公司盈利情况 - 公司自成立以来未盈利，预计至少在可预见的未来将继续产生经营亏损，费用将大幅增加[271] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损5.569亿美元，预计未来仍会产生净亏损[301] - 公司预计在可预见的未来将继续亏损，且亏损会随着产品研发而增加[322] - 2020年、2019年和2018年运营亏损分别为1.28085亿美元、1.00727亿美元和6709.2万美元[354] - 2020年、2019年和2018年净亏损分别为1.73387亿美元、9814.9万美元和6659.8万美元[354] - 2020年、2019年和2018年每股基本和摊薄净亏损分别为2.10美元、1.44美元和1.19美元[354] - 2020年净亏损173,387美元，2019年为98,149美元，2018年为66,598美元[361] - 2020年、2019年和2018年综合亏损分别为1.73339亿美元、9812.5万美元和6659.7万美元[354] 公司业务受疫情影响情况 - 公司开展业务受COVID - 19影响，研发和临床试验活动出现延迟或中断，影响范围和持续时间未知[274] - 公司无法确定产品候选开发所需的时间和成本，也无法预测COVID - 19对业务和运营的影响，疫情可能导致支出增加[285] - 2020年公司业务受COVID - 19影响，研发和临床试验活动出现延迟或中断[369] 公司业务结构与合作情况 - 公司通过Fate Therapeutics, Inc.开展业务，其拥有Tfinity、Fate Ltd.和Fate B.V. 100%的有表决权股份[275] - 公司与明尼苏达大学、纪念斯隆凯特琳癌症中心等有研究合作和许可协议[271] - 公司将其业务视为一个运营和报告部门[371] 公司收入来源情况 - 公司收入来自合作协议和政府补助，尚未从治疗产品销售或特许权使用费获得收入[276] - 截至2020年12月31日，公司主要致力于产品开发、筹集资金和建设基础设施，未从治疗产品销售中获得收入[364] 公司研发费用情况 - 公司研发费用包括与产品候选药物研发、细胞编程技术研究等相关的成本[283] - 公司计划在未来十二个月增加研发费用，主要用于产品候选药物的临床试验、生产开发等活动[284] - 2020年和2019年研发费用分别为1.25623亿美元和8777万美元，增长3785.3万美元，主要因员工薪酬福利、设施租赁、实验室材料和用品支出增加[298] - 2020年、2019年和2018年研发费用分别为1.25623亿美元、8777万美元和5602.4万美元[354] 公司各项费用对比情况 - 2020年和2019年一般及行政费用分别为3389.6万美元和2363.7万美元，增长1025.9万美元，主要因员工薪酬福利和设施租赁费用增加[298] - 2020年和2019年其他收入（支出）净额分别为 - 4530.2万美元和257.8万美元，2020年记录了4770万美元与修订后的MSK许可协议下股票价格升值里程碑公允价值相关的其他支出[298][300] - 2020年、2019年和2018年总运营费用分别为1.59519亿美元、1.11407亿美元和7183.2万美元[354] 公司现金流情况 - 2020年和2019年经营活动净现金使用量分别为3922.9万美元和8317.5万美元[301] - 2020年和2019年投资活动净现金使用量分别为1.61076亿美元和1.57453亿美元[301] - 2020年和2019年融资活动净现金提供量分别为2.82838亿美元和1.49928亿美元[301] - 2020年和2019年现金、现金等价物和受限现金净增加（减少）额分别为8253.3万美元和 - 9070万美元[301] - 2019年至2020年，经营活动使用的现金从8320万美元降至3920万美元[302] - 2020年和2019年，投资活动使用现金分别为1.611亿美元和1.575亿美元[312] - 2020年和2019年，融资活动提供现金分别为2.828亿美元和1.499亿美元[313] - 2020年经营活动使用的净现金为39,229美元，2019年为83,175美元，2018年为38,650美元[361] - 2020年投资活动使用的净现金为161,076美元，2019年为157,453美元，2018年为463美元[361] - 2020年融资活动提供的净现金为282,838美元，2019年为149,928美元，2018年为140,780美元[361] - 2020年现金、现金等价物和受限现金净增加82,533美元，2019年减少90,700美元，2018年增加101,667美元[361] 公司融资与股权情况 - 2020年6月，公司公开发行普通股，净收益1.888亿美元[313][315] - 2020年6月，公司私募普通股，净收益5000万美元[313][318] - 公司可通过自动暂搁注册声明不时发售最高5000万美元的普通股[321] - 截至2020年12月31日，公司可根据先前提交的暂搁注册声明发行总计620万美元的证券[321] - 2020年6月公开发行普通股，净收益18880万美元；2019年9月净收益16240万美元；2018年9月净收益13490万美元[365] - 2020年6月和4月，强生创新JJDC公司两次私募购买公司普通股，共获收益1亿美元[366] - 2021年1月，公司完成普通股公开发行，投资者购买510万股，发行价格为每股85.50美元[457] - 公司向特定投资者发行预融资认股权证，可购买257310股普通股，购买价格为每份85.499美元[457] - 预融资认股权证持有人行使后受益股份不得超9.99%，可提前61天通知公司调整比例，但不超19.99%[457] - 此次发行总收益为4.60亿美元，扣除承销折扣、佣金和估计费用后，净收益约为4.321亿美元[457] 公司资产与负债情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为4.829亿美元[313] - 2020年12月31日现金及现金等价物为167347000美元，2019年为99814000美元[348] - 2020年12月31日应收账款为5515000美元，2019年为0[348] - 2020年12月31日短期投资及相关到期应收款为315569000美元，2019年为121613000美元[348] - 2020年12月31日应付账款为6283000美元，2019年为5822000美元[350] - 2020年12月31日应计费用为15564000美元，2019年为14697000美元[350] - 2020年12月31日递延收入（当前部分）为21144000美元，2019年为2787000美元[350] - 2020年12月31日股票价格升值里程碑（当前部分）为36018000美元，2019年为0[350] - 2020年12月31日累计亏损为556932000美元，2019年为383545000美元[351] - 2020、2019、2018年末现金及现金等价物分别为167,347千美元、99,814千美元、190,514千美元，受限现金分别为15,227千美元、227千美元、227千美元，三者总计分别为182,574千美元、100,041千美元、190,741千美元[375] - 2020年1月公司为圣地亚哥新总部租赁设施，硅谷银行代表公司开具1500万美元信用证，由等额存款担保[375] - 2020、2019、2018年末受限现金余额中与设施租赁相关的现金抵押不可撤销备用信用证金额分别为1520万美元、20万美元、20万美元[375] - 2020年12月31日短期投资摊销成本315,499千美元，估计公允价值315,569千美元；2019年12月31日短期投资摊销成本121,616千美元，估计公允价值121,613千美元，长期投资摊销成本39,413千美元，估计公允价值39,440千美元[423] - 2020年12月31日公司金融资产按公允价值计量总计482,916千美元，其中Level 1为207,114千美元，Level 2为275,802千美元；金融负债按公允价值计量总计47,702千美元，均为Level 3 [426][427] - 2019年12月31日公司金融资产按公允价值计量总计245,867千美元，其中Level 1为145,117千美元，Level 2为100,750千美元[429] - 2020年12月31日公司财产和设备总值43,403千美元，净值32,308千美元；2019年12月31日总值19,937千美元，净值11,419千美元[432] - 2020 - 2018年公司财产和设备折旧费用分别为3.1百万美元、2.2百万美元和1.2百万美元，未记录重大处置损益[432] - 2020年12月31日，公司当前应计费用总计1556.4万美元，2019年为1469.7万美元[433] - 截至2020年12月31日，公司经营租赁未来未折现最低合同付款为1.94亿美元，加权平均租赁期限为13.3年，加权平均折现率为8.4%[436] - 2020年末和2019年末递延所得税资产分别为162374000美元和99347000美元，递延所得税负债分别为18308000美元和4778000美元，净递延所得税资产分别为144066000美元和94569000美元，已分别设立14410万美元和9460万美元的估值备抵[451] - 2020年末公司有联邦和加州净运营亏损结转额分别为1.864亿美元和1.88亿美元，联邦和加州研发税收抵免结转额分别为1800万美元和1290万美元[451] 公司租赁情况 - 公司总部办公室和实验室约72000平方英尺，2025年10月后终止租约需提前十二个月书面通知并支付250万美元[327] - 2021年第三季度公司将迁至新总部，租约期限15年，10年后终止需支付3000万美元提前终止费[327] - 截至2020年12月31日，公司所有经营租赁的未来经营租赁义务总计1.94亿美元[327] - 2020年1月，公司签订圣地亚哥办公场地租赁协议，租期15年，提前终止需支付3000万美元费用，房东最多出资2980万美元用于租户装修[436] - 截至2020年12月31日，公司已使用租户装修补贴1820万美元，预计剩余部分在未来六个月内使用[436] - 2020年和2019年，公司经营租赁费用分别为1432.1万美元和611.1万美元，短期租赁费用分别为120万美元和110万美元[436] 公司合作协议收入情况 - 2020年4月公司与Janssen签订协议，获1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权，2020年确认合作收入1680万美元，截至2020年底递延收入5950万美元[278] - 2018年9月公司与Ono签订协议，获预付1000万美元，预计研发费用2000万美元，2020年和2019年分别确认合作收入1460万美元和930万美元，截至2020年底递延收入770万美元[279] - 2015年5月公司与Juno签订协议，2020年未确认收入，2019年确认140万美元，2019年5月协议初始研究期结束，最后一笔季度研究款20万美元已收到[282] - 2020年和2019年合作收入分别为3143.4万美元和1068万美元，增长2075.4万美元[298] - 2020年4月2日，公司与Janssen达成协议，获得1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权[303] - 2020年12月4日，公司与Ono达成协议，Ono支付1000万美元里程碑费用[306] - 2020年、2019年和2018年合作收入分别为3143.4万美元、1068万美元和474万美元[354] - 2020年4月2日公司与Janssen签订合作协议，获5000万美元预付款；与JJDC签订股票购买协议，4月7日售160万股普通股获约5000万美元，溢价1600万美元；6月JJDC私募购买180万股普通股，收益5000万美元[400][402] - 2020年公司按Janssen协议确认收入1680万美元，包括1030万美元研发服务收入和650万美元预付款及股权溢价收入；年末递延收入5950万美元，其中1630万美元为流动递延收入[404] - 2018 - 2020年，

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度收入为760万美元，去年同期为240万美元，收入来自与杨森和小野制药的合作 [38] - 2020年第三季度研发费用为3070万美元，去年同期为2320万美元，主要因员工人数和薪酬增加，以及新总部设施租赁费用增加 [39] - 2020年第三季度一般及行政费用为840万美元，去年同期为630万美元，主要因员工人数和薪酬增加 [40] - 2020年第三季度总运营费用为3120万美元，扣除780万美元非现金股份支付费用 [40] - 第三季度记录了2760万美元非现金非运营费用，与和纪念斯隆凯特琳的许可协议中或有里程碑付款的公允价值有关 [41] - 2020年第三季度末，公司拥有5.02亿美元现金、现金等价物和投资，流通普通股为8700万股，流通可转换优先股为280万股，在特定条件下可转换为普通股 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 FT596 - 正在进行多中心1期临床试验，评估其作为单药疗法以及与CD20靶向单克隆抗体疗法联合治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤的安全性和活性，在3000万个细胞的第一个剂量水平观察到早期临床活性迹象，一名患者接受单剂量FT596治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤后达到部分缓解 [12] - 已开始以9000万个细胞的第二个剂量水平招募患者，有潜力将剂量递增至3亿和9亿个细胞 [17] - 已治疗复发难治性B细胞淋巴瘤患者，采用FT596与CD20靶向单克隆抗体利妥昔单抗联合治疗，剂量为3000万个细胞 [18] - 1期临床试验扩展至包括复发难治性慢性淋巴细胞白血病，已开始以3000万个细胞的第一个剂量水平招募FT596作为单药疗法的患者 [19] FT500 - 公司首个用于晚期实体瘤患者的现货型iPSC衍生NK细胞产品候选药物，其1期临床试验是美国首个评估iPS衍生细胞产品的研究 [22] - 1期剂量递增阶段的临床结果显示，多次剂量的iPS衍生NK细胞可以安全给药，无需患者配型，未观察到剂量限制性毒性和严重不良事件，也没有细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或移植物抗宿主病的报告 [24] - 15名重度预处理患者中，11名患者的最佳总体反应为疾病稳定 [25] - 目前正在招募剂量扩展阶段的患者，最多15名患有非小细胞肺癌或经典霍奇金淋巴瘤且对检查点抑制剂治疗耐药或复发的患者，每个患者将接受每周一次、每次3亿个细胞的FT500治疗，共三次，每次剂量都有IL - 2细胞因子支持，最多两个30天周期，并与患者之前治疗失败或复发的相同检查点抑制剂联合使用 [27] FT538 - 首个CRISPR编辑的iPS衍生细胞疗法，用于急性髓系白血病和多发性骨髓瘤，已治疗第一名患者 [28] - 多中心、剂量递增的1期临床试验旨在评估每周一次、每次三个剂量的FT538在最多四个剂量队列中的安全性和有效性，起始剂量为每次1亿个细胞，研究将评估两种治疗方案，方案A作为复发/难治性AML患者的单药疗法，方案B与FDA批准的抗CD38单克隆抗体达雷木单抗联合用于复发难治性多发性骨髓瘤患者 [29] FT576 - 用于多发性骨髓瘤的现货型多抗原靶向CAR BCMA NK细胞产品候选药物，预计在2020年第四季度向FDA提交研究性新药申请 [31] FT819 - 首个现货型iPS衍生CAR T细胞疗法，已成功完成GMP生产，目前正在进行产品放行测试，以支持在今年第四季度启动具有里程碑意义的1期临床试验 [35] - 多中心1期临床试验旨在评估FT819在三种B细胞恶性肿瘤（慢性淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤）中的安全性和活性，每种疾病类型将独立招募患者，每个适应症将评估三种剂量递增的治疗方案 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进iPSC衍生NK细胞和CAR T细胞疗法的临床开发，计划在即将举行的SITC和ASH会议上展示相关临床结果和研究进展 [7] - 认为更频繁的多剂量方案对于iPS衍生NK细胞治疗将是最有效的治疗方式，期待与FDA合作，将FT596的单剂量方案发展为支持多剂量给药 [21] - 利用专有的iPSC产品平台进行复杂的基因工程，逐步构建更复杂的多重工程细胞产品 [30] - 探索NK细胞和T细胞疗法的组合潜力，但目前没有立即计划进行组合，将先观察NK细胞和T细胞在临床环境中的独立活性 [45][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月公司在工程化iPSC衍生NK细胞产品管线方面取得了重大临床进展，早期临床数据坚定了公司的信心，即多剂量的iPS衍生NK细胞可以在门诊环境中现货供应，耐受性良好，并能驱动抗肿瘤活性 [8][9] - 对FT596在3000万个细胞的第一个剂量水平的早期临床安全性和活性感到鼓舞，认为其与CD20靶向单克隆抗体疗法的组合有潜力为患者带来更深入、更持久的反应，并可能使FT596在一线治疗中得到应用 [16][19] - 认为FT500的临床数据对于iPS衍生NK细胞治疗领域具有临床意义，表明在45天内可以现货供应多达六个剂量、每个剂量高达3亿个细胞的iPS衍生NK细胞产品，而无需额外的淋巴细胞清除 [26] - 相信FT538可以恢复患者的先天免疫力，与某些标准治疗方法（包括单克隆抗体疗法）结合使用时，其抗癌效果可能更有效 [29] - 认为FT819的独特设计可以克服当前一代供体和患者来源的CAR T细胞疗法的一些局限性，具有提高安全性和有效性的潜力 [32] 其他重要信息 - 公司计划在即将举行的ASH会议上举办虚拟投资者活动，突出新型高亲和力、不可裂解的CD16 Fc受体的独特治疗特征和功能 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司临床管线中哪些产品最适合NK细胞和T细胞的组合疗法，近期是否有在临床中测试的计划？ - 公司认为在探索NK细胞和T细胞的独特组合之前，希望先观察它们在临床环境中的独立活性，目前没有立即计划进行组合，但临床前研究显示两者有协同和互补效应 [45][46] 问题2: 是否有计划在未来12个月左右展示一些NK细胞和T细胞组合的临床前数据？ - 公司今日刚刚在《科学转化医学》上发表了相关概念的论文，显示iNK细胞与T细胞协同作用，激活彼此并增强抗肿瘤活性，与检查点阻断疗法等联合使用时具有叠加效应 [48] 问题3: 如何看待患者治疗前重新进行淋巴细胞清除的要求？ - 公司正在探索单次淋巴细胞清除方案后给予多剂量NK细胞的可能性，认为在T细胞领域，在最初30天内实现深度持久的杀伤很重要，给予多剂量细胞疗法是实现这一目标的最佳方式，但不一定需要重复进行淋巴细胞清除 [52][53] 问题4: 如何确保不同产品不会相互竞争招募患者的努力？ - 公司会选择合适的试验地点和项目组合，利用大型机构的患者资源，同时在规模较小的机构限制参与的试验数量，避免自我竞争 [55][56] 问题5: 关于FT596在ASH会议上的展示，预计会有哪些细胞扩增数据，如何看待要展示的药代动力学数据，以及为了使所有患者都能接受多剂量治疗，需要生成哪些数据来获得方案修正案的批准？ - 公司提醒不能假设NK细胞和T细胞的行为相同，不能完全依据CAR T细胞疗法的规则来推断NK细胞。患者2在血液中显示出药代动力学特征和细胞扩增，在第8或9天达到峰值，随后在接下来的14天内下降。公司认为FT500和FT516的多剂量数据有助于与FDA合作，将FT596转变为多剂量治疗模式 [60][61][62] 问题6: 在ASH会议上FT596预计会有多少患者的数据，有多少患者接受了第二剂治疗，与FDA在重新给药方面的沟通情况如何，FT596最多可以增加到多少剂量？ - ASH会议上FT596的展示将是关于患者2的案例研究。目前FT596的方案是单剂量给药，在第一个30天周期结束后，可以与FDA沟通潜在的重新给药。公司认为随着管线中其他产品的安全数据积累，有机会与FDA讨论FT596的多剂量给药问题 [66][67] 问题7: FT596在移植后复发预防的研究者发起的研究中，是否已经开始招募患者，如何利用该项目的积极数据？ - 该研究在明尼苏达大学开放，但尚未招募患者，已确定潜在候选患者，若进展顺利，未来几周或一个月左右可能开始首次治疗。该研究可以提供FT596在移植后环境中的药代动力学信息，有助于了解iPSC NK细胞在其他淋巴细胞清除方案中的增殖和持久性 [69][70] 问题8: 对于ASH会议上确认NKG2A能有效教育iPSC NK细胞的摘要，以及增加HLA表达会降低NK细胞溶细胞能力的体外数据，如何解释未观察到HLA抑制的现象，这些体外实验在人体中的可转化性如何？ - 公司在研究中发现NK细胞在发育过程中使用NKG2A进行自我教育，HLA - E表达对CAR活性或先天活性有叠加效应。公司正在研究相关信号机制，即使HLA - E水平升高，细胞仍能维持抗肿瘤功效 [73][74] 问题9: 将FT596用于难治性CLL的理由是什么，研究的目标是否是观察完全缓解率，是否要求患者曾使用过Bcl - 2或PI3K抑制剂治疗失败？ - CLL患者的T细胞功能受损，使用健康的现货型方法具有巨大优势，公司的iPS制造过程可以克服这一限制。对于复发难治性CLL患者，该研究要求患者曾使用过BTK抑制剂和Bcl - 2抑制剂治疗失败 [80][81] 问题10: 患者2接受的第二剂FT596细胞数量是否与第一剂相同，随着剂量递增，如达到3亿或9亿个细胞，如果患者需要重新给药，是否会以相同剂量或更低剂量进行？ - 患者2接受的第二剂FT596细胞数量与第一剂相同，均为3000万个细胞。公司尚未考虑患者间的剂量递增问题，但有潜在可能性，FT516的COVID研究中有患者内剂量递增的情况 [83][84][85] 问题11: 是否有猜测患者2在接受第二剂治疗后达到了完全缓解，能否证实？ - 公司无法证实患者2在接受第二剂治疗后的反应情况 [86] 问题12: 是否考虑在T细胞疗法中加入一个正负效应信号系统，以根据肿瘤细胞的抗原呈递实现更高的疗效和更低的毒性？ - 公司正在研究多种多抗原靶向策略，包括双CAR策略和TCR，以及使这些策略相互依赖的逻辑设计，在ASH会议上会展示相关概念 [89][90] 问题13: 公司在iNK疗法的其他创新淋巴细胞清除方法方面有哪些科学努力，后续剂量是否需要进行淋巴细胞清除？ - 公司在不同的临床研究中使用了不同的Cy/Flu方案，FT500的Cy/Flu方案与FT516和FT596不同。FT500的数据支持单次淋巴细胞清除方案后可以在至少45天内给予多剂量细胞，且未观察到细胞排斥现象。公司认为有机会采用更轻的淋巴细胞清除方案，并将产品推向更早的治疗阶段 [93][94][95] 问题14: 公司是否会在ASH会议期间举行传统的分析师会议？ - 公司将在ASH会议前的周五进行60 - 90分钟的电话会议，但不是传统的活动形式 [96] 问题15: FT596在回到FDA讨论减少剂量之前，是否取决于患者数量，还是有其他考虑因素，以及COVID研究的策略和思路是什么？ - 公司最初设计FT596的研究方案时是多剂量模式，但由于当时缺乏相关数据，FDA建议采用单剂量方案，并在获得同意后可给予第二剂。目前公司正在积累FT596的安全性数据，以及FT500和FT516的多剂量数据，认为有机会与FDA讨论多剂量模式。COVID研究是一项由明尼苏达大学发起的FT516试验，患者根据病情接受不同剂量的FT516治疗，目前已招募至少两名患者，仍在进行剂量递增 [99][100][102]

公司合作协议收入情况 - 公司与Janssen的协议中，共获1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权，JJDC购股溢价为每股9.93美元，总计1600万美元，初始交易价格为6600万美元，2020年第三和前九个月分别确认合作收入560万和910万美元，截至9月30日递延收入为6190万美元[95] - 公司与Ono的协议中，获预付1000万美元，研发费用预计2000万美元，初始交易价格为3000万美元，2020年第三和前九个月分别确认合作收入190万和650万美元，2019年同期分别为240万和650万美元，截至9月30日递延收入为460万美元[96] - 公司与Juno的协议在2020年第三和前九个月未确认收入，2019年前九个月确认140万美元，2019年5月4日四年研究期结束，收到最后一笔季度研究费20万美元[97] - 公司与Ono合作，若Ono行使开发和商业化候选产品的选择权并达成特定里程碑，公司最多可获候选产品1里程碑付款2.85亿美元、候选产品2里程碑付款8.95亿美元，候选产品2在美国和欧洲的里程碑付款若选择共同开发和商业化将减少50%[115] - 2019年5月4日，公司与Juno的合作协议到期终止，收到最后一笔季度研究付款20万美元[117] 公司财务关键指标变化 - 2020年第三季度，公司合作收入为760万美元，2019年同期为240万美元，增长510万美元[104] - 2020年前三季度，公司合作收入为1550万美元，2019年同期为790万美元，增长760万美元[107] - 2020年第三季度，研发费用为3070万美元，2019年同期为2320万美元，增长750万美元[104] - 2020年前三季度，研发费用为8660万美元，2019年同期为6260万美元，增长2410万美元[107] - 2020年第三季度，行政费用为840万美元，2019年同期为630万美元，增长200万美元[104] - 2020年前三季度，行政费用为2360万美元，2019年同期为1700万美元，增长660万美元[107] - 2020年第三季度，其他收入（支出）净额为 - 2720万美元，2019年同期为50万美元，减少2770万美元[104] - 2020年前三季度，其他收入（支出）净额为 - 2560万美元，2019年同期为180万美元，减少2740万美元[107] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损5.038亿美元，预计未来仍会有净亏损[110] - 2020年和2019年前三季度，经营活动使用的现金分别为1860万美元和5760万美元，减少主要归因于与杨森合作的6600万美元收入等[111] - 2020年前九个月投资活动提供现金500万美元，2019年同期使用现金4690万美元，主要因投资到期增加3590万美元和投资购买减少1380万美元[119] - 2020年前九个月融资活动提供现金2.779亿美元，主要包括6月公开发行普通股净收益1.888亿美元、私募普通股净收益5000万美元和与Janssen合作发行普通股净收益3390万美元；2019年同期提供现金1.637亿美元[121] 公司股权交易情况 - 2020年4月，公司向JJDC出售160万股普通股，总价5000万美元，其中3400万美元为股权部分，1600万美元为经营活动现金流[122] - 2020年6月公开发行普通股，投资者购买710万股，每股28.31美元，总收益2.013亿美元，扣除费用后净收益1.888亿美元；2019年9月公开发行，投资者购买990万股，每股17.50美元，总收益1.731亿美元，扣除费用后净收益1.624亿美元[123] - 2020年6月，JJDC私募购买180万股普通股，每股28.31美元，总收益5000万美元[124] 公司业务相关费用及负债情况 - 公司因与Ono达成协议，向现有许可方支付200万美元分许可费用，截至2020年9月30日已全部支付，其中2019年支付100万美元[115] - 公司与MSK的修订许可协议，若许可产品达到特定临床里程碑，MSK最多可获7500万美元里程碑付款，截至2020年9月30日，公司为此记录负债2760万美元[118] - 若许可产品达到特定临床里程碑，MSK最高可获7500万美元里程碑付款，金额取决于公司普通股价格涨幅[132][136] - 截至2020年9月30日，企业价值里程碑的估计公允价值为2760万美元，公司在2020年第三季度和前九个月均确认了2760万美元的相关费用[136] 公司经营相关信息 - 公司自成立以来未盈利，预计至少在可预见的未来会继续产生经营亏损，费用将因多项活动大幅增加[89] - 公司目前收入来自合作协议和政府补助，未从治疗产品销售获得收入[93] - 公司计划在未来十二个月增加研发费用，主要用于临床试验、GMP生产等活动[99] - 公司拥有Tfinity、Fate Ltd.和Fate B.V. 100%的有表决权股份，子公司整体运营规模不大[92] - 公司因COVID - 19疫情，临床和研发活动受到影响，具体影响范围和持续时间未知[91] - 公司若产品获批，将产生重大商业化费用，会寻求融资，但可能无法按有利条件筹集资金[91] - 公司致力于开发癌症和免疫疾病的细胞免疫疗法，采用细胞编程方法，有多个合作项目[89] - 公司从CIRM获得400万美元奖励用于推进FT516产品，截至2020年9月30日已全部收到，该奖励可选择作为贷款或赠款，还款率取决于FT516临床开发阶段[125] - 公司租赁某些办公和实验室空间，租赁除租金外还需支付固定费用和可变费用[132] - 公司目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[133] - 公司现有现金、现金等价物和投资能否支持运营的预测存在重大风险和不确定性，未来资金需求受临床试验、产品候选数量等多种因素影响[131] - 公司密切关注新冠疫情发展，评估业务和运营调整，可能对财务状况、前景和经营成果产生负面影响[131] - 若公司因资金不足无法继续或扩大业务，业务、运营、财务状况和前景可能受到重大不利影响[131] - 公司无未在未经审计的简明合并资产负债表中完全记录或未在财务报表附注中充分披露的重大合同义务[132] 公司财务状况相关补充信息 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物包括现金和货币市场共同基金，投资包括美国国债和企业债务证券，到期期限为收购日起3至18个月[135] - 市场利率变动10%不会对公司财务状况和经营成果产生重大影响[135]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度收入为550万美元，较去年同期的280万美元增长96%，主要来自与Janssen和ONO Pharmaceutical的合作[44] - 研发费用为2670万美元，较去年同期的2160万美元增长24%，主要由于员工人数增加、薪酬支出以及新总部设施租赁费用[45] - 行政管理费用为750万美元，较去年同期的530万美元增长42%，主要由于员工人数增加、薪酬支出和法律费用[46] - 截至第二季度末，公司拥有5.33亿美元现金及投资[47] 各条业务线数据和关键指标变化 - FT596：首个接受治疗的患者在最低剂量30百万细胞下获得部分缓解，肿瘤代谢活性降低70%以上，肿瘤大小减少50%以上[17][18] - FT538：首个CRISPR编辑的iPSC衍生细胞疗法，已获得FDA IND批准，计划在第四季度启动患者入组[25][27] - FT819：全球首个iPSC衍生的CAR-T细胞疗法，已获得FDA IND批准，计划在第四季度启动患者入组[30][34] - FT576：针对多发性骨髓瘤的BCMA CAR NK细胞候选产品，计划在第四季度提交IND申请[36][37] - FT536：新型CAR靶向MICA和MICB的候选产品，计划在2021年提交IND申请[38][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Janssen达成合作，结合iPSC平台与Janssen的肿瘤靶向抗原结合剂，开发新型CAR NK和CAR T细胞免疫疗法[10][42] - 公司继续利用内部GMP制造优势，生产数百个冷冻保存的即用型剂量，用于临床研究[11] - 公司展示了iPSC平台在复杂基因工程中的优势，能够对已建立的克隆主iPSC细胞系进行进一步工程化[35][36] - 公司认为在多发性骨髓瘤领域，双抗原靶向将是关键策略，FT576被视为该领域的最终候选产品[52][127] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID-19大流行减缓了新临床站点启动和患者入组的节奏，但公司已成功在新站点启动入组[12] - 公司预计未来6-12个月内将有大量数据公布，涉及5种不同产品和近20个研究方案[53] - 公司认为多剂量治疗模式是推动深度和持久反应的最佳策略，而非单次给药[95] - 在实体瘤领域，公司认为结合CD16受体和其他靶向策略（如MICA/MICB）可能是最佳解决方案[106] 其他重要信息 - 公司已生产3×10^11个FT538 NK细胞，可填充300多个冷冻保存的即用型药物产品单位[29] - FT538制造活动的潜在产量约为4.5×10^12个NK细胞，相当于约15,000单位剂量（每单位3亿细胞）[29] - FT819的临床设计包括三种剂量递增治疗方案：单次给药（从9000万细胞开始）、单次给药加IL-2支持、三次分次给药（每次从3000万细胞开始）[34] 问答环节所有的提问和回答 关于FT538和FT576在多发性骨髓瘤中的策略 - FT538将评估与DARZALEX联合使用的潜力，但公司认为双抗原靶向是关键，FT576是主要候选产品[51][52] - 公司计划在AML中评估FT538单药治疗，并对其在多发性骨髓瘤中的潜力持乐观态度[51] 关于FT596的数据更新和招募 - 公司不会逐例公布患者数据，将在有意义的剂量队列完成后通过医学会议或投资者活动公布[53] - FT596已进展到与利妥昔单抗联合使用的剂量递增阶段[53] 关于FT596在CAR-T耐药患者中的潜力 - 当前方案允许在第一治疗周期结束后与FDA讨论重新给药[57] - 公司认为FT596由于双抗原靶向潜力，可能在难治性患者中具有独特优势[59] 关于与Janssen合作的进展 - 合作已取得良好进展，包括临床前开发和CMC扩展计划[63][64] - Janssen已贡献针对一个血液恶性肿瘤靶点和一个实体瘤靶点的专有抗原结合域[42] 关于CD16受体与IgG竞争的风险 - CD16与抗体的解离常数为10^-6，需要交联才能发挥作用，因此血清IgG水平不会干扰CD16生物学[66] - 15%的人群自然携带高亲和力CD16受体，这些患者在接受单抗治疗时往往表现更好[68] 关于FT538的制造成本 - 由于工程化在克隆主细胞系层面完成，FT538的制造成本与未工程化的FT500没有显著差异[72] 关于FT819的分次给药设计 - 分次给药设计基于自体CAR-T细胞的经验，可能提供更好的安全性和抗肿瘤活性[78][79] - 该设计允许精细调整个体日剂量，以优化安全性和疗效[81] 关于FT596患者的重新给药 - 公司未确认是否已重新给药部分缓解患者，但表示支持在认为有益时与FDA讨论重新给药[83] 关于Baylor合作的自免疫防御受体技术 - 该技术可选择性地清除同种异体反应性T细胞，同时保留保护性T细胞[90] - 公司认为长期来看，重度预处理患者不是理想方向，该技术可能有助于实现长期持久植入[88][89] 关于FT596的持久性 - 公司认为多剂量治疗模式优于单次给药长期持久性策略[95] - 30百万细胞剂量较低，公司期待在更高剂量和与利妥昔单抗联合使用时看到更好效果[123] 关于FT516与avelumab的进展 - 研究已开放，预计第三季度治疗首例患者[105] - 公司计划在获得avelumab数据后再扩展到其他单抗[105] 关于FT819的剂量范围和患者选择 - 单药治疗从9000万细胞开始，可递增至3亿细胞，分次给药从3000万细胞开始[107] - 研究不排除既往接受过CD19靶向治疗的患者，但会根据学习调整入组标准[107] 关于FT819的T细胞亚群和IL-2影响 - 产品主要为αβ T淋巴细胞，基因表达谱与原发性CAR-T细胞相似[110] - 低剂量IL-2历史上对调节性T细胞影响不大，但公司正在密切监测[112] 关于FT596剂量递增和患者选择 - 与利妥昔单抗联合使用的患者需至少失败过一种利妥昔单抗方案[116] - 公司可能寻求FDA批准并行递增单药治疗和联合治疗剂量[119] 关于多重工程对细胞活力和效力的影响 - iPSC平台允许在临床前阶段全面验证工程化效果，确保产品一致性[121][122] 关于未来合作机会 - iPSC技术引起广泛关注，公司对Janssen合作满意，但对其他合作持开放态度[129] - 合作机会不仅限于癌症免疫治疗领域[129] 关于FT576在多发性骨髓瘤中的定位 - BCMA可能不是多发性骨髓瘤的最终靶点，但双抗原靶向对实现治愈至关重要[127][128] - FT576被视为当前多发性骨髓瘤领域的主要候选产品[52]

公司盈利情况 - 公司自2007年成立以来一直未盈利，预计至少在可预见的未来将继续产生运营亏损[81] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损4.451亿美元，预计未来仍会持续净亏损[101] 合作协议收入情况 - 2020年4月2日，公司与Janssen签订协议，获得1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权[87] - 公司认定Janssen协议初始交易价格为6600万美元，2020年上半年确认合作收入350万美元，截至6月30日递延收入为6420万美元[87] - 2018年9月14日，公司与Ono签订协议，初始交易价格为3000万美元，2020年上半年确认合作收入450万美元，截至6月30日递延收入为510万美元[88] - 2015年5月4日，公司与Juno签订协议，2020年上半年未确认收入，2019年上半年确认收入140万美元[89] - 2020年第二季度公司合作收入为550万美元，2019年同期为280万美元，同比增加270万美元[97] - 2020年上半年公司合作收入为800万美元，2019年同期为540万美元，同比增加260万美元[100] 公司业务发展规划 - 公司计划在未来12个月内增加研发费用，主要用于开展临床试验、GMP生产等活动[91] - 公司目前的收入来自合作协议和政府补助，尚未从治疗产品销售中获得收入[85] - 公司预计在成功完成产品候选药物的开发并获得监管批准后才会产生销售收入，这可能需要数年时间[83] 公司子公司情况 - 公司拥有Tfinity、Fate Ltd.和Fate B.V.三家子公司，持股比例均为100% [84] 疫情对公司的影响 - 由于COVID - 19疫情，公司的临床试验和研发活动受到影响，具体影响范围和持续时间未知[83] 公司费用情况 - 2020年第二季度研发费用为2670万美元，2019年同期为2160万美元，同比增加510万美元[97] - 2020年上半年研发费用为5590万美元，2019年同期为3940万美元，同比增加1650万美元[100] - 2020年第二季度行政费用为750万美元，2019年同期为530万美元，同比增加220万美元[97] - 2020年上半年行政费用为1520万美元，2019年同期为1060万美元，同比增加460万美元[100] 公司现金流情况 - 2020年上半年经营活动提供现金1220万美元，2019年同期使用现金3780万美元，主要因与杨森合作获得6600万美元费用及股份薪酬费用增加590万美元[102] - 2020年上半年投资活动提供现金5910万美元，2019年同期使用现金8320万美元，主要因投资到期增加3430万美元和投资购买减少1.062亿美元[109] - 2020年上半年融资活动提供现金2.77亿美元，主要包括6月公开发行普通股净收益1.891亿美元、私募普通股净收益5000万美元以及与杨森合作发行普通股净收益3390万美元；2019年上半年融资活动提供现金190万美元[110] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为5.334亿美元[110] - 截至2020年6月30日，公司现金和现金等价物及投资预计至少可满足未来12个月运营需求，但面临诸多风险和不确定性[119] 公司股权交易情况 - 2020年4月2日公司与杨森达成合作，获得1亿美元，其中5000万美元为现金预付款，5000万美元为股权融资，公司最多可获3.214亿美元里程碑付款及两位数分级特许权使用费[104] - 2020年4月，公司与JJDC签订股票购买协议，以每股31美元出售160万股普通股，总价5000万美元，其中3400万美元为交易股权部分，1600万美元为经营活动现金流[111] - 2020年6月公开发行普通股，投资者以每股28.31美元购买710万股，毛收入2.013亿美元，扣除1250万美元承销折扣等费用后，净收入1.888亿美元；2019年9月公开发行普通股，投资者以每股17.50美元购买990万股，毛收入1.731亿美元，扣除1070万美元费用后，净收入1.624亿美元[112] - 2020年6月私募普通股，JJDC以每股28.31美元购买180万股，收益5000万美元[113] 公司政府奖励情况 - 2018年4月公司获加州再生医学研究所400万美元奖励，截至2020年6月30日已全额收到[114] - 若将奖励视为贷款，还款率根据FT516临床开发阶段而定，分别为60%、80%、100%或100%加7%利息加伦敦银行同业拆借利率；若10年内不视为贷款，将支付FT516商业销售特许权使用费直至达到奖励金额的9倍[116] 公司贷款情况 - 2019年11月公司用1420万美元现金还清硅谷银行相关贷款[117] 公司证券发行情况 - 截至2020年6月30日，公司可根据两份先前提交的货架登记声明发行总计6620万美元证券[118]

Fate Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FATE) Q1 2020 Earnings Conference Call May 11, 2020 5:00 PM ET Company Participants Scott Wolchko - President & Chief Executive Officer Wayne Chu - Senior Vice President, Clinical Development Conference Call Participants Ted Tenthoff - Piper Sandler Robyn Karnauskas - SunTrust Robinson Jim Birchenough - Wells Fargo Alethia Young - Cantor Daina Graybosch - SVB Leerink David Nierengarten - Wedbush Securities Biren Amin - Jefferies Mara Goldstein - Mizuho Ben Burnett - Stifel ...

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于癌症和免疫疾病的细胞免疫疗法开发，采用细胞编程治疗方法[68] - 公司与多家机构达成合作协议，包括明尼苏达大学、纪念斯隆凯特琳癌症中心、Ono、Janssen等[68] 公司盈利情况 - 公司自成立以来从未盈利，预计至少在可预见的未来将继续产生经营亏损，费用会因多项活动大幅增加[68] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损4.171亿美元，预计未来仍会有净亏损[88] - 公司预计在可预见的未来持续亏损，且随着产品研发和合作活动推进亏损将增加[101] 与Ono合作协议情况 - 公司与Ono的合作协议中，收到1000万美元预付款，预计研发费用总计2000万美元，截至2020年3月31日已收到850万美元，Ono还可能额外支付最多4000万美元[74] - 2020年和2019年第一季度，公司在Ono协议下分别确认250万和160万美元的合作收入，截至2020年3月31日，Ono协议的递延收入总计600万美元[74] - 2018年与Ono协议，Ono支付1000万美元预付款，预计研发费用2000万美元，里程碑付款最高可达11.8亿美元，截至2020年3月31日未收到相关款项[90] 与Juno合作协议情况 - 公司与Juno的合作协议在2019年第一季度确认100万美元合作收入，2020年第一季度无收入确认，2019年5月收到最后一笔季度研究付款20万美元[75] 与Janssen合作协议情况 - 公司与Janssen的合作协议及股票购买协议使其获得1亿美元，其中5000万美元为预付现金，5000万美元为股权，同时因该协议产生1290万美元 sublicense费用[76] 公司费用计划 - 公司计划在未来增加研发费用，未来十二个月的研发活动包括开展临床试验、GMP生产等[79] - 公司预计未来管理费用会因增加研发活动、遵守上市和SEC要求等而增加[80] 其他收入（费用）构成 - 其他收入（费用）主要包括现金及等价物利息收入、投资利息收入和债务利息支出[81] 合作协议收入对比 - 2020年第一季度公司与Ono的合作协议收入为250万美元，2019年同期与Ono和Juno的合作协议收入为260万美元[85] 研发费用对比 - 2020年第一季度研发费用为2930万美元，2019年同期为1770万美元，增长主要归因于员工薪酬福利、实验室设备等支出增加[85] 一般及行政费用对比 - 2020年第一季度一般及行政费用为770万美元，2019年同期为540万美元，增长主要源于员工薪酬福利和法律会计税务费用增加[85] 其他收入净额对比 - 2020年第一季度其他收入净额为100万美元，2019年同期为70万美元[85] 经营活动现金使用情况对比 - 2020年第一季度经营活动使用现金从2019年同期的1750万美元增至2670万美元[89] 投资活动现金提供情况对比 - 2020年和2019年第一季度投资活动分别提供现金2380万美元和880万美元[92] 融资活动现金提供情况及资金总额 - 2020年和2019年第一季度融资活动分别提供现金150万美元和130万美元，截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为2.194亿美元[94] 公开发行普通股收益情况 - 2019年9月公开发行普通股，总收益1.731亿美元，扣除费用后净收益1.624亿美元[95] 公司资金需求及融资计划 - 公司需为产品研发和履行合作协议筹集额外资金，可能通过出售股权或债务证券融资[101] - 公司运营资金需求受临床试验、产品候选数量、监管审批等多因素影响[101][103] 公司运营租赁义务情况 - 截至2020年3月31日，公司运营租赁义务总计195,681千美元，其中不到1年为2,938千美元，1 - 3年为22,151千美元，3 - 5年为26,366千美元，超过5年为144,226千美元[104] 公司重大合同义务情况 - 公司无未在未审计合并资产负债表记录或财务报表附注披露的重大合同义务[104] 公司资产负债表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[105] 公司现金、现金等价物和投资构成 - 截至2020年3月31日，公司现金和现金等价物包括现金和货币市场共同基金，投资包括美国国债和企业债务证券[106] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险为利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响[106] - 因投资组合工具风险低，市场利率10%的变化不会对公司财务状况和经营成果产生重大影响[106] 公司资金满足运营需求情况 - 截至2020年3月31日，公司现有现金、现金等价物和投资预计至少可满足未来十二个月运营需求[101]

Fate Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FATE) Q4 2019 Earnings Conference Call March 2, 2020 5:00 PM ET Company Participants Scott Wolchko - President and Chief Executive Officer Daniel Shoemaker - Chief Scientific Officer Wayne Chu - Senior Vice President of Clinical Development Conference Call Participants Mara Goldstein - Mizuho Securities USA LLC Alethia Young - Cantor Fitzgerald & Co. James Birchenough - Wells Fargo Securities, LLC Edward Tenthoff - Piper Sandler & Co. Benjamin Burnett - Stifel, Nicolaus & Com ...

协作收入情况 - 2019年协作收入为1.068亿美元，2018年为4740万美元，2017年为4106万美元，2016年为4402万美元，2015年为2431万美元[235] - 2018年与小野制药达成合作协议，获1000万美元前期付款，预计研发费用总计2000万美元，截至2019年12月31日已收到650万美元，2019年和2018年分别确认合作收入930万美元和60万美元，截至2019年12月31日递延收入为660万美元[243] - 2015年与朱诺治疗公司达成合作协议，2019年和2018年分别确认合作收入140万美元和410万美元，2019年5月4日四年初始研究期结束，最后一笔季度研究付款20万美元于2019年5月收到，无额外付款预期[244][246] - 2019年和2018年公司分别实现收入1070万美元和470万美元[261] - 2019年因小野协议向现有许可方支付200万美元转许可费，当年支付100万美元[266] - 2019年因与朱诺治疗公司的协议获120万美元研究付款，协议于当年5月4日结束[267][269] - 2019年公司协作收入为10,680,000美元，2018年为4,740,000美元，2017年为4,106,000美元[309] - 2018年9月与小野制药达成协议，获1000万美元预付款，预计研发费共2000万美元，里程碑付款最高可达11.8亿美元[266] - 2018年9月14日与Ono签订合作协议，Ono支付1000万美元前期费用[358] - Ono为联合开发计划支付的研发费用预计总计2000万美元，2018年10月预付500万美元[358] - Ono根据临床前里程碑和期权行使情况，最高额外支付4000万美元[358] - 公司就候选产品1最高可获2.85亿美元里程碑付款，候选产品2最高可获8.95亿美元里程碑付款（候选产品2在美国和欧洲的适用里程碑付款若公司选择共同开发和商业化可减少50%）[358] - 公司可根据Ono年度净销售额获得中个位数到低两位数的分级特许权使用费[358] - 小野协议初始交易价格为3000万美元，包括1000万美元预付款和2000万美元研发费用估计总额[360] - 2019年小野协议确认收入930万美元，其中620万美元与研究服务相关，310万美元与预付款相关[360] - 2018年小野协议确认收入60万美元，其中40万美元与研究服务相关，20万美元与预付款相关[360] - 截至2019年12月31日，小野协议相关递延收入总计660万美元，其中280万美元为流动递延收入[360] - 朱诺协议四年初始研究期于2019年5月4日结束，最后一笔季度研究付款0.2万美元后协议终止[362] - 2019年朱诺协议确认收入140万美元，其中70万美元与预付费用和股权溢价相关，70万美元与研究服务相关[362] - 2018年朱诺协议确认收入410万美元，其中210万美元与预付费用和股权溢价相关，200万美元与研究服务相关[362] - 2017年朱诺协议确认收入410万美元，其中210万美元与预付费用和股权溢价相关，200万美元与研究服务相关[362] - 公司与加州再生医学研究所的奖励协议金额为400万美元，截至2019年12月31日已收到350万美元[368] - 2019年第一至四季度营收分别为263.2万美元、281.7万美元、242.9万美元、280.2万美元[406] - 2018年第一至四季度营收分别为102.6万美元、102.7万美元、102.6万美元、166.1万美元[406] 运营费用情况 - 2019年总运营费用为1.11407亿美元，2018年为7183.2万美元，2017年为4623.1万美元，2016年为3636.5万美元，2015年为3021.3万美元[235] - 2019年和2018年研发费用分别为8780万美元和5600万美元，增长主要归因于员工薪酬福利、实验室材料供应、第三方专业顾问和服务提供商费用增加及设施租赁费用增加，部分被许可费用减少抵消[261] - 2019年和2018年一般及行政费用分别为2360万美元和1580万美元，增长主要归因于员工薪酬福利和设施租赁及相关费用增加[261] - 公司计划在可预见的未来增加研发费用，未来十二个月的研发活动主要包括开展临床试验、GMP生产等[247] - 公司预计未来一般及行政费用将随着研发活动增加、维持合规要求和继续作为上市公司运营而增加[248] - 2019年公司总运营费用为111,407,000美元，2018年为71,832,000美元，2017年为46,231,000美元[309] - 2019年第一至四季度总运营费用分别为2307.8万美元、2690.1万美元、2954.8万美元、3188万美元[406] - 2018年第一至四季度总运营费用分别为1508万美元、2063.2万美元、1771.8万美元、1840.2万美元[406] 亏损情况 - 2019年净亏损为9814.9万美元，2018年为6659.8万美元，2017年为4295.2万美元，2016年为3346.2万美元，2015年为2999.2万美元[235] - 2019年每股基本和摊薄净亏损为1.44美元，2018年为1.19美元，2017年为1.02美元，2016年为1.05美元，2015年为1.18美元[235] - 公司自成立以来未盈利，预计至少在可预见未来持续产生运营亏损，费用将随各项活动开展大幅增加[238] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损3.835亿美元，预计未来仍会持续净亏损[264] - 2019年经营活动使用现金8320万美元，较2018年的3870万美元增加，主要因净亏损增加和递延收入余额减少[264][265] - 2019年公司净亏损为98,149,000美元，2018年为66,598,000美元，2017年为42,952,000美元[309] - 2019年公司综合亏损为98,125,000美元，2018年为66,597,000美元，2017年为42,954,000美元[309] - 2019年公司普通股基本和摊薄每股净亏损为1.44美元，2018年为1.19美元，2017年为1.02美元[309] - 2019年用于计算基本和摊薄普通股每股净亏损的加权平均普通股股数为68,190,741股，2018年为56,195,650股，2017年为41,982,167股[309] - 2019年净亏损98149000美元，2018年为66598000美元，2017年为42952000美元[318] - 公司预计未来仍会亏损且亏损可能增加，现有现金及等价物和投资预计至少可满足未来十二个月运营需求[282] - 2019年第一至四季度净亏损分别为1976万美元、2347.8万美元、2660.9万美元、2830.2万美元[406] - 2018年第一至四季度净亏损分别为1413.5万美元、1965.4万美元、1678.2万美元、1602.7万美元[406] - 2019年第一至四季度基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.3美元、0.36美元、0.4美元、0.37美元[406] - 2018年第一至四季度基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.27美元、0.37美元、0.31美元、0.25美元[406] 现金及等价物情况 - 2019年现金及现金等价物为9981.4万美元，2018年为1.90514亿美元，2017年为8895.2万美元，2016年为8860.9万美元，2015年为6480.9万美元[235] - 2019年和2018年投资活动分别使用现金1.575亿美元和50万美元，2019年购买2.489亿美元投资，到期收回9880万美元[272] - 2019年融资活动提供现金1.499亿美元，主要来自9月公开发行股票净收入1.624亿美元和股权激励计划收入250万美元，部分被偿还长期债务1500万美元抵消[273] - 2019年9月公开发行989万股普通股，每股17.5美元，总收益1.731亿美元，扣除费用后净收益1.624亿美元[274] - 2018年4月获加州再生医学研究所400万美元奖励，2020年2月收到40万美元付款[277] - 2019年11月用1420万美元偿还硅谷银行所有未偿债务[278] - 截至2019年12月31日，公司现金及等价物和投资主要受美国利率变化影响，市场利率10%的变化对财务状况和经营成果无重大影响[289] - 2019年现金、现金等价物和受限现金期末余额为100041000美元，2018年为190741000美元，2017年为89074000美元[318] - 2019年、2018年和2017年，公司现金及现金等价物分别为99,814千美元、190,514千美元和88,952千美元，受限现金分别为227千美元、227千美元和122千美元[335] - 2019年、2018年和2017年，公司现金、现金等价物和受限现金总额分别为100,041千美元、190,741千美元和89,074千美元[335] 财务报表相关 - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和假设，最重大估计与应计费用有关[327] - 截至2019年12月31日和2018年12月31日，公司按公允价值定期计量的资产分别为245,867千美元和201,007千美元[332] - 截至2019年12月31日，现金等价物中的货币市场基金为84,814千美元，美国国债为60,303千美元，公司债务证券为100,750美元；2018年货币市场基金为190,514千美元，美国国债为10,493千美元[332] - 公司认为应付账款和应计负债的账面价值代表其公允价值，长期债务的公允价值接近其账面价值[330] - 公司金融资产按公允价值定期计量，包括现金等价物和投资，非金融资产或负债无按公允价值非定期计量的情况[331] - 公司投资作为可供出售证券核算，按公允价值计量，未实现损益计入其他综合收益[336] - 公司目前的设施租赁为经营租赁，产生使用权资产、当前经营租赁负债和非当前经营租赁负债[340] - 公司按五步方法确认收入，考虑合同条款和相关事实情况，应用收入确认标准[343] - 公司所有研发成本在发生时计入费用，专利申请相关成本作为一般和行政费用在发生时计入费用[345][346] - 2019年1月1日采用ASU 2018 - 11可选过渡方法，使运营使用权资产增加1660万美元，总负债增加1820万美元[354] - 2019财年第一季度采用修改追溯法采用ASU 2018 - 07，对合并财务报表无重大影响[354] - 公司认为采用ASU 2018 - 18、ASU 2018 - 13和ASU 2016 - 13不会对合并财务报表产生重大影响[357] - 公司确定截至财务报表发布日，不存在对持续经营能力产生重大怀疑的情况[353] 其他收入及费用情况 - 2019年和2018年其他收入净额分别为260万美元和50万美元[261] - 2019年、2018年和2017年的股票薪酬总费用分别为1740万美元、630万美元和360万美元[258] - 截至2019年12月31日，未归属股票期权授予相关未确认费用为4040万美元，加权平均归属期为2.9年[258] - 截至2019年12月31日，未归属受限股票单位相关未确认补偿成本为620万美元，预计在约2.7年内确认为费用[258] - 2019年折旧和摊销为2193000美元，2018年为1204000美元，2017年为971000美元[318] - 2019年基于股票的薪酬为17410000美元，2018年为6293000美元，2017年为3606000美元[318] - 2019年经营活动净现金使用量为83175000美元，2018年为38650000美元，2017年为36817000美元[318] - 2019年投资活动净现金使用量为157453000美元，2018年为463000美元，2017年为10196000美元[318] - 2019年融资活动净现金提供量为149928000美元，2018年为140780000美元，2017年为47356000美元[318] - 2019 - 2017年股票薪酬费用分别为17410千美元、6293千美元、3606千美元[394] - 2019 - 2017年计算员工和非员工股票期权公允价值时，无风险利率分别为2.4%、2.5%、2.0%，

Better Cells For Better Therapies™ | --- | --- | |-----------------------------------------------------------------------|-------| | | | | Off-the-shelf Cell-based Cancer Immunotherapy | | | Developing First-of-kind Cell Products using Clonal Master iPSC Lines | | | 2019 ASH Dinner Discussion | | | December 6, 2019 | | - Jeffrey S. Miller, MD Cells For Better Therapies TM Deputy Director, Masonic Cancer Center Director, Cancer Experimental Therapeutics Join Us for Dinner Initiative (CETI), University of Min ...