第一季度里程碑付款 - 2022年第一季度公司实现5000万美元里程碑付款[5] 现金及投资情况 - 截至2022年3月31日，公司拥有约7.96亿美元现金及现金等价物、定期存款和短期投资[6] 营收情况 - 2022年第一季度营收为4080万美元，较2021年同期的1370万美元增加2710万美元[7] 研发费用情况 - 2022年第一季度研发费用为8130万美元，较2021年同期的7110万美元增加1020万美元[8] 行政费用情况 - 2022年第一季度行政费用为1270万美元，较2021年同期的870万美元增加400万美元[9] 销售和分销费用情况 - 2022年第一季度销售和分销费用为2130万美元，较2021年同期的1340万美元增加790万美元[10] 其他收入和收益情况 - 2022年第一季度其他收入和收益为100万美元，较2021年同期的70万美元增加30万美元[11] 其他费用情况 - 2022年第一季度其他费用为150万美元，较2021年同期的200万美元减少50万美元[12] 财务成本情况 - 2022年第一季度财务成本为100万美元，较2021年同期的4万美元增加96万美元[13] 净亏损情况 - 2022年第一季度净亏损为4110万美元，合每股亏损0.13美元，较2021年同期的8090万美元，合每股亏损0.30美元有所收窄[15] 非流动资产情况 - 截至2022年3月31日，公司非流动资产总计177,811千美元，较2021年12月31日的169,615千美元有所增加[25] 流动资产情况 - 截至2022年3月31日，公司流动资产总计862,705千美元，较2021年12月31日的948,752千美元有所减少[25] 总资产情况 - 截至2022年3月31日，公司总资产为1,040,516千美元，较2021年12月31日的1,118,367千美元有所减少[25] 流动负债情况 - 截至2022年3月31日，公司流动负债总计225,530千美元，较2021年12月31日的280,266千美元有所减少[25] 非流动负债情况 - 截至2022年3月31日，公司非流动负债总计376,423千美元，较2021年12月31日的366,895千美元有所增加[26] 总负债情况 - 截至2022年3月31日，公司总负债为601,953千美元，较2021年12月31日的647,161千美元有所减少[26] 股东权益情况 - 截至2022年3月31日，公司股东权益为438,563千美元，较2021年12月31日的471,206千美元有所减少[26] 税前亏损情况 - 2022年第一季度，公司税前亏损41,087千美元，2021年同期亏损80,899千美元[28] 经营活动现金使用量情况 - 2022年第一季度，公司经营活动现金使用量为78,687千美元，2021年同期为26,787千美元[28] 现金及现金等价物净减少情况 - 2022年第一季度，公司现金及现金等价物净减少311,162千美元，2021年同期净减少43,730千美元[28]

财务数据关键指标变化 - 2021年公司收入为8980万美元，较2020年的7570万美元增加1410万美元[867][868] - 2021年研发费用为3.133亿美元，较2020年的2.322亿美元增加8110万美元[867][869] - 2021年行政费用为4690万美元，较2020年的2310万美元增加2380万美元[867][870] - 2021年销售和分销费用为1.025亿美元，较2020年的4960万美元增加5290万美元[867][871] - 2021年其他收入和收益为310万美元，较2020年的610万美元减少300万美元[867][872] - 2021年其他费用为910万美元，较2020年的30万美元增加880万美元[867][873] - 2021年财务成本为90万美元，较2020年的420万美元减少330万美元[867][874] - 2021年所得税费用为1300美元，2020年所得税抵免为410万美元[867][878] - 2021 - 2019年，公司经营活动净现金使用量分别为1.985亿美元、2.23亿美元和8310万美元[915] - 2021 - 2019年，公司投资活动净现金使用量分别为1.95亿美元、2420万美元和5870万美元[915] - 2021 - 2019年，公司融资活动净现金流入分别为6.267亿美元、6.189亿美元和1470万美元[915] - 2021 - 2019年，公司资本支出分别为4770万美元、5260万美元和4680万美元[925] 公司资金来源 - 自成立至2021年12月31日，公司运营资金主要来源于合全药业390万美元资本投入、A轮优先股出售所得1.605亿美元、与杨森合作获得的6亿美元前期及里程碑付款、IPO及私募所得4.501亿美元、2021年5月私募所得3亿美元、2021年12月美国存托股票公开发行所得3.234亿美元以及杨森的1.197亿美元预付款[912][917] 公司财务状况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物约6.889亿美元，定期存款约1.682亿美元，按摊余成本计量的金融资产约2990万美元，累计亏损8.17亿美元[913] - 截至2021年和2020年12月31日，公司资本支出承诺分别约为2590万美元和3360万美元[926] - 截至2021年12月31日，公司合同义务和承诺总计2863.8万美元，包括租赁义务和资本承诺[928] 股票期权模型输入参数变化 - 股票期权模型输入参数中，2021年和2020年预期期权寿命均为10年，预期波动率分别为73.2% - 76.4%和73.0% - 87.2%，无风险利率分别为0.03% - 1.72%和0.07% - 0.91%，股息收益率均为0%[903] 公司资金需求与运营 - 公司预计现有现金及现金等价物至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[932] - 公司预计费用会因持续活动增加，需大量额外资金维持运营[931] - 公司未来资本需求取决于产品研发、监管审查、合作情况等多因素[933] 公司融资影响 - 公司若通过股权或可转换债务证券筹集资金，美国存托股票持有人会被稀释[935] - 若通过债务融资，协议可能限制公司采取特定行动的能力[935] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[936] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[936] 与杨森合作的预付款情况 - 截至2021年12月31日，公司从杨森获得的预付款本金总额为1.197亿美元，LIBOR每增加0.5%，公司每年将多支付60万美元利息[865] - 2017年合同签订时，公司从杨森获得3.5亿美元的前期费用，还可能获得最高13.5亿美元的里程碑付款，其中2.8亿美元因临床开发计划修改无法获得[889][892] - 截至2021年12月31日，公司从杨森获得的未偿还预付款本金总额为1.197亿美元，LIBOR每增加0.5%，公司每年将额外支付60万美元利息[909] - 与杨森生物技术公司的合作中，若合作估计营运资金低于5000万美元，公司有权获得预付款，每年预付款总额不超1.25亿美元，未偿还预付款总额不超2.5亿美元[937] - 截至2021年12月31日，预付款未偿还本金约为1.197亿美元，利息约为80万美元[937] - 未偿还预付款按《华尔街日报》公布的伦敦银行同业拆借利率加2.5%计息[937]

现金及现金等价物、存款和短期投资情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物、存款和短期投资约为8.871亿美元[6] 收入情况 - 2021年第四季度收入为3900万美元，较2020年同期的4080万美元减少180万美元；2021年全年收入为8980万美元，较2020年的7570万美元增加1410万美元[7][8] - 2021年全年收入为89,792千美元，2020年为75,676千美元，同比增长18.65%[25] 研发费用情况 - 2021年第四季度研发费用为8650万美元，较2020年同期的6690万美元增加1960万美元；2021年全年研发费用为3.133亿美元，较2020年的2.322亿美元增加8110万美元[9] - 2021年全年研发费用为313,346千美元，2020年为232,160千美元，同比增长34.97%[25] 行政费用情况 - 2021年第四季度行政费用为1710万美元，较2020年同期的920万美元增加790万美元；2021年全年行政费用为4690万美元，较2020年的2310万美元增加2380万美元[10] - 2021年全年行政费用为46,939千美元，2020年为23,147千美元，同比增长102.8%[25] 销售和分销费用情况 - 2021年第四季度销售和分销费用为5280万美元，较2020年同期的2420万美元增加2860万美元；2021年全年销售和分销费用为1.025亿美元，较2020年的4960万美元增加5290万美元[11] - 2021年全年销售和分销费用为102,542千美元，2020年为49,571千美元，同比增长106.86%[25] 其他收入和收益情况 - 2021年第四季度其他收入和收益为70万美元，较2020年同期的210万美元减少140万美元；2021年全年其他收入和收益为310万美元，较2020年的610万美元减少300万美元[12] 其他费用情况 - 2021年第四季度其他费用为220万美元，较2020年同期的30万美元增加190万美元；2021年全年其他费用为910万美元，较2020年的30万美元增加[13] 财务成本情况 - 2021年全年财务成本为90万美元，2020年为420万美元[14] 认股权证负债公允价值损失情况 - 2021年全年认股权证负债公允价值损失为620万美元[15] 净亏损情况 - 2021年第四季度净亏损为8830万美元，合每股0.30美元，2020年同期净亏损为5780万美元，合每股0.22美元；2021年全年净亏损为3.862亿美元，合每股1.37美元，2020年全年净亏损为3.035亿美元，合每股1.28美元[17] 税前亏损情况 - 2021年全年税前亏损为386,208千美元，2020年为307,622千美元，同比增长25.55%[25] 总资产情况 - 2021年末总资产为1,118,367千美元，2020年末为721,007千美元，同比增长55.11%[26] 总负债情况 - 2021年末总负债为647,161千美元，2020年末为440,752千美元，同比增长46.83%[26] 股东权益情况 - 2021年末股东权益为471,206千美元，2020年末为280,255千美元，同比增长68.14%[26] 经营活动现金流量情况 - 2021年经营活动使用的现金流量为198,465千美元，2020年为223,005千美元，同比减少11%[28] 投资活动现金流量情况 - 2021年投资活动现金流量为 -194,983千美元，2020年为 -24,169千美元，同比减少706.75%[28]

现金流与合作协议 - Legend Biotech拥有636百万美元的现金及现金等价物、利息收益证券和定期存款[11] - 与Janssen的全球合作协议中，Legend Biotech已获得350百万美元的预付款，并至今获得200百万美元的里程碑付款[12] - 未来可能获得高达1,150百万美元的额外里程碑付款[12] 产品研发与临床试验 - Legend Biotech的产品候选药物ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在复发或难治性多发性骨髓瘤中显示出深度和持久的抗肿瘤反应潜力[12] - Legend Biotech的研发平台包括自体CAR-T、异体CAR-T、TCR和NK细胞[10] - Legend Biotech的临床试验包括针对复发或难治性多发性骨髓瘤的多个阶段的研究[19] 市场表现与患者数据 - 2020年全球新发多发性骨髓瘤病例为176,404例，占全球新癌症病例的1%[23] - 在多发性骨髓瘤患者中，三重耐药患者的中位生存期为9.2个月，而五重耐药患者的中位生存期为5.6个月[24] - 西安地区的最佳总体反应率为88%，其中完全反应率为4%[30] - 中位总生存期为36.1个月，完全反应的中位总生存期尚未达到[30] 临床研究成果 - CARTITUDE-1研究中，整体反应率为97.9%，其中80.4%为部分反应或更好[35] - 18个月的无进展生存率为66.0%，18个月的总生存率为80.9%[42] - 91.8%的可评估患者在治疗后达到最小残留病（MRD）阴性[36] - CARTITUDE-2研究中，Cohort A包含20名患者，所有患者在数据截止时均为MRD阴性[46] 安全性与副作用 - 94.6%的患者经历了低级别的细胞因子释放综合症（CRS），中位发作时间为7天[44] - 研究中，93.9%的患者出现了中性粒细胞减少症，94.8%的患者为3/4级[43] - 85%的患者发生了细胞因子释放综合症（CRS），大多数为1/2级，CRS的中位发作时间为7天（范围5-9天）[48] - 20%的患者出现神经毒性，未发生3级及以上的事件[49] 未来展望与战略 - cilta-cel的生物制剂许可申请（BLA）已提交至美国FDA，目标行动日期为2022年2月28日[70] - cilta-cel的市场授权申请（MAA）已提交至欧洲药品管理局（EMA）[70] - 未来潜在的临床里程碑支付总额为1.05亿美元，包括1050万美元的开发里程碑、7100万美元的监管里程碑和2100万美元的商业里程碑[58] - 未来制造里程碑支付可达1.25亿美元[58]

业绩总结 - 截至2021年6月30日，Legend Biotech的现金及现金等价物和定期存款为300万美元[10] - 与Janssen的全球合作协议中，Legend Biotech已获得3.5亿美元的预付款，并有潜在的里程碑付款高达10.25亿美元[19] - 总体反应率（ORR）为97.9%，其中完全反应（sCR）率为80.4%[34] - 中位反应持续时间为21.8个月，完全反应患者的持续时间未达到[35] - 中位无进展生存期（mPFS）为22.8个月，18个月无进展生存率为66.0%[41] - 中位总生存期（mOS）为36.1个月，完全反应患者的总生存期未达到[29] 用户数据 - 2020年全球新发多发性骨髓瘤病例为176,404例，占全球新癌症病例的1%[22] - 在多发性骨髓瘤患者中，三重耐药患者的中位生存期为9.2个月，而五重耐药患者的中位生存期为5.6个月[23] 临床试验与研发 - Legend Biotech的产品候选药物ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中显示出深度和持久的抗肿瘤反应[11] - Legend Biotech的管线项目覆盖血液恶性肿瘤、实体肿瘤和传染病，涉及超过10个项目[10] - Legend Biotech的临床试验包括LEGEND-2、CARTIFAN-1和CARTITUDE系列，涵盖不同阶段的研究[18] - Legend Biotech的全球研发战略旨在通过整合细胞治疗平台改善患者生活[12] - CARTITUDE-2研究中，20名患者的总体反应率（ORR）为95%（19/20），中位随访时间为5.8个月（范围2.5-9.8个月）[51] - 在CARTITUDE-2研究中，所有具有可评估的微小残留病（MRD）样本的患者在数据截止时均为MRD阴性[45] 不良事件与安全性 - 参与者中，93.9%出现了中性粒细胞减少，94.8%为3/4级[42] - 参与者中，81.4%出现了贫血，68.0%为3/4级[42] - 参与者中，79.4%出现了血小板减少，59.8%为3/4级[42] - 参与者中，61.9%出现了白细胞减少，60.8%为3/4级[42] - 参与者中，94.8%出现了细胞因子释放综合症（CRS），4.1%为3/4级[42] - 参与者中，20.6%出现了神经毒性，9.3%为3/4级[42] - 总体神经毒性发生率为20.6%，其中3级及以上的神经毒性占10.3%[43] 市场扩张与新产品 - LB1905针对CD20，主要在95%以上的B细胞淋巴瘤中表达[63] - LB1905采用Legend UniCAR技术，属于非基因编辑的同种异体CAR-T平台[63] - 计划在中国提交cilta-cel的生物制剂许可申请(BLA)[65] - cilta-cel在美国的FDA目标批准日期为2021年11月29日[65] - cilta-cel在EMA提交市场授权申请(MAA)[68] 管理团队与战略 - Legend Biotech的管理团队拥有丰富的行业经验，成员来自多家知名制药公司[20] - 公司具备端到端的研发和制造能力，拥有CAR和TCR两项核心技术[68] - CARTITUDE项目实施了成功的新患者管理策略，以预防和减少神经毒性的发生[52] 未来展望 - 未来潜在的临床里程碑支付总额为1.05亿美元，监管里程碑支付为7.1亿美元，商业里程碑支付为2.1亿美元，制造里程碑支付为1.25亿美元[56]

业绩总结 - 截至2021年6月30日，Legend Biotech的现金及现金等价物和定期存款为6.63亿美元[10] - Legend Biotech与Janssen的全球合作协议中，首笔预付款为3.5亿美元，未来可能的里程碑付款总额可达10.25亿美元[19] - Legend Biotech的产品管线涵盖900多个项目，涉及血液恶性肿瘤、实体肿瘤和传染病[10] 用户数据 - 在CARTITUDE-1研究中，97名患者的总体反应率为97.9%[34] - 18个月的无进展生存率为66.0%，而完全反应患者的无进展生存率为75.9%[41] - 91.8%的可评估患者在治疗后达到最小残留病（MRD）阴性[35] 未来展望 - 计划在2021年11月29日向美国FDA提交cilta-cel的生物制剂许可申请(BLA)[65] - 计划在日本提交cilta-cel的BLA申请[65] - 计划在欧盟申请cilta-cel的市场授权申请(MAA)[68] - 计划在中国申请cilta-cel的CDE批准[65] 新产品和新技术研发 - Legend Biotech的主要产品候选药物cilta-cel在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中显示出深度和持久的抗肿瘤反应潜力[11] - LB1905针对CD20，主要在95%以上的B细胞淋巴瘤中表达[63] - LB1905采用Legend UniCAR技术，是一种独特的非基因编辑的同种异体CAR-T平台[63] 市场扩张和并购 - Legend Biotech在全球拥有4个制造基地，分别位于美国、欧盟和中国[10] - 公司致力于弥合东西方在细胞治疗领域的差距[70] 负面信息 - 研究中，93.9%的患者出现了中性粒细胞减少症，94.8%为3/4级[42] - 21名研究死亡中，有6名被评估为与治疗相关，剩余死亡原因与治疗无关（5名）和疾病进展（10名）[43] 其他新策略和有价值的信息 - CARTITUDE项目已成功实施新的患者管理策略，以减少神经毒性的发生[52] - Legend Biotech在全球拥有超过900名员工，致力于细胞治疗的研发和生产[10]

业绩总结 - 公司与Janssen的全球合作协议中，针对cilta-cel的开发和商业化，预计未来可获得高达10.4亿美元的额外里程碑付款[14] - 公司在2018年获得了3.5亿美元的预付款，并在后续里程碑中分别获得2500万美元、3000万美元、3000万美元和7500万美元的付款[14] - 公司的主要产品候选药物cilta-cel在多发性骨髓瘤（RRMM）中显示出深度和持久的抗肿瘤反应潜力[8] 用户数据 - 2018年全球新发多发性骨髓瘤病例为160,000例，占全球新癌症病例的1%[16] - 在美国，RRMM的发病率为25,962例，死亡人数为13,648例[16] - 在中国，RRMM的发病率为20,066例，死亡人数为14,655例[16] 临床试验与研发 - 公司在临床试验LEGEND-2中，共招募74名患者，显示出与其他BCMA靶向CAR-T细胞疗法一致的安全性[18] - 在LEGEND-2试验中，Xi'an的患者接受的CAR-T细胞剂量中位数为0.5x10^6，其他医院的平均剂量为0.70x10^6[18] - Xi'an的最佳总体反应率为88%，其中完全反应率为4%[20] - mDOR为27.0个月，完全反应的mDOR为29.1个月[20] - mPFS为19.9个月，完全反应的mPFS为28.2个月[20] - mOS为36.1个月，完全反应的mOS尚未达到[20] - CARTITUDE-1研究中，ORR为96.9%（94/97）[29] - 中位首次反应时间为1个月（范围0.9-8.5个月）[29] - 72.2%的患者反应持续中[29] - 93.0%的可评估患者达到了MRD 10-5阴性[29] - 中位MRD 10-5阴性时间为1个月（范围0.8-7.7个月）[29] - 12个月无进展生存率（PFS）为76.6%（95% CI, 66.0–84.3）[30] - 严格完全反应（sCR）率为84.5%（95% CI, 72.0–91.8）[30] - 非常好的部分反应（VGPR）率为68.0%（95% CI, 46.1–82.5）[30] - 12个月总生存率（OS）为88.5%（95% CI, 80.2–93.5）[30] 未来展望 - 临床里程碑潜在支付总额为1.05亿美元[37] - 监管里程碑潜在支付总额为7.25亿美元[37] - 商业里程碑潜在支付总额为2.1亿美元[37] - 制造里程碑潜在支付总额为1.25亿美元[37] - 在中国的BLA申请计划于2021年下半年提交[39] - 预计2022年在欧盟和中国获得cilta-cel的批准[39] 其他信息 - 公司在全球范围内建立了大规模的制造设施，员工超过800人[8] - 公司在中国、美国和欧洲的研发战略旨在改善全球患者的生活[10]

财务风险状况 - 2020年12月31日公司无重大利率风险敞口[817] - 2020年和2019年公司认为通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响，也无重大外汇汇率风险[819] 营收情况 - 2020年营收7570万美元，较2019年的5730万美元增加1840万美元，主要因额外里程碑收入[820][821] - 2019年营收5730万美元，较2018年的4910万美元增加820万美元，因扬森额外里程碑付款[828][829] 研发费用情况 - 2020年研发费用2.322亿美元，较2019年的1.619亿美元增加7030万美元，因临床试验、患者数量和候选产品增多[820][822] - 2019年研发费用1.619亿美元，较2018年的6060万美元增加1.013亿美元，因临床试验和患者数量增多[828][830] 行政费用情况 - 2020年行政费用2310万美元，较2019年的680万美元增加1630万美元，因支持行政职能扩张[820][823] 销售和分销费用情况 - 2020年销售和分销费用4960万美元，较2019年的2560万美元增加2400万美元，因cilta - cel商业化准备活动成本增加[820][824] 里程碑付款情况 - 2017年合同初始扬森2笔5000万美元里程碑付款计入交易价格，2019年2笔6000万美元、2020年1笔7500万美元里程碑付款在达成时计入，截至2020年12月31日，还有最高1.25亿美元制造里程碑、10.4亿美元其他里程碑待达成[840] 员工激励计划 - 公司运营股票期权计划和受限股票单位计划，以激励和奖励员工及董事[846] 股票期权相关参数 - 2020年和2019年股票期权预期寿命均为10年，预期波动率分别为73.0%-87.2%和66.4%-80.3%，无风险利率分别为0.07%-0.91%和1.98%-2.69%，股息收益率均为0%[850] 资金来源情况 - 自成立至2020年12月31日，公司收到390万美元资本出资，A类优先股销售总收益1.605亿美元，与杨森协议获得4.6亿美元，首次公开募股净收益4.501亿美元，金唯智私募配售获得120万美元[857] 财务状况指标 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和定期存款为5.06亿美元，累计亏损4308万美元，无负债[857] 净现金流量情况 - 2020 - 2018年经营活动净现金分别为-2.23亿美元、-8310万美元和3.077亿美元[859] - 2020 - 2018年投资活动净现金分别为-2420万美元、-5870万美元和-1.023亿美元[859] - 2020 - 2018年融资活动净现金分别为6.189亿美元、1470万美元和250万美元[859] 资本支出情况 - 2020 - 2018年资本支出分别为5260万美元、4680万美元和2710万美元[869] - 截至2020年12月31日，公司资本支出承诺约为3360万美元[870] 资金保障情况 - 公司预计现有现金和现金等价物至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[873] 租赁义务和资本承诺情况 - 截至2020年12月31日，公司租赁义务和资本承诺总计3724.9万美元[882]

财务数据和关键指标变化 - 2020年净亏损为3.03亿美元，相比2019年的1.33亿美元亏损有所扩大 [14] - 2020年每股亏损为1.28美元，2019年为0.66美元 [14] - 2020年第四季度净亏损为5800万美元，相比2019年第四季度的6400万美元亏损有所收窄 [15] - 2020年第四季度每股亏损为0.22美元，2019年第四季度为0.32美元 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - CARTITUDE-1研究中，97%的患者达到了总体反应率，67%的患者达到了严格的完全反应率，中位随访时间为12.4个月 [9][19][20] - CARTITUDE-2研究正在进行中，计划在2021年公布数据 [16][25] - 在中国进行的CARTIFAN-1研究是关键的2期试验 [17] - 公司正在进行多个1期研究，包括针对非霍奇金淋巴瘤的双靶向CD19、CD22自体CAR-T，以及针对急性白血病的双靶向CD33、CLL-1自体CAR-T [17] - 在异体CAR-T领域，公司正在进行两项1期研究，分别是针对非霍奇金淋巴瘤的CD20靶向异体CAR-T和针对骨髓瘤的γδ BCMA靶向T细胞项目 [18] - 在实体瘤领域，公司正在进行针对胃癌和胰腺癌的Claudin 18.2靶向自体CAR-T研究，以及针对卵巢癌的间皮素靶向自体CAR-T研究 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在2021年上半年与合作伙伴Janssen Pharmaceuticals提交cilta-cel的MA申请给EMA [21] - 公司计划在2021年下半年在中国提交cilta-cel的BLA申请 [22] - 公司预计2021年底在美国获得FDA批准 [23] - 公司计划在2021年在美国启动LB1901的1期首次人体研究 [23] - 合作伙伴Janssen计划在2021年下半年向日本厚生劳动省提交NDA申请 [24] - 公司预计2022年在欧盟获得EMA批准，并在中国获得CDE批准 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为患者提供创新疗法，特别是在CAR-T细胞治疗领域 [8] - 公司正在推进下一代细胞疗法的研发，包括BCMA项目、双靶向CAR-T项目、异体CAR-T项目和实体瘤CAR-T项目 [16][17][18] - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的最新数据，并发布Legend-2 1期研究的长期随访数据 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对cilta-cel的临床数据表示满意，特别是在CARTITUDE-1研究中观察到的总体反应率和严格的完全反应率 [9][19][20] - 公司对2021年和2022年的发展充满信心，预计将在多个市场获得监管批准 [21][22][23][24] - 公司认为中国市场的CAR-T治疗潜力巨大，尽管目前尚无商业化的CAR-T疗法 [37][39][40] 其他重要信息 - 公司获得了EMA对cilta-cel的加速评估资格，评估时间从210天缩短至150天 [13] - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的最新数据，并发布Legend-2 1期研究的长期随访数据 [25][26] 问答环节所有的提问和回答 问题: BLA在美国的提交进展及时间表 - 公司预计cilta-cel将在2021年底获得FDA批准，并计划在4月底前完成BLA提交 [32][33] - 公司未明确是否会公布BLA提交的完成时间，但表示会与合作伙伴J&J共同决定披露计划 [36] 问题: 中国市场的商业化机会 - 目前中国尚无商业化的CAR-T疗法，公司认为中国市场的患者数量与美国相当甚至更多 [37][39][40] - 公司预计在初期阶段，cilta-cel将主要通过患者自费支付，而非国家医保覆盖 [41] 问题: CARTITUDE-2研究的数据公布计划 - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-2研究的Cohort A数据，该队列主要针对接受过1-3线治疗且对Revlimid耐药的患者 [45][46] 问题: 1期研究的数据公布时间 - 公司预计在2021年下半年公布部分1期研究的数据，具体时间取决于患者入组进度 [47][48] - 部分1期研究的数据公布与IND提交无关，例如Claudin 18.2靶向自体CAR-T项目 [49][50]

业绩总结 - Legend Biotech 2020年第四季度净亏损为132,972,000美元，较上年同期的303,477,000美元有所改善[11] - 2020年每股收益（EPS）为-1.28美元，相较于2019年的-0.66美元有所下降[11] 用户数据 - 2020年，Legend Biotech的整体应答率为97%，其中67%的患者达到了严格完全应答（sCR），中位随访时间为12.4个月[8] - 在CARTITUDE-1研究中，12个月的无进展生存率（PFS）为76.6%，总生存率（OS）为88.5%[17] 新产品和新技术研发 - Legend Biotech已向美国FDA提交了cilta-cel的生物制品许可申请（BLA）[9] - Legend Biotech计划在2021年上半年向EMA提交cilta-cel的市场授权申请（MAA）[19] - Legend Biotech预计在2021年下半年在美国获得cilta-cel的FDA批准[19] - Legend Biotech的LB1901已获得美国FDA的IND批准，用于治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤[8] 市场扩张 - Legend Biotech在2020年完成了首次公开募股（IPO），为公司未来发展奠定了基础[6] 未来展望 - Legend Biotech的临床试验数据将在2021年主要医学会议上进行展示[20]