公司活动 - Celcuity Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种实体肿瘤适应症的靶向疗法[3] - 公司的首席执行官Brian Sullivan将在投资者会议上进行演讲，并提供一对一投资者会议[1] 治疗候选药物 - Celcuity的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的全PI3K和mTOR抑制剂，其作用机制和药代动力学特性与目前已批准和正在研究的单独或联合靶向PI3K或mTOR的其他疗法有很大区别[3] 伴侣诊断平台 - 公司的CELsignia伴侣诊断平台能够分析活体患者肿瘤细胞，以识别新的癌症患者群体，这些患者可能从已批准的靶向疗法中受益[3]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度净亏损为1880万美元，每股亏损069美元，相比2022年第四季度的1160万美元净亏损有所增加 [18] - 2023年全年净亏损为6380万美元，每股亏损269美元，相比2022年的4040万美元净亏损有所增加 [39] - 2023年第四季度非GAAP调整后净亏损为1760万美元，每股亏损061美元，相比2022年第四季度的1030万美元非GAAP调整后净亏损有所增加 [19] - 2023年全年非GAAP调整后净亏损为5780万美元，每股亏损244美元，相比2022年的3500万美元非GAAP调整后净亏损有所增加 [19] - 2023年第四季度研发费用为1810万美元，相比2022年第四季度的1060万美元有所增加 [40] - 2023年全年研发费用为6060万美元，相比2022年的3530万美元有所增加 [40] - 2023年第四季度一般和行政费用为160万美元，相比2022年第四季度的100万美元有所增加 [41] - 2023年全年一般和行政费用为560万美元，相比2022年的410万美元有所增加 [41] - 2023年第四季度运营活动净现金流出为1850万美元，相比2022年第四季度的950万美元有所增加 [21] - 2023年全年运营活动净现金流出为5380万美元，相比2022年的3600万美元有所增加 [21] - 2023年底现金及现金等价物和短期投资为1806亿美元，相比2022年底的1686亿美元有所增加 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进gedatolisib的开发，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌，并在2023年第四季度启动了1b/2期临床试验 [15] - gedatolisib在乳腺癌细胞系中显示出比单节点PAM抑制剂更强的细胞毒性，平均效力至少高出300倍 [14] - gedatolisib在乳腺癌患者来源的异种移植模型中，比单节点抑制剂更有效地减少了肿瘤细胞生长 [36] - gedatolisib在1b期研究中与palbociclib和fulvestrant联合使用，显示出中位无进展生存期为129个月，客观缓解率为63% [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计全球每年有超过10万名乳腺癌患者可能成为gedatolisib的潜在目标人群 [34] - 公司正在为gedatolisib的商业化和营销做准备，并在2024年2月任命了首席商务官 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2024年下半年报告VIKTORIA-1试验中PIK3CA野生型患者亚组的顶线数据，并在2025年上半年报告PIK3CA突变患者亚组的顶线数据 [12] - 公司正在开发gedatolisib用于新的肿瘤类型，并在2023年第四季度启动了1b/2期临床试验，预计在2025年上半年报告初步数据 [15] - 公司正在为gedatolisib的商业化做准备，并在2024年2月任命了首席商务官 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现金、现金等价物和投资以及可用资金将足以支持当前运营活动至2026年上半年 [22] - 公司对gedatolisib的未来前景持乐观态度，认为其独特的机制可能有效解决未满足的医疗需求 [36] 其他重要信息 - 公司通过私募配售和市场发行筹集了6500万美元的资金 [42] - 公司预计将在2024年下半年报告VIKTORIA-1试验中PIK3CA野生型患者亚组的顶线数据 [12] 问答环节所有的提问和回答 问题: ESR1和PIK3A突变的重叠情况以及FDA对Arm C的看法 - 公司未观察到与ESR1突变相关的患者结果有显著差异，并与FDA密切合作，确保研究设计和临床开发符合要求 [25] 问题: Phase 3数据读取时的随访时间估计 - 公司未提供具体随访时间估计，但表示数据读取将基于足够的事件和成熟的随访数据 [27] 问题: 其他突变（如AKT、mTOR和PTEN缺失）的分析 - 公司分析了其他突变，但由于样本量较小，未报告具体结果，但未发现与PIK3CA突变或野生型患者结果不一致的情况 [28] 问题: 前列腺癌研究中的早期疗效指标 - 公司主要关注无进展生存期（PFS）作为主要终点，并评估PSA变化作为次要终点 [80] 问题: VIKTORIA-1试验中的依从性跟踪 - 公司通过患者每三周一次的输液访问跟踪依从性，并对预防措施的有效性有信心 [61] 问题: 数据发布的方式 - 公司计划在达到事件阈值后公布顶线结果，并在医学会议上提供更详细的数据 [82] 问题: 商业团队的扩展计划 - 公司计划在首席商务官的领导下逐步扩展商业团队，包括市场准入、市场营销和商业运营负责人 [70] 问题: gedatolisib的专利保护 - 公司拥有11项已批准的专利，预计gedatolisib的独家期将持续至2039年 [89]

Celcuity业务概况 - Celcuity是一家专注于肿瘤治疗的临床阶段生物技术公司[168] Gedatolisib药物特点 - Gedatolisib是一种靶向治疗药物，通过抑制所有Class I PI3K异构体和mTOR复合物来阻止肿瘤细胞生存[169] - Gedatolisib相比口服PI3K和mTOR药物更容易被患者耐受，减少了毒性[170] - Gedatolisib与palbociclib和内分泌治疗结合治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者取得了良好的临床效果[173] Celcuity临床试验和诊断平台 - Celcuity正在进行VIKTORIA-1 Phase 3临床试验，评估gedatolisib在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效和安全性[174] - Celcuity的CELsignia诊断平台可以通过活体肿瘤细胞识别患者的癌症驱动因子，为靶向治疗提供指导[174] Celcuity的合作与发展 - Celcuity正在支持其他制药公司开发新的靶向治疗药物适应症，这些药物需要依赖CELsignia CDx选择患者[176] 财务状况 - 公司自成立以来从未盈利，截至2023年12月31日，累计亏损达1.601亿美元[178] - 2023年研发支出为6059.4万美元，较2022年同期增加2530.4万美元，增幅达72%[186] - 2023年总管理费用为560万美元，较2022年同期增加了150万美元，增幅为37%[187] - 2022年度经营活动中，净现金流出约为3600万美元，主要由约4040万美元的净亏损和约560万美元的非现金费用项组成[194] - 2023年度投资活动中，净现金流出约为500万美元，主要由约490万美元的购买政府证券和约100万美元的购买固定资产组成[196] - 2023年度融资活动中，净现金流入约为6490万美元，主要来自预先融资权证发行和ATM发行的净收益，总计6440万美元[197]

财务表现 - 公司2023年第四季度总运营费用为1970万美元，同比增长69.8%[9] - 2023年全年研发费用为6060万美元，同比增长71.7%，其中2290万美元用于支持VIKTORIA-1 III期试验和CELC-G-201 Ib/II期试验[11] - 2023年第四季度净亏损为1880万美元，每股亏损0.65美元，同比增长62.1%[14] - 2023年全年净亏损为6380万美元，每股亏损2.69美元，同比增长57.9%[14] - 2023年第四季度运营活动净现金流出为1850万美元，同比增长94.7%[15] - 2023年12月31日，公司净亏损为18,848,472美元，较2022年同期的11,581,344美元有所增加[25] - 2023年全年净亏损为63,779,116美元，较2022年的40,370,040美元显著增加[25] - 2023年12月31日，每股净亏损为0.65美元，较2022年同期的0.69美元有所改善[25] - 2023年全年每股净亏损为2.69美元，较2022年的2.64美元略有增加[25] - 2023年12月31日，非GAAP调整后净亏损为17,631,428美元，较2022年同期的10,329,967美元有所增加[29] - 2023年全年非GAAP调整后净亏损为57,818,803美元，较2022年的35,023,932美元显著增加[29] - 2023年12月31日，非GAAP调整后每股净亏损为0.61美元，较2022年同期的0.61美元持平[29] - 2023年全年非GAAP调整后每股净亏损为2.44美元，较2022年的2.27美元有所增加[29] - 2023年12月31日，研发费用为18,081,194美元，较2022年同期的10,604,043美元大幅增加[25] - 2023年全年研发费用为60,594,005美元，较2022年的35,289,548美元显著增加[25] 资金与融资 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.806亿美元，预计可支持运营至2026年上半年[17] - 公司2023年通过私募股权融资筹集5000万美元，并通过市场发行额外筹集1500万美元[16] 临床试验进展 - VIKTORIA-1 III期试验预计在2024年下半年公布PIK3CA野生型患者亚组的顶线数据，2025年上半年公布PIK3CA突变型患者亚组数据[1] - 公司正在23个国家的约220个地点进行VIKTORIA-1 III期试验，预计招募54名mCRPC患者[6][7] 人事变动 - 公司任命Eldon Mayer为首席商务官，其拥有30年生物制药商业经验[3]

财报预测 - 分析师最新预测显示，CELC本季度每股亏损51美分，高于市场预期的每股亏损70美分[3] - 公司的Zacks Earnings ESP为+26.80%，显示出积极的盈利预期[3] 投资建议 - 公司的Zacks排名为3，加上正面的ESP，投资者可能会考虑在财报发布前购买该股[5]

公司财务与公告 - Celcuity Inc 将于2024年3月27日市场收盘后发布2023年第四季度及全年财务业绩 [1] - 公司管理层将于同日美国东部时间下午4:30举行网络直播/电话会议，讨论业绩并提供公司更新 [1] 公司业务与研发 - Celcuity 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的pan-PI3K和mTOR抑制剂，其作用机制和药代动力学特性与目前批准和研究中的其他PI3K或mTOR靶向疗法有显著差异 [3] - 公司正在进行VIKTORIA-1 III期临床试验，评估gedatolisib联合fulvestrant（有或无palbociclib）治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的效果 [3] - 公司还在进行CELC-G-201 Ib/II期临床试验，评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的效果 [3] - 公司的CELsignia伴随诊断平台能够分析活体患者肿瘤细胞，以识别可能从已批准的靶向疗法中受益的新癌症患者群体 [3] 投资者关系与联系方式 - 投资者可通过拨打电话1-888-886-7786或1-416-764-8658参与电话会议 [2] - 网络直播可通过指定链接访问，重播将在公司网站提供 [2] - 公司投资者关系联系人包括Brian Sullivan和Vicky Hahne，ICR Westwicke的Maria Yonkoski也负责投资者关系 [4]

公司财务与公告 - Celcuity Inc 将于2024年3月27日市场收盘后发布2023年第四季度及全年财务业绩 [1] - 公司管理层将于同日东部时间下午4:30举行网络直播/电话会议，讨论业绩并提供公司更新 [1] 公司业务与研发 - Celcuity 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的pan-PI3K和mTOR抑制剂，其作用机制和药代动力学特性与目前批准和研究中的其他PI3K或mTOR靶向疗法有显著差异 [3] - 公司正在进行VIKTORIA-1 III期临床试验，评估gedatolisib与fulvestrant联合使用，有或无palbociclib，用于治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者 [3] - 公司还在进行CELC-G-201 Ib/II期临床试验，评估gedatolisib与darolutamide联合使用，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者 [3] - 公司的CELsignia伴随诊断平台能够分析活体患者肿瘤细胞，以识别可能从已批准的靶向疗法中受益的新癌症患者群体 [3] 公司联系方式 - 公司联系人包括Brian Sullivan和Vicky Hahne，联系电话为(763) 392-0123 [4] - ICR Westwicke的联系人为Maria Yonkoski，联系电话为(203) 682-7167 [4]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Celcuity宣布参加2024年Leerink Partners全球生物制药大会，并介绍了公司业务及联系方式 [1][3][4] 公司参会信息 - 公司将参加2024年3月11 - 13日在迈阿密举行的Leerink Partners全球生物制药大会 [1] - 公司首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan将于3月13日上午8:40进行演讲，活动将进行网络直播，链接为https://wsw.com/webcast/leerink33/celc/2175952，也可从公司网站投资者板块获取，直播结束后可观看回放 [2] 公司业务情况 - 公司专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法，主要候选药物为gedatolisib，是一种有效的泛PI3K和mTOR抑制剂，作用机制和药代动力学特性与其他现有疗法有很大区别 [3] - 评估gedatolisib与氟维司群联合或不联合帕博西尼治疗HR + /HER2 - 晚期乳腺癌患者的3期临床试验VIKTORIA - 1正在招募患者 [3] - 评估gedatolisib与达罗他胺联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的1b/2期临床试验CELC - G - 201正在招募患者 [3] - 公司的CELsignia伴随诊断平台能够分析患者活肿瘤细胞，以确定可能从已获批靶向疗法中受益的新癌症患者群体 [3] 公司联系方式 - 公司联系人包括Brian Sullivan（bsullivan@celcuity.com）、Vicky Hahne（vhahne@celcuity.com），联系电话(763) 392 - 0123 [4] - 公关公司ICR Westwicke联系人Maria Yonkoski（maria.yonkoski@westwicke.com），联系电话(203) 682 - 7167 [4]

公司动态 - Celcuity Inc 将参加 Cowen 第 44 届年度医疗保健会议 会议将于 2024 年 3 月 4 日至 6 日在波士顿举行 [1] - 公司首席执行官兼联合创始人 Brian Sullivan 将于 2024 年 3 月 6 日下午 2:10 ET 进行炉边谈话 活动将通过指定链接进行网络直播 直播结束后可在公司官网投资者栏目观看回放 [2] 公司概况 - Celcuity 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是 gedatolisib 这是一种强效的泛 PI3K 和 mTOR 抑制剂 其作用机制和药代动力学特性与目前批准和研究中的其他 PI3K 或 mTOR 靶向疗法有显著差异 [3] 研发进展 - VIKTORIA-1 三期临床试验正在进行中 该试验评估 gedatolisib 联合 fulvestrant 加或不加 palbociclib 治疗 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者 目前正在招募患者 [3] - CELC-G-201 一期/二期临床试验正在进行中 该试验评估 gedatolisib 联合 darolutamide 治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者 目前正在招募患者 [3] 技术平台 - 公司的 CELsignia 伴随诊断平台能够分析活体患者肿瘤细胞 以识别可能从已批准的靶向疗法中获益的新癌症患者群体 [3]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损为1840万美元,每股亏损0.83美元,而2022年第三季度净亏损为1090万美元,每股亏损0.75美元 [28] - 第三季度非GAAP调整后净亏损为1730万美元,每股亏损0.78美元,而2022年第三季度非GAAP调整后净亏损为950万美元,每股亏损0.63美元 [28] - 研发费用从2022年第三季度的960万美元增加至2023年第三季度的1750万美元,增加了790万美元,其中750万美元来自VIKTORIA-1 III期临床试验的增加,40万美元来自员工相关费用的增加 [29] - 一般及行政费用从2022年第三季度的100万美元增加至2023年第三季度的140万美元,增加了40万美元,其中30万美元来自员工相关费用的增加,10万美元来自专业费用和其他公众公司相关费用的增加 [30] - 第三季度经营活动净现金流出为1270万美元,而2022年第三季度为930万美元,主要是由于非GAAP调整后净亏损约1730万美元,部分被应付款和应计费用等营运资本变动约460万美元所抵消 [31] - 截至9月30日,公司现金、现金等价物和短期投资为1.339亿美元,10月20日完成5000万美元私募融资后,预计现金可持续到2026年中期 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前正在进行VIKTORIA-1 III期临床试验,评估gedatolisib联合fulvestrant是否能改善HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的预后,该试验正在23个国家的近220个试验点招募患者 [16] - 公司计划于2024年第一季度启动gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的I期/II期临床试验,预计2025年上半年报告初步数据 [19-20] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为PAM通路是固体瘤最大的药物开发机会,但现有靶向PAM通路的疗法只针对单一节点,疗效有限,因此公司开发的全面抑制PAM通路的gedatolisib有望改善乳腺癌和前列腺癌患者的预后 [12-15] - 公司认为gedatolisib的独特机制、安全性和药效特点能够解决全面抑制PAM通路而不引起不可接受毒性的难题,有望惠及数十万名这类肿瘤患者 [24-25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为PAM通路长期以来一直困扰着药物开发者,但这是由于药物的问题,而不是通路本身的问题,公司对利用gedatolisib改善乳腺癌和前列腺癌患者预后的机会感到兴奋 [25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** 关于VIKTORIA-1 III期试验,对照组B和C的主要分析(gedatolisib+fulvestrant vs. fulvestrant单药)以及对照组D和E的分析(gedatolisib+fulvestrant vs. alpelisib+fulvestrant),公司是如何设置统计学假设和样本量的? [38-40] **Brian Sullivan 回答** 公司采用了传统的90%统计学功效假设来设置样本量,具体的效应量差异没有披露。但以fulvestrant单药的中位PFS为例,如果gedatolisib联合fulvestrant能够提高2个月PFS,即将PFS提高100%,这种效应量差异就足以达到统计学显著性,并接近临床意义显著。对于D组和E组的比较,公司也采用了类似的方法进行统计学假设和样本量设计 [39-40] 问题2 **Boris Peaker 提问** gedatolisib相比之前靶向mTOR和PI3K的药物,其良好耐受性的原因是什么?在VIKTORIA-1试验中,剂量调整的算法是什么?有多少患者需要剂量调整? [45-48] **Brian Sullivan 回答** gedatolisib良好的耐受性一方面是因为其静脉给药避开了胃肠道和肝脏,另一方面是其药代动力学特点,即体积分布较为平衡,不会在肝脏中过度富集。在I期试验中,患者的给药强度约为90%,与palbociclib类似,预计III期试验中也会有类似的剂量调整情况 [46-48] 问题3 **Gil Blum 提问** 公司最近完成的5000万美元融资,主要用于延长现金储备还是拓展业务? [56-57] **Brian Sullivan 回答** 这笔额外融资主要用于延长公司的现金储备,之前的现金储备已经考虑了前列腺癌I/II期试验的开支。在当前环境下,增加现金储备以降低资产负债表风险是非常谨慎的做法 [57]