研发费用及临床试验 - 公司研发费用在2023年前九个月达到约4250万美元，同比增长1780万美元，增幅72%，主要支持VIKTORIA-1关键试验[114] - 公司预计研发和行政费用将继续增加，主要用于gedatolisib开发、VIKTORIA-1试验管理、新癌症亚型研究及其他临床试验[122] - 公司2023年第三季度研发费用为1748.8万美元，同比增长82%[140] - 公司计划在2024年第一季度开始招募mCRPC患者的1b/2期临床试验[130] 行政费用及员工相关费用 - 公司2023年前九个月的一般和行政费用约为400万美元，同比增长90万美元，增幅30%，主要由于员工相关费用增加[115] - 公司2023年第三季度一般及行政费用为140.9万美元，同比增长38%[142] 利息费用及收入 - 公司2023年前九个月的利息费用为390万美元，同比增长250万美元，增幅175%，主要由于2022年12月新增2000万美元的Term Loan B[116] - 公司2023年第三季度的利息收入为190万美元，同比增长160万美元，主要由于融资活动导致现金及短期投资余额增加[117] - 公司2023年第三季度利息费用为137.2万美元，同比增长155%[144] - 公司2023年前九个月利息收入为549.9万美元，同比增长1305%[145] 现金及投资状况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为2580万美元，短期投资为1.082亿美元，累计赤字为1.412亿美元[119] - 公司2023年前九个月投资活动净现金流入为3620万美元，主要来自短期政府证券的到期收益[125] - 公司截至2023年9月30日现金及现金等价物和短期投资总额为1.339亿美元[132] - 公司当前现金、现金等价物和短期投资以及Innovatus贷款协议下的可用借款将足以支持未来12个月的运营和支付义务[150] 融资活动及资金筹集 - 公司于2023年10月通过私募发行预融资认股权证筹集约5000万美元，用于推进gedatolisib的临床开发及一般公司用途[107] - 公司可能在未来几年通过发行股票、可转换债券或债务融资等方式筹集额外资金，以支持资本支出和运营费用[123] - 2023年前九个月融资活动提供的净现金约为30万美元，主要来自员工股票期权行使和员工股票购买[153] - 2022年前九个月融资活动使用的净现金为20万美元，主要用于二次注册费用[153] 合作与协议 - 公司与Bayer AG达成临床试验合作及供应协议，Bayer将免费提供Nubeqa®用于gedatolisib与darolutamide联合治疗mCRPC的1b/2期临床试验[108] - 公司于2021年4月与辉瑞达成许可协议，支付500万美元预付款及500万美元公司普通股，未来可能支付高达3.35亿美元的里程碑付款及销售分成[105] 净亏损及现金流 - 公司2023年前九个月净现金流出为3530万美元，主要由净亏损4490万美元抵消非现金费用480万美元和营运资本变化480万美元[124] - 公司2023年第三季度净亏损为1840万美元，同比增长69%[139] - 公司2023年前九个月净亏损为4490万美元，同比增长56%[139] 内部控制及披露 - 公司首席执行官和首席财务官确认截至2023年9月30日的披露控制和程序有效[158] - 2023年第三季度内公司财务报告内部控制未发生重大变化[159]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净亏损为1460万美元，每股亏损066美元，相比2022年同期的1000万美元净亏损和每股亏损067美元有所增加 [25] - 非GAAP调整后的净亏损为1280万美元，每股亏损058美元，相比2022年同期的830万美元净亏损和每股亏损055美元有所增加 [26] - 研发费用从2022年第二季度的840万美元增加到2023年第二季度的1370万美元，主要由于VIKTORIA-1关键试验的支持活动 [26] - 2023年第二季度运营活动使用的净现金为970万美元，相比2022年同期的1130万美元有所减少 [27] - 截至2023年第二季度末，公司现金及短期投资总额为1462亿美元，相比2022年底的1686亿美元有所减少 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - VIKTORIA-1 Phase 3临床试验在全球20个国家的近200个试验点进行患者招募，预计2024年下半年报告PI3K非突变患者亚组的主要分析结果，2025年上半年报告PIK3CA突变患者亚组的主要分析结果 [11] - CELsignia诊断平台的FACT-1和FACT-2试验正在进行中，预计2024年上半年公布中期结果 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于通过VIKTORIA-1试验评估gedatolisib在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效，目标是为当前二线标准治疗获益有限的患者群体提供更好的治疗选择 [12] - gedatolisib作为一种PI3K/mTOR双重抑制剂，显示出在PIK3CA或ESR1突变患者中的活性，有望成为一线治疗选择 [17][19] - 公司正在评估gedatolisib在前列腺癌和妇科癌症等其他肿瘤类型中的潜力，并计划在2023年第三季度末提供管线开发策略的更新 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计研发费用将在未来两个季度继续增加，主要由于VIKTORIA-1试验的相关活动，之后在2024年保持大致稳定 [26] - 公司对gedatolisib在改善HR+/HER2-晚期乳腺癌患者预后方面的潜力充满信心，并认为其独特的机制有望满足未满足的医疗需求 [17][19] 问答环节所有提问和回答 问题: VIKTORIA-1试验的招募进展如何 - 公司在全球20个国家的近200个试验点进行患者招募，招募活动按预期进行，部分地区的招募活动更为活跃 [33] - 公司计划激活超过200个试验点，以确保招募进度 [34] 问题: VIKTORIA-1试验中arm B的作用 - arm B旨在支持gedatolisib与fulvestrant的注册，并帮助分析gedatolisib和palbociclib的贡献，但其结果对arm A与arm C的比较无统计学意义 [39] 问题: 新药物的批准是否会影响gedatolisib的治疗前景 - 公司认为新药物的疗效并未显著优于现有标准治疗，因此不会改变gedatolisib的治疗前景 [50] 问题: 公司是否需要增加人才和资源投入 - 公司通过2022年底的私募融资筹集了1亿美元，预计资金将支持VIKTORIA-1试验至数据读出，并资助其他肿瘤类型的早期研究 [54] 问题: 招募协议是否有变化 - 公司坚持从试验开始时的招募策略，确保患者尽早被识别，并与试验点保持密切合作 [56][57] 问题: 试验点的招募节奏如何 - 不同试验点的招募节奏有所不同，但总体进展符合预期，公司对试验点的活动水平感到满意 [59][60]

Celcuity业务及产品 - Celcuity是一家专注于开发针对多种实体肿瘤适应症的靶向疗法的临床阶段生物技术公司[40] - Gedatolisib是一种靶向所有Class I PI3K和哺乳动物雷帕霉素（mTOR）的双重抑制剂，具有低纳摩尔级别的潜在性[41] - Gedatolisib通过静脉注射的方式给药，相比口服PI3K和mTOR药物更容易耐受[42] - Gedatolisib在临床试验中表现出较低的毒性水平，使患者更容易接受治疗[43] - Gedatolisib与palbociclib和内分泌疗法结合治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者取得了良好的临床效果[45] - Gedatolisib的临床试验结果显示了较高的整体反应率和较长的无进展生存期[45] - Celcuity的CELsignia诊断平台能够通过患者的活体肿瘤细胞识别癌症驱动因子，为靶向治疗提供指导[46] - Celcuity与Pfizer签订了关于gedatolisib的许可协议，包括里程碑支付和特许权利[47] 财务状况 - 公司自成立以来从未盈利，截至2023年6月30日，累计亏损达1.228亿美元[51] - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为3.22亿美元和1.14亿美元[64] - 研发费用在2023年6月30日三个月内约为1374.6万美元，同比增长64%[60] - 2023年6月30日三个月内，总营业费用为1505.5万美元，同比增长57%[59] - 2023年6月30日三个月内，净亏损为1458.8万美元，同比增长46%[59] - 2023年6月30日三个月内，利息支出为131.5万美元，同比增长189%[62] - 2023年6月30日三个月内，利息收入为178.3万美元，同比增长1764%[63] - 2023年6月30日六个月内，研发费用约为2502.5万美元，同比增长66%[60] - 2023年6月30日六个月内，总营业费用为2760.3万美元，同比增长61%[59] - 2023年6月30日六个月内，净亏损为2652.6万美元，同比增长48%[59] - 公司截至2023年6月30日，贷款总额为3500万美元，包括于2021年4月8日提供的1500万美元初始A期贷款和于2022年12月22日提供的2000万美元B期贷款[66] - 公司预计研发和一般管理费用将增加，主要是因为继续开发gedatolisib、管理VIKTORIA-1第3期试验、进行与发现新癌症亚型相关的研究、进行临床试验以及进行其他业务发展活动[66] - 公司预计当前资金、现金等价物和短期投资以及创新贷款协议下可用的借款将足以在未来至少12个月内为公司的运营提供足够的资金[66] - 公司截至2023年6月30日，经营活动中的净现金流为负2252.99万美元，主要由净损失约2650万美元、约370万美元的非现金费用和约30万美元的营运资本变动组成[69] - 公司截至2023年6月30日，投资活动中的净现金流为正3000万美元，主要来自政府证券（美国国债和美国政府证券）到期的净收益[70] - 公司截至2023年6月30日，融资活动中的净现金流为正20万美元，主要来自员工股票期权行权和员工股票购买所得款项[71]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损为1190万美元,每股亏损0.55美元,而2022年第一季度净亏损为790万美元,每股亏损0.53美元 [26][27] - 研发费用为1130万美元,较2022年第一季度的670万美元增加约460万美元,主要是由于支持VIKTORIA-1关键试验的相关活动 [28] - 一般及行政费用为130万美元,较2022年第一季度的80万美元增加约50万美元,主要是由于非现金股票激励和作为上市公司的专业费用增加 [29] - 经营活动净现金流出为1290万美元,而2022年第一季度为590万美元,主要是由于非GAAP调整后净亏损1020万美元、营运资金变动约100万美元以及约170万美元的非现金利息收入 [30] - 截至3月31日,公司现金、现金等价物和短期投资约为15.75亿美元,较2022年12月31日的16.86亿美元减少 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未披露各业务线的具体数据和指标变化 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未披露各市场的具体数据和指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进VIKTORIA-1关键III期临床试验的患者入组,预计2024年下半年公布PIK3CA非突变患者亚组的主要分析结果,2025年上半年公布PIK3CA突变患者亚组的主要分析结果 [12][13] - 公司在ESMO乳腺癌大会上更新了治疗初治HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的中位无进展生存期数据,结果非常令人鼓舞 [14][18][19] - 公司正在持续评估gedatolisib在其他肿瘤类型的活性,并与同类药物进行对比,结果显示gedatolisib在各种肿瘤类型中的治疗效果优于其他PI3K、AKT和mTOR抑制剂 [20][21][22] - 公司正在推进FACT-1和FACT-2试验,预计2024年上半年公布中期结果 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VIKTORIA-1试验的患者入组进度感到满意,并保持了之前的指引 [11][12][13] - 公司认为治疗初治HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的中位无进展生存期数据非常有希望,可能代表了PI3K/mTOR通路在该疾病中的关键作用,为gedatolisib作为一线治疗选择的潜在机会 [19][41] - 公司将在未来几个月内(不晚于第三季度)公布gedatolisib在其他适应症的下一步发展计划 [36][37][38] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 公司如何根据ASCO GU和AACR的前临床数据以及ESMO乳腺癌会议的积极数据来确定下一步的发展方向 [35] **Brian Sullivan 回答** 公司正在独立评估gedatolisib在其他适应症的发展机会,综合考虑了临床前数据、既往同类药物的临床结果以及市场机会等因素,预计在未来几个月内公布下一步的发展计划 [36][37][38][41] 问题2 **Nicholas Lorusso 提问** FACT-1和FACT-2试验的入组进度和时间线有何变化 [50][51][52][53][54] **Brian Sullivan 回答** 由于需要筛查和获得活检样本的困难,FACT试验的入组进度和时间线比预期有所延迟,公司现在预计2024年上半年公布中期结果 [51][52][53][54] 问题3 **Alex Nowak 提问** 最新ESMO数据是否出现了之前未报告的毒性或不良事件增加 [71] **Brian Sullivan 回答** 没有,相比之前报告的数据,最新ESMO数据的安全性概况没有变化,患者长期服用该药物的耐受性良好 [72][73][74]

财务表现 - 公司2023年第一季度净亏损为1190万美元，较2022年同期的790万美元有所增加[84] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损约为1.082亿美元，现金及现金等价物和短期投资总额约为1.575亿美元[84] - 2023年第一季度净亏损为1193.8万美元，同比增长50%[136] - 2023年第一季度利息支出为124.2万美元，同比增长186%，主要由于利率上升和2022年12月新增2000万美元贷款[138] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金流出为1286.8万美元，主要用于净亏损1190万美元和营运资本变化100万美元[120] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3360万美元，短期投资为1.238亿美元，累计赤字为1.082亿美元[116] - 2023年第一季度利息收入增加180万美元，主要由于市场利率上升和融资活动增加[115] 研发进展 - 公司正在进行Gedatolisib的III期临床试验VIKTORIA-1，预计2024年上半年公布中期结果[85] - Gedatolisib在HR+/HER2-转移性乳腺癌患者的I期试验中显示出良好的安全性，大多数不良事件为1级和2级[76] - 在VIKTORIA-1 III期临床试验中，公司正在招募HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，预计评估gedatolisib与palbociclib和fulvestrant联合治疗的疗效和安全性[102] - 公司正在支持四种不同靶向疗法的潜在新适应症开发，这些疗法依赖于CELsignia CDx选择患者，目前有四项II期试验正在进行[103] - 2023年第一季度，公司研发费用增加，主要用于gedatolisib的开发、VIKTORIA-1 III期试验的管理以及CELsignia测试的开发[112] - 2023年第一季度研发费用为1127.8万美元，同比增长68%，主要由于VIKTORIA-1关键试验和其他临床试验的支持成本增加[136] - 2022年12月公司通过私募融资筹集了约1亿美元，用于支持VIKTORIA-1三期临床试验[139] 产品与平台 - 公司拥有CELsignia诊断平台，用于识别可能对靶向治疗有反应的癌症患者，目前主要应用于乳腺癌和卵巢癌[77] - 公司预计未来将通过Gedatolisib的销售以及与制药公司的合作诊断协议产生收入[85] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，主要由于gedatolisib和CELsignia测试的潜在商业化成本增加[137] 合作与协议 - 公司与辉瑞签订了Gedatolisib的全球开发和商业化独家许可协议，协议允许公司在90天通知后终止[80] - 公司与辉瑞的许可协议中，公司支付了500万美元的前期费用，并授予辉瑞500万股普通股，未来可能支付高达3.35亿美元的里程碑付款[104] 临床试验数据 - 截至2023年3月31日，492名实体瘤患者已在辉瑞赞助的8项临床试验中接受了gedatolisib治疗，其中129名患者作为单药治疗，363名患者与其他抗癌药物联合治疗[100] - 在治疗初治患者（Arm A）中，总体客观缓解率（ORR）达到85%，中位无进展生存期（mPFS）为48.6个月[101] - 2023年5月，公司在ESMO乳腺癌年会上公布了gedatolisib联合治疗的临床数据，治疗初治患者的无进展生存期中位数为48.6个月[128] - 2023年2月，公司在美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上展示了gedatolisib在前列腺癌细胞系中的优越疗效[129] 资本与融资 - 公司截至2023年3月31日的授权资本包括6500万股普通股和250万股优先股，其中普通股已发行2194万股[88] - 公司2023年第一季度股票期权加权平均行权价格为6.65美元，未行使期权的内在价值为779.5万美元[90] - 截至2023年3月31日，公司从Innovatus贷款协议中获得总计3500万美元贷款，未来还可根据临床试验里程碑获得额外贷款[140] - 公司预计当前现金及可用贷款将支持未来至少12个月的运营[141] 费用与支出 - 公司2023年第一季度研发费用包括员工相关费用、实验室供应、临床试验费用等[86] - 公司预计未来研发费用和行政费用将增加，主要用于gedatolisib的开发、VIKTORIA-1 III期试验的管理以及CELsignia测试的商业化[118]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度净亏损为1160万美元,每股亏损0.69美元,而2021年同期净亏损为680万美元,每股亏损0.45美元 [41][42] - 2022年全年净亏损为4040万美元,每股亏损2.64美元,而2021年同期净亏损为2960万美元,每股亏损2.21美元 [42] - 2022年第四季度非GAAP调整后净亏损为1020万美元,每股亏损0.60美元,而2021年同期为560万美元,每股亏损0.37美元 [43][44] - 2022年全年非GAAP调整后净亏损为3490万美元,每股亏损2.26美元,而2021年同期为2140万美元,每股亏损1.60美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - 研发费用2022年第四季度为1060万美元,2021年同期为550万美元,增加主要是由于VIKTORIA-1临床试验启动相关活动 [46][47] - 研发费用2022年全年为3530万美元,2021年同期为2580万美元,增加主要是由于VIKTORIA-1临床试验启动相关活动,但被10%的许可费用减少所抵消 [46][47] - 管理费用2022年第四季度为100万美元,2021年同期为80万美元,增加主要是由于股份支付费用增加 [48] - 管理费用2022年全年为410万美元,2021年同期为260万美元,增加主要是由于股份支付费用增加 [48] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未提供各个市场的具体数据和关键指标变化 [无] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司2022年的主要目标是启动VIKTORIA-1临床III期试验,并于2022年12月给首例患者给药 [9][11] - VIKTORIA-1试验旨在评估gedatolisib联合palbociclib和fulvestrant治疗HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的疗效,填补CDK4/6抑制剂二线治疗的临床需求 [14][15] - 公司还在评估gedatolisib在其他适应症如前列腺癌和妇科肿瘤的潜力,并计划在2023年AACR年会上发布相关临床前研究结果 [35][36][37] - 公司认为gedatolisib作为全面抑制PI3K/mTOR通路的泛PI3K/mTOR抑制剂,在这些肿瘤类型中具有显著优势 [30][31][32][33] - 公司计划在2023年下半年公布FACT-1和FACT-2试验的中期结果,评估CELsignia HER2信号诊断在早期乳腺癌中的应用 [38][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为gedatolisib联合palbociclib和fulvestrant治疗HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌具有显著的临床获益,优于目前已上市的二线治疗方案 [15][17][18][19][20][21] - 公司认为gedatolisib在前列腺癌和妇科肿瘤等其他适应症也有很大的发展潜力,体现了该药物独特的作用机制优势 [30][31][32][33] - 公司认为CELsignia诊断平台有望成为药企开发靶向治疗的伴随诊断,扩大患者可及人群 [38][39] - 公司认为目前的现金储备可以支持至2025年,足以完成VIKTORIA-1试验及其他潜在适应症的早期临床研究 [12][75] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 询问VIKTORIA-1试验的进展情况,包括激活的临床试验点数量和分布情况,以及目前的患者入组情况 [54][55] **Brian Sullivan 回答** 公司正按计划推进VIKTORIA-1试验的临床试验点激活和患者入组,目前进展顺利,但不会提供具体的数据更新 [55] 问题2 **Alex Nowak 提问** 询问公司2023年的研发支出预期,是否会维持在第四季度的水平 [66][67][69] **Brian Sullivan和Vicky Hahne回答** 公司的研发支出主要取决于VIKTORIA-1试验的患者入组进度,预计会随着患者数量的增加而逐季增加,分析师的预测是合理的 [67][69] 问题3 **Alex Nowak 提问** 询问FACT-1和FACT-2试验的进展情况,以及FACT-3到FACT-5的时间线 [70][71][72][73] **Brian Sullivan回答** FACT-1和FACT-2试验的患者入组进度低于预期,主要是由于COVID-19疫情导致的研究活检难度增加;FACT-3到FACT-5的进展也受到类似影响 [71][72][73]

财务表现与资金状况 - 2022年公司净亏损约为4040万美元，2021年净亏损为2960万美元，截至2022年底现金及短期投资为1.686亿美元[426] - 2022年净亏损为4037万美元，较2021年增加1076万美元，增幅36%[452] - 2022年利息费用为210万美元，较2021年增加80万美元，主要反映了贷款在2022年全年生效，而2021年仅部分时间生效[445] - 2022年利息收入为112.7万美元，较2021年增加111.4万美元，主要由于市场利率上升和融资活动增加[454] - 2022年经营活动产生的净现金流出为3600万美元，主要由4040万美元的净亏损和120万美元的营运资本变动组成，部分被560万美元的非现金费用项目抵消[473] - 2022年投资活动产生的净现金流出为1.44亿美元，相比2021年的8.14万美元大幅增加[472] - 2022年融资活动产生的净现金流入为1.2亿美元，相比2021年的9304万美元有所增长[472] - 2022年现金及现金等价物净减少5971万美元，而2021年净增加7265万美元[472] - 截至2022年12月31日，公司通过证券销售筹集了约2.237亿美元净收益，贷款协议下的借款为3500万美元，现金及现金等价物为2460万美元，短期投资为1.44亿美元，累计赤字为9630万美元[446] - 公司预计当前现金、现金等价物和短期投资以及Innovatus贷款协议下的可用借款将足以支持运营至2025年[471] 研发与临床试验 - 截至2022年12月31日，492名实体瘤患者接受了gedatolisib治疗，其中129名患者作为单药治疗，363名患者与其他抗癌药物联合治疗[417] - 2022年12月7日，公司宣布首位患者进入gedatolisib的III期VIKTORIA-1临床试验，新增了50名PIK3CA突变患者的治疗组[425] - 2022年研发费用为3529万美元，较2021年增加953万美元，增幅37%，其中1946万美元用于现有临床试验和VIKTORIA-1关键试验的启动[453] - 公司预计未来将增加研发支出，以推进gedatolisib的开发和CELsignia测试的验证[441] 融资与贷款 - 公司于2022年12月22日完成了2000万美元的Term B贷款，总贷款额度可达7500万美元，目前已发放3500万美元[423] - 公司于2022年12月9日完成了1亿美元的私募融资，发行了6,182,574股普通股和1,120,873股A系列优先股[424] - 2022年12月，公司通过私募发行普通股和优先股筹集了约1亿美元，扣除费用后净收益为9570万美元[455] - 2022年融资活动净现金流入为1.203亿美元，主要来自私募发行和贷款协议的净收益[462] 行政与运营费用 - 2022年公司总行政费用为410万美元，同比增长58%，主要由于薪酬相关费用增加[443] - 公司预计未来行政费用将增加，主要由于gedatolisib和CELsignia测试的潜在商业化以及基础设施扩展[444] - 公司预计随着gedatolisib和CELsignia测试的商业化，销售和营销费用将增加[451] 收入与商业化计划 - 公司目前尚未产生任何收入，主要专注于gedatolisib和CELsignia平台的研发[435] - 公司计划通过gedatolisib的销售和与制药公司的合作诊断协议来产生收入[435] 非现金费用与营运资本 - 非现金费用项目主要包括460万美元的股票补偿费用、90万美元的非现金利息费用和20万美元的折旧费用[473] - 营运资本变动主要由预付资产的增加驱动，部分被应付账款和应计费用的增加所抵消[473] - 公司采用Black-Scholes期权定价模型估算授予日公允价值来确认股票补偿费用[474] - 限制性股票的补偿费用基于授予日的股票公允价值在服务期内分摊[475] 投资活动 - 2022年投资活动净现金流出为1.44亿美元，主要用于购买政府证券[460]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损为1090万美元，每股亏损075美元，而2021年同期净亏损为600万美元，每股亏损041美元 [17] - 非GAAP调整后净亏损为950万美元，每股亏损063美元，而2021年同期非GAAP调整后净亏损为510万美元，每股亏损035美元 [18] - 研发费用为960万美元，较2021年同期的500万美元增加了470万美元，主要由于员工费用增加120万美元以及支持VIKTORIA-1关键试验的活动增加350万美元 [19] - 一般和行政费用为100万美元，较2021年同期的60万美元增加了40万美元，主要由于非现金股票补偿 [20] - 第三季度经营活动使用的净现金为930万美元，而2021年同期为400万美元 [21] - 截至季度末，现金及现金等价物为5750万美元，而2021年12月31日为8430万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - VIKTORIA-1试验进展顺利，已完成约200个临床试验站点的选择，覆盖北美、欧洲、亚洲、澳大利亚和拉丁美洲 [8] - 第一个站点已在第三季度激活，预计年底前完成首例患者给药 [9] - CELsignia平台的FACT-1和FACT-2试验预计在2023年中期公布中期结果 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - VIKTORIA-1试验的站点选择覆盖全球多个地区，包括北美、欧洲、亚洲、澳大利亚和拉丁美洲 [8] - 公司预计在2024年下半年公布PIK3CA非突变患者的数据，2025年上半年公布PIK3CA突变患者的数据 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过VIKTORIA-1试验推进gedatolisib的开发，该药物已获得FDA的突破性疗法认定和快速通道认定 [10] - CELsignia平台旨在通过识别患者肿瘤的细胞活性失调通路信号，开发伴随诊断，扩大适合接受靶向治疗的患者群体 [14] - 公司预计全球每年有超过10万名乳腺癌患者可能成为gedatolisib的潜在目标患者群体 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对VIKTORIA-1试验的进展表示满意，预计年底前完成首例患者给药 [9] - 公司对CELsignia平台的FACT-1和FACT-2试验的中期结果持乐观态度，预计在2023年中期公布 [14] - 管理层对未来的商业准备工作表示，将在预期批准前12至18个月开始更密集的支出 [31] 其他重要信息 - 公司欢迎Dr Polly Murphy加入董事会，她在全球领先制药公司拥有超过20年的业务发展和商业化经验 [15] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于VIKTORIA-1试验的站点选择和患者入组 - 公司最初预计需要175个站点，但由于全球站点的积极参与，最终选择了200个站点，这将有助于加快患者入组 [23] - 公司预计年底前完成首例患者给药，目前尚未入组患者，但已激活第一个站点 [25] 问题: 关于VIKTORIA-1试验在欧洲的批准可能性 - 公司已与EMA讨论试验设计，并根据EMA的建议增加了Arm F，以使其与PIK3CA野生型患者的研究保持一致 [28] 问题: 关于CELsignia平台的FACT-1和FACT-2试验的预期结果 - 公司希望通过这些试验证明CELsignia平台在识别患者群体中的病理完全缓解率优于历史对照组 [29] 问题: 关于FACT-1和FACT-2试验的入组趋势 - 随着COVID-19的影响减弱，入组趋势已恢复正常，预计中期分析将在2023年中期进行 [34] - FACT-3、FACT-4和FACT-5试验由于COVID-19的影响，预计在2023年底或2024年初公布中期数据 [35] 问题: 关于VIKTORIA-1试验的站点激活进度 - 公司预计站点激活过程将持续数月，不同国家的激活时间线会有所不同，但公司对年底前完成首例患者给药充满信心 [37][40]

药物研发与临床试验 - 公司的主要治疗候选药物gedatolisib是一种pan-PI3K/mTOR抑制剂，具有独特的机制和药代动力学特性[69] - 截至2022年9月30日，492名实体瘤患者在辉瑞赞助的8项临床试验中接受了gedatolisib治疗[74] - 在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的Phase 1b试验中，gedatolisib与palbociclib和内分泌疗法联合使用显示出85%的客观总体反应率（ORR）[77] - VIKTORIA-1 Phase 3临床试验已在北美、欧洲、南美、亚洲和澳大利亚的200个临床站点启动[79] - VIKTORIA-1临床试验协议更新，增加了评估gedatolisib联合fulvestrant的Arm F，以响应欧洲药品管理局的建议[86] - 2022年7月18日，gedatolisib获得FDA的突破性疗法认定，用于HR+/HER2-转移性乳腺癌患者[87] - 公司预计将在2023年中期发布FACT-1和FACT-2两项CELsignia II期临床试验的中期结果，最终结果预计延迟约9个月[91] - 公司计划在未来增加研发费用，以支持gedatolisib的开发、新癌症亚型的发现以及CELsignia测试的验证[106] - 公司预计研发和行政费用将增加，主要用于gedatolisib的开发和临床试验[119] 诊断平台与患者选择 - 公司的CELsignia诊断平台能够通过活体肿瘤细胞识别可能对已批准靶向疗法有反应的患者[81] - 公司正在支持四种不同靶向疗法的新适应症开发，这些疗法依赖于CELsignia CDx来选择患者[82] 财务状况与融资 - 2022年8月9日，公司与Innovatus Capital Partners, LLC修订了债务融资协议，提供高达7500万美元的贷款[85] - 公司于2022年5月15日与机构投资者达成证券购买协议，出售普通股、可转换优先股及认股权证，总金额为1亿美元[88] - 公司2022年第三季度净亏损约为1090万美元，同比增长81%；九个月累计净亏损约为2880万美元，同比增长26%[92][102] - 公司截至2022年9月30日的现金及现金等价物约为5750万美元[92] - 2022年第三季度利息支出为50万美元，同比增长24%，主要由于贷款利率上升[110] - 2022年前九个月利息支出为140万美元，同比增长73%，主要由于贷款协议在2022年全年生效且利率上升[111] - 2022年第三季度利息收入同比增长30万美元，主要由于市场利率上升[112] - 截至2022年9月30日，公司通过私募和可转换票据分别筹集了1370万美元和750万美元[113] - 2022年10月12日，公司以每股10.35美元的价格出售50万股普通股，净收益为480万美元[114] - 2022年5月15日，公司与机构投资者达成证券购买协议，计划筹集1亿美元用于支持Phase 3研究[115] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为5750万美元，累计赤字为8470万美元[117] - 2022年前九个月经营活动净现金流出为2650万美元，主要由于净亏损2880万美元[123] - 2022年前九个月融资活动净现金流出为22.7万美元，主要用于支付二次注册声明费用[127] 费用与支出 - 公司2022年第三季度研发费用为962万美元，同比增长94%；九个月累计研发费用为2469万美元，同比增长22%[104][105] - 公司2022年第三季度一般及行政费用为102万美元，同比增长60%；九个月累计一般及行政费用为307万美元，同比增长73%[107][108] - 公司预计未来将增加销售和营销费用，以支持gedatolisib和CELsignia测试的商业化[99] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，主要由于gedatolisib和CELsignia测试的潜在商业化以及上市公司相关专业费用的增加[109] 风险与前瞻性声明 - 公司未提供市场风险的定量和定性披露，因其作为较小报告公司不受此要求[137] - 公司提醒读者注意季度报告中的前瞻性声明，并指出这些声明可能不准确且可能具有重大影响[136]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度净亏损为1000万美元，每股亏损0.67美元，相比2021年同期的1400万美元净亏损（每股亏损1.11美元）有所改善 [24] - 非GAAP调整后的净亏损为830万美元，每股亏损0.55美元，与2021年同期的830万美元净亏损（每股亏损0.66美元）持平 [24] - 研发费用为840万美元，相比2021年同期的1310万美元减少了约470万美元，主要由于gedatolisib许可相关费用减少了1000万美元，部分被其他研发费用增加530万美元所抵消 [25] - 行政费用为120万美元，相比2021年同期的60万美元增加了约60万美元，主要由于非现金股票补偿增加了50万美元 [26] - 第二季度运营活动使用的净现金为1130万美元，相比2021年同期的760万美元有所增加 [26] - 截至季度末，公司现金及现金等价物为6690万美元，相比2021年底的8430万美元有所减少 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要药物候选产品gedatolisib获得了FDA的突破性疗法认定，用于治疗HR+/HER2-局部晚期、不可手术或转移性乳腺癌 [7] - gedatolisib的III期临床试验VICTORIA-1正在进行中，预计将在2024年下半年获得非PIK3CA突变患者的数据，2025年上半年获得PIK3CA突变患者的数据 [16] - CELsignia诊断平台的FACT-1和FACT-2试验因COVID-19相关延迟受到影响，预计将在2023年中期获得中期结果 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过gedatolisib的III期临床试验VICTORIA-1进一步验证其安全性和有效性，并计划与FDA保持密切合作以加速药物开发 [8][13] - 公司通过私人配售和债务融资获得了1.75亿美元的资金支持，用于支持gedatolisib的临床试验和其他研发活动 [19][20] - 公司计划通过CELsignia诊断平台开发伴随诊断，以扩大患者群体并支持靶向治疗的应用 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对gedatolisib的临床开发进展表示乐观，并认为其独特的化学结构和静脉注射配方使其在PI3K/mTOR抑制剂中具有竞争优势 [12] - 管理层预计gedatolisib的III期临床试验将在未来几个月内开始给药，并计划在2024年和2025年分别获得非突变和突变患者的数据 [16][17] - 管理层对CELsignia诊断平台的未来发展持积极态度，并预计将在2023年中期获得FACT-1和FACT-2试验的中期结果 [22] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于VICTORIA-1试验中新增Arm F的建议来源及其预期效果 - 新增Arm F的建议来自欧洲药品管理局（EMA），EMA建议在PIK3CA突变患者中采用与非突变患者相同的试验设计 [29] - Arm F将与Arm D进行比较，类似于Arm A与Arm B的比较，但不会与palbociclib加fulvestrant的组合进行正式比较 [30] 问题: 关于突破性疗法认定后与FDA的互动计划 - 公司计划与FDA保持持续的讨论，以确保临床试验设计和药物开发符合FDA的期望 [31] 问题: 关于gedatolisib的药物供应和III期试验启动的障碍 - 药物供应已经准备就绪，主要障碍在于临床试验站点的准备和合同谈判 [32][33] 问题: 关于CELsignia诊断平台的FACT-1和FACT-2试验的批准要求和应用场景 - FACT-1和FACT-2试验的主要终点是病理完全缓解率，预计将在2023年中期获得中期结果 [37] - CELsignia诊断平台将用于新辅助治疗中的早期患者，以确定适合接受靶向治疗的患者群体 [38] 问题: 关于VICTORIA-1试验中给予palbociclib的机制合理性 - 研究表明，PI3K/mTOR通路在CDK4/6抑制剂耐药性中起重要作用，gedatolisib通过阻断该通路可能重新激活CDK4/6通路，从而增强治疗效果 [41][47] 问题: 关于新增Arm F对监管审批的影响 - 新增Arm F是为了满足EMA的建议，预计将有助于展示不同药物对治疗效果的贡献 [50] 问题: 关于VICTORIA-1试验的入组速度和目标 - 公司预计将在未来几个月内开始给药，并计划在2024年下半年和2025年上半年分别获得非突变和突变患者的数据 [52][53] 问题: 关于III期试验启动后的人员需求 - 公司已经建立了支持III期试验的团队，预计未来不会大幅增加人员 [54]