财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为165,521美元，主要存于美国政府货币市场基金和美国国债[6] - 2023年和2022年第一季度，公司净亏损分别为5280万美元和3150万美元[22] - 截至2023年3月31日，公司股东权益约为5300万美元[22] - 公司预计现有现金及现金等价物至少能支持未来12个月的研发和商业化工作[40] - 截至2023年4月30日，公司在两项融资协议下有总计1.012亿美元的未偿本金债务，其中约7120万美元与信贷协议相关，3000万美元与收入权益融资协议相关[46] - 2023年5月3日，公司面值为每股0.001美元的普通股流通股数量为29159638股[67] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为165,521美元，较2022年12月31日的193,725美元有所下降[103] - 截至2023年3月31日，公司应收账款净额为283美元，高于2022年12月31日的248美元[103] - 截至2023年3月31日，公司存货为1,952美元，低于2022年12月31日的1,985美元[103] - 截至2023年3月31日，公司总资产为180,103美元，低于2022年12月31日的205,853美元[103] - 截至2023年3月31日，公司总负债为127,098美元，低于2022年12月31日的129,078美元[103] - 截至2023年3月31日，公司股东权益为53,005美元，低于2022年12月31日的76,775美元[103] - 2023年第一季度总销售、一般及行政费用为23,595,000美元，较2022年同期的12,921,000美元增加10,674,000美元，增幅83%[136] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为165,521,000美元，营运资金为148,509,000美元，股东权益为53,005,000美元[141] - 2023年和2022年第一季度经营活动使用的净现金分别为52,353,000美元和32,413,000美元[141] - 2023年和2022年第一季度公司分别亏损52,796,000美元和31,472,000美元[142] - 2023年第一季度公司通过与杰富瑞的销售协议出售756股，扣除发行成本739,000美元后，净收益为23,918,000美元[152] - 2023年第一季度产品净收入为206,000美元，2022年同期为0[156] - 2023年第一季度总运营费用为51,404,000美元，2022年同期为31,480,000美元[156] - 2023年第一季度净亏损为52,796,000美元，基本和摊薄后每股净亏损为1.84美元；2022年同期净亏损为31,472,000美元，基本和摊薄后每股净亏损为1.12美元[156] - 截至2021年12月31日，普通股数量为27,980，总股本28美元，额外实收资本467,427美元，累计亏损245,788美元，总计221,667美元[194] - 截至2022年3月31日，普通股数量为27,980，总股本28美元，额外实收资本471,252美元，累计亏损277,260美元，总计194,020美元[194] - 截至2022年12月31日，普通股数量为28,147，总股本28美元，额外实收资本488,292美元，累计亏损411,545美元，总计76,775美元[194] - 截至2023年3月31日，普通股数量为29,100，总股本29美元，额外实收资本517,317美元，累计亏损464,341美元，总计53,005美元[194] - 2023年第一季度净亏损52,796千美元，2022年同期为31,472千美元[199] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为52,353千美元，2022年同期为32,413千美元[199] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量为0千美元，2022年同期为120千美元[199] - 2023年第一季度融资活动净现金提供量为24,149千美元，2022年同期为0千美元[199] - 2023年第一季度现金及现金等价物净减少28,204千美元，2022年同期为32,533千美元[199] 融资协议相关情况 - 信贷协议下的贷款按10.25%的固定年利率计息，按季度支付[9] - 信贷协议下，贷款人同意向公司额外提供最高6500万美元的优先有担保定期贷款；收入权益融资协议下，购买方同意在满足特定条件时额外提供9000万美元资金[46] - 收入权益融资协议要求公司就IGALMI和未来任何BXCL501产品在美国的净销售额支付分层收入权益款项，特许权使用费范围为净销售额的0.375%至7.750%[46] - 信贷协议要求公司维持最低1500万美元的现金流动性（某些事件发生时可能更高），并从2023年第四季度开始达到未来最低收入门槛[52] - 2022年4月公司签订信贷协议，贷款人同意提供最高135,000,000美元的高级有担保定期贷款，2022年4月28日已借入首笔70,000,000美元[146] - 2022年4月公司签订收入权益融资协议，购买方同意为公司提供最高120,000,000美元融资，2022年7月8日已提取首笔30,000,000美元[147] 业务经营风险 - 公司自成立以来持续产生重大经营亏损，预计未来仍将产生大量经营亏损，且可能无法实现或维持盈利[21] - 公司目前仅一款产品获批在美国上市销售，其他地区暂无获批产品[22] - 公司在药物发现和开发方面经验有限，依赖收购产品候选药物的各方按标准开展研发工作[53] - 短期内，公司依赖IGALMI和四个产品候选药物（BXCL501、BXCL502、BXCL701和BXCL702）的成功[54] - 公司目前仅有一款产品获得监管批准，可能无法开发出更多适销的产品候选药物[55] - 公司公布的临床试验中期“顶线”和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而改变，并需接受审计和验证程序[60] - 公司自成立以来一直有重大经营亏损，预计未来仍会有大量经营亏损，可能无法实现或维持盈利[78] - 公司需要大量额外资金，若无法及时筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发计划或商业化努力[78] - 公司有重大债务和其他合同义务，可能会损害流动性，限制业务能力[79] - 公司近期依赖IGALMI及三个候选产品（BXCL501、BXCL502、BXCL701和BXCL702）的成功[81] - 公司仅向FDA提交过一份新药申请（NDA），不确定在研产品能否通过临床试验和获得监管批准，若无法获批可能无法继续运营[115] - 公司临床研究可能因监管分歧、授权获取、合同谈判、疫情、患者招募等多种原因导致延迟[121] - 临床研究还可能因生产设施关闭、生产工艺变更、第三方表现不佳等因素导致延迟[123] - 临床研究若被公司、机构审查委员会、数据安全监测委员会或监管机构暂停或终止，可能因未遵守规定、安全问题、缺乏资金等因素[125] - 公司在国外开展临床试验可能面临患者不遵守方案、行政负担、政治经济风险等问题，俄乌冲突若扩散可能影响试验进行[126] - 患者入组受患者群体规模和性质、试验设计、竞争等多种因素影响，入组困难可能导致试验延迟或终止[130] - 公司产品候选药物可能产生不良副作用，如BXCL701在2期临床试验中一名患者出现酸中毒死亡，虽不能确定与药物有关，但未来可能存在问题[132] - 若临床研究出现延迟或终止，会损害产品商业前景、增加成本、延缓开发和审批进程，还可能导致监管批准被拒绝[127] 公司合规与法律情况 - 公司管理层评估认为，截至2023年3月31日，披露控制和程序在合理保证水平上有效[12] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[13] - 公司目前未涉及重大法律诉讼，也未面临可能对业务产生重大不利影响的未决或潜在法律诉讼[16] 产品监管与审批情况 - 欧盟临床试验法规（CTR）于2022年1月31日生效，取代临床试验指令，有三年过渡期，2025年1月31日后所有正在进行的试验将受CTR规定约束[117] - 2021年4月，PLACIDITY试验自愿暂停以评估开设临床站点和招募患者的挑战，TRANQUILITY II试验也因新冠疫情受到干扰[124] - 公司BXCL701在非小细胞肺癌3期试验中出现患者死亡率增加情况，FDA暂停其IND[163] - 公司为BXCL501急性治疗轻度至中度躁动获得快速通道指定，还可能为其他产品或适应症申请，但不一定获批，获批也不一定加快流程[175][176] - 公司为BXCL501急性治疗痴呆相关躁动获得突破性疗法指定，还可能为其他产品申请，但不一定获批，获批也不一定加快流程或增加获批可能性[178][181] - 公司打算通过505(b)(2)监管途径为部分产品申请FDA批准，若不被允许，获批时间和资金成本可能大幅增加[182] - 2017年5月25日欧盟新体外医疗器械法规IVDR生效，2022年5月26日全面适用，有分层宽限期，可能增加公司配套诊断设备获批难度和成本[186][187] - 2022年4月6日，公司宣布美国FDA批准IGALMI用于成人精神分裂症或双相I或II型障碍相关激越的急性治疗[203] 成本相关情况 - 公司BXCL501在家用急性治疗精神分裂症和双相情感障碍相关躁动、治疗阿尔茨海默病相关躁动，以及BXCL701治疗前列腺癌和肺癌的临床试验，化学、制造和控制成本增加[189] - 公司因增加人员，差旅等成本增加[190] - 公司IGALMI获批后，将商业生产相关成本计入库存，临床试验相关化学、制造和控制成本计入费用[190]

盈利状况 - 公司自成立以来一直有重大经营亏损，预计未来仍会有大量经营亏损，可能无法实现或维持盈利[57] 债务与义务 - 公司有重大债务和其他合同义务，可能影响流动性和业务开展[58] 业务依赖 - 公司近期依赖IGALMI及三个候选产品BXCL501、BXCL502和BXCL701的成功[59] 监管风险 - 美国FDA等监管机构审批流程漫长、昂贵且不可预测，若无法获批，业务将受重创[60] 资金情况 - 截至2022年12月31日，公司有193,725美元现金及现金等价物，主要存于美国政府货币市场基金[1083] 贷款情况 - 公司贷款按固定年利率10.25%计息，按季支付，无重大利率风险[1085] 筹资情况 - 公司目前无大量产品收入，依赖其他渠道筹资，筹资能力受资本市场影响[1086]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度净收入约为23.8万美元,全年为37.5万美元,反映了有限的市场准入 [52] - 2022年第四季度研发费用为3250万美元,全年为9120万美元,主要由于BXCL501临床试验成本增加 [53][54] - 2022年第四季度销售、一般及管理费用为2070万美元,全年为6880万美元,主要由于人员和IGALMI上市相关成本增加 [55] - 2022年第四季度净亏损5480万美元,全年为16580万美元,包括1730万美元的非现金股票激励费用 [56] - 2022年现金支出总计1.353亿美元,2022年12月31日现金及等价物为1.937亿美元 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - IGALMI已获得FDA批准,是公司首个上市产品,用于治疗成人精神分裂症和双相障碍急性激动症 [10][11] - 公司正加速推进BXCL501在阿尔茨海默病相关激动症(TRANQUILITY)和双相障碍/精神分裂症激动症(SERENITY)适应症的III期临床试验,预计2023年第二季度公布关键数据 [14][15][16][17] - 正在进行BXCL501用于治疗重度抑郁症的I期多剂量试验,预计2023年第二季度公布结果 [19] - 正在开发新产品BXCL502,作为治疗老年痴呆及其他神经精神疾病慢性激动症的潜在疗法 [20] - OnkosXcel子公司的BXCL701在前列腺癌等适应症取得积极临床结果,计划2023年下半年启动潜在注册性II期临床试验 [22][45][46][47][48] 各个市场数据和关键指标变化 - IGALMI已在65家医院获得列入处方药目录,其中39家为一级医院,27家为二级医院 [32] - 公司正与主要采购组织(GPO)洽谈,已与3家GPO达成合同,覆盖约一半目标医院床位 [36][37] - 公司正与综合医疗网络(IDN)进行系统级合同谈判,已有7000张床位获得批准,另有25%的床位预计在未来两个季度内获批 [38] - 公司正在大幅提升营销力度,包括推出针对医疗服务提供者的广告宣传活动,预计在2023年第二季度产生1050万次曝光 [39][40][41][42][43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司利用人工智能平台在4年内从IND到商业化推出IGALMI,这是首个针对急性神经精神疾病的人工智能发现药物 [11] - 公司正积极推进BXCL501在激动症领域的临床开发,覆盖双相障碍、精神分裂症和阿尔茨海默病,预计这些适应症每年总计有1.39亿次激动发作 [14][15][16][17] - 公司正在开发新产品BXCL502,针对老年痴呆等慢性激动症,并在神经系统疾病领域发现了10多个新产品概念 [20][21] - OnkosXcel子公司的BXCL701在前列腺癌等恶性肿瘤中展现出积极疗效,公司正与FDA讨论启动潜在注册性临床试验 [22][23] - 公司正积极寻求为OnkosXcel子公司寻求独立投资或合作,以充分释放其价值 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为IGALMI的作用机制和治疗激动症的能力为其在医疗机构设置中创造了独特的商业机会 [12] - 管理层对IGALMI的市场反馈和使用反馈非常积极,体现了该药物为患者、家属和医疗服务提供者带来的积极影响 [13] - 公司对BXCL501在激动症领域的市场扩展机会充满信心,认为这一领域存在巨大的未满足需求 [14] - 管理层对公司的人工智能平台及其在神经系统疾病和肿瘤免疫治疗领域的发现和开发能力充满信心 [25][26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Colin Bristow 提问** 询问IGALMI的处方药目录获批情况,以及从获批到实际使用的时间线 [61][62][63] **Matt Wiley 回答** 公司已获得65家医院的处方药目录批准,占预期目标的约三分之二。从获批到实际使用通常需要6-12个月的时间。公司正在采取措施加快这一进程 [62][63] 问题2 **Robyn Karnauskas 提问** 询问IGALMI的销售数据,包括医院库存和实际使用情况 [73][74][75] **Vimal Mehta 和 Matt Wiley 回答** 公司尚未披露具体的销售数据,但强调正在密切关注医院的重订单模式,以了解实际使用情况。公司正在实施试用计划,帮助医院评估IGALMI的价值 [74][75][76] 问题3 **Graig Suvannavejh 提问** 询问公司与两家主要GPO谈判的进展情况 [142] **Matt Wiley 回答** 公司已与3家GPO达成合同,覆盖约一半目标医院床位。另外两家GPO谈判进展较慢,一家即将完成,另一家由于内部流程较慢而进展缓慢 [143]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司有232,314千美元的现金及现金等价物，主要存于美国政府货币市场基金[335] - 公司在2022年和2021年前九个月未确认重大汇率损失[335] - 信贷协议下的贷款按10.25%的固定年利率计息，按季度支付[337] 公司经营状况 - 公司经营历史有限，至今未产生大量产品收入[18] - 公司自成立以来已产生重大经营亏损，预计未来仍将持续[19] - 公司需要大量额外资金，否则可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[19] - 公司有重大债务和其他合同义务，可能损害流动性和业务[20] 业务依赖情况 - 短期内，公司依赖IGALMITM和三个产品候选药物（BXCL501、BXCL502和BXCL701）的成功[21] 产品风险 - 公司产品候选药物可能导致不良副作用，影响监管批准和商业前景[24] 业务合作风险 - 公司依赖第三方制造临床和商业供应产品，若第三方出现问题，业务可能受影响[31]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度净收入为13.7万美元，主要来自IGALMI的早期试用，由于公司直接向医院发货的模式，未预期有批发商库存 [34] - 研发费用为2210万美元，同比增长85.7%，主要由于BXCL501临床项目的扩展，包括阿尔茨海默病相关躁动、精神分裂症和双相情感障碍的居家使用以及重度抑郁症的研究 [35] - 销售、一般和行政费用为1710万美元，同比增长14.8%，主要由于IGALMI在美国上市的相关人员和成本增加 [36] - 公司第三季度净亏损为4180万美元，去年同期为2680万美元，现金消耗为3150万美元，截至2022年9月30日，现金及现金等价物为2.323亿美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - IGALMI是公司首个商业化产品，已获得FDA批准用于治疗精神分裂症和双相情感障碍相关的急性躁动，预计美国每年有1600万次相关躁动发作 [7] - IGALMI在上市前四个月内覆盖了700家目标医院中的75%，并计划在12月1日前将销售团队从26人扩展到70人，覆盖1700家目标医院 [10][12] - BXCL501在阿尔茨海默病相关躁动领域具有扩展潜力，预计美国每年有1亿次相关躁动发作，目前尚无FDA批准的治疗方案 [15] - BXCL701在小型细胞神经内分泌癌（SCNC）中显示出33%的复合反应率，中位持续时间为9个月，预计2023年初公布完整数据 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司已与两家集团采购组织（GPO）签订合同，覆盖目标医院床位的近50%，并正在与其他主要GPO进行谈判 [24][25] - 公司专注于59个高价值综合交付网络（IDN），目前有21%的目标床位已安排投票，预计未来几周和几个月内将进一步改善市场准入 [26] - IGALMI的市场接受度良好，已有超过120家目标医院安排了药学和治疗学委员会（P&T）投票，预计未来将有更多医院加入 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在执行“土地和扩展”战略，以建立神经科学躁动领域的领导地位，预计2023年上半年将公布多项关键试验数据 [6] - IGALMI的上市路径是前所未有的，公司通过独特的销售策略和数据分析优化目标医院的选择，预计将推动市场需求的快速增长 [28] - 公司正在探索BXCL701在白血病和实体瘤中的潜在生物标志物，并计划在2023年初公布相关数据 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为IGALMI的推出将推动躁动市场的形成，类似于20世纪90年代抑郁症市场的快速增长 [7] - 管理层对2023年及以后的增长前景感到非常兴奋，预计IGALMI的居家使用将使市场机会翻倍 [18] - 公司正在积极与医学界和P&T委员会成员互动，以推动IGALMI的认知和科学验证 [13] 其他重要信息 - 公司在第三季度获得了BXCL501的两项美国专利和七项外国专利，预计这些专利将被纳入FDA的橙皮书 [22] - BXCL701在第三季度获得了八项外国专利的批准或授权 [22] 问答环节所有的提问和回答 问题: IGALMI的P&T决策时间表和转化率 - 预计P&T决策将在2022年底或2023年第一季度完成，大多数决策将按时进行，一旦IGALMI被列入医院处方集，预计急诊科医生和精神病医生将在第一年内尝试使用 [40][41] 问题: BXCL701单药治疗与KEYTRUDA联合治疗的预期差异 - BXCL701在“热肿瘤”中显示出单药活性，但其与KEYTRUDA的协同作用可能是主要机制，目前尚不清楚其在“冷肿瘤”中的单药表现 [42][43] 问题: IGALMI销售数据的预期和指导 - 由于IGALMI的上市路径是前所未有的，公司正在建立销售矩阵，预计在获得足够信心后提供销售指导 [45][46] 问题: OnkosXcel的更新和未来计划 - 公司已完成BXCL701在SCNC中的28名患者的试验，数据正在分析中，预计2023年初公布，并计划探索包括合作和第三方投资在内的战略选择 [48] 问题: IGALMI的市场反馈和潜在障碍 - 市场对IGALMI的反馈总体积极，主要关注点是价格，但医院管理人员和药剂师理解其价值主张，预计P&T委员会的议程变化可能是潜在障碍 [51][80] 问题: IGALMI的销售趋势和重新订购情况 - 公司已看到重新订购，销售主要集中在有早期处方集准入的地区，预计随着销售团队的扩展，销售将加速 [55][69] 问题: BXCL501在重度抑郁症中的使用 - BXCL501将作为每日剂量与SSRI或SNRI联合使用，预计将改善睡眠和焦虑症状，目前正在进行健康志愿者的剂量递增试验 [56] 问题: TRANQUILITY试验的预期和安全性 - TRANQUILITY 2试验的预期结果与TRANQUILITY 1相似，主要疗效指标为PANSS兴奋分量表的变化，预计2023年上半年公布数据 [62][63] 问题: IGALMI的销售增长曲线 - 预计IGALMI的销售将在未来几个季度加速，随着处方集批准的增加，预计急诊科医生和精神病医生将在前六个月内尝试使用 [67][68] 问题: IGALMI的库存和未来适应症 - 未来适应症可能会采用传统的批发商库存模式，具体取决于市场进入策略 [73][74] 问题: TRANQUILITY 3试验的启动和数据公布 - TRANQUILITY 3试验预计在2022年底启动，数据公布时间将在试验全面展开后提供 [86][87] 问题: SERENITY III试验的统计假设 - SERENITY III试验的总样本量约为200人，预计将检测到精神分裂症或双相情感障碍患者与安慰剂的显著差异 [84]

业绩总结 - BioXcel Therapeutics的IGALMI™于2022年4月5日获得FDA批准，用于急性治疗与精神分裂症或双相I或II型障碍相关的激动[17] - BioXcel Therapeutics的现金流预计可持续到2025年[13] - 预计2023年上半年将发布阿尔茨海默病TRANQUILITY II的顶线数据[10] 用户数据 - 预计美国每年有约3900万次与精神分裂症和双相障碍相关的激动事件[13] - 阿尔茨海默病患者的躁动症状每年约有1亿例，潜在市场机会约为150亿美元[36] - 每年在美国填充的抗抑郁药处方超过3亿[53] - 在家用药患者中，躁动症状的发生率为900万例[21] - 自我管理患者中，躁动症状的发生率为1400万例[21] - 机构患者中，躁动症状的发生率为1600万例[21] 新产品和新技术研发 - IGALMI™（Dexmedetomidine）为FDA批准的首个口服溶解薄膜，适用于轻度、中度或重度躁动的成人[22] - BXCL501的IND接受到IGALMI™批准的时间为3.5年[16] - BXCL701在小细胞神经内分泌前列腺癌的临床试验中，已建立800名患者的安全数据库[13] - 预计2022年下半年启动双相障碍或精神分裂症的SERENITY III研究[10] - BXCL701在转移性去势抵抗前列腺癌患者中的复合反应率为33%[49] - BXCL701与KEYTRUDA®联合使用显示出可控的安全性，主要不良事件为低级别[49] 市场扩张和并购 - IGALMI™在医院的市场接受度强，约70%的销售互动为面对面[25] - 目标医院中约有1700家，覆盖75%的市场量[27] - 潜在市场机会估计为40亿美元，基于3900万例，每例105美元的计算[21] - 预计到2040年，美国65岁及以上的阿尔茨海默病患者将增加一倍[52] 负面信息 - 每名患者因身体约束而产生的直接医疗费用约为1500美元，通常超过报销金额[29]

盈利与资金状况 - 公司有有限的运营历史，从未产生过大量产品收入，自成立以来一直有重大运营亏损，预计未来仍会有大量运营亏损，可能无法实现或维持盈利[19][20] - 公司需要大量额外资金，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[20] - 公司目前没有产品收入，依赖其他渠道筹集资金，包括未来的债务或股权发行，筹资能力受资本市场力量和整体状况影响[306] 债务情况 - 公司有重大债务和其他合同义务，可能损害流动性，限制业务能力，影响业务、运营结果和财务状况[21] - 信贷协议下的贷款年利率固定为10.25%，按季度支付，公司因债务产生的利率风险不大[304] - 公司当前流动负债为19,995千美元，上期为16,667千美元；总负债为83,973千美元，上期为17,772千美元[37] 现金储备 - 截至2022年6月30日，公司有现金及现金等价物233,452千美元，主要存于美国政府货币市场基金[304] 产品研发与商业化风险 - 公司在短期内依赖IGALMITM、BXCL501和BXCL701的成功，若无法完成临床开发、获得营销批准或成功商业化，业务将受到重大损害[22] - 公司产品候选药物可能导致不良副作用，或有其他特性，可能延迟或阻止其监管批准，限制获批标签的商业前景[25] - 公司依赖第三方制造临床和商业供应产品，若第三方制造商未获FDA或类似监管机构批准，或无法提供足够数量或可接受价格的药品，产品开发和商业化可能受阻[32]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为1790万美元，2021年同期为1390万美元，增长主要归因于公司TRANQUILITY项目的临床成本 [32] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为1840万美元，2021年同期为1410万美元，增长主要由于人员和IGALMI在美国推出的相关成本 [33] - 2022年第二季度净亏损3770万美元，2021年同期净亏损2760万美元；本季度现金消耗约3300万美元，包括约70万美元的库存成本和360万美元的预付临床试验费用 [33] - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物总计约2.335亿美元，不包括4月宣布的2.6亿美元战略融资中的3000万美元；公司已达到里程碑并从该协议中获得1亿美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 神经科学业务 - IGALMI于7月初商业推出，销售团队已开展工作两个多月，市场准入活动进展顺利，与全国GPO的合同预计未来几个月完成；已与IDN合作，完成CMS合同和联邦供应时间表提交；销售团队已成功接触大部分目标医院，P&T处方审查讨论取得进展 [23][25] - SERENITY III试验计划于2022年下半年启动，评估BXCL501 60微克剂量用于双相I或II型障碍和精神分裂症相关激越，分两部分，第一部分评估机构环境下的疗效和安全性，第二部分评估在家使用时的安全性 [9][10] - TRANQUILITY项目进展良好，TRANQUILITY II关键试验正在招募患者，预计2023年上半年公布顶线数据，TRANQUILITY III预计2022年下半年开始招募患者 [12] - BXCL501作为重度抑郁症辅助治疗的1期多次递增剂量研究进展顺利，30和60微克剂量组已完成，80微克剂量递增部分正在进行，预计2023年上半年公布数据 [15] - BXCL502的配方工作在推进，用于慢性治疗痴呆和其他神经精神疾病相关激越 [18] 肿瘤学业务 - 成立OnkosXcel子公司，积极寻求战略选择，包括第三方投资以推进该子公司发展 [19] - BXCL701用于治疗侵袭性前列腺癌的临床开发在推进，转移性去势抵抗性前列腺癌2期试验中SCNC队列患者招募预计2022年下半年完成，腺癌随机试验扩展的招募也在推进 [20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司是一家利用人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学变革性药物的生物制药公司，目标是成为领先的人工智能驱动的神经科学公司 [5] - 501项目采用三支柱组合扩张战略，包括拓宽医疗环境、推进临床开发项目和扩大地理覆盖范围；鉴于美国近期市场机会大，优先将资源用于执行美国战略，暂不提交MAA，后续会适时进行地理扩张 [8][17] - 利用成熟的人工智能技术构建可持续的研发管线 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在本季度各方面取得重大进展，有许多令人兴奋的催化剂，将继续努力改变激越治疗领域和其他神经精神疾病的状况，朝着成为领先的人工智能驱动的神经科学公司迈进 [22][23] - IGALMI市场早期反馈积极，市场动态有利于该产品，公司对其市场前景感到兴奋，将全面部署销售团队以抓住治疗大量患者的机会 [26][31] 其他重要信息 - 公司欢迎行业资深人士Michael Miller加入董事会 [22] - 公司加强知识产权保护，获得两项与IGALMI含右美托咪定细胞制剂及治疗激越方法相关的新专利 [22] 问答环节所有提问和回答 问题: 请介绍公司美国以外的战略及决策驱动因素，以及与潜在合作伙伴的讨论情况 - 美国机会在短期内非常有吸引力，公司近期宣布的SERENITY III项目、阿尔茨海默病项目和MDD项目都有很大发展空间；公司将先抓住美国机会，再部署美国以外战略；目标是寻找能覆盖多个地区的合作伙伴，而非仅在欧洲找单一合作伙伴；日本市场因阿尔茨海默病相关激越和公司强大的知识产权地位而具有吸引力 [35][36] 问题: 请更新IGALMI推出后的情况，是否有早期采用者，何时会有 - 医院获得处方批准平均需要6 - 12个月，推动产品采用通常在该过程完成后；目前公司正在推动兴趣、确定P&T利益相关者并启动获得处方采用的流程，后续会看到更快的产品使用增长 [37] 问题: SERENITY III为何选择60微克剂量，会排除多少需要更高剂量的人群 - 在之前的剂量递增研究中，60、80、120、180微克剂量都有效，选择60微克是因为该剂量在门诊环境中最相关；从剂量范围研究数据看，60微克剂量在两小时时与安慰剂有差异，大部分患者对该剂量有反应，需要其他剂量的患者数量很少 [41][42] 问题: SERENITY III第一部分和第二部分是都在家中进行，还是第一部分在医院、第二部分更侧重于安全性 - 第一部分与SERENITY I和II相同，在医院对急性激越患者进行治疗，以证明60微克剂量的有效性；第二部分是在家中测试安全性；分开两阶段是因为使用PEC评分，在医院由专家评分更方便 [44][46] 问题: 医疗改革法案对公司药物销售的影响，阿尔茨海默病药物在美国医疗保险中的占比，以及如何建模 - 医疗改革法案中的Med D条款主要针对已让CMS花费数十亿美元的药物，公司认为阿尔茨海默病机会中医疗保险部分约占三分之一；公司距离FDA批准还有很长路要走，现在考虑未通过的法案还为时过早，后续会考虑定价灵活性等问题 [48][49] 问题: SERENITY III在家使用部分计划收集哪些安全指标 - 与其他试验一样收集不良事件指标，患者在给药时收集不良事件，可靠信息提供者（如护理人员、配偶、家庭成员等）也会向研究人员报告不良事件 [52] 问题: 目前IGALMI标签未限制使用环境，医生能否让患者带回家使用 - 标签强调在监督下使用，只要有监督，IGALMI就可以使用；公司目前专注于医院市场，因为2500万例发作中有三分之二的患者会去医院；医生如何使用产品将在未来6 - 12个月逐渐明确 [53] 问题: SERENITY III中期使用的意义，是否会将门诊使用作为第二个适应症；阿尔茨海默病激越和精神病的临床意义和终点信心来源；MDD试验剂量选择的驱动因素 - SERENITY III适应症与现有相同，是与精神分裂症或双相障碍相关的急性激越发作；在家使用IGALMI可防止患者病情升级，避免住院或去急诊室；MDD试验中，在进行概念验证研究前，测试剂量耐受性和安全性很重要，目前正在逐步增加患者剂量 [56][59] 问题: SERENITY III在家扩展项目第一部分中患者不进行家庭给药的原因，公司或专家、监管机构对患者安全进行家庭给药的要求；第二部分患者用药剂量是否有限制；MDD项目中是否期望看到快速抗抑郁疗效，最早在哪些时间点观察疗效 - SERENITY III第一部分和第二部分患者相互独立，第一部分在严格控制环境下治疗急性激越患者，以获得准确的疗效和安全性数据；第二部分完全在家中对另一组患者进行测试；MDD项目中，预计在数天和数周内看到疗效，会在第一周、第二周等进行测试，不仅关注抗抑郁反应加速，还关注患者改善比例；该研究为每日给药，持续四周 [62][66] 问题: 后续季度报告收入时，收入如何确认；TRANQUILITY II时间从今年年底推迟到明年5月上半月的原因；其他资产的进展情况 - 销售将在产品通过医院销售给最终客户时确认收入；TRANQUILITY项目数据公布时间可能推迟，原因是在ALS场所进行试验时受到COVID干扰，影响CRO进入老年中心，且秋季COVID情况不确定；此外，老年患者较为脆弱，筛选失败率可能较高；另一资产正在进行配方工作，预计完成临床前工作并准备进入临床时披露相关信息，初步确定适用于慢性激越和痴呆治疗，公司会继续探索其他适用机制和适应症，并在2023年制定计划 [69][72] 问题: SERENITY III研究预计规模、招募患者数量和时间；社区环境发作占三分之一，是否可假设峰值收入增加30% - SERENITY III每个部分的患者数量预计远低于SERENITY I和II的350人，该研究招募速度预计较快，因为不设排除标准，且FDA同意同时对精神分裂症和双相障碍患者进行测试；公司将在推出关键计划时提供数据公布时间的指导，预计在2023年；社区环境中，双相情感障碍人群有大约10次额外未被索赔数据捕获的发作，这使社区环境机会比之前认为的增加约60%，如果获得该适应症批准，这些发作是501的潜在机会 [77][81] 问题: IGALMI价值主张超预期，其采用曲线会怎样，是否符合市场共识 - 医院解锁产品价值和使用存在操作流程，目前早期迹象令人鼓舞，但短期内采用曲线不受影响；一旦完成流程，将有很大机会帮助大量患者 [82] 问题: 如果SERENITY III结果为阳性，监管审查期如何；是否有计划在广泛性焦虑障碍方面进行探索性临床研究 - 试验完成后，公司预计能在几个月内整理出补充NDA申请材料，审查时间取决于FDA，公司可根据多项研究结果申请快速通道；公司计划进行篮子研究，探索包括广泛性焦虑障碍、恐慌症、创伤后应激障碍、急性应激障碍、发育障碍等潜在适应症，但目前主要关注IGALMI在家使用扩展、阿尔茨海默病和重度抑郁症的应用 [86][89] 问题: 潜在适应症扩展到按需或慢性给药时，定价策略如何考虑 - 对于下游适应症，公司在定价方面有灵活性，会密切关注市场动态，包括立法等因素，根据市场情况做出定价决策；目前在机构环境中的定价策略可能适用于未来下游适应症 [93][94] 问题: SERENITY III第二部分患者预计接受多少剂IGALMI，评估时间多长 - 患者在家中有急性激越发作时使用BXCL501薄膜，研究将对患者进行数月监测，以了解使用频率和效果；患者可根据自身情况使用救援药物，主要测试单剂60微克BXCL501的效果，也有可能使用额外剂量，取决于患者对初始剂量的反应 [95][96]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用为1860万美元，2021年同期为1470万美元，增长主要归因于公司TRANQUILITY项目的临床成本 [23] - 2022年第一季度一般及行政成本为1290万美元，2021年同期为1160万美元，增长主要是由于IGALMI在美国商业发布准备工作的人员和成本 [23] - 2022年第一季度净亏损3150万美元，2021年同期净亏损2640万美元 [24] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物约为2亿美元，不包括4月宣布的2.6亿美元战略融资的贡献，公司已提取贷款协议中的7000万美元，并达到获得3000万美元特许权使用费融资的里程碑，预计在2022年第二季度提取 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 神经科学业务 - IGALMI已获FDA批准，公司正为商业发布做准备，确定批发采购成本为每片105美元，市场准入团队已与目标集团采购组织、综合医疗服务网络和感兴趣的医院系统合作，预计销售团队在2022年下半年产生初步需求影响，2023年进一步扩大需求 [19][21] - BXCL501的TRANQUILITY项目进展顺利，TRANQUILITY 2试验已开始首例患者给药，预计2022年第四季度或明年年初获得顶线数据，TRANQUILITY 3患者招募于下半年启动，有助于申请补充新药申请；针对重度抑郁症的临床项目已启动I期多次递增剂量临床试验 [8][9] 免疫肿瘤业务 - 成立全资子公司OnkosXcel Therapeutics，继续推进领先候选药物BXCL701的临床开发，用于治疗侵袭性前列腺癌和晚期实体瘤，28例小细胞神经内分泌癌队列预计在2022年下半年完成招募，腺癌随机试验扩展已招募首例患者 [13][14] 各个市场数据和关键指标变化 - 每年约有2500万次双相和精神分裂症激越发作，约三分之二的市场机会出现在医院和机构环境中，公司已确定并瞄准美国1700家机构，占定义的激越市场的约75% [20] - 美国每年估计有1亿次与阿尔茨海默病相关的激越发作，但尚无FDA批准的疗法；预计到2026年，日本阿尔茨海默病病例将达490万例 [8][10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 501产品线采用三支柱组合扩张战略，包括适应症扩展、地理范围扩大和医疗场景拓展 [7] - 战略增强激越产品线，启动BXCL502用于痴呆相关激越的慢性治疗的配方和转化工作 [12] - 成立OnkosXcel Therapeutics子公司，为免疫肿瘤业务提供战略和财务灵活性 [13] 行业竞争 文档未提及行业竞争相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对关键临床、监管和商业里程碑的进展感到满意，有信心成为领先的人工智能驱动的神经科学公司 [16] - 与Oaktree Capital和卡塔尔投资局的2.6亿美元战略融资将延长公司的现金跑道至2025年，支持IGALMI的商业活动以及BXCL501和其他神经科学及免疫肿瘤项目的临床开发扩展 [15] 其他重要信息 - 会议中讨论的某些事项为前瞻性陈述，实际结果可能与预期存在重大差异，风险因素详见公司向美国证券交易委员会提交的最新公开文件 [3] - 会议正在录音 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: IGALMI定价市场渗透假设及典型临床用药剂量 - 定价平衡了可及性和盈利能力，考虑了临床试验中约15%患者的再次给药情况，以及下游适应症的灵活性；临床试验中约15%患者再次给药，120µg组再次给药情况稍多，实际医院情况有待观察 [28][29][33] 问题2: 贸易推出过程及阿尔茨海默病激越项目剂量原理 - 7月贸易推出前，将进行集团采购组织合同谈判、销售团队部署以建立兴趣和确定关键利益相关者，并推动药品和治疗委员会流程；40µg剂量是为确认疗效、安全性和耐受性的变异性，其表现符合预期，试验进展顺利 [36][37][39] 问题3: 是否计划举办战略商业日 - 公司计划在秋季举办商业日 [40] 问题4: IGALMI的成本、与抗精神病药物价格比较及是否采样 - 预计有良好盈利能力，成本与小分子药物相当；IGALMI在机构环境中作为捆绑支付的一部分，定价考虑了广泛的价格敏感性分析，目标是覆盖更多患者；机构环境中不进行采样 [44][45][48] 问题5: 未来痴呆症适应症是否降价及折扣情况 - 目前未提供具体信息，将根据市场情况制定最佳策略，下游适应症定价有灵活性 [50][51] 问题6: 批准适应症和阿尔茨海默病激越患者每年治疗次数 - 未提供市场渗透指导，认为市场大且未被充分服务，当前定价有机会深入渗透市场 [53] 问题7: 定价是否用于设定融资协议中的里程碑和特许权使用费 - 不是 [54] 问题8: 定价考虑因素及40µg剂量数据公布时间 - 考虑了下游适应症的临床经验转化、净价格与医院可及性的平衡；40µg剂量数据将在未来会议或出版物中呈现 [57][58][59] 问题9: 两个适应症患者每年发作次数及机构平均诊断相关组报销情况 - 以2500万次激越发作建模；诊断相关组报销因医院而异，范围在四位数 [61][62][63] 问题10: 定价受支付方和机构反馈影响及IGALMI盈利指标和701及OnkosXcel战略 - 定价研究发现高价会带来更多限制和更低可及性，105美元平衡了医院可及性、限制和盈利能力；未提供IGALMI盈利指标，将在未来几个季度学习推出进展后提供更多信息；OnkosXcel是内部业务单元的正式化，团队不变，将在下半年提供更多更新 [68][72][69] 问题11: 能否用第三方数据跟踪进展 - 药物直接运往医院，无良好的联合数据可用于观察进展，公司将每季度提供更新 [73] 问题12: 行业类似情况下的毛销差范围及不同剂量价格灵活性 - 医院环境中药物的毛销差可能比零售更有利，当前定价有良好的毛销差价值；不同适应症和品牌有价格灵活性 [76][77] 问题13: 两个剂量医院库存情况及报销时间 - 医院库存取决于市场使用情况，定价采用统一价格以确保提供者可选择合适剂量；集团采购组织合同通常需6 - 9个月，药品和治疗委员会处方流程平均需6 - 12个月 [81][82] 问题14: OnkosXcel是否会提供财务和运营资源更新 - 计划在下半年提供更新 [83]

财务状况 - 公司截至2022年3月31日有200,435美元现金及现金等价物，主要存于美国政府货币市场基金[265] - 信贷协议下的贷款按10.25%的固定年利率计息，按季度支付[265] - 公司无产品收入，依赖其他渠道筹集资金，包括未来的债务或股权发行[267] 经营业绩 - 公司经营历史有限，从未产生产品收入，自成立以来一直有重大经营亏损，预计未来仍会持续[18][19] 业务依赖 - 公司近期依赖IGALMITM、BXCL501和BXCL701的成功，若无法完成临床开发、获得营销批准或成功商业化，业务将受重大损害[21] - 公司新药研发依赖BioXcel LLC提供服务，产品候选药物的临床和商业供应依赖第三方制造商[29][30] 研发能力 - 公司新药研发经验有限，首个获批药物尚未商业化，未来可能无法再有药物获批[20] 临床试验数据 - 公司临床试验公布的中期“顶线”和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，并需接受审计和验证[22] 监管审批 - 美国FDA等监管机构的审批流程漫长、耗时、昂贵且不可预测，若无法获得产品候选药物的监管批准，业务将受重大损害[23] 产品副作用 - 公司产品或产品候选药物可能会产生不良副作用，从而延迟或阻止其监管批准，限制获批标签的商业前景[24]