文章核心观点 Fate Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫疾病患者提供诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法 公司报告了2023年第四季度和全年业务亮点及财务结果，多个iPSC产品平台项目取得进展，有望在2024年产生初步临床数据 [1][2] 业务亮点 FT819 iPSC衍生CAR T细胞项目 - 获CIRM 790万美元赠款，支持FT819系统性红斑狼疮（SLE）1期自身免疫研究，多中心1期临床试验正在美国多个临床地点开展启动活动 [2] - B细胞淋巴瘤1期研究正在进行剂量递增，以标准三天化疗预处理方案招募5.4亿和10.8亿细胞单剂量治疗队列，此前数据显示低剂量治疗有抗肿瘤活性和良好安全性 [3] FT825 / ONO - 8250 iPSC衍生CAR T细胞项目 - 1月与大冢制药合作启动多中心1期临床试验，用于晚期实体瘤，该产品包含七种细胞功能合成控制，包括靶向HER2的新型癌症特异性CAR 研究旨在评估单药及与单克隆抗体联合治疗的安全性、药代动力学和活性 [4][5] FT522 iPSC衍生CAR NK细胞项目 - 首个采用专有Alloimmune Defense Receptor（ADR）技术的产品候选物，已治疗首例复发/难治性B细胞淋巴瘤患者，1期临床试验正在招募接受化疗预处理的方案A前三剂量队列患者，后续有望开展无化疗预处理的方案B队列 [6] - 正在进行临床前研究，评估其在多种自身免疫疾病中诱导CD19 + B细胞耗竭的潜力，以及与单克隆抗体联合治疗对CD19 + B细胞和CD38 + 浆细胞自身抗体产生谱系的耗竭潜力 [7][8] FT576 iPSC衍生CAR NK细胞项目 - 多发性骨髓瘤1期临床试验正在进行剂量递增，以标准三天化疗预处理方案治疗了六例每剂10亿细胞的患者，无剂量限制性毒性和不良事件报告，目前正在招募每剂25亿细胞的患者 [9] 财务结果（2023年第四季度） - 现金、现金等价物和投资为3.162亿美元 [10] - 总营收170万美元，来自与大冢制药合作的临床前开发活动 [11] - 公认会计原则（GAAP）运营费用4980万美元，包括研发费用3180万美元和一般及行政费用1790万美元，含950万美元非现金股票薪酬费用 [12] - 流通普通股9860万股，优先股280万股，每股优先股可转换为五股普通股 [13] 公司iPSC产品平台 - 人类诱导多能干细胞（iPSCs）具有无限自我更新和分化潜力，公司专有iPSC产品平台结合多重工程和单细胞选择创建克隆主iPSC系 [16] - 利用克隆主iPSC系制造工程细胞产品，具有成分明确、可现货供应等优势，可克服患者或供体来源细胞疗法制造的局限性，拥有超500项已授权专利和500项待申请专利 [17] 公司概况 Fate Therapeutics是临床阶段生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫疾病患者提供iPSC衍生细胞免疫疗法 利用专有iPSC产品平台，在创建多重工程主iPSC系及现货型iPSC衍生细胞产品制造和临床开发方面处于领先地位，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [18] 会议与网络直播 公司将于2024年2月26日下午5点（美国东部时间）举行电话会议，回顾2023年第四季度和全年财务及运营结果，可通过会议链接注册参加，网络直播可在公司网站查看，活动约两小时后可查看存档 [14][15]

公司盈利情况 - 公司自成立以来从未盈利，预计至少在可预见的未来将继续产生经营亏损[285] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损12亿美元，预计未来仍将持续净亏损[303] 公司合作协议收入情况 - 公司与大冢制药的合作协议初始交易价格为4070万美元，2023年和2022年分别确认合作收入1120万美元和1660万美元，截至2023年12月31日递延收入为70万美元[291] - 公司与杨森生物技术公司的合作协议于2023年4月3日终止，此前共收到1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权形式投资[291] - 2020年12月，大冢制药为候选产品2的进一步研发支付1000万美元里程碑费用[289] - 2022年11月，公司确认来自大冢制药的候选产品2期权行使费1250万美元[291] - 2023年和2022年公司合作收入分别为6353.3万美元和9630万美元，减少3276.7万美元，主要因2023年4月与杨森合作终止[299] - 与杨森合作2023年和2022年确认收入分别为5231.2万美元和7966.2万美元，与小野制药合作分别为1122.1万美元和1663.8万美元[299] 公司合作协议研发费用情况 - 公司与大冢制药的合作中，初始收到1000万美元预付款，预计研发费用总计3070万美元[291] - 公司与大冢制药的合作中，2022年修订协议使预计研发费用增加约930万美元，2023年修订协议又增加约140万美元[290][291] 公司收入来源及预期 - 公司目前的收入来自合作协议和政府补助，尚未从治疗产品销售或特许权使用费中获得收入[288] - 公司预计在成功完成产品候选药物的开发并获得监管批准后才会产生有意义的收入，这可能需要数年时间[287] 公司政府补助及其他收入情况 - 2018年4月5日公司获加州再生医学研究所400万美元奖励用于推进FT516产品进入人体临床试验[293] - 2023年第一季度公司将上述奖励按赠款处理，在2023年12月31日止年度确认其他收入[294] - 《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》规定符合条件雇主可获每位员工最高5000美元员工留用税收抵免，2020年抵免额为合格工资50%（每位员工上限10000美元），2021年抵免额为合格工资70%（每季度每位员工上限10000美元），公司2023年和2022年分别确认其他收入510万美元和50万美元[295] - 2023年和2022年其他收入净额分别为2958.3万美元和2666.5万美元，增加291.8万美元[299] - 2023年和2022年其他收入分别为2960万美元和2670万美元[302] 公司里程碑付款情况 - 2021年公司达到指定临床里程碑，向MSKCC支付2000万美元[296] - 若许可产品达到特定临床里程碑，纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）最高可获7500万美元里程碑付款[309] 公司研发费用变化情况 - 公司研发费用包括与产品候选药物的研究、临床前开发等相关的成本，预计未来将继续大力投入研发[291][292] - 2023年和2022年研发费用分别为17259.6万美元和32045.4万美元，减少14785.8万美元，主要因员工薪酬福利减少6360万美元（含员工股票薪酬减少3030万美元）、实验室材料和用品支出减少4840万美元、第三方专业顾问和临床试验相关费用减少2900万美元[299][300] 公司一般及行政费用变化情况 - 2023年和2022年一般及行政费用分别为8144.8万美元和8423.2万美元，减少278.4万美元，主要因员工薪酬福利减少1060万美元（含员工股票薪酬减少500万美元）、办公和计算机用品减少180万美元，但专利和法律费用增加1060万美元[299][301] 公司现金流情况 - 2023年和2022年经营活动净现金使用量分别为1.323亿美元和2.482亿美元，2023年减少主要因终止扬森协议等[303] - 2023年和2022年投资活动提供现金分别为1.127亿美元和1.668亿美元[303] - 2023年和2022年融资活动提供现金分别为10万美元和920万美元[304] 公司资产情况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为3.162亿美元[304] 公司证券发行计划 - 公司可根据货架注册声明发行总计3亿美元证券，可通过杰富瑞集团进行最高1亿美元的市价发售计划[305] 公司经营租赁义务情况 - 截至2023年12月31日，公司未来经营租赁义务总额为1.629亿美元[309] 公司许可协议负债情况 - 截至2023年12月31日，公司记录与修订后的MSKCC许可协议剩余股价升值里程碑相关负债130万美元[310] 公司其他许可协议情况 - 与Dana Farber癌症研究所的许可协议下，公司每产品最高累计里程碑付款为2500万美元，需支付低个位数净销售特许权使用费[314] - 与Max Delbruck分子医学中心的许可协议下，公司每产品最高累计里程碑付款为1100万美元，需支付低个位数净销售特许权使用费[315] - 与贝勒医学院的许可协议下，公司每产品最高累计里程碑付款为700万美元，需支付低个位数净销售特许权使用费[316] 公司合同情况 - 公司日常业务合同多为可取消合同，不列入合同义务和承诺表[317] 公司面临的通胀影响 - 本年报期间通胀上升，未来可能继续上升或维持高位，或对公司经营成果产生不利影响[318] 公司MSKCC许可协议会计处理 - 公司采用蒙特卡罗模拟模型估计修订后MSKCC许可协议下股价升值里程碑公允价值，按ASC 815处理，在每个资产负债表日重新计量剩余里程碑公允价值，变动计入非经营性收入或费用[296]

财务状况 - 公司截至2023年12月31日的现金、现金等价物和投资总额为3.162亿美元[10] - 公司第四季度2023年的总收入为170万美元，主要来源于与Ono合作的第二个未透露固体肿瘤抗原的候选药物的临床前开发活动[10] - 公司第四季度2023年的总营业费用为4980万美元，其中研发费用为3180万美元，一般和行政费用为1790万美元，包括950万美元的非现金股权补偿费用[11] - 公司截至2023年12月31日的普通股总数为9860万股，优先股总数为280万股，每股优先股可转换为五股普通股[12] 收入与支出 - 合作收入为1,676千美元，较去年同期44,356千美元大幅下降[19] - 研发支出为31,816千美元，较去年同期87,191千美元有所减少[19] 现金流 - 现金及现金等价物为41,870千美元，较去年同期61,333千美元减少[20]

文章核心观点 - Fate Therapeutics预计2023年第四季度收入下降但收益同比增长，实际结果与预期的对比或影响短期股价，虽近期盈利超预期但此次难以确定能否超预期 [1][2][13] - Intra - Cellular Therapies预计2023年第四季度每股亏损，收入同比增长，虽过去四个季度盈利超预期但此次难以确定能否超预期 [19][21] 公司盈利预期 Fate Therapeutics - 预计即将发布的报告中季度每股亏损0.57美元，同比变化+1.7%，收入085百万美元，同比下降98.1% [4] - 过去30天季度共识每股收益预期未变 [5] - 最准确估计低于Zacks共识估计，收益ESP为 - 19.09%，Zacks排名为4，难以确定能否超共识每股收益估计 [12][13] - 上一季度预期每股亏损0.59美元，实际亏损0.46美元，惊喜率+22.03%，过去四个季度均超共识每股收益估计 [15] Intra - Cellular Therapies - 预计2023年第四季度每股亏损0.44美元，同比变化+2.2%，本季度收入预计136.29百万美元，同比增长55.1% [19] - 过去30天共识每股收益估计上调3.9%，最准确估计较低导致收益ESP为 - 1.14%，Zacks排名为3，难以确定能否超共识每股收益估计 [20][21] - 过去四个季度均超共识每股收益估计 [21] 收益ESP相关 - Zacks收益ESP将最准确估计与Zacks共识估计对比，正ESP理论上表明实际收益可能偏离共识估计，正ESP结合Zacks排名1、2、3时是盈利超预期强预测指标，负ESP不能表明盈利未达预期 [7][8][9] 股价影响因素 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌唯一依据，投资预期盈利超预期股票可增加成功几率，投资前应查看公司收益ESP和Zacks排名 [16][17]

公司核心信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫疾病患者提供一流诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法管线 [1][3] - 公司利用专有iPSC产品平台，在创建多重工程化iPSC系以及现成iPSC衍生细胞产品制造和临床开发方面处于领先地位 [3] - 公司效应细胞管线包括多重工程化、iPSC衍生自然杀伤（NK）细胞和T细胞候选产品，结合细胞功能新合成控制，旨在为患者提供多种治疗机制 [3] 财务报告与会议安排 - 公司将于2024年2月26日下午5点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，报告2023年第四季度和全年财务结果并提供公司最新情况 [1] - 参与电话会议需通过指定链接注册，网络直播可在公司网站投资者板块“活动与演示”中观看，活动约两小时后可在公司网站查看存档 [2] 公司联系方式 - 联系人是Christina Tartaglia，所属Stern Investor Relations, Inc.，联系电话212 - 362 - 1200，邮箱christina.tartaglia@sternir.com [4]

文章核心观点 - 法德治疗公司股价因投资者积极情绪上涨，后续表现待观察；再生元公司股价上涨且获强力买入评级 [1][2][8] 法德治疗公司（Fate Therapeutics） - 上一交易日股价上涨25.4%，收于5.72美元，过去四周累计涨幅21.9% [1] - 股价突然上涨归因于投资者对其早期细胞疗法管线的积极情绪，本月初公司启动FT825治疗HER2阳性晚期实体瘤的I期研究 [2] - 即将发布的季度报告预计每股亏损0.57美元，同比变化+1.7%；收入预计为84万美元，同比下降98.1% [3] - 过去30天本季度的每股收益共识估计保持不变，股价后续表现有待观察 [5] - 目前Zacks评级为3（持有） [6] 再生元公司（Regeneron） - 上一交易日股价上涨1.7%，收于955.80美元，过去一个月回报率为7% [7] - 即将发布的报告的每股收益共识估计在过去一个月变化+0.7%，至10.46美元，与去年同期每股收益相比变化-16.7% [8] - 目前Zacks评级为1（强力买入） [8] 行业情况 - 两家公司均属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [7]

公司股价异动 - 亿万富翁投资者史蒂夫·科恩及其对冲基金Point 72收购了Fate Therapeutics公司5%的被动股权 导致FATE股价在消息发布当日飙升超过17% [1] - 此次股权收购涉及473万股公司股票 根据1月24日的交易日期文件 这是该亿万富翁近期的重要操作之一 [4] - 在此次上涨后 公司市值已突破5亿美元大关 [2] 投资逻辑与市场观点 - 尽管2500万美元的持股规模对该对冲基金影响不大 但这一显著的持股规模表明科恩及其团队认为公司可能拥有市场尚未认识到的重大价值 [5][6] - 对冲基金的业务是寻找被低估的证券来赚钱 此次建仓行为引起了生物科技投资者 特别是关注科恩动向的投资者的注意 [1][2][6] - 该股目前已从2023年末的低点上涨了两倍多 显示出强劲的势头 [7] 公司业务与管线 - Fate Therapeutics是一家早期肿瘤和免疫生物技术公司 致力于为各种癌症和自身免疫性疾病患者开发药物和疗法 [1] - 公司拥有相当可观的前瞻性药物管线 目前有五种药物处于1期临床试验阶段 [1] - 公司所追求的是高价值市场领域 [1]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入下降至190万美元,去年同期为1500万美元 [27] - 研发费用下降57%至3430万美元,主要由于员工薪酬和福利开支下降以及临床试验成本和研发材料需求下降 [28] - 管理费用下降12%至1890万美元,主要由于员工薪酬和福利开支下降 [29] - 总运营费用下降47%至5320万美元,其中包括1010万美元的非现金股份支付费用 [29] - 第三季度净亏损4520万美元,每股亏损0.46美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进两个创新的肿瘤免疫细胞治疗项目FT522和FT825的临床试验 [7][12] - FT522是公司首个采用自主研发的ADR技术的CAR-NK细胞产品,正在开展B细胞淋巴瘤的I期临床试验 [8][9][10] - FT825是一款针对HER2表达的多功能CAR-T细胞产品,已获FDA临床试验申请批准,正在开展I期临床试验 [12][13][14][15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在将iPSC平台技术拓展至自身免疫疾病领域,FT819获FDA临床试验申请批准,将开展系统性红斑狼疮的I期临床试验 [18][19][21] - 公司认为无需预处理化疗的细胞治疗具有重大临床价值,可以提高患者可及性和安全性,并有望与现有免疫治疗药物联合应用 [11][35][41] - 公司认为其iPSC平台有望创造出多功能、多机制作用的差异化产品,在肿瘤和自身免疫疾病领域带来临床获益 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有望在2024年在肿瘤和自身免疫疾病领域取得多个重要临床数据读出 [22] - 公司通过成本控制大幅降低现金消耗,预计可将运营资金延长至2025年下半年 [7] - 公司将继续推进创新,包括与ONO合作开发新的多功能CAR-T细胞产品 [24] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ashiq Mubarack 提问** 对于FT522无预处理化疗方案,公司对于患者疗效和细胞活性指标有何预期要求? [33][34][35] **Scott Wolchko 回答** 公司最终关注的是患者获益,包括疗效和安全性。公司将关注FT522在有无预处理化疗情况下的药代动力学特征,但更重要的是能否在无预处理化疗的情况下实现良好的临床获益。[34][35] 问题2 **Daina Graybosch 提问** 为何公司首选FT819而不是FT522进入自身免疫疾病领域,两者在该领域的潜力如何? [49][50][51] **Scott Wolchko 回答** FT819已有人体安全性数据支持,是一个成熟的候选药物。FT522则具有更广泛的治疗潜力,可能通过靶向多种免疫细胞实现更好的治疗效果,但需要进一步验证。公司将根据临床数据决定未来的发展方向。[49][50][51] 问题3 **Etzer Darout 提问** 公司对FT819在红斑狼疮适应症的临床前数据有何了解,如何评价与竞争对手的差异? [74][75][76][77] **Scott Wolchko 和 Bob Valamehr 回答** 公司已进行一些体外实验,显示FT819可特异性清除红斑狼疮患者的B细胞。此外,之前在肿瘤适应症的临床试验中也观察到FT819对B细胞的持久性清除作用。公司正在进一步评估这些数据,并计划在未来有机会公开发表。总的来说,公司认为CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病领域仍处于早期探索阶段,未来将有更多临床数据出炉以评估不同疗法的差异。[74][75][76][77]

公司业务及合作 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫性疾病患者带来首创的编程细胞免疫疗法产品候选药物[78] - 公司已与明尼苏达大学的 Regents 签订研究合作和许可协议，开发源自克隆主 iPSC 系列的离体工程 NK 细胞癌症免疫疗法[79] - 公司在2020年与强生生物技术公司签订合作协议，开发用于癌症治疗的离体工程 CAR NK 和 CAR T 细胞产品候选药物[79] - 公司与强生生物技术公司签订的合作协议已于2023年1月终止，期间进行了清算活动，包括停止所有合作产品候选药物的开发[83] 财务状况及运营 - 公司自成立以来一直未盈利，主要通过公开和私人发行普通股、优先股和可转换票据、商业银行债务以及合作活动和资助来资助运营[80] - 公司预计未来将继续发生运营亏损，主要用于进行产品候选药物的临床试验、GMP 生产、实验室设备采购、知识产权维护、监管审批等活动[80] - 公司预计在未来几年内不会从产品销售、版税或销售里程碑中产生实质性收入，将寻求通过公开或私人股权或债务融资、合作安排或其他来源来资助运营[81] - 公司截至目前尚未从治疗产品销售或版税中产生任何收入，收入主要来自合作协议和政府资助[82] - 公司计划在未来继续大幅投资于研发活动，包括进行临床试验、进行GMP生产、采购实验室设备和材料、进行临床和临床前研究、以及与Ono等合作进行研究、开发和制造活动[86] - 公司的现金流自创立以来一直为负数，截至2023年9月30日，累计赤字为12亿美元，公司预计将在可预见的未来继续出现净亏损[95] 资金情况及筹资计划 - 公司的现金流自创立以来一直为负数，截至2023年9月30日，累计赤字为12亿美元，公司预计将在可预见的未来继续出现净亏损[95] - 公司预计现有的现金和等价物足以支持未来至少12个月的运营需求[101] - 公司预计将通过公开或私人股权、债务证券的发行，或现有或未来的潜在合作来融资资本需求[101] - 公司将需要额外资本用于产品候选物的研究、制造和开发，并履行与Ono的合作协议下的义务[101]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和投资总额约为3.85亿美元 [2] - 第二季度收入大幅下降至90万美元,去年同期为1850万美元 [3] - 研发费用下降50%至4090万美元,主要是由于重组后薪酬福利和股份支付费用下降,以及研发物料和设备需求降低 [3] - 管理费用增加11%至2260万美元,主要是法律费用增加 [3] - 全年GAAP经营费用预计在2.65亿美元至2.85亿美元之间,年末现金和投资预计将超过3亿美元 [3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进FT522 CAR-NK细胞项目,这是首个采用自主研发的"异体免疫防御受体"技术的产品候选药物 [4][5] - FT576多发性骨髓瘤项目已进入3剂量1亿细胞/剂的治疗剂量组,未观察到剂量限制性毒性 [5] - FT819 B细胞淋巴瘤项目单剂量540万细胞组未观察到剂量限制性毒性,已扩大患者入组 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为其多功能工程化iPSC衍生CAR-T细胞平台有望在治疗实体瘤方面带来突破性进展 [5] - FT825 HER2靶向CAR-T细胞项目正在与ONO Pharmaceutical合作开发,计划于2023年下半年提交IND申请 [5] - 公司正在评估将其iPSC产品平台拓展至自身免疫性疾病领域的可能性,初步临床数据显示FT819和FT596可以快速和持久地耗竭B细胞 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信其iPSC产品平台能够创造高度差异化的多功能工程化产品候选药物,具有多重治疗机制,有望为癌症和自身免疫性疾病患者带来治疗效益 [5] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yigal Chavetz 提问** - 对于FT522是否需要使用预处理化疗,公司如何权衡其对细胞植入的影响 [7] - FT522 Regimen A和Regimen B的剂量递增是否会有差异 [7] **Scott Wolchko 回答** - 公司将并行评估FT522 Regimen A和Regimen B,比较两种给药方式在临床和转化研究层面的结果,以确定最佳治疗方案 [7] - 两个方案的剂量递增可以并行进行,公司将尽量最大化患者入组以加快评估进度 [7] 问题2 **Michael 提问** - 公司如何权衡FT522在侵袭性淋巴瘤和惰性淋巴瘤中的表现 [10][11] **Scott Wolchko 回答** - 公司希望通过FT522 Regimen A(含预处理化疗)在侵袭性淋巴瘤中观察到与历史数据有所不同的疗效 - 如果FT522 Regimen B(无预处理化疗)在惰性淋巴瘤中仍能保持高反应率和持久缓解,也将是一个很有意义的发现 [11] - 公司将利用既往FT516和FT596的临床数据作为参照,对FT522的表现进行比较分析 [11] 问题3 **Cha 提问** - 公司何时可能公布FT819和FT576的临床数据,数据规模如何 [15] **Scott Wolchko 回答** - 公司仍然预计在明年上半年公布这两个项目的临床数据 - 公司计划在今年下半年入组约10例患者,以此定义产品的治疗特征 [21]