文章核心观点 - 医疗板块有很多优质股票，投资者应关注表现优于同行的公司，阿克罗治疗公司和透视治疗公司值得关注，有望保持良好表现 [1][3] 行业情况 - 医疗板块有1074只个股，在Zacks板块排名中位列第10，Zacks板块排名通过衡量板块内个股的平均Zacks排名来评估16个板块的实力 [1] - 医疗-生物医学和遗传学行业有520只个股，在Zacks行业排名中位列第99，该行业今年迄今下跌约12.5% [3] - 医疗-药物行业有192只个股，在Zacks行业排名中位列第102，该行业今年迄今上涨0.2% [3] 阿克罗治疗公司情况 - 阿克罗治疗公司目前Zacks排名为2（买入），过去一个季度，Zacks对该公司全年收益的共识预期提高了0.9%，显示分析师情绪改善和积极的盈利前景趋势 [2] - 阿克罗治疗公司今年迄今回报率为0.9%，优于医疗板块平均的 -0.1%，也优于所属的医疗-生物医学和遗传学行业 [2][3] 透视治疗公司情况 - 透视治疗公司今年迄今回报率为67.2%，表现优于医疗板块，目前Zacks排名为2（买入），过去三个月，该公司当前年度的共识每股收益预期提高了7.7% [2][3] - 透视治疗公司属于医疗-药物行业 [3]

文章核心观点 - 阿克罗治疗公司股价自11月低点稳步攀升但在25美元遇压，短期或下跌，期权是不错选择 [1][2] 股价走势 - 阿克罗治疗公司股价在10月初大幅下跌后自11月低点稳步攀升，在25美元水平似乎出现压力 [1] - 公司近期反弹使其接近80日移动均线一个标准差，该趋势线历史上有看跌影响 [1] - 过去三年公司股票出现五次类似信号，其中80%的情况下一个月后股价下跌，平均跌幅6.9% [1] 分析师评级 - 九位覆盖该公司的分析师均给予“强力买入”评级，12个月共识目标价42.88美元，较当前水平溢价86.8% [1] 期权情况 - 公司股票的舍弗勒波动率指数（SVI）为63%，处于年度范围的第11百分位低位，意味着期权交易员目前对波动率的预期较低 [2]

公司概况 - 公司是一家专注于开发治疗严重代谢疾病的临床阶段公司[59] 产品信息 - 公司的主力产品候选药物EFX在临床试验中表现出潜力，包括对NASH/MASH的治疗效果[59] - EFX在临床试验中显示出对肝纤维化、NASH解决和其他非侵入性指标的显著改善[60] - EFX获得了FDA的快速通道和突破性疗法认定，以及EMA的优先药物认定[62] - 公司计划进行名为SYNCHRONY的多试验第3阶段项目，以评估EFX的疗效和安全性[62] 财务状况 - 公司自成立以来一直在亏损，未来需要大量资金支持研发和商业化[65] - 公司预计目前的资金足以支持运营计划至2026年[66] - 公司目前尚未产生任何产品销售收入，未来可能通过产品销售或合作协议产生收入[67] 研发费用 - 公司的研发费用主要用于EFX的开发，以及其他发现项目的费用[68] - 研发费用在2023年第三季度增加至3,863.4万美元，同比增长54%[73] - 直接EFX项目费用增加至3,294.3万美元，主要归因于第三方合同制造费用和CRO费用的增加[73] - 人员和其他研发相关费用减少至569.1万美元，主要由于工资和相关费用的增加和股权补偿的减少[73] - 总体研发费用在2023年前九个月增加至8,840.6万美元，同比增长32%[78] - 直接EFX项目费用在2023年前九个月增加至7,293.1万美元，主要归因于CRO费用和第三方合同制造费用的增加[78] - 人员和其他研发相关费用在2023年前九个月增加至1,547.5万美元，主要由于工资和相关费用的增加和股权补偿的减少[78] 现金流量 - 现金流量表显示，2023年前九个月公司经营活动产生净现金流量为96,740万美元，主要由于净亏损和非现金费用[83] - 2023年前九个月公司投资活动产生净现金流量为236,409万美元，主要用于购买和到期的短期和长期市场证券[84] - 2023年9月30日的融资活动现金流为3.528亿美元，其中包括来自Hercules提供的1.5亿美元贷款、来自ATM发行的净收益1.238亿美元、来自注册直接发行的净收益2.11亿美元和来自股票期权行权的收益2.8万美元[85] 资金需求 - 我们与Hercules签订的贷款和担保协议中有2.5亿美元的未偿还借款，我们可以自行决定再借款1亿美元，直到2023年12月15日。在达到某些临床发展里程碑时，我们可能获得额外的2亿美元。此外，Hercules可以自行决定向我们提供多达4.5亿美元的额外资金[86] - 我们预计将需要额外资金来完成EFX的临床开发、在获得监管批准后推广EFX以及进行其他产品候选物的许可或收购。如果我们获得EFX或其他产品候选物的监管批准，我们预计将面临与产品制造、销售、营销和分销相关的重大推广费用，具体取决于我们是否选择自行推广EFX[88]

公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发治疗严重代谢疾病的临床阶段公司[59] - 公司的主力产品候选药物EFX在临床试验中表现出潜力，包括在NASH患者中的显著纤维化退行和NASH解决[59] - EFX在临床试验中显示出对非侵入性纤维化标志物、肝脂肪、肝酶、脂蛋白和血糖控制的显著改善[60] - 公司计划进行一个名为SYNCHRONY的多试验第三阶段项目，以评估EFX在NASH患者中的疗效和安全性[63] 财务状况 - 公司自成立以来一直在承担重大运营损失，未来的盈利能力将取决于EFX和未来产品候选药物的成功开发和商业化[65] - 研发费用在2023年6月份的三个月内增加了31%，达到了27985千美元[73] - EFX项目直接费用增加了31%，达到了22798千美元[74] - 一般和行政费用在2023年6月份的三个月内增加了23%，达到了7644千美元[75] - 利息支出在2023年6月份的三个月内增加了1517%，达到了857千美元[73] - 其他收入在2023年6月份的三个月内增加了2114%，达到了5403千美元[73] 资金需求及筹资计划 - 上市公司在2022年6月30日的融资活动中提供了3,500万美元的现金，其中包括2,500万美元来自辉瑞公司的股权投资和1,000万美元来自Hercules提供的贷款[87] - 公司与Hercules签订的贷款和担保协议中，目前已经借款2,500万美元，可自行决定再借款1,000万美元，同时在特定临床发展里程碑达成后，可再获得2,000万美元，总额最高可达4,500万美元[88] - 公司预计将继续需要额外资金来完成EFX的临床开发、商业化以及收购其他产品候选药物，如果获得EFX或其他产品候选药物的监管批准，预计将需要大量的商业化支出[89] - 公司计划通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排等方式来满足资金需求[90] 风险管理 - 公司的投资活动的主要目标是在不承担重大风险的情况下保值资金，同时最大化投资收益[94] - 公司在美元以外的货币中进行的交易可能会受到外汇风险的影响，但对于截至2023年6月30日的三个和六个月的历史财务报表，外汇汇率的10%变化不会产生重大影响[95]

EFX临床试验数据 - 公司在四项临床试验中对244名成人患者使用EFX进行评估，其中NASH患者161人，T2D患者83人，评估时间长达24周[151] - 2022年第三季度，2b期HARMONY研究中，50mg和28mg EFX剂量组在24周后主要和次要组织学终点均达到统计学显著性，在纤维化至少改善一级且NASH不恶化的主要终点上，50mg组（41%）和28mg组（39%）的缓解率约为安慰剂组（20%）的两倍[151] - 50mg EFX治疗的患者中有76%、28mg治疗的患者中有47%实现NASH缓解且纤维化不恶化，缓解率约为安慰剂组（15%）的三到五倍；50mg和28mg剂量组在纤维化至少改善一级和NASH缓解的联合终点上缓解率分别为41%和29%，约为安慰剂组（5%）的六到八倍[151] - 16周的2a期BALANCED研究C队列中，58%接受EFX治疗的患者出现纤维化改善或NASH缓解且纤维化不恶化，而安慰剂组为0%[154] EFX临床试验结果公布时间 - 预计2023年第二季度公布SYMMETRY研究D队列结果，第四季度公布SYMMETRY研究结果[152] 公司资金获取情况 - 2022年6月，公司从辉瑞获得2500万美元股权投资，从Hercules获得1000万美元定期贷款；2023年3月10日，从Hercules定期贷款中额外提取1500万美元[158] 公司净亏损情况 - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为2580万美元和2600万美元，2022年和2021年全年净亏损分别为1.12亿美元和1.008亿美元；截至2023年3月31日，累计亏损4.482亿美元[158] 公司资金状况及运营支持 - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期有价证券3.432亿美元；2023年4月4日至5月11日，通过ATM机制净筹资1.242亿美元，公司认为这些资金足以支持当前运营计划至2025年[163] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，预计近期内也不会从产品销售中获得收入[169] 公司研发费用预期 - 公司预计随着EFX后期临床试验推进、开发更多候选产品以及寻求监管批准，研发费用将大幅增加[171] 各费用指标变化 - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为2180万美元和2050万美元，增长130万美元，增幅6%[180][181] - 2023年和2022年第一季度行政及一般费用分别为700万美元和550万美元，增长140万美元，增幅26%[180][182] - 2023年第一季度利息费用为50万美元，主要来自与Hercules的定期贷款[180][183] - 2023年和2022年第一季度其他收入净额分别为340万美元和不足10万美元，增长340万美元，增幅15259%[180][184] 公司累计资金及现金等价物情况 - 截至2023年3月31日，公司累计获得资金总额6.927亿美元，现金、现金等价物和短期有价证券为3.432亿美元[185] 各活动净现金情况 - 2023年和2022年第一季度经营活动使用的净现金分别为2460万美元和2290万美元[186][187][188] - 2023年和2022年第一季度投资活动提供的净现金分别为1760万美元和2280万美元[186][189][190] - 2023年和2022年第一季度融资活动提供的净现金分别为1520万美元和10万美元[186][191] 公司贷款协议情况 - 公司与Hercules的贷款协议下有2500万美元未偿还借款，可自行决定再借1000万美元，特定临床开发里程碑达成后可再借2000万美元，Hercules自行决定可再提供最多4500万美元[192] 公司资金需求及预计 - 公司预计完成EFX临床开发、商业化及进行其他产品候选的授权或收购需要额外资金[195] 非可撤销采购及其他安排金额变化 - 非可撤销采购及其他安排金额从2022年12月31日的880万美元增至2023年3月31日的1580万美元，增加了700万美元[198] 公司现金等价物组成 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为3.432亿美元，主要由货币市场基金和美国国债支持的证券组成[202] 利率变化对财务报表影响 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[204] 外币汇率变化对财务报表影响 - 假设外币汇率发生10%的变化，对公司2023年第一季度的合并财务报表无重大影响[205] 公司资金筹集及应对措施 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若无法筹集资金，可能需推迟、减少或取消产品开发等工作[196] 公司合同义务和承诺情况 - 2023年第一季度，除与Hercules Capital的定期贷款和非可撤销采购安排变化外，公司合同义务和承诺无重大变化[197] 公司财务报表编制及关键会计政策情况 - 公司财务报表按照美国公认会计原则编制，截至2023年3月31日，关键会计政策无重大变化[199] 公司投资活动目标及风险 - 公司投资活动主要目标是保存资本和最大化投资收益，投资组合受利率风险影响[203] 公司外汇风险情况 - 公司多数交易以美元进行，但部分交易以欧元和英镑等外币计价，面临外汇风险[205] 通胀对公司业务影响 - 目前通胀未对公司业务产生重大影响，但未来可能因临床试验、制造等成本上升受到影响[206]

公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发治疗严重代谢疾病的临床阶段公司，主要关注非酒精性脂肪性肝病（NASH）等疾病[258] - EFX在多项临床试验中表现出显著的疗效，包括对NASH患者的纤维化回归和NASH缓解[258] - EFX获得FDA的快速通道和突破性疗法认定，有望成为治疗NASH的最佳药物[259] 财务状况 - 公司截至2022年12月31日，现金、现金等价物和短期市场证券为3.514亿美元，预计足以支持当前的运营计划至2025年[260] - 研发费用在2022年和2021年分别为8528.4万美元和8175.9万美元，增长了4%[270] - 总体运营费用在2022年和2021年分别为1.15156亿美元和1.00886亿美元，增长了14%[270] - 总体净亏损为1.12033亿美元和1.00777亿美元，增长了11%[270] - 现金、现金等价物和短期市场证券为3.514亿美元[275] - 2022年经营活动现金流为-9.2517亿美元，主要由于净亏损和非现金费用[275] - 2022年投资活动现金流为-6.3825亿美元，主要用于购买短期证券[278] - 2022年融资活动现金流为2.5563亿美元，主要来自后续公开发行和Pfizer的股权投资[279] - 公司借款了1亿美元的贷款，利率为7.65%或华尔街日报报告的基准利率加3.65%[280] 风险与展望 - 公司预计将继续承担重大费用和运营亏损[281] - 公司预计在进行EFX或任何未来产品候选品的非临床研究和临床试验方面的进展、时间、成本和结果，将会显著增加支出[282] - 公司需要额外资金来完成EFX的临床开发、在获得监管批准后推广EFX，以及进行其他产品候选品的许可或收购[283] - 公司与CROs和CMOs签订了提供服务的协议，包括非临床研究和临床试验以及制造临床开发材料，其中包括不可取消的购买承诺[284] - 公司的财务报表是根据美国通用会计准则编制的，需要进行估计和假设，这些估计和假设会影响资产、负债和费用的报告金额[285] - 公司需要估计应计的研发费用，这涉及到审查未完成的合同和采购订单，与适当人员沟通以确定已经提供服务的服务水平和相关成本[287] - 公司对员工和非员工授予的所有股权奖励进行公允价值评估，并在相应的服务期内扣除这些奖励的补偿费用[288] - 公司对最近的会计准则进行了描述，这些准则适用于公司的业务，但没有对公司的财务状况或业绩产生重大影响[290]

EFX临床试验数据 - 公司在四项临床试验中对245名成人患者使用EFX进行评估，其中NASH患者162人，T2D患者83人[154] - 24周的2b期HARMONY研究中，50mg和28mg EFX剂量组在主要和次要组织学终点上均达到统计学意义，在纤维化至少改善一级且NASH不恶化的主要终点上，50mg组（41%）和28mg组（39%）的缓解率约为安慰剂组（20%）的两倍[154] - 50mg EFX治疗的患者中有76%、28mg治疗的患者中有47%实现了NASH缓解且纤维化未恶化，缓解率约为安慰剂组（15%）的三到五倍；50mg和28mg剂量组在纤维化至少改善一级和NASH缓解的联合终点上的缓解率分别为41%和29%，约为安慰剂组（5%）的六到八倍[154] - 16周的BALANCED研究中，12名肝硬化NASH患者中有4人（33%）在接受EFX治疗后纤维化改善一级且NASH未恶化，而安慰剂组5人无改善（0%）[156][158] 财务亏损情况 - 2022年第三季度和前九个月净亏损分别为3550万美元和8900万美元，2021年同期分别为2430万美元和6840万美元；截至2022年9月30日，累计亏损3.993亿美元[160] 现金及资金支持情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为3.74亿美元，若加上满足特定里程碑后可从Hercules Capital获得的资金，预计可支持当前运营计划至2025年[163] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为3.74亿美元，自成立以来融资总额达6.777亿美元[197] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为3.74亿美元，主要为投资级货币市场基金[217] 费用及收入预期 - 公司预计在未来几年继续产生大量费用，推进EFX后期临床开发、开发其他候选产品并寻求监管批准，若产品获批还将产生商业化费用[161] - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售获得收入，若EFX或其他候选产品开发成功获批或达成合作/许可协议，未来可能产生收入[169] - 公司预计近期和未来研发费用将大幅增加，目前无法准确估计完成EFX和其他候选产品临床开发的性质、时间和成本[173] - 临床开发成本可能因多种因素而有显著差异，包括非临床和临床开发活动的时间和进展、筹集资金能力、临床试验的患者数量和成本等[174][175] 各季度费用及收入对比 - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为2510万美元和1950万美元，增长560万美元，增幅29%[183][185] - 2022年和2021年第三季度行政费用分别为1100万美元和490万美元，增长610万美元，增幅125%[183][186] - 2022年第三季度利息费用为32.4万美元，2021年同期无[183][188] - 2022年和2021年第三季度其他收入分别为87.3万美元和2.3万美元，增长85万美元，增幅3696%[183][189] - 2022年和2021年前三季度研发费用分别为6700万美元和5400万美元，增长1300万美元，增幅24%[191][192] - 2022年和2021年前三季度行政费用分别为2280万美元和1440万美元，增长840万美元，增幅58%[191][194] - 2022年前三季度利息费用为37.7万美元，2021年同期无[191][195] - 2022年和2021年前三季度其他收入分别为110万美元和9.4万美元，增长104.5万美元，增幅1112%[191][196] 现金流量情况 - 2022年和2021年前三季度经营活动净现金使用量分别为6700万美元和5300万美元[198][199][200] - 2022年前九个月融资活动提供的现金为2.529亿美元，包括2.162亿美元后续公开发行所得、2500万美元辉瑞股权投资、1000万美元Hercules定期贷款和240万美元股票期权行使及员工股票购买计划股份发行所得；2021年前九个月为40万美元[204] 借款及合同义务情况 - 公司与Hercules的贷款和担保协议下有1000万美元未偿还借款，可自行决定再借1000万美元，特定临床开发里程碑达成可再借1500万美元，特定临床和财务里程碑达成可再借2000万美元，Hercules自行决定最多可再提供4500万美元；借款利率为7.65%和《华尔街日报》公布的优惠利率加3.65%中的较高者[205] - 截至2022年9月30日，不可撤销采购和其他安排增加至940万美元，较2021年12月31日的930万美元增加10万美元，主要因支持临床试验活动增长和扩张的采购及其他义务增加30万美元，加州南旧金山办公场地经营租赁义务减少20万美元[212] - 2022年前三个月和前九个月，除与Hercules Capital的定期贷款及不可撤销采购安排变化外，公司合同义务和承诺无重大变化[211] 财务影响假设情况 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[218] - 假设外币汇率发生10%的变化，不会对公司2022年第三季度和前九个月的历史合并财务报表产生重大影响[219] 未来费用及资金需求预期 - 公司预计未来将继续产生重大费用和经营亏损，开支将显著增加，运营支出的时间和金额取决于多项因素，包括临床试验进展、监管审批结果等[206] - 公司预计需要额外资金完成EFX的临床开发和商业化，以及进行其他产品候选物的授权或收购[209] - 公司预计在产生大量产品收入之前，将通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[210]

临床试验结果及预期 - 公司预计2022年9月公布2b期HARMONY研究第24周主要终点和多个次要终点结果，2023年下半年公布2b期SYMMETRY主要研究结果[152] - 此前三项临床试验中，162名成人患者接受EFX治疗长达16周，2a期BALANCED研究显示，40名F1 - F3纤维化的EFX患者中48%实现纤维化至少改善一级且NASH未恶化，48%实现NASH缓解且纤维化未恶化[153] - BALANCED研究中基线F2/F3纤维化患者68%实现纤维化至少改善一级，其中50%改善两级；33%的NASH肝硬化患者（F4纤维化，代偿期）16周后实现纤维化改善一级且NASH未恶化[154][156] 财务亏损情况 - 公司2022年3个月和6个月净亏损分别为2740万美元和5340万美元，2021年同期分别为2890万美元和4400万美元，截至2022年6月30日累计亏损3.637亿美元[158] 资金状况及运营支撑 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为1.807亿美元，结合特定里程碑资金，预计可支撑当前运营计划至2024年第三季度[161] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为1.807亿美元，自成立以来资金来源提供的总收益为4.477亿美元[196] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.807亿美元，主要包括货币市场基金、商业票据、美国国债和公司债券[212] 收入预期 - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望从产品销售中获得收入，若EFX或未来产品研发成功获批或达成合作许可协议，未来可能产生收入[167] 未来费用及资金需求 - 公司预计未来几年将继续产生大量费用，推进EFX后期临床开发、开发其他产品候选药物及寻求监管批准等[159] - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，可能通过股权出售、债务融资或其他资本来源融资[160] 疫情对业务影响 - 2022年3个月和6个月以及2021年财务结果未受COVID - 19显著影响，BALANCED研究主要部分数据收集、2b期HARMONY和SYMMETRY试验未受重大影响[164] 临床试验原料药生产情况 - 公司2b期HARMONY和SYMMETRY研究的GMP原料药商业规模生产于2020年4月完成，3期临床试验原料药生产于2022年第一季度完成[165] 季度费用对比 - 2022年和2021年Q2研发费用分别为2140万美元和2400万美元，减少260万美元，降幅11%[181][183] - 2022年和2021年Q2行政及管理费用分别为620万美元和500万美元，增加120万美元，增幅25%[181][184] - 2022年Q2利息费用为10万美元，2021年Q2无利息费用，增幅100%[181][185] - 2022年和2021年Q2其他收入分别为24.4万美元和3.3万美元，增加21.1万美元，增幅639%[181][187] 半年费用对比 - 2022年和2021年H1研发费用分别为4190万美元和3460万美元，增加730万美元，增幅21%[189][191] - 2022年和2021年H1行政及管理费用分别为1180万美元和950万美元，增加230万美元，增幅24%[189][192] - 2022年H1利息费用为10万美元，2021年H1无利息费用，增幅100%[189][193] - 2022年和2021年H1其他收入分别为30万美元和7.1万美元，增加19.5万美元，增幅275%[189][195] 现金流量情况 - 2022年和2021年H1经营活动使用的现金分别为4240万美元和3840万美元，投资活动提供的现金分别为3460万美元和830万美元，融资活动提供的现金分别为3500.9万美元和29万美元[197] 融资活动资金来源 - 2022年上半年融资活动提供的现金为3500万美元，其中2500万美元来自辉瑞公司的股权投资，1000万美元来自赫拉克勒斯提供的定期贷款[200] - 2021年上半年融资活动提供的现金为30万美元，来自股票期权行使和员工股票购买股份的发行[202] 贷款协议情况 - 2022年6月公司与赫拉克勒斯签订贷款协议，未偿还借款为1000万美元，可自行决定再借1000万美元，达到特定里程碑还可能获得1500万和2000万美元借款，赫拉克勒斯还可自行决定提供最多4500万美元借款，借款利率为7.65%和《华尔街日报》公布的优惠利率加3.65%中的较高者[203] 不可撤销采购和其他安排情况 - 截至2022年6月30日，不可撤销采购和其他安排减少至870万美元，较2021年12月31日的930万美元减少60万美元[209] 利率和汇率变化影响 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[214] - 假设外币汇率发生10%的变化，不会对公司2022年第二季度和上半年的历史合并财务报表产生重大影响[215] 通胀影响 - 公司认为通胀尚未对业务产生重大影响，但如果制造成本和供应成本受到显著通胀压力，可能对业务、经营业绩和财务状况产生不利影响[216]

现金流与财务状况 - 截至2022年第一季度，公司现金储备约为1.65亿美元，预计现金流可持续到2023年第三季度[5] - 现金及现金等价物和短期市场证券总额约为1.06亿美元，足以支持公司运营计划至2023年第三季度[133] 研究与临床试验结果 - 预计2022年第三季度将公布HARMONY研究结果[5] - 在Phase 2a BALANCED研究中，EFX 28mg、50mg和70mg组患者中，达到≥30%肝脂肪相对减少的比例分别为100%、100%和100%[34] - 在相同研究中，EFX 50mg组患者的肝脂肪绝对减少率为-13.4%[34] - EFX在FGFR1c、FGFR2c和FGFR3c的平衡效能，可能优化NASH的治疗效果[14] - 在BALANCED研究中，EFX 50mg组的肝脏硬度为11.3 kPa，低于安慰剂组的12.5 kPa[31] - 62%的患者在接受28mg EFX治疗后实现了≥1级的纤维化改善且未恶化NASH[79] - 46%的患者在接受50mg EFX治疗后实现了≥1级的纤维化改善且未恶化NASH[79] - 在EFX治疗的F1-F3患者中，50%的患者实现了2级纤维化改善[47] - 28mg EFX组在第12周的Pro-C3水平较基线下降了6.1ug/L，显著优于安慰剂组的-1.5ug/L[54] - 50mg EFX组在第12周的Pro-C3水平较基线下降了5.9ug/L，显著优于安慰剂组的-1.5ug/L[54] - 70mg EFX组在第12周的Pro-C3水平较基线下降了6.7ug/L，显著优于安慰剂组的-1.5ug/L[54] - EFX 50mg组在第16周的NAS评分中，患者A从基线的7降至1，患者B从3降至1，患者C从6降至1[147] - 在EFX 50mg组中，有58%的患者实现了≥2点的NAS评分降低，而安慰剂组仅有20%[148] 不良事件与耐受性 - 在EFX治疗的患者中，最常见的药物相关不良事件为腹泻，发生率为36%[82] - EFX 50mg组中，41%的患者出现腹泻，而安慰剂组仅有10%[142] - EFX 50mg组中，29%的患者出现注射部位反应，而安慰剂组没有相关报告[142] - EFX 50mg组中，18%的患者报告头痛，而安慰剂组没有相关报告[142] - EFX 50mg组的严重不良事件(SAE)为0，而安慰剂组有1例[143] - EFX 50mg组的研究中，所有注射部位的不良事件均为1级[143] - 研究显示，EFX 50mg组的耐受性良好，适用于更高级别疾病的患者[143] 市场前景与患者数据 - 预计到2030年，美国将有3000万名NASH患者[12] - 在48周内，观察到16%的患者（治疗组和安慰剂组）肝硬化回归[90] - 在F4患者中，5年无肝移植死亡率约为50%[60] - F1-F3和F4患者中，肝脂肪减少、纤维化逆转和改善的代谢指标均得到观察[115] - F4患者的纤维化逆转显示出两级改善，且在16周内有直接抗纤维化活性[114] - F1-F3患者的HbA1c水平在16周时平均变化为-0.4%[105] - F4患者的非高密度脂蛋白胆固醇在16周时平均变化为-15%[101] - 在16周时，F1-F3患者的甘油三酯水平平均变化为+1%，而F4患者为+6%[101]

财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 公司净亏损在2022年第一季度为2600万美元，2021年第一季度为1510万美元；2021年全年为1.008亿美元，2020年全年为7920万美元[137] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损为3.363亿美元[137] - 2022年和2021年第一季度运营亏损分别为2605.1万美元和1512.8万美元，增长1092.3万美元，增幅72%[158] - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为2602.9万美元和1509万美元，增长1093.9万美元，增幅72%[158] 财务数据关键指标变化 - 资金状况 - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期有价证券1.654亿美元，预计可支撑当前运营计划至2023年第三季度[140] - 截至2022年3月31日，公司通过出售可赎回可转换优先股、首次公开发行和后续公开发行普通股获得总收益4.127亿美元[163] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为1.654亿美元[163] - 2022年和2021年第一季度经营活动净现金使用量分别为2287.6万美元和1834.6万美元[164] - 2022年和2021年第一季度投资活动净现金提供量分别为2275万美元和1900万美元[164] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.654亿美元，主要包括货币市场基金、商业票据、美国国债和公司债务证券[178] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，临床开发成本受多种因素影响[149][151] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为2051.4万美元和1060.2万美元，增长991.2万美元，增幅93%[158][159] - 2022年和2021年第一季度管理费用分别为553.7万美元和452.6万美元，增长101.1万美元，增幅22%[158] - 2022年和2021年第一季度总运营费用分别为2605.1万美元和1512.8万美元，增长1092.3万美元，增幅72%[158] 财务数据关键指标变化 - 其他收入情况 - 2022年和2021年第一季度其他收入分别为2.2万美元和3.8万美元，减少1.6万美元，降幅42%[158] 财务数据关键指标变化 - 合同与政策情况 - 截至2022年3月31日，不可撤销采购安排增至990万美元，较2021年12月31日的930万美元增加60万美元[175] - 截至2022年3月31日，公司除不可撤销采购安排外，合同义务和承诺无重大变化[175] - 截至2022年3月31日，公司关键会计政策与2021年年度报告相比无重大变化[176] 财务数据关键指标变化 - 风险影响情况 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[179] - 假设外币汇率发生10%的变化，对公司截至2022年3月31日的三个月合并财务报表无重大影响[181] - 公司大部分交易以美元进行，但部分交易以欧元和英镑等外币计价，面临外汇风险[181] - 公司认为通胀目前未对业务产生重大影响，但制造成本和供应成本若面临重大通胀压力，可能产生不利影响[182] 财务数据关键指标变化 - 投资情况 - 公司投资活动主要目标是保存资本以支持运营，并在不承担重大风险的情况下实现投资收益最大化[179] - 公司根据董事会批准的投资政策，维持高信用质量和短期期限的投资组合[179] 各条业务线数据关键指标变化 - 研究成果 - 在BALANCED研究中，40名F1 - F3纤维化的EFX患者中48%实现纤维化至少改善一个阶段且NASH未恶化，48%实现NASH缓解且纤维化未恶化[132] - BALANCED研究中，EFX患者肝脏脂肪相对减少最多达71%，NASH和T2D患者HbA1c最多降低0.9%，甘油三酯最多降低45%[132] - BALANCED研究中，基线F2/F3纤维化患者68%实现纤维化至少改善一个阶段，其中50%改善两个阶段[133] - BALANCED研究中，33%的NASH肝硬化（F4，代偿期）患者16周后实现纤维化改善一个阶段且NASH未恶化[133] 各条业务线数据关键指标变化 - 研究进展 - 公司Phase 2b HARMONY和SYMMETRY研究的GMP原料药商业规模生产于2020年4月完成，Phase 3临床试验原料药生产于2022年第一季度完成[145] 各条业务线数据关键指标变化 - 收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售获得收入[147]