收入和利润表现 - 2025年第三季度收入为2.136亿欧元，相比2024年同期的5780万欧元增长269%[15] - 2025年前九个月，公司总收入为4.726亿欧元，较2024年同期的1.897亿欧元增长149%[46] - 2025年第三季度实现营业利润1100万欧元，相比2024年同期营业亏损9670万欧元扭亏为盈[15] - 2025年前九个月净亏损为1.945亿欧元，相比2024年同期的3.396亿欧元净亏损收窄43%[15] - 2025年第三季度，公司净亏损为6098.9万欧元，每股基本亏损为1.00欧元；2025年前九个月净亏损为1.9447亿欧元，每股基本亏损为3.22欧元[50] 成本和费用 - 2025年前九个月毛利率为4.013亿欧元，毛利率约为85%[15] - 2025年前九个月研发费用为2.255亿欧元，相比2024年同期的2.277亿欧元基本持平[15] - 2025年前九个月销售、一般和行政费用为3.22亿欧元，相比2024年同期的2.109亿欧元增长53%[15] - 股权激励成本在截至2025年9月30日的三个月和九个月分别为3060万欧元和8620万欧元，而2024年同期分别为2600万欧元和6930万欧元[53] 商业产品收入 - 2025年前九个月，商业产品收入为4.435亿欧元，其中YORVIPATH®收入为2.907亿欧元，SKYTROFA®收入为1.527亿欧元[47] 各地区表现 - 2025年前九个月，北美地区收入为3.433亿欧元，欧洲地区收入为8260万欧元，世界其他地区收入为4676万欧元[46] 资产、负债及现金流 - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为5.391亿欧元，相比2024年12月31日的5.595亿欧元减少4%[16] - 现金及现金等价物从2024年12月31日的5.595亿欧元下降至2025年9月30日的5.391亿欧元[63] - 公司总资产从2024年12月31日的11.795亿欧元降至2025年9月30日的11.548亿欧元[16] - 截至2025年9月30日，公司总负债为13.288亿欧元，总权益为负1.741亿欧元[16] - 截至2025年9月30日，公司未经审核的简明合并中期财务状况表显示权益为负值，金额为1.741亿欧元[43] - 2025年前九个月来自融资活动的现金净流入为2780万欧元，主要来自认股权证行使[18] - 金融负债总额从2024年12月31日的11.040亿欧元增至2025年9月30日的11.271亿欧元，其中衍生金融负债从1.507亿欧元大幅增至2.338亿欧元[63] - 衍生金融负债从2024年初的1.507亿欧元增至2025年9月30日的2.338亿欧元，重估计入财务损益8309.1万欧元[81] 金融工具公允价值 - 可转换优先票据的账面价值为4.262亿欧元，其公允价值为4.156亿欧元，使用不可观察输入（第三层级）计量[67] - 特许权融资负债的账面价值为2.878亿欧元，其公允价值为2.950亿欧元，使用不可观察输入（第三层级）计量[69] - 可转换优先票据账面金额为4.262亿欧元，公允价值为4.156亿欧元[81] - 特许权融资负债账面金额为2.878亿欧元，公允价值为2.95亿欧元[81] - 衍生负债的公允价值对波动率敏感，波动率增加10%将使其增加1380万欧元[78] - 衍生负债的公允价值对股价敏感，股价上涨10%将使其增加4610万欧元[79] 合同现金流与负债 - 借款（不包括租赁负债）总额为9.35亿欧元，账面金额为7.14亿欧元[83] - 租赁负债总额为1.167亿欧元，账面金额为9964.9万欧元[83] - 总金融负债合同现金流为11.313亿欧元，账面金额为8.933亿欧元[83] 租赁活动 - 2025年7月，公司总部租赁条款修改导致租赁负债增加约2140万欧元，相应增加了使用权资产[42] - 公司于2025年11月1日确认一项德国设施租赁，初始租赁负债和相应使用权资产均为5440万欧元[84] 业务发展与合作 - YORVIPATH协议为公司带来1.5亿美元前期付款，净收益为1.482亿欧元，公司需支付美国地区净销售额3%的特许权使用费，直至达到购买价1.65倍或2.0倍的回报上限[70][71] - SKYTROFA协议为公司带来1.5亿美元前期付款，净收益为1.463亿欧元，公司需支付美国地区净销售额9.15%的特许权使用费，直至达到购买价1.65倍或1.925倍的回报上限[73][74] - 公司与Teijin在日本就TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP达成独家许可协议[108] - 公司与VISEN在大中华区就TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP达成独家许可协议[108] 投资与资产处置 - 截至2025年9月30日，公司对VISEN的投资按权益法核算的账面金额为2290万欧元，其股权总市值约为1.91亿欧元[36] - 2025年前九个月，公司确认了一项与VISEN首次公开募股相关的非现金收益3570万欧元[36] - 2025年前九个月，公司发生了一项与物业、厂房和设备相关的减值损失750万欧元[41] 公司股份回购与库存股 - 公司董事会授权回购最多1825万美元的美国存托凭证，该计划已于2025年3月4日全部执行完毕[38] - 截至2025年9月30日，公司持有597,055股库存股，占总流通股本的1.0%，较2025年1月1日的1.4%有所下降[62] 产品商业化与市场覆盖 - 截至2025年9月30日，已有超过4250名独立患者在美国通过超过2000名处方医生使用YORVIPATH®[99] - YORVIPATH®于2025年11月6日在日本通过合作伙伴Teijin Limited上市销售[99] - SKYTROFA®自2021年10月起在美国上市销售，并自2023年9月起在德国上市销售[99] - 公司已在美国建立整合的商业化组织，销售内分泌罕见病产品SKYTROFA和YORVIPATH[105] - 公司在欧洲通过“欧洲直营”模式在选定国家建立整合组织，包括德国、DACH地区、法国及比荷卢经济联盟、伊比利亚半岛、意大利、北欧国家和英国及爱尔兰[106] - 通过独家销售和分销协议，公司的“国际市场”覆盖范围已超过75个国家（截至2025年9月30日）[107] 产品管线与研发进展 - 公司产品管线包含多个关键临床阶段：TransCon CNP治疗软骨发育不全的新药申请已获受理（PDUFA目标日期2025年11月30日）[102]，TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症的3期试验（PaTHway试验）[102]及TransCon IL-2 B/y治疗多种肿瘤类型的2期试验[102] - 公司拥有TransCon技术、TransCon hGH、TransCon PTH、TransCon CNP及其他在研产品的全球权利，除已披露的授权外，不承担第三方特许权或里程碑付款义务[101] - 公司知识产权组合包括截至2024年12月31日的超过425项授权专利和超过525项专利申请[103] 监管批准与市场独占 - 2024年8月FDA批准YORVIPATH（palopegteriparatide）用于成人甲状旁腺功能减退症，同年9月获孤儿药独占期（7年美国市场独占）[132] - 2023年11月TransCon PTH获欧盟和欧洲经济区批准（商品名YORVIPATH），并获欧盟孤儿药资格（10年市场独占）[134] 疾病流行病学与患者洞察 - 调查显示，72%的甲状旁腺功能减退症患者在过去12个月内经历超过10种症状，症状平均持续时间为每天13±9小时[123] - 甲状旁腺功能减退症患者中，90.7%在12个月内发生≥1次医疗资源使用事件，包括87.8%有≥1次门诊就诊，41%有≥1次急诊就诊，19.5%有≥1次住院[124] - 公司估计美国和欧洲甲状旁腺功能减退症患者超过25万，其中美国约7万至9万（包括4000至5000名曾接受PTH治疗），德国约7万，欧洲其他地区超过10万[129] - 软骨发育不全发病率：约每1万至3万名新生儿中有一例，全球患者超过25万人[165] TransCon PTH (YORVIPATH) 临床试验数据 - PaTHway试验第26周，78.7%的TransCon PTH治疗患者（48/61）达到主要复合终点（血钙正常且停用常规治疗），对照组为4.8%（1/21）（p<0.0001）[148] - 3年汇总分析显示，70.3%接受palopegteriparatide治疗的患者eGFR出现临床意义改善（≥5 mL/min/1.73 m²），PaTH Forward试验平均eGFR较基线增加9.8 mL/min/1.73 m²，PaTHway试验增加8.8 mL/min/1.73 m²[141] - PaTHway试验第156周，88%患者（64/73）血钙正常，96%患者（70/73）停用常规治疗；平均eGFR较基线增加8.76 mL/min/1.73 m²（基线eGFR<60者增加13.98 mL/min/1.73 m²）[142] - PaTH Forward试验第214周，98%患者血钙正常，93%停用常规治疗；67.8%患者eGFR出现临床意义改善（≥5 mL/min/1.73 m²）[143] - PaTHway试验事后分析显示，TransCon PTH治疗第52周平均eGFR较基线增加8.9 mL/min/1.73 m²（p<0.0001），第104周增加9.0 mL/min/1.73 m²（p<0.0001）[145] - PaTHway日本三期试验13例患者中12例（92.3%）达到主要复合终点（血钙正常且停用常规治疗）[147] 生长激素市场与治疗模式 - 每日生长激素治疗依从性：商业保险患者队列中平均约60%，医疗补助患者队列中约50%[151] - 生长激素缺乏症患者治疗率：商业保险患者约68%接受治疗，约32%未治疗；医疗补助患者约63%接受治疗，约37%未治疗[151] - 高依从性患者比例：仅32%的商业保险患者和18%的医疗补助患者依从率超过80%[151] - 成人GHD诊断与治疗不足：在54,310名成人GHD高风险患者中，仅3.1%接受生长激素治疗[152] - 儿科适应症市场占比：估计占整个生长激素市场的90%，其中约一半为儿科GHD适应症[154] - 长效生长激素产品开发：两家公司产品因商业挑战已退市，安全性/耐受性问题影响市场接受度[155] TransCon hGH 研发进展 - TransCon hGH三期临床试验规模：日本儿科GHD试验中，TransCon hGH组15例，生长激素组16例[162] - TransCon hGH用于特纳综合征二期试验：49名儿童入组，截至2025年9月30日，45名儿童仍在进行中[164] TransCon CNP 研发进展与临床数据 - TransCon CNP新药申请：FDA已受理并授予优先审评，PDUFA目标日期为2025年11月30日[174] - 公司TransCon CNP在关键性ApproaCH试验中，治疗组（n=57）年化生长速度（AGV）最小二乘均值为5.89厘米/年，优于安慰剂组（n=27）的4.41厘米/年，差异为1.49厘米/年（p<0.0001）[185] - 在ApproaCH试验中，5-11岁儿童亚组（n=36）接受TransCon CNP治疗后AGV为5.79厘米/年，显著高于安慰剂组（n=17）的4.02厘米/年，差异达1.78厘米/年（p<0.0001）[185] - 2至<5岁儿童亚组（n=21）接受TransCon CNP治疗后AGV为6.07厘米/年，安慰剂组（n=10）为5.06厘米/年，差异为1.02厘米/年（p=0.0084）[185] - TransCon CNP治疗组（n=57）在ACH身高Z评分上的最小二乘均值变化为0.30，显著优于安慰剂组（n=27）的0.01，差异为0.28（p<0.0001）[185] - 在ACcomplisH试验中，接受100 µg/kg/周剂量TransCon CNP治疗的患者（n=11）在52周时AGV显著优于安慰剂组（n=15）（p=0.0218）[189] - 截至2025年9月30日，AttaCH长期扩展试验中有50名患者继续接受治疗，COACH联合疗法试验中有7名患者继续治疗[190] - COACH试验的26周中期分析显示，TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗使年化生长速度超过普通身高儿童的第97百分位数[196] - 在ACcomplisH试验中，仅接受100 µg/kg/周TransCon CNP治疗一年的患者（n=19）在健康相关生活质量和疾病影响方面较安慰剂组（n=15）有显著改善（名义p值<0.05）[183] - TransCon CNP在关键性ApproaCH试验中表现出与安慰剂相当的安全性和耐受性，注射部位反应发生率为每患者年0.41次事件，且均为轻度[185] - 在ApproaCH试验中，46名从安慰剂或低剂量换用至100 µg/kg/周剂量的儿童，在开放标签扩展期治疗一年后显示出与11名在双盲期接受该剂量治疗儿童相似的生长改善[188] 外部环境因素 - 一项于2025年8月7日生效的美国行政命令对大多数贸易伙伴征收10%的基准关税，但目前药品暂不适用，公司评估其影响不大[109]

核心财务表现 - 2025年第三季度总收入为2.136亿欧元，较2024年同期的5780万欧元大幅增长[6] - 第三季度实现营业利润1100万欧元，主要得益于YORVIPATH在美国的上市[8][11] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为5.39亿欧元，较2025年6月30日的4.94亿欧元增加4500万欧元[8][13] - 2025年第三季度净亏损为6100万欧元，或每股基本及摊薄亏损1.00欧元，较2024年同期净亏损9920万欧元（每股亏损1.72欧元）有所收窄[12][19] 产品收入 - YORVIPATH在2025年第三季度收入为1.4309亿欧元，其中包括与上一季度相比360万欧元的负面外汇影响[1][5] - SKYTROFA在2025年第三季度收入为5070万欧元，其中包括与上一季度相比160万欧元的负面外汇影响[1][5] - 商业产品总收入从2024年第三季度的5570万欧元增长至2025年第三季度的1.9379亿欧元，其中YORVIPATH贡献了1.346亿欧元[6][9] 产品运营亮点 - YORVIPATH在美国持续被采纳，截至2025年9月30日，已有超过4,250名独特患者登记，超过2,000名医疗保健提供者开具处方[5] - YORVIPATH在美国以外超过30个国家通过商业渠道或指定患者项目可用，其战略合作伙伴Teijin宣布YORVIPATH现已在日本上市销售，公司因此确认了1290万欧元的里程碑收入[5] - FDA批准了SKYTROFA针对成人生长激素缺乏症的首次标签扩展，公司预计将寻求多个额外的标签扩展[5] 研发与监管进展 - TransCon CNP正在接受FDA优先审评，用于治疗软骨发育不全儿童，PDUFA目标日期为2025年11月30日[4][8] - 在欧洲，TransCon CNP的上市授权申请已提交并获CHMP验证，正在审评中[8] - PaTHway60试验正在进行中，旨在支持YORVIPATH在美国的标签扩展，允许剂量滴定至60 mcg/天[5] - PaTHway青少年试验计划于第四季度开始，旨在支持YORVIPATH用于治疗12至18岁以下儿童甲状旁腺功能减退症的标签扩展[5] - 公司计划在本季度启动TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗的3期试验，并预计在2026年初公布COACH 2期试验的52周数据[8] 运营费用 - 2025年第三季度研发费用为6690万欧元，低于2024年同期的7350万欧元，主要由于内分泌罕见病管线临床试验和开发活动的完成[9] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为1.134亿欧元，高于2024年同期的6980万欧元，主要由于全球商业扩张的持续影响，包括YORVIPATH的上市活动[10]

财报预期 - 公司将于11月12日周三盘后公布第三季度财报 [1] - 市场预期公司季度每股亏损为0.16美元，较去年同期每股亏损1.72美元大幅收窄 [1] - 市场预期公司季度营收为2.1087亿美元，较去年同期的5783万美元显著增长 [1] 业务进展 - 公司于10月8日向欧洲药品管理局提交了TransCon CNP的上市授权申请，用于治疗儿童软骨发育不全 [2] - 受此消息影响，公司股价在10月8日周二上涨2.6%，收于201.16美元 [2] 分析师观点 - Raymond James分析师于10月17日首次覆盖公司，给予“强力买入”评级，目标价271美元 [5] - JP Morgan分析师于10月9日维持“增持”评级，并将目标价从260美元上调至264美元 [5] - B of A Securities分析师于9月2日维持“买入”评级，并将目标价从227美元上调至230美元 [5] - Citigroup分析师于8月8日维持“买入”评级，并将目标价从243美元大幅上调至290美元 [5] - RBC Capital分析师于8月8日维持“跑赢大盘”评级，并将目标价从210美元上调至230美元 [5]

财报预期 - 公司将于11月12日周三盘后公布第三季度财报 [1] - 市场预期公司季度每股亏损为0.16美元，较去年同期的每股亏损1.72美元大幅收窄 [1] - 市场预期公司季度营收为2.1087亿美元，较去年同期的5783万美元显著增长 [1] 监管进展与市场表现 - 公司于10月8日向欧洲药品管理局提交了TransCon CNP治疗软骨发育不全症儿童的上市授权申请 [2] - 在消息公布后，公司股价在周二上涨2.6%，收于201.16美元 [2] 分析师观点与评级 - Raymond James分析师于10月17日首次覆盖该股，给予强烈买入评级，目标价271美元 [5] - JP Morgan分析师于10月9日维持超配评级，并将目标价从260美元上调至264美元 [5] - B of A Securities分析师于9月2日维持买入评级，并将目标价从227美元上调至230美元 [5] - Citigroup分析师于8月8日维持买入评级，并将目标价从243美元大幅上调至290美元 [5] - RBC Capital分析师于8月8日维持跑赢大盘评级，并将目标价从210美元上调至230美元 [5]

行业整体表现 - 医疗行业2025年第三季度财报周期接近尾声，该行业主要由制药/生物技术和医疗器械公司构成 [1] - 截至11月5日，医疗行业近82%的公司（占该行业总市值的92%）已公布季度财报 [3] - 已公布财报的公司中，约92%的企业盈利超预期，约84%的企业收入超预期 [3] - 行业盈利同比增长超过4%，收入同比增长近11% [3] - 整体来看，第三季度盈利和销售额预计将分别比去年同期公布的数据增长3.0%和10.5% [3] 主要制药公司业绩 - 安进和辉瑞上周公布的业绩强劲，盈利和销售额均表现良好，并且两家公司均上调了2025年的每股收益展望 [2] - 诺和诺德第三季度业绩弱于预期，由于复合药物替代品供应增加以及来自主要竞争对手礼来的竞争加剧，导致其GLP-1产品组合增长放缓，因此该公司下调了全年业绩指引 [2] 潜在盈利超预期生物技术公司 - 在尚未公布财报的公司中，有四家生物技术公司可能在未来公布的季度业绩中表现超预期，分别为Alto Neuroscience、Autolus Therapeutics、Ascendis Pharma和Immuneering [4] - Alto Neuroscience是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对双相抑郁、重度抑郁症和精神分裂症等神经系统适应症的新疗法，其盈利ESP为+16.41%，Zacks排名为第2位，第三季度每股亏损共识预期为0.66美元 [7]；在过去四个季度中，该公司三次盈利超预期，一次未达预期，平均意外涨幅为4.36% [8] - Autolus Therapeutics是一家商业阶段公司，主要专注于开发、制造和销售针对癌症和自身免疫性疾病的下一代T细胞疗法，其盈利ESP为+22.30%，Zacks排名为第2位，第三季度每股亏损共识预期为0.23美元 [11]；在过去四个季度中，该公司两次盈利超预期，两次未达预期，平均意外涨幅为6.55%，计划于11月12日开盘前公布业绩 [12] - Ascendis Pharma是一家商业阶段生物技术公司，专注于开发和销售针对生长障碍和罕见内分泌疾病的疗法，其盈利ESP为+34.28%，Zacks排名为第3位，第三季度每股亏损共识预期为0.41美元 [13]；在过去四个季度中，该公司两次盈利超预期，两次未达预期，平均意外涨幅为11.15%，计划于11月12日市场收盘后公布业绩 [14] - Immuneering是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对携带RAS突变肿瘤的主要管线候选药物，其盈利ESP为+21.62%，Zacks排名为第3位，第三季度每股亏损共识预期为0.37美元 [15]；在过去四个季度中，该公司一次盈利超预期，一次符合预期，两次未达预期，平均意外跌幅为7.82%，计划于11月12日市场收盘后公布业绩 [16] 盈利预测方法 - 盈利ESP是一种专有方法，用于确定最有可能带来盈利惊喜的股票，它显示了最准确估计与Zacks共识估计之间的百分比差异 [5] - 根据Zacks模型，正面的盈利ESP与Zacks排名第1位、第2位或第3位的组合，增加了盈利超预期的几率 [5] - 研究显示，具有此组合的股票发生盈利惊喜的可能性高达70% [6]

核心观点 - Ascendis Pharma公布TransCon PTH（palopegteriparatide）治疗成人甲状旁腺功能减退症的3年汇总分析数据，显示对肾功能有持续且具临床意义的改善[1] 临床试验设计与患者群体 - 数据来源于公司Phase 2 PaTH Forward和Phase 3 PaTHway试验的汇总分析，共纳入141名成人患者，其中139名（平均年龄49岁）被纳入分析[2] - 试验包含随机、双盲、安慰剂对照期和开放标签扩展期，入组要求为eGFR ≥30 mL/min/1.73 m²，基线平均eGFR为69 (17) mL/min/1.73 m²[2] - 汇总分析中包括41名基线eGFR <60 mL/min/1.73 m²的患者和98名基线eGFR ≥60 mL/min/1.73 m²的患者[2] 疗效结果 - 治疗第3年时，≥91%的患者摆脱了常规治疗（定义为不服用活性维生素D且钙摄入量≤600 mg/天），≥84%的患者血钙水平恢复正常[3] - 70.3%的患者观察到eGFR出现持续且具临床意义的改善（≥ 5 mL/min/1.73 m²），基线eGFR较低的患者改善幅度更大[3] - 从基线至第3年，PaTH Forward试验中平均eGFR增加9.8 (10.9) mL/min/1.73 m²，PaTHway试验中增加8.8 (11.9) mL/min/1.73 m²，最大改善出现在治疗的头6个月[3] - 24小时尿钙排泄量减少并在第3年内维持在正常范围[4] 安全性 - TransCon PTH总体耐受性良好，未发现新的安全性信号[4] - 大多数治疗中出现的不良事件为轻度至中度（1级或2级），无患者因治疗相关不良事件而中止治疗[4] 产品与疾病背景 - TransCon PTH是PTH(1-34)的前体药物，每日给药一次，旨在24小时内提供生理范围内的活性PTH，已在美国、欧盟和欧洲经济区获批上市，商品名为YORVIPATH®[5] - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素不足引起，可导致严重并发症，其中术后甲状旁腺功能减退症占病例的70-80%[6]

分析师共识与价格目标 - 公司共识目标价在过去一年呈现积极趋势，从221.33美元上升至254美元，显示分析师对其未来前景的乐观情绪增长 [2] - 尽管美国银行证券分析师设定了161美元的较低目标价，但整体市场情绪仍保持正面 [2] 产品研发进展 - 公司在TransCon生长激素等治疗方案上的进展是推动分析师乐观情绪的关键因素 [3] - SKYTROFA用于成人生长激素缺乏症的获批以及TransCon CNP获得美国FDA优先审评资格是重要的研发里程碑 [3] 市场扩张战略 - 公司进入新市场，例如针对儿科生长激素缺乏症的日本市场，为其带来有利的分析师预期 [4] - YORVIPATH在全球范围内的采用进一步凸显了其市场扩张策略 [4] 财务业绩表现 - 公司在2025年第二季度财务表现强劲，YORVIPATH收入达1.03亿欧元，SKYTROFA收入达5070万欧元 [5] - 成功的融资轮次增强了分析师对公司增长潜力的信心 [5]

公司财务报告安排 - 公司计划于2025年11月12日美国金融市场收盘后公布2025年第三季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 公司计划于2025年11月12日美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论第三季度财务业绩 [1] 投资者关系活动参与方式 - 电话会议参与需提前注册，网络直播链接可在公司官网“投资者与新闻”板块获取 [2] - 网络直播的回放将在活动结束后不久上线，并可在公司官网保留30天 [2] 公司业务概览 - 公司是一家全球性生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台为患者开发疗法 [3] - 公司的核心价值是患者、科学和热情，遵循产品创新算法，旨在开发解决未满足医疗需求的同类最佳潜力疗法 [3] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [3]

核心临床数据 - 将在2025年11月5日至9日举行的美国肾脏病学会年会（Kidney Week 2025）上公布TransCon PTH（palopegteriparatide）治疗成人甲状旁腺功能减退症的3年期数据 [1] - 数据显示，治疗至第3年时，患者肾功能持续改善，尿钙处理持续正常化，并保持了持续的安全性和有效性 [1] - 具体数据摘要（编号TH-PO0227）将于11月6日上午10点至12点由Elvira Gosmanova博士进行展示，并已发表于《美国肾脏病学会杂志》 [2] 产品与医学价值 - TransCon PTH是一种PTH（1-34）前药，每日给药一次，旨在24小时内提供生理范围内的活性甲状旁腺激素 [2] - 该药物已在美国、欧盟和欧洲经济区获批，商品名为YORVIPATH®，用于治疗成人甲状旁腺功能减退症 [2] - 公司医学高管指出，数据强化了TransCon PTH长期治疗对肾功能的益处，旨在提升科学界对该药物、肾脏在健康甲状旁腺轴中的作用以及提供生理水平PTH对肾脏健康重要性的认识 [2] 疾病背景 - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素水平不足引起，该激素是体内钙磷平衡的主要调节者 [3] - 患者可能经历一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉易激惹、肾脏并发症、异位钙化和认知障碍 [3] - 术后甲状旁腺功能减退症占病例大多数（70%-80%），其他病因包括自身免疫性和特发性原因 [3] 公司信息 - Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台为患者带来有意义的改变 [4] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [4]

文章核心观点 - 2025年11月美国FDA将对多款创新疗法做出审批决定 为相关生物技术公司带来关键催化剂 [2] - 这些待审批药物针对的疾病领域包括罕见遗传病、癌症、慢性肾病等 覆盖多个未满足的医疗需求 [3][6][9][12][15] 监管审批概况 - 2025年1月至10月 FDA已批准34种新药 低于去年同期的38种 [2] - 11月有多项新药申请等待FDA裁决 包括获得优先审查的候选药物 [9] Arrowhead Pharmaceuticals Inc (ARWR) - 公司新药Plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的申请 FDA决定日期为2025年11月18日 [3] - 该疾病特征为甘油三酯水平极高（通常超过880 mg/dL） 与急性胰腺炎高风险相关 [3] - 临床试验显示 Plozasiran显著降低甘油三酯、载脂蛋白C-III和急性胰腺炎发生率 [4] - 若获批 将成为继Ionis Pharma的Tryngolza之后该疾病的第二个治疗选择 Tryngolza于2024年12月获批 2025年上半年净销售额为2600万美元 [4][5] - 公司股票10月31日收盘价为42.39美元 微涨0.19% [5] Otsuka Holdings Co Ltd (OTSKF) - 子公司大冢制药的新药Sibeprenlimab FDA决定日期为2025年11月28日 用于治疗免疫球蛋白A肾病 [6] - IgAN是一种进行性自身免疫性慢性肾病 可导致终末期肾病 [7] - 该药为每月一次皮下注射的单克隆抗体 靶向抑制APRIL 在临床试验中显著降低尿蛋白肌酐比值 [7] - 分析师认为 因其新颖机制 若获批有潜力成为重磅药物 [8] - 公司股票10月31日收盘价为57.36美元 [8] Bayer (BAYRY) - 新药Sevabertinib获得FDA优先审查 决定日期为2025年11月28日 [9] - 该药是一种口服TKI抑制剂 用于治疗既往接受过全身治疗的携带HER2激活突变的晚期非小细胞肺癌患者 [10] - 若获批 将为该患者群体增加治疗选择 目前该领域已获批药物包括Enhertu和Hernexeos [11] - 公司股票10月31日收盘价为7.75美元 上涨0.52% [11] Ascendis Pharma A/S (ASND) - 新药Navepegritide用于治疗儿童软骨发育不全 FDA决定日期为2025年11月30日 [11] - 软骨发育不全是一种罕见遗传病 由FGFR3基因变异引起 全球受影响人数超过25万 [12] - Navepegritide是一种CNP前体药物 每周一次皮下注射 旨在持续抑制过度活跃的FGFR3通路 [13] - 若获批 将挑战目前唯一获批的每日一次注射药物Voxzogo Voxzogo在2025年第二季度总收入为2.21亿美元 同比增长20% [14] - 公司股票10月31日收盘价为201.60美元 下跌1.04% [14] Kura Oncology Inc (KURA) - 新药Ziftomenib用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病 FDA决定日期为2025年11月30日 [15] - NPM1突变约占AML病例的30% 目前尚无FDA批准的针对该突变AML的疗法 [16] - 临床试验中 接受Ziftomenib治疗的患者有相当比例达到完全缓解 [15] - 公司预计若获批 该药在美国的年市场机会为3.5亿至4亿美元 [17] - 公司与日本协和麒麟就该药的开发和商业化达成战略合作 [17] - 公司股票10月31日收盘价为10.27美元 下跌1.63% [17]