财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日 公司现金头寸为4230万美元 预计可支持运营至2027年 [20] - 第二季度总收入280万美元 较2024年同期的140万美元净增140万美元 增幅100% [22] - 运营费用2250万美元 较2024年同期的730万美元增加520万美元 增幅71% [22] - 研发费用310万美元 较2024年同期的290万美元增加20万美元 增幅7% [23] - 行政费用460万美元 较2024年同期的440万美元增加20万美元 增幅5% [23] - 运营亏损1980万美元 较2024年同期的590万美元增加1390万美元 增幅236% [23] - 其他费用1060万美元 较2024年同期其他收入10万美元变化1070万美元 [24] - 净亏损3050万美元或每股0.13美元 较2024年同期的580万美元或每股0.03美元增加2470万美元 [24] - 亏损增加主要受1480万美元VAC平台无形资产减值费用和1270万美元认股权负债公允价值重估影响 [22][24] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目在干性AMD伴地图样萎缩患者中显示持续疗效 接受完全覆盖治疗的5名患者平均视力增益9个字母 未治疗眼损失11个字母 三年时治疗眼与未治疗眼平均视力差异达20个字母 [6] - OPC1项目已完成31例急性严重脊髓损伤患者的给药 长期安全性和有效性数据值得进一步研究 [15] - DOST研究首次对慢性损伤参与者进行OPC1给药 成功完成1000万细胞的单次注射 [16] - 新制造工艺提高了细胞规模 纯度和控制水平 开发了即用型制剂消除复杂剂量准备步骤 [18] - 听力损失项目Resonance在临床前测试中继续推进 研发投资约100万美元 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 干性AMD治疗领域出现四个独立小组报告RPE移植后视力增益 累计超过20名个体显示非自然发生的效应 [7][8] - 目前可用的抗补体药物似乎未能满足GA提供的大型商业机会 [8] - 脊髓损伤领域慢性患者代表额外且更大的潜在可寻址人群 [16] - 生物技术市场仍然具有挑战性 行业处于长期表现不佳时期 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划利用定向分化专业知识和近期制造成就进入多个新治疗领域 [10] - 采取五项策略减少对股权资本市场的依赖：部分或完全资助现有候选产品的交易 创建可吸引资金的新资产 利用独特制造能力解决阻碍其他项目的问题 获得资助如CIRM CLIN2资助申请 完成收集罗氏和基因泰克合作里程碑收入所需的活动 [13][14] - 与罗氏和基因泰克的联盟将提供临床和开发专业知识 财务支持以及全球眼科产品商业基础设施 [8] - 拥有GMP银行和生产平台 能够在无外源三维培养系统中产生数百万剂候选产品 [8] - 正在进行的由基因泰克运行的2a期临床试验将提供手术程序和输送方法的见解 [9] - 认为在临床开发中最远 处于最佳整体位置捕捉GA提供的大型商业机会 [8] - 新交付系统旨在允许在4-5分钟内给药细胞而无需停止参与者呼吸 显著增强程序安全性 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 随着未治疗眼继续恶化 每次分析都越来越验证这些效应 [7] - 随着治疗眼和未治疗眼之间日益增长的差异 似乎增加了OpRegen在某些患者中可能成为一次性功能性治愈的潜力的支持 [7] - 没有来自正在进行的2a期试验的数据访问权限 不知道任何此类更新或其他开发决策的时间安排 [9] - 如果OpRegen继续推进 预计不仅将收到已发行认股权证行使的大约3700万美元收益 还将把制造和质量活动转移给基因泰克 释放能力和资本做其他事情 [11] - 生物技术市场仍然具有挑战性 希望考虑传统资本筹集的稀释 并通过非股权稀释交易更积极地资助进展 [12] - 对OpRegen在干性AMD中推动积极临床结果的潜力保持信心 对合作伙伴继续承诺的迹象感到鼓舞 [26] - 计划通过寻求利用细胞移植平台投资取得成功未来 并以近期制造成就为基础 通过资助合作伙伴关系或独立推进额外项目 [26] 其他重要信息 - 合作伙伴寻求并获得RMAT指定 向正在进行的2A试验添加额外站点 从第三方获得专有输送技术和工程专业知识 并继续在主要医学会议上突出OpRegen结果 [9] - 罗氏去年进行的严格管道优先排序导致多个项目和联盟终止 但据所知未影响OpRegen项目 [9] - 新交付系统与即将推出的OPC1即用型制剂兼容 [17] - 6月向CIRM提交临床资助申请 请求支持正在进行的剂量研究 目前等待CIRM审查过程更新 [19] - 如果罗氏和基因泰克公开披露推进OpRegen进入下一试验的意图 且股价高于0.91美元并满足其他惯例条件 可能获得3700万美元资本 [20] - 运营亏损增加主要由与VAC平台相关的1480万美元减值费用驱动 这是一次性交易 [23][24] - 其他费用变化主要归因于认股权负债价值的季度公允价值计量1270万美元 主要由股价较上一季度上涨引起 部分被国际子公司汇率波动170万美元抵消 [24] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于DOST研究患者入组速度和数据披露节奏 - 对估算入组能力预测能力差 缺乏慢性患者或亚急性患者入组经验 也没有大量适用先例试验可参考 [31] - 第一患者要求为亚洲A级 第二患者将为亚洲B级 第三患者可以是A或B级 有四患者交错 首次给药后约30天将数据提交安全监测委员会 获得通过后入组下一患者 [32][33] - 数据节奏必然跟随入组 公司有透明分享数据的良好历史 将继续这一做法 [34] - 如果慢性患者有功能表现变化会非常有趣和兴奋 但需要谨慎确保任何早期迹象有时间稳定并充分理解 可能不会在短时间内听到 但将随访患者长达一年 当有适当确信度时会分享 [35] 问题: 2a期研究入组情况和制造进展及合作伙伴关系时间表 - 对入组无可评论 [38] - 制造是五项策略的核心 是2025年努力 可能持续到2026年 但如果在年底前未能取得有价值进展会非常失望 目前有积极对话 预计在年底前实现部分内部目标 [38][39] - CIRM资助决定时间可能在11月 [39] 问题: 如何与站点合作识别患者 - 拥有进行临床试验丰富经验的团队 与脊髓损伤领先团体建立真正示范性关系 如克里斯托弗和达娜里夫基金会 以及通过连续三年成功举办的脊髓损伤投资者研讨会建立的其他强大关系 [41][42] - 深刻理解患者参与研究的动机 激励和障碍 并致力于解决站点特定障碍和目标 [42] - 将采用许多这些策略 大多数成本不高 站点帮助和CIRM参与也有帮助 预计研究中约一半患者为慢性 一半为亚急性 [43] - 慢性患者更容易识别因为他们已存在并接受不同程度护理 而亚急性患者有机会窗口需要捕捉 [44] 问题: 听力损失项目 preclinical 数据时间表和业务发展活动 - preclinical工作绝对在今年进行 尚无何时可能有可报告信息的指导 但一旦有此类信息会热情讨论 [51] - 对外拓展更可能 因为公司不如其他做类似工作的公司知名 需要走出去让世界知道在做什么 [47] - 拥有数十年制造和定向分化工作的见解 对应用技术的最佳机会所在有独特见解 [48] - 采用非常战术和战略性的方式与人们进行关于能力的对话 以找到技术的最高和最佳用途 不能同时运行七 八 九个项目活动 必须非常选择性 [49] 问题: 内部制造扩展的下一个障碍或里程碑 以及合作伙伴关系类型和经济性 - 制造需要与产生引人入胜的临床数据并肩看待 [56] - 真正价值创造是从至少部分相同的平台产生多个资产的能力 最大化投资回报和业务效率 [57] - 随着能力展示和专业知识被他人验证以及学习更多 从交易中提取更大价值的能力得到支持和增强 [58] - 对特定细胞类型挑战的理解在思考机会所在和管道多样性组合方面给予一定优势 [58] 问题: 覆盖范围是否是驱动疗效差异的关键变量 - 如果彻底将细胞穿过萎缩区域 会得到最令人兴奋和积极的效果 如果远离萎缩区域给药 效果明显次于充分穿过萎缩区域给药 [62] - 基因泰克运行手术优化研究部分证实这一观点 任何提高成功输送率的措施都应提供更好的临床结果 [62] - 不知道任何遗传或其他 predisposing 因素会排除符合入组标准的人成为好候选人 但最终由合作伙伴领导和驱动 [63] - 认为将细胞输送到目标位点 无论是在脊髓损伤 干性AMD伴GA还是其他重点领域 都是移植技术而非"细胞疗法"技术 [64] 问题: 计划扩展多少站点进行剂量研究 - 尚不知道 除非知道入组率 否则很难说需要多少站点在合理时间内完成入组 [68] - 目标最初只是让第一个站点启动并治疗第一个患者 显示设备可成功使用 然后进行有意义的扩展 [68] - 已与第二个站点启动过程 进展良好 预计今年晚些时候有第二个站点开放 然后开始考虑是否扩展到3-4 5-6个站点以及需要多少站点 [69] - 总入组6至10名患者 认为不需要很大数量 并专注于加州中心 因为这些站点更有资格获得CIRM对最近申请资助的支持 [69] 问题: 患者随访时间及急性和慢性患者的获益阈值差异 - 将至少随访这些患者十年 在脊髓损伤中有患者随访不是七年而是胸椎患者长达十三年 认为该领域没有人有这种稳健的安全性数据 [71] - 随访患者时间越长 治疗效果评估越明显和更大 有好的科学和疗效理由随访患者更长时间 [72] - 慢性患者和亚急性患者是离散患者群体 有不同的需求 对慢性患者临床有意义的要求可能不同但更容易检测 因为他们有自己的参考点 [75] - 慢性患者有内部对照 而亚急性患者需要某种合成或真实对照 因为损伤非常近期 基线是损伤前的完全正常功能能力 [76] - FDA鼓励在新交付系统中使用慢性患者 公司欢迎该建议 [76] 问题: 新OPC1制剂引入步骤和时间及FDA对终点思考 - 需要进行全套可比性测试并向FDA提交数据 包括体内测试 该工作此时基本完成 [82] - 目标是将新制剂和新细胞制造工艺引入正在进行的剂量研究的后半部分 至少有四名患者是交错的一部分 然后进入开放入组 [83] - 不知道FDA对亚急性或慢性患者的想法 关键人员有时更换超过一次 尚未与FDA开会讨论对照研究或更大后期研究的设计 [84][85] - 该领域包括公司启动了整个PFDD努力 与FDA进行患者聚焦药物开发对话 由非营利组织领导的小组正在研究PFDD 目标之一是与FDA进行非常开放和富有成效的关于合适终点的对话 [86] - 花时间与脊髓损伤患者相处 确信即使移动性的小变化也会导致生活质量的显著变化 需要以非常周到的方式向机构呈现这些信息 [86]