会议介绍 - 摩根士丹利举办全球医疗健康会议 由美国中盘生物科技股票研究主管Sean Laaman主持[1] - ACADIA公司高管团队参会 包括首席执行官Catherine Owen Adams 首席财务官Mark Schneyer以及研发执行副总裁Elizabeth Thompson[2] 参会人员 - 摩根士丹利医疗健康研究负责人兼股票分析师Sean Laaman担任会议主持[1] - ACADIA公司派出首席执行官 首席财务官和研发执行副总裁组成的管理层团队参与会议[2] 会议性质 - 属于摩根士丹利全球医疗健康会议环节[1] - 会议聚焦美国中盘生物科技公司研究[1]

ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) FY Conference September 08, 2025 10:45 AM ET Company ParticipantsMark Schneyer - CFOElizabeth H.Z. Thompson - EVP, Head - Research & DevelopmentCatherine Owen Adams - CEO & DirectorConference Call ParticipantsSean Laaman - Research Analyst - Biotechnology Small & MidcapSean LaamanGood morning, everyone. Welcome to the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Lahman, Head of U.S. Mid-Cap Biotech Equity Research here at the firm. For important disclosures, p ...

公司概况 * ACADIA Pharmaceuticals 是一家专注于神经科学和罕见病的商业阶段公司 拥有两个已上市资产和多个在研管线资产 [6] * 公司2025年对两个上市产品的合并净销售额指引超过10亿美元 [7] * 公司近期举办了研发日活动 披露了风险调整后峰值销售额潜力约为25亿美元 而两个商业阶段资产的峰值销售额潜力在15亿至20亿美元之间 [8] 商业阶段产品表现与策略 DAYBUE (trofinetide) - 用于Rett综合征 * 患者持久性表现强劲 12个月持久性率超过50% 18个月持久性率超过45% [11] * 70%的活跃患者群体接受治疗时间已超过12个月 [17] * 持久性高的原因在于患者能持续获得临床益处 且公司团队与患者家庭保持紧密互动 [12] * 约40%的患者来自卓越中心(COE) 60%来自非COE 在非COE患者群体中的渗透率仅约20% 表明存在巨大增长潜力 [18][19] * 公司已将现场团队规模扩大了约30% 以更好地覆盖非COE的广阔患者群体 预计增长势头将在2025年底变得更加明显 [21][22] * 公司观察到已停药患者季度性回归治疗的现象 数量呈逐步增长趋势 目前回归患者数为较低的两位数 [25] * 国际市场拓展方面 DAYBUE已在美国和加拿大获批 并预计于2026年第一季度在欧盟获得批准 [27] * 公司已通过合作伙伴(Pharmamundo Clinigen Rafa)在欧盟 以色列和世界其他地区建立了指定患者计划(NPP) 以应对未获批市场的高需求 [28][29] * 日本市场也在规划中 公司正在当地进行III期研究 [30] NUPLAZID (pimavanserin) - 用于帕金森病精神病(PDP) * 第二季度业绩表现稳健 增长动力来自现场团队执行和直接面向消费者(DTC)的营销努力 [31] * DTC策略包括与Ryan Reynolds合作的无品牌意识宣传活动 以及通过nuplazid.com网站进行的品牌推广 [32] * nuplazid.com网站在第二季度的网站流量同比增长了17倍 [33] * 该产品约70-75%的患者为医疗保险(Medicare)人群 使其对《通货膨胀削减法案》(IRA)等立法敏感 [38] * 作为小型制造商 公司预计最早在2029年才会面临IRA下的价格谈判 且初期谈判将受到限制 [39] * 公司评估投资时关注新患者的终身价值 即使在未来价格可能降低的情况下 目前的投资回报率仍超过阈值 [40] * 产品的知识产权保护预计将持续至2038年2月 [40][41] 在研管线资产进展 ACP-101 (intranasal carbetocin) - 用于Prader-Willi综合征 * III期试验数据读出预计在2025年第四季度初 [8] * 商业准备工作正在进行中 [45] * 试验设计为为期12周的前瞻性 随机 安慰剂对照III期研究 这与最近获批的Solano药物的随机 withdrawal研究设计不同 可能提供更清晰的有效性故事 [46] * 公司相信其鼻内给药方式在副作用谱和潜在监测要求方面可能具有优势 这对复杂的Prader-Willi患者群体有益 [47] ACP-204 - 用于阿尔茨海默病精神病(ADP)和路易体痴呆精神病(DLBP) * 用于ADP的II期试验部分数据读出预计在2026年中期 [8] * 用于DLBP的试验将于本季度(2025年第三季度)启动 [8] * ADP是一个巨大的潜在市场 美国有700万阿尔茨海默病患者 其中约30%在其一生中会经历精神病 [48] * 公司正利用从pimavanserin获得的经验来开发ACP-204 并相信即使不是首个上市 也能在该市场中取得巨大成功 [49] * 公司也在关注百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)的同类在研产品cabenefrant的进展 [48] 业务发展与管线策略 * 公司积极寻求业务发展机会 以引入更多资产 目标是建立一家持续增长的公司 [9] * 公司拥有运营带宽和能力来引入外部项目 [54] * 引入资产的首选是能成为同类第一或同类最佳 并为患者带来真正医疗效益的分子 类似于NUPLAZID和DAYBUE [56] * 偏好引入处于临床中后期阶段的资产 但也不排除早期资产 如果价格有吸引力且符合参数 [57] * 管线资产的投资决策基于试验数据结果 竞争环境变化以及是否值得继续投资 而非严格的财务比例约束 公司目前没有财务限制需要做出取舍 [52] 潜在风险与监管考量 * 直接面向消费者(DTC)的营销环境存在潜在政策变化的不确定性 [34] * 公司表示其DTC努力主要通过网络进行 而非可能成为政策调整目标的 terrestrial television [37] * 《通货膨胀削减法案》(IRA)预计将对NUPLAZID未来的定价动态产生影响 但预计最早到2029年才会发生 [39]

财务业绩 - 第二季度每股收益0.16美元 超出市场预期0.14美元 但低于去年同期0.20美元[1] - 季度总营收2.646亿美元 超出市场预期2.6亿美元 同比增长9%[1][2] - 现金及投资总额从3月底的6.816亿美元增至6月底的7.62亿美元[9] 产品表现 - 核心产品Nuplazid销售额1.685亿美元 同比增长7% 超出市场预期1.66亿美元[3] - 新产品Daybue销售额9610万美元 同比增长14% 超出市场预期9370万美元[4] - Daybue患者覆盖达987人创历史新高 显示新患者增长和治疗持续性改善[4] 运营支出 - 研发支出7800万美元 同比增长2%[8] - 销售及行政支出1.335亿美元 同比增长14% 主要因支持两款产品的营销投入及Daybue商业团队扩张[8] 2025年业绩指引 - 总营收预期上调至10.45-10.95亿美元 原指引为10.30-10.95亿美元[10] - Nuplazid销售额预期上调至6.65-6.90亿美元 原指引为6.50-6.90亿美元[10] - Daybue销售额预期维持3.80-4.05亿美元不变[10] - 研发支出预期3.30-3.50亿美元 销售及行政支出预期5.35-5.65亿美元[11] 研发进展 - 欧盟地区trofinetide(即Daybue)上市申请正在审核中 预计2026年第一季度获批[13] - ACP-101治疗普拉德-威利综合征的三期研究已完成患者入组 顶线结果预计2025年第四季度公布[14] 专利保护 - 美国法院判决支持Nuplazid 34mg胶囊配方专利有效期至2038年[15] - 联邦巡回上诉法院维持Nuplazid物质成分专利有效性 保护期至2030年[16] - 两项专利裁决共同保护Nuplazid在美国市场免受仿制药竞争[16] 市场表现 - 公司股价年初至今上涨29.7% 显著跑赢行业0.2%的涨幅[5]

核心财务表现 - 第二季度GAAP每股收益0.16美元超出分析师预期0.14美元[1] - 第二季度GAAP收入2.646亿美元高于市场共识2.62亿美元[1] - 总收入同比增长9.3%但GAAP净利润下降主要由于税收和销售费用增加[1][8] 产品销售业绩 - NUPLAZID净销售额1.685亿美元同比增长7%主要受益于销量增长[2][5] - DAYBUE净销售额9610万美元同比增长14%创下987名美国患者使用记录[2][6] - 公司上调2025全年NUPLAZID销售额指引下限至6.65亿美元上限维持6.9亿美元[5] 费用结构变化 - 销售及行政费用1.335亿美元同比增长14%主要源于商业运营扩张投入[2][7] - 研发费用7800万美元同比增长2.4%反映管线投资持续增加[2][7] - 所得税费用从380万美元大幅增至1350万美元主因税收抵免使用减少[8][9] 现金流与资产负债表 - 截至2025年6月30日现金及投资余额为7.62亿美元[9] 研发管线进展 - 公司拥有9个实验性研发项目其中7个预计未来两年进入二期或三期试验[10] - 多项临床数据读预计在2027年前完成覆盖罕见病和神经科学领域[10] 知识产权保护 - 通过专利诉讼胜利确保NUPLAZID市场独占期至少至2030年部分专利延续至2038年[11] - 专利保护有效阻挡仿制药竞争支持品牌持续投资[11] 国际扩张战略 - 在欧洲及精选市场启动DAYBUE指定患者用药计划[12] - 欧洲监管申请正在评审中预计2026年获批前启动商业推广活动[12] 2025年业绩指引 - 全年美国市场总收入指引区间10.45-10.95亿美元[13] - 维持DAYBUE销售额3.8-4.05亿美元预期不变[13] - 研发费用指引维持3.3-3.5亿美元销售及行政费用指引维持5.35-5.65亿美元[13] 关键监测指标 - DAYBUE新患者增长率和用药保留率（一年保留率超50%）[6][14] - NUPLAZID市场份额维持与扩张能力[14] - 晚期研发项目如ACP-101的临床进展[14] - 欧洲监管审批结果对国际收入的影响[12][14]

季度业绩表现 - 公司季度每股收益为0.16美元，超出Zacks共识预期的0.14美元，同比增长率为-20% [1] - 季度营收达2.6457亿美元，超出共识预期1.87%，同比增长9.35% [2] - 过去四个季度中，公司三次超出每股收益预期，四次超出营收预期 [2] 股价表现与市场比较 - 年初至今公司股价累计上涨28.8%，同期标普500指数涨幅为7.1% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有)，预计短期内表现与市场持平 [6] 未来业绩预期 - 下季度共识预期为每股收益0.14美元，营收2.714亿美元 [7] - 本财年共识预期为每股收益0.49美元，营收10.6亿美元 [7] - 业绩电话会议中管理层评论将影响股价短期走势 [3] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中处于后42% [8] - 同行业公司Nuvation Bio预计季度每股亏损0.17美元，同比恶化13.3% [9] - Nuvation Bio预计季度营收250万美元，同比增长74.8% [9] 盈利预测修订趋势 - 业绩发布前盈利预测修订趋势好坏参半 [6] - 盈利预测修订与短期股价走势存在强相关性 [5]

净产品销售额表现 - 公司2025年上半年净产品销售额为5.089亿美元，较2024年同期的4.478亿美元增长13.6%[87] - 公司2025年第二季度净产品销售额为2.646亿美元，较2024年同期的2.42亿美元增长9.3%[106] - 2025年上半年净产品销售额达5.089亿美元，较2024年同期的4.478亿美元增长13.6%[112] 各产品线销售额表现 - NUPLAZID 2025年第二季度销售额为1.685亿美元，同比增长7.1%（2024年同期：1.574亿美元）[107] - DAYBUE 2025年第二季度销售额为9610万美元，同比增长13.6%（2024年同期：8460万美元）[107] 研发项目进展 - ACP-101三期临床试验已完成入组，预计2025年第四季度公布顶线结果[89] - ACP-204治疗阿尔茨海默病精神病的二期研究于2023年11月启动[90] - 计划2025年第三季度启动ACP-204治疗路易体痴呆精神病的二期研究[90] - ACP-211治疗重度抑郁症的二期研究预计2025年第四季度启动[91] 研发费用 - 研发费用2025年第二季度为7795.1万美元，同比增长2.3%[99] - 公司2025年第二季度研发费用为7800万美元，较2024年同期的7620万美元增长2.4%[110] 销售及行政费用 - 2025年第二季度销售及行政费用为1.335亿美元，较2024年同期的1.171亿美元增长14.0%[111] DAYBUE相关成本与特许权安排 - DAYBUE销售成本占比受零成本库存影响，预计未来将显著上升[96] - 需向Neuren支付基于DAYBUE净销售额的阶梯式两位数百分比特许权使用费[95] - 公司预计2025年将完成零成本DAYBUE库存销售，未来销售成本率将维持在中等至高个位数百分比[116][117] 现金流表现 - 2025年上半年经营活动现金流为8430万美元，较2024年同期的5410万美元增长55.8%[129] - 融资活动提供的净现金增至1780万美元，相比2024年同期的460万美元增长287%[131] - 员工股票期权行权收益增加是融资现金增长主因[131] 现金及投资证券状况 - 截至2025年6月30日，公司现金及投资证券为7.62亿美元，较2023年底的7.56亿美元增加600万美元[129] 投资组合管理策略 - 投资组合主要配置于信用评级不低于Aa3/AA-或P-1/A-1级的投资级带息证券[134] - 投资组合期限普遍短于1年，包含货币市场基金和美国国债[134] - 未直接持有拍卖利率证券或抵押贷款支持证券[134] - 现金投资首要目标是保本和流动性维护[134] 利率风险暴露 - 利率10%的变动不会对投资组合公允价值产生重大影响[134] - 预期利率变化不会对未来期间利率风险产生重大影响[134] 累计亏损 - 截至2025年6月30日累计亏损达22亿美元[92] 销售返利及应计项目 - 2025年上半年销售返利及应计项目余额为2.068亿美元，其中分销费用计提6930万美元，回扣计提9001万美元[114] 表外风险 - 公司未参与任何未合并实体或结构化金融安排，无重大表外风险暴露[132] 税务影响 - 新税法OBBBA将于2025年第三季度起影响公司财务状况[103]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为2.646亿美元，同比增长9% [6] - NUPLAZID净产品销售额为1.685亿美元，同比增长7%，其中5%的增长来自销量 [16][28] - Dayview净产品销售额为9610万美元，同比增长14%，其中12%的增长来自销量 [9][28] - Dayview季度总净调整率为23.3% [28] - NUPLAZID季度总净调整率为24.6% [28] - 研发费用为7800万美元，略高于去年同期的7620万美元 [29] - 销售、一般和行政费用为1.335亿美元，高于去年同期的1.171亿美元，主要由于Dayview和NUPLAZID在美国的支出增加以及Dayview商业团队的扩张 [29] - 季度末现金余额为7.62亿美元，高于第一季度的6.816亿美元和2024年的7.56亿美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - Dayview第二季度销售额为9610万美元，同比增长14% [9] - 美国有987名独特患者收到付费发货，高于第一季度的954名和2024年第四季度的920名 [9] - Dayview的12个月持久性率继续超过50%，18个月持久性率超过45% [10] - 目前接受治疗的患者中，70%已接受治疗至少12个月 [11] - 社区环境中的新处方数量增加，来自非卓越中心（COE）账户的转诊数量增长至约占总数的四分之三，上一季度约为三分之二 [42][43] - 目前共有900名医疗保健提供者（HCP）开具了Dayview处方，其中绝大多数新开具者来自COE之外 [13][43] - NUPLAZID第二季度收入为1.685亿美元，同比增长7%，主要由销量驱动 [16] - 推荐量同比增长17%，新处方和推荐量首次实现从第一季度到第二季度的连续增长 [16] - 本季度发货的新NUPLAZID瓶数创下自推出以来的最高纪录 [16] - 网站newplazit.com的消费者流量同比增长17倍 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，Dayview患者数量持续增长，社区参与度提高 [6][11] - 在欧盟，估计有9000至12000名Rett综合征患者，通过Clinigen应当地HCP要求提供指定患者供应，已收到来自多个国家的请求 [14] - 在以色列，通过Rafa提供指定患者供应；在世界其他选定国家，通过Pharmamunda提供 [15] - 公司通过指定患者计划已开始为全球患者提供服务 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于加速Dayview的商业轨迹，维持NUPLAZID的长期增长和差异化，通过严格的临床开发推进深度管线，通过业务开发继续构建管线，以及全球扩张以触达更多有需求的患者 [32] - 公司举办了首次研发日，展示了9个已披露的开发项目和5个预计在2027年前公布的II期或III期数据读点 [8][20] - 预计在2025年和2026年启动7项II期或III期研究，并在2025年至2027年间获得5项II期或III期数据读点 [20] - 公司扩大了Dayview的商业团队，新的客户模式已开始见效 [11][42] - 针对NUPLAZID的直接面向消费者（DTC）活动效果显著，与Ryan Reynolds的“More to Parkinson's”活动协议延长至2026年2月 [16] - 最近的诉讼胜利加强了公司的知识产权，确保NUPLAZID能够持续供应至2038年2月 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度表现增强了公司在业务各方面的势头，包括商业实力、临床管线和全球扩张 [6] - 对Dayview和NUPLAZID的增长前景充满信心，预计下半年及以后将持续增长 [17][101][102] - 公司提高了NUPLAZID全年收入指引的低端，现预计NUPLAZID净产品销售额在6.65亿美元至6.9亿美元之间，此前指引为6.5亿美元至6.9亿美元 [30][31] - 所有其他先前指引范围均保持不变 [31] - 下一个重要里程碑是ACP101在第四季度初的数据读点，可能对Prader-Willi综合征患者家庭意义重大 [32] 其他重要信息 - 公司任命Alison McMillan Youngblood为罕见疾病特许经营高级副总裁，以推动业务发展 [12] - 在Rett综合征国际基金会会议上展示了多张海报，增加了Dayview的长期影响证据 [13][23] - 在阿尔茨海默病协会国际会议上分享了ACP204的非临床和早期临床研究数据，支持其目标特征 [25] - 对于ACP101，如果数据积极，预计在2026年提交申请，并可能作为重新提交获得较短的审核时间，潜在的PDUFA日期在2026年 [27] - 根据IRA，NUPLAZID最早可能在2029年有资格进行价格谈判，除非立法发生变化取消“药丸惩罚”，小公司折扣限制在25%至34%之间 [84][85] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于ACP101的顶层数据方法和关键风险管控 [34] - 公司将重点关注主要终点和成功与否，同时查看次要终点，包括临床医生评估和HQCT的应答者标准，顶层公告将聚焦主要终点以及安全性和耐受性的关键概述 [35] - 在临床试验执行方面，公司持续密切关注评估的执行情况以及变异性是否在预期范围内，确保跨站点行为尽可能一致 [35][36] 问题: Dayview的新势头及社区患者和处方者比例 [39] - 由于销售团队扩张在5月才生效，影响尚属早期，但已看到积极迹象，本季度来自非COE账户的转诊数量增长至约占总数的四分之三，上一季度约为三分之二 [42][43] - 大多数新开具处方的HCP来自COE之外，这与渗透率的提升一致，表明新模型开始见效 [43] 问题: Prader-Willi综合征试验的退出情况和DSMB审查 [39] - 公司不对正在进行试验的数据发表评论，只表示试验正以可接受的方式展开，且是盲态的，统计分析计划（SAP）已就位，但在揭盲前有权修改，目前分析计划已确定 [44] 问题: Dayview患者增长的轨迹和加速可能性 [47] - 对过去三个季度的稳定增长感到满意，患者数量从第四季度的约920名增加到第一季度的约954名，第二季度达到987名，计划通过新客户模型的影响继续加速增长，目标是确保新患者开始治疗的数量持续周复一周、月复一月、季复一季地增长 [48][49] 问题: NUPLAZID的长期投资考虑 [52] - 商业策略分为当前的商业策略和长期最大化品牌价值，DTC决策相对于2038年较短期的，无论IP审判结果如何都会继续投资，因为未来两三年有强劲势头，长期策略将在年底分享更多细节，DTC活动效果显著，Ryan Reynolds继续支持活动是提高意识的主要推动力之一 [53][54] 问题: Dayview在COE之外的医生接受度和持久性趋势 [57] - 在COE之外看到明显的接受度，医生需要持续教育以充分理解产品特点和使用方法，购买过程可能比COE的处方者稍长，因为他们不常接诊Rett患者 [59] - 对持久性感到满意，12个月持久性率远高于50%，18个月持久性率超过45%，表明已达到稳定平台，随着新患者开始治疗，可以继续增长 [60][61] 问题: NUPLAZID增长驱动因素和Dayview在COE之外的持久性 [65] - NUPLAZID在所有渠道看到新处方量增长，包括社区和长期护理（LTC）环境，大多数患者在社区，但LTC也持续强劲 [68] - Dayview的真实世界数据显示18个月持久性率约为40%，最新数据为45%，与临床试验经验非常吻合，临床试验中只有约9个月的数据可靠，因为后期患者转向市场药物，真实世界持久性略优于临床试验 [69][71] 问题: Dayview的停药率和库存变化 [74] - 停药率仍远低于10%，说明产品特点、患者社区互动以及疗效特点的理解良好，为Dayview的整体方向感到满意 [76] - 渠道库存无变化，NUPLAZID季度间一致，Dayview模式一直是销售通过模式，专科药房仅在瞬间控制库存后就直接发给患者 [77] 问题: 税率展望 [74] - 账面税率同比略高，因为GAAP会计无法计入所有使用的税收抵免和NOL，建模时现金税率保持在15%左右，长期指引为中20%左右，未考虑OB3，下一季度开始实施，基于美国的约4亿美元研发费用资本化，近期可加速费用化，未来一两年税率实际会下降 [78][79] 问题: NUPLAZID的IRA资格和ACP101的配方 [82] - NUPLAZID最早可能在2029年有资格进行谈判，除非取消“药丸惩罚”可能增加一年，小公司折扣限制在25%至34% [84][85] - ACP101使用与之前相同的配方，作为对完整回应函的重新提交，旨在提供FDA要求的新信息，同时尽可能减少总体呈现的变化，在临床试验中可接受且未发现问题，始终考虑使产品更患者友好的改进 [87] 问题: ACP101的开放标签扩展和随机退出设计 [91] - 对开放标签扩展（OLE）的兴趣良好，继续收集入组患者信息，随机退出研究未来可能考虑，但目前重点是目前平行组研究的结果，如果积极，将为监管机构、医生和患者家庭提供清晰的治疗预期 [92][93] 问题: 2026年Dayview和NUPLAZID增长展望及最兴奋的管线项目 [96] - Dayview的渗透率在整个Rett社区仍处于30%低位，仍有显著增长机会，目标是通过新客户模型继续加速增长，NUPLAZID本季度领先指标表现良好，团队执行力和活动效果为下半年和2026年奠定良好基础 [100][102] - 管线项目混合了机制上相对去风险化的资产（如ACP204）和真正新颖的生物机制（如ACP271），有多种方式服务罕见神经系统疾病患者，所有五个新产品都有成为重磅药物的潜力，其中三个有望超过20亿美元销售额 [103][104] 问题: ACP204在路易体痴呆中的研究启动和ADP数据的启示 [107] - 路易体痴呆研究预计本季度启动，尚未首次随机化患者，但信心十足 [109] - NUPLAZID的有限数据支持路易体痴呆，活性组和安慰剂组各约20名患者，复发率差异显著，积极的ADP数据将增加信心，因为提供该分子活性的明确证据，基于非临床和I期工作预期积极，对路易体痴呆的成功潜力感觉良好 [109][110] 问题: ACP2591在Rett综合征中的计划 [114] - ACP2591机制上与Dayview相似，去风险化且有潜在不同的渗透特征，可能带来不同的获益-风险特征，目前正在进行额外工作以验证在Rett中推进所需信息，将在适当时候提供更新 [115] 问题: PWS试验中的功能终点和临床成功标准 [119] - 临床成功标准希望看到与先前研究中3.2毫克剂量相似的幅度变化，与医生和患者倡导组织讨论后认为这具有意义，未特别关注腰围等指标，因为疾病复杂且家庭有管理食物获取的机制，关注不良事件和血液指标，基于先前数据预计无需常规监测 [120][121] 问题: ACP204相较于NUPLAZID的药理学优势 [123] - ACP204在分子和项目设计上均有差异，NUPLAZID有QT延长限制剂量范围，暴露反应差异表明更高暴露可能带来更高疗效，ADP项目设计更专注于目标疾病人群，患者更严重且对治疗更敏感，并通过生物标志物确认，所有这些为ACP204的成功提供更好设置 [124][125] 问题: Dayview治疗时间超过12个月的患者比例提升的原因 [128] - 多种因素导致，包括对产品了解的加深，对患者、护理者和HCP的教育，剂量百分比保持在70%范围，表明用户对滴定更舒适，随着看到产品益处和疗效特点的强调，长期可进一步推动，持续的知识教育和从COE到社区的学习放大，新客户模型和策略强化这一切 [129][130] 问题: ACP101的SAP修改可能性和Dayview指引未缩窄的原因 [134] - 无计划修改SAP，实际揭盲前可考虑更改，但无任何修改计划 [135] - 指引未缩窄因年初NUPLAZID范围较宽，不确定Medicare Part D重新设计的所有细节，中途认为范围太宽因此调整，其他范围包括Dayview保持不变，第三季度典型时点会重新审视并缩窄 [138]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为2.646亿美元，同比增长9% [5][27] - NUPLAZID净产品销售额为1.685亿美元，同比增长7%，其中5%增长来自销量 [15][27] - DayView净产品销售额为9610万美元，同比增长14%，其中12%增长来自销量 [8][27] - 研发费用为7800万美元，略高于2024年同期的7620万美元 [28] - SG&A费用为1.335亿美元，高于2024年同期的1.171亿美元 [28] - 季度末现金余额为7.62亿美元，高于第一季度的6.816亿美元和2024年的7.56亿美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 DayView业务 - 第二季度销售额为9610万美元，同比增长14% [8] - 美国市场有987名独特患者获得付费发货，高于第一季度的954名和2024年第四季度的920名 [8] - 12个月持续治疗率超过50%，18个月持续治疗率超过45% [9] - 70%的患者治疗时间至少为12个月 [10] - 社区环境中的新处方比例增加，900名医疗保健专业人员已开具处方 [10][11] - 直接面向消费者的广告活动于7月启动，早期参与度良好 [11] NUPLAZID业务 - 第二季度销售额为1.685亿美元，同比增长7% [15] - 推荐量同比增长17%，新处方量环比增长 [15] - 发货量达到历史最高水平 [15] - 网站访问量同比增长17倍 [15] - 与Ryan Reynolds的合作延长至2026年2月 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在扩大DayView的销售团队，已完成招聘和培训 [10] - 公司举办了首次研发日活动，展示了9个开发项目和5个II期或III期数据读取预期 [7][19] - 计划在2025年和2026年启动7个II期或III期研究 [19] - 预计在2025年至2027年间有5个II期或III期数据读取 [19] - 公司正在全球范围内扩展业务，特别是在欧盟、以色列和其他地区 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对NUPLAZID的全年收入指导范围进行了上调，预计净产品销售额在6.65亿至6.9亿美元之间 [29] - 公司对DayView的增长潜力表示乐观，特别是在社区环境中的渗透率提高 [10][11] - 公司对研发管线的进展表示满意，特别是在Lewy体痴呆和Prader-Willi综合征方面的研究 [20][25] 其他重要信息 - 公司正在推进ACP-204在Lewy体痴呆中的II期研究，预计在第三季度启动 [20] - 预计在第四季度报告ACP-101在Prader-Willi综合征中的III期研究结果 [20] - 预计在2026年获得EMA对trofinetide的决定 [20] 问答环节所有的提问和回答 问题: ACP-101的详细计划 - 公司将重点关注主要终点和关键安全性数据 [34] - 临床试验的重点是确保评估的一致性和行为的跨站点一致性 [34] 问题: DayView在社区环境中的表现 - 社区环境中的推荐量增长至总推荐量的约75% [41] - 大多数新处方来自非COE中心 [41] 问题: NUPLAZID的增长潜力 - 公司对NUPLAZID的增长潜力表示乐观，特别是在直接面向消费者的广告活动的影响下 [51][52] 问题: DayView的持续治疗率 - 12个月持续治疗率超过50%，18个月持续治疗率超过45% [9] - 70%的患者治疗时间至少为12个月 [10] 问题: ACP-204的研究进展 - 预计在第三季度启动Lewy体痴呆的II期研究 [107] - 对ADP数据的读取表示乐观，认为这可能支持Lewy体痴呆研究的成功 [107][108] 问题: ACP-101的配方问题 - 使用与Levo相同的配方，未发现使用上的问题 [84] - 正在考虑未来开发室温稳定版本 [84] 问题: NUPLAZID的IRA价格谈判 - 预计2029年NUPLAZID可能首次有资格进行价格谈判 [81] - 作为小型公司，折扣范围在25%至34%之间 [81] 问题: ACP-101的开放标签扩展 - 对开放标签扩展的参与度表示满意，但未提供具体数据 [89] - 目前未计划进行随机退出研究 [89] 问题: DayView的2026年增长展望 - 预计DayView的增长将继续加速，特别是在社区环境中的渗透率提高 [97][98] - NUPLAZID的增长潜力也受到直接面向消费者广告活动的支持 [100] 问题: ACP-204的药理学优势 - ACP-204在QT延长方面优于NUPLAZID，允许更高的剂量范围 [122] - 研究设计更专注于特定疾病群体，提高了成功的可能性 [123]

业绩总结 - 2025年第二季度总收入为2.646亿美元，同比增长9%[41] - NUPLAZID在第二季度的净产品销售为1.685亿美元，同比增长7%[23] - DAYBUE在第二季度的净产品销售为961万美元，同比增长14%[15] 用户数据 - 第二季度共有987名独特患者在美国接受DAYBUE治疗，较第一季度的954名有所增加[16] - NUPLAZID的推荐量同比增长17%[23] 未来展望 - 预计2025年财年的总收入在10.45亿至10.95亿美元之间[44] - NUPLAZID的净销售预期为6.65亿至6.90亿美元[44] - DAYBUE的净销售预期为3.80亿至4.05亿美元[44] 研发与费用 - 2025年第二季度的研发费用为7800万美元，同比增长2%[41] - 2025年第二季度的销售、一般和行政费用为1.335亿美元，同比增长14%[41]