Tinlarebant has been granted Breakthrough Therapy, Fast Track, and Rare Pediatric Disease Designations in the U.S.; Orphan Drug Designation in the U.S., Europe, and Japan; and Pioneer Drug Designation in Japan for Stargardt diseaseLast subject visit completed in the pivotal Phase 3 DRAGON trial of Tinlarebant in Stargardt diseaseTopline data expected in Q4 2025 SAN DIEGO, Sept. 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio Inc (NASDAQ: BLTE) (“Belite” or the “Company”), a clinical-stage drug development company f ...

公司及行业 * Belite Bio公司及其在研药物Tinlarebant 用于治疗Stargardt病和地理萎缩（GA）[1][3] * 眼科疾病治疗领域 涉及基因治疗（如NanoScope Therapeutics的optogenetics疗法）和补体抑制剂等竞争或互补疗法[10][19] 核心观点与论据 **Tinlarebant在Stargardt病（Dragon试验）的开发进展** * Dragon试验是一项为期两年的国际注册试验 共入组104名12至20岁的青少年Stargardt病患者 最后一名患者的末次访视将在本月进行[3][8] * 顶线数据读出预计在2025年第四季度末 新药申请（NDA）计划在2026年上半年提交[3][23] * 基于中期分析（IA）数据 美国FDA已授予Tinlarebant突破性疗法认定[6] **Tinlarebant的疗效与安全性数据** * 来自开放标签2期试验的数据显示 Tinlarebant预防了确定性下降的自发荧光（DDAF）萎缩性病变的发生 并将已发生病变患者的病变生长速度较自然史对照组减缓了接近50%[4] * 在Dragon试验的中期分析中 每日5毫克剂量持续表现出良好的安全性和耐受性 因眼部不良事件导致的总体停药率低于4% 并且在试验末期该停药率保持不变[4][5] **目标市场与患者群体** * Stargardt病在人群中的患病率估计约为1/7000 在美国估计有47,000至59,000名患者[8] * 预计药物标签不会限制年龄 将同时涵盖成年患者群体 预计在美国市场渗透率可达40% 即超过20,000名患者[8][9] **Tinlarebant在地理萎缩（GA）的开发（Phoenix试验）** * Phoenix试验已完全入组 全球共530名患者[14] * 顶线数据读出预计在2027年第三季度 比Dragon试验晚约两年[15] * 预计需要第二项注册试验[14] **监管策略** * 计划在美国 欧洲 日本 英国 瑞士 澳大利亚等市场寻求完全批准和广泛的药物标签[14] * 公司预期仅凭当前的Dragon试验即可获得市场授权 Dragon 2试验主要是为了满足日本PMDA的要求（因获得Sakigake认定需治疗至少10名日本患者） 并非出于需要两项试验的监管要求[26][27] **竞争优势与市场策略** * 认为NanoScope Therapeutics的optogenetics基因疗法（ phase 2数据基于6名患者）与Tinlarebant是互补关系 因其针对的是极低视力患者且改善非常有限 而Tinlarebant旨在预防视力丧失[10][11][13] * Stargardt病作为孤儿病适应症 定价会更高 且通过视网膜专科医生网络更容易触达患者 公司将优先商业化Stargardt适应症[18] * 与每月玻璃体内注射的补体抑制剂相比 每日一次的口服片剂Tinlarebant若显示出相近疗效 很可能成为GA的一线疗法[19] * 公司拥有14个活跃专利家族 主要为物质组成专利 在没有专利期限延长的情况下也可至少持续至2040年[21] **财务状况与未来催化剂** * 公司在宣布交易前持有约1.6亿美元现金 相当于当前项目4年的现金流[22] * 昨日宣布了由领先医疗保健投资者参与的规模增至2.75亿美元的私募融资 使公司处于强势地位以推进Stargardt的商业化[22] * 未来12个月的关键催化剂包括：2025年第四季度Dragon 2试验完全入组 2025年第四季度末Dragon试验顶线数据读出 2026年上半年NDA提交 以及2025年第三季度Phoenix试验的中期分析（所有患者完成12个月治疗时）[23] 其他重要内容 * Dragon 2试验的顶线数据预计在完全入组（2025年底）约两年后读出[24] * Stargardt病与地理萎缩（GA）在疾病机制（ABCA4基因功能障碍 双维A酯类物质异常积累导致细胞死亡）和临床终点测量上具有高度相似性 支持Tinlarebant在GA中也可能有效的预期[16][17] * 约十年前的研究显示 效力较弱的RBP4拮抗剂fenretinide在将RBP4降低超过70%时可显著减缓GA的病变生长 而Tinlarebant能持续实现约80%的降低水平[17]

Transaction led by RA Capital Management with participation from Eventide Asset Management, Marshall Wace, RTW Investments, Soleus Capital and Vestal Point Capital$125 million financing upfront with up to an additional $150 million tied to exercise of warrantsWarrants exercisable at a 20% premium to purchase price SAN DIEGO, Sept. 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio, Inc ("Belite Bio" or the "Company") (Nasdaq: BLTE), a clinical-stage drug development company focused on advancing novel therapeutics targ ...

公司近期活动 - 公司高管团队将参加三场投资者会议 包括Cantor全球医疗保健会议、摩根士丹利第23届全球医疗保健会议和H C Wainwright第27届全球投资会议 [1][3] - 三场会议均以炉边谈话形式进行 分别定于2025年9月5日美东时间上午8:00、9月8日下午5:35和9月9日上午8:00举行 [3] - 会议演示的网络直播可在公司投资者关系网站"活动"栏目观看 回放将在演示日期后存档90天 [1] 公司业务与研发重点 - 公司为临床阶段药物研发企业 专注于治疗存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病 如1型斯特格特病(STGD1)和晚期干性年龄相关性黄斑变性(GA) 以及特定代谢性疾病 [2] - 核心候选药物Tinlarebant为口服疗法 旨在减少眼部毒素积累 目前正进行三项临床研究：针对青少年STGD1的3期研究(DRAGON)和2/3期研究(DRAGON II) 以及针对GA的3期研究(PHOENIX) [2] 投资者关系联系 - 投资者关系联系人Jennifer Wu (ir@belitebio com) 媒体联系人Julie Fallon (belite@argotpartners com) [3]

Belite Bio (BLTE) FY 会议纪要分析 涉及的行业和公司 * 公司为Belite Bio (BLTE) 一家专注于眼科疾病治疗领域的生物技术公司 [1][2][4] * 行业为眼科医药 特别是针对视网膜疾病如Stargardt病和地理样萎缩(GA)的药物研发 [1][2][11] 核心观点与论据 产品管线与药物机制 * 核心产品为Tinlarebant (LBS-008) 一种新型每日一次口服片剂 设计用于结合血清视黄醇结合蛋白4(RBP4) 从而特异性减少视黄醇向眼睛的输送 [11][17] * 药物作用机制旨在减缓或阻止在视觉周期中产生的有毒视网膜衍生副产物的形成 这些物质与Stargardt病和地理样萎缩(GA)的进展有关 [11][15][16] * 公司认为针对新兴视网膜病理（非主要由炎症介导）的早期干预是减缓Stargardt和GA疾病进展的最佳方法 [11][18] Stargardt病临床开发进展 * 已完成一项为期24个月的二期临床试验（开放标签） 显示可减缓病变生长 [8] * 正在进行名为DRAGON的全球注册试验 纳入104名12至20岁的青少年受试者 预计将于2025年9月完成 [8][25] * 二期试验数据显示 接受治疗的患者病变进展率为0.5平方毫米/2年 而来自Proxima自然史研究的匹配青少年队列进展率为1.0平方毫米/2年 差异具有高度统计学显著性 [24] * 独立数据安全监测委员会(DSMB)于2025年2月进行的中期分析结论：无需修改研究 无需增加样本量 药物继续安全且耐受性良好 总体退出率<10% 因眼部不良事件退出率<4% [26][27] * 基于中期分析数据 公司已于2025年5月获得FDA的突破性疗法认定 [28] 地理样萎缩(GA)临床开发进展 * 正在进行PHOENIX试验 一项为期两年的三期随机、安慰剂对照干预试验 [9] * 试验计划入组500名受试者 并已在几周前提前完成入组 [10][32] * 主要疗效终点是减缓萎缩性病变的生长 这与Stargardt病中的DDAF相似 并被FDA接受为可批准终点 [30][31] 市场机会与监管地位 * Stargardt病和GA存在显著未满足的医疗需求 目前全球尚无FDA批准的Stargardt病治疗方法 美国及全球除两种注射剂外 也无GA治疗方法 [12] * 公司已获得多项监管资格认定：美国突破性疗法、快速通道资格、罕见儿科疾病认定 以及美国、欧盟、日本的孤儿药认定和日本的先驱药物认定 [12] * 公司拥有14个活跃专利家族 主要为物质成分专利 有效期至少至2040年（无专利延期） [12] 其他重要内容 管理团队经验 * 首席医学官Hendrick Scholl拥有25年治疗视网膜疾病经验 曾参与超过10项临床研究并发表近300篇同行评审论文 [4][5][6] * 首席科学官Nathan Mata拥有超过15年眼科药物开发经验 是视网膜结合蛋白拮抗剂领域的先驱 [7] * 首席财务官拥有超过13年资本市场经验 完成超过320亿美元的交易 [7] 安全性与耐受性 * Tinlarebant在青少年患者队列中继续表现出良好的安全性和耐受性 [27][29] * 最常见的药物相关眼科不良事件是视物黄变（短暂性视觉场景变黄）和暗适应延迟 多数为轻度 部分在治疗期间消退 [29] * 最常见的治疗相关非眼部不良事件是头痛 无严重或重大的治疗相关不良事件报告 无临床意义的生命体征、体检、心脏健康或器官功能发现 [29] 疗效数据补充 * DRAGON试验中 大多数受试者的视力敏锐度保持稳定 两年平均变化小于3个字母 [27][30] * 二期试验中 12名受试者中有5名从未出现DDAF病变 表明药物或能预防此类病变的发生 [23]

财务数据和关键指标变化 - 公司Q2 2025研发费用为1100万美元，同比增长20.9%，主要由于PHOENIX试验相关费用增加和制造费用上升，部分被Dragon试验费用减少和2024年完成二期试验的里程碑付款抵消 [8] - 行政费用为650万美元，同比大幅增加364.3%，主要由于股权激励费用增加 [8] - 净亏损1630万美元，同比扩大71.6%，但其中760万美元为非现金股权激励费用，实际经营现金流出仅为860万美元 [9] - 截至Q2末，公司持有1.492亿美元现金及等价物，8月8日通过定向增发融资1500万美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品teneraband在Stargardt病和地理萎缩适应症取得重要进展，已获得美国突破性疗法、罕见儿科疾病和快速通道认定，以及日本先驱药物认定 [4][5] - Dragon三期试验已完成中期分析，数据安全监测委员会建议无需增加样本量，预计2025年Q4完成研究 [6] - Dragon二期试验已招募17名患者，目标为60名，包括约10名日本患者，数据将用于加速日本新药申请 [7] - 地理萎缩三期PHOENIX试验已完成529名患者入组 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场进展顺利，teneraband已获得先驱药物认定，Dragon二期试验包含日本患者数据以加速审批 [7] - 美国市场方面，FDA已授予突破性疗法认定，建议完成24个月研究后提交完整数据申请批准 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司现金储备可支持4年运营，预计可完成所有三期临床试验 [10] - teneraband有望成为首个治疗退行性视网膜疾病的口服药物，填补Stargardt病无获批疗法和地理萎缩无口服疗法的空白 [5][8] - 采用差异化开发策略，Dragon二期试验入组进度有意放缓以避免与三期试验竞争 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对teneraband的临床前景表示乐观，认为有望达到统计学显著差异的病灶生长率变化 [36] - FDA沟通显示，若达到p<0.01的统计学显著性，可能获得基于单研究的完全批准路径 [54] - 预计2025-2026年现金支出将达4000-4500万美元，之后会显著下降 [46] 其他重要信息 - 公司计划在2026年上半年提交NDA申请，但不会提前公布中期疗效数据 [27][28] - 安全性数据方面，预计2026年Q1将达到300名受试者12个月用药的安全数据要求 [63] 问答环节所有的提问和回答 关于Dragon试验的FDA沟通 - FDA建议完成24个月研究后提交完整数据，认为可能达到足够统计学显著性获得批准 [15] - 若Dragon一期数据足够，可能单独提交申请，二期数据作为验证 [16] 关于PHOENIX试验的中期分析 - 地理萎缩试验将进行中期分析，时间点预计在研究中期，类似Stargardt病试验设计 [19] - 目前退出率仍在预期约20%范围内，中期分析具体设计尚未最终确定 [38] 关于商业化准备 - 当前四年现金预测未包含完整商业化成本，相关预算正在制定中 [56] - 需要建立相应规模的销售团队，具体规模取决于最终获批情况 [56] 关于CMC和安全性数据 - CMC方面与FDA保持沟通，注册批次生产按计划进行 [65][66] - 安全性数据将结合两项试验，预计2026年Q1达到300名受试者12个月用药要求 [63] 关于财务和运营支出 - 支出增加主要来自股权激励等非现金项目，实际现金流出可控 [45] - 2025-2026年预计年现金流出4000-4500万美元，之后显著下降 [46]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用为1100万美元 去年同期为910万美元 同比增长21% 主要由于PHOENIX试验相关转嫁费用和制造费用增加 部分被Gradon试验费用降低和2024年完成二期试验的开发里程碑付款所抵消 同时股权激励费用增加[10] - 行政管理费用为650万美元 去年同期为140万美元 大幅增长364% 主要由于股权激励费用增加[10] - 净亏损1630万美元 去年同期净亏损950万美元 亏损扩大72%[11] - 运营现金流出仅860万美元 因费用增加主要来自约760万美元的非现金股权激励[11] - 截至第二季度末 现金 流动性基金 定期存款和美国国库券总额为1.492亿美元[11] - 8月8日通过注册直接发行筹集了1500万美元的总收益[12] 各条业务线数据和关键指标变化 - Teneraband用于Stargardt病的三期Dragon试验按计划进行 预计今年第四季度完成研究[7] - Dragon二期试验已招募17名受试者 目标招募约60名 包括约10名日本受试者 数据旨在加速日本的新药申请[8] - 用于地理萎缩的全球三期研究已完成招募 共529名受试者[8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - Teneraband是一流口服疗法 旨在减少有毒维生素A副产物的积累 这些副产物与Stargardt病和地理萎缩患者的视网膜病变进展有关[5] - 该药物已获得美国突破性疗法 罕见儿科疾病和快速通道指定 以及日本的先驱指定[5] - 还在美国 欧洲和日本获得孤儿药指定[6] - 目前Stallard病尚无批准疗法 地理萎缩尚无批准的口服治疗[6] - 公司已在这两个适应症上进行全球三期试验[6] - 致力于推进Teneraband成为退行性视网膜疾病患者的潜在首款口服治疗[9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 上半年在关键里程碑方面取得出色进展 期待下半年保持这一势头[9] - 资产负债表强劲 拥有四年的现金跑道[9] - 预计在不考虑商业化成本的情况下仍有四年的现金跑道 并预计能用现有现金完成所有三个三期试验[12] - 今年和明年预计现金消耗约为4000万至4500万美元 之后会大幅减少[47] 其他重要信息 - 数据安全监测委员会已完成中期分析 建议试验继续进行 无需增加样本量或修改 并建议提交数据以供进一步监管审查以获得药物批准[7] - 日本受试者数据旨在加速日本的新药申请 已获得先驱药物指定[8] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Dragon试验中期数据与FDA讨论的状况及其对申请的影响[15] - 已基于中期数据提交突破性疗法申请并与FDA会面 尽管可能尝试加速批准但仍需要验证性随访研究 FDA建议完成24个月的研究 预计9月或10月完成 将提交最终数据 可能基于强大的统计学显著性获得单一研究批准[16][17] 问题: Dragon试验本身是否足以获得批准[18] - 根据FDA的建议 p值将足够强大 并且相信有望达到标准[19] 问题: PHOENIX试验的中期分析时间安排[22] - 将会进行中期分析 时间点大约在研究进行到一半时 类似于Stargardt病试验的安排 但目前没有具体时间表[22] 问题: 突破性疗法指定后与FDA讨论加速批准途径的情况[27] - 存在加速批准的途径 但FDA建议 由于大多数患者已完成15个月的时间点 即将达到24个月 并且加速批准仍需要第二项研究 他们推荐了一条具有强大统计学显著性的单一研究路径[27] 问题: 近期是否有向医学界介绍药物的计划或数据公布[28][29] - 时间安排非常紧张 预计明年上半年提交申请 FDA希望对任何疗效数据保密 因此原计划在10月下旬的AAO上公布中期数据的安排被取消 在提交之前不会公布中期数据[29][30] 问题: Dragon试验数据的具体时间和期望展示的疗效[35][37] - 试验完成后将公布数据 主要终点是观察萎缩性病变生长的变化 即所有受试者和所有可用时间点的病变生长率 期望显示治疗组与安慰剂组在病变生长轨迹上具有统计学显著性差异 这与地理萎缩中批准的两个眼内药物使用的终点相同[37][38] 问题: PHOENIX试验的退出率和中期分析的数据深度[40] - 退出率仍在预期范围内 中期分析的设计尚未最终确定 一旦确定将公布[40] 问题: Dragon二期试验达到目标招募60名患者的时间估计[43] - Dragon二期最初在日本启动 目前正在扩展到更多国家 预计将加速招募 为了不与Dragon一期竞争而有意错开时间 尽管比预期慢 但仍按计划进行 预计今年年底完成招募[43][44][45] 问题: 运营费用持续上升的主要驱动因素及其可持续性[46] - 运营费用的大部分来自股权激励 这些是非现金相关的 基于期权评估和达到里程碑的概率 难以精确预测 如果剔除这些 现金流出与2025年第一季度非常接近 今年和明年预计现金消耗较高 因为预计所有三个三期试验将达到几个里程碑 之后会大幅减少 因此仍预计有四年的现金跑道[46][47][48] 问题: 当前FDA政府是否确认单一关键研究可用于完全批准[54] - 在提交中期数据并获得突破性地位后与FDA会面 前进道路非常清晰和直接 如果达到强大的统计学显著性即p值小于0.01 则有一条单一研究批准路径[55] 问题: 将药物推向市场所需的商业团队规模[56] - 当前预测的四年现金跑道尚未包括全面的商业化成本 正在准备中 一旦确认将制定预算[56] 问题: 数据发布后提交申请的时间以及CMC和长期安全性数据的障碍[62][63][64] - 长期安全性数据需要300名受试者使用药物12个月的数据 包括PHOENIX试验 到明年第一季度将轻松达到这一要求[63][64] - CMC方面正在与FDA进行持续讨论 目前按计划进行 提交前可能会与FDA进行另一次讨论[66]

业绩总结 - 2025年第二季度总运营费用为17,596千美元，较2024年的10,471千美元增长68.1%[13] - 2025年第二季度研发费用为11,049千美元，较2024年的9,078千美元增长21.7%[13] - 2025年第二季度管理费用为6,547千美元，较2024年的1,393千美元增长369.5%[13] - 2025年第二季度净亏损为16,320千美元，较2024年的9,494千美元增长72.5%[13] - 截至2025年6月30日，公司现金、流动资金、定期存款和美国国债总额为149.2百万美元[13] - 公司在2025年8月8日通过注册直接发行筹集了约1500万美元的毛收入[13] 用户数据与研发进展 - Stargardt病的三期全球试验（“PHOENIX”研究）正在进行中，已完成529名受试者的入组[10] - Tinlarebant的二期/三期全球试验（“DRAGON II”研究）正在进行中，涉及60名12至20岁的受试者[10] - 公司在美国获得了STGD1的突破性疗法、快速通道和罕见儿童疾病认定，以及在美国/欧盟/日本的孤儿药认定[11] - 公司拥有14个活跃的专利系列，物质专利有效期至少到2040年[11]

SAN DIEGO, Aug. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), a clinical-stage drug development company focused on advancing novel therapeutics targeting degenerative retinal diseases that have significant unmet medical needs, today announced that it will host a webcast on Monday, August 11, 2025, at 4:30 p.m. Eastern Time to discuss the Company's financial results and provide a business update for the second quarter ended June 30, 2025. Media and Investor Relations Contact: Webcast Informati ...

SAN DIEGO, July 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), a clinical-stage drug development company focused on advancing novel therapeutics targeting degenerative retinal diseases that have significant unmet medical needs, today announced that the executive management team will be participating in the BTIG Virtual Biotechnology Conference being held July 29-30, 2025. To schedule a one-on-one meeting with management, please reach out to your BTIG representative. About Belite Bio Media and ...