My latest coverage of Cassava Sciences (NASDAQ: SAVA ) following the company’s reporting of a first failure of its drug program for Alzheimer’s disease. The company has meanwhile moved away from Alzheimer’s disease, and isI am a long-term investor focused on growth markets, AI and biotech opportunities in my more volatile portfolio. I try to look for undervalued and under-the-radar stocks with serious potential and good scientific or other background. My ambition here is to cover stocks with considerable gr ...

Shares of Super League Enterprise, Inc. SLE rose sharply in pre-market trading after the company announced an investment from Evo Fund.Super League Enterprise entered into a definitive agreement for private placement financing anchored by a $10 million strategic equity investment from digital asset treasury investor Evo Fund.Super League Enterprise shares jumped 200% to $9.83 in the pre-market trading session.Here are some other stocks moving in pre-market trading.GainersProfessional Diversity Network, Inc. ...

Several biotech names posted strong gains in Monday's after-hours session, driven by clinical updates, strategic shifts, and upcoming catalysts. Volume spikes and late-day news helped push prices higher, setting the stage for potential follow-through in regular trading.Shares of Cassava Sciences (SAVA) surged in after-hours trading on Monday, climbing 37.1% to $3.18 following a regular session close of $2.32, which itself marked a 1.75% gain. The sharp move came on unusually high volume, with more than 11 ...

Cassava Sciences (NasdaqCM:SAVA) FY Conference September 08, 2025 05:00 PM ET Company ParticipantsRichard Barry - CEO, President & DirectorConference Call ParticipantsNone - AnalystEmily Bodnar - VP - Senior Healthcare AnalystEmily BodnarHi everyone, thanks for joining us at the HC Wainwright 27th Annual Global Investment Conference. My name is Emily Bodner, and I'm an Equity Research Analyst at HC Wainwright. I'm pleased to introduce our next presenter, Rick Barry, who's the Chief Executive Officer of Cass ...

公司动态 - 公司管理层将参加H C Wainwright第27届全球投资会议 会议时间为2025年9月8日至10日 地点为纽约市[1] - 总裁兼首席执行官Rick Barry将亲自出席企业展示环节 具体时间为2025年9月8日周一东部时间下午5点 并提供网络直播链接[2] - 会议网络直播录像将在公司投资者网站上保留约90天[2] 业务聚焦 - 公司专注于开发针对中枢神经系统疾病的新型研究性治疗方法 包括用于结节性硬化症相关癫痫等适应症的simufilam[4] - 核心在研药物simufilam是一种专有口服小分子药物 其作用机制被认为可调节filamin A蛋白活性 该蛋白参与神经元发育的多方面调控[4] - 公司总部位于德克萨斯州奥斯汀市 证券代码为NASDAQ SAVA[1][4] 会议信息 - 机构投资者可通过联系机构客户代表申请会议邀约或获取更多会议详情[3] - 投资者关系联系人包括Sandya von der Weid及首席财务官Eric Schoen 并提供电话与邮箱等联系方式[5]

Simufilam针对TSC相关癫痫的研发进展 - 公司计划在2026年上半年启动针对TSC相关癫痫的simufilam首次概念验证临床研究[146] - TSC估计影响约1/6000活产儿 美国患者约5万人 全球超100万人[139] - TSC患者中癫痫发生率为84% 约60%患者存在治疗耐药性癫痫发作[139] - 临床前研究表明simufilam可减轻TSC小鼠模型癫痫发作活动进展[145] Simufilam知识产权与专利保护 - 公司拥有simufilam在美国、欧洲、澳大利亚、以色列和加拿大的物质组成专利[138] - 公司拥有simufilam在美国、欧洲和日本的某些使用方法专利[138] - 公司在美国拥有9项已授权专利 保护期从2029年至2040年不等[138] - 公司拥有全球知识产权保护，包括专利、专利申请和技术秘密[174] 与耶鲁大学的许可协议条款 - 公司与耶鲁大学签署许可协议 潜在里程碑付款总额达450万美元[148] - 公司同意支付耶鲁大学分层特许权使用费 费率在低至中个位数百分比区间[148] - 公司同意支付耶鲁大学分层最低年度特许权使用费 金额在数十万至中几十万美元区间[148] 阿尔茨海默病临床试验结果 - 阿尔茨海默病3期临床试验RETHINK-ALZ（52周研究）未达到所有预设主要、次要及探索性生物标志物终点[154] - 阿尔茨海默病3期临床试验REFOCUS-ALZ（76周研究）入组1,125名患者，未达到所有预设主要终点[156] - REFOCUS-ALZ研究中100mg组与安慰剂组ADAS-COG12评分变化差异为0.27（P=0.67），ADCS-ADL评分变化差异为-0.95（P=0.23）[170] - REFOCUS-ALZ研究中50mg组与安慰剂组ADAS-COG12评分变化差异为0.56（P=0.37），ADCS-ADL评分变化差异为-1.10（P=0.16）[170] 阿尔茨海默病临床试验安全性数据 - REFOCUS-ALZ研究总体不良事件发生率：100mg组76.5%，50mg组76.6%，安慰剂组75.6%[172] - REFOCUS-ALZ研究严重不良事件发生率：100mg组11.5%，50mg组16.2%，安慰剂组12.1%[172] - REFOCUS-ALZ研究死亡率：100mg组0.5%，50mg组1.6%，安慰剂组0.8%[172] 研发项目调整与终止 - 公司于2025年第二季度完成阿尔茨海默病研发项目的逐步淘汰[157][169] - 血液检测项目SavaDx于2025年中停止开发，占研发预算不足1%[173] 研发费用变化 - 研发费用第二季度同比下降66%至510万美元[186] - 研发费用上半年同比下降40%至1880万美元[188] 一般及行政费用变化 - 一般及行政费用第二季度同比下降13%至4030万美元[191] - 一般及行政费用上半年同比上升3%至5120万美元[192] 利息收入变化 - 利息收入第二季度同比下降48%至120万美元[194] - 利息收入上半年同比下降39%至250万美元[194] 权证相关金融活动 - 权证公允价值变动2024年上半年产生1.082亿美元收益[196] - 2024年权证行权共募集资金1.263亿美元[206] 现金状况与流动性 - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为1.124亿美元[200] - 截至2025年6月30日累计亏损4.727亿美元，现有现金预计可维持至少12个月运营[214] - 公司可能寻求通过公开或私募融资获取额外资金[214] 经营活动现金流 - 公司2025年6月30日经营活动净现金流出1630万美元，主要由净亏损6760万美元导致[209] - 应付账款和应计费用增加3520万美元，部分抵消经营现金流出[209] - 股票薪酬费用非现金调整980万美元[209] - 2024年同期经营活动净现金流出3740万美元，其中认股权证公允价值变动产生1.082亿美元负面影响[210] 投资与融资活动现金流 - 2025年投资活动无现金流出，2024年同期投资活动现金流出2.9万美元[211] - 2025年融资活动现金流入10万美元，2024年同期融资活动现金流入1.236亿美元[211][212] 资产与亏损状况 - 公司累计亏损达4.727亿美元[178] - 公司2025年上半年净亏损达6760万美元[209] - 公司持有9万平方英尺办公园区，当前自用率仅25%，预计2025年租赁业务将出现净亏损[213]

财务表现：亏损与利润 - 公司第二季度净亏损4420万美元，而2024年同期为净利润620万美元[3][15] - 2025年第二季度净亏损4422.4万美元，而2024年同期净利润为615.5万美元[25] - 2025年上半年净亏损6762.7万美元，较2024年同期的净利润3119.8万美元大幅恶化[25] - 2025年第二季度基本每股亏损0.92美元，而2024年同期每股收益0.13美元[25] 现金流状况 - 公司上半年运营现金使用为1630万美元，符合先前指引[3][15] - 预计2025年下半年运营现金使用为4700万至5100万美元，包括3125万美元与证券诉讼和解相关的预估损失准备金[3][15] 现金与债务 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为1.124亿美元，无债务[8][15] - 现金及现金等价物从2024年底的1.2857亿美元降至2025年6月的1.124亿美元，减少1617.3万美元[27] 研发费用 - 研发费用为510万美元，较2024年同期的1520万美元下降66%[15] - 2025年第二季度研发支出511.6万美元，同比大幅下降66.3%（2024年同期1519.8万美元）[25] 一般及行政费用 - 一般及行政费用为4030万美元，较2024年同期的4620万美元下降13%[15] 总运营费用 - 2025年第二季度总运营费用4539.2万美元，同比下降26.1%（2024年同期6140.2万美元）[25] 其他收入 - 2025年第二季度利息收入121.4万美元，同比下降47.6%（2024年同期231.6万美元）[25] 诉讼相关支出 - 公司记录了3125万美元的证券诉讼预估损失准备金[15] 资产与负债变动 - 总资产从2024年底的1.5753亿美元降至2025年6月的1.3538亿美元，减少2215.5万美元[28] - 股东权益从2024年底的1.457亿美元降至2025年6月的8797.3万美元，减少5776.7万美元[28] - 总流动负债从2024年底的1175万美元激增至2025年6月的4733.2万美元，主要由于应付账款增加[28] 研发进展：simufilam - 基于动物模型研究，simufilam相比对照组使癫痫发作频率降低了60%[6] 疾病市场规模 - 美国约有50000人患有结节性硬化症（TSC），其中80%至90%的患者经历癫痫发作[9][13] 未来研发计划 - 公司计划在2026年上半年启动针对TSC相关癫痫的概念验证研究[6][9]

核心观点 - 公司报告2025年第二季度财务业绩并更新业务进展 重点转向开发simufilam治疗TSC相关癫痫的新型疗法 临床前数据积极 计划2026年上半年启动概念验证研究 同时财务表现受诉讼相关拨备影响显著 [1][3][8][9] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损4420万美元 而2024年同期为净利润620万美元 亏损主要包含3125万美元与证券诉讼潜在和解相关的预计损失拨备 [2][13] - 2025年上半年运营现金使用1630万美元 符合先前指引 预计下半年现金使用4700万至5100万美元 包含3125万美元诉讼拨备 预计2025年末现金余额在6100万至6500万美元之间 [2][13] - 研发费用为510万美元 较2024年同期的1520万美元下降66% 主要因阿尔茨海默病项目在2025年第二季度完成并逐步停止 [13] - 行政费用为4030万美元 较2024年同期的4620万美元下降13% 主要因2024年记录4000万美元SEC相关拨备 而2025年记录3125万美元证券诉讼拨备 [13] - 截至2025年6月30日 现金及等价物为1.124亿美元 无债务 较2024年末的1.286亿美元有所下降 [8][13][22] 业务进展与战略 - 公司重点转向TSC相关癫痫的新项目 基于耶鲁大学和TSC联盟的动物模型研究 simufilam在癫痫小鼠模型中显示 seizure频率降低60% [3][5][9] - 计划2026年上半年启动TSC相关癫痫的概念验证研究 目前进行最终IND前研究和制定监管策略 [8][9] - 任命神经科学领域专家 Joseph Hulihan为首席医疗官 Angélique Bordey和Jack Moore加入高级管理团队 加强临床开发能力 [4][6] 产品与研发 - simufilam为口服小分子药物 通过调节filamin A蛋白活性 治疗TSC相关癫痫 可能成为同类首创疗法 [9][12] - 临床前数据显示 simufilam剂量与seizure数量减少存在统计学显著相关性 但并非所有参数均达统计显著性 数据计划在科学会议和出版物中展示 [9] - 公司与耶鲁大学于2025年2月达成许可协议 支持项目开发 [9] 疾病背景与市场 - TSC为罕见遗传病 美国约5万人受影响 80%-90%患者经历癫痫发作 其中三分之二为难治性癫痫 现有疗法效果有限且伴随严重不良反应 [9][10][11] - TSC影响多器官 包括大脑 心脏 肾脏等 症状随时间变化 疾病管理具挑战性 终身护理至关重要 尤其对儿童患者 [10][11]

公司人事任命 - Cassava Sciences任命Joseph Hulihan博士为首席医疗官 专注于simufilam在结节性硬化症相关癫痫领域的临床开发[1] - Hulihan博士将投入约50%的专业时间服务于公司 担任首席医疗官职务[1] 新任高管背景 - Hulihan博士拥有超过25年行业经验 专注于癫痫等神经系统疾病治疗药物开发[2] - 曾担任Marinus Pharmaceuticals首席医疗官及强生旗下杨森制药全球医学事务高级领导职务[2][4] - 持有神经病学和脑电图学委员会认证 参与超过25项晚期神经病学临床试验并发表70余篇论文[2][4] 临床开发计划 - 公司计划2026年上半年启动simufilam治疗结节性硬化症相关癫痫的概念验证研究[4][8] - simufilam是一种口服小分子候选药物 通过调节filamin A蛋白活性发挥作用[5] 专业领域协同 - Hulihan博士在Marinus任职期间曾主导ganaxolone治疗结节性硬化症相关癫痫的开发工作[4] - 在杨森制药神经科学领域担任医学事务和中枢神经系统研究高级领导职务[4] 公司业务定位 - Cassava Sciences为临床阶段生物技术公司 专注于中枢神经系统疾病创新疗法开发[5] - 主要候选药物simufilam针对结节性硬化症相关癫痫及其他潜在适应症[5]

核心观点 - Cassava Sciences报告了simufilam在结节性硬化症(TSC)相关癫痫小鼠模型中的积极临床前结果，显示其具有剂量依赖性的抗癫痫活性[1][2] - 该研究结果与耶鲁大学医学院先前在另一种小鼠模型中的发现一致，进一步支持simufilam作为TSC相关癫痫潜在首创疗法的可能性[2][5] - 公司计划在2026年上半年启动simufilam治疗TSC相关癫痫的概念验证临床研究[6] 研究细节 - 研究使用Tsc1条件性敲除(Tsc1-CKO)小鼠模型，该模型由华盛顿大学医学院开发并与TSC联盟合作维护[3][9][10] - 实验显示simufilam能显著抑制癫痫发作进展，且剂量与癫痫发作次数减少之间存在统计学显著相关性[4] - 研究由PsychoGenics公司执行，作为TSC临床前联盟的研究合作伙伴[3] 疾病背景 - TSC是由TSC1或TSC2基因突变引起的罕见遗传病，影响约50,000名美国患者[11][12] - 80-90%的TSC患者会出现癫痫发作，其中三分之二对现有治疗(包括抗癫痫药物和mTOR抑制剂)产生耐药性[12] - TSC相关癫痫发作通常在出生后几个月内开始，是TSC最常见且最具挑战性的临床表现[6][12] 公司及产品信息 - Cassava Sciences是一家专注于中枢神经系统疾病治疗的临床阶段生物技术公司，总部位于德克萨斯州奥斯汀[13] - Simufilam是一种口服小分子候选药物，被认为通过调节filamin A蛋白活性发挥作用，该蛋白参与神经元发育调控[13] - 公司计划在即将举行的科学会议上展示这些临床前研究的数据和分析结果[4]