Tinlarebant has been granted Breakthrough Therapy, Fast Track, and Rare Pediatric Disease Designations in the U.S.; Orphan Drug Designation in the U.S., Europe, and Japan; and Pioneer Drug Designation in Japan for Stargardt diseaseLast subject visit completed in the pivotal Phase 3 DRAGON trial of Tinlarebant in Stargardt diseaseTopline data expected in Q4 2025 SAN DIEGO, Sept. 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio Inc (NASDAQ: BLTE) (“Belite” or the “Company”), a clinical-stage drug development company f ...

公司近期活动 - 公司高管团队将参加三场投资者会议 包括Cantor全球医疗保健会议、摩根士丹利第23届全球医疗保健会议和H C Wainwright第27届全球投资会议 [1][3] - 三场会议均以炉边谈话形式进行 分别定于2025年9月5日美东时间上午8:00、9月8日下午5:35和9月9日上午8:00举行 [3] - 会议演示的网络直播可在公司投资者关系网站"活动"栏目观看 回放将在演示日期后存档90天 [1] 公司业务与研发重点 - 公司为临床阶段药物研发企业 专注于治疗存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病 如1型斯特格特病(STGD1)和晚期干性年龄相关性黄斑变性(GA) 以及特定代谢性疾病 [2] - 核心候选药物Tinlarebant为口服疗法 旨在减少眼部毒素积累 目前正进行三项临床研究：针对青少年STGD1的3期研究(DRAGON)和2/3期研究(DRAGON II) 以及针对GA的3期研究(PHOENIX) [2] 投资者关系联系 - 投资者关系联系人Jennifer Wu (ir@belitebio com) 媒体联系人Julie Fallon (belite@argotpartners com) [3]

业绩总结 - 2025年第二季度总运营费用为17,596千美元，较2024年的10,471千美元增长68.1%[13] - 2025年第二季度研发费用为11,049千美元，较2024年的9,078千美元增长21.7%[13] - 2025年第二季度管理费用为6,547千美元，较2024年的1,393千美元增长369.5%[13] - 2025年第二季度净亏损为16,320千美元，较2024年的9,494千美元增长72.5%[13] - 截至2025年6月30日，公司现金、流动资金、定期存款和美国国债总额为149.2百万美元[13] - 公司在2025年8月8日通过注册直接发行筹集了约1500万美元的毛收入[13] 用户数据与研发进展 - Stargardt病的三期全球试验（“PHOENIX”研究）正在进行中，已完成529名受试者的入组[10] - Tinlarebant的二期/三期全球试验（“DRAGON II”研究）正在进行中，涉及60名12至20岁的受试者[10] - 公司在美国获得了STGD1的突破性疗法、快速通道和罕见儿童疾病认定，以及在美国/欧盟/日本的孤儿药认定[11] - 公司拥有14个活跃的专利系列，物质专利有效期至少到2040年[11]

SAN DIEGO, Aug. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), a clinical-stage drug development company focused on advancing novel therapeutics targeting degenerative retinal diseases that have significant unmet medical needs, today announced that it will host a webcast on Monday, August 11, 2025, at 4:30 p.m. Eastern Time to discuss the Company's financial results and provide a business update for the second quarter ended June 30, 2025. Media and Investor Relations Contact: Webcast Informati ...

SAN DIEGO, July 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), a clinical-stage drug development company focused on advancing novel therapeutics targeting degenerative retinal diseases that have significant unmet medical needs, today announced that the executive management team will be participating in the BTIG Virtual Biotechnology Conference being held July 29-30, 2025. To schedule a one-on-one meeting with management, please reach out to your BTIG representative. About Belite Bio Media and ...

文章核心观点 Belite Bio宣布PHOENIX试验完成患者招募，该试验旨在评估Tinlarebant治疗地理萎缩（GA）的安全性、耐受性及减缓萎缩病灶生长速度的潜力，公司致力于推进Tinlarebant的后期开发并期待分享中期结果 [1][2] 分组1：试验信息 - PHOENIX试验是一项为期24个月的全球3期关键试验，在美国、英国、法国、捷克共和国、瑞士、中国、中国台湾地区和澳大利亚的多个地点进行，已完成500名受试者招募 [1][3] - 试验为随机、双盲、安慰剂对照、多中心设计，旨在评估Tinlarebant的安全性、耐受性及减缓萎缩病灶生长速度的潜力 [1][3] 分组2：公司表态 - 公司董事长兼首席执行官Tom Lin博士称完成招募是重要里程碑，使公司更接近评估Tinlarebant减缓萎缩病灶生长的潜力，公司致力于推进其后期开发并期待分享中期结果 [2] - 公司首席医疗官Hendrik Scholl博士表示完成招募反映全球对试验疗法的浓厚兴趣，美国招募人数领先凸显每日一次口服片剂的吸引力 [2] 分组3：专家观点 - 试验主要研究者David Rhee博士称地理萎缩治疗选择有限，PHOENIX研究旨在评估Tinlarebant减缓萎缩病灶生长的疗效，完成招募是推进研究的重要一步 [2] 分组4：疾病背景 - 干性年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人视力丧失的主要原因，地理萎缩（GA）是干性AMD的晚期阶段，患者视网膜会出现病灶影响视力，目前GA无获批口服治疗方法，干性AMD早期阶段也无获批疗法 [2] 分组5：药物信息 - Tinlarebant是一种每日口服一次的片剂，旨在早期干预以维持Stargardt病1型（STGD1）和地理萎缩（GA）患者视网膜组织的健康和完整性，若获批将满足这两种疾病未被满足的医疗需求 [4] - Tinlarebant在美国获得罕见儿科疾病指定、快速通道指定和突破性疗法指定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药指定，在日本获得STGD1的先驱药物指定 [4] 分组6：公司介绍 - Belite Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法，其领先候选药物Tinlarebant正在多项研究中进行评估 [5]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）基于正在进行的3期DRAGON试验的中期数据，授予Belite Bio公司的Tinlarebant治疗Stargardt病（STGD1）的突破性疗法认定，这对公司和患者意义重大 [1][2] 公司信息 - Belite Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法，其主要候选药物Tinlarebant正在多项研究中进行评估 [8] 药物信息 - Tinlarebant是一种每日口服一次的片剂，旨在早期干预以维持STGD1和地理萎缩（GA）患者视网膜组织的健康和完整性，若获批将满足这两种疾病未被满足的医疗需求 [7] - Tinlarebant此前已在美国获得快速通道和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，在日本获得先锋药物认定 [6] 试验信息 - 3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估Tinlarebant对青少年STGD1患者的安全性和有效性，试验在11个司法管辖区招募了104名受试者，随机比例为2:1（Tinlarebant:安慰剂），主要疗效终点是萎缩性病变的增长率 [5] - 试验预计在2025年第四季度完成（包括三个月的随访期） [6] 认定信息 - FDA授予突破性疗法认定是为了加速治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和监管审查，该认定基于初步临床证据，表明药物在一个或多个临床显著终点上可能比现有疗法有实质性改善，获得该认定可享受快速通道计划的所有好处 [4] - 此次认定基于3期DRAGON试验的中期分析结果，显示Tinlarebant有效且安全性良好，大多数参与者的视力保持稳定，两年研究期间与基线相比的平均变化小于三个字母 [2][6] 公司表态 - 公司董事长兼首席执行官Tom Lin博士表示这是一个令人兴奋的里程碑，公司将继续推进Tinlarebant的研究 [2] - 首席科学官Nathan L. Mata博士称这是公司的重大成就，验证了直接针对STGD1潜在病理生理学的治疗方法 [3] - 首席医学官Hendrik Scholl博士表示FDA的决定令人鼓舞，该认定强化了公司开发潜在疗法的重要性，期待继续评估Tinlarebant的安全性和有效性 [3]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果并提供业务更新，Tinlarebant临床开发取得进展，有望为退行性视网膜疾病患者提供新治疗方案 [1][2] 2025年第一季度业务亮点及即将到来的里程碑 临床亮点 - Tinlarebant是口服、每日一次的强效视黄醇结合蛋白4拮抗剂，可降低血液中RBP4水平，减少维生素A向眼睛的输送，且不影响其向其他组织的输送 [3] - Tinlarebant治疗青少年Stargardt病（STGD1）的关键3期试验（DRAGON）经独立数据安全监测委员会（DSMB）建议无修改继续进行，预计2025年第四季度完成（含三个月随访期），DSMB还建议公司提交中期数据进行进一步监管审查以申请药物批准 [4] - Tinlarebant治疗地理萎缩（GA）患者的关键全球3期试验（PHOENIX）正在进行，已招募464名目标500名受试者 [4] - 2025年2月5日，公司在注册直接发行中筹集了1500万美元的总收益 [4] STGD1相关 - STGD1由细胞毒性双视黄醛类化合物积累引发，目前无获批治疗方法，Tinlarebant在美国获快速通道和罕见儿科疾病指定，在美国、欧洲和日本获孤儿药指定，在日本获先驱药物指定 [5] - DRAGON试验为正在进行的24个月、随机（2:1，活性药物:安慰剂）、双盲、安慰剂对照、全球多中心关键3期试验，DSMB建议无修改继续试验，维持104名受试者样本量，还建议提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，主要疗效终点为萎缩性病变的生长率，预计2025年第四季度完成（含三个月随访期） [5] - DRAGON II试验结合了1b期开放标签试验和2/3期试验，2/3期试验已招募16名受试者，目标招募约60名12至20岁受试者（含约10名日本受试者），主要疗效终点为萎缩性病变的生长率 [5] GA相关 - GA是导致老年人失明的慢性退行性视网膜疾病，由细胞毒性维生素A副产物积累引发，目前无FDA批准的口服治疗方法 [5] - PHOENIX试验为正在进行的24个月、随机（2:1，活性药物:安慰剂）、双盲、安慰剂对照、全球多中心关键3期试验，已招募464名目标500名受试者，主要疗效终点为萎缩性病变的生长率，公司预计进行中期分析 [14] 公司亮点 - 2025年2月，公司完成按市价定价的注册直接发行，筹集了1500万美元的总收益，行使发行的五年认股权证可能额外获得约1500万美元收益 [6] 2025年第一季度财务结果 流动资产 - 截至2025年3月31日，公司拥有1.574亿美元的现金、流动性资金、定期存款和美国国债 [7] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用为940万美元，2024年同期为680万美元，增长主要归因于2024年第三季度和2025年第一季度授予的股份支付以及PHOENIX试验略高的临床试验费用 [8] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用为610万美元，2024年同期为160万美元，增长主要源于2024年第三季度和2025年第一季度授予的股份支付增加 [9] 其他收入 - 2025年第一季度其他收入为120万美元，2024年同期为50万美元，增长归因于定期存款和美国国债的应计利息 [10] 净亏损 - 2025年第一季度公司净亏损1430万美元，2024年同期净亏损790万美元 [11] 网络直播信息 - 公司将于2025年5月14日下午4:30举办网络直播，讨论财务结果并提供业务更新，可通过https://events.q4inc.com/attendee/137642555 加入，活动结束后约90天可在公司投资者关系网站查看回放 [12] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注于开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法，主要候选药物Tinlarebant正在青少年STGD1患者和GA患者中进行临床试验 [13]

公司动态 - Belite Bio首席科学官Nathan L Mata博士将于2025年5月15日出席德意志银行美国存托凭证(ADR)虚拟投资者会议[1] - 会议时间为美东时间12:30 采用线上直播互动形式 投资者可实时提问 会后提供录播[2] - 会议免费参加 建议投资者提前注册并完成系统检测以确保顺利参与[2][3] 研发进展 - 核心产品Tinlarebant正在进行三项临床试验：针对青少年Stargardt病1型的DRAGON(三期)和DRAGON II(二/三期)研究 以及针对地理萎缩的PHOENIX(三期)研究[4][7] - DRAGON试验预计2025年第四季度完成 独立数据监测委员会建议提交中期分析数据供监管审查[7] - PHOENIX试验已招募超过460名受试者[7] 业务聚焦 - 公司专注于开发治疗退行性视网膜疾病的新型疗法 主要适应症包括Stargardt病1型和老年黄斑变性相关地理萎缩[1][4] - Tinlarebant为口服疗法 旨在减少眼部毒素积累[4] 会议背景 - 虚拟投资者会议(VIC)是专为上市公司设计的投资者交流平台 提供实时互动、一对一会议安排及视频演示功能[5][6] - 该平台连接全球零售和机构投资者网络[6]

文章核心观点 公司宣布高管团队将参加四个即将举行的投资者会议，并提供了会议详情及网络直播链接说明 [1] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法 [2] - 公司主要候选药物Tinlarebant正在青少年STGD1患者的3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II）以及GA患者的3期研究（PHOENIX）中进行评估 [2] 会议信息 - 德意志银行存托凭证虚拟投资者会议（线上）：2025年5月15日下午12:30（美国东部时间），进行公司介绍 [3] - H.C. Wainwright第三届年度生物连接投资者会议（纽约）：2025年5月20日下午5:00（美国东部时间），进行炉边谈话 [3] - Stifel 2025眼科论坛（线上）：2025年5月27日上午11:00（美国东部时间），进行炉边谈话 [3] - 基准医疗保健一对一会议（线上）：2025年5月29日下午12:45（美国东部时间），进行炉边谈话 [3] 网络直播说明 - 每场演讲的网络直播可在公司网站投资者关系板块的“活动”标签下访问，回放将在演讲日期后存档90天 [1] 媒体和投资者关系联系方式 - Jennifer Wu，邮箱ir@belitebio.com [3] - Julie Fallon，邮箱belite@argotpartners.com [3]