Eyconis成立 - Ascendis Pharma与Frazier Life Sciences共同成立了Eyconis, Inc.，旨在全球开发、生产和商业化TransCon眼科资产[1] - Eyconis由眼科行业资深人士Emmett Cunningham, M.D., Ph.D., MPH和生物制药高管Oliver Boris Stauch领导[2] - Eyconis计划利用TransCon技术平台开发创新的、最佳的视网膜疾病疗法[3]

合作协议概述 - 国际制药公司Er-Kim与丹麦公司Ascendis Pharma A/S签署独家分销协议，负责其内分泌产品组合在20个国家的商业化[1] - 协议覆盖区域包括阿尔巴尼亚、波黑、保加利亚、克罗地亚等中欧、东欧及土耳其市场[1] 协议涉及产品组合 - SKYTROFA为每周一次的人类生长激素，已在欧盟获批用于治疗3至18岁儿童及青少年生长激素缺乏症[2] - YORVIPATH为首创的甲状旁腺激素替代疗法，已在欧盟获批用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症[2] - TransCon CNP为在研产品，用于治疗软骨发育不全，二期临床试验结果成功[2] 公司战略与能力 - Er-Kim成立于1981年，与超过40家全球领先企业合作，业务覆盖超5亿患者，年收入超1亿欧元，拥有超250名专业人员[3] - Ascendis Pharma应用其TransCon技术平台开发潜在同类最佳疗法[4] 核心产品SKYTROFA详情 - SKYTROFA为生长激素前药，提供未修饰生长激素的持续释放，其氨基酸序列与内源性生长激素相同[5] - 产品提供9种剂量规格的预充式药筒，可在室温下储存6个月，推荐剂量为每周一次0.24 mg/kg[6] - 三期临床试验项目覆盖超300名生长激素缺乏症儿童，包括Height、Flight和Enlighten试验[6] 核心产品YORVIPATH与TransCon CNP详情 - YORVIPATH为每日一次的前药，提供活性甲状旁腺激素的持续释放[9] - 三期Pathway试验显示其主要复合终点应答率达78.7%，对照组为4.8%，所有关键次要终点均有统计学显著改善[9] - TransCon CNP二期Accomplish试验达到主要目标，100 µg/kg/周剂量组在52周时年化生长速度优于安慰剂[11] - 所有57名随机入组儿童均完成盲法部分试验，并继续开放标签扩展研究，治疗满一年[12]

分组1 - Vector Pharma FZCO与丹麦公司Ascendis Pharma A/S签署了独家分销协议，将在海湾合作委员会（GCC）国家推广Skytrofa™和Yorvipath™[1] - Vector Pharma FZCO将利用其销售和营销专业知识，在GCC国家分发Skytrofa和Yorvipath，用于治疗儿童生长激素缺乏症和成人甲状旁腺功能减退症[1] 分组2 - Vector Pharma FZCO的管理合伙人Patrick Jordan表示，与Ascendis Pharma达成这一区域协议令人兴奋，Skytrofa和Yorvipath将为该地区的患者提供FDA和欧洲委员会批准的一周一次治疗方案[2]

Ascendis Pharma发布企业里程碑和愿景 - Ascendis Pharma今日发布了2024年的企业里程碑和2030年愿景，旨在实现多款产品的爆款地位和未来创新引擎的扩展[2] TransCon™ hGH在成人生长激素缺乏的3期试验取得积极结果 - TransCon™ hGH（在美国和欧盟批准的SKYTROFA®）在成人生长激素缺乏（GHD）的3期 foresiGHt 试验取得了积极的上市结果，计划在2024年第二季度向FDA提交补充生物制品许可申请[4] TransCon PTH计划在2024年在德国首次推出 - TransCon PTH（在欧盟批准的YORVIPATH®）计划于2024年1月在德国首次推出，FDA对成人甲状旁腺功能减退症的审查仍在进行中，预计2024年第三季度在美国进行商业推出[6]

合作协议概述 - Ascendis Pharma与Specialised Therapeutics达成独家分销协议 涉及三种内分泌疗法在澳大利亚 新西兰 新加坡 马来西亚 文莱 泰国和越南的商业化权利 [1][2] - 协议涵盖产品包括每周注射儿科生长激素SKYTROFA 甲状旁腺功能减退症治疗YORVIPATH 以及研发中的软骨发育不全疗法TransCon CNP [1] 产品状态与监管批准 - SKYTROFA已在美国获批用于治疗1岁以上 体重超过11.5公斤的内源性生长激素分泌不足患儿 并在欧盟获批用于3至18岁生长激素缺乏症患者 [2] - YORVIPATH作为首创的甲状旁腺激素替代疗法 获欧盟批准用于成人慢性甲状旁腺功能减退症治疗 将成为澳大利亚该疾病患者的首个专业治疗选择 [2][3] - TransCon CNP处于研发阶段 在2期试验取得积极数据后正推进开发 用于治疗软骨发育不全症 [2][14] 商业化与战略意义 - Specialised Therapeutics作为大洋洲和东南亚地区最大独立专科制药公司 将利用其多地区监管和商业化经验推动产品上市 [4][6] - 该合作标志着公司向内分泌学和儿科医学领域的重要扩张 强化其治疗管线在肿瘤学 血液学 CNS 神经学 内分泌学等专科领域的布局 [3][6] - Ascendis Pharma基于合作伙伴在多个地区商业化专科产品的良好往绩选择此次合作 [4][5] 产品特性与临床数据 - SKYTROFA采用前药设计提供持续释放的未修饰生长激素 已在一项超过300名儿童的3期项目中进行研究 包括Height试验 Flight试验和Enlighten扩展试验 [8][9] - TransCon PTH在3期Pathway试验中达到所有主要和关键次要终点 主要复合终点响应率达78.7% 对照组为4.8% (p值<0.0001) [12] - TransCon CNP在2期Accomplish试验中显示 100μg/kg/周剂量组在52周时年化生长速度主要疗效终点优于安慰剂 所有57名随机儿童均完成盲法部分并进入开放标签扩展 [14][15] 疾病背景与医疗需求 - 儿科生长激素缺乏症是罕见疾病 特征为身材矮小 代谢异常和生活质量下降 数十年来标准治疗为每日皮下注射生长激素 [11] - 慢性甲状旁腺功能减退症是持续超过6个月的内分泌疾病 可能导致神经肌肉易激惹 肾脏并发症 异位钙化和认知障碍等严重并发症 [13] - 软骨发育不全作为最常见的骨骼发育不良遗传形式 由FGFR3基因突变引起 患者可能面临睡眠呼吸暂停 慢性疼痛 听力损失和社会情感挑战等并发症 [16]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为4800万欧元,其中SKYTROFA收入为4700万欧元,较上一季度增长30%,较去年同期增长280% [46][47] - 公司预计2023年全年SKYTROFA收入将达到1.7亿欧元至1.75亿欧元 [51] - 研发费用为1.114亿欧元,较上季度增加6%,主要由于内分泌罕见疾病相关成本增加 [48] - 销售及管理费用较上季度下降9%至4400万欧元,主要由于商业和管理外部成本降低 [49] - 第三季度经营亏损为1.34亿欧元,较上季度下降5% [50] - 截至第三季度末,公司现金、现金等价物和可流通证券总额为4.55亿欧元 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - SKYTROFA在美国的渗透率已达到低个位数,公司看好未来在儿童生长激素缺乏症市场的增长空间 [47] - 公司计划在2024年初在德国推出TransCon PTH,目标患者群为2.2万名慢性甲状旁腺功能减退症患者 [22][23] - 公司计划在2024年开始在其他欧洲国家和国际市场推出TransCon PTH和SKYTROFA [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 德国是公司最快实现TransCon PTH全面报销的市场,预计2024年1月推出 [70][71] - 其他欧洲市场TransCon PTH的报销和商业化将需要12-24个月时间 [72] - 公司在美国市场面临其他长效生长激素产品的竞争,但SKYTROFA的优势地位没有受到影响 [77][78] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将专注于内分泌罕见疾病领域,并利用TransCon平台在其他治疗领域如肿瘤和眼科寻求合作或许可模式 [59][60][61][62][63] - 公司计划将TransCon CNP与SKYTROFA联合用于治疗achondroplasia,希望能提供更好的身高增长效果和改善疾病相关并发症 [84][85][89][90] - 公司认为achondroplasia不仅是骨骼疾病,也有肌肉功能方面的问题,TransCon CNP可能能够同时改善这两个方面 [79][80][81][82][83] - 公司正在与监管机构就如何评估TransCon CNP对achondroplasia并发症和生活质量的影响进行建设性对话 [82] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信SKYTROFA在美国和德国的市场领导地位将持续,并计划在其他欧洲和国际市场推广 [11][12][13][16][17] - 公司有信心在2025年实现Vision 3x3目标,并正在制定2030年的新愿景 [40][41][42][43] - 公司认为TransCon平台在内分泌罕见疾病以外的领域也有很大潜力,未来将通过合作或许可模式实现价值 [59][60][61][62][63] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Paul Choi提问** 询问TransCon PTH在欧洲主要市场的定位,特别是在德国市场,以及报销进度 [69][70][71][72] **Jan Mikkelsen回答** - 德国是公司最快实现TransCon PTH全面报销的市场,预计2024年1月推出 - 德国慢性甲状旁腺功能减退症患者人群较大,主要由于手术并发症较高 - 欧洲其他国家报销和商业化将需要12-24个月时间 问题2 **Joseph Schwartz提问** 询问公司对TransCon CNP在治疗achondroplasia方面的肌肉功能改善以及与SKYTROFA联合使用的想法 [79][80][81][82][83][84][85][89][90] **Jan Mikkelsen回答** - 公司认为achondroplasia不仅是骨骼疾病,也有肌肉功能方面的问题 - TransCon CNP可能能够同时改善这两个方面,公司正在进一步研究相关数据 - 公司计划将TransCon CNP与SKYTROFA联合用于治疗achondroplasia,希望能提供更好的身高增长效果和改善疾病相关并发症

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为4740万欧元,包括SKYTROFA收入以及向第三方提供的许可服务,主要是向VISEN Pharmaceuticals提供的服务 [38] - SKYTROFA第二季度收入为3590万欧元,较第一季度的3160万欧元有所增长 [38] - 第二季度收入受到两个因素的负面影响:销售返利准备金调整负2.1百万欧元,以及美元兑欧元汇率下跌导致的负0.6百万欧元影响 [38] - 根据其他生长激素制造商的报告,SKYTROFA在第二季度成为美国市场的领导者,但仅占美国儿童生长激素缺乏症患者群体的不到10% [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 研发费用环比下降1%,主要是内分泌相关成本下降,部分被肿瘤相关成本增加所抵消 [39] - 销售及一般管理费用环比增长6%,主要是美国SKYTROFA的外部商业费用增加、SKYTROFA在美国以外市场的预上市活动、TransCon PTH的全球预上市活动以及员工相关费用增加 [39] - 总运营费用环比增长2%至1.75亿欧元 [39] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计2023年全年SKYTROFA收入将达到1.65-1.70亿欧元 [42] - 公司计划本月在德国推出SKYTROFA,并预计2024年初在德国推出TransCon PTH [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正朝着实现2025年前三个独立内分泌罕见疾病产品的监管批准的"3x3愿景"取得进展 [16] - 公司正在建立全球商业化能力,将这个不断增长的高度差异化产品组合带给患者 [16] - 公司相信SKYTROFA的三大驱动因素是:1)越来越多的医生观察到SKYTROFA的长期获益;2)每日生长激素市场的整合持续;3)公司成为内分泌界的可信赖合作伙伴 [18][19] - 公司获得FDA批准了隆泽公司的高产能原料药制造基地,预计2024年上半年获得欧盟批准,支持公司在新市场和适应症的商业化目标 [20][21] - 公司相信成人生长激素缺乏症是一个未被充分开发的适应症,最近的研究显示不到4%的疑似成人生长激素缺乏症患者得到生长激素治疗 [22] - 公司相信TransCon PTH批准后将成为成人原发性甲状旁腺功能减退症患者的一个重要新治疗选择 [28] - 公司认为TransCon CNP不仅可以改善骨骼生长,还可能改善肌肉功能,这可能使成人患者也能从中获益 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信SKYTROFA在美国的需求将继续保持强劲增长 [17][18][19] - 公司有信心TransCon PTH如获批准将成为成人患者的重要新治疗选择 [28] - 公司对TransCon CNP在治疗achondroplasia方面的前景感到兴奋,并计划在今年晚些时候分享更多研究成果 [31] - 公司开发了一种新的TransCon载体平台,可支持高容量、低成本制造,有望拓展到新的治疗领域 [33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Li Watsek 提问** 询问TransCon PTH NDA重新提交的具体步骤和需要的额外信息 [49] **Scott Smith 回答** 公司不会就NDA重新提交的具体过程做进一步评论,但相信10月份能够重新提交 [50] 问题2 **Paul Choi 提问** 询问SKYTROFA市场份额增长机会以及毛利率下降的原因 [55][56] **Jan Mikkelsen 回答** 公司的商业化策略是成为该市场的领导者,提供更好的治疗效果。SKYTROFA毛利率基本保持稳定 [57][59] 问题3 **Andreas Argyrides 提问** 询问TransCon PTH对肾功能的影响以及对肾结石的影响 [70][73] **Jan Mikkelsen 回答** TransCon PTH显著改善了肾功能,有望减少慢性肾病的风险。关于肾结石的影响,公司尚未分析此数据,但会考虑进行分析并发表 [71][74] 问题4 **David Lebovitz 提问** 询问新型TransCon载体平台的特点以及在GLP-1领域的应用计划 [76][77] **Jan Mikkelsen 回答** 新载体平台可用于大规模低成本制造,公司已展示了针对GLP-1类似物semaglutide的一次月给药的可行性,未来还会评估其他治疗领域的应用 [78][79] 问题5 **Leland Gershell 提问** 询问每日生长激素制剂短缺对SKYTROFA的影响,以及公司在GLP-1领域的知识产权状况 [93][95] **Jan Mikkelsen 回答** 每日生长激素制剂短缺是由于该市场的整合和集中,与GLP-1制剂无关。公司在GLP-1领域拥有较大的自由运营空间 [94][96]

公司股本 - 公司股本为57,335,496丹麦克朗，每股面值1丹麦克朗，已全部实缴[3] 股本增加授权 - 董事会被授权在2019年12月31日前，多次增加公司股本最多5,000,000丹麦克朗，以现金支付，以实施与行使认股权证相关的股本增加[4] - 董事会被授权在2024年5月28日前，多次以现金增加公司股本最多9,000,000丹麦克朗，股东享有优先认购权[7] - 公司董事会被授权在2027年5月29日前，通过发行可转换债券融资，增加公司股本最多9,000,000丹麦克朗[11] - 公司董事会被授权在2027年5月29日前，多次发行认股权证，最多增加公司股本1,000,000丹麦克朗，以现金支付[13] 股票期权 - 公司董事会决定行使授权发行股票期权，涉及的股票期权数量分别为123,000、85,750、76,000、1,074,500、40,000、14,500、118,000、37,000、17,000、44,000、50,000、45,000、45,000、31,500、858,600、116,300、15,000、58,900、58,300、155,100、20,700[21],[22],[23],[24],[25],[26],[27],[28],[29],[30],[31],[32],[33],[34],[35],[36],[37],[38],[39],[40],[43],[44] - 公司董事会决定行使授权发行股票期权，增加股本[45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67][68] - 每个期权可认购1丹麦克朗股份，认购价格在美元140.49至176.28之间[45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67][68] - 期权行使日的官方汇率将美元转换为丹麦克朗[45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67][68] 认股权证 - 认股权证持有人有权认购名义值1丹麦克朗的股份，每张认股权证需支付193.5188丹麦克朗[7] - 认股权证持有人有权认购名义值1丹麦克朗的股份，每张认股权证需支付68.00美元[20] - 公司董事会决定行使授权发行22,860份认股权证，并相应增加股本[69] - 每份认股权证的行使价格为每股名义DKK 1股，以118.88美元的现金认购价转换为DKK，但不低于每股名义DKK 1股[69] - 公司董事会决定行使授权发行17,740份认股权证，并相应增加股本[70] - 每份认股权证的行使价格为每股名义DKK 1股，以123.44美元的现金认购价转换为DKK，但不低于每股名义DKK 1股[70] - 公司董事会决定行使授权发行26,350份认股权证，并相应增加股本[71] - 每份认股权证的行使价格为每股名义DKK 1股，以105.77美元的现金认购价转换为DKK，但不低于每股名义DKK 1股[71] - 公司董事会决定行使授权发行37,265份认股权证，并相应增加股本[72] - 每份认股权证的行使价格为每股名义DKK 1股，以108.84美元的现金认购价转换为DKK，但不低于每股名义DKK 1股[72] - 公司董事会决定行使授权发行36,790份认股权证，并相应增加股本[73] - 每份认股权证的行使价格为每股名义DKK 1股，以82.64美元的现金认购价转换为DKK，但不低于每股名义DKK 1股[73] 公司治理 - 公司董事会将其任期划分为两个类别，分别为I类和II类董事，分别在2015年和2016年的年度股东大会上选举产生，任期分别为两年[95] - 公司的会计年度为日历年，公司的年度报告和中期报告将以英文形式呈现，报告应真实准确地反映公司的资产、负债、财务状况和业绩[100] - 公司可以利用电子文件交换和电子邮件进行与股东的沟通，但不受强制要求使用普通邮件[101] - 公司向持有名义注册股东的股东请求提供可用于电子通知的电子地址，股东有责任确保公司知晓正确的地址[103] - 董事会已决定向公司员工、顾问和董事发放免费的认股权证，认股权证的行使期限取决于发放日期，并且需要符合特定的条件[105] - 员工和顾问每月获得行使认股权证的权利，董事每月获得行使认股权证的权利，但董事在加入董事会后的初始授予日期和后续授予日期的行使权利不同[109] - 认股权证的行使受雇佣关系的条件限制，如果雇佣关系终止，行使认股权证的具体规定将根据不同情况而定[116] 认股权证调整 - 公司资本结构的变化将导致认股权证的调整，以确保认股权证的潜在收益保持不变[121] - 如果公司决定发行红利股票，认股权证的行使价格将根据特定因素进行调整[125] - 公司决定改变股票的名义价值时，认股权证将根据调整因素进行调整[128] 激励计划 - 公司引入了激励计划，向员工、顾问和董事会成员发放免费认股权证[153] - Ascendis Pharma决定引入激励计划，向员工、顾问、顾问和董事发放期权[

财务数据和关键指标变化 - SKYTROFA第一季度2023年收入增长至3160万欧元 [13] - 第一季度总收入为3360万欧元，包括SKYTROFA收入以及向第三方（主要是VISEN Pharmaceuticals）提供的许可、临床供应和服务收入 [19] - 第一季度总收入因外汇影响，相比2022年第四季度减少140万欧元 [19] - 第一季度总运营费用为1.73亿欧元，较2022年第四季度环比增长5% [19] - 研发成本环比下降2%，主要由于内分泌相关成本降低，部分被肿瘤学相关成本增加所抵消 [19] - 销售、一般和行政费用环比增长18%，主要由于对SKYTROFA商业化的支持增加以及TransCon PTH的上市前活动 [19] - 第一季度运营亏损环比下降3%至1.44亿欧元，而2022年第四季度为1.47亿欧元 [20] - 第一季度末现金、现金等价物和有价证券总额为5.86亿欧元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - TransCon hGH (SKYTROFA) 第一季度收入为3160万欧元 [13][18] - 基于第一季度3100万欧元的销售额以及2023年目标增加与2022年相同数量的新报销患者，公司预计2023年全年SKYTROFA收入在1.5亿至1.6亿欧元之间 [13][20] - TransCon PTH的开放标签扩展正在进行中，154名原始临床试验患者中有145名继续接受TransCon PTH治疗，时间长达三年 [15] - TransCon CNP的Phase 2 ACcomplisH试验中，开始治疗的57名患者全部留在开放标签扩展中 [16] - 肿瘤学项目TransCon TLR7/8激动剂和TransCon IL-2 beta/gamma正在推进，确定了推荐的Phase 2剂量 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - SKYTROFA在美国市场的收入指引为1.5亿至1.6亿欧元，未提供欧洲市场的收入指引 [33] - SKYTROFA计划于2023年第三季度在德国商业上市 [13][21] - TransCon PTH预计将于2023年第四季度获得欧洲委员会决定，如果获批，计划于2024年初在德国上市 [15][21] - 公司已申请在德国启动TransCon PTH的早期准入计划，预计将于本季度批准并纳入首位患者 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过建立可持续、盈利的领先生物制药公司来改善患者生活，执行Vision 3x3战略 [9] - SKYTROFA的商业策略基于产品优势，目标是在不断增长的生长激素市场中成为价值领导者 [10] - 公司认为SKYTROFA的成功得益于三个因素：治疗体验、每日生长激素市场的整合以及公司对内分泌学的投入 [10][12][13] - 公司正在通过地理扩张和潜在标签扩展来推动SKYTROFA的全球市场领导地位 [14] - 在肿瘤学领域，公司计划举办研发活动，分享两个重要项目的最新数据 [17][22] - 公司旨在实现现金流盈亏平衡，无需额外的稀释性股权融资，并正在实施额外的成本控制和生产力改进措施 [17][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对TransCon PTH的临床数据以及患者和医生的积极反馈感到兴奋，认为其可以解决甲状旁腺功能减退症患者未满足的医疗需求 [9][14] - 管理层相信SKYTROFA有望成为美国生长激素市场的价值领导者，并成为重磅产品 [10] - 公司认为当前每日生长激素产品的供应挑战是市场整合的结果，这进一步支持了SKYTROFA的增长 [12] - 对于TransCon CNP，公司相信其具有最佳产品潜力，不仅促进线性生长，而且对软骨发育不全并发症有益 [16] - 管理层预计，2023年主要商业产品生产活动将在上半年完成，这将进一步减少下半年的现金支出 [20] 其他重要信息 - TransCon PTH的美国处方药用户付费法案日期为2023年4月30日，公司预计届时将收到FDA的反馈 [9][22] - 公司计划在2023年5月31日在纽约举办肿瘤学研究活动，审查肿瘤学组合的科学基础以及TransCon IL-2 beta/gamma的初始数据 [22] - 对于TransCon CNP，公司计划在2023年第三季度举办研发活动，分享新的临床数据和科学依据 [16] - 公司预计在2023年第二季度完成TransCon CNP的Phase 2b ApproaCH试验的患者招募 [21] - 公司预计在2023年第四季度报告TransCon hGH用于成人生长激素缺乏症的全球Phase 3 foresiGHt试验的顶线数据 [14][21] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于TransCon PTH NDA的缺陷是否已知 [23] - 回答: 对问题表示否定，没有进一步评论 [24] 问题: 关于在不需稀释性股权融资的情况下实现现金流盈亏平衡的预期，以及其中对PTH的假设 [25] - 回答: 公司正在处理多种情景，考虑最佳和最坏情况，假设包括在德国推出SKYTROFA和TransCon PTH，以及SKYTROFA在美国的增长，仍计划实现Vision 3x3 [26] 问题: 关于SKYTROFA年度销售指引的信心来源和主要驱动因素，如转换率与新患者起始率以及合规性假设 [28] - 回答: 基于第一季度3100万欧元的销售额和积累的经验，算法简单，乘以4并增加与2022年相同数量的新患者，达到1.5亿至1.6亿欧元，对实现指引充满信心 [29][30] 问题: 关于SKYTROFA年内预期增长的地区分布（美国 vs 欧洲） [32] - 回答: 提供的指引仅反映美国销售额，未提供欧洲指引，欧洲销售额将在此基础上额外计算 [33] 问题: 关于TransCon CNP的下一次更新时间和预期 [34] - 回答: 计划在2023年第三季度初在纽约举办研究活动，讨论CNP背后的科学依据，重点不仅是线性生长，还包括并发症的治疗 [35] 问题: 关于TransCon PTH，自几周前的电话会议以来是否提供了额外的数据更新或收到FDA的进一步要求 [37] - 回答: 需参考Scott的声明，此时不会对与FDA的任何互动进一步评论 [38] 问题: 关于生长激素欧洲上市的初步讨论，以及德国参考定价与同类可用产品的比较 [39] - 回答: 欧洲市场的动态与美国类似，已建立的每日生长激素产品面临相同问题，公司将提供优于患者的治疗方案，并实行相应的优越定价 [40] 问题: 关于运营费用展望的指引，考虑到TransCon PTH可能延迟以及成本控制重点；德国早期准入计划符合条件的患者数量 [42] - 回答: 德国早期准入计划与美国不同，适用于所有甲状旁腺功能减退症患者，而非仅限于有丰富PTH经验的患者，程序更广泛；公司通过优化业务流程和职能来管理财务，确保有足够的现金流 [43][45] 问题: 自缺陷函以来是否与FDA有过互动而不愿评论；生长激素市场整合策略的催化剂和时间安排 [47][48] - 回答: 对第一个问题不予回答；关于市场整合，描述了每日生长激素公司优化业务的典型过程，包括减少销售力量、停止促销、优化制造来源等，预计市场将仅剩一两家每日生长激素提供商 [49][51] 问题: 关于SKYTROFA第一季度强劲增长的原因，是否与年初更有利的报销或每日生长激素领域动态变化有关 [53] - 回答: 增长得益于三个支柱：治疗体验（需要12个月观察线性生长改善）、市场整合以及公司对内分泌学的投入和投资 [54] 问题: 关于第四季度预期的成人GHD的foresiGHt数据期望，以及该人群与儿科人群的商业潜力比较 [58] - 回答: 成人GHD试验的主要终点是基于身体成分的变化，公司相信SKYTROFA由于使用未修饰分子，可能显示与每日生长激素相同的益处，甚至更优，这是一个强大的数据包，首次分析生长激素治疗对内分泌健康的影响 [59][60] 问题: 关于销售力量在三个内分泌适应症中的可利用性，销售力量结构以及是否需要显著扩张以覆盖软骨发育不全和甲状旁腺功能减退症专家 [62] - 回答: 公司专注于建立三个独立的内分泌学产品管线，具有协同效应；销售力量可以根据地理区域构建，在美国，销售力量专用于SKYTROFA和PTH，但可以在不同销售力量之间交换，具有协同作用 [63][66] 问题: 关于TransCon CNP在软骨发育不全市场的影响数据计划，以及扩展到两岁以下患者的潜力 [68] - 回答: 公司关注线性生长和软骨发育不全特异性并发症，正在与监管机构互动，如何在Phase 2b试验中证明这一点，并看到与SKYTROFA联合使用的潜力 [69] 问题: 关于第一季度电话会议时间提前的原因，是否预期完全回应函以及重新提交的速度 [71][72] - 回答: 提前召开电话会议是由于优化流程和提高生产力，而非与PDUFA日期相关；对监管互动不予评论 [73][74] 问题: 关于欧洲MAA申请与美国NDA申请是否存在实质性差异；鉴于SKYTROFA收入指引更新，销售费用（如销售力量）是否会有调整 [76] - 回答: 欧洲和美国的监管申请基于完全相同的数据包，只是格式不同；对销售费用调整的问题明确否定 [77]

公司财务状况 - 2023年第一季度公司营收为3,358.9万欧元，同比增长392.5%[7] - 2023年第一季度公司净利润为-1,109.1万欧元，同比改善11.6%[7] - 2023年第一季度公司现金及现金等价物为501,281万欧元，较去年同期增长6.5%[8] - 2023年第一季度公司研发费用为106,114万欧元，同比增长27.9%[7] - 2023年第一季度公司负债总额为799,073万欧元，较去年同期减少3.3%[8] - 公司在2023年3月31日的可转换票据和衍生负债的账面价值分别为399.9百万欧元和116.8百万欧元[20] - 公司的财务报表不受其他新标准的影响[20] - 公司未发现关键会计估计的重大影响[23] - 公司在2023年3月宣布了全球银行业务情况，但未对预期信贷损失进行准备[24] 公司产品开发 - 公司正在开发三种内分泌罕见病产品候选药物，涵盖多个地理区域，包括TransCon hGH用于小儿生长激素缺乏症、成人生长激素缺乏症和Turner综合征；TransCon PTH用于甲状旁腺功能减退症；TransCon CNP用于软骨发育不全症[66] - 公司已启动两种免疫肿瘤学产品候选药物的临床开发：TransCon TLR7/8激动剂和TransCon IL-2 ß/g[67] - 公司宣布眼科为第三个独立治疗领域，首个候选药物为TransCon RBZ，用于治疗因眼后部异常血管生长和/或液体积聚导致的视力丧失[68] - TransCon技术平台旨在结合传统前药和持续释放技术的优势，开发高度差异化的产品候选药物[70] - TransCon hGH（SKYTROFA）是首个通过持续释放实现生长激素治疗的FDA批准产品，用于治疗小儿生长激素缺乏症[72] - TransCon PTH是一种甲状旁腺激素的前药，旨在治疗甲状旁腺功能减退症，目前正在进行全球三项临床试验[77] - FDA对TransCon PTH的NDA提出了一些缺陷，可能导致PDUFA行动日期延迟[79] - 公司计划在2024年初在德国推出TransCon PTH[80] - TransCon CNP是一种长效前药，旨在治疗软骨发育不全症，目前正在进行全球第二阶段试验[87] - TransCon CNP在一项52周的试验中达到了主要疗效终点，显示出与安慰剂相比的年化身高速度的显著改善[89] 公司投资与风险管理 - 公司采取投资政策以保护资本、满足流动性需求和分散与现金、现金等价物和可交易证券相关的风险[137] - 公司将大部分现金和现金等价物存放在主要金融机构的账户中，超过了保险限额[138] - 公司为了减轻银行存款的信用风险和保护资本，将部分银行存款投资于主要是美国国债、美国政府债券和公司债券[139] - 公司在每个报告日期考虑了银行存款和可交易证券的预期信用损失风险，包括因违约概率而产生的假设影响[140] - 公司暴露于公司股价的变化，当以公允价值重新计量衍生负债时[141] - 衍生负债与可转换票据中嵌入的外币转换期权相关，按公允价值计量[142]