公司动态 - Ascendis Pharma股价在8月13日上涨8.7%，因FDA批准其药物Yorvipath用于治疗成人甲状旁腺功能减退症 [1] - Yorvipath成为首个且唯一获批治疗成人甲状旁腺功能减退症的疗法 [1] - 该药物是一种激素替代疗法，用于治疗因甲状旁腺激素(PTH)水平异常导致的钙磷代谢紊乱 [1] - FDA批准基于III期PaTHway和II期PaTH Forward研究数据 [1] 审批与上市进展 - FDA审批原定于2024年5月，但因公司提交补充数据被延期3个月 [2] - 欧洲委员会已于2023年11月批准Yorvipath用于慢性甲状旁腺功能减退症，并于2024年初在欧洲上市 [2] - 该药物同时获准在英国用于相同适应症 [2] - 公司计划2025年第一季度在美国启动Yorvipath的初始供应 [2] 财务与市场表现 - 2024年第一季度Yorvipath在欧洲实现150万欧元销售额 [3] - Ascendis股价年内累计上涨10.9%，同期行业指数下跌3.9% [1] 行业比较 - Illumina(ILMN)2024年每股收益预期从1.18美元上调至2.74美元，2025年预期从2.81美元升至4.24美元 [5] - Fulcrum Therapeutics(FULC)2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元，年内股价上涨35.9% [5] - Entrada Therapeutics(TRDA)2025年每股亏损预期从3.44美元收窄至3.21美元，年内股价上涨4.7% [6]

股价表现 - Ascendis Pharma股价在最近一个交易日上涨8.7%至139.66美元 成交量显著高于平均水平 [1] - 过去四周该股累计下跌6.3% 此次上涨形成明显反差 [1] - 同行业公司CollPlant Biotechnologies同期下跌12.1% 最近交易日微跌0.2%至4.44美元 [2][3] 产品进展 - FDA本周批准公司激素替代疗法Yorvipath(palopegteriparatide) 用于治疗成人甲状旁腺功能减退症 [1] - 该药物研发代号为TransCon PTH 获批可能推动股价上涨 [1] 财务预期 - 公司预计季度亏损1.51美元/股 同比改善35.7% [1] - 预计营收9580万美元 同比增长85.7% [1] - 盈利预测30天内维持不变 缺乏上修趋势可能限制股价持续上涨 [2] - CollPlant Biotechnologies预计季度亏损0.35美元/股 同比恶化171.4% [3] 行业评级 - Ascendis Pharma获Zacks评级第三级(持有) [2] - 同属医疗生物技术遗传学行业 [2] - CollPlant Biotechnologies同样获得Zacks第三级评级 [3]

公司概况 - Ascendis Pharma总部位于丹麦哥本哈根 专注于内分泌罕见病和肿瘤学领域的生物制药公司 核心技术为TransCon平台[3][4] - TransCon技术平台包含三大组件：可溶性/不可溶性载体、连接子及已验证的母体药物(如抗体、蛋白质等) 通过可控释放实现优化疗效并降低毒性[4][5] - 核心产品Skytrofa已获FDA批准 用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD) 采用每周给药方式显著提升患者依从性[3][6][7] 技术平台优势 - TransCon技术可实现母体药物长达6个月的持续释放 保持血药浓度稳定 同时具备局部给药降低毒性的特点[5] - 平台采用经临床验证的母体药物 结合创新载体设计 显著提高药物开发成功率并形成专利壁垒[5][6] - 已建立分子结构、载体、连接子等完整知识产权组合 通过改良现有药物创造新专利价值[5] 产品管线进展 内分泌罕见病领域 - TransCon hGH：针对儿童/成人GHD处于III期 针对Turner综合征处于II期[11] - TransCon PTH：针对成人甲状旁腺功能减退症在美国/欧洲/日本处于III期 欧洲已获批上市(商品名YORVIPATH)[11][15] - TransCon CNP：针对软骨发育不全处于II期 ACcomplisH试验显示患者身体功能(p=0.002)和情绪健康(p=0.045)显著改善[16] 肿瘤学领域 - TransCon TLR7/8激动剂：针对实体瘤瘤内免疫治疗处于II期[12] - TransCon IL-2 β/γ：针对转移性实体瘤处于II期 IBelieve试验显示40%抗PD-1耐药黑色素瘤患者产生应答[14] 临床与商业里程碑 - 2024年5月FDA将TransCon PTH审查期限延至8月14日 但同期与加拿大Pendopharm达成分销协议[14] - 2024年6月公布TransCon IL-2 β/γ联合疗法数据 45%完成治疗患者显示临床应答[14] - Skytrofa商业化推进 2025年营收预期达7.691亿美元 最新季度毛利率达92.1%[17][18] 财务状况 - 当前市值77亿美元 持有现金3.456亿美元 金融债务6.164亿美元 累计亏损26亿美元[17] - 2025年预期营收将覆盖6.514亿美元运营支出 预计实现EBIT 5690万美元[18][19] - 可转换债券转股价166.34美元 若股价超过该阈值可能通过股权转换实现去杠杆化[19][23] 增长驱动因素 - 美元走弱预期可能降低美元计价债务成本 欧元收入转化为美元时产生汇兑收益[19][22] - 技术平台可扩展性强 现有管线覆盖内分泌和肿瘤领域 多个产品处于临床后期阶段[11][12] - 高毛利率业务模式结合收入增长 预计2025年进入盈利周期 现金流有望转正[17][18]

文章核心观点 - 公司的TransCon CNP(navepegritide)在1年治疗中显示了与安慰剂相比在健康状况和身体功能方面的显著改善[1][2] - 这些改善不仅仅可以解释为线性生长的变化,支持TransCon CNP可能具有超越线性生长的直接治疗效果[1][2] - TransCon CNP作为针对achondroplasia(侏儒症)健康和生活质量并发症的首个获得统计学显著改善的候选药物,有潜力满足这一需求[3] 公司概况 - 公司正在利用其创新的TransCon技术平台建立一家领先的、全面整合的生物制药公司,致力于为患者的生活带来积极影响[6] - 公司以"患者、科学和热情"为核心价值观,利用TransCon技术创造新的潜在最佳疗法[6] - 公司总部位于丹麦哥本哈根,在欧洲和美国也有其他设施[6] 临床试验情况 - ACcomplisH是一项2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增试验,评估了每周一次的TransCon CNP与安慰剂在2-10岁achondroplasia患儿中的疗效和安全性[3] - 在100μg/kg/周的剂量组,患者在日常生活功能和情感健康等方面显示出统计学显著改善,5岁及以上患者的身体功能综合评分也有显著提高[4] - 整个试验人群在100μg/kg/周剂量下52周的生长结果与随机期间该剂量组一致[4] - 未观察到新的安全信号,也未报告与研究药物相关的严重不良事件[4] - 大多数治疗期不良事件为1-2级,注射部位反应发生率较低[5]

COPENHAGEN, Denmark, June 04, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) today announced that company executives will participate in a fireside chat at the Goldman Sachs 45th Annual Global Healthcare Conference on Tuesday, June 11, 2024, at 8:00 a.m. ET in Miami, Florida. A live webcast of the fireside chat will be available via the Investors & News section of the Ascendis Pharma website at investors.ascendispharma.com. A webcast replay will also be available on this website shortly after co ...

文章核心观点 Ascendis Pharma在2024年ASCO年会上公布了TransCon IL - 2 β/γ的1/2期IL - Believe试验的新数据，显示该药物单药或联合用药有临床响应且安全性良好，有望成为有潜力的癌症免疫疗法 [1][2][4] 试验数据 - 队列4中40%（2/5）疗效可评估患者有确认临床响应，提示两种免疫疗法药物有潜在协同作用 [1][2] - 曾在检查点抑制剂治疗中疾病进展的疗效可评估患者中，45%（5/11）接受每3周≥80 μg/kg TransCon IL - 2 β/γ剂量治疗后有确认临床响应，显示在耐药环境中有临床益处 [2] - 单药治疗（n = 4）在结直肠癌中有1例确认部分缓解；与帕博利珠单抗联用（n = 2）在小细胞肺癌中有1例确认完全缓解和1例确认部分缓解；与TransCon TLR7/8激动剂联用（n = 5）在黑色素瘤中有2例确认部分缓解 [2] 生物标志物分析 - TransCon IL - 2 β/γ单药治疗和与帕博利珠单抗联合治疗在细胞毒性免疫扩增方面相当，能扩增细胞毒性淋巴细胞，提高血液中细胞因子和趋化因子水平，且不增加毒性标志物 [2] - 临床获益与CD8 + T细胞扩增和激活有显著相关性，直接将药效学效应与临床活性联系起来 [2] 安全性 TransCon IL - 2 β/γ单独或与帕博利珠单抗或TransCon TLR7/8激动剂联用通常耐受性良好，无新的安全信号 [1][3] 药物及试验介绍 - TransCon IL - 2 β/γ是一种研究性长效前药，旨在解决白细胞介素 - 2（IL - 2）癌症免疫疗法的已知局限性 [4] - 1/2期IL - Believe试验正在研究其单独或与检查点抑制剂帕博利珠单抗、化疗或TransCon TLR7/8激动剂联用的安全性和耐受性，推荐的2期剂量为每3周静脉注射120 µg/kg [4] 公司介绍 Ascendis Pharma应用其创新的TransCon技术平台，致力于打造领先的、完全整合的生物制药公司，总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国有其他设施 [5][6]

文章核心观点 Ascendis Pharma在2024年ASCO年会上公布了TransCon IL - 2 β/γ的1/2期IL - Believe试验的新数据，显示该药物单药或联合用药有临床响应且安全性良好，有望成为有潜力的癌症免疫疗法 [1][2][4] 试验数据 - 40%（2/5）接受TransCon IL - 2 β/γ与TransCon TLR7/8激动剂联合治疗的抗PD - 1难治性黑色素瘤初始队列疗效可评估患者出现确认的临床响应，无新安全信号 [1] - 45%（5/11）在检查点抑制剂治疗后疾病进展的疗效可评估患者，接受TransCon IL - 2 β/γ单药或联合治疗时出现确认的临床响应 [1] - 单药治疗（n = 4）在结直肠癌中出现1例确认部分缓解；与帕博利珠单抗联合（n = 2）在小细胞肺癌中出现1例确认完全缓解和1例确认部分缓解；与TransCon TLR7/8激动剂联合（n = 5）在黑色素瘤中出现2例确认部分缓解 [2] 生物标志物分析 - TransCon IL - 2 β/γ单药治疗和与帕博利珠单抗联合治疗在细胞毒性免疫扩增方面相当，能在不增加毒性标志物的情况下扩大细胞毒性淋巴细胞并提高血液中细胞因子和趋化因子水平 [2] - 临床获益与CD8 + T细胞扩增和激活有统计学显著相关性，直接将药效学效应与临床活性联系起来 [2] 药物及试验介绍 - TransCon IL - 2 β/γ是一种研究性长效前药，旨在通过低Cmax长时间激活IL - 2Rβ/γ解决白细胞介素 - 2（IL - 2）癌症免疫疗法的已知局限性 [4] - 1/2期IL - Believe试验正在研究TransCon IL - 2 β/γ单药或与检查点抑制剂帕博利珠单抗、化疗或TransCon TLR7/8激动剂联合用于局部晚期或转移性实体瘤患者的安全性和耐受性 [4] - 该试验中TransCon IL - 2 β/γ的推荐2期剂量（RP2D）为每三周在门诊环境下静脉注射120 µg/kg，单药和联合治疗组均如此 [4] 公司情况 - Ascendis Pharma应用其创新的TransCon技术平台，致力于打造一家领先的、完全整合的生物制药公司，以改善患者生活 [5][6] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [6]

文章核心观点 - 阿斯彭迪斯制药公司将在2024年内分泌学会年会上展示其创新的TransCon技术在多个疾病领域的应用，并进行相关报告和展示 [1] 公司信息 - 阿斯彭迪斯制药公司应用创新的TransCon技术平台，致力于打造一家领先的、完全一体化的生物制药公司，以改善患者生活 [2] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [2] 会议活动安排 信息展示 - 公司将在2024年6月1 - 4日于波士顿举行的ENDO 2024会议期间，设置信息展位、举办活动和进行展示，展示其创新的TransCon技术在生长激素缺乏症、甲状旁腺功能减退症、软骨发育不全和特纳综合征等领域的应用 [1] 口头报告 - 6月3日下午2:45 - 3:00，麻省总医院和哈佛医学院的Beverly M.K. Biller医生将进行口头报告，介绍foresiGHt试验结果，支持每周一次的Lonapegsomatropin治疗成人生长激素缺乏症的有效性和安全性 [1] 产品展示 - 6月2日上午9:30 - 10:30，辛辛那提儿童医院和辛辛那提大学医学院的Philippe Backlejauw医生以及一位患儿家长将进行产品展示，分享关于每周一次生长激素治疗儿童生长激素缺乏症的观点 [1] 海报展示 - 6月3日中午12:00 - 1:30，辛辛那提儿童医院和辛辛那提大学医学院的Philippe Backlejauw医生将进行海报展示，介绍SkybriGHt注册研究的基线人口统计学和设计 [1] 联系方式 - 投资者联系：Tim Lee，电话+1 (650) 374 - 6343，邮箱tle@ascendispharma.com、ir@ascendispharma.com [5] - 媒体联系：Melinda Baker，电话+1 (650) 709 - 8875，邮箱media@ascendispharma.com [5] - Patti Bank，ICR Westwicke，电话+1 (415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@westwicke.com [5]

文章核心观点 - 阿斯彭迪斯制药公司（Ascendis Pharma）因FDA延长其激素替代疗法监管申请审查期，股价周二下跌超5%，获批后有望实现业务多元化和营收增长 [1][4] 公司股价表现 - 周二阿斯彭迪斯制药公司股价下跌超5%，年初至今股价下跌0.9%，而行业下跌5.7% [1][2] 产品监管进展 - FDA将阿斯彭迪斯制药公司激素替代疗法监管申请审查期延长三个月，最终决定预计于2024年8月14日作出 [1] - 该申请是重新提交，去年12月获FDA受理，一年多前首次申请因制造问题和剂量可变性遭拒，FDA未对临床数据提出担忧 [2] - 去年11月欧洲委员会批准该疗法用于慢性甲状旁腺功能减退症，商品名为Yorvipath，今年在欧洲商业推出，产品销售额达150万欧元，上月在英国获类似营销批准 [3] - 虽未获批，FDA允许阿斯彭迪斯启动扩大使用计划（EAP），为符合条件的甲状旁腺功能减退症成年患者提供治疗，该计划仍在招募符合条件的患者 [3] 产品研究情况 - FDA申请得到III期PaTHway和II期PaTH Forward研究数据支持，显示该疗法可显著减轻特定疾病的身体和认知症状，改善生活质量，使血清钙正常化并摆脱传统疗法 [2] 公司产品组合 - 阿斯彭迪斯目前仅有一款上市药物Skytrofa，用于治疗一岁及以上儿童生长激素缺乏症，TransCon获批有望帮助公司实现业务多元化和营收增长 [4] 其他相关股票情况 - 阿斯彭迪斯目前Zacks排名为3（持有），医疗保健行业中ANI制药、Ligand制药和Heron Therapeutics排名为2（买入） [5] - 过去60天，ANI制药2024年和2025年每股收益（EPS）估计均有提升，年初至今股价上涨19.8%，过去四个季度盈利均超预期，四个季度平均盈利惊喜为53.90% [5] - 过去60天，Ligand制药2024年和2025年EPS估计均有提升，年初至今股价上涨19.4%，过去四个季度盈利均超预期，四个季度平均盈利惊喜为56.02% [5][6] - 过去60天，Heron Therapeutics 2024年和2025年每股亏损估计均有改善，年初至今股价飙升65.3%，过去四个季度三次盈利超预期，四个季度平均盈利惊喜为30.33% [6]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）通知Ascendis Pharma公司，其针对甲状旁腺功能减退症成人患者的TransCon PTH新药申请（NDA）提交信息构成重大修订，PDUFA目标行动日期延长三个月至2024年8月14日 [1] 公司动态 - 公司已回应FDA至今提出的所有要求，将配合FDA继续审查NDA [2] - 参与临床试验和扩大使用计划（EAP）的美国甲状旁腺功能减退症成人患者将继续用药，EAP仍对符合条件患者开放招募 [2] - 公司致力于为美国甲状旁腺功能减退症成人患者提供TransCon PTH [2] 公司介绍 - Ascendis Pharma运用创新的TransCon技术平台，打造领先的、完全一体化的生物制药公司，专注改善患者生活 [3] - 公司以患者、科学和激情为核心价值观，利用TransCon技术创造新的、潜在的同类最佳疗法 [3] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [3] 联系方式 - 投资者联系Tim Lee，电话+1 (650) 374 - 6343，邮箱tle@ascendispharma.com、ir@ascendispharma.com [5] - 媒体联系Melinda Baker，电话+1 (650) 709 - 8875，邮箱media@ascendispharma.com [5] - 联系Patti Bank，电话+1 (415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@westwicke.com [5]