Apellis Pharmaceuticals, Inc.申请被否定 - 欧洲药品管理局(CHMP)对Apellis Pharmaceuticals, Inc.的申请做出了否定意见[1] Pegcetacoplan治疗年龄相关性黄斑变性(GA)的申请 - Pegcetacoplan治疗年龄相关性黄斑变性(GA)的申请基于OAKS和DERBY两项第三阶段研究结果[2] GA疾病情况 - GA是一种进行性不可逆的视力丧失形式，欧洲有超过250万人患有该疾病[3]

文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司可能是投资者目前的一个有趣选择，因其所在医疗-生物医学和遗传学行业前景良好，且公司自身盈利预估修正表现稳健 [1][2] 行业情况 - 医疗-生物医学和遗传学行业的扎克斯行业排名在超250个行业中排第61，表明该行业前景良好 [1] 公司情况 - 过去一个月公司盈利预估修正表现稳健，分析师对其短期和长期前景更乐观 [2] - 过去一个月当前季度每股亏损预估从89美分收窄至85美分，当前年度每股亏损预估从4.65美元收窄至4.60美元 [2] - 公司目前扎克斯评级为3（持有），是一个积极信号 [2]

文章核心观点 - 2023年Apellis Pharmaceuticals产品销售表现出色，Syfovre和Empaveli销售增长显著，公司股价上升，同时两款药物有良好市场前景和发展潜力 [1][2] 产品销售情况 - 2023年第四季度美国净产品销售额约1.38亿美元，同比大幅增长，产品收入来自Empaveli和Syfovre两款药物销售及许可等其他收入 [1] - 产品收入环比增长39%（从9920万美元增长），由Syfovre强劲销售推动，2023年第四季度Syfovre销售额1.14亿美元，环比增长51.4%，Empaveli销售额2400万美元，同比增长21.8% [1] - 2023年全年美国初步产品总收入约3.66亿美元，Syfovre净收入约2.75亿美元，超过模型估计的2.395亿美元，Empaveli净收入约9100万美元 [2] - 2023年第四季度公司向医生分发约6.2万剂Syfovre，全年分发约16万剂（商业和样品瓶） [1][2] 股价表现 - 因2023年第四季度Syfovre强劲销售增长，公司股价周一上涨14.7% [2] - 过去一年公司股价上涨39.4%，而行业下跌12.9% [2] 产品获批情况 - 2021年Empaveli获FDA批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者，这是公司产品首次获FDA批准 [2] - 2023年2月Syfovre获FDA批准，是治疗与年龄相关黄斑变性继发的地理萎缩（GA）的首款也是唯一治疗方法 [4] - 2023年10月FDA批准Empaveli Injector，超50%现有患者和超90%新患者使用该设备 [3] 产品市场前景 - Empaveli在近几个季度获得强劲市场接受度，也在欧盟获批以Aspaveli品牌治疗特定PNH患者，还在评估用于其他罕见疾病 [3] - Syfovre自2023年3月商业推出后销售强劲，预计未来季度将持续，约95%接受治疗的GA患者使用该药物 [4] - 欧盟和其他国家正在审查用于治疗GA的玻璃体内培克妥普兰的上市授权申请，预计2024年初欧盟药品管理局作出决定，其他国家监管机构预计在2024年上半年批准，获批将增加公司收入 [5] 其他相关公司情况 - Puma Biotechnology、ADMA Biologics和Acadia Pharmaceuticals排名较好，PBYI为强烈买入，ADMA和ACAD为买入 [6] - 过去30天，Puma Biotech 2023年每股收益共识估计从72美分增至73美分，2024年从64美分增至69美分，过去一年股价上涨1.3%，四个季度平均盈利惊喜为76.55% [6] - 过去30天，ADMA Biologics 2023年每股亏损共识估计从3美分收窄至2美分，2024年每股收益预计为18美分，过去一年股价上涨31.5%，四个季度平均盈利惊喜为63.57% [7] - 过去30天，Acadia 2023年每股亏损共识估计维持在33美分，2024年每股收益预计为1.04美元，过去一年股价上涨74.3%，四个季度平均盈利惊喜为20.69% [7]

公司股价表现 - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)股价在最近一次交易中上涨了14.7%，收于68.35美元[1] - 公司股价上涨的原因是由于报告显示2023年第四季度和全年在美国的初步净产品收入强劲[2] 财务表现 - 公司预计在即将发布的财报中每股亏损0.88美元，同比增长+41.3%，预计营收为1.2162亿美元，同比增长436.7%[3] - 对于Apellis Pharmaceuticals, Inc.，本季度的共识每股收益预期在过去30天内上调了8.7%至目前水平[5]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为1.1亿美元,其中EMPAVELI美国净产品收入为2400万美元,SYFOVRE美国净产品收入为7500万美元,与Sobi的合作收入为1100万美元 [45] - 研发费用为7900万美元,管理费用为1.46亿美元,净亏损为1.4亿美元 [46] - 商品销售成本较高,主要由于向宾夕法尼亚大学支付里程碑付款和采购价格差异共计860万美元 [46] - 应收账款大幅增加至1.693亿美元,主要与SYFOVRE分销商提供的付款条款相关 [46][47] - 公司现金和现金等价物为4.52亿美元,预计现金可支持运营至2025年第二季度 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 SYFOVRE - 第三季度SYFOVRE美国净产品收入为7500万美元,较上季度增长约12% [11] - 自上次更新以来,已有超过10万支SYFOVRE分发给医生 [11] - 10月1日生效的永久性J编码进一步推动了需求,10月的部分周创下历史新高 [11][24] - GALE延长研究显示SYFOVRE疗效随时间增强 [11][34] - 视网膜血管炎发生率估计为0.01%,导致不可逆视力损失的事件率远低于0.01% [13] EMPAVELI - 第三季度EMPAVELI美国净产品收入为2400万美元,年累计为6700万美元 [17] - 已有超过1300个患者年使用,依从性率为97%,未出现一例脑膜炎感染 [17] - 获批EMPAVELI注射器,进一步提升了患者使用体验 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲市场方面,正在积极准备商业和医学事务基础设施,预计2024年初获批后可立即在德国销售 [106][107] - 欧洲GA患者约250万人,是美国的2.5倍,是一个巨大的机会 [108] - 预计欧洲销售收入占比可达45%,但由于定价折扣,每患者收入会低于美国 [113] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司进行了组织精简,优先发展SYFOVRE和EMPAVELI,预计2024年可节省高达3亿美元成本 [19][20][21] - 将重点放在SYFOVRE的全球领导地位、EMPAVELI在PNH和IC-MPGN/C3G的商业化和开发,以及与Beam的合作 [20] - 对于SYFOVRE,公司将专注于与患者、医生和支付方的互动,扩大和深化与视网膜专科医生的合作 [26] - 对于EMPAVELI,公司将继续推广长期安全性和疗效数据,并推广新的注射器 [30][31] - 公司认为SYFOVRE在欧洲和其他地区的市场机会巨大,正在积极准备当地的商业化 [106][107][108] - 公司对于竞争对手的销售预测持谨慎态度,认为自身产品的独特优势将带来持续增长 [119][120] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对SYFOVRE和EMPAVELI的商业化执行情况感到鼓舞,有信心实现长期成功 [9][51] - 尽管面临一些挑战,但公司已度过难关,正重拾增长轨道 [51] - 公司对SYFOVRE在全球市场的机会充满信心,正积极准备欧洲等地区的上市 [16][106][107] - 公司对于IC-MPGN和C3G适应症的pegcetacoplan数据感到兴奋,认为可大幅扩展受益患者群体 [18] - 公司通过组织精简,进一步聚焦SYFOVRE和EMPAVELI,预计可大幅提升运营效率和现金储备 [19][21] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Miller 提问** 1) 公司如何评估SYFOVRE实际用量与发货量的差异,以及分销商库存水平?[54] 2) 公司是否有任何关于视网膜血管炎病因的早期迹象,比如针头变更是否有影响?[54] **Cedric Francois 回答** 1) 公司估计分销商库存约1-1.5周的用量,超过10万支SYFOVRE已被注射给患者 [57] 2) 目前还为时尚早,需要再等1-2个季度才能评估针头变更是否有影响。但重要的是,血管炎发生率保持稳定在0.01%,且导致严重视力损失的更低 [58] 问题2 **Tazeen Ahmad 提问** 1) 公司如何看待SYFOVRE的竞争格局,是否感受到竞争加剧?[62] 2) 公司计划在本周AAO大会上展示24个月的SYFOVRE数据,医生对于每两周一次给药方案有何期望?[67] **Adam Townsend 回答** 1) 公司尚未在临床实践中感受到明显的竞争压力,将继续专注于执行自身的商业计划 [64][65] 2) 医生希望看到SYFOVRE疗效随时间的持续增强,公司将在本次大会展示GALE研究3年的数据,体现出pegcetacoplan的长期疗效 [69] **Caroline Baumal 回答** 医生对SYFOVRE的每两周一次给药方案很感兴趣,希望看到持续增强的疗效,公司将在本次大会展示相关数据 [69] 问题3 **Anupam Rama 提问** 公司此前提到的三分之一、三分之一、三分之一的市场细分情况,现在是否发生变化?之前观望的医生群体现在的态度如何?[73] **Adam Townsend 回答** 公司最近的市场调研结果与之前类似。公司正在不断推进各细分群体的转化,包括之前观望的医生群体。公司每周都有新的医生开始使用SYFOVRE,显示医生信心的提升 [75][76]

业绩总结 - 2023年第三季度，EMPAVELI在美国的净产品销售额为2390万美元，较2022年的1770万美元增长了35%[13] - SYFOVRE在2023年第三季度的美国净产品销售额为7530万美元，自2023年3月上市以来累计超过1.6亿美元[4] - 2023年第三季度总收入为1.104亿美元，较2022年的2210万美元增长了400%[13] - 2023年第三季度净亏损为1.402亿美元，较2022年的1.913亿美元减少了27%[13] 研发与费用 - 研发费用为7940万美元，较2022年的9520万美元下降了16%[13] - 总运营费用为2.475亿美元，较2022年的1.750亿美元增长了41%[13] 用户数据与合规性 - 2023年第三季度，EMPAVELI的患者合规率约为97%，且已有超过250名患者接受治疗[7] - 自2023年3月以来，已向医疗服务提供者交付超过10万瓶SYFOVRE[4] 未来展望 - 截至2023年9月30日，公司的现金储备为4.52亿美元，预计可支持运营至2025年第二季度[13] - 预计2024年上半年将获得海外批准决定[6]

公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物的商业阶段生物制药公司[119] - 公司自2010年5月开始运营以来，几乎所有资源都用于开发专有技术、开发产品候选药物、进行临床试验、建立知识产权组合、组织和员工公司、商业规划、筹集资本、准备和执行产品的商业推出以及为这些运营提供一般和行政支持[132] 产品销售 - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内，从SYFOVRE的销售中分别获得了7,530万美元和1.61亿美元的净产品收入[120] - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内，从EMPAVELI的销售中分别获得了2,390万美元和6,660万美元的净产品收入[126] - 公司在2023年9月30日的三个月内进行了约100,000支SYFOVRE的商业推出后，估计视网膜脉络膜炎的发生率约为每次注射0.01%[123] 公司战略 - 公司在2023年8月宣布，不计划启动任何新的系统性pegcetacoplan的临床开发项目[130] - 公司在2023年8月宣布，计划优先研究视网膜和中枢神经系统疾病，并计划继续与Beam的合作[131] - 公司在2023年8月宣布，预计企业重组和相关的员工减少将在2024年节省总成本高达3亿美元，其中包括员工减少的预期净成本节省超过7000万美元[133] 财务状况 - 公司截至2023年9月30日拥有4.524亿美元的现金及现金等价物，预计这些资金足以支持当前运营至2025年第二季度至少[135] 股权融资 - 公司于2019年6月27日从SFJ获得了4000万美元，其中包括6000万美元额外里程碑的首笔2000万美元和根据SFJ修正案支付的2000万美元[140] - 公司于2019年9月从SFJ获得了2000万美元，作为额外6000万美元的第二笔分期，因达到里程碑，并于2020年1月收到了额外6000万美元的最后一笔分期，因PEGASUS第3期试验结果的公布[141] - 公司根据SFJ协议，在FDA和EMA批准使用系统性pegcetacoplan治疗PNH后，分别于2021年5月和2022年1月支付了400万美元和500万美元给SFJ，另外，公司还分别于2022年5月和2023年12月支付了1150万美元和1800万美元，以及2023年5月支付了2450万美元，公司有义务在2023年期间向SFJ支付额外3100万美元，直至2027年每年FDA和EMA监管批准的周年纪念日[142] 财务表现 - 2023年第三季度，公司产品销售净额为99182万美元，同比增长461%[184] - 2023年第三季度，公司许可和其他收入为11217万美元，同比增长156%[186] - 2023年第三季度，销售成本为2241万美元，同比增长1523%[187] - 2023年第三季度，研发费用为79421万美元，同比减少17%[189] - 2023年第三季度，管理和行政费用为145648万美元，同比增长86%[190] - 2023年9月30日的三个月内，其他费用为0.6百万美元，较2022年同期的其他收入0.1百万美元增加，主要是由于外币重估损失[195] - 2023年9月30日的三个月内，所得税费用为0.2百万美元，较2022年同期的0.4百万美元减少，主要是由于美国应税收入减少，部分原因是研发资本化减少[196] - 2023年9月30日的九个月内，产品收入净额为22.76亿美元，较2022年同期的4.54亿美元增加，增长401%；许可和其他收入为2.26亿美元，较2022年同期的0.73亿美元增加，增长209%[197] 现金流 - 2023年9月30日，公司经营活动中使用的净现金为4.9686亿美元，主要包括4.401亿美元的净亏损，调整后的非现金项目包括7.97亿美元的股份补偿费用、1.3百万美元的折旧费用、1.95亿美元的发展责任折现费用[1] - 2023年9月30日，公司投资活动中使用的净现金为0.678亿美元，主要是由于购买固定资产[2] - 2023年9月30日，公司融资活动中提供的净现金为3.9841亿美元，主要来自于2023年3月的跟进普通股和预先融资权发行所得的3.844亿美元[3]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度报告约9000万美元的总产品销售额,其中SYFOVRE销售6700万美元,显示了该产品的早期销售势头 [12] - 公司截至第二季度末拥有6.16亿美元现金,预计可维持至2025年第一季度 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - EMPAVELI在患有PNH的患者中产生了积极的影响 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的SYFOVRE产品已在美国分发超过68,000支,已有超过60,000支被医生给患者使用 [14] - 公司在欧洲等多个地区的SYFOVRE上市申请正在审评中,预计将在2024年初获得批准 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在进行全面调查,以确定SYFOVRE导致罕见血管炎事件的潜在原因 [13][16][17][19] - 公司将继续与视网膜专家社区合作,并将每季度更新事件发生率 [86] - 公司正在开发预充式注射器,以改善SYFOVRE的使用体验,但这需要数年时间 [53][54] - 公司的GALE长期延伸研究显示SYFOVRE可将非中心性地理性黄斑变性的病变进展减少45%,进一步证实了SYFOVRE作为治疗GA的重要性 [27][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,尽管最近几周很有挑战性,但公司对未来充满信心 [30] - 公司将继续透明地与医生社区合作,并在季度报告中更新事件发生率 [86][138] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Miller 提问** 询问公司是否调查了注射器等辅助设备是否可能导致血管炎事件 [33][36][39] **Cedric Francois 回答** 公司将调查注射器等辅助设备,但目前结论是制造过程没有问题 [36][37] 问题2 **Tazeen Ahmad 提问** 询问公司是否有风险缓解计划,以及是否所有血管炎事件都是由视网膜专科医生操作 [42][43] **Cedric Francois 和 Caroline Baumal 回答** 公司将继续与视网膜专家社区合作,制定风险缓解措施。所有已报告的事件都是由视网膜专科医生操作 [43][44][45] 问题3 **Anupam Rama 提问** 询问公司对于继续使用SYFOVRE的医生的分布情况 [49][50] **Adam Townsend 回答** 公司的市场调研显示,约三分之一的医生计划继续使用SYFOVRE,三分之一计划暂停新患者使用,三分之一计划暂停使用直到获得更多信息 [50]

业绩总结 - 截至2023年6月30日，Apellis的现金为6.16亿美元，预计可支持公司运营至2025年第一季度[11] - 2023年第二季度，SYFOVRE在美国的净产品销售额为6,730万美元[12] - 2023年第二季度，总收入为9,500万美元，较2022年的1,630万美元增长了487%[12] - 2023年第二季度，净亏损为1.22亿美元，较2022年的1.56亿美元有所改善[12] 研发与用户数据 - 2023年第二季度，研发费用为9,570万美元，较2022年的1.017亿美元下降了约4%[12] - 自SYFOVRE上市以来，已分发超过68,000瓶[6] - 在实际使用中，确认的视网膜血管炎事件为7例[6] - 41名接受调查的视网膜专家中，有13名计划继续使用SYFOVRE[9] 成本与费用 - 2023年第二季度，管理和行政费用为1.114亿美元，较2022年的6320万美元增长了76%[12] - Apellis未发现制造过程或药品质量问题与安全事件相关[8]

销售收入 - 2023年6月30日，公司销售SYFOVRE实现净产品收入6,730万美元和8,570万美元[115] - 2023年6月30日，公司销售EMPAVELI实现净产品收入2,230万美元和4,270万美元[117] - 产品销售收入净额主要来自于美国的EMPAVELI销售和SYFOVRE销售，2023年6月30日的净产品收入为8964.5万美元，2022年6月30日为1565.4万美元[178] 研发和商业化支出 - 公司自2010年成立以来一直致力于开发专有技术、产品候选物、进行临床试验、建立知识产权组合、组织和员工公司、商业规划、筹集资本、准备和执行产品的商业化推出，并为这些运营提供一般和行政支持[126] - 公司自成立以来每年都出现显著的净营运亏损，预计至少在今年和明年继续出现净营运亏损[128] - 公司预计支出将显著增加，特别是随着继续发生与销售、营销、医学事务、制造、分销和其他与PNH治疗的EMPAVELI和GA治疗的SYFOVRE商业化相关的重大商业化费用，以及继续开发和进行正在进行和计划中的pegcetacoplan和其他产品候选物的临床试验；启动和继续研究和预临床和临床开发努力，为任何未来产品候选物寻找和开发额外的产品候选物，寻求对已完成临床试验的产品候选物（如果有的话）进行监管和营销批准；建立销售、营销、分销和其他商业基础设施以商业化任何可能获得营销批准的其他产品；需要为临床开发和潜在的商业化生产更大数量的产品候选物；维护、扩展和保护我们的知识产权组合；雇佣和留住额外的人员，如临床、质量控制、监管和科学人员；增加操作、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员，并增加设备和物理基础设施以支持我们的研究和开发项目和商业化[130] - 研发成本按发生时计入费用，未来收到的用于研发活动的货物或服务的不可退款预付款项被推迟和资本化[168] - 研发活动对公司业务模式至关重要，随着产品候选人开发项目的进展，我们预计研发成本将在可预见的未来增加[172] 财务状况 - 公司截至2023年6月30日现金及现金等价物为6.163亿美元[127] - 2020年可转换票据的净收益约为3.229亿美元[138] - 可转换票据的年利率为3.5%，到期日为2026年9月15日[139] - 可转换票据的初始转换率为25.3405股每1000美元票据，相当于每股普通股的初始转换价格约为39.4625美元[140] - 在2023年9月20日之前，公司不得赎回可转换票据[144] - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物为6.163亿美元，主要由货币市场基金和美国政府债券组成[220] - 公司的市场风险主要受到利率敏感性的影响，受美国利率总体水平变化的影响[220] 风险和挑战 - 我们无法合理估计产品候选人在临床开发中成功的性质、时间和成本，也无法预测从其他司法管辖区和适应症中的pegcetacoplan或其他潜在产品候选人开始产生重大净现金流入的时间[170] - 如果产品候选获批后发现效果不如预期或存在安全问题，可能导致患者和医生对产品的接受度降低，监管机构可能撤销批准，公司可能需要召回产品或进行额外的临床试验[231] - 任何这些事件都可能损害公司业务和运营，影响产品销售并对股价产生负面影响[231]