公司业务与行业定位 - 公司专注于开发及商业化创新药物 主要针对睡眠障碍领域 核心产品LUMRYZ用于治疗发作性睡病[1] - 公司处于竞争性市场环境 主要同业公司包括Eyenovia、Aquestive Therapeutics、Clearside Biomedical及Intra-Cellular Therapies 这些公司均致力于开发新型治疗方案[1] 财务绩效分析 - 公司投入资本回报率(ROIC)为0.86% 显著低于其加权平均资本成本(WACC)11.64% 显示资本配置效率不足[2][6] - 与同业比较显示 Eyenovia的ROIC为-82.43% WACC为15.56% ROIC/WACC比率为-5.30[3] - Aquestive Therapeutics的ROIC为-69.51% WACC为14.86% ROIC/WACC比率为-4.68[3] - Clearside Biomedical的ROIC为-177.13% WACC为17.30% ROIC/WACC比率为-10.24[4] - Intra-Cellular Therapies的ROIC为-10.08% WACC为5.90% ROIC/WACC比率为-1.71 在同行中表现相对较好[4] 行业特征与挑战 - 生物制药行业具有固有高风险特性 需要大量研发投入才能实现盈利[5][6] - 行业内企业普遍面临资本回报率低于资本成本的挑战 反映行业前期投资大回报周期长的特点[5][6]

核心观点 - 公司(Avadel Pharmaceuticals)与美国睡眠医学学会基金会(AASM Foundation)合作五周年 共同支持早期职业睡眠研究人员和未来睡眠医师的培养[4] - 公司通过资金支持和项目赞助 推动睡眠医学研究创新及患者护理水平提升[4][7][8] 合作项目与成果 - 2021年成为青年研究者研究论坛(YIRF)创始企业赞助商 为睡眠和昼夜节律科学领域的数十名学员和初级教师提供导师指导 基金撰写培训和交流机会[5] - 2025年6月作为主要赞助商支持AASM Fellow Boot Camp 为睡眠医学奖学金项目学员提供基础技能和知识培训[6] - 五年间通过AASM基金会向发作性睡病和嗜睡症患者倡导组织提供170万美元资金支持 共颁发五项资助用于中枢性嗜睡障碍研究项目[7] 战略意义与行业影响 - 公司核心商业产品LUMRYZ是美国FDA批准的首个且唯一睡前一次服用的oxybate药物 用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或过度 daytime 睡眠[10] - 合作体现了公司致力于解决未满足医疗需求的核心理念 通过投资下一代睡眠专家推动患者护理创新[8] - 睡眠医学研究领域存在资金缺口 企业与非营利组织合作能有效促进该领域研究进展[8]

股票表现 - Avadel Pharmaceuticals公司股票在过去六个月中上涨超过100% [1] - 该股票当月实现两位数涨幅 [1] 分析师背景 - 分析师Gamu Dave Innocent Pasi拥有金融分析和投资研究领域丰富经验 [1] - 分析师持有投资与组合管理研究生执行证书以及银行与金融商学荣誉学士学位 [1] - 分析师擅长财务报告分析和资本市场研究 其观点曾发表于The Axis商业杂志和Investment Quarterly杂志 [1]

纪要涉及的公司和行业 * 公司为Avadel Pharmaceuticals (AVDL) 专注于开发治疗睡眠障碍的药物 核心产品为LUMRYZ 一种缓释型羟丁酸盐（oxybate）[1] * 行业为制药行业 特别是针对发作性睡病（narcolepsy）和特发性嗜睡症（idiopathic hypersomnia）等睡眠障碍的治疗领域[1][18] 核心观点和论据 LUMRYZ的商业化进展与增长动力 * LUMRYZ上市后获得医生高度认可 其缓释技术可实现睡前一次给药 提供全治疗剂量 与患者自然睡眠周期对齐 带来不间断睡眠和日间疗效[1] * 商业化九季度后 医生使用持续扩大 每个新开处方医生群体都显示出持久的使用模式 医生在初始患者获得积极体验后 会迅速将LUMRYZ扩展到之前停药的患者和初次使用羟丁酸盐的新患者[2] * 公司拥有强大的处方医生基础 1600名医疗专业人士（HCPs）贡献了约80%的羟丁酸盐总处方量 并且这些医生都在使用LUMRYZ[1] * 增长动力来自处方医生基础的深度（每位医生使用量增加）和广度（新医生加入）的同步扩张[3][4] * 患者主动向睡眠专家请求使用LUMRYZ的情况日益增多 公司因此增加了直接面向患者的投入 这成为另一个增长杠杆[6] 财务表现与运营里程碑 * 公司在第八个上市季度（2025年第二季度）实现盈利 包括现金流为正 营业利润为正和净利润为正[15] * 2025年上半年增加了600名接受治疗的患者[15] * 公司期末拥有约8200万美元现金 尽管近期一笔交易需要约2000万美元的首付款 但预计全年现金流仍将为正[16] * 公司已将2025年净收入指引更新至2.65亿至2.75亿美元 并对此指引充满信心[17] 未来增长机会：新适应症与产品组合 * 特发性嗜睡症（IH）是下一个关键适应症 预计市场规模约4万名患者 与发作性睡病市场机会几乎一样大[20] * 现有处方医生对LUMRYZ用于IH表现出高度兴趣 公司预计在获得批准后能迅速占据市场领先地位[19][20] * IH的关键试验REVITALYZ预计在2025年底完成入组 2026年中期获得顶线数据 2026年下半年提交新药申请（NDA） 预计2027年获得审批结果[23] * 公司近期从XW Pharma授权引进了VeloLoxibate 这是一种无盐、无人工甜味剂的缓释羟丁酸盐 旨在与LUMRYZ形成产品组合[12][25] * VeloLoxibate计划通过生物等效性路径进行开发 预计时间效率和资本效率较高 目标在2027年下半年提交NDA[26][28] * 产品组合策略旨在为患者提供选择 覆盖对钠敏感的患者（估计占10%至15%） 从而扩大可使用缓释羟丁酸盐的患者总数[12][33] 竞争优势与战略重点 * 公司认为一次睡前给药是医生和患者选择羟丁酸盐的最重要决定因素 远超是否含盐的考量[10][11] * 公司定位为缓释羟丁酸盐领域的创新者 目标是成为市场领先的羟丁酸盐选择[8][35] * 未来12-15个月的关键催化剂包括完成IH试验 VeloLoxibate的制剂工作 IH的NDA提交 VeloLoxibate的关键试验 以及一场重要的反垄断诉讼[37] * 资本部署重点在于充分实现LUMRYZ的潜力 执行IH战略和VeloLoxibate项目 同时也会评估能利用公司现有能力的其他业务发展机会[38][39][40] 其他重要内容 * 公司强调在罕见病领域 提供办公室内支持以协助完成报销流程 管理治疗启动以及通过护士导航员提高患者持久性和依从性 是 launch 成功的关键绩效方面[4][5] * VeloLoxibate未来可能探索除睡眠障碍外的其他适应症 如帕金森病 公司正在评估相关数据和开发路径[31][32]

财务数据和关键指标变化 - 公司已转型为完全商业化阶段且盈利的企业 得益于LUMRYZ的上市[4] - 第二季度每位患者年化收入约为92,000美元 该数字被视为稳态水平 未来有提升机会[28] - 公司目前有3,100名患者在接受治疗 并朝着8,000名付费患者的10亿美元收入目标稳步前进[41][42] - 业务已实现盈利 现有现金及LUMRYZ产生的现金流将足以支持Bexil Oxybate等项目的研发投入[65] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUMRYZ已进入上市第九个季度 患者数量和处方医生数量持续增长[4] - 接受治疗的患者中约一半是从其他疗法转换而来 另一半中大部分是首次使用oxybate类药物 其余为曾中断治疗后又回归的患者[12] - 患者持久性(坚持治疗)指标呈现积极趋势 停药率正在下降[20] - 付费患者的转化率正在提升 转化所需时间也在缩短[32] - 公司扩大了销售团队和患者支持团队(包括护士)的规模 以覆盖更多医生并改善患者治疗体验和持久性[24] 各个市场数据和关键指标变化 - 基于理赔数据 发作性睡病患者总数超过160,000名 其中约80%在接受某种促觉醒治疗[16] - 估计有50,000名患者适合接受oxybate疗法 目前约有15,000名患者正在接受此类治疗(潜在转换来源) 另有14,000-15,000名患者曾中断治疗(潜在回归来源) 其余约25,000名为新患者 每年约有4,000-5,000名新患者开始接受治疗[16] - 特发性嗜睡症(IH)市场是一个显著机会 理赔数据显示有超过40,000名确诊患者[46] - 约有1,600名医生贡献了80%的处方量 公司已成功覆盖这些高处方量医生 并且他们正在持续增加LUMRYZ的使用[6] - 低处方量医生对LUMRYZ的接受度甚至更高 更倾向于将其作为首选药物[6] - 公司也成功吸引了历史上从未处方过oxybate类药物的新医生群体[16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于建立oxybate产品组合 认为该类别将向缓释、睡前一次服药的方向发展[55] - 两天前宣布授权引进Bexil Oxybate 旨在成为首个无盐、无人工甜味剂的缓释oxybate产品 以扩大产品组合[5] - 对Bexil Oxybate的规划包括:2025年底前完成初始配方工作 2026年中期读出IH试验数据 2026年下半年提交IH新药申请(NDA) 预计2027年提交Bexil Oxybate的NDA[5][59] - Bexil Oxybate的注册路径将基于药代动力学(PK)研究 并参考了合作伙伴与FDA的沟通 已有大量先例可循[58][61] - 针对2026年初可能出现的Xyrem仿制药 公司认为其影响将类似于之前的授权仿制药(AG) 即主要蚕食原研Xyrem市场 对LUMRYZ影响甚微[35][36] - 公司认为支付方的覆盖政策不会对LUMRYZ不利 即使在有仿制药优先政策的计划中 表现也与其他计划一致[35] - REMS计划和患者服务的高接触特性被视为仿制药进入市场的潜在障碍[39][40] - 针对orexin受体激动剂(如Takeda的数据)的潜在竞争 公司通过大量医生调研认为 oxybates药物因其对夜间症状的疗效和长期使用的耐久性将长期存在 未来更可能是orexin与oxybate的联合互补治疗[43][44][45] - 公司相信其缓释、睡前一次给药的oxybate产品组合将成为未来的首选[45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对LUMRYZ的上市进展和业务转型感到非常满意[4][5] - 医生对LUMRYZ的临床体验反馈非常积极 患者向医生回报了正面效果 这进一步鼓励医生扩大使用[9] - LUMRYZ的产品特性(睡前一次、全治疗剂量)使其被认为是一款更易于开始治疗的产品 这吸引了新处方医生并改善了患者持久性[17][19] - 通过直接面向患者的努力 越来越多的患者主动向医生索要LUMRYZ[9] - 公司在履行方面(如事前授权、患者支持)的投资对于推动患者转化、保持治疗和最终实现收入至关重要[10][24][32] - 特发性嗜睡症(IH)市场存在高度未满足的需求和医生兴趣 首个药物的获批将提升该领域的诊断和治疗意识 为LUMRYZ未来的上市创造良好环境[46][47] - 公司对oxybates类药物的长期角色以及其产品组合抓住市场机会的能力持乐观态度[44][45] 其他重要信息 - 特发性嗜睡症(IH)研究将在2025年底前完成入组[4] - Bexil Oxybate的初始PK研究将在健康志愿者中进行 预计2026年第一季度获得初步结果[58][62][63] - Bexil Oxybate最终获批的适应症将取决于届时LUMRYZ已获得的批准范围[64] 问答环节所有提问和回答 问题: LUMRYZ在发作性睡病领域的采用情况如何 增长主要来自哪类患者 - 回答: 采用非常广泛 高处方量医生持续增加使用深度和广度 低处方量医生接受度更高 增长动力来自所有患者类型(转换患者、新患者、回归患者)的混合 医生认为LUMRYZ适用于所有患者[6][7][8][13][14] 问题: 对发作性睡病整体市场和LUMRYZ目标患者群的看法 - 回答: 基于理赔数据 患者总数超16万 约8万接受治疗 其中约5万适合oxybate疗法 目前约1.5万正在接受治疗(转换来源) 另1.4-1.5万曾中断治疗(回归来源) 约2.5万新患者 每年新增4-5千[16] 问题: LUMRYZ的患者持久性表现如何 不同来源患者是否有差异 - 回答: LUMRYZ的产品特性和公司的患者支持服务旨在推动更好的持久性 目前持久性指标向好 停药率下降 公司寻求市场领先的持久性[19][20] 问题: 推动近期增长的主要因素是什么 - 回答: 是多因素组合 包括患者净增加、需求产生、更高的付费转化率以及更好的患者持久性 对销售团队和患者支持团队的投资推动了增长势头[21][23][24] 问题: 是否会继续投资销售团队 - 回答: 目前对发作性睡病领域的覆盖很好 但始终在评估 不排除扩大投资 本季度已扩大了直接面向患者的投入[25][26] 问题: 定价和净折扣率的稳态展望 - 回答: 第二季度年化每位患者92,000美元被视为稳态 有提升机会 改善持久性和合规性等指标也能推动收入[28] 问题: 付费患者转化涉及哪些因素 - 回答: 关键在于与医生办公室密切合作 确保提交正确的文件以快速通过事前授权 公司增加了履行团队投入以服务办公室 提高转化成功率和缩短转化时间[32][33] 问题: 传统Xyrem仿制药进入的潜在影响 - 回答: 预计影响类似之前的授权仿制药 主要蚕食原研Xyrem 对LUMRYZ影响甚微 即使在仿制药优先的计划中表现也无差异 支付方覆盖政策预计不会不利 反而可能使转换市场更大[35][36][37][38] 问题: REMS计划是否会阻碍仿制药进入 - 回答: 建立和运营REMS需要成本和工作 且Xyrem仿制药不能替代LUMRYZ或其他品牌oxybate 预计对授权仿制药和原研Xyrem有影响 但对LUMRYZ影响不大 高接触的患者服务也是仿制药需考虑的因素[39][40] 问题: 如何实现长期增长和10亿美元收入目标 - 回答: oxybate市场一直保持持续增长 目标基于获得8,000名付费患者 目前为3,100名并持续增长 增长来源不仅依赖新患者 也来自庞大的转换患者和不断补充的曾中断治疗患者池[41][42] 问题: Orexin受体激动剂(如Takeda数据)的潜在影响 - 回答: 医生调研显示 orexin令人兴奋但存在耐久性、长期安全性等问题 oxybates因对夜间症状的疗效和长期耐久性将长期存在 未来更可能是orexin与oxybate的联合治疗 公司对其oxybate产品组合成为首选充满信心[43][44][45] 问题: 特发性嗜睡症(IH)机会和LUMRYZ的定位 - 回答: IH患者超4万 医生兴趣很高 LUMRYZ的睡前一次给药对IH患者价值更大 现有处方医生基础与IH治疗医生重叠 是额外的增长机会[46][47] 问题: IH机会是否包含在8,000患者目标内 - 回答: 8,000名付费患者目标仅指发作性睡病市场 IH是额外的机会[48][51] 问题: Bexil Oxybate的战略角色和引进原因 - 回答: 旨在建立oxybate产品组合 抓住向缓释、睡前一次给药发展的趋势 是资本高效、高成功概率的举措 能提供更多选择[54][55][56] 问题: 对Bexil Oxybate数据的信心来源和后续开发计划 - 回答: 看到了2021年数据公布后的更多开发工作 与FDA的沟通交流 内部团队亲自研究后信心增强 计划2025年底开始初始PK工作(健康志愿者) 2026年Q1确定最终配方 然后进行关键注册PK试验和稳定性研究 目标2027年提交NDA[57][58][59][62][63] 问题: 对FDA支持Bexil Oxybate注册路径的信心 - 回答: 基于其他治疗领域和产品的先例 以及合作伙伴与FDA的详细沟通[61] 问题: Bexil Oxybate的目标适应症 - 回答: 将取决于LUMRYZ届时已批准的适应症 预计会全部转移至Bexil Oxybate[64] 问题: 公司现金状况和资金规划 - 回答: 现有现金及LUMRYZ产生的现金流将足以支持所有业务需求 包括Bexil Oxybate的研发[65]

核心交易 - Avadel与XWPharma达成独家全球授权协议 获得valiloxybate的开发及商业化权利 该药物为GABAB受体激动剂 用于治疗发作性睡病和特发性嗜睡症等睡眠障碍[1] - XWPharma将获得2000万美元首付款 并有资格获得最高3000万美元的开发里程碑付款 以及基于销售额的阶梯式里程碑付款和分层特许权使用费[3] - 销售里程碑条款包含：年净销售额首次达到7.5亿美元以内时 最高支付1.55亿美元 超过7.5亿至35亿美元部分按10%支付里程碑款项[3] 产品特性 - Valiloxybate采用无盐无人工甜味剂的睡前单次给药方案 具有延长释放特性 与传统羟丁酸盐疗法形成差异化[1][5] - 初步临床数据显示valiloxybate与Avadel已上市产品LUMRYZ可能具有生物等效性 有望通过简化审评路径加速开发[5] - LUMRYZ是FDA批准的首个且唯一睡前单次给药羟丁酸盐疗法 2023年5月获批用于成人发作性睡病 2024年10月扩展至7岁以上儿童患者[6][8] 开发计划 - 预计2025年第四季度启动初步药代动力学研究 2026年下半年进行关键药代动力学试验[1][4] - 可利用现有基础设施和商业化能力 通过生物等效性路径实现高效临床和监管推进[4] - 除发作性睡病和特发性嗜睡症外 每个额外适应症在美国首次商业销售后需支付1000万美元里程碑款项[3] 市场定位 - LUMRYZ获得7年孤儿药独占期 基于其临床优势：避免夜间醒来服用第二次剂量 相比现有夜间两次给药方案显著改善患者护理[8] - 公司强调个性化护理的重要性 无钠配方可满足钠敏感患者需求 有望扩大患者覆盖范围[2] - 三期临床试验REST-ON显示所有三个剂量在EDS、临床医生整体评估和猝倒发作方面均达到统计学显著改善[7]

业绩总结 - 第二季度净收入为6810万美元，同比增长64%[13] - 第二季度运营收入为890万美元，而2024年同期为亏损1270万美元[22] - 将2025财年的收入指引上调至2.65亿至2.75亿美元[13] 用户数据 - LUMRYZ患者数量达到3100人，比2024年6月30日增加63%[13] - 94%的患者更喜欢LUMRYZ而非第一代氧酸盐，因其一次性夜间给药的优势[25] 市场展望 - 预计未来氧酸盐市场价值为50亿美元，涉及超过5万名患者[25] 新产品与技术研发 - LUMRYZ在特发性嗜睡症（IH）获得孤儿药资格[13] - REVITALYZ三期临床试验的目标参与者为约150人，预计在2025年第四季度完成入组[18] 财务状况 - 现金、现金等价物和可市场证券总额为8150万美元[22] - 公司拥有31项橙皮书列出的专利，知识产权保护延续至2042年[26]

文章核心观点 - 2025年6月27日美国哥伦比亚特区巡回上诉法院维持了美国哥伦比亚特区地方法院的裁决，支持美国食品药品监督管理局（FDA）批准LUMRYZ，这肯定了其创新配方的重要性和对发作性睡病患者的益处，公司将继续推进商业战略以改变发作性睡病治疗模式 [1][2] 上诉情况 - 2024年10月地方法院裁决支持FDA和Avadel，驳回Jazz制药公司诉讼请求，随后Jazz向上诉法院提起上诉 [3] - 2025年6月27日上诉法院一致决定维持地方法院裁决，支持FDA对LUMRYZ的批准 [3] LUMRYZ药物信息 - LUMRYZ是一种缓释羟丁酸钠药物，2023年5月1日获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡（EDS），2024年10月16日获批用于治疗7岁及以上儿科发作性睡病患者的猝倒或EDS [4] - FDA对LUMRYZ的批准得到了REST - ON™试验结果支持，该试验显示LUMRYZ在三个共同主要终点上有显著改善 [5] - 因临床优越性，FDA分别于2023年5月和2024年10月授予LUMRYZ针对成人和7岁及以上儿科发作性睡病患者治疗猝倒或EDS的7年孤儿药独家经营权 [6] - LUMRYZ目前仅获批用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或EDS，公司未将其用于发作性睡病以外的适应症 [7] 公司信息 - Avadel制药公司是一家专注于变革药物以改善生活的生物制药公司，其商业产品LUMRYZ是首个也是唯一一种睡前一次服用的羟丁酸盐药物 [20] - 公司计划通过投资者关系网站披露重大非公开信息并履行相关披露义务，投资者应关注该网站及公司新闻稿、SEC文件等 [21] 联系方式 - 投资者联系：Austin Murtagh，Precision AQ，邮箱Austin.Murtagh@precisionaq.com，电话(212) 698 - 8696 [25] - 媒体联系：Lesley Stanley，Real Chemistry，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273 - 3162 [25]

业绩总结 - LUMRYZ的未来峰值收入机会预计超过10亿美元，市场份额为50-60%[28] - LUMRYZ的早期推广于2023年6月开始，初步指标显示积极[16] - 公司拥有约2.75亿美元的现金和承诺资本，支持LUMRYZ的推出[14] - 预计在推出后的6-9个月内实现广泛的商业覆盖[22] - LUMRYZ的上市计划明确，预计将在所有三类患者中取得成功[176] 用户数据 - 94%的患者在从第一代氧酸盐转换后更喜欢LUMRYZ的每晚一次剂量[59] - 预计未来接受氧酸盐治疗的患者数量将超过5万人，当前为2万至2.5万[28] - 超过85%的商业保险覆盖人群参与了关键支付者的研究[73] - LUMRYZ在市场研究中显示出最高的市场份额，预计HCP对其的市场份额为54%[81] - 约45%的首次接触的oxybate患者拒绝使用第一代oxybate[186] 新产品和新技术研发 - LUMRYZ在REST-ON临床试验中达成所有三个主要终点，统计显著性为P<0.001[57] - FDA已确定LUMRYZ在临床上优于双夜服用的氧酸盐[63] - LUMRYZ的单次就寝剂量不需要夜间醒来，避免了睡眠结构的干扰[64] - LUMRYZ的药代动力学特征显示，单次夜间给药的GHB浓度为2.26 mcg/mL，而双次夜间给药的SXB为3.67 mcg/mL[136] - LUMRYZ的药物配方设计旨在消除第二次给药的需要，可能提供更自然的睡眠体验[169] 市场扩张和并购 - LUMRYZ的孤儿药专属保护将持续至2030年5月1日[23] - LUMRYZ的推广活动“ONCE AT BEDTIME FOR THEIR DAYTIME”已全面执行[196] - 销售代表已全面培训并覆盖所有4,500名活跃的oxybate处方医生，初步重点关注1,600名（占总oxybate处方的80%）[196] - 新患者市场扩展预计增长35%至113%，平均为58%[84] - 当前美国的narcolepsy（嗜睡症）oxybate处方医生约为4,500名，整体处方医生数量保持平稳[183] 负面信息 - 6.5%的参与者因不良事件而中止RESTORE研究，显示出良好的安全性[152] - 约50%的符合条件的患者未使用第一代oxybate[186] 其他新策略和有价值的信息 - LUMRYZ的市场研究显示，超过2500次与患者和医疗提供者的访谈，深入了解美国嗜睡症市场[24] - LUMRYZ的剂量方案被认为是选择氧酸盐的首要驱动因素[107] - 目前的治疗方法主要集中在白天症状上，未能有效解决夜间症状[98] - LUMRYZ为患者提供了一个不间断的睡眠机会，解决了现有治疗的局限性[86] - LUMRYZ的需求生成活动现已全面启动[192]

公司人事变动 - 公司宣布任命Susan Rodriguez为首席运营官，她将负责公司商业战略、结构、组织及相关运营，包括供应链 [1] - 公司首席执行官Gregory J. Divis认为Susan经验丰富，其专业知识对公司发展很重要 [2] - Susan表示很高兴加入公司，期待实现LUMRYZ的全部潜力 [2] 公司产品LUMRYZ介绍 产品获批情况 - LUMRYZ于2023年5月1日获FDA批准，是成人发作性睡病患者猝倒或白天过度嗜睡的唯一睡前一次治疗药物；2024年10月16日，获批用于7岁及以上儿科发作性睡病患者 [3] - 获批基于REST - ON™试验，LUMRYZ在三个共同主要终点上有显著改善 [4] - 因临床优越性，FDA授予LUMRYZ7年孤儿药 exclusivity，分别用于成人和7岁及以上儿科发作性睡病患者 [5] 产品适应症 - LUMRYZ用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒和白天过度嗜睡症状 [6] 产品副作用 - 成人常见副作用有恶心、头晕、尿床、头痛和呕吐；儿童常见副作用有恶心、尿床、呕吐、头痛、体重减轻、食欲下降、头晕和梦游 [14] - 还可能导致呼吸问题、心理健康问题、梦游等严重副作用 [16] 公司信息 - 公司是一家生物制药公司，致力于改造药物以改善生活，其商业产品LUMRYZ是首个且唯一睡前一次服用的羟丁酸盐药物 [17] - 公司计划通过投资者关系网站披露重大非公开信息，投资者应关注该网站及公司新闻稿、SEC文件等 [18] 联系方式 - 投资者联系：Austin Murtagh，邮箱Austin.Murtagh@precisionAQ.com，电话(212) 698 - 8696 [22] - 媒体联系：Lesley Stanley，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273 - 3162 [22]