文章核心观点 葡萄牙药品管理局Infarmed推荐BioCryst公司的ORLADEYO用于12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者复发性发作的常规预防，这扩大了现代预防疗法的可及性，为医生和患者带来更多选择和潜在更好的生活质量，目前该药已在44个国家获得许可 [1][2] 公司动态 - BioCryst宣布葡萄牙Infarmed推荐ORLADEYO用于12岁及以上符合条件的HAE患者复发性发作的常规预防，使葡萄牙HAE患者可获得首个口服、每日一次减少复发性HAE发作的疗法 [1] - 公司首席商务官称Infarmed的积极推荐扩大了现代预防疗法的可及性，为葡萄牙医生和患者带来更多选择和潜在更好的生活质量 [2] - ORLADEYO在2021年4月获欧盟委员会营销授权，目前已在44个国家获得许可 [2] 产品信息 ORLADEYO介绍 - ORLADEYO是首个且唯一专门为预防12岁及以上成人和儿科HAE患者发作而设计的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者的HAE发作 [4] 使用限制 - ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量超过150mg，因为可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日150mg时观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110mg [6] 药物相互作用 - 贝罗司他是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂（如利福平、圣约翰草）可能降低贝罗司他血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [7] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定；300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时建议进行适当监测和剂量滴定 [8] 特殊人群 - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [9] - 尚无足够数据告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，也无关于贝罗司他在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的数据 [9] 公司概况 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并正在推进小分子和蛋白质疗法的产品线 [12]

文章核心观点 BioCryst制药公司将在2025年美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）/世界过敏组织（WAO）联合大会上展示五篇关于每日口服一次的ORLADEYO®（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新临床和真实世界结果的摘要[1] 公司动态 - 公司将在2025年2月28日至3月3日于圣地亚哥举行的联合大会上展示五篇摘要，时间为3月2日上午9:45 - 10:45，地点在圣地亚哥会议中心A厅 [1][2] - 摘要可在《过敏与临床免疫学杂志》（JACI）的在线增刊上查看 [2] 产品信息 ORLADEYO®（berotralstat）介绍 - 是首个也是唯一专门为预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作而设计的口服疗法，每天一粒可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - 用于成人和12岁及以上儿科患者预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防性治疗 [4] 使用限制 - 其治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作 [5] - 不建议每日剂量超过150 mg，因为可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日150 mg时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110 mg [6] 药物相互作用 - Berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂（如利福平、圣约翰草）可能降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [7] - 150 mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定 [9] - 300 mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时，建议进行适当监测和剂量滴定 [9] 特殊人群 - 12岁以下儿科患者使用ORLADEYO的安全性和有效性尚未确定 [10] - 尚无足够数据告知孕期使用ORLADEYO的药物相关风险 [10] - 没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [10] 摘要内容 - 《2至<12岁儿科患者预防性使用berotralstat的HAE发作率：APeX - P中期分析结果》；海报编号L55 [8] - 《按每月基线HAE发作频率分层的C1抑制剂缺乏型（I/II型）遗传性血管性水肿患者开始使用berotralstat前后的真实世界发作率》；海报编号603 [8] - 《按每月基线HAE发作频率分层的无C1抑制剂缺乏型（HAE - nl - C1 - INH）遗传性血管性水肿患者开始使用berotralstat前后的真实世界发作率》；海报编号607 [8] - 《探索疾病负担、治疗效果和给药偏好对HAE患者改变长期预防性治疗意愿的影响》；海报编号608 [8] - 《患者报告的berotralstat长期预防性治疗对遗传性血管性水肿发作频率和发作严重程度的影响》；海报编号655 [8] 公司概况 - BioCryst制药公司是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [11]

文章核心观点 BioCryst制药公司将在2025年美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）/世界过敏组织（WAO）联合大会上展示五篇关于口服、每日一次的ORLADEYO（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新临床和真实世界结果的摘要[1] 公司动态 - 公司将在2025年2月28日至3月3日于圣地亚哥举行的联合大会上展示五篇摘要，展示时间为3月2日上午9:45 - 10:45 PT，地点在圣地亚哥会议中心A厅 [1][2] - 摘要可在《过敏与临床免疫学杂志》（JACI）的在线增刊上查看 [2] 产品信息 ORLADEYO介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门为预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作而设计的口服疗法，每天一粒胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者的HAE发作 [4] 使用限制 - ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作 [5] - 不建议使用高于每日一次150 mg的额外剂量或剂量，因为可能会导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 观察到高于推荐的每日一次150 mg剂量时，QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日一次口服110 mg并与食物同服 [6] 药物相互作用 - Berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂（如利福平、圣约翰草）可能会降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [7] - ORLADEYO 150 mg剂量是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢的治疗指数狭窄的伴随药物，建议进行适当监测和剂量滴定 [9] - ORLADEYO 300 mg剂量是P - gp抑制剂，与ORLADEYO合用时，建议对P - gp底物（如地高辛）进行适当监测和剂量滴定 [9] 特殊人群 - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [10] - 没有足够的数据来告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险 [10] - 没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的数据 [10] 摘要内容 - 《2至<12岁儿科患者预防性使用berotralstat的HAE发作率：APeX - P中期分析结果》；海报编号L55 [8] - 《按每月基线HAE发作频率分层的C1 - 抑制剂缺乏（I/II型）遗传性血管性水肿患者开始使用berotralstat前后的真实世界发作率》；海报编号603 [8] - 《按每月基线HAE发作频率分层的无C1 - 抑制剂缺乏（HAE - nl - C1 - INH）遗传性血管性水肿患者开始使用berotralstat前后的真实世界发作率》；海报编号607 [8] - 《探索疾病负担、治疗效果和给药偏好对HAE患者改变长期预防方案意愿的影响》；海报编号608 [8] - 《患者报告的berotralstat长期预防对遗传性血管性水肿发作频率和发作严重程度的影响》；海报编号655 [8] 公司概况 - BioCryst制药公司是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见疾病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [11]

公司财务信息 - 公司将于2025年2月24日公布2024年第四季度财务结果 [1] 会议安排 - 公司管理层将于2月24日上午8点30分（美国东部时间）召开电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供公司最新情况 [1] - 国内拨打1 - 844 - 481 - 2942，国际拨打1 - 412 - 317 - 1866可接入直播电话 [2] - 公司网站www.biocryst.com的投资者板块将提供电话会议的直播和回放 [2] 公司简介 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者的生活 [3] - 公司利用结构导向药物设计专业知识，开发一流小分子和蛋白质疗法，以治疗难治疾病 [3] - 公司已将首款口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [3] 联系方式 - 联系人John Bluth，电话+1 919 859 7910，邮箱jbluth@biocryst.com [4]

文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年ORLADEYO净收入与总收入初步未经审计数据，给出2025年相关收入、运营费用指引，预计2025年下半年接近季度每股盈利和正现金流 [1] 各部分总结 2024年与2025年收入情况 - 2024年第四季度ORLADEYO初步未经审计净收入1.235亿美元，同比增长36%；全年为4.37亿美元，同比增长34%；预计2025年全球净收入在5.15 - 5.35亿美元 [3] - 2024年第四季度初步未经审计总收入1.308亿美元，同比增长40%；全年为4.5亿美元，同比增长36%；预计2025年总收入（含RAPIVAB）在5.4 - 5.6亿美元 [5] 运营费用展望 - 预计2025年GAAP运营费用在4.85 - 4.95亿美元，含约6000万美元基于股票的薪酬；不含该薪酬的运营费用预计在4.25 - 4.35亿美元 [6] 盈利展望 - 2024年营收增长显著超过运营费用增长，未来三年预计营收年复合增长率约20%，运营费用年复合增长率接近5% [7][8] - 基于2024年可观运营利润（不含基于股票的薪酬），预计2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流，2026年全年实现每股盈利和正现金流 [8] 业务进展 - 计划2025年为12岁以下儿童的ORLADEYO颗粒剂提交新药申请，满足重大未满足需求 [1] - 2025年管线推进至Netherton综合征（BCX17725）和糖尿病黄斑水肿（avoralstat）患者研究 [1] 其他信息 - 2025年1月14日下午6点（美国东部时间）公司将在第43届摩根大通医疗保健大会上展示，可在公司网站投资者板块获取直播和回放链接 [9] - 公司是全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者生活，已商业化ORLADEYO，推进小分子和蛋白质疗法管线 [10] - 发布中包含非GAAP财务指标，调整后能让管理层和投资者更好理解公司预期财务表现，与华尔街分析师比较结果方式相符 [11][12]

文章核心观点 BioCryst Pharmaceuticals公司将于2025年1月14日下午6点（美国东部时间）在旧金山举行的第43届摩根大通医疗保健年会上进行展示 [1] 公司信息 - BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活 [2] - 公司利用结构导向药物设计专业知识，开发一流的口服小分子和蛋白质疗法，以治疗难治疾病 [2] - 公司已将首款每日一次口服血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并正在推进小分子和蛋白质疗法的研发管线 [2] 展示信息 - 展示时间为2025年1月14日下午6点（美国东部时间） [1] - 展示地点为旧金山举行的第43届摩根大通医疗保健年会 [1] - 可在BioCryst官网的投资者与媒体板块获取展示的直播音频网络广播和回放链接 [1] 联系方式 - 联系人：John Bluth [3] - 联系电话：+1 919 859 7910 [3] - 联系邮箱：jbluth@biocryst.com [3]

财务业绩 - 公司第三季度收入为86,742,000美元，同比增长319,178,000美元[7] - 公司第三季度净亏损为36,149,000美元[32] - 公司第三季度经营活动产生的现金流为负11,921,000美元[32] - 公司在2024年前9个月的净亏损为62.086百万美元[35] - 公司2024年前三季度产品销售收入分别为1.17亿美元和3.19亿美元，同比增长35%和34%[49] - 公司2024年前三季度合作及其他收入分别为101.9万美元和585.3万美元[49] - 公司预计2024年总费用(包括股票激励费用)将超过总收入，预计将继续亏损和现金流为负[43] 研发和销售费用 - 研发费用为46,879,000美元，销售及管理费用为50,648,000美元[32] - 公司在2024年前9个月的股票激励费用为44.074百万美元[35] 财务费用 - 公司第三季度利息收入为4,184,000美元，利息支出为27,345,000美元[32] - 公司第三季度外汇损失为737,000美元[32] - 公司在2024年前9个月的非现金利息费用和债务发行成本摊销为53.571百万美元[35] 税务 - 公司第三季度所得税费用为330,000美元[32] 每股数据 - 公司第三季度每股基本和稀释亏损为0.19美元[32] - 公司第三季度加权平均股数为189,644,000股[32] - 公司于2024年9月30日共有63,666,000股股票被保留用于未来发行[173] 现金流和投资 - 公司在2024年前9个月的投资到期收回为262.48百万美元[35] - 公司在2024年前9个月的股票期权行权净收入为4.03百万美元[35] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日,公司持有的美国政府及其机构发行的债券公允价值分别为252,598,000美元和277,358,000美元[121][122][123] - 公司的现金等价物和投资集中在少数几家主要金融机构,存在一定的集中风险[110] 收入确认 - 公司产品销售收入主要来自ORLADEYO和RAPIVAB，并根据合同情况对销售收入进行估计和调整[51,52,53,54,55,56] - 公司根据合同履约进度确认收入,对于包含多项履约义务的安排,需要评估知识产权许可是否构成单独的履约义务[61,62] - 公司不提供合同退货权,除非产品损坏或缺陷,并根据专科药房提供的报告记录未被患者接受的销售额[58] 应收账款和存货 - 公司主要应收账款来自产品销售,并根据客户的支付能力计提坏账准备[72,73] - 公司存货主要为ORLADEYO和peramivir,并定期评估存货的可变现净值和过期风险[74,75,76] - 截至2024年9月30日,公司应收账款中包括ORLADEYO销售71,046,000美元,RAPIVAB销售410,000美元[124] - 截至2024年9月30日,公司存货净额为29,195,000美元,主要为ORLADEYO相关[127][128] 研发费用 - 公司将研发费用在发生时计入当期,在获得监管批准后才资本化后续的生产成本[77] - 公司的研发费用包括人工费、临床试验费、材料费等直接费用,以及间接费用[84,85,86] 应计费用 - 公司根据合同进度确认应计费用,主要包括临床试验、合同生产等费用[81,82] 产品销售和分销 - 公司主要收入来源是ORLADEYO在美国和其他全球市场的销售[108] - ORLADEYO在美国的销售主要通过一家专门的药房进行分销[106] - 公司在其他全球市场直接或通过分销商分销ORLADEYO,除了日本市场由合作伙伴Torii独家销售[107] - 公司依赖少数第三方供应商进行药品开发活动,如果任何供应商无法提供服务,将严重影响公司的药品开发能力[107] - 公司依赖单一来源制造商生产原料药和成品药,以及依赖单一专门药房分销在美国批准的药品,任何延迟或中断都可能对商业收入和产品候选药物的未来采购和储备产生不利影响[109] - 公司ORLADEYO的应收账款主要来自一家客户,存在信用集中风险[111] 患者援助计划 - 公司提供患者援助计划,为患者提供一定期限内的免费药品,以帮助其建立保险覆盖[57] 会计政策变更 - 公司预计将采用新的会计准则ASU 2023-07和ASU 2023-09,这将导致更多披露要求,但不会对公司的财务报表产生重大影响[113,114] 版权收益权交易 - 公司于2020年12月和2021年11月与RPI和OMERS分别签订了版权收益权购买协议，总计获得3亿美元现金[129][131][132] - 根据协议,RPI和OMERS有权获得公司ORLADEYO和BCX10013产品在不同销售区域和销售额区间的分级版权收益[129][130][133][134][136][137] - 公司需要按季度向RPI和OMERS支付相关版权收益,直至满足协议中的特定条件[138] - 协议中包含公司的一些承诺和限制条款,如定期报告、第三方审计等[140] - 公司根据最新预测对Royalty Purchase Agreements下的预期未来特许权使用费支付金额和时间进行了评估，未发现重大变化[141] - 公司定期评估预期特许权使用费支付金额和时间，并据此调整Royalty financing obligations的摊销和实际利率[141] 贷款协议 - 公司于2023年4月17日与BioPharma Credit Investments V (Master) LP和BPCR Limited Partnership签订450,000,000美元的贷款协议(Pharmakon Loan Agreement)[145] - 公司使用Pharmakon Loan Agreement下的300,000,000美元贷款(Tranche A Loan)偿还了241,787,000美元的Athyrium Credit Agreement下的贷款[145] - Pharmakon Loan Agreement下的Tranche A Loan在2024年9月30日和2023年9月30日的实际利率分别为13.34%和13.24%[148] - 公司在2024年3月31日和2024年6月30日将Pharmakon Loan Agreement下Tranche A Loan的50%利息计入本金(Pharmakon PIK Interest Payment)[153] - 公司在2020年12月7日与Athyrium Opportunities III Co-Invest 1 LP签订了200,000,000美元的信贷协议(Athyrium Credit Agreement)[157] - 公司于2022年7月29日根据Athyrium Credit Agreement提取了25,000,000美元的Term B Loan和50,000,000美元的Term C Loan[158] - 公司于2021年11月19日修订了Athyrium Credit Agreement,允许公司签订2021 RPI Royalty Purchase Agreement和OMERS Royalty Purchase Agreement[159] - 公司于2023年4月17日使用Pharmakon贷款协议的资金偿还了Athyrium贷款本金240,452美元以及截至2023年6月30日利息1,335美元[162] - 公司因提前偿还Athyrium贷款而支付了2%的退出费17,261美元以及注销未摊销融资成本11,758美元,合计29,019美元作为一次性债务清偿损失[163] 租赁 - 公司于2023年9月30日和2024年9月30日的经营租赁和融资租赁费用分别为666,000美元和348,000美元[164] - 公司于2024年9月30日的经营租赁和融资租赁负债分别为9,114,000美元和3,916,000美元[167,168] 股份支付 - 公司于2023年9月30日和2024年9月30日三个月和九个月的股份支付费用分别为12,279,000美元和17,249,000美元[175] - 公司于2024年7月采用退休政策导致加速确认4,090,000美元的股份支付费用[176] - 公司于2024年9月30日有33,402,000份未行权的股票期权,加权平均行权价格为8.16美元,加权平均剩余合同期限为6.15年[177] 合作协议 - 公司与Torii Pharmaceutical Co., Ltd.签订了修订后的ORLADEYO在日本的商业化和许可协议,公司将获得20%-80%的分级销售提成[191][192] - 公司与美国卫生和公众服务部签订了高达6.94亿美元的合同,供应最多95.6万剂RAPIVAB(注射用帕拉米韦)用于国家战略储备[194] - 公司与Clearside Biomedical, Inc.签订了许可协议,授权公司使用Clearside的SCS Microinjector®将其实验性血浆钙精蛋白抑制剂avoralstat递送至眼睛后部以治疗糖尿病性黄斑水肿[197][198] 裁员 - 公司实施了裁员,涉及员工的遣散费和一次性终止福利共计467.4万美元[200][201] - 公司正在进行裁员,截至2024年9月30日的三个月和九个月期间,计提了相关裁员费用1,264千美元[203] - 公司已支付裁员费用3,168千美元[203] - 截至2024年3月31日,裁员相关负债余额为1,476千美元[203] - 截至2024年6月30日,裁员相关负债余额为297千美元[203] - 截至2024年9月30日,裁员相关负债余额为6千美元[203] - 公司预计不会再发生重大的裁员费用[203] 后续事项 - 公司于2024年8月5日宣布终止BCX10013的开发[134] - 公司认为截至财务报表发布日未发生需要披露的重大后续事项[204]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为1.171亿美元，其中ORLADEYO的收入为1.163亿美元，同比增长近36% [33][34] - ORLADEYO的年初至今收入为3.135亿美元，过去12个月的收入超过4.04亿美元 [33] - 运营费用（不包括非现金股票补偿）为9220万美元，GAAP运营费用为1.094亿美元，运营利润为2490万美元 [34][35] - 现金流方面，季度末现金余额为3.517亿美元，季度内现金流为正，超过1300万美元 [34][35] 各条业务线数据和关键指标变化 - ORLADEYO在全球的收入为1.163亿美元，其中美国销售额为1.031亿美元，国际销售额为1320万美元 [33] - ORLADEYO的商业支付率保持在82%，Medicare支付率上升3%至55% [12][13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2025年向儿童提交ORLADEYO的监管申请，成为首个儿童用HAE口服预防治疗药物 [20][21] - 公司正在推进BCX17725用于Netherton综合症的临床研究，填补该领域的治疗空白 [27] - 公司预计ORLADEYO在2029年达到10亿美元的年收入，并在此后十年内保持稳定的现金流 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对ORLADEYO的市场需求和增长前景表示乐观，预计未来将继续保持强劲的收入增长 [58][59] - 管理层提到，尽管面临竞争，但ORLADEYO的独特性和市场需求将支持其持续增长 [88][89] 其他重要信息 - 公司在第三季度新增67名美国处方医生，显示出对ORLADEYO的强劲需求 [11][62] - 公司预计2024年ORLADEYO的收入将在4.3亿至4.35亿美元之间 [36] 问答环节所有提问和回答 问题: ORLADEYO的患者增长来源 - 管理层表示，患者增长主要来自于预防治疗的转变和急性治疗患者的转变，预计短期内两者的贡献相当 [43][44] 问题: Netherton综合症的初步数据预期 - 管理层表示，初步数据将关注药物在皮肤的渗透、活性标志物和皮肤恢复情况 [48][49] 问题: 2024年ORLADEYO收入指导的放缓原因 - 管理层指出，第四季度通常会看到支付率的放缓，尤其是在年底新患者的批准上 [55][57] 问题: 竞争对ORLADEYO的影响 - 管理层认为新竞争者主要会影响现有注射类药物，而ORLADEYO作为口服药物将继续吸引患者 [88][89]

文章核心观点 - BioCryst本季度财报表现有优有劣，股价年初至今表现优于大盘，未来表现取决于管理层财报电话会议评论和盈利预期变化，当前Zacks Rank为3（持有），同行业VYNE Therapeutics未公布本季度财报 [1][2][3] 公司业绩 BioCryst Pharmaceuticals - 本季度每股亏损0.07美元，符合Zacks共识预期，去年同期每股亏损0.19美元，上一季度实际亏损0.06美元，比预期的0.19美元低68.42%，过去四个季度超预期两次 [1] - 截至2024年9月季度营收1.1709亿美元，超Zacks共识预期2.01%，去年同期营收8674万美元，过去四个季度超预期四次 [2] VYNE Therapeutics Inc. - 预计即将公布的报告中本季度每股亏损0.24美元，同比变化+87%，过去30天本季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计本季度营收0.11百万美元，与去年同期持平 [9] 股价表现 BioCryst Pharmaceuticals - 年初至今股价上涨约40.7%，而标准普尔500指数上涨20.1% [3] 盈利预期 BioCryst Pharmaceuticals - 盈利发布前，盈利预期修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计近期表现与市场一致 [6] - 下一季度共识每股收益预期为 - 0.09美元，营收1.15亿美元，本财年共识每股收益预期为 - 0.37美元，营收4.3466亿美元 [7] 行业影响 医疗制药行业 - Zacks行业排名中，医疗制药行业目前处于250多个Zacks行业前32%，研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业高出两倍多 [8]

业绩总结 - ORLADEYO第三季度收入为1.163亿美元，同比增长35.7%[12] - 全年ORLADEYO收入指引上调至4.3亿至4.35亿美元（之前为4.2亿至4.35亿美元）[14] - 预计2024年总产品收入指引为4.43亿至4.48亿美元（包括额外的2024年RAPIVAB收入）[15] - GAAP运营利润为770万美元，非GAAP运营利润为2490万美元[21] - 预计到2029年美国市场收入将达到8亿美元[34] 用户数据 - 466名患者中，仅68名（14.6%）在研究中停止使用ORLADEYO[28] - 353名患者中，仅75名（21.2%）在研究中停止使用ORLADEYO[30] - 80%的患者报告在使用ORLADEYO后攻击次数减少[49] - 2019年至2023年，诊断患者增加超过1000名，治疗患者增加超过500名[45] - 美国Netherton综合症患者估计为1,600人，经过改进诊断后可达5,000人[68] 财务状况 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物、受限现金及投资总额为3.52亿美元[70] - 截至2023年12月31日，传统债务的总额为5.31亿美元，其中包括短期和长期的特许权融资义务[73] - 2024财年，公司的现金流动性状况显示出从2023年12月的3.91亿美元下降至2024年6月的3.38亿美元[70] - 2024年第三季度，公司的运营费用（不包括非现金补偿）预期在3.80亿至3.90亿美元之间[71] - 2023年第二季度，公司的高级信贷设施为3.24亿美元[70] 新产品与研发 - BCX17725的初步患者数据预计将在2025年底前公布[67] - ORLADEYO的定价策略符合罕见疾病的典型定价[68] 其他信息 - 公司决定不再提取1.5亿美元的Pharmakon债务分期款项[25]