药物研发进展 - 公司发布Tinlarebant治疗斯特格病病变1型（STGD1）的全球三期DRAGON试验顶线结果，这是该疾病首项成功的关键性试验[1] - 三期试验入组104名患者，STGD1是一种通常在儿童或青年期发病并导致进行性视力丧失的眼科疾病[1] - Tinlarebant通过降低血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平，减少维生素A毒素（双维生素A）在眼内的积累，从而治疗STGD1[2] 临床试验疗效数据 - 药物达到主要疗效终点，与安慰剂相比，研究眼病灶生长率在统计学上显著降低35.7%（p值0.0033）[3] - 对侧眼也观察到显著治疗效果，病灶生长减少33.6%（p值0.041）[3] - 药物延缓了自发荧光减弱（DAF）病灶的生长，研究眼减少33.7%（p值0.027），对侧眼减少32.7%（p值0.017）[4] - 事后分析显示治疗效果保持一致（p值 < 0.0001）[5] 药物机制与药代动力学 - 每日5mg剂量使RBP4水平相对于基线平均降低约80%[4] - 研究结束时（停药后1至3个月），RBP4水平恢复至基线值的84%，其浓度恢复与药物暴露量减少良好相关[4] - 24个月内两组患者的视力变化均极小，与自然史数据一致[5] 安全性及后续计划 - 安全性特征与公司既往报告一致，药物耐受性良好，仅出现4例与治疗相关的停药事件[6] - 公司计划与监管机构讨论后续步骤，并在2026年上半年提交Tinlarebant的新药申请[6] 市场反应 - 受此消息影响，公司股价在周一盘前交易中上涨11.3%，报153.05美元[6]