取超额回报，但寻找有潜力的成长股难度大且此类股票风险高 [1] - Zacks成长风格评分系统可帮助寻找前沿成长股 [2] Neurocrine Biosciences投资价值 - 研究表明具备最佳成长特征的股票能跑赢市场，同时拥有A或B级成长评分和Zacks排名1（强力买入）或2（买入）的股票回报更佳 [3] 盈利增长 - 盈利增长对投资者至关重要，成长型投资者偏好两位数的盈利增长 [4] - Neurocrine历史每股收益增长率为13%，预计今年每股收益将增长76.2%，远超行业平均的14.3% [5] 现金流增长 - 高于平均水平的现金流增长对成长型公司尤为重要，可使其不依赖外部资金扩张业务 [6] - Neurocrine目前的现金流同比增长率为44.8%，高于许多同行，行业平均为 -3.9% [6] - 过去3 - 5年，Neurocrine的年化现金流增长率为41.9%，而行业平均为5% [7] 盈利预测修正 - 盈利预测修正趋势可验证股票在上述指标方面的优势，积极趋势更有利，且与短期股价走势密切相关 [8] - Neurocrine今年的盈利预测上调，过去一个月Zacks共识预测飙升了8% [9] 综合评估 - Neurocrine整体盈利预测修正使其获得Zacks排名2，基于多方面因素获得成长评分B [9] - 这种组合表明Neurocrine有潜力跑赢大盘，是成长型投资者的可靠选择 [10]

核心观点 - Neurocrine Biosciences的核心产品Ingrezza销售表现强劲，公司股价自上次更新以来上涨约15%，表现优于生物科技行业整体水平 [1] - 公司未来有望通过新药crinecerfont的上市、临床数据积极表现以及丰富的研发管线推动长期增长 [1] - 公司股价被低估，未来存在显著上涨潜力，尤其是如果NBI'1117568的临床数据表现积极 [1] Ingrezza销售表现 - Ingrezza销售额同比增长32%，环比增长15%，占公司产品销售额的99% [2] - 公司整体收入同比增长30%，超出市场预期7%，并上调全年收入预期约6% [2] - Ingrezza在Part D重新设计中获得豁免，未来十年有望继续推动市场份额和收入增长 [2] - Ingrezza的峰值收入仍有约50%的增长空间，其中迟发性运动障碍适应症是主要驱动力 [2] NBI-1065845 ('845)的临床突破 - NBI-1065845在重度抑郁症（MDD）的II期SAVITRI研究中表现出色，其中一种剂量在28天和56天分别实现了4.3点和7.5点的MADRS评分改善 [3] - 该药物是首个直接靶向AMPA受体的抑郁症治疗药物，副作用与安慰剂相似，具有显著的竞争优势 [3] - 与强生的Spravato相比，'845在疗效上具有竞争力，且可能避免Spravato的黑框警告和REMS要求 [4] - '845有望成为Neurocrine的数十亿美元级别药物，尽管目前对其成功的概率持谨慎态度 [4] NBI'1117568 ('568)的潜力 - '568是公司用于治疗精神分裂症的M4激动剂，预计将在II期研究中实现PANSS评分8-9点的改善 [5] - 如果'568的PANSS评分改善超过12点，且安全性良好，可能对公司股价产生积极影响 [5] - 公司拥有丰富的M1和M4激动剂管线，如果'568表现不佳，可能会优先推进其他早期化合物 [5] 公司未来展望 - 公司目前拥有多个研发项目，包括用于精神分裂症认知障碍的luvadaxistat以及多个I期和II期研究 [6] - crinecerfont预计在2025年上市，预计峰值收入为12亿美元，占可寻址市场的35% [6] - '568和'845的成功可能分别带来每股18美元和17美元的价值提升 [6] - 公司股价目前应超过166美元，如果'568的临床数据积极，可能快速上涨至180美元以上 [7] 总结 - Neurocrine Biosciences通过Ingrezza的强劲销售和丰富的研发管线展现出显著的长期增长潜力 [1][2][6] - 公司未来可能通过新药上市和临床数据积极表现推动股价进一步上涨 [1][6][7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第二季度INGREZZA销售额为5.8亿美元,同比增长32% [13] - 公司提高了2024年INGREZZA全年销售指引,调整至22.5亿-23亿美元,之前为21亿-22亿美元 [13] - 公司预计2025年销售和营销费用将增加1.25亿美元,以支持INGREZZA和Crinecerfont的增长 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - INGREZZA在精神病学、神经学和长期护理等领域的销售均保持良好增长 [62] - 公司将在第四季度增加精神病学和长期护理销售团队规模,以加快INGREZZA的诊断和治疗 [21] - 公司推出了INGREZZA喷雾剂型,为吞咽困难的患者提供新的给药选择 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计目前仍有80%的TD患者未接受VMAT2抑制剂治疗,市场机会依然很大 [127] - 公司将继续投资INGREZZA,因为相信仍有很大的增长空间 [55][56][57] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续探索INGREZZA在其他适应症如运动障碍和精神分裂症的应用,并开发新一代VMAT2抑制剂 [11] - 公司有最广泛的神经科学管线,未来将更多关注自主研发,从症状改善向疾病修饰和治愈性疗法转变 [78] - 公司有望在2025年推出Crinecerfont,这将改变CAH治疗范式 [12][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信INGREZZA仍有很大增长空间,每次扩大销售团队都能带来积极影响 [10][55][56][57] - 公司对Crinecerfont在CAH治疗中的前景感到兴奋,将与FDA密切合作推进审评 [32] - 公司管线中有多个有前景的新药,包括AMPA调节剂和选择性肌素M4激动剂,将继续大幅投入研发 [30][34][35] 其他重要信息 - 公司将迎来新任CEO Kyle Gano,他对公司未来发展充满信心 [71][72][73][74][75][76][77][78] - 公司有1.7亿美元的现金,财务状况良好,有能力推进管线发展 [80] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Philip Nadeau 提问** 对于M4激动剂NBI-568,公司是否可以分享一些健康受试者研究的数据,了解药物的肌素副作用、心血管影响和靶点亲和力等信息 [40] **Eiry Roberts 回答** 公司将在本季度公布NBI-568 II期试验的结果,包括PANSS评分变化、安慰剂校正PANSS评分变化、效应量以及安全性和耐受性指标 [41][42][43] 问题2 **Paul Matteis 提问** 对于NBI-568,公司如何看待疗效目标,如PANSS评分改善幅度,以及剂量方案(QD vs BID)和胃肠道不良反应等其他产品特征 [49][50][51] **Eiry Roberts 回答** 公司希望看到PANSS评分改善幅度在8分左右或更高,同时也关注整体获益风险情况,包括耐受性情况。公司之前在I期试验中评估了QD和BID给药方案 [51][52][53] 问题3 **Tazeen Ahmad 提问** INGREZZA销售持续超预期,为何还需要扩大销售团队 [55] **Eric Benevich和Matthew Abernethy回答** 公司相信仍有大量未诊断和未接受VMAT2抑制剂治疗的TD患者,扩大销售团队有助于进一步提高INGREZZA的诊断和使用率,带来良好的投资回报 [56][57][58][59]

财务表现 - 公司2024年第二季度营收为5.902亿美元 同比增长30.4% [1] - 每股收益为0.63美元 低于去年同期的0.95美元 [1] - 营收超出Zacks共识预期7.56% 但每股收益低于预期45.22% [1] 产品收入 - 产品净销售额为5.838亿美元 超出分析师平均预期5.4132亿美元 [3] - 产品销售额同比增长30.8% [3] - INGREZZA产品净销售额为5.795亿美元 超出分析师平均预期5.3904亿美元 [5] - INGREZZA销售额同比增长31.7% [5] 合作收入 - 合作收入为640万美元 低于分析师平均预期754万美元 [4] - 合作收入与去年同期相比无变化 [4] 市场表现 - 公司股价在过去一个月上涨2.4% 超过同期标普500指数1.1%的涨幅 [5] - 公司目前Zacks评级为2级(买入) 表明其可能在短期内跑赢大盘 [5]

公司业绩 - 公司最新季度每股收益为0.63美元，低于市场预期的1.15美元，同比下降33.68% [1] - 公司最新季度营收为5.902亿美元，超出市场预期7.56%，同比增长30.37% [2] - 过去四个季度中，公司仅一次超出每股收益预期，但三次超出营收预期 [2] 市场表现 - 公司股价年初至今上涨7.5%，低于同期标普500指数15.8%的涨幅 [3] - 公司当前Zacks评级为2级（买入），预计短期内将跑赢市场 [6] 行业前景 - 公司所属的医药行业在Zacks行业排名中位列前40% [8] - Zacks排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍以上 [8] 未来预期 - 市场预计公司下季度每股收益1.31美元，营收5.7155亿美元 [7] - 市场预计公司本财年每股收益4.22美元，营收22.3亿美元 [7] 同行比较 - 同行业公司Profound Medical预计下季度每股亏损0.28美元，同比改善20% [9] - Profound Medical预计下季度营收250万美元，同比增长56.3% [9]

管理层变更 - 公司宣布首席执行官Kevin Gorman博士将于2024年10月11日退休,由目前的首席业务发展和战略官Kyle Gano博士接任[81] 临床试验进展 - 公司宣布NBI-1065845在成人重度抑郁症(MDD)II期SAVITRI™研究中取得积极的临床试验结果[81] - 公司宣布crinecerfont的新药申请获FDA优先审评,预计2024年12月29日和12月30日分别获批胶囊和口服溶液剂型[81] - 公司在内分泌学年会上发布crinecerfont III期CAHtalyst™注册研究的新数据,并在《新英格兰医学杂志》上发表了主要研究结果[81] - 公司启动了NBI-1070770成人MDD II期临床试验,以及NBI-1117567和NBI-1076968的I期临床试验[81] INGREZZA产品进展 - 公司INGREZZA获得美国医疗保险和医疗补助服务中心的特定小型制造商豁免,并推出了新的INGREZZA SPRINKLE颗粒剂型[82] - 公司上半年INGREZZA销售额同比增长27.6%,达到10.855亿美元,主要反映了强劲的患者需求和毛利率改善[83,85] 财务情况 - 公司上半年研发费用包括约3000万美元的合作里程碑费用[82] - 公司上半年研发费用增加,主要是由于早中期项目投入增加,以及合作里程碑费用增加[93,94] - 公司总现金、现金等价物和有价证券为16.767亿美元[106] - 公司总流动资产为16.698亿美元，总流动负债为3.985亿美元，总流动资金为12.713亿美元[106] - 公司2024年上半年经营活动产生的现金流为1.949亿美元,较去年同期增加[109] - 公司2024年上半年投资活动产生的现金流为-0.832亿美元,较去年同期有所减少[109] - 公司2024年上半年筹资活动产生的现金流为-2.231亿美元,较去年同期有所减少[109] - 公司2024年第二季度和上半年净收入分别为0.65亿美元和1.084亿美元[103][104] - 公司2024年上半年计提所得税费用为2.61亿美元[101] - 公司2024年上半年其他收益净额为-1.116亿美元,主要反映了2024年5月到期的2024年票据转换产生的1.384亿美元费用以及权益证券投资公允价值变动[100] - 公司认为现有资金和预期INGREZZA销售收入将足以满足未来12个月的资金需求[105] - 公司可能会寻求通过公开或私募股权市场、债务融资或战略联盟等方式获得额外资金[105]