Several biotech names posted strong gains in Monday's after-hours session, driven by clinical updates, strategic shifts, and upcoming catalysts. Volume spikes and late-day news helped push prices higher, setting the stage for potential follow-through in regular trading.Shares of Cassava Sciences (SAVA) surged in after-hours trading on Monday, climbing 37.1% to $3.18 following a regular session close of $2.32, which itself marked a 1.75% gain. The sharp move came on unusually high volume, with more than 11 ...

公司动态 - 公司管理层将参加H C Wainwright第27届全球投资会议 会议时间为2025年9月8日至10日 地点为纽约市[1] - 总裁兼首席执行官Rick Barry将亲自出席企业展示环节 具体时间为2025年9月8日周一东部时间下午5点 并提供网络直播链接[2] - 会议网络直播录像将在公司投资者网站上保留约90天[2] 业务聚焦 - 公司专注于开发针对中枢神经系统疾病的新型研究性治疗方法 包括用于结节性硬化症相关癫痫等适应症的simufilam[4] - 核心在研药物simufilam是一种专有口服小分子药物 其作用机制被认为可调节filamin A蛋白活性 该蛋白参与神经元发育的多方面调控[4] - 公司总部位于德克萨斯州奥斯汀市 证券代码为NASDAQ SAVA[1][4] 会议信息 - 机构投资者可通过联系机构客户代表申请会议邀约或获取更多会议详情[3] - 投资者关系联系人包括Sandya von der Weid及首席财务官Eric Schoen 并提供电话与邮箱等联系方式[5]

核心观点 - 公司报告2025年第二季度财务业绩并更新业务进展 重点转向开发simufilam治疗TSC相关癫痫的新型疗法 临床前数据积极 计划2026年上半年启动概念验证研究 同时财务表现受诉讼相关拨备影响显著 [1][3][8][9] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损4420万美元 而2024年同期为净利润620万美元 亏损主要包含3125万美元与证券诉讼潜在和解相关的预计损失拨备 [2][13] - 2025年上半年运营现金使用1630万美元 符合先前指引 预计下半年现金使用4700万至5100万美元 包含3125万美元诉讼拨备 预计2025年末现金余额在6100万至6500万美元之间 [2][13] - 研发费用为510万美元 较2024年同期的1520万美元下降66% 主要因阿尔茨海默病项目在2025年第二季度完成并逐步停止 [13] - 行政费用为4030万美元 较2024年同期的4620万美元下降13% 主要因2024年记录4000万美元SEC相关拨备 而2025年记录3125万美元证券诉讼拨备 [13] - 截至2025年6月30日 现金及等价物为1.124亿美元 无债务 较2024年末的1.286亿美元有所下降 [8][13][22] 业务进展与战略 - 公司重点转向TSC相关癫痫的新项目 基于耶鲁大学和TSC联盟的动物模型研究 simufilam在癫痫小鼠模型中显示 seizure频率降低60% [3][5][9] - 计划2026年上半年启动TSC相关癫痫的概念验证研究 目前进行最终IND前研究和制定监管策略 [8][9] - 任命神经科学领域专家 Joseph Hulihan为首席医疗官 Angélique Bordey和Jack Moore加入高级管理团队 加强临床开发能力 [4][6] 产品与研发 - simufilam为口服小分子药物 通过调节filamin A蛋白活性 治疗TSC相关癫痫 可能成为同类首创疗法 [9][12] - 临床前数据显示 simufilam剂量与seizure数量减少存在统计学显著相关性 但并非所有参数均达统计显著性 数据计划在科学会议和出版物中展示 [9] - 公司与耶鲁大学于2025年2月达成许可协议 支持项目开发 [9] 疾病背景与市场 - TSC为罕见遗传病 美国约5万人受影响 80%-90%患者经历癫痫发作 其中三分之二为难治性癫痫 现有疗法效果有限且伴随严重不良反应 [9][10][11] - TSC影响多器官 包括大脑 心脏 肾脏等 症状随时间变化 疾病管理具挑战性 终身护理至关重要 尤其对儿童患者 [10][11]

公司人事任命 - Cassava Sciences任命Joseph Hulihan博士为首席医疗官 专注于simufilam在结节性硬化症相关癫痫领域的临床开发[1] - Hulihan博士将投入约50%的专业时间服务于公司 担任首席医疗官职务[1] 新任高管背景 - Hulihan博士拥有超过25年行业经验 专注于癫痫等神经系统疾病治疗药物开发[2] - 曾担任Marinus Pharmaceuticals首席医疗官及强生旗下杨森制药全球医学事务高级领导职务[2][4] - 持有神经病学和脑电图学委员会认证 参与超过25项晚期神经病学临床试验并发表70余篇论文[2][4] 临床开发计划 - 公司计划2026年上半年启动simufilam治疗结节性硬化症相关癫痫的概念验证研究[4][8] - simufilam是一种口服小分子候选药物 通过调节filamin A蛋白活性发挥作用[5] 专业领域协同 - Hulihan博士在Marinus任职期间曾主导ganaxolone治疗结节性硬化症相关癫痫的开发工作[4] - 在杨森制药神经科学领域担任医学事务和中枢神经系统研究高级领导职务[4] 公司业务定位 - Cassava Sciences为临床阶段生物技术公司 专注于中枢神经系统疾病创新疗法开发[5] - 主要候选药物simufilam针对结节性硬化症相关癫痫及其他潜在适应症[5]

核心观点 - Cassava Sciences报告了simufilam在结节性硬化症(TSC)相关癫痫小鼠模型中的积极临床前结果，显示其具有剂量依赖性的抗癫痫活性[1][2] - 该研究结果与耶鲁大学医学院先前在另一种小鼠模型中的发现一致，进一步支持simufilam作为TSC相关癫痫潜在首创疗法的可能性[2][5] - 公司计划在2026年上半年启动simufilam治疗TSC相关癫痫的概念验证临床研究[6] 研究细节 - 研究使用Tsc1条件性敲除(Tsc1-CKO)小鼠模型，该模型由华盛顿大学医学院开发并与TSC联盟合作维护[3][9][10] - 实验显示simufilam能显著抑制癫痫发作进展，且剂量与癫痫发作次数减少之间存在统计学显著相关性[4] - 研究由PsychoGenics公司执行，作为TSC临床前联盟的研究合作伙伴[3] 疾病背景 - TSC是由TSC1或TSC2基因突变引起的罕见遗传病，影响约50,000名美国患者[11][12] - 80-90%的TSC患者会出现癫痫发作，其中三分之二对现有治疗(包括抗癫痫药物和mTOR抑制剂)产生耐药性[12] - TSC相关癫痫发作通常在出生后几个月内开始，是TSC最常见且最具挑战性的临床表现[6][12] 公司及产品信息 - Cassava Sciences是一家专注于中枢神经系统疾病治疗的临床阶段生物技术公司，总部位于德克萨斯州奥斯汀[13] - Simufilam是一种口服小分子候选药物，被认为通过调节filamin A蛋白活性发挥作用，该蛋白参与神经元发育调控[13] - 公司计划在即将举行的科学会议上展示这些临床前研究的数据和分析结果[4]

文章核心观点 公司在TSC 2025会议上展示海报，其小分子药物simufilam在临床前小鼠模型中减少癫痫发作活动，且有良好人类安全数据，支持2026年上半年启动治疗结节性硬化症相关癫痫的人体临床试验 [1][2] 公司情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病新型研究性疗法，总部位于得克萨斯州奥斯汀 [1][14] - 公司计划2026年上半年启动人体临床试验，评估simufilam治疗结节性硬化症相关癫痫的效果 [2] 疾病背景 - 结节性硬化症相关癫痫是细胞内信号通路mTOR的遗传疾病，由TSC1或TSC2基因突变引起，患者大脑存在局灶性畸形，与终身癫痫相关，导致严重神经问题 [5] - 美国约5万患者受该病影响，全球超百万人患病，近三分之二患者对抗癫痫药物无反应，现有治疗方法效果不佳或有严重不良事件 [13][14] 药物信息 - simufilam是口服小分子药物，推测可调节细丝蛋白A功能 [6][11][14] - 临床前数据显示，在癫痫发作前后用simufilam治疗小鼠，可减轻神经元异常，与对照组相比，癫痫发作频率降低60%，有效剂量为20mg/kg/天，慢性口服毒理学研究显示大鼠剂量达50mg/kg/天、小鼠剂量达1250mg/kg/天无不良反应 [7] - 两项针对1929名轻中度阿尔茨海默病患者的3期研究表明，simufilam有良好安全特性，非严重不良事件通常轻微且与药物无关，无严重不良事件被评估与研究药物相关 [11][15] 未来计划 - 公司正与TSC联盟临床前联盟及其他合作伙伴进行额外临床前研究，探索simufilam作用机制及其治疗结节性硬化症相关癫痫的潜力 [10]

文章核心观点 公司在2025年第一季度取得进展，与耶鲁大学的许可协议及领导层任命为西莫非兰在结节性硬化症相关癫痫治疗的开发奠定基础，公司计划在2026年上半年启动相关临床试验，同时终止阿尔茨海默病项目并实施成本削减计划 [1][3][6] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病的新型研究性疗法，包括西莫非兰 [2][7] - 西莫非兰是靶向细丝蛋白A的专有研究性口服小分子 [4][7] 分组2：业务进展 西莫非兰用于结节性硬化症相关癫痫 - 关键适应症为结节性硬化症相关癫痫及其他潜在中枢神经系统适应症 [6] - 目前正在进行2026年上半年启动临床试验的准备工作，包括开展研究性新药申请前研究和制定监管策略 [6] - 该项目基于Bordey博士的开创性研究成果 [6] - 2025年2月与耶鲁大学达成许可协议 [6] 西莫非兰用于阿尔茨海默病 - 此前临床重点为轻至中度阿尔茨海默病 [6] - RETHINK - ALZ和REFOCUS - ALZ 3期研究未达到共同主要终点，该项目将于2025年第二季度末完全终止 [6] 分组3：公司动态 - 任命神经科学专家推进结节性硬化症相关癫痫新项目，Bordey博士任神经科学高级副总裁，Moore博士任临床开发高级副总裁，首席医疗官James W. Kupiec于2025年5月9日退休 [6] - 实施成本削减计划，第一季度裁员10人，约占员工总数的33% [6] 分组4：财务结果（2025年第一季度） - 3月31日，现金及现金等价物为1.173亿美元，无债务 [1][6] - 净亏损2340万美元，2024年同期净收入2500万美元，2024年净收入源于认股权证负债公允价值变动 [6] - 经营活动净现金使用量为1130万美元，预计2025年上半年为1600 - 2000万美元，包括阿尔茨海默病3期试验的重大成本，下半年预计不再发生 [10] - 研发费用为1370万美元，2024年同期为1620万美元，下降16%，主要因2024年第四季度起阿尔茨海默病临床试验终止，部分被股票薪酬费用增加抵消 [10] - 一般及行政费用为1090万美元，2024年同期为370万美元，增加主要因法律相关费用，包括300万美元估计损失应计额，部分被2024年保险赔偿抵消，2025年无保险赔偿，还有150万美元股票薪酬费用增加 [10] 分组5：财务报表（部分数据） 简明综合运营报表（未经审计，单位：千美元，每股金额除外） |项目|2025年3月31日|2024年3月31日| | ---- | ---- | ---- | |研发费用|13,666|16,233| |一般及行政费用|10,920|3,701| |总运营费用|24,586|19,934| |运营亏损|(24,586)|(19,934)| |利息收入|1,265|1,776| |其他收入（损失），净额|(82)|160| |认股权证负债公允价值变动收益|—|43,041| |净收入（损失）|(23,403)|25,043| |基本每股净收入（损失）|(0.48)|0.58| |摊薄每股净损失|(0.48)|(0.43)| |计算基本每股净收入（损失）所用加权平均股数|48,262|43,001| |计算摊薄每股净损失所用加权平均股数|48,262|44,102| [17] 简明综合资产负债表（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物|117,328|128,574| |预付费用及其他流动资产|2,823|7,958| |总流动资产|120,151|136,532| |物业及设备，净额|21,001|20,781| |总资产|140,932|157,533| |应付账款及其他应计费用|8,192|7,654| |应计开发费用|4,077|2,440| |应计薪酬及福利|855|1,357| |其他流动负债|113|299| |总流动负债|13,237|11,750| |其他非流动负债|79|79| |总负债|13,316|11,829| |普通股及额外实收资本|556,130|550,815| |累计亏损|(428,514)|(405,111)| |总股东权益|127,616|145,704| |总负债和股东权益|140,932|157,533| [19][20]

公司人事任命 - Cassava Sciences任命Angélique Bordey博士为神经科学高级副总裁(SVP) 负责领导公司的研发工作 特别是针对TSC相关癫痫的simufilam药物评估[1] - Bordey博士将保留耶鲁大学医学院的兼职教职 同时减少在原单位的履职时间以专注Cassava的新角色[2] - 公司CEO表示Bordey博士在《Neuron》和《Science Translational Medicine》发表的研究是治疗TSC相关癫痫专利的基础 其加入将加速临床前项目进展[3] 研发管线进展 - Simufilam是靶向filamin A蛋白的口服小分子药物 目前正在评估其对TSC相关癫痫的治疗潜力 并可能拓展其他适应症[7] - 公司与耶鲁大学达成专利许可协议 为探索simufilam治疗TSC相关癫痫的新适应症开辟道路[3] - Bordey博士指出TSC相关癫痫属于难治性癫痫综合征 需要创新疗法 simufilam独特的作用机制可能提供新治疗方案[4] 专家背景 - Bordey博士是耶鲁大学神经外科系副主任 拥有Rothberg冠名教授席位 在神经元信号和结节性硬化症神经生物学领域发表125+篇论文[5] - 学术生涯获得大量研究资助 并担任多家生物制药公司顾问 培养众多学生和博士后研究人员[5] - 教育背景涵盖神经科学博士(斯特拉斯堡大学) 神经生理学和化学硕士 以及数学物理化学本科[6] 公司概况 - Cassava Sciences是临床阶段生物技术公司 专注于中枢神经系统疾病创新疗法 总部位于得克萨斯州奥斯汀[7] - 主要候选药物simufilam针对TSC相关癫痫等适应症 目前均处于研究阶段 未获任何监管批准[11]

公司人事变动 - 公司宣布首席医疗官James W. Kupiec将于2025年5月9日退休 [1] - 公司任命Jack Moore为临床开发高级副总裁，向首席执行官Rick Barry汇报，4月28日生效 [1][3] 对退休人员评价 - 公司首席执行官感谢James W. Kupiec的服务，称其在阿尔茨海默病药物开发方面有出色表现，公司在其努力下完成高质量临床试验项目 [2] 新任命人员职责与能力 - Jack Moore负责推进simufilam在新潜在适应症（包括TSC）的临床评估，将利用在全球制药公司的经验推进CNS疾病治疗新化合物 [3] - 他具备广泛医学事务和临床开发专业知识，有与研究站点和患者倡导组织合作经验，对公司推进TSC项目等有重要价值 [4] 新任命人员背景 - Jack Moore是生物制药高管，在CNS和神经退行性疾病药物开发方面经验丰富，曾在多家全球制药公司担任领导职务 [6] - 他拥有北德克萨斯大学神经科学博士学位、生理学硕士学位，德州州立大学生物学学士学位，曾在德州大学西南医学中心做博士后研究 [7] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病（如TSC相关癫痫）的新型研究性疗法，包括simufilam [1][8] - simufilam是针对filamin A蛋白的专有研究性口服小分子 [8] 信息联系方式 - 投资者联系Sandya von der Weid，邮箱svonderweid@lifesciadvisors.com [9] - 媒体联系邮箱media@cassavasciences.com [10] - 公司联系首席财务官Eric Schoen，电话(512) 501-2450，邮箱ESchoen@CassavaSciences.com和IR@cassavasciences.com [10]