核心观点 - Compass Therapeutics被Guggenheim分析师视为潜力多倍股 目标价从10美元上调至12美元 维持买入评级 [1][2][4] - 公司核心产品tovecimig针对胆道癌的临床进展为关键催化剂 预计2026年初公布最终生存数据 [1][3] - 公司管线价值获市场认可 CTX-8371与tovecimig共同推动估值提升 [4][5] 产品管线进展 - 主导项目CTX-009针对晚期实体瘤处于临床试验阶段 重点适应症为胆道癌 市场规模超10亿美元 [1] - tovecimig的COMPANION-002二期/三期临床试验最终无进展生存期和总生存期数据预计2026年初公布 较原计划2025年第四季度略有推迟 [3] - 管线产品针对难治性肿瘤 包括tovecimig和CTX-8371两款核心抗体疗法 [5] 市场机会与需求 - 胆道癌领域存在显著未满足医疗需求 约85%一线治疗失败患者缺乏有效获批治疗方案 [1] - 胆道癌管线驱动公司发展潜力 获分析师认可 [2]

Question-and-Answer SessionSo Tom, let's start with you. For those who may be less familiar with the Compass Therapeutics' story, can you give a little bit of company history and just how your pipeline kind of came together?Thomas SchuetzCEO & Vice Chairman Sure. And thanks, Kelly, and thanks to Morgan Stanley for inviting us to the conference. And I would also echo the disclosure, frankly, I will be making forward-looking statements today, and I would refer anyone to our regulatory disclosures for risks as ...

公司概况 - 公司位于马萨诸塞州波士顿 专注于肿瘤学领域的单克隆抗体开发与发现 [2] - 公司拥有3种临床阶段药物 包括2种双特异性抗体和1种单克隆抗体 [2] - 第四种药物将在下一季度提交研究性新药申请(IND) [2] 核心产品管线 - 主导项目为DLL4 VEGF-A双特异性抗体tovecimig [2] - 产品管线包含双特异性抗体和单克隆抗体技术平台 [2]

公司概况 * Compass Therapeutics是一家位于波士顿的专注于肿瘤学领域的单克隆抗体研发和发现公司[2] * 公司拥有3个临床阶段药物 包括2个双特异性抗体和1个单克隆抗体 另有第4个药物将在下一季度提交IND申请[2] * 主要研发项目为DLL4-VEGF8双特异性抗体Tavecimab 已在一项随机试验中达到总体缓解率的主要终点[2] 核心研发项目进展 **Tavecimab (DLL4-VEGF8双特异性抗体)** * 已完成胆道癌(BTC)的I期研究 在结直肠癌和胃癌患者中观察到缓解[6] * 在Ib期研究中与化疗联合 胆道癌患者出现深度持久缓解 2例患者肿瘤缩小40%-60% 用药时间超过1年[7] * 正在进行随机II期研究 Tavecimab+紫杉醇 vs 紫杉醇单药 用于接受过一线治疗的晚期胆道癌患者[8] * 主要终点总体缓解率：联合组17.1% vs 对照组5.3%(p=0.031) 响应率提高3倍以上[10] * 死亡人数显著减少 分析显示患者生存时间延长 总体生存分析预计2026年Q1进行[11] * 18个月中位随访期生存率超过20% 对比FOLFOX化疗方案的不足10%[12] * 美国每年约25,000例胆道癌新诊患者 其中80%-85%患者无二线治疗方案[9] * 计划2026年上半年启动II期篮子研究 探索DLL4阳性恶性肿瘤(结直肠癌、肝细胞癌、胃癌等)[18] * 可能于2026年提交美国上市申请 潜在2027年初获批[19] **H371 (PD1-PDL1双特异性抗体)** * 采用新型StitchMabs筛选技术发现 双重配体-受体阻断效力比单药强100-1000倍[22] * 作用机制：通过PD1和PDL1的细胞衔接 将PD1阳性T细胞转化为功能性PD1阴性T细胞[22] * 剂量递增研究已完成4个剂量水平(12例患者) 未观察到剂量限制性毒性[24] * 2例深度缓解患者：非小细胞肺癌患者肿瘤完全消失 三阴性乳腺癌患者肿瘤从87毫米缩小至7毫米[25] * 计划2025年Q4启动队列扩展研究 针对非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌[26] **10726 (PD1-VEGF8双特异性抗体)** * 临床前研究显示比Ivernizumab更优 具有更强的PD1结合能力和阻断效力[30] * 头对头临床前研究中肿瘤控制效果优于Ivernizumab[30] * IND申请将于2025年Q4提交 预计2026年进入临床并获得初步数据[31] **471 (CD137激动剂抗体)** * 新一代CD137激动剂抗体 在检查点抑制剂治疗后患者群体中观察到5例缓解[3] * 在黑色素瘤、小细胞肺癌和间皮瘤患者中观察到响应[3] 制造能力 * 已开发双特异性抗体制造专长 所有三个双特异性抗体均实现良好生产[32] * 商业级产率达到5克/升范围 优于许多单克隆抗体(如Humira约为1克/升)[33] * Tavecimab已启动BLA准备级生产运行[33] 财务状况 * 2025年8月完成1.38亿美元融资 将现金跑道延长至2028年[36] * 资金将支持多个关键里程碑：Tavecimab的PFS/OS数据(2026年Q1)、BLA提交(2026年中)、H371队列扩展研究、10726临床概念验证数据(2026年)[37] 市场机会 * Tavecimab二线治疗潜在适用美国每年约15,000例患者[17] * 一线治疗人群规模增加约50% 约25,000例患者 治疗时间更长[17] * MD Anderson正在开展将Tavecimab加入一线方案(吉西他滨+顺铂+度伐利尤单抗)的研究[16] 监管状态 * Tavecimab已获得快速通道资格[19] * 可能获得优先审评 潜在2027年初获批[19]

公司概况 * Compass Therapeutics 是一家位于波士顿的临床阶段生物制药公司 专注于开发用于癌症治疗的抗体疗法[1][4] * 公司目前有三种药物处于临床阶段 第四种药物预计在未来一个季度内进入临床[4] * 公司近期完成融资 拥有2.3亿美元现金储备 现金跑道预计可持续至2028年[5] 核心产品管线与关键数据 主导产品 CTX-471 (Tivesimig) * **药物机制**: DLL4/VEGF-A 双特异性抗体 同时阻断DLL4和VEGF-A信号通路 两者在肿瘤血管生成中具有协同作用[4][8] * **关键临床进展**: * 在一项晚期胆道癌(BTC)随机研究中达到主要终点[4] * 联合紫杉醇组的客观缓解率(ORR)为17.1% 是对照组(5.3%)的三倍以上 具有统计学显著性[13][14] * 联合组疾病进展率(PD)为16.2% 远低于对照组的42.1%[14] * 研究中位随访时间已超过18个月 总生存期(OS)事件未达到预设的80%分析触发点 表明患者生存期长于预期[13][18] * 预计无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)数据将在2026年第一季度读出[13] * **商业化前景**: * 美国每年约有25,000例胆道癌患者 其中约15,000名患者会进入二线治疗[19][20] * 目前美国无获批的二线标准疗法 目标市场潜力远超10亿美元/年[5][20] * 公司计划自行在美国商业化该药物[19] * **下一步计划**: * 准备在2025年中提交美国上市申请(USLA) 并已获得快速通道资格[21][22] * 将于2025年第一季度启动针对DLL4阳性肿瘤的篮子试验[6][21] * MD Anderson正在开展一项研究者发起的联合吉西他滨、顺铂和度伐利尤单抗的一线治疗研究[22][23] 产品 CTX-8371 * **药物机制**: PD-1/PD-L1 双特异性抗体 具有新型作用机制 可将PD-1阳性T细胞转化为PD-1阴性T细胞[27][29][30] * **关键临床进展**: * 在I期剂量递增研究中 在12名经过多线治疗（均接受过 checkpoint 抑制剂）的患者中观察到显著的疗效信号[30][31] * 案例包括: 1例转移性非小细胞肺癌患者肿瘤完全消失 1例三阴性乳腺癌患者9厘米的心包转移瘤缩小至7毫米[31][32] * **下一步计划**: * 剂量递增阶段即将完成 约一个月内完成[36] * 将于2024年下半年启动针对三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌的队列扩展研究[33][36] * 预计在2024年后期的科学会议上公布数据 2025年公布更多数据[33][36] 产品 CTX-471 * **药物机制**: 新一代CD137激动剂抗体[6] * **关键发现**: * 发现NCAM（CD56）可能是其生物标志物 NCAM阳性患者有反应 NCAM阴性患者均出现疾病进展[24][25] * 在5例接受过 checkpoint 抑制剂治疗的患者中观察到反应 包括1例转移性小细胞肺癌完全缓解[24] * **下一步计划**: 将于2024年下半年启动针对NCAM阳性肿瘤的篮子试验[26] 产品 CTX-0726 * **药物机制**: PD-1/VEGF-A 双特异性抗体[34] * **临床前数据**: * 在临床前头对头研究中 在阻断PD-1信号方面比同类领先药物Ivanesimab更有效[34][35] * 在同时表达人PD-1和VEGF-A的模型中 其效果优于Ivanesimab 且与Keytruda等效[35] * **下一步计划**: 将于2024年第四季度提交新药临床试验申请(IND) 2025年公布临床数据[34][36] 财务状况 * 公司近期完成融资 拥有2.3亿美元(230 million) pro forma现金 现金储备预计可支撑运营至2028年[5] 行业与市场背景 * 胆道癌在美国无获批的二线标准疗法 存在巨大的未满足医疗需求[5][19] * 靶向治疗（如FGFR2, IDH1, HER2）仅覆盖约15-20%的患者 剩余80-85%的患者无获批疗法[19] * 一线治疗（吉西他滨+顺铂+ checkpoint 抑制剂）的缓解率在20%左右 中位无进展生存期约6-7个月 中位总生存期约一年[17] * 一种常用的二线化疗方案FOLFOX 缓解率仅为5% 中位总生存期为6.2个月[18]

公司概况 * Compass Therapeutics是一家位于波士顿的专注于肿瘤学领域的单克隆抗体发现和开发公司[2] * 公司目前有三种药物处于临床阶段 并正在推动第四种研究性新药(IND)申请在本日历年晚些时候提交[3] * 公司拥有充足的资金 在第二季度末拥有2.3亿美元的预编现金 资金足以支撑运营至2028年[48] 核心产品管线与关键数据 **1 主导项目Tivesamig (DLL4/VEGF-A双特异性抗体)** * 该药物在一项针对二线治疗晚期胆道癌(BTC)患者的随机研究中达到了主要终点[3] * 研究中观察到的死亡人数少于最初预期 总体生存期(OS)和无进展生存期(PFS)终点数据读出预计在明年第一季度[3] * 研究对照组的中位总生存期为6.2个月[15] * 独立数据安全监测委员会(DSMB)在研究中召开了四次会议 未发现任何新的安全信号[19] * 最常见的不良事件(AE)是高血压 与阿瓦斯汀(Avastin)观察到的情况相似[19] **2 PD-1/PD-L1双特异性抗体(8371)** * 在剂量递增一期研究中 非小细胞肺癌(NSCLC)患者实现了100%的线性肿瘤负荷下降 三阴性乳腺癌(TNBC)患者实现了超过90%的下降[3] * 计划在2026年对三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌患者进行队列扩展研究[48] **3 PD-1/VEGF-A双特异性抗体(726)** * IND申请预计在2025年第四季度提交[3][40] * 临床前研究表明该药物优于ivonesimab等药物[4] 临床开发与监管策略 **Tivesamig的审批路径** * 计划寻求完全批准 而非加速批准 因为PFS和OS数据将同时获得(基于80个OS事件触发)[11] * 使用了一种名为“秩保留结构失效时间”(rank preserving structural failure time)的统计方法来校正交叉治疗对生存分析的影响 该方法有CLARITY研究的监管先例[33][34] * 美国食品药品监督管理局(FDA)选择了紫杉醇(paclitaxel)作为对照臂 而非FOLFOX方案 因为他们不认为FOLFOX是标准护理方案[18] **未来开发计划** * PD-1/VEGF-A双特异性抗体(726)的潜在适应症包括肝细胞癌(HCC)、肾细胞癌(RCC)、胃癌和子宫内膜癌[41] * 肝细胞癌被列为优先开发适应症 因为其标准护理是贝伐珠单抗(bevacizumab)加阿特珠单抗(atezolizumab) 且美国每年约有4万名患者 商业机会巨大[44] 商业前景与市场机会 **胆道癌(BTC)市场机会** * 美国每年约有23,000至25,000名新确诊患者[23][24] * 约三分之二(约15,000名)的患者会进入二线治疗[24] * 参考Zymeworks公司药物Zynrebo的定价(每月35,000美元)和约6个月的治疗持续时间 完全渗透的美国市场机会估计超过30亿美元[25] * 公司的最终商业愿景是取代阿瓦斯汀在所有其适应症中的应用 这将带来全球百亿级别的商业机会[26] **商业化准备** * 公司目前准备在美国自行商业化Tivesamig 预计需要约50人的精干销售和营销团队即可覆盖该患者群体(因其多在三级转诊中心就诊)[27][28] * 若美国以外地区的合作有意义 公司会认真考虑[27] * 公司在双特异性抗体制造方面拥有专有技术 生产产率约为修美乐(Humira)等药物的五倍 拥有商业就绪的制造工艺且商品成本(COGS)极低[30][31] 财务与里程碑展望 **关键近期里程碑** * **2025年第四季度:** 提交PD-1/VEGF-A双特异性抗体(726)的IND申请[3][40] * **2026年第一季度:** 读出Tivesamig的OS和PFS数据[3][47] * **2026年年中:** 在与FDA互动后 可能提交生物制剂许可申请(BLA)[17] * **2026年:** 推进PD-1/PD-L1双特异性抗体(8371)的临床数据开发 并可能启动针对三阴性乳腺癌的注册路径[48]

公司活动安排 - 公司将于2025年9月2日参加花旗2025生物制药返校会议 地点为马萨诸塞州波士顿 [2] - 公司将于2025年9月3日下午2:10参加康托全球医疗会议 地点为纽约 并提供网络直播链接 [2] - 公司将于2025年9月8日上午11:00参加H C Wainwright第27届全球投资会议 地点为纽约 并提供网络直播链接 [2] - 公司将于2025年9月9日下午5:35参加摩根士丹利第23届全球医疗会议 地点为纽约 并提供网络直播及90天存档服务 [3] 公司业务定位 - 公司为临床阶段肿瘤学专注的生物制药企业 开发专有抗体疗法治疗多种人类疾病 [1][4] - 公司科研聚焦于血管生成 免疫系统与肿瘤生长之间的生物学关系 [4] - 公司产品管线包含靶向多种关键生物通路的新候选药物 涵盖血管生成靶向剂 效应细胞激活剂及免疫抑制缓解机制 [4] - 公司计划基于临床与非临床数据 推动候选药物作为单一疗法或组合疗法进入临床开发 [4] 公司背景信息 - 公司成立于2014年 总部位于马萨诸塞州波士顿 [4] - 公司投资者联系邮箱为ir@compasstherapeuticscom [5] - 媒体联系人为Anna Gifford 邮箱media@compasstherapeuticscom 电话617-500-8099 [5]

融资活动详情 - 公司定价承销公开发行33,290,000股普通股 每股公开发行价格3美元 同时发行可认购6,710,000股普通股的预融资权证 每份权证公开发行价格2.9999美元 [1] - 预融资权证定价逻辑为普通股发行价减去每股0.0001美元行权价 [1] - 本次发行预计产生总收益约1.2亿美元 需扣除承销折扣及发行费用 [1] - 发行预计于2025年8月14日左右完成 需满足常规交割条件 [1] - 承销商获授30天期权 可额外认购最多6,000,000股普通股 价格按公开发行价减去承销折扣计算 [1] 资金用途规划 - 净收益将用于商业化初期准备、产品管线研发与临床开发、以及一般公司用途 [2] 承销商结构 - Jefferies、Piper Sandler与Guggenheim Securities担任联合主账簿管理人 [3] - Raymond James、Wedbush PacGrow与H.C. Wainwright & Co.担任牵头管理人 [3] - Ladenburg Thalmann与D. Boral Capital担任联合管理人 [3] 注册文件信息 - 基于2024年8月30日提交并于同年9月6日生效的S-3架式注册声明开展本次发行 [4] - 发行仅通过构成注册声明组成部分的招股说明书及补充文件进行 [4] 公司业务定位 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发抗体疗法治疗多种人类疾病 核心研究领域为肿瘤学 [6] - 科学聚焦于血管生成、免疫系统与肿瘤生长的关联机制 [6] - 产品管线设计靶向多个抗肿瘤反应关键生物通路 包括血管生成靶向剂调节微血管系统、效应细胞激活剂诱导免疫反应、以及解除肿瘤免疫抑制机制 [6] - 公司计划基于临床与非临床数据 推进产品作为单一疗法或组合疗法开发 [6] - 公司成立于2014年 总部位于马萨诸塞州波士顿 [6]

融资活动 - 公司宣布承销公开发行普通股及向特定投资者发行预融资认股权证 所有股份及认股权证均由公司提供[1] - 承销商获得30天期权可按相同条款条件购买额外股份 发行取决于市场条件且完成时间及实际规模存在不确定性[1] - 本次发行由Jefferies、Piper Sandler和Guggenheim Securities担任联合账簿管理人[2] 资金用途 - 净收益将用于商业化初期准备、产品管线研发及临床开发、一般公司用途[2] 注册声明 - 基于2024年8月30日提交并于9月6日生效的S-3储架注册声明发行 需通过招股说明书补充文件进行[3] - 初步招股说明书补充文件将提交SEC备案 可通过三家承销商渠道获取[3] 公司业务 - 临床阶段肿瘤学生物制药公司 专注于开发抗体疗法治疗多种人类疾病[5] - 科研聚焦于血管生成、免疫系统与肿瘤生长的关系 建立多靶点生物通路产品管线[5] - 管线包含血管生成靶向剂、肿瘤微环境效应细胞激活剂、免疫抑制缓解机制三大方向[5] - 产品将作为单药或联合疗法推进临床开发 公司2014年成立总部位于波士顿[5]

财务数据和关键指标变化 - 公司Q2末现金储备为1.01亿美元 预计现金可支撑运营至2027年 [34] - 主要产品Tivesimig在胆道癌二线治疗中显示出优于预期的生存数据 17个月中位随访时总生存率超过20% 显著高于历史对照研究的10%生存率 [13][14] - Tivesimig联合紫杉醇组客观缓解率达17.1% 是对照组的约3倍 p值为0.031 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品Tivesimig(DLL4/VEGF-A双抗)在COMPANYON-2研究中达到主要终点 但PFS和OS分析因死亡事件少于预期推迟至2026年Q1 [11][12] - PD-1/PD-L1双抗CTX-8371在早期剂量递增队列中观察到2例深度部分缓解(非小细胞肺癌和三阴乳腺癌各1例) 计划2024年下半年启动队列扩展 [6][18] - PD-1/VEGF双抗CTX-10726临床前数据优于同类候选药物ivenesumab 计划2025年Q4提交IND申请 [25][26] 各个市场数据和关键指标变化 - 胆道癌二线治疗市场 Tivesimig显示出改变治疗格局的潜力 17个月随访生存率显著优于FOLFOX方案的6.2个月中位生存期 [13][14] - 免疫治疗市场 PD-1/PD-L1双抗CTX-8371在经治患者中显示出突破性疗效 包括1例三阴乳腺癌患者肿瘤负荷减少90% [23][24] - VEGF/PD-1双抗市场 CTX-10726临床前数据表明其可能成为肾细胞癌等适应症的有力竞争者 [79] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划2026年提交Tivesimig的上市申请 已获得FDA快速通道资格 可能获得优先审评 [31] - PD-1/PD-L1双抗CTX-8371定位为下一代检查点抑制剂 其独特机制可将PD-1阳性T细胞转化为PD-1阴性T细胞 [16] - 计划开展Tivesimig在DLL4阳性肿瘤(胃癌 卵巢癌 肝癌等)的篮子试验 以及CTX-471在NCAM阳性肿瘤的试验 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Tivesimig的生存数据表示乐观 认为可能改变胆道癌治疗范式 [14] - 强调PD-1/PD-L1双抗CTX-8371的早期疗效数据超出预期 特别是在经治患者中观察到深度缓解 [6] - 对现金储备充足表示满意 足以支持所有管线推进至2027年 [34] 其他重要信息 - CTX-8371在三阴乳腺癌患者中观察到1例肿瘤负荷从87mm减少至7mm(>90%缩小) 该患者曾接受过pembrolizumab治疗 [23] - CTX-10726在临床前研究中显示出优于pembrolizumab的PD-1阻断效果和优于bevacizumab的VEGF抑制效果 [27][29] - 公司拥有专有的双抗生产技术 已实现商业化水平的产率 [25] 问答环节所有的提问和回答 关于Tivesimig - 约50%对照组患者交叉至试验组 采用RPSFT方法校正交叉对OS分析的影响 [39][40] - PFS分析预计需要达到80%死亡事件 原预计2025年Q4 现推迟至2026年Q1 [47][48] - 计划先公布PFS/OS优先数据集 完整数据将在医学会议上展示 [50] 关于CTX-8371 - 应答患者剂量水平分别为0.3mg/kg(NSCLC)和3mg/kg(TNBC) [56] - TNBC患者曾接受过3线治疗 包括pembrolizumab [58] - 计划在队列扩展中采用与剂量递增相同的入组标准 不基于PD-L1表达选择患者 [82] 关于CTX-10726 - 计划在肾细胞癌 胃癌等PD-1和VEGF单药均有效的适应症开展研究 部分可能采用单臂审批路径 [79] - 临床前安全性数据良好 计划在科学会议上展示更多数据 [74] - CMC工艺已锁定 PPQ批次正在进行中 不会限制BLA提交 [55]