文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予BioXcel Therapeutics公司的BXCL701与检查点抑制剂（CPI）联用疗法快速通道开发项目认定，用于治疗化疗后进展且无微卫星不稳定证据的转移性小细胞神经内分泌前列腺癌（SCNC）患者，公司计划与FDA讨论注册路径 [1] 公司动态 - BioXcel Therapeutics宣布FDA授予BXCL701与CPI联用疗法快速通道开发项目认定 [1] - 公司CEO表示该认定是对公司最先进免疫肿瘤资产的重要认可，验证了基于人工智能的药物再创新方法，公司计划确定其开发路径并探索子公司OnkosXcel Therapeutics的战略选择 [2] - 公司产品开发和医学事务执行副总裁称期待与FDA讨论注册路径 [4] 药物信息 - BXCL701是一种研究性口服先天免疫激活剂，旨在引发肿瘤微环境炎症，增强CPI活性，使“冷”肿瘤变“热”，促进抗癌免疫反应 [1][4][5] - BXCL701正在开发用于治疗对检查点抑制剂难治或未接受过治疗的侵袭性前列腺癌和晚期实体瘤，已获得FDA针对SCNC、急性髓性白血病等五种适应症的孤儿药认定 [5] - 一个800多名受试者的临床数据库支持BXCL701的持续开发 [5] 疾病情况 - SCNC是一种“冷”肿瘤，患者群体不断增加，2024年美国预计有299,010名男性被诊断为前列腺癌，约20%将进展为更具侵袭性的转移性去势抵抗性形式，其中约11,960名患者预计进展为SCNC [2] - SCNC预后差、生存率低，目前治疗方案不理想 [2][3] 公司介绍 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能在神经科学和免疫肿瘤学领域开发变革性药物的生物制药公司，其子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物开发，公司采用药物再创新方法识别新治疗适应症 [6]

公司动态 - BioXcel Therapeutics宣布进行一项承销公开发行，计划发行6000万股BTAI股票，并授予承销商30天内额外购买900万股的选择权 [2] - 此次发行的资金将用于正在进行的和计划中的临床试验、商业化以及一般公司用途 [3] 市场反应 - 公开发行增加了市场上的股票总量，稀释了现有投资者的持股比例，且通常以折扣价发行，这些因素导致BTAI股票在周五早盘下跌26.4% [4][6] - BTAI股票在周五的交易量显著增加，截至撰写时已超过250万股，是该公司日均交易量约100万股的两倍多 [5] 股票表现 - 尽管BTAI股票在周五早盘下跌26.4%，但在周四收盘时，年初至今的涨幅仍为28% [6]

公司融资计划 - BioXcel Therapeutics宣布启动一项承销公开发行，计划发行价值6000万美元的普通股或预融资认股权证[1] - 公司预计授予承销商30天期权，以公开发行价格购买最多900万美元的额外普通股[1] - 此次发行的所有证券均由公司出售[2] 资金用途 - 公司计划将此次发行的净收益用于资助正在进行和计划中的临床试验、商业化以及一般公司用途[3] 发行细节 - 此次发行依据2023年11月2日提交并于2023年11月13日生效的S-3表格上的货架注册声明[4] - 发行仅通过书面招股说明书和招股说明书补充文件进行，这些文件构成注册声明的一部分[4] - 初步招股说明书补充文件将提交给SEC，并在SEC网站上提供[4] 承销商信息 - 美国银行证券和Truist证券担任此次发行的联合账簿管理人[2] 法律声明 - 本新闻稿不构成出售证券的要约或购买证券的要约邀请[5] 前瞻性声明 - 本新闻稿包含根据1995年私人证券诉讼改革法案定义的前瞻性声明[6] - 这些声明基于公司当前的预期和各种假设[6] - 实际结果可能因各种重要因素而与前瞻性声明中描述或暗示的结果存在重大差异[7] - 公司不承担更新任何前瞻性声明的义务，即使后续事件导致公司观点发生变化[8]

BioXcel Therapeutics - BioXcel Therapeutics宣布完成BXCL701与KEYTRUDA联合治疗转移性胰腺导管腺癌的安全性试验患者招募[1] - BXCL701是一种口服的先天免疫激活剂，旨在引发肿瘤微环境的炎症，增强检查点抑制剂的活性[3] - BXCL701在前列腺癌和晚期实体肿瘤治疗中显示出潜在疗效，已获得美国食品和药物管理局四种孤儿药物认定[5]

文章核心观点 公司宣布美国专利商标局允许一项关于使用水溶性剂型的60 mcg右美托咪定口腔粘膜给药治疗阿尔茨海默病患者激越的专利申请，同时收到另一项专利的授权通知，加强了IGALMI™的市场独占权，有望扩大市场机会并为患者和护理人员带来新的治疗选择 [1][2][3] 专利相关 - 美国专利商标局允许美国专利申请No. 17/496,470，涉及使用水溶性剂型的60 mcg右美托咪定口腔粘膜给药治疗阿尔茨海默病患者激越，宽泛权利要求涵盖如BXCL501（舌下右美托咪定）等剂型，预计2037年12月29日到期 [1] - 公司收到美国专利申请No. 17/993,422的授权通知，美国专利No. 11,890,272预计2024年2月6日授权，涉及通过口腔粘膜给药约120 mcg至约180 mcg右美托咪定治疗与精神分裂症或双相情感障碍相关的激越，预计2040年7月17日到期，将提交列入FDA橙皮书，八项专利总体将把IGALMI的专利保护延长至2043年1月12日 [2] 公司战略与产品情况 BXCL501 - 公司持续构建强大的知识产权组合，支持扩大BXCL501用于阿尔茨海默病相关激越潜在急性治疗的战略重点 [3] - BXCL501是右美托咪定的研究性专有口服溶膜制剂，公司认为其可能靶向激越的重要介质，在多项临床试验中观察到抗激越效果，正被研究用于阿尔茨海默病相关痴呆和双相情感障碍或精神分裂症在家中环境的急性治疗，已获FDA突破性疗法认定和快速通道指定 [3] IGALMI™ - IGALMI™是一种处方药，用于成人精神分裂症和双相情感障碍I或II相关激越的急性治疗，首次给药24小时后的安全性和有效性尚未研究，对儿童的安全性和有效性未知 [4] 公司介绍 - 公司是一家利用人工智能在神经科学和免疫肿瘤学领域开发变革性药物的生物制药公司，其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物开发，采用药物再创新方法，利用现有获批药物和/或临床验证的候选产品以及大数据和专有机器学习算法来确定新的治疗适应症 [14]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度IGALMI净收入约为34.1万美元 [26] - 第三季度研发费用为1960万美元,较2022年同期下降,主要是BXCL501 SERENITY III和TRANQUILITY II临床试验成本下降 [27] - 第三季度销售、一般及管理费用为2430万美元,较2022年同期上升,主要是一次性法律和专业费用增加、OnkosXcel潜在IPO相关成本以及支持IGALMI商业化的人员和相关成本增加 [28] - 第三季度净亏损为5050万美元,较2022年同期增加 [29] - 公司第三季度经营活动使用现金约3760万美元 [30] - 截至2023年9月30日,现金及现金等价物为9000万美元,预计可维持至2024年中期 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在专注于BXCL501在阿尔茨海默病相关急性激动症和双相障碍或精神分裂症相关激动症的开发 [9][15][16] - 公司正在与FDA就TRANQUILITY和SERENITY III计划的开发路径达成一致 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在家庭环境中进行BXCL501治疗阿尔茨海默病相关激动症的III期临床试验,这可能包括在所有护理环境中治疗各种严重程度的激动症 [11][12] - 公司计划在家庭环境中进行BXCL501治疗双相障碍或精神分裂症相关激动症的III期临床试验 [15][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在努力提高运营和财务灵活性,与Oaktree Capital和卡塔尔投资局修订了现有融资协议的条款 [17] - 公司正在探索BXCL501在阿片类药物使用障碍治疗的潜力,这是一个重大的国家级威胁 [20] - 公司正在评估各种战略选择以推进OnkosXcel业务 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对TRANQUILITY和SERENITY III计划的进展感到非常高兴,认为这些是重大的价值创造催化剂 [9] - 公司相信TRANQUILITY II的数据可用于提交补充新药申请 [40] - 公司认为IGALMI的J编码发放将简化跨商业和政府支付的报销过程,并为更大的家庭市场机会铺平道路 [18][19] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Greg Harrison 提问** 询问100例患者试验的设计策略和成功标准 [35][36][37][39] **Vimal Mehta 和 Rob Risinger 回答** 公司计划进行一项双盲安慰剂对照的主要安全性试验,同时评估家属或照顾者评估的临床获益。公司正在开发试验方案,并将在确定后提供更多细节。公司相信可以使用TRANQUILITY II的数据 [36][37][38][40] 问题2 **Ram Selvaraju 提问** 询问公司对BXCL501治疗慢性激动症的计划和时间表,以及对阿片类药物使用障碍适应症的市场机会的看法 [44][45][47][48][50] **Vimal Mehta 和 Matt Wiley 回答** 公司目前将重点放在阿尔茨海默病相关急性激动症的治疗上,但未来会探讨慢性激动症的治疗。对于阿片类药物使用障碍,这是一个重大的国家级威胁,公司正在与世界级专家合作进行II期临床试验,待结果出炉后将确定进一步的发展路径 [45][48][50] 问题3 **Sumant Kulkarni 提问** 询问公司为何选择进行家庭环境试验,而不是先提交基于TRANQUILITY II的更有限的补充新药申请 [56][57][58][59][60][61] **Vimal Mehta 回答** 公司选择家庭环境试验是为了让更多患者能够获得该药物,因为80%的阿尔茨海默病患者居住在家庭环境中。公司正在与FDA讨论如何定义急性和慢性激动症,以确定纳入/排除标准 [57][58][59][60][61]

公司财务状况 - 公司在2023年第三季度实现了1,004,000美元的产品收入，较去年同期增长630.7%[32] - 研发和开发成本为19,619,000美元，较去年同期减少11.3%[32] - 销售、一般和管理费用为24,344,000美元，较去年同期增长42.9%[32] - 公司在2023年第三季度净亏损为50,486,000美元，较去年同期增加20.6%[32] - 公司在2023年第三季度股东权益为-40,608,000美元[33] - 2023年前9个月，公司经营活动现金流为净现金流出12.81亿美元[34] - 公司历史上出现了大量净亏损和负面经营活动现金流，预计这种趋势将在可预见的未来继续[38] 风险提示 - 公司面临着业务发展不确定性、资金需求、债务和其他合同义务等风险[6][7][8][9][10] - 公司的产品候选品可能会导致不良副作用或其他影响[17] - 公司依赖第三方生产临床供应品和IGALMITM的商业供应品[25] - 公司面临数据泄露或网络攻击可能带来的风险[26] - 公司在环境、社会和治理事项方面面临着增加的审查风险[28] 财务细节 - 公司的存货包括原材料682美元，在制品605美元，成品731美元，总存货为2018美元[60] - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内录得了495美元的存货减值[61] - 公司的固定资产净值为862美元，折旧费用分别为2023年9月30日的三个月为79美元，九个月为240美元[62] - 公司的应计费用包括研发费9278美元，薪酬福利费3999美元，专业费8530美元，重组费3914美元，总计26610美元[63] - 公司在2023年第四季度支付了3748美元的额外离职费用和福利费用[94] 融资和债务 - 公司的长期债务负债为99093美元，包括RIFA长期债务34391美元和信贷协议及担保70000美元[65] - 公司的信贷协议提供了高达135000美元的优先担保期限贷款，截至2023年9月30日，还有65000美元可用[66] - 公司的信贷协议包含了一系列财务契约，包括现金维持要求和最低收入测试[67] - 公司与Lenders签订了Revenue Interest Financing Agreement（RIFA），提供最高120,000美元的融资，以换取IGALMITM和其他未来BXCL501产品的净销售收入的限制性利息[70] - 公司的债务到期情况预计如下：2023年26美元，2024年741美元，2025年1,634美元，2026年5,633美元，2027年93,907美元，此后5,022美元[74]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度IGALMI净收入约为45.7万美元 [83] - 2023年第二季度研发费用为2700万美元，2022年同期为1790万美元，增长主要归因于SERENITY III和TRANQUILITY II临床试验费用增加 [83] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为2590万美元，2022年同期为1840万美元，增加主要归因于支持IGALMI商业化的人员及相关成本增加 [67] - 2023年第二季度公司亏损5350万美元，2022年同期净亏损3770万美元，本季度亏损包括约610万美元非现金股票薪酬 [67] - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物总计1.275亿美元；若无额外资金，公司估计当前现金及等价物可维持到2024年年中 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司IGALMI在机构环境获批后开展与大型医院等的合同工作，Q2收入较Q1翻倍 [42] - 公司已获得超185个处方集胜利，胜率超65%，周五新增3个胜利，预计650家待投票医院将继续推进流程 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年在家中环境发生约2300万次与双相精神分裂症相关的躁动发作 [44] - 美国每年发生约1亿次与阿尔茨海默病相关的躁动发作，超80%患者处于躁动环境，发作次数占总发作量一半以上 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将业务重点从机构环境转向零售/家庭市场，因医院环境比预期难渗透，尤其在疫情后环境中；但会继续通过有针对性的合同工作和小核心团队向医院客户提供IGALMI [1] - 计划在未来几个月将员工总数从约190人减至80人，大部分裁员在商业部门，同时保留12人核心团队负责市场准入、商业运营等职能 [59] - 开发重点转向BXCL501在双相障碍、精神分裂症和阿尔茨海默病痴呆症的高潜力躁动市场机会 [60] - 优先考虑人工智能驱动的创新，以加强神经科学临床人才，构建强大研发管线，对临床计划和管线候选药物（如BXCL502）感到兴奋 [65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对近期TRANQUILITY II试验中发现的调查员不当行为感到沮丧，计划对整个业务结构进行重大改变，但更坚定继续开发候选药物的决心 [40] - 认为这是公司具有挑战性但变革性的时期，正采取迅速果断措施，有望为未来成功奠定最佳基础；已收到潜在企业合作伙伴的兴趣，但交易形式尚不确定 [82] 其他重要信息 - 公司正在对TRANQUILITY II试验中主要调查员相关问题进行调查，并已启动独立第三方对该调查员临床数据的审计 [45] - 暂停TRANQUILITY III试验，因早期数据显示患者群体可能更适合慢性治疗，而公司专注于急性治疗；计划与FDA讨论该问题，并在年底提供更多指导 [17] - 正在进行SERENITY III Part 2研究，评估BXCL501 60微克剂量安全性，基于药代动力学和药效学建模认为80微克剂量可能提供安全性和有效性的最佳平衡 [47] - 公司正在审查OnkosXcel的战略替代方案，包括战略合作伙伴关系或融资 [52] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 转向家庭环境后IGALMI的市场机会如何 - 家庭环境每年有2300万次发作，公司模型考虑到能覆盖一些最终进入急诊科的患者；市场研究表明家庭环境未满足的需求显著，患者和护理人员表示会在80%的发作中使用该产品 [24] 问题: FDA如何定义急性躁动治疗，当前每片105美元的定价是否合适 - 公司在确定双相精神分裂症和ADA家庭环境的上市价格时进行了研究，发现市场对该价格点有需求；轻度阿尔茨海默病痴呆患者每月约有三次发作，病情加重时发作次数可能增加；81%的ADA患者在家庭或辅助生活设施环境中，代表超50%的躁动发作总量 [27] 问题: 阿尔茨海默病躁动的ICS指南是什么，TRANQUILITY I和II结合是否足以获批，R&D日关于502的亮点，以及如何建模现金跑道、削减成本情况和销售代表数量 - 暂停TRANQUILITY试验是因为早期数据显示患者群体可能更适合慢性治疗，公司专注于急性治疗；计划与FDA讨论该问题，并在年底提供更多关于提交sNDA所需数据包的指导 [17] - Frank Yocca表示期待R&D日展示BXCL502的进展、独特适应症，还将讨论下一代人工智能平台和其他管线候选药物 [20] - Richard Steinhart称重新规划将通过大幅减少支出延长现金跑道，目标是使公司年化支出率达到约8000万美元；市场准入团队将精简为核心小组 [22] 问题: 重新规划对机构环境处方集胜利的影响，以及家庭环境和机构环境促销活动的差异 - 公司将继续通过合同工作、贸易和分销支持现有客户和新批准IGALMI的客户；家庭市场促销活动需同时教育医生和患者，还包括样品发放和与PBMs签约等，这些活动可能在FDA批准前完成 [10][11] 问题: 未来R&D和SG&A的费用分配，以及IGALMI销售的建模 - 商业化将由约12人组成的小核心团队负责，这将大幅降低SG&A费用；R&D费用应会下降，2023年上半年因SERENITY III和TRANQUILITY II全面实施导致费用增加 [33] - 公司从未提供IGALMI销售指导，减少商业部门人员至12人会限制拓展医院的能力，但会继续通过合同等方式支持现有和新客户 [34] 问题: 外部订单时间和FDA反馈时间的更新 - 预计年底更新TRANQUILITY项目，独立审计正在进行，已请求与FDA会面，会面后将明确提交sNDA所需数据包，并提供项目更新 [37] 问题: 痴呆症环境中辅助生活设施和疗养院的市场机会细分，以及IGALMI在辅助生活设施的推广限制因素 - 目前讨论FDA是否需要另一项研究还为时过早，关于研究环境（辅助生活设施或家庭）将在与FDA协商后决定，并在年底提供更新 [75] 问题: 公司向全科医生直接营销IGALMI是否现实，是否考虑合作以减少现金消耗，以及TRANQUILITY III中疗养院的躁动发作次数 - 对于双相和精神分裂症的家庭环境，约有7000 - 8000名精神科医生可接触；对于阿尔茨海默病痴呆症躁动，美国约有65000名医生管理患者，其中约30000名对公司有吸引力 [99] - 市场进入策略尚未明确，可能与CSO、大型制药公司合作或采用多种组合方式 [92] - 试验中的患者仍在发作，发作次数在累积，个体发作次数比TRANQUILITY II结果更多，公司正与FDA讨论以明确急性发作的治疗路径，并在年底获得指导 [100] 问题: SERENITY III Part 2协议修正案的拟议特征，关键次要疗效评估，以及融资伙伴关系中信贷协议的修改 - 正在敲定修正后的协议，次要疗效评估涉及多种不同视角；与FDA会面后将更易描述整个研究和细节 [103] - 已选择80微克剂量，需修改协议并提交FDA，研究主要关注安全性和12周内的疗效趋势 [104] - 正在积极讨论信贷协议修改，有进展会提供更新 [106]

公司战略调整 - 公司董事会批准战略重新优先级调整，削减约50%的当前员工数量，预计年度运营费用减少约8000万美元，将现金储备使用期延长至2024年年中，重新优先级调整预计在2023年第三季度末完成[79] - 战略重新优先级调整预计产生约700万至800万美元的总成本，包括遣散费、福利支付等，预计以现金支付[111] - 公司完成一项健康志愿者研究以训练检测高唤醒状态的算法，作为战略重新优先级的一部分，公司将可穿戴技术开发计划降为次要优先级[149] - 公司计划在2023年下半年与FDA会面商定潜在关键试验设计，但该试验启动因公司重新规划而暂停[160] IGALMI业务数据 - 2023年第二季度IGALMI的收入环比翻倍，公司计划继续支持购买IGALMI且有积极处方状态的医院[80][81] - 截至2023年6月30日，IGALMI获得超185个处方批准，释放高达8000万美元的市场潜力，另有超650个处方审查已安排，代表高达2.75亿美元的双相和精神分裂症躁动市场机会[112] BXCL501临床试验情况 - SERENITY III试验第一部分中，60 mcg剂量下超50%的个体为响应者（PEC评分降低40%或更多），该剂量在4小时时与安慰剂有统计学差异（p=0.049），但在2小时时主要疗效终点无统计学意义（p=0.077）[119] - SERENITY III试验第二部分正在进行，使用60 mcg剂量并可选择第二次60 mcg剂量，公司计划与FDA讨论将剂量方案改为单次80 mcg剂量[89] - TRANQUILITY II试验中，40 mcg剂量在2小时时PEC总评分有统计学显著降低，且在1小时时与安慰剂有统计学显著分离，60 mcg剂量下76%的患者有响应，而安慰剂组为50%，40 mcg剂量未达到主要终点，PEC评分较基线降低5.7分[91][94] - 公司暂停TRANQUILITY III试验的额外患者入组，已入组患者继续12周治疗期，原因是最初入组患者的躁动发作频率高于预期[95] - 公司暂停开发BXCL501作为重度抑郁症辅助治疗的2期人体概念验证试验设计[99] - 3期试验中60 mcg剂量达到主要疗效终点，2小时时阳性和阴性综合征量表兴奋成分（PEC）总分较基线有统计学意义且临床显著降低7.5分，安慰剂组为5.4分（p=0.0112）[124] - 60 mcg剂量在首次躁动发作1小时时达到减少躁动症状的第一个关键次要终点（p=0.0185），但未达到30分钟时PEC评分较基线变化的另一个关键次要终点[124] - TRANQUILITY I Part A研究共4个地点招募46名受试者，Part B测试40 mcg剂量与安慰剂对比[121] - 2023年6月29日公司得知一项研究中约40%患者由涉不当行为的研究者招募，正在对TRANQUILITY II 3期临床试验的数据完整性问题进行调查[125] - 2023年5月16日MAD研究报告积极顶线结果，该研究招募125名健康成年志愿者，分7个队列按2:1随机分配接受BXCL501或安慰剂薄膜[129] - 全球临床试验评估BXCL501治疗小儿精神分裂症和双相情感障碍相关躁动的安全性和有效性，约43%的150名受试者已在美国入组[130] - 2022年8月1日，国立药物滥用研究所授予哥伦比亚大学一项赠款，资助对160名患者进行的三站点、四臂研究，以测试BXCL501治疗阿片类药物戒断的安全性和有效性[148] BXCL701临床试验及相关情况 - BXCL701在治疗小细胞神经内分泌（SCNC）表型转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的2a期临床试验中显示25%的综合缓解率[153] - BXCL701与派姆单抗联用治疗SCNC表型mCRPC患者的复合缓解率为25%（28例可评估患者中7例缓解），5例RECIST 1.1缓解者肿瘤缩小42% - 67%，6例缓解者PSA下降73%，7例缓解者PSA下降50%[158,172] - 治疗mCRPC的2a期试验分为两个28人队列，SCNC表型mCRPC患者中约17%的治疗后出现DPP9扩增，而更广泛前列腺癌人群中该比例为5%或更低[171] - 公司支持丹娜 - 法伯癌症研究所开展的1b期IST试验评估BXCL701治疗复发或难治性AML[164] - 公司支持一项评估BXCL701联合派姆单抗治疗胰腺癌的2期试验，该癌症五年生存率低于10%[200] - BXCL701获得FDA治疗AML、IIb至IV期黑色素瘤、胰腺癌和软组织肉瘤的孤儿药认定[179] 疾病市场数据 - 预计2023年美国约288,300名被诊断为前列腺癌的男性中约20%将进展为更具侵袭性的mCRPC，其中约20%（11,500人）将发展为SCNC表型[139] - 2023年美国预计诊断约35,751例小细胞肺癌，约60 - 70%患者为广泛期疾病[161] - 2023年美国预计诊断约20,380例急性髓系白血病[164] - 单药CPIs治疗某些肿瘤类型的疗效通常限于13% - 30%的癌症患者，且缓解持续时间往往较短[175] 研发费用数据 - 2023年第二季度末三个月，BXCL501直接外部成本为15,010美元，BXCL701为2,095美元，其他研发项目为1,390美元，研发总费用为26,973美元[193] - 2023年第二季度末六个月，BXCL501直接外部成本为31,478美元，BXCL701为4,763美元，其他研发项目为2,281美元，研发总费用为54,773美元[193] - 2023年第二季度研发费用较2022年同期增加9067美元[222] - 2023年上半年研发费用较2022年同期增加18180美元[228] - 2023年第二季度研发费用为2.6973万美元，较2022年同期的1.7906万美元增长51% [246] - 2023年上半年研发费用为5.4773万美元，较2022年同期的3.6593万美元增长50% [254] 产品收入及成本数据 - 2023年第二季度产品净收入为457美元，2022年同期无收入[220] - 2023年上半年产品净收入为663美元，2022年上半年无收入[226] - 2023年上半年商品销售成本为34美元，2022年上半年无此成本[227] - 2023年第二季度产品销售成本为26美元，2022年同期为0美元[245] 销售、行政及利息费用数据 - 2023年上半年销售、一般和行政费用为49467美元，2022年同期为31175美元，增加18292美元，增幅59%[232] - 2023年上半年利息费用从2022年同期的1593美元增至6627美元[236] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为2.5872万美元，较2022年同期的1.8382万美元增长41% [249] - 2023年第二季度利息费用从2022年同期的1586美元增至3259美元[251] - 2023年上半年销售、一般和行政费用较2022年同期增加1.8292万美元[259] 公司财务状况及融资情况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.28亿美元，预计可支撑运营和资本支出至2024年年中[239] - 2022年4月公司签订两项融资协议，信贷协议可提供最高13.5万美元高级有担保定期贷款，2022年4月28日已借入首笔7万美元[241] - 2023年上半年公司通过与杰富瑞的销售协议出售756股，净收益2.3918万美元[273] - 基于当前收入预测，公司预计2024年需因未遵守收入契约进行补救付款，最高可达3.4106万美元[272] - 截至2023年6月30日，公司遵守信贷协议和RIFA的所有契约[272] 公司专利情况 - 截至2023年6月30日，神经科学专利组合包括4个PCT申请、19个美国实用申请等多项专利相关内容[207] - 公司核心专利家族涉及BXCL701与免疫检查点抑制剂联用方法，在美国、日本等多地获批，预计最早2036年到期，另有一项美国专利预计最早2039年到期[183]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度净收入约为20.6万美元，与上一季度相近，预计下半年收入将显著增加 [42] - 2023年第一季度研发费用为2780万美元，2022年同期为1860万美元，增长主要归因于多项临床试验和CMC成本 [42] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用为2360万美元，2022年同期为1290万美元，增长主要归因于IGALMI在美国商业化相关的人员、销售、市场准入和营销成本 [28] - 2023年第一季度净亏损为5280万美元，2022年同期为3150万美元，截至2023年3月31日，现金及现金等价物总计1.655亿美元，公司认为与Oaktree和卡塔尔投资局的战略融资全面执行以及IGALMI的收入将使现金能够支撑到2025年 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 商业化业务线 - IGALMI已获得超130个处方集批准，较两个月前翻倍，目前批准率近70%，超半数订购医院已进行重新订购 [23][24] - 公司部署的IGALMI医院免费试用计划已产生近700次订购网站互动，部分早期订单已发货 [25] - 2023年已开展超90场同行交流项目，教育近1300名医疗保健提供者 [25] 临床业务线 - SERENITY III项目预计本月公布第一部分的关键数据，并在本季度启动第二部分研究 [6][18] - TRANQUILITY II项目预计6月公布关键数据，目前入组工作正在推进 [15][20] - 预计本月公布BXCL501用于重度抑郁症的Ib期多次递增剂量试验的顶线结果 [7] - 预计今年下半年启动BXCL701用于小细胞神经内分泌前列腺癌的随机IIb期试验 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约有1.39亿次躁动发作，涉及双相情感障碍、精神分裂症和阿尔茨海默病三个优先适应症 [14] - 美国每年约有2300万次躁动发作发生在家庭环境中 [6] - 美国每年约有1亿次阿尔茨海默病相关的躁动发作 [15] - 今年美国预计有28.8万例新的前列腺癌患者，其中约1.15万例会进展为小细胞神经内分泌前列腺癌 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为领先的人工智能驱动的神经科学公司，在新兴的躁动市场中巩固领先创新者的地位 [12] - 继续推进IGALMI的商业化，扩大其市场份额，同时探索将其应用于家庭环境的可能性 [4][6] - 推进临床管线，通过关键数据的公布，解锁BXCL501的全部治疗潜力，拓展其治疗适应症和医疗环境 [7][21] - 继续探索OnkosXcel Therapeutics子公司的战略选择，推进免疫肿瘤学临床管线 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为这是具有里程碑意义的一年，在推进公司目标方面取得了令人兴奋的进展，对公司的未来充满信心 [3] - 公司作为商业组织正在成熟，IGALMI在市场上获得了积极的反馈，临床管线也在朝着创造价值和变革业务的关键里程碑迈进 [12] - 公司预计下半年收入将显著增加，随着处方集批准的增加和市场需求的推动，业务将取得更大的进展 [41][42] 其他重要信息 - 公司分享了IGALMI在实际应用中的积极案例，展示了其对患者和护理人员的显著益处 [29][44] - 公司的综合媒体宣传在第一季度产生了超1200万次曝光，环比增长70% [41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: SERENITY III研究中，PEC评分变化达到多少可被视为监管批准的成功标准？ - 监管批准的关键在于安全性，而非PEC评分变化的幅度，该研究旨在达到与安慰剂的显著差异，此前试验中观察到60微克剂量与安慰剂的组间平均差异为1分或更大 [31][46] 问题: 如果获批，家庭环境的潜在商业化策略与现有机构环境相比如何？ - 公司将在公布数据后提供市场反应和潜在部署方案的更多信息，目前已有患者希望在家中使用该疗法，公司认为从医院到社区的过渡将加速市场渗透 [34][48] 问题: 能否提供重复订单的相关信息？ - 可参考公司发布的幻灯片25，已订购至少六个月且有用药经验的医院呈现出良好的增长趋势，平均对年度躁动市场的渗透率达到4.3% [52] 问题: 在家庭使用背景下，如何看待2015年FDA批准口服黏膜凝胶用于狗的情况，以及是否预计会有咨询委员会会议？ - 公司对自身的开发项目有信心，目前未提及是否预计有咨询委员会会议 [64][88] 问题: 如果SERENITY III研究中60微克剂量的疗效无统计学意义但安全，公司将如何应对？ - 公司的整体监管策略是基于在ICU环境中常用药物的经验，逐步扩大其安全性以获得家庭使用的批准，目前专注于即将公布的数据 [65][66] 问题: 随着TRANQUILITY III试验招募患者，医生和护理人员对BXCL501用于阿尔茨海默病的兴趣如何？ - 未在问答中提及相关内容 问题: 处方集批准和机构推广等指标改善，但销售业绩基本持平，两者何时能产生关联，能否提供重复订单的指标？ - 处方集批准是领先指标，收入是滞后指标，早期上市时两者可能脱节，随着时间推移会趋于平稳，预计今年晚些时候收入将显著增长，超半数订购医院已进行重新订购 [69][70] 问题: 阿尔茨海默病产品上市时，指标与销售业绩之间是否会有类似的滞后情况？ - 预计不会，这是传统的处方药疗法，预计会有类似传统零售市场的增长趋势，公司将利用在医院的经验，促进社区市场的需求 [72][73] 问题: SERENITY III研究后，医生在急诊室如何确定剂量，选择低剂量对收入有何影响？ - 批准和标注的剂量为120和180微克，60微克剂量正在测试家庭使用，目前不同剂量价格相同 [75][76] 问题: 能否说明TRANQUILITY研究中跌倒风险的情况，以及可接受的跌倒率是多少？ - 躁动本身是跌倒的风险因素，研究将监测跌倒情况，并在监管文件和顶线结果中呈现相关数据 [77] 问题: TRANQUILITY II研究为何设计为3个月，与FDA的监管讨论和提交要求是怎样的？ - 与FDA协商后设计，FDA要求证明药物不仅对单次发作有效，还需证明在一段时间内持续有效，因此采用双盲、安慰剂对照的3个月研究，公司已与FDA就分析计划达成一致 [80][81] 问题: 辅助MDD研究中，希望在健康志愿者身上看到什么结果以证明概念验证？ - 该研究主要探索每日或隔日服用剂量的安全性和耐受性，最高可接受剂量方案将与标准治疗药物联合测试，公司将在获得数据后制定抑郁症的开发计划 [82][83] 问题: SERENITY III研究中，FDA关注的重点是什么？ - 公司认为有足够的数据，将把数据提交给FDA，未提及FDA具体担忧的内容 [84][94] 问题: 销售团队覆盖75%的目标与收入增长的关联如何，何时能看到收入增长？ - 公司已将已投票和计划投票的市场潜力货币化，预计大部分投票将在第二和第三季度进行，随着积极投票和药物进入系统，预计会有类似的增长曲线 [95] 问题: IDN投票主要在一年中的什么时间进行？ - 投票时间取决于公司与IDN的沟通和安排，目前投票正在进行，预计随着时间推移会有更多投票，公司已有7万张投票或25%的目标IDN床位计划投票 [99] 问题: 未来是否会继续报告相同的商业指标，如有变化会是哪些？ - 预计将继续报告相同的指标，唯一的变化是将市场机会货币化，以便更直观地展示市场影响 [103] 问题: 关于OnkosXcel的战略和可能的分拆或其他交易的最新想法和时间安排？ - 公司继续探索战略选择，包括潜在融资和合作，将在确定方向后提供更新 [104]