合作协议概述 - 国际制药公司Er-Kim与丹麦公司Ascendis Pharma A/S签署独家分销协议，负责其内分泌产品组合在20个国家的商业化[1] - 协议覆盖区域包括阿尔巴尼亚、波黑、保加利亚、克罗地亚等中欧、东欧及土耳其市场[1] 协议涉及产品组合 - SKYTROFA为每周一次的人类生长激素，已在欧盟获批用于治疗3至18岁儿童及青少年生长激素缺乏症[2] - YORVIPATH为首创的甲状旁腺激素替代疗法，已在欧盟获批用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症[2] - TransCon CNP为在研产品，用于治疗软骨发育不全，二期临床试验结果成功[2] 公司战略与能力 - Er-Kim成立于1981年，与超过40家全球领先企业合作，业务覆盖超5亿患者，年收入超1亿欧元，拥有超250名专业人员[3] - Ascendis Pharma应用其TransCon技术平台开发潜在同类最佳疗法[4] 核心产品SKYTROFA详情 - SKYTROFA为生长激素前药，提供未修饰生长激素的持续释放，其氨基酸序列与内源性生长激素相同[5] - 产品提供9种剂量规格的预充式药筒，可在室温下储存6个月，推荐剂量为每周一次0.24 mg/kg[6] - 三期临床试验项目覆盖超300名生长激素缺乏症儿童，包括Height、Flight和Enlighten试验[6] 核心产品YORVIPATH与TransCon CNP详情 - YORVIPATH为每日一次的前药，提供活性甲状旁腺激素的持续释放[9] - 三期Pathway试验显示其主要复合终点应答率达78.7%，对照组为4.8%，所有关键次要终点均有统计学显著改善[9] - TransCon CNP二期Accomplish试验达到主要目标，100 µg/kg/周剂量组在52周时年化生长速度优于安慰剂[11] - 所有57名随机入组儿童均完成盲法部分试验，并继续开放标签扩展研究，治疗满一年[12]