公司财务信息 - 公司将于2024年8月5日公布2024年第二季度财务结果 [1] 公司会议安排 - 公司管理层将于8月5日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供公司最新情况 [1] - 国内拨打1 - 844 - 481 - 2942，国际拨打1 - 412 - 317 - 1866可接入直播电话 [1] - 公司网站投资者板块将提供电话会议的直播和回放 [1] 公司简介 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活 [2] - 公司利用结构导向药物设计专业知识，开发针对难治疾病的一流口服小分子和蛋白质疗法 [2] - 公司已将首款每日一次口服血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO®商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [2] 公司联系方式 - 联系人John Bluth，电话+1 919 859 7910，邮箱jbluth@biocryst.com [2]

文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗补体介导和罕见疾病的生物技术公司 [2] - 公司的主要产品是Orladeyo,占总收入的95.8% [2][10] - Orladeyo是首个获批用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作的口服每日疗法 [10] - Orladeyo在美国和欧洲等地区已获批上市,并正在拓展至南美等新市场 [11] - 公司预计Orladeyo在2024年将实现3.9-4亿美元的收入 [11] - 公司还有其他管线产品正在开发,包括用于补体介导疾病和罕见皮肤病的候选药物 [14] Orladeyo业务概况 - Orladeyo是公司的核心产品,占据了绝大部分收入 [2][10] - Orladeyo于2020年获FDA批准,成为首个获批用于预防HAE发作的口服每日疗法 [10] - Orladeyo在欧洲和南美等地区也陆续获批上市,拓展了国际市场 [11] - 公司正在进一步开发Orladeyo用于儿童HAE患者的适应症 [14] - 临床数据显示Orladeyo能有效控制HAE发作,且副作用较少 [15] 公司财务状况 - 公司负债较重,主要包括5.31亿美元的专利权融资和3.085亿美元的长期贷款 [17][18][19][20] - 公司短期流动性充足,但现金流量较大,短期现金流可持续性存在风险 [21][23][28] - 公司预计未来收入将快速增长,有望在2025年实现盈利 [22][23][26] - 公司估值合理,EV/销售比率略高于行业中值,但考虑到高增长,估值仍有吸引力 [26]

文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals获Zacks评级升级至强力买入，反映盈利预期上升，或对股价产生积极影响 [1][2] 评级依据 - Zacks评级核心是公司盈利情况变化，系统跟踪当前和次年的Zacks共识预期 [1] 盈利预期对股价的影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者会根据盈利和盈利预期计算股票公允价值并进行买卖，进而导致股价变动 [3] - 盈利预期上升和评级上调意味着BioCryst业务改善，投资者应推动股价上涨 [3] Zacks评级系统优势 - 该系统利用盈利预期修正的力量，将股票分为五个等级，有良好的外部审计记录，自1988年以来Zacks排名第一的股票平均年回报率为25% [4] BioCryst盈利预期修正情况 - 截至2024年12月的财年，该制药商预计每股收益为 - 0.65美元，较上年报告数字变化35% [5] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高了4.8% [5] 总结 - Zacks评级系统对所有股票保持买入和卖出评级的均衡比例，只有前5%的股票获强力买入评级，前20%的股票显示出优越的盈利预期修正特征，有望在短期内跑赢市场 [6] - BioCryst升级至Zacks排名第一，处于Zacks覆盖股票的前5%，暗示股价近期可能上涨 [7]

文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获秘鲁药品总局批准用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作，公司与Pint Pharma合作在泛拉丁美洲推广该药物 [1][2] 药物获批情况 - 秘鲁药品总局批准ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷、巴西和墨西哥监管机构批准 [2] 合作情况 - 公司与Pint Pharma独家合作，在泛拉丁美洲地区注册和推广ORLADEYO，Pint负责获取和维持营销授权及商业化 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法，每日一粒可降低血浆激肽释放酶活性来预防发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿发作的安全性和有效性未确立，不应用于治疗急性发作 [5] - 不建议每日剂量高于150mg，可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 高于推荐的每日150mg剂量会出现QT间期延长且呈浓度依赖性 [6] - 服用ORLADEYO的患者常见不良反应为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害患者建议每日随餐口服110mg [6] - P - gp诱导剂可能降低ORLADEYO疗效，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，300mg剂量是P - gp抑制剂，与相关药物联用时需适当监测和调整剂量 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性未确立 [7] - 缺乏ORLADEYO在孕期使用的相关数据，也无关于其在母乳中的存在、对婴儿影响及对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进管线研发 [8]

文章核心观点 BioCryst制药公司宣布将在2024年5月31日至6月3日西班牙巴伦西亚举行的欧洲过敏和临床免疫学会会议上展示口服、每日一次的ORLADEYO®（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新数据 [1] 公司信息 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [7] 产品信息 ORLADEYO®（berotralstat）介绍 - 是首款也是唯一一款专门为预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作而设计的口服疗法，每天一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [2] 美国适应症 - 是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作 [3] 使用限制 - 治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应使用其治疗急性HAE发作，不建议每日一次剂量高于150mg，因为可能导致QT间期延长 [4] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日一次150mg时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [5] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [5] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日一次随餐口服110mg [5] - berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [5] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定；300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与ORLADEYO合用时，建议对P - gp底物（如地高辛）进行适当监测和剂量滴定 [6] - 12岁以下儿科患者使用ORLADEYO的安全性和有效性尚未确定 [6] - 没有足够数据来告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [6] 会议信息 - 公司将在会议上展示两篇摘要，分别为《遗传性血管性水肿中减毒雄激素使用的不良健康结局以及患者和医生的观点》（2024年5月31日12:00 - 13:00（CEST））和《正常C1抑制剂遗传性血管性水肿患者使用berotralstat的有效性和安全性：欧洲病例系列》（2024年6月2日09:06 - 09:18（CEST）） [1]

文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获墨西哥监管机构批准用于特定人群遗传性血管性水肿（HAE）发作预防，该药物此前已在智利、阿根廷和巴西获批 [1][2] 药物获批情况 - 墨西哥联邦卫生风险防范委员会（COFEPRIS）批准口服、每日一次的ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷和巴西监管机构批准，此次获批后在泛拉丁美洲地区四个国家获批 [1][2] 合作情况 - BioCryst与Pint Pharma GmbH达成独家合作，由Pint负责在泛拉丁美洲地区获得和维持ORLADEYO的营销授权并进行商业化推广 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作 [5] - 不建议每日剂量超过150mg，因为可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日150mg时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中，最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110mg [6] - 贝罗司他是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能降低贝罗司他血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定 [7] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时，建议进行适当监测和剂量滴定 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [7] - 尚无足够数据告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，也无关于贝罗司他在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法 [8] - 公司已将ORLADEYO商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [8]

文章核心观点 - 公司公布口服药ORLADEYO新的真实世界证据，显示美国遗传性血管性水肿（HAE）患者使用该药治疗后医疗资源利用率显著降低，为患者和支付方带来集体利益 [1][2] 研究情况 - 研究在2024年国际药物经济学和结果研究协会会议（ISPOR）上以海报形式展示，分析美国HAE患者行政索赔数据，聚焦2020年12月至2022年12月开始使用ORLADEYO且基线连续参保至少6个月的符合条件患者 [1][2] - 研究人群分总体（n=260）、有HAE长期预防治疗（LTP）史（n=126）和无LTP史但有按需治疗史（n=67）两个亚组，总体平均（中位）随访时长12（13）个月，LTP治疗有经验患者13（13）个月，LTP治疗无经验但有按需治疗史患者13（14）个月 [3] 研究结果 - 总体研究人群使用ORLADEYO后医疗资源利用率显著降低（p<0.05），全因住院率降低34%、门诊或急诊就诊率降低14%，血管性水肿相关住院率降低52%、门诊或急诊就诊率降低44% [4] - 两个亚组使用ORLADEYO后医疗资源利用率也显著降低（p<0.05），LTP有经验患者血管性水肿相关住院率降低54%、门诊或急诊就诊率降低37%，LTP无经验但有按需治疗史患者血管性水肿相关住院率降低62%、门诊或急诊就诊率降低45% [4] ORLADEYO介绍 - 是首个也是唯一专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶活性预防HAE发作 [5] - 是血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者HAE发作，未确定治疗急性HAE发作的安全性和有效性，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量高于150mg [6][7][8] 公司介绍 - 是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [11]

公司经营风险 - 公司自成立以来一直亏损，可能永远无法盈利，未来可能需要筹集额外资金[11] - 公司的成功取决于管理产品候选管道、推进产品候选进入各开发阶段、获得并维持产品候选商业销售监管批准的能力，开发和监管过程复杂、不确定、漫长且昂贵[12] - 公司严重依赖第三方进行产品候选开发和商业化，无法建立和维持合作关系或第三方未能履行义务会对业务产生重大不利影响[13] - FDA或外国监管机构批准公司产品的仿制药版本，会对产品销售产生不利影响[14] - 公司扩张发展和监管能力、实施销售和营销能力，可能在管理增长方面遇到困难，扰乱运营[15] - 公司面临激烈竞争，无法有效竞争会降低产品需求，他人的发展可能使产品、产品候选或技术过时或无竞争力[15] - 公司需遵守相关法律法规，不遵守会面临重大处罚和声誉损害，还可能面临新立法和监管提案增加合规成本[16] - 公司面临产品责任风险，产品责任保险可能不足[17] - 公司业务国际扩张面临多种风险，如英国脱欧增加欧洲业务的监管和法律复杂性[18] - 公司主要依赖单一制造商生产药品成分和成品，依赖单一专业药房在美国分销药品，若制造或分销出现问题，会影响商业产品采购、收入和候选产品[97][98] 公司股价风险 - 公司股价一直且可能继续高度波动，会导致普通股投资价值大幅下降[20] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为467,892千美元，较2023年12月31日的516,960千美元下降9.5%[25] - 2024年第一季度，公司实现收入92,761千美元，较2023年同期的68,778千美元增长34.9%[27] - 2024年第一季度，公司净亏损35,379千美元，较2023年同期的53,333千美元收窄33.6%[27] - 2024年第一季度，公司经营活动净现金使用量为53,684千美元，较2023年同期的47,512千美元增加13.0%[31] - 2024年第一季度，公司投资活动净现金流入为28,756千美元，而2023年同期为净现金流出107,109千美元[31] - 2024年第一季度，公司融资活动净现金使用量为1,048千美元，而2023年同期为净现金流入5,077千美元[31] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和受限现金为86,131千美元，较期初的112,447千美元减少23.4%[31] - 2024年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.17美元，较2023年同期的0.28美元收窄39.3%[27] - 截至2024年3月31日，公司股东权益赤字为476,167千美元，较2023年12月31日的455,528千美元增加4.5%[25] - 2024年第一季度，公司加权平均流通股数为206,064千股，较2023年同期的188,509千股增加9.3%[27] - 2024年第一季度总营收为9276.1万美元，2023年同期为6877.8万美元，ORLADEYO产品2024年第一季度美国市场营收7996.6万美元，其他地区营收890.1万美元，2023年同期分别为6084.9万美元和756.5万美元[103][104] - 截至2024年3月31日，公司按公允价值计量的资产总计25222.1万美元，其中美国政府及其机构债务为25124万美元，存款证为98.1万美元；2023年12月31日总计27834.4万美元，其中美国政府及其机构债务为27735.8万美元，存款证为98.6万美元[107] - 截至2024年3月31日，公司有14项证券处于未实现亏损状态，总估计公允价值为17143.7万美元，公司认为未实现亏损是由利率变化导致的暂时下跌[107] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，ORLADEYO产品销售应收账款净额分别为5640.4万美元和5414.9万美元，RAPIVAB产品销售应收账款分别为6.04万美元和5.05万美元[113] - 截至2024年3月31日，来自合作伙伴的特许权使用费应收账款总计357.8万美元，其中已开票8.6万美元，未开票349.2万美元；2023年12月31日总计229.6万美元，均为未开票金额[114] - 截至2024年3月31日，公司总库存为31,380美元，较2023年12月31日的30,282美元有所增加；净库存为29,781美元，较2023年12月31日的28,683美元有所增加[118] - 截至2024年3月31日，2020 RPI特许权协议余额为176,554美元，2021 RPI特许权协议余额为184,666美元，OMERS特许权协议余额为169,354美元，总计530,574美元[131] - 截至2024年3月31日，公司根据Pharmakon贷款协议的总借款为30万美元，利息费用为9974美元，其中50%即4987美元作为PIK利息支付并计入本金，借款总额达318,650美元[140] - Pharmakon贷款协议下Tranche A贷款的债务费用和发行成本总计11,147美元，2024年第一季度递延融资摊销为266美元[141] - 2024年第一季度，公司经营租赁费用为59万美元，融资租赁费用为48.4万美元[149] - 截至2024年3月31日，经营租赁加权平均剩余期限为9.4年，折现率为10.89%；融资租赁加权平均剩余期限为2.8年，折现率为7.59%[152] - 截至2024年3月31日，经营租赁资产净额为886.4万美元，负债总额为969.4万美元；融资租赁资产净额为401.8万美元，负债总额为414.8万美元[153][154] - 2024年和2023年第一季度，公司记录的基于股票的薪酬费用分别为13,652,000美元和14,007,000美元[162] - 2024年第一季度总营收9280万美元，2023年同期为6880万美元，增长因ORLADEYO净收入增加2050万美元和帕拉米韦销售特许权使用费增加350万美元；产品销售成本2024年第一季度为130万美元，2023年同期为90万美元，增长因ORLADEYO销售增加[205] - 2024年第一季度研发费用降至4650万美元，2023年同期为4840万美元，降幅约4%，主要因D因子项目费用减少[207] - 2024年第一季度贝罗曲司他研发费用为1195.8万美元，2023年同期为950.1万美元，增幅约26%[207] - 2024年第一季度D因子项目研发费用为1048万美元，2023年同期为2618.5万美元，降幅约60%[207] - 2024年第一季度帕拉米韦研发费用为34.9万美元，2023年同期为40.7万美元，降幅约14%[207] - 2024年第一季度其他研发费用为2370.6万美元，2023年同期为1229.5万美元，增幅约93%[207] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5940万美元，2023年同期为4790万美元，增幅约24%[208] 公司业务产品情况 - 公司主要产品为用于预防遗传性血管性水肿发作的ORLADEYO和治疗急性单纯性流感的RAPIVAB，ORLADEYO于2020年12月在美国获批，在多个全球市场也获批准[39] - 公司产品销售收入主要来自ORLADEYO和帕拉米韦销售，收入在客户取得产品控制权时确认，通常为交付时[48] - ORLADEYO净收入按净销售价格记录，需对政府回扣、销售折让、共付费用援助计划成本和产品退货等建立储备[49] - 公司合作及其他收入主要来自与第三方的合作和许可协议，包括许可费、服务费和特许权使用费等[55] - 公司预计ORLADEYO全球商业市场年净收入峰值达10亿美元，约80%来自美国[194] - 2024年第一季度ORLADEYO销售收入情况在“经营成果”中讨论，未来收入受多种因素影响[195] - 2024年2月19日意大利药品管理局确定ORLADEYO报销并推荐用于符合条件的12岁及以上患者预防HAE复发；2月23日公布ORLADEYO真实世界使用新分析；4月17日巴西卫生监管机构批准ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者预防HAE发作[203] - 2024年5月6日APeX - P试验评估ORLADEYO在2至<12岁儿科HAE患者中的试验完成入组，预计2025年提交监管申请扩大标签[204] - 2024年5月6日公司宣布BCX10013概念验证试验按计划进行，预计今年晚些时候决定合作或终止该项目[204] - 2024年5月6日公司预计2024年底将BCX17725推进至临床试验[204] 公司财务报表编制及政策 - 公司编制财务报表需管理层进行估计和假设，包括净产品销售、特许权融资义务、库存准备金等计算[44] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，受限现金分别为179.8万美元和180.4万美元，主要用于伯明翰租赁的信用证[60] - 公司投资政策旨在确保资金安全和流动性，投资于高信用质量的可销售债务证券，平均投资组合期限不超过12个月[61] - 公司将所有投资分类为可供出售投资，按公允价值报告，未实现损失若非暂时性则计入运营[62] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，无按公允价值定期计量的负债[66] - 公司贸易应收款主要来自产品销售，付款期限一般为30至90天[67] - 公司存货主要涉及ORLADEYO等，按成本与可变现净值孰低计量[69] - 计算机设备和办公设备折旧年限为三年，实验室设备等为五年[72] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用账面价值接近公允价值[75] - 公司研发成本在发生时费用化，分为直接和间接费用[77][79] - 公司租赁资产包括房地产、实验室和办公设备，按相关准则核算[81] - 公司股份支付按公允价值确认费用，使用Black - Scholes模型估值[84] - 公司对几乎所有潜在税收资产计提了估值备抵[89] - 自2022年起，1986年修订的《国内税收法》第174条修正案规定研发支出不能在发生当年立即扣除，需根据活动地点在5年或15年内资本化并摊销[90] - 公司外国子公司功能货币主要是当地货币，资产和负债按资产负债表日汇率折算，收入和费用按当期平均汇率折算，折算调整计入累计其他综合收益[91][92] - 截至2024年3月31日和2023年3月31日，因具有反摊薄效应，公司计算摊薄后普通股股东每股净亏损时分别排除潜在普通股45704股和55535股，其中包括未行使的股票期权、受限股单位奖励和购买普通股的认股权证[93][94] 公司融资及股权情况 - 2020年公司与RPI签订协议，以125,000美元出售ORLADEYO特定特许权使用费收款权，RPI有权按分级比例收取美国和欧洲关键市场及其他市场的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按8.75%，350,000 - 550,000美元按2.75% [119] - 2021年公司与RPI签订协议，以150,000美元出售特定特许权使用费收款权，RPI有权按分级比例收取ORLADEYO直接销售额的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按0.75%，350,000 - 550,000美元按1.75%；还可按分级比例收取BCX10013净产品销售额的特许权使用费，全球年净销售额1,500,000美元及以下按3.0%，1,500,000 - 3,000,000美元按2.0% [121][122][123] - 2021年公司与OMERS签订协议，以150,000美元出售特定特许权使用费收款权，自2024年1月1日起，OMERS有权按分级比例收取ORLADEYO直接销售额的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按10.0%，350,000 - 550,000美元按3.0% [121][124] - 2021年公司与RPI签订普通股购买协议，以4,269美元溢价出售普通股，溢价已递延并通过利息费用按有效利率法摊销[132] - 2023年4月17日公司与Pharmakon签订450,000美元贷款协议，初始A类贷款300,000美元，用于偿还Athyrium信贷协议的241,787美元债务及支付费用，剩余25,805美元用于一般公司用途[133] - Pharmakon贷款协议提供三个额外定期贷款分期，每期50,000美元，可在2024年9月30日前申请，到期日为2028年4月17日[134] - Pharmakon定期贷款按季度支付利息，A类贷款在前18个月可选择将最多50%利息资本化，贷款利率为三个月有担保隔夜融资利率（SOFR）加7.00%，PIK利息支付期间为SOFR加7.25% [135] - 截至2024年3月31日的三个月，A类贷款的有效利率为13.34% [136] - 2020年12月7日，公司与Athyrium签订20万美元信贷协议，初始定期贷款12.5万美元，用于偿还43,298美元先前债务[142] - 公司行使选择权，于2022年7月29日借入Term B贷款2.5万美元和Term C贷款5万美元，共计7.5万美元[143][144] - 2023年第一季度，Athyrium定期贷款有效利率为11.88%，利息支付7142美元，递延融资摊销898美元[147] - 2023年4月17日，公司用Pharmakon贷款协议资金偿还A

文章核心观点 - 公司一季度表现超预期，有望在2025年底实现盈利和正现金流，推动股价上涨 [1] 一季度业绩情况 - 一季度总收入近9300万美元，同比增长近35%，研发费用因管线药物停产和授权活动减少近200万美元，净亏损收窄至3500万美元（每股0.17美元），均超分析师预期 [2] 收入构成与业务预期 - 公司收入几乎全部来自治疗遗传性血管性水肿药物Orladeyo的销售，该药物患者需求强劲，公司预计推进多款研究性药物进入临床试验 [3] 全年指引调整 - 基于需求，公司将2024年Orladeyo销售预期调整为3.9亿至4亿美元，称今年将实现营业利润，2025年下半年将接近实现每股正收益和正现金流 [4]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为9,280万美元,其中ORLADEYO收入为8,890万美元,同比增长30% [29][30] - ORLADEYO在美国的收入为8,000万美元,占总收入的90%,其余10%来自海外市场 [29] - 公司预计第二季度ORLADEYO收入将达到9,700万美元,全年收入指引上调至3.9-4亿美元 [29][33] - 经营费用(不含股票激励)为9,360万美元,同比增加1,040万美元,其中包括130万美元的一次性重组费用 [30][31] - 剔除非现金股票激励后,第一季度经营亏损不到100万美元 [31] - 季末现金余额为3.384亿美元,第一季度现金消耗5,240万美元,其中包括320万美元的重组费用和690万美元的专利权使用费 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - ORLADEYO在美国的销售表现强劲,新患者处方量连续两个季度创下自2021年上市以来的最佳水平 [7][13] - 公司认为ORLADEYO在美国的峰值收入可达8亿美元,全球峰值收入可达10亿美元 [8][16] - 欧洲市场ORLADEYO患者增长强劲稳定,西班牙和意大利的新市场也开始为公司贡献收入 [16] - 日本团队自2024年初正式到位,公司对其早期影响感到鼓舞 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场ORLADEYO收入占总收入的90%,同比增长30% [29] - 欧洲市场ORLADEYO收入占总收入的10% [29] - 公司预计未来几年内,海外市场ORLADEYO收入占比将继续增加,但美国市场仍将是主要收入来源 [43][44] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进ORLADEYO在儿童适应症的开发,预计2025年提交注册申请 [20] - 公司正在推进BCX10013、BCX17725和avoralstat等管线项目,预计未来18个月内将有多个项目进入临床试验 [21][23][24] - 公司正在开发针对补体系统的多个靶点的候选药物,包括蛋白质治疗药物和口服小分子药物 [25] - 公司管理层对ORLADEYO在全球市场的增长前景以及管线项目的发展前景表示乐观 [7][8][9][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层认为ORLADEYO在美国市场的销售势头良好,患者和医生对其疗效和便利性的认可度不断提高 [13][41][42] - 公司管理层预计ORLADEYO在美国和全球市场的峰值收入目标可实现,并有望在未来几年内实现盈利 [8][33] - 公司管理层对ORLADEYO在儿童适应症和管线项目的发展前景表示乐观 [20][21][23][24][25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 公司如何区分易于和困难的处方再授权,并计划如何利用这些经验来提高效率? [47] **Charlie Gayer 回答** 公司投资改善患者服务和市场准入团队,以提高处方再授权的效率。易于再授权的患者是因为支付方已有完整的病史和检查数据,而困难的则是支付方要求重复提供这些信息。公司将继续优化这一过程,预计未来几年内可达到85%的付费率目标。 [48][49][50] 问题2 **Liisa Bayko 提问** 公司是否包括日本的ORLADEYO收入在内的10%海外收入? [75][76][77][78] **Anthony Doyle 回答** 是的,8,890万美元的ORLADEYO收入包括了日本的ORLADEYO收入。公司不会单独披露各个国家的收入细节。 [78] 问题3 **Gena Wang 提问** 公司在日本市场的ORLADEYO价格是否也有30%-50%的折扣,类似欧洲市场? [99] **Charlie Gayer 回答** 公司对日本市场的长期预期很乐观,认为未来5-10年内这个市场将持续增长。目前公司正专注于提高已诊断患者中预防治疗和口服预防治疗的使用率,并提高对ORLADEYO的认知度。 [95]