核心观点 - Belite Bio宣布其药物Tinlarebant在治疗斯特格病变1型的全球三期临床试验中获得成功，这是该疾病首个取得积极结果的关键性试验，标志着治疗领域的重大突破[1][3] - 试验达到主要疗效终点，与安慰剂相比，Tinlarebant将视网膜病变增长速度显著降低了36%，具有统计学意义和临床意义[2][6] - 公司计划在2026年上半年向美国FDA提交新药申请，并已获得包括突破性疗法在内的多项监管资格认定[6][9] 临床试验结果 - 三期DRAGON试验为期24个月，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，共入组104名12至20岁的青少年患者[2][10][13] - 主要疗效终点显示，Tinlarebant组患者视网膜病变增长速度较安慰剂组降低35.7%，p值为0.0033[13] - 在对侧眼中也观察到显著疗效，病变增长速度降低33.6%[13] - 关键次要终点方面，研究眼和对侧眼的病变增长速度分别降低33.7%和32.7%[13][14] 药物安全性与特性 - Tinlarebant总体安全性良好，耐受性高，仅出现4例与治疗相关的停药事件[6][7][20] - 最常见的药物相关眼部不良事件为黄视症和暗适应延迟，多数程度轻微且在试验期间缓解[20] - 最常见的非眼部不良事件为头痛[20] - 药物通过降低血清视黄醇结合蛋白4水平，减少视网膜中有毒副产物的积累，从而减缓疾病进展[17] 监管进展与市场前景 - Tinlarebant已获得美国突破性疗法、快速通道和罕见儿科疾病认定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药认定[9][17] - 斯特格病变在美国影响超过5万名患者，目前全球范围内尚无获批疗法[1][6] - 公司计划在2026年上半年提交新药申请，并推进全球范围内的监管沟通[6][9]