财务表现 - 公司完成了2500万美元的注册直接发行[4] - 2024年第一季度净收入为58.2万美元，同比增长182%[18] - IGALMI™的净收入在2024年第一季度环比增长55%，主要受销量合同、新客户获取和现有客户使用率增加的推动[19] - 公司现金及现金等价物截至2024年3月31日为7410万美元，其中包括2024年3月25日宣布的2500万美元注册直接发行[25] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1330万美元，较2023年同期的2360万美元大幅减少[24] - 2024年第一季度的研发费用为1140万美元，同比下降59%，主要由于SERENITY III和TRANQUILITY II及III试验的结束，以及专业费用、人员和相关成本的减少[40] - 公司2024年第一季度净亏损为2680万美元，较2023年同期的5280万美元有所改善，运营现金使用量为1770万美元[41] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为7414.1万美元，较2023年12月31日的6522.1万美元有所增加[38] - 公司总资产为8232.3万美元，总负债为1.54686亿美元，股东权益赤字为7236.3万美元[38] 产品与研发进展 - 公司提交了TRANQUILITY和SERENITY两项关键III期试验的研究方案给FDA[7] - 公司计划推进TRANQUILITY和SERENITY两项III期试验，以扩大BXCL501在阿尔茨海默病相关躁动治疗中的市场潜力[3] - 公司宣布了一项关于BXCL701和KEYTRUDA®在转移性胰腺导管腺癌中的II期试验初步结果，将在2024年ASCO年会上展示[22] 知识产权与专利 - 公司获得了BXCL501在日本和美国的两项新专利，专利保护期分别至2039年和2043年[21] - 公司拥有超过30项已授权或允许的专利，以及140多项正在申请的专利[20] 产品安全与副作用 - IGALMI的常见副作用包括嗜睡、口腔刺痛或麻木感、头晕、口干、低血压和站立时低血压[33] - 患者在使用IGALMI后至少8小时内不应进行需要精神警觉的活动，如驾驶或操作危险机械[31] - IGALMI未在首次剂量后超过24小时的研究中使用，长期使用可能导致身体依赖、戒断症状和疗效降低[32] - 患者应告知医疗提供者其病史，包括心脏问题、低钾、低镁、低血压、低心率、糖尿病、高血压、晕厥史或肝功能障碍[34] - 公司鼓励公众向FDA报告处方药的负面副作用，并提供相关联系方式[35] 市场与客户 - IGALMI的净收入在2024年第一季度达到58.2万美元，同比增长182%，环比增长55%，主要归因于现有客户需求增加、新客户订单和基于数量的合同[39]

BioXcel Therapeutics, Inc. - BioXcel Therapeutics, Inc.（NASDAQ：BTAI）是一家利用人工智能开发神经科学和免疫肿瘤学转化药物的生物制药公司[5] - BXCL701是一种正在研究中的口服先天免疫激活剂，旨在在肿瘤微环境中引发炎症[4] - BXCL701被评定为孤儿药品，用于治疗急性髓细胞白血病、胰腺癌、Ⅱb至Ⅳ期黑色素瘤和软组织肉瘤[4]

SERENITY关键第3阶段安全试验 - BioXcel Therapeutics计划在家中进行SERENITY关键第3阶段安全试验[1] - SERENITY At-Home第3阶段试验设计为双盲、安慰剂对照研究，评估120微克剂量的BXCL501在12周内的安全性和有效性[2] - 门诊试验预计将招募约200名患有双相情感障碍或精神分裂症的患者[3] - 患者在试验期间发生激动症状时自行使用120微克的BXCL501或安慰剂[4]

试验计划 - BioXcel Therapeutics, Inc.计划进行TRANQUILITY In-Care第三阶段试验，评估BXCL501作为治疗与阿尔茨海默病相关的激动症状的潜在急性治疗方案[1] - 试验将招募大约150名55岁及以上的患者，涵盖阿尔茨海默病严重程度的各个方面，包括轻度、中度和重度痴呆，评估60微克剂量的BXCL501在12周内的疗效和安全性[3] - 公司计划在TRANQUILITY In-Care试验中包括一个由20名患者组成的可行性队列，将在家庭环境中进行评估[7] 主要终点 - 主要终点预计是基线变化后两小时的正性和负性综合综合症-兴奋成分（PEC）总分，这是之前TRANQUILITY试验和支持FDA批准IGALMI™（地塞米松）舌下膜使用的相同终点[5] 数据扩展 - 公司期望通过TRANQUILITY In-Care试验产生额外的第三阶段疗效和安全性数据，以扩展已经接受60微克BXCL501治疗的70名患者的数据库[8] 药物信息 - BXCL501是一种研究性专有口服溶解膜制剂，是一种选择性α-2肾上腺素受体激动剂，用于治疗与概括性阿尔茨海默病相关的痴呆的急性治疗，以及治疗与双相I或II型躁狂症或精神分裂症相关的激动症状[20] 公司信息 - BioXcel Therapeutics的联系信息包括公司联系人Erik Kopp和Brennan Doyle的电话和邮箱[28] - IGALMI™是BioXcel Therapeutics的商标，BT BIOXCEL THERAPEUTICS是其注册商标[28] - 版权所有 © 2024年，BioXcel Therapeutics，保留所有权利[28]

公司财务状况 - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将持续亏损，可能无法实现或维持盈利[28] - 公司有大量债务和合同义务，可能影响流动性和业务运营[29] - 截至2024年3月18日，公司有30,576,671股普通股流通在外[193] - 截至2023年6月30日，公司非关联方持有的普通股总市值约为1.34938946亿美元[193] - 公司贷款按可变年利率计息，为有担保隔夜融资利率（不低于2.5%且不高于5.5%）加7.5%，按季度支付[1153] - 公司的利率风险部分通过有担保隔夜融资利率的下限和上限进行对冲[1153] - 公司可能面临法律诉讼、索赔和调查，这可能对业务、经营成果和财务状况产生重大不利影响[179] - 公司需要大量额外资金，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发计划或商业化工作[199] 市场数据 - 美国约190万阿尔茨海默病相关痴呆患者平均每月经历约6次躁动发作，约160万精神分裂症或双相情感障碍患者平均每月经历约3次躁动发作[58] - 2024年预计约299,010名美国男性将被诊断为前列腺癌，其中约20%会发展为mCRPC，约11,960名（占mCRPC患者的20%）会发展为SCNC表型[118] - 免疫检查点抑制剂（CPIs）2020年全球销售额约290亿美元，预计到2025年将超过500亿美元[118,128] - 目前FDA批准的CPIs临床获益一般限于13% - 30%的癌症患者[118,129] - 2024年预计约299,010名美国男性将被诊断为前列腺癌，35,250人将死于该疾病，新诊断病例中约20%将进展为转移性疾病，转移性前列腺癌患者五年生存率约为30%，mCRPC患者中约20%会发展为SCNC表型，其五年预期寿命为14%[155] IGALMI™业务数据 - 2023年12月31日止三个月，IGALMITM净收入为37.6万美元，高于2023年9月30日止三个月的34.1万美元；2023年和2022年IGALMITM产品销售净收入分别为140万美元和37.5万美元[62] - 2023年10月30日，公司宣布CMS为IGALMITM分配新J - Code（J1105），2024年1月1日生效[183] - 九项IGALMI™（右美托咪定）舌下膜专利将专利保护期延长至2043年1月12日[115] BXCL501研发进展 - 公司计划评估BXCL501 120 mcg剂量在家中的使用情况，并开展一项约30名患者的临床研究[67] - 2023年5月16日，一项MAD研究报告积极结果，该研究招募125名健康成年志愿者，分7个队列按2:1随机分配至BXCL501或安慰剂组[68] - 公司获得美国政府资助，开展BXCL501在创伤后应激障碍、酒精使用障碍和阿片类药物使用障碍方面的开发[71] - 公司TRANQUILITY II 3期试验的进展可能影响BXCL501的开发计划和监管批准前景[30] - 公司为住院酒精相互作用研究提供了BXCL501，新的门诊研究已获资金批准，结果将用于支持3期研究[74] - 2023年5月25日公布研究第一部分的topline结果，60 mcg剂量下超50%的个体为应答者，PEC评分降低40%或更多[75] - SERENITY III研究第二部分原计划评估60 mcg剂量，后决定评估120 mcg剂量[76] - 2021年6月启动全球临床试验，约54%的150名受试者在美国入组，81名完成试验[79] - 公司提议的疗效数据库中，有70名患者接受了60 mcg的BXCL501治疗[176] - 公司计划使用阳性和阴性综合征量表 - 兴奋性成分作为主要疗效指标，在各种相关护理机构环境和不同痴呆严重程度下生成额外的3期疗效和安全数据[176] - 公司正在重新评估启动TRANQUILITY At Home试验的时间[176] - 公司启动了BXCL501治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激越的SERENITY III临床研究，第一部分为双盲安慰剂对照试验，患者随机自我给药60 mcg的BXCL501或安慰剂[177] - SERENITY III第一部分的主要终点是给药后两小时PEC评分较基线的变化，次要目标是安全性和耐受性[177] - 公司最先进的神经科学候选药物BXCL501，76%的患者对60 mcg剂量有反应，而安慰剂组为50%；40 mcg剂量未达到主要终点，PEC评分较基线降低5.7分[185] - 公司继续开发BXCL501用于双相情感障碍或精神分裂症相关激越的潜在急性治疗，以及阿尔茨海默病相关痴呆激越的潜在急性治疗，已将其用于其他某些适应症的开发降为次要优先级[210] BXCL501其他相关 - NIDA授予哥伦比亚大学一项赠款，用于资助BXCL501治疗阿片类药物戒断的临床测试，原计划160名患者参与[100] - 2023年11月6日，公司宣布NIDA要求哥伦比亚大学增加第四个试验点，目标是在2024年完成试验，该试验点患者筛查和入组于2024年3月开始[190] BXCL502研发计划 - 公司确定了神经精神药物候选物BXCL502，计划评估其单药治疗及与BXCL501联合治疗的效果[84] 专利情况 - 截至2024年3月15日，公司神经科学专利组合包括2个PCT申请、19个美国实用申请等[95] - 2024年2月，美国专利商标局允许美国专利申请No. 17/496,470，专利预计2037年12月29日到期[96] - 2024年2月公司收到通知，美国专利商标局（USPTO）允许美国专利申请No. 18/216,890，专利预计2040年7月17日到期[113] - 2024年3月欧洲专利局授予公司欧洲专利No. 3,562,486，涵盖右美托咪定舌下给药治疗痴呆患者躁动，该专利不早于2037年12月29日到期[133] - 2024年2月6日USPTO颁发美国专利No. 11,890,272，该专利有效期至2040年7月17日[134] - 美国专利申请No. 18/216,890治疗躁动的右美托咪定初始剂量为60 mcg、80 mcg、90 mcg、120 mcg或180 mcg，至少两小时后第二次剂量为40 mcg、60 mcg、80 mcg或90 mcg，患者QT间期小于470 msec[113] - 美国专利No. 11,890,272通过口腔粘膜给药约120 mcg至约180 mcg右美托咪定治疗与精神分裂症或双相情感障碍相关的躁动，患者QT间期小于470 msec[134] - 欧洲专利No. 3,562,486涵盖右美托咪定剂量范围为3 mcg至100 mcg[133] 其他产品临床数据 - BXCL701在2a期临床试验中治疗小细胞神经内分泌表型转移性去势抵抗性前列腺癌患者的综合缓解率为25%[140] - 评估PD - L1抑制剂avelumab治疗SCNC表型mCRPC及腺癌组织学侵袭性变异前列腺癌的2期IST试验中，客观缓解率为6.7%（15名患者中有1人）[158] - 接受ZYTIGA和XTANDI治疗后进展的患者使用含多西他赛的药物方案生存获益仅10个月[168] 公司运营风险 - 公司依赖BioXcel LLC提供某些业务服务[35] - 公司依靠第三方进行临床前和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[36] - 参与TRANQUILITY II试验的一名调查员招募了约40%的患者，存在不当行为[175] 公司技术与开发理念 - 公司完成健康志愿者研究以训练检测过度唤醒状态的算法，2023年8月14日宣布将可穿戴技术开发计划降为次要优先级[102] - 公司使用AI方法和机器学习识别罕见神经疾病的新候选药物，重新创新后期药物候选物[104] - 公司利用人工智能开发神经科学和免疫肿瘤学药物，其平台促成了Dex的识别、BXCL501的快速开发及FDA批准其为IGALMI™[209][212] - 传统药物开发成功率低、周期长、成本高，药物学领域有超27000种活性药物成分，仅约4000种获批上市[211] 公司面临的其他风险 - 公司面临环境、社会和治理事项审查增加的风险[217] 财务报表相关 - 本项目要求的财务报表及独立审计师的相关报告包含在本报告第15项中，自F - 1页开始[1154] - 2023年和2022年12月31日结束年度的独立审计师是安永会计师事务所（PCAOB ID: 42），位于美国康涅狄格州斯坦福德[1154]

公司动态 - BioXcel Therapeutics 获得欧洲专利局授予的欧洲专利 No 3,562,486，该专利涵盖使用舌下给药的右美托咪定治疗痴呆患者的躁动 [1] - 该专利涵盖多种剂型，包括薄膜（如 BXCL501）、薄片和片剂，剂量范围为 3 mcg 至 100 mcg [2] - 公司首席执行官 Vimal Mehta 表示，公司已提交超过 100 项专利申请，并已获得多项专利，此次专利扩展了 BXCL501 在欧洲、美国和日本的市场保护 [3] - 美国专利商标局近期批准了与 BXCL501 相关的专利申请，涵盖使用 60 mcg 右美托咪定治疗阿尔茨海默病患者躁动的方法 [3] 产品信息 - IGALMI™（右美托咪定）舌下薄膜是一种处方药，用于治疗与精神分裂症和双相情感障碍相关的急性躁动 [5] - IGALMI™ 的安全性和有效性尚未在首次给药后 24 小时以上进行研究，且未在儿童中进行研究 [5] - IGALMI™ 可能引起严重副作用，包括低血压、心率减慢和心律变化 [6][8][9] - 患者在使用 IGALMI™ 后应避免进行需要精神警觉的活动，如驾驶或操作危险机械 [10] - IGALMI™ 的常见副作用包括嗜睡、口腔刺痛或麻木感、头晕、口干和低血压 [12] 专利与市场扩展 - 公司目前在美国拥有八项与 IGALMI™ 相关的专利，并已提交另一项专利申请，预计专利保护将延长至 2043 年 [4] - BXCL501 是一种研究性口服溶解薄膜制剂，正在研究用于治疗与阿尔茨海默病、双相情感障碍和精神分裂症相关的躁动 [16] - BXCL501 已获得 FDA 的突破性疗法认定和快速通道认定，用于治疗与痴呆、精神分裂症和双相情感障碍相关的躁动 [16] 公司背景 - BioXcel Therapeutics 是一家利用人工智能开发神经科学和免疫肿瘤学领域创新药物的生物制药公司 [17] - 公司通过重新利用现有药物和临床验证的候选药物，结合大数据和机器学习算法，开发新的治疗适应症 [17]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度IGALMI净收入为37.6万美元,同比增长58% [27] - 2023年全年IGALMI净收入为140万美元,同比增长273% [27] - 2023年第四季度研发费用为900万美元,同比下降72% [28] - 2023年全年研发费用为8.43亿美元,同比下降8% [28] - 2023年第四季度销售、一般及管理费用为960万美元,同比下降54% [29] - 2023年全年销售、一般及管理费用为8.34亿美元,同比增长21% [29] - 2023年全年净亏损为1.79亿美元,同比增加8% [30] - 截至2023年12月31日,现金及现金等价物为6.52亿美元,较2022年12月31日的1.94亿美元下降66% [31] - 公司预计现有现金及现金等价物可为其运营提供资金至2024年中期 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在开展TRANQUILITY和SERENITY两个晚期临床项目,这代表了公司实现目标为患者带来新的治疗选择的重大机遇 [8][13] 各个市场数据和关键指标变化 - TRANQUILITY项目针对阿尔茨海默病相关焦虑,这是一个大型未满足的患者群体,每年有数百万美国人患有阿尔茨海默病并经历焦虑发作 [12] - SERENITY项目针对双相障碍或精神分裂症相关焦虑,这也是一个大型未满足的市场 [8] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极探索多种融资方式,以延长现金流和为关键临床项目提供资金,以创造最大价值 [25] - 公司已获得BXCL701的快速通道资格,并正在建立强大的知识产权组合,加强长期专利保护 [24][25] - 公司正在与FDA密切合作,以确定最佳的临床开发路径,并获得其指导 [18][19][20] - 公司正在探索OnkosXcel的合作或变现机会,以为神经科学业务提供非稀释性融资 [72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对TRANQUILITY和SERENITY项目的潜力感到高度motivated,希望为最大数量的患者和照顾者带来新的治疗选择 [8] - 公司认为TRANQUILITY项目在照护机构和居家设置的适应症都具有重大商业机会 [36][37] - 公司相信SERENITY项目的120微克剂量可以作为在居家设置的注册试验的基础 [42] - 公司认为IGALMI的商业化进展正在取得进展,并将继续推动 [24] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Greg Harrison 提问** 公司是否有两条针对阿尔茨海默病的sNDA途径,一条针对照护机构,一条针对居家?公司如何考虑为这些计划提供资金? [36][37][38] **Vince O'Neill 和 Vimal Mehta 回答** 是的,公司确实有两条针对阿尔茨海默病的sNDA途径。公司正在积极探索多种融资方式,包括股权融资、资产变现和合作伙伴关系,以延长现金流并为关键临床项目提供资金。[37][38][45] 问题2 **Robyn Karnauskas 提问** 公司为何选择120微克剂量用于SERENITY项目的居家设置?这是否意味着可以扩展适应症? [41][42][43] **Vince O'Neill 回答** 选择120微克剂量是因为这个剂量的疗效已经得到确立,是IGALMI的两个批准剂量之一。这个剂量可以用于注册意图的研究,以安全性为主要目标。[42][43] 问题3 **Sumant Kulkarni 提问** 公司是否考虑过焦虑可能不是完全间歇性的,在这种情况下是否仍会将501作为救援治疗? [55][56][57] **Robert Risinger 回答** 我们的预期是焦虑是间歇性的,但我们希望通过数据进一步了解这一点。无论如何,这些患者在急性发作时都需要治疗,即使是使用非适应症或非处方药物。[57][58]

IGALMI净收入变化 - 2023年第四季度IGALMI净收入为37.6万美元，2022年同期为23.8万美元；2023年全年IGALMI净收入为140万美元，2022年为37.5万美元[11][28] 研发费用变化 - 2023年第四季度研发费用为990万美元，2022年同期为3250万美元；2023年全年研发费用为8430万美元，2022年为9120万美元[12][29] 销售、一般和行政费用变化 - 2023年第四季度销售、一般和行政费用为960万美元，2022年同期为2070万美元；2023年全年为8340万美元，2022年为6880万美元[13][30] 净亏损变化 - 2023年第四季度净亏损为2230万美元，2022年同期为5480万美元；2023年全年净亏损为1.79亿美元，2022年为1.658亿美元[14] 专利情况 - 截至2024年2月29日，公司有超100项专利申请正在审查中，并有多项专利已获批[7] 现金及现金等价物变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物总额为6520万美元，2022年12月31日为1.937亿美元[40] BXCL501项目计划 - 公司计划在护理机构针对60 mcg剂量的BXCL501生成额外的3期疗效和安全数据，扩大数据库[2] - 公司预计修改SERENITY III协议，开展3期试验，评估120 mcg剂量的BXCL501在家用环境中的安全性[24] BXCL701项目进展 - 公司报告完成了由乔治城隆巴迪综合癌症中心赞助的BXCL701联合KEYTRUDA治疗复发性胰腺癌2期试验安全部分的患者入组[27] IGALMI报销流程进展 - 2024年1月1日，IGALMI的永久J代码生效，有助于简化报销流程[25] 产品收入变化 - 2023年第四季度产品收入为376美元，2022年同期为238美元；2023年全年产品收入为1380美元，2022年为375美元[51] 运营总费用变化 - 2023年第四季度运营总费用为20251美元，2022年同期为53132美元；2023年全年运营总费用为173162美元，2022年为160020美元[51] 运营亏损变化 - 2023年第四季度运营亏损为19875美元，2022年同期为52894美元；2023年全年运营亏损为171782美元，2022年为159645美元[51] 净亏损和综合亏损变化 - 2023年第四季度净亏损和综合亏损为22256美元，2022年同期为54808美元；2023年全年净亏损和综合亏损为179053美元，2022年为165757美元[51] 每股净亏损变化 - 2023年第四季度基本和摊薄后每股净亏损为0.76美元，2022年同期为1.95美元；2023年全年为6.15美元，2022年为5.92美元[51] 现金及现金等价物（另一口径）变化 - 2023年12月31日现金及现金等价物为65221美元，2022年12月31日为193725美元[51] 总资产变化 - 2023年12月31日总资产为73702美元，2022年12月31日为205853美元[51] 总负债变化 - 2023年12月31日总负债为130210美元，2022年12月31日为129078美元[51] 股东权益（赤字）变化 - 2023年12月31日股东权益（赤字）为 - 56508美元，2022年12月31日为76775美元[51] 风险因素提示 - 公司存在诸多风险因素，可能导致实际结果与前瞻性陈述存在重大差异[49]

公司财务信息 - BioXcel Therapeutics将于2024年3月12日美国金融市场开盘前发布2023年第四季度及全年财务业绩 [1] - 公司管理层将在同日上午8:00 ET举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩并提供业务更新 [1] 会议信息 - 电话会议和网络直播时间为2024年3月12日上午8:00 ET [2] - 国内拨入号码为877-407-5795，国际拨入号码为201-689-8722 [2] - 网络直播链接可在公司官网的"投资者与媒体"页面下的"新闻/活动"栏目中找到 [2] - 电话会议重播将在2024年6月12日前提供，国内重播号码为877-660-6853，国际重播号码为201-612-7415，会议ID为13744874 [3] 公司业务 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能开发神经科学和免疫肿瘤学领域变革性药物的生物制药公司 [3] - 公司全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物的开发 [3] - 公司采用药物再创新方法，利用现有已批准药物和/或临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法，识别新的治疗适应症 [3] 联系方式 - 公司联系人：Erik Kopp，电话：1.203.494.7062，邮箱：ekopp@bioxceltherapeutics.com [7] - 投资者关系联系人：Brennan Doyle，电话：1.475.355.8462，邮箱：bdoyle@bioxceltherapeutics.com [7] - 媒体联系人：Russo Partners的David Schull（电话：1.858-717-2310，邮箱：David.schull@russopartnersllc.com）和Scott Stachowiak（电话：1.646-942-5630，邮箱：Scott.stachowiak@russopartnersllc.com） [7]

公司发行计划 - 公司宣布终止拟议的公开发行计划，原计划发行价值6000万美元的普通股或预先融资认股权证，因市场条件不利而终止[1] - 公司之前根据于2023年11月2日向证券交易委员会（SEC）提交的S-3表格的注册声明和于2024年2月8日提交的初步招股说明书进行发行[3] 重点会议 - 公司决定将重点放在即将于2024年2月20日与FDA举行的会议上，讨论其Phase 3 TRANQUILITY At Home试验，该试验将评估BXCL501作为潜在的急性治疗方案，用于与可能由阿尔茨海默病引起的痴呆相关的激动情绪在家庭环境中的治疗[2]