财务业绩摘要 - 2025年第三季度净亏损1080万美元，每股亏损0.22美元，较2024年同期的净亏损2790万美元（每股亏损0.58美元）显著收窄[2][9] - 2025年前九个月运营所用净现金为2250万美元[2][9] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为1.0608亿美元，无债务，预计可支持运营至2027年[9] - 公司预计2025年末现金余额在9200万至9600万美元之间，包括第四季度预计增加的1000万至1400万美元现金使用，这代表对2025年下半年运营现金使用的指引进行了下调[3][9] 运营费用分析 - 2025年第三季度研发费用为400万美元，较2024年同期的1770万美元下降78%，主要原因是阿尔茨海默病研发项目在2025年第二季度已完成并逐步结束[9] - 2025年第三季度一般及行政费用为790万美元，较2024年同期的1290万美元下降39%，主要原因是法律相关成本减少250万美元，以及薪酬成本因2024年计提的遣散费在2025年未重复发生而减少130万美元[9] 核心研发进展 - 公司正在推进simufilam作为结节性硬化症相关癫痫的潜在治疗方法，并计划在2026年上半年启动概念验证研究[4][5][9] - 临床前数据显示，在小鼠局灶性发作模型中，simufilam治疗使癫痫发作频率相比对照组降低了60%[6] - 2025年8月，在与TSC联盟合作进行的另一项临床前研究中，simufilam显示出可减弱癫痫活动进展，且药物剂量与癫痫发作次数之间存在统计学显著相关性[9] 公司治理与战略合作 - 2025年8月，任命Joseph Hulihan博士为首席医疗官，其将约一半的专业时间投入公司，为TSC相关癫痫的新疗法开发带来丰富的临床经验[9] - 2025年10月，任命Dawn C. Bir为独立董事，其为董事会带来了将临床开发与战略商业目标相结合的成熟经验[9] - 公司与耶鲁大学签订了许可协议（2025年2月），并与TSC联盟和TSC临床前联盟合作推进研发[9] 目标疾病市场 - 结节性硬化症在美国影响约5万人，癫痫是其最常见的神经系统特征，84%的TSC患者会出现癫痫发作[10][11] - 当前疗法，包括抗癫痫药物和mTOR抑制剂，并非完全有效，且伴有严重不良事件，存在未满足的医疗需求[11]