公司业务与行业定位 - 公司专注于开发及商业化创新药物 主要针对睡眠障碍领域 核心产品LUMRYZ用于治疗发作性睡病[1] - 公司处于竞争性市场环境 主要同业公司包括Eyenovia、Aquestive Therapeutics、Clearside Biomedical及Intra-Cellular Therapies 这些公司均致力于开发新型治疗方案[1] 财务绩效分析 - 公司投入资本回报率(ROIC)为0.86% 显著低于其加权平均资本成本(WACC)11.64% 显示资本配置效率不足[2][6] - 与同业比较显示 Eyenovia的ROIC为-82.43% WACC为15.56% ROIC/WACC比率为-5.30[3] - Aquestive Therapeutics的ROIC为-69.51% WACC为14.86% ROIC/WACC比率为-4.68[3] - Clearside Biomedical的ROIC为-177.13% WACC为17.30% ROIC/WACC比率为-10.24[4] - Intra-Cellular Therapies的ROIC为-10.08% WACC为5.90% ROIC/WACC比率为-1.71 在同行中表现相对较好[4] 行业特征与挑战 - 生物制药行业具有固有高风险特性 需要大量研发投入才能实现盈利[5][6] - 行业内企业普遍面临资本回报率低于资本成本的挑战 反映行业前期投资大回报周期长的特点[5][6]

核心观点 - 公司(Avadel Pharmaceuticals)与美国睡眠医学学会基金会(AASM Foundation)合作五周年 共同支持早期职业睡眠研究人员和未来睡眠医师的培养[4] - 公司通过资金支持和项目赞助 推动睡眠医学研究创新及患者护理水平提升[4][7][8] 合作项目与成果 - 2021年成为青年研究者研究论坛(YIRF)创始企业赞助商 为睡眠和昼夜节律科学领域的数十名学员和初级教师提供导师指导 基金撰写培训和交流机会[5] - 2025年6月作为主要赞助商支持AASM Fellow Boot Camp 为睡眠医学奖学金项目学员提供基础技能和知识培训[6] - 五年间通过AASM基金会向发作性睡病和嗜睡症患者倡导组织提供170万美元资金支持 共颁发五项资助用于中枢性嗜睡障碍研究项目[7] 战略意义与行业影响 - 公司核心商业产品LUMRYZ是美国FDA批准的首个且唯一睡前一次服用的oxybate药物 用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或过度 daytime 睡眠[10] - 合作体现了公司致力于解决未满足医疗需求的核心理念 通过投资下一代睡眠专家推动患者护理创新[8] - 睡眠医学研究领域存在资金缺口 企业与非营利组织合作能有效促进该领域研究进展[8]

股票表现 - Avadel Pharmaceuticals公司股票在过去六个月中上涨超过100% [1] - 该股票当月实现两位数涨幅 [1] 分析师背景 - 分析师Gamu Dave Innocent Pasi拥有金融分析和投资研究领域丰富经验 [1] - 分析师持有投资与组合管理研究生执行证书以及银行与金融商学荣誉学士学位 [1] - 分析师擅长财务报告分析和资本市场研究 其观点曾发表于The Axis商业杂志和Investment Quarterly杂志 [1]

Avadel Pharmaceuticals (NasdaqGM:AVDL) FY Conference September 10, 2025 09:30 AM ET Company ParticipantsThomas McHugh - CFOSusan Rodriguez - COOGregory J. Divis - CEOConference Call ParticipantsMarc Goodman - AnalystSusan RodriguezYou know, looking at the response that physicians had to the very innovative profile of LUMRYZ, an extended release delivery technology that enables once at bedtime full therapeutic dose delivery with the dose delivered aligned with the patient's natural sleep cycle and the opport ...

PresentationBefore we commence the broader Q&A, maybe if we could get a high-level view of Avadel.Welcome to Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Laaman, Head of U.S. mid-cap biotech Equity Research here at the firm. Before we begin, research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. And if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. For this session, we have Avadel. We have CEO, Greg Divis; CFO, Tom McHugh; and COO, Susan Rod ...

PresentationBefore we commence the broader Q&A, maybe if we could get a high-level view of Avadel.Welcome to Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Laaman, Head of U.S. mid-cap biotech Equity Research here at the firm. Before we begin, research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. And if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. For this session, we have Avadel. We have CEO, Greg Divis; CFO, Tom McHugh; and COO, Susan Rod ...

公司概况 * Avadel Pharmaceuticals是一家处于商业阶段的生物技术公司 专注于罕见睡眠障碍领域 其核心产品是LUMRYZ 一种用于治疗发作性睡病（EDS和猝倒）的每晚一次羟丁酸盐药物[1] * 公司目前处于第九个季度的产品商业化阶段 拥有超过3100名患者正在使用LUMRYZ 并且已实现现金流为正[1] 核心产品LUMRYZ的商业表现与增长驱动 * 公司已将全年收入指引上调至2.65亿至2.75亿美元[24] * 增长驱动力包括：覆盖了1600名处方医生 他们占据了羟丁酸盐总使用量的80% 并且很早就开始处方LUMRYZ[26] 处方医生不仅在早期的问题患者中使用LUMRYZ 还迅速将其使用范围扩大到此前停药的患者和未使用过羟丁酸盐的新患者[26] 医生们看到最初一批转用LUMRYZ的患者效果后 会重新评估那些他们认为在使用旧疗法时情况良好的患者 并将其转用LUMRYZ[27] 公司持续增加新的处方医生 即使是治疗患者数量较少的低处方量诊所也对LUMRYZ持接受态度[27] * 患者转化与留存：公司与诊所密切合作 确保快速提交报销所需文件 推动患者报销转化率[29] 通过专业的药房和护理服务提高所有类型患者的持久性（persistency）[30] 直接面向患者的努力也取得了成效 患者主动要求使用LUMRYZ的情况在增加[31] * 患者来源构成：在当前3100名患者中 约一半是从其他疗法转换而来 另一半介于此前停药和未使用过羟丁酸盐的新患者之间[45] 产品管线拓展与交易 * 公司通过许可协议获得了VLX-OF（Vyllory Oxybate）的开发阶段化合物 旨在扩展其羟丁酸盐产品组合[2] * 该交易被视为一项组合策略 旨在LUMRYZ生命周期的早期就建立一个延长释放型羟丁酸盐产品组合 以满足所有患者的需求[13][14] * 交易的经济条款：预付2000万美元以获得权利 另有3000万美元与关键研发里程碑挂钩的成功付款 其余为批准后的商业里程碑付款[22] * VLX-OF的开发计划：预计在今年晚些时候开始初始PK研究 目标在明年第一季度末确定最终配方 随后进行注册批生产和关键的PK试验 目标在2027年提交新药申请（NDA）[19][20] 临床试验与监管进展 * 特发性嗜睡症（IH）的扩展适应症：针对LUMRYZ用于治疗特发性嗜睡症的关键3期试验预计将在今年年底前完成入组[1] 试验设计与已获批的混合盐羟丁酸盐相同[37] 预计在明年第二季度获得顶线数据 2026年下半年提交NDA 2027年获得审批结果[37] * 与FDA的关系：公司认为与FDA的互动富有成效且及时 其特发性嗜睡症适应症已获得孤儿药认定[5] * 法律诉讼：公司预计今年有两项重要裁决 一项是关于LUMRYZ专利诉讼的持续特许权使用费率 另一项是针对竞争对手的反垄断诉讼 公司寻求超过10亿美元的损害赔偿 审判定于11月3日开始[35][36] 此外 一项有利的裁决已解除禁令 允许FDA审查LUMRYZ在发作性睡病以外的适应症[35] 市场竞争格局与定位 * 市场规模：估计约有16万名发作性睡病患者 其中约80%在接受治疗[8] 约5万名患者适合羟丁酸盐疗法 这是LUMRYZ当前的总可用市场（TAM） 其中约1.5万名患者正在使用旧的羟丁酸盐疗法 约1.5万名是此前停药的患者 另有约2.5万名是潜在未使用过羟丁酸盐的新患者 每年平均有4000至5000名新患者开始羟丁酸盐治疗[8] * 与促醒剂的区别：三分之二的发作性睡病患者经历夜间症状 而促醒剂并不解决这些症状[10] LUMRYZ作为24小时病症的治疗方案 不仅能解决夜间症状 促进健康的睡眠结构 还具有很高的日间疗效[10] 它是唯一不打扰夜间睡眠 反而改善夜间睡眠的治疗方法[11] * 与奥雷克斯受体激动剂（Orexin Receptor Agonists）的竞争：公司认为奥雷克斯受体激动剂作为一种新型促醒剂是极好的进步 但其主要研究日间效果 而羟丁酸盐疗法对24小时病症的疗效仍然是整个治疗 picture 的关键部分[39][41] 医生们认为这两类疗法是互补的 希望将它们联合使用[40][50] * 与混合盐羟丁酸盐（如Xywav）的竞争：LUMRYZ的延长释放技术使其具有差异化优势 真实世界研究显示 从其他疗法转用LUMRYZ的患者情况得到了改善[42] 医生越来越倾向于选择LUMRYZ而非旧疗法 甚至之前从未使用过羟丁酸盐的医生也开始处方LUMRYZ[44] * 对仿制药的看法：市场上已有Xyrem的授权仿制药 但对公司的业务没有影响[47] 即使未来有更多仿制药上市 公司相信LUMRYZ的价值主张（不可替代）将继续推动其增长 如果仿制药被优先用于新患者 反而会扩大可转换患者的市场[48] 财务状况与资本配置 * 公司报告第二季度末拥有约8200万美元现金 当季实现现金流为正 并在几乎所有指标上实现盈利[51] 预计全年将实现现金流为正 这已考虑了VLX-OF的预付款和可能产生的额外开发成本[51] * 公司无债务 未来将专注于收入增长和驱动患者需求 并保持运营费用纪律 以最大化运营杠杆[51] 未来的资本配置将着眼于股东价值最大化 强劲的现金流为其提供了多种选择权[52] 其他战略考量 * **人工智能（AI）应用**：公司将AI视为一项基础技术 并将其应用于业务的各个方面 包括商业分析、临床、制造和质量等 利用数据部署大型语言模型进行预测[4] * **地理扩张**：公司收到了许多关于LUMRYZ在美国以外地区授权的 inbound 兴趣[53] 但评估任何机会的首要原则是“不伤害”美国市场的机会 并且需要确保有足够的API配额来满足美国市场需求[53] 通过VLX-OF交易 公司获得了除少数亚洲国家外的全球权利[53] * **制造与供应链**：大约四年前 公司就开始将制造转移至美国 实现了完全国内来源 这带来了供应链冗余和所有API国内采购的好处[6][7] 由于其API受DEA管制 存在配额限制[53]

财务数据和关键指标变化 - 公司已转型为完全商业化阶段且盈利的企业 得益于LUMRYZ的上市[4] - 第二季度每位患者年化收入约为92,000美元 该数字被视为稳态水平 未来有提升机会[28] - 公司目前有3,100名患者在接受治疗 并朝着8,000名付费患者的10亿美元收入目标稳步前进[41][42] - 业务已实现盈利 现有现金及LUMRYZ产生的现金流将足以支持Bexil Oxybate等项目的研发投入[65] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUMRYZ已进入上市第九个季度 患者数量和处方医生数量持续增长[4] - 接受治疗的患者中约一半是从其他疗法转换而来 另一半中大部分是首次使用oxybate类药物 其余为曾中断治疗后又回归的患者[12] - 患者持久性(坚持治疗)指标呈现积极趋势 停药率正在下降[20] - 付费患者的转化率正在提升 转化所需时间也在缩短[32] - 公司扩大了销售团队和患者支持团队(包括护士)的规模 以覆盖更多医生并改善患者治疗体验和持久性[24] 各个市场数据和关键指标变化 - 基于理赔数据 发作性睡病患者总数超过160,000名 其中约80%在接受某种促觉醒治疗[16] - 估计有50,000名患者适合接受oxybate疗法 目前约有15,000名患者正在接受此类治疗(潜在转换来源) 另有14,000-15,000名患者曾中断治疗(潜在回归来源) 其余约25,000名为新患者 每年约有4,000-5,000名新患者开始接受治疗[16] - 特发性嗜睡症(IH)市场是一个显著机会 理赔数据显示有超过40,000名确诊患者[46] - 约有1,600名医生贡献了80%的处方量 公司已成功覆盖这些高处方量医生 并且他们正在持续增加LUMRYZ的使用[6] - 低处方量医生对LUMRYZ的接受度甚至更高 更倾向于将其作为首选药物[6] - 公司也成功吸引了历史上从未处方过oxybate类药物的新医生群体[16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于建立oxybate产品组合 认为该类别将向缓释、睡前一次服药的方向发展[55] - 两天前宣布授权引进Bexil Oxybate 旨在成为首个无盐、无人工甜味剂的缓释oxybate产品 以扩大产品组合[5] - 对Bexil Oxybate的规划包括:2025年底前完成初始配方工作 2026年中期读出IH试验数据 2026年下半年提交IH新药申请(NDA) 预计2027年提交Bexil Oxybate的NDA[5][59] - Bexil Oxybate的注册路径将基于药代动力学(PK)研究 并参考了合作伙伴与FDA的沟通 已有大量先例可循[58][61] - 针对2026年初可能出现的Xyrem仿制药 公司认为其影响将类似于之前的授权仿制药(AG) 即主要蚕食原研Xyrem市场 对LUMRYZ影响甚微[35][36] - 公司认为支付方的覆盖政策不会对LUMRYZ不利 即使在有仿制药优先政策的计划中 表现也与其他计划一致[35] - REMS计划和患者服务的高接触特性被视为仿制药进入市场的潜在障碍[39][40] - 针对orexin受体激动剂(如Takeda的数据)的潜在竞争 公司通过大量医生调研认为 oxybates药物因其对夜间症状的疗效和长期使用的耐久性将长期存在 未来更可能是orexin与oxybate的联合互补治疗[43][44][45] - 公司相信其缓释、睡前一次给药的oxybate产品组合将成为未来的首选[45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对LUMRYZ的上市进展和业务转型感到非常满意[4][5] - 医生对LUMRYZ的临床体验反馈非常积极 患者向医生回报了正面效果 这进一步鼓励医生扩大使用[9] - LUMRYZ的产品特性(睡前一次、全治疗剂量)使其被认为是一款更易于开始治疗的产品 这吸引了新处方医生并改善了患者持久性[17][19] - 通过直接面向患者的努力 越来越多的患者主动向医生索要LUMRYZ[9] - 公司在履行方面(如事前授权、患者支持)的投资对于推动患者转化、保持治疗和最终实现收入至关重要[10][24][32] - 特发性嗜睡症(IH)市场存在高度未满足的需求和医生兴趣 首个药物的获批将提升该领域的诊断和治疗意识 为LUMRYZ未来的上市创造良好环境[46][47] - 公司对oxybates类药物的长期角色以及其产品组合抓住市场机会的能力持乐观态度[44][45] 其他重要信息 - 特发性嗜睡症(IH)研究将在2025年底前完成入组[4] - Bexil Oxybate的初始PK研究将在健康志愿者中进行 预计2026年第一季度获得初步结果[58][62][63] - Bexil Oxybate最终获批的适应症将取决于届时LUMRYZ已获得的批准范围[64] 问答环节所有提问和回答 问题: LUMRYZ在发作性睡病领域的采用情况如何 增长主要来自哪类患者 - 回答: 采用非常广泛 高处方量医生持续增加使用深度和广度 低处方量医生接受度更高 增长动力来自所有患者类型(转换患者、新患者、回归患者)的混合 医生认为LUMRYZ适用于所有患者[6][7][8][13][14] 问题: 对发作性睡病整体市场和LUMRYZ目标患者群的看法 - 回答: 基于理赔数据 患者总数超16万 约8万接受治疗 其中约5万适合oxybate疗法 目前约1.5万正在接受治疗(转换来源) 另1.4-1.5万曾中断治疗(回归来源) 约2.5万新患者 每年新增4-5千[16] 问题: LUMRYZ的患者持久性表现如何 不同来源患者是否有差异 - 回答: LUMRYZ的产品特性和公司的患者支持服务旨在推动更好的持久性 目前持久性指标向好 停药率下降 公司寻求市场领先的持久性[19][20] 问题: 推动近期增长的主要因素是什么 - 回答: 是多因素组合 包括患者净增加、需求产生、更高的付费转化率以及更好的患者持久性 对销售团队和患者支持团队的投资推动了增长势头[21][23][24] 问题: 是否会继续投资销售团队 - 回答: 目前对发作性睡病领域的覆盖很好 但始终在评估 不排除扩大投资 本季度已扩大了直接面向患者的投入[25][26] 问题: 定价和净折扣率的稳态展望 - 回答: 第二季度年化每位患者92,000美元被视为稳态 有提升机会 改善持久性和合规性等指标也能推动收入[28] 问题: 付费患者转化涉及哪些因素 - 回答: 关键在于与医生办公室密切合作 确保提交正确的文件以快速通过事前授权 公司增加了履行团队投入以服务办公室 提高转化成功率和缩短转化时间[32][33] 问题: 传统Xyrem仿制药进入的潜在影响 - 回答: 预计影响类似之前的授权仿制药 主要蚕食原研Xyrem 对LUMRYZ影响甚微 即使在仿制药优先的计划中表现也无差异 支付方覆盖政策预计不会不利 反而可能使转换市场更大[35][36][37][38] 问题: REMS计划是否会阻碍仿制药进入 - 回答: 建立和运营REMS需要成本和工作 且Xyrem仿制药不能替代LUMRYZ或其他品牌oxybate 预计对授权仿制药和原研Xyrem有影响 但对LUMRYZ影响不大 高接触的患者服务也是仿制药需考虑的因素[39][40] 问题: 如何实现长期增长和10亿美元收入目标 - 回答: oxybate市场一直保持持续增长 目标基于获得8,000名付费患者 目前为3,100名并持续增长 增长来源不仅依赖新患者 也来自庞大的转换患者和不断补充的曾中断治疗患者池[41][42] 问题: Orexin受体激动剂(如Takeda数据)的潜在影响 - 回答: 医生调研显示 orexin令人兴奋但存在耐久性、长期安全性等问题 oxybates因对夜间症状的疗效和长期耐久性将长期存在 未来更可能是orexin与oxybate的联合治疗 公司对其oxybate产品组合成为首选充满信心[43][44][45] 问题: 特发性嗜睡症(IH)机会和LUMRYZ的定位 - 回答: IH患者超4万 医生兴趣很高 LUMRYZ的睡前一次给药对IH患者价值更大 现有处方医生基础与IH治疗医生重叠 是额外的增长机会[46][47] 问题: IH机会是否包含在8,000患者目标内 - 回答: 8,000名付费患者目标仅指发作性睡病市场 IH是额外的机会[48][51] 问题: Bexil Oxybate的战略角色和引进原因 - 回答: 旨在建立oxybate产品组合 抓住向缓释、睡前一次给药发展的趋势 是资本高效、高成功概率的举措 能提供更多选择[54][55][56] 问题: 对Bexil Oxybate数据的信心来源和后续开发计划 - 回答: 看到了2021年数据公布后的更多开发工作 与FDA的沟通交流 内部团队亲自研究后信心增强 计划2025年底开始初始PK工作(健康志愿者) 2026年Q1确定最终配方 然后进行关键注册PK试验和稳定性研究 目标2027年提交NDA[57][58][59][62][63] 问题: 对FDA支持Bexil Oxybate注册路径的信心 - 回答: 基于其他治疗领域和产品的先例 以及合作伙伴与FDA的详细沟通[61] 问题: Bexil Oxybate的目标适应症 - 回答: 将取决于LUMRYZ届时已批准的适应症 预计会全部转移至Bexil Oxybate[64] 问题: 公司现金状况和资金规划 - 回答: 现有现金及LUMRYZ产生的现金流将足以支持所有业务需求 包括Bexil Oxybate的研发[65]

– 17 abstracts accepted, including one oral presentation – – Data from the REFRESH real-world study highlight efficacy of once-nightly sodium oxybate when switching from twice-nightly oxybates – – REFRESH study also highlights efficacy in those who were new to oxybate or returning to oxybate after discontinuing twice-nightly oxybate – DUBLIN, Sept. 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), a biopharmaceutical company focused on transforming medicines to transform lives, today a ...

核心交易 - Avadel与XWPharma达成独家全球授权协议 获得valiloxybate的开发及商业化权利 该药物为GABAB受体激动剂 用于治疗发作性睡病和特发性嗜睡症等睡眠障碍[1] - XWPharma将获得2000万美元首付款 并有资格获得最高3000万美元的开发里程碑付款 以及基于销售额的阶梯式里程碑付款和分层特许权使用费[3] - 销售里程碑条款包含：年净销售额首次达到7.5亿美元以内时 最高支付1.55亿美元 超过7.5亿至35亿美元部分按10%支付里程碑款项[3] 产品特性 - Valiloxybate采用无盐无人工甜味剂的睡前单次给药方案 具有延长释放特性 与传统羟丁酸盐疗法形成差异化[1][5] - 初步临床数据显示valiloxybate与Avadel已上市产品LUMRYZ可能具有生物等效性 有望通过简化审评路径加速开发[5] - LUMRYZ是FDA批准的首个且唯一睡前单次给药羟丁酸盐疗法 2023年5月获批用于成人发作性睡病 2024年10月扩展至7岁以上儿童患者[6][8] 开发计划 - 预计2025年第四季度启动初步药代动力学研究 2026年下半年进行关键药代动力学试验[1][4] - 可利用现有基础设施和商业化能力 通过生物等效性路径实现高效临床和监管推进[4] - 除发作性睡病和特发性嗜睡症外 每个额外适应症在美国首次商业销售后需支付1000万美元里程碑款项[3] 市场定位 - LUMRYZ获得7年孤儿药独占期 基于其临床优势：避免夜间醒来服用第二次剂量 相比现有夜间两次给药方案显著改善患者护理[8] - 公司强调个性化护理的重要性 无钠配方可满足钠敏感患者需求 有望扩大患者覆盖范围[2] - 三期临床试验REST-ON显示所有三个剂量在EDS、临床医生整体评估和猝倒发作方面均达到统计学显著改善[7]