涉及的行业与公司 * 行业：生物制药行业，具体涉及罕见病、仿制药和品牌药业务[2] * 公司：ANI Pharmaceuticals (NasdaqGM: ANIP)，一家成长型、盈利性的生物制药公司[2] 公司业务与战略要点 * 公司拥有三大业务板块：罕见病业务（核心资产为Purified Cortrophin Gel和ILUVIEN）、仿制药业务和品牌药业务[2] * 公司战略核心是构建增长的“良性循环”：利用仿制药和品牌药业务产生的EBITDA和现金流，再投资以扩大罕见病业务的规模和范围[3][4] * 2025年全年收入指引为8.54亿至8.73亿美元，同比增长39%至42%，其中有机增长率为34%至37%[3] * 2025年调整后非GAAP EBITDA指引为2.21亿至2.28亿美元，同比增长42%至46%[4] * 公司财务状况稳健，截至9月30日拥有约2.63亿美元现金，过去12个月净杠杆率为1.7[4] 罕见病业务与核心产品Cortrophin Gel * **市场与潜力**：2025年整个ACTH（促肾上腺皮质激素）市场预计将达到约9.93亿美元（接近10亿美元）[10] 公司未给出峰值销售预测，但相信Cortrophin Gel和整个ACTH类别具有强劲的多年增长潜力[11] * **目标患者群**：可触达患者群体庞大，以急性痛风性关节炎为例，约有285,000名患者需要使用注射疗法治疗发作，但目前仅治疗了其中很小一部分[10][11] * **增长驱动**： * 处方医生来源：约一半的处方增长来自此前从未开过ACTH药物的医生[12][14] * 适应症拓展：增长来自多个专科领域，包括风湿病学、神经病学、肾病学（核心适应症），以及肺病学（结节病）和眼科学[12] * 具体适应症贡献：急性痛风性关节炎（公司独有适应症）贡献了约15%的销量[13]；眼科学领域销量环比增长42%（基数较小）[13] * **产品创新**：预充式注射器于2024年推出，旨在提高患者和医生便利性，超过70%的新病例开始使用预充式注射器，预计其将成为未来的主导产品规格[19][20] * **临床证据**：针对急性痛风性关节炎发作，公司已启动一项150名患者的IV期研究，以生成更多临床证据支持医生使用[17] * **销售团队**：目前约有60名销售代表负责风湿病、肾病和神经病领域；两支小团队负责肺病学（结节病）；约45名销售代表通过Alimera收购整合，负责向眼科医生和视网膜专家推广Cortrophin Gel和ILUVIEN[22] 并购战略与财务考量 * 并购并非迫在眉睫，公司现有资产有机增长潜力巨大（可触达患者群体是目前治疗人数的10倍以上）[6] * 并购目标：旨在扩大罕见病业务规模和范围的交易，倾向于已商业化的资产，可能承担一些监管风险，但目前不太可能承担临床风险[7] * 交易规模：考虑能对约4.25亿美元规模的罕见病业务产生有意义补充的资产，同时避免过度杠杆化[7] * 杠杆历史：公司历史上杠杆率曾短期超过3倍，但有明确的去杠杆路径[7] * 协同效应：未来寻找的资产不一定需要与Cortrophin Gel在销售拜访点上协同，但应能利用公司在医学事务、市场准入、患者支持、专业药房配送等罕见病核心能力[8] 产品ILUVIEN与市场挑战 * 公司将2025年视为ILUVIEN的“重置年”，并为2026年规划了三大推动因素[28]： 1. 加强商业组织，配备新的营销材料和扩大的同行教育计划 2. 利用NEW DAY研究（一项超过300名患者的研究）的结果，在糖尿病黄斑水肿治疗范式中更早地与医生分享，以支持ILUVIEN的使用 3. 应对医疗保险共付额支持问题，推动更多诊所采用Part D（D部分）报销途径 * 影响2025年销售的一个主要因素是医疗保险共付额支持问题[29] 仿制药业务 * 增长驱动力：强大的研发能力，每年有10至15个新产品上市的节奏[31] * 运营与制造：在美国拥有三家制造工厂（明尼苏达州Baudette两家，新泽西州East Windsor一家），拥有强大的运营执行力和良好的GMP记录，向美国患者供应24亿剂药品[31] 市场准入与竞争 * 支付方准入：通过与支付方和药品福利管理机构的早期合作，目前该类别中两家公司基本享有同等准入[23] * 竞争格局：公司为过去几十年无竞争的ACTH市场带来了竞争，支付方和药品福利管理机构认可这一点[23] * 价格与准入：关于是否可能通过价格让步来驱动更大市场准入的问题，公司以涉及竞争敏感信息为由未直接回答[24][25] 其他重要信息 * 公司暂无计划在现有重点领域之外为Cortrophin Gel拓展新的治疗专科[21] * 肺病学（结节病）领域的患者治疗时间更长，每位患者使用的药瓶数量更多，是一个有增长潜力的领域[15]

董事会领导层变动 - 公司董事长Patrick D Walsh宣布退休并将于完成2026年股东年会后的当前任期后退出董事会 其已辞去董事长职务[1] - 董事会一致选举自2018年5月起担任董事的Thomas J Haughey为下一任董事长[1] - 随着Haughey就任董事长 其将卸任审计与财务委员会主席职务 自2020年8月起担任董事的Jeanne Thoma将接任该委员会主席 Haughey将继续担任审计与财务委员会以及提名与公司治理委员会成员[2] 管理层评价与公司战略 - 即将退休的董事长Walsh表示 为公司担任董事长并为其显著增长和成功做出贡献是一种荣幸 对公司业务的演进感到无比自豪 并对团队继续推进业务和践行“服务患者 改善生活”宗旨的能力充满信心[2] - 公司总裁兼首席执行官Nikhil Lalwani对Walsh超过七年的顾问角色和指导表示感谢 并欢迎Haughey作为下一任董事长 同时指出公司正在显著扩大其罕见病业务[2] - 新任董事长Haughey表示 很荣幸领导董事会 并对公司核心业务团队充满信心 期待与整个董事会及公司无缝协作 继续支持有需要的患者并为股东带来盈利增长[3] 公司业务概况 - 公司是一家多元化的生物制药公司 致力于通过开发、制造和商业化创新且高质量的疗法来履行其“服务患者 改善生活”的使命[3] - 公司专注于通过三大业务实现可持续增长：罕见病业务（在眼科、风湿病、肾病、神经病学和肺病学领域销售新产品）、仿制药业务（利用研发专长、卓越运营和美国本土制造）以及品牌药业务[3]

**涉及的公司与行业** * ANI Pharmaceuticals (NasdaqGM: ANIP) 是一家专注于罕见病领域的生物制药公司 [2] * 公司业务涵盖罕见病药物、仿制药和品牌药 [2][3] * 行业涉及生物制药、仿制药、罕见病治疗及眼科疾病治疗 [2][11][36] **核心观点与论据** * **公司战略与业务模式** * 公司构建了罕见病、仿制药和品牌药三大业务单元的良性增长循环 仿制药和品牌药业务产生的息税折旧摊销前利润和现金流被再投资以驱动罕见病业务的增长 [3] * 公司将罕见病作为战略重点领域 通过收购Purified Cortrophin Gel和Alimera Sciences的资产来扩大规模和范围 [5][6][7] * **财务表现与指引** * 2025年全年业绩指引：总营收8.54亿-8.73亿美元 同比增长39%-42% 其中有机增长34%-37% [4] * 2025年调整后非公认会计准则息税折旧摊销前利润为2.21亿-2.28亿美元 同比增长42%-46% [4] * 2025年调整后非公认会计准则每股收益为7.37-7.64美元 同比增长42%-46% [4] * 核心资产Purified Cortrophin Gel的营收指引为3.47亿-3.54亿美元 同比增长75%-78% [5] 该产品上市首年营收4200万美元 第二年1.12亿美元 第三年1.98亿美元 显示出强劲增长轨迹 [16] * **核心产品Purified Cortrophin Gel的分析** * **产品与应用**：猪源产品 用于治疗对类固醇不耐受或无效的自身免疫性疾病患者 适应症涵盖风湿病学、肾脏病学、神经病学、肺病学和眼科等多个领域 [11] * **增长驱动因素**： * 潜在患者需求庞大 例如急性痛风性关节炎发作的潜在患者达28.5万人 远高于当前治疗人数 [14][15] * 销售团队扩张是关键驱动 包括整合眼科销售团队以及将核心适应症销售团队扩大约20人 [16][17] * 近一半的处方医生是首次开具促肾上腺皮质激素药物 表明市场教育和新用户获取成功 [17] * 临床证据生成投入 包括临床前机制研究和IV期临床试验 以支持医生治疗决策并争取进入治疗指南 [19][20] * 产品便利性改进 如推出1毫升小瓶和预充式注射器 后者已占新患者登记的70%以上 [21] * **市场潜力**：公司与竞争对手的指引合计显示 整个促肾上腺皮质激素品类市场规模已接近9.93亿美元 超过历史峰值 并且公司认为存在强劲的多年增长机会 [24][25] * **市场准入与支付环境** * 公司通过现场支持团队和护士专家协助医生处理事前授权等流程 [28] * 《通货膨胀削减法案》中医疗保险D部分重新设计将患者自付费用上限降至2000美元 为2025年带来了温和的顺风 但同时也产生了回扣义务 [32][33] * 预计2026年医疗保险和《通货膨胀削减法案》方面不会出现重大变化 影响有限 [33] * **眼科产品ILUVIEN的分析** * **当前挑战**：2025年被视为重置年 面临医疗保险B部分患者共付额支持资金减少、标签合并以及销售团队整合等挑战 [36][37] * **未来展望**：2025年7300万-7700万美元的指引将作为基线 预计2026年将实现增长 [37][39] * **增长驱动**：潜在患者群体是当前治疗人数的10倍 商业组织经验更丰富 新的营销材料 以及新的临床研究数据 [37][38] * **应对策略**：探索利用D部分和专业药房渠道作为替代通路 并已观察到主要视网膜诊所的采纳 [38] **其他重要内容** * 公司在美国拥有三个生产基地 具备良好的生产质量管理规范记录 [3] * 公司设有重要的患者援助计划 确保需要治疗的患者能够获得药物 [31] * 对于ILUVIEN 公司假设医疗保险市场准入问题的现状将持续 并正在探索不同的替代方案 [38]

财务业绩摘要 - 第三季度营收达2亿2780万美元，同比增长53.6%，超出市场预期6.4% [1][5] - 非GAAP每股盈利为2.04美元，超出市场预期15.2% [1][5] - 调整后税息折旧及摊销前利润为5960万美元，超出市场预期7.9%，利润率为26.2% [5] - 运营利润率为15.9%，较去年同期的-13.8%实现大幅提升 [5] 业务增长驱动力 - 罕见病业务和仿制药业务板块均表现出强劲增长势头 [3] - 核心产品Cortrophin Gel的净营收较去年同期近乎翻倍 [3] - 重要的合作伙伴仿制药成功上市进一步助推业绩 [3] - 新患者起始治疗数量创下纪录，处方医生采纳范围扩大，特别是在肺病学和眼科等新治疗领域 [3] 管理层展望与指引 - 公司上调全年营收指引中点至8亿6350万美元，较此前指引上调4%，并超出市场预期1.8% [1][5] - 全年调整后每股盈利指引中点上调至7.51美元，上调幅度为4.7% [5] - 全年税息折旧及摊销前利润指引中点为2亿2450万美元，高于市场预期 [5] - 增长预期主要基于对罕见病产品组合（尤其是Cortrophin Gel）持续增长的信心，管理层看好其强劲的多年增长轨迹 [4] - 公司正致力于扩大临床证据、投资商业计划、改善患者便利性，并支持ILUVIEN的采纳，同时探索未来业务发展机会以拓展罕见病板块 [4]

核心财务表现 - 2025年第三季度总收入达到创纪录的2.278亿美元，同比增长53.6% [5][6][7] - 调整后非GAAP EBITDA达到创纪录的5960万美元，同比增长69.8% [7][15] - GAAP摊薄后每股收益为1.13美元，调整后非GAAP摊薄后每股收益为创纪录的2.04美元 [7][14] - 公司上调2025年全年业绩指引：总收入预期为8.54亿至8.73亿美元（同比增长39%至42%），调整后EBITDA预期为2.21亿至2.28亿美元（同比增长42%至46%）[2][7][17] 业务板块业绩 - 罕见病业务总收入为1.1845亿美元，同比增长109.9%，主要由核心产品Cortrophin Gel驱动 [5][9] - Cortrophin Gel收入为1.019亿美元，同比增长93.8%，由销量增长推动 [5][8][9] - ILUVIEN收入为1660万美元 [5][8][9] - 仿制药业务收入为9438万美元，同比增长20.6%，由第三季度成功推出的合作产品驱动 [4][5][10] - 品牌药业务收入为1068万美元，同比增长16.1%，由特定产品需求增长推动 [3][5][9] 运营费用与利润率 - GAAP毛利率从57.5%上升至59.0%，主要由于与收购相关的成本未重复发生 [11] - 非GAAP毛利率从59.9%下降至59.2%，主要受产品组合影响 [11] - GAAP研发费用增长21.5%至1230万美元，非GAAP研发费用增长36.0%至1180万美元，用于支持罕见病和仿制药的未来增长 [12] - GAAP销售、一般和行政费用下降3.1%至7670万美元，非GAAP销售、一般和行政费用增长41.1%至6360万美元，主要由于对罕见病营销活动的持续投资 [13] 流动性状况 - 截至2025年9月30日，公司拥有2.626亿美元无限制现金及现金等价物，2.526亿美元应收账款净额，以及6.331亿美元未偿还债务本金 [16] - 年初至今经营活动产生的现金流为1.549亿美元 [16] 罕见病业务进展与展望 - Cortrophin Gel在所有目标专科领域均实现增长，急性痛风性关节炎发作处方仍是重要增长动力，占其使用量的15%以上 [8] - 预充式注射器处方持续增长，占新启动病例的约70% [8] - 公司预计2025年罕见病业务收入将占总收入的约50% [2][7] - Cortrophin Gel全年收入指引为3.47亿至3.52亿美元（同比增长75%至78%），ILUVIEN全年收入指引为7300万至7700万美元 [7][17]

财务表现 - 公司第二季度营收达21137万美元 同比增长531% [1] - 每股收益180美元 较上年同期的102美元大幅提升 [1] - 营收超出扎克斯共识预期18835万美元 超出幅度达1222% [1] - 每股收益超出分析师预期138美元 超出幅度达3043% [1] 市场反应 - 公司股价过去一个月上涨254% 同期标普500指数仅上涨27% [3] - 当前扎克斯评级为3级(持有) 预示短期表现可能与大盘同步 [3] 细分业务表现 - 罕见病与品牌药业务中 Cortrophin Gel产品营收8165万美元 超出分析师平均预期6523万美元 [4] - ILUVIEN和YUTIQ产品营收2232万美元 略高于分析师预期的2174万美元 [4] - 仿制药业务营收9030万美元 超出分析师平均预期8532万美元 [4] - 罕见病业务总营收10396万美元 显著高于分析师预期的8696万美元 [4] - 仿制药及其他业务总营收9421万美元 略低于分析师预期的9649万美元 但同比增长6% [4] - 特许权使用费及其他制药服务营收392万美元 大幅低于分析师预期的1046万美元 [4] - 罕见病与品牌药总营收11716万美元 远超分析师预期的9430万美元 同比激增1382% [4]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入达2.114亿美元，同比增长53%（按报告基准）和37%（有机基准）[9] - 调整后非GAAP EBITDA为5410万美元，调整后非GAAP每股收益为1.8美元[9] - 2025年全年收入指引上调至8.18亿至8.43亿美元，较此前7.68亿至7.93亿美元的指引增长33%-37%[8] - 调整后非GAAP EBITDA指引上调至2.13亿至2.23亿美元，较此前1.95亿至2.05亿美元的指引增长37%-43%[8] - 调整后非GAAP每股收益指引上调至6.98-7.35美元，此前为6.27-6.62美元[8] 各条业务线数据和关键指标变化 罕见病业务 - Cortrophin Gel收入达8160万美元，同比增长66%，环比增长54%[9] - 视网膜产品ILUVIEN和YUTIQ收入2230万美元，符合预期[13] - 罕见病业务占总收入的57%[8] - Cortrophin Gel全年收入指引上调至3.22亿至3.29亿美元，较此前2.65亿至2.74亿美元的指引增长63%-66%[12] 仿制药业务 - 仿制药业务收入9030万美元，同比增长22%[17] - 品牌产品收入1320万美元，同比增长32%[18] - 预计2025年仿制药业务收入将实现中双位数增长[17] 各个市场数据和关键指标变化 - ACTH市场2024年增长27%至6.84亿美元，预计2025年增长36%至9.33亿美元[11] - 目前ACTH治疗患者数量仍比2017年峰值低约一半[11] - 超过50%的Cortrophin Gel处方医生此前从未使用过ACTH疗法[12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 扩大销售团队从52人增至70人，显著提高生产力[9] - 推出预充式注射器，已占新病例的70%[24] - 继续投资证据生成，包括急性痛风性关节炎发作的IV期试验[25] - 加强视网膜产品ILUVIEN的推广，包括慢性NIUPS适应症的标签扩展[27] - 公司90%以上的收入来自美国制造的成品，对中国进口依赖不到5%[20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对Cortrophin Gel的多年强劲增长轨迹充满信心[10] - ACTH市场有巨大扩张空间，潜在患者群体可能是八年前峰值的数倍[11] - 视网膜市场面临医疗保险患者市场准入挑战，预计将持续到2025年底[17] - 仿制药业务预计下半年收入将低于上半年，因普卡必利市场竞争加剧[38] 其他重要信息 - 公司结束与CG Oncology的诉讼，计划通过审后动议和/或上诉挑战判决[21] - 现金及等价物达2.178亿美元，较第一季度末的1.498亿美元有所增加[35] - 总债务为6.352亿美元，总杠杆率为3.3倍，净杠杆率为2.2倍[35] 问答环节所有的提问和回答 Cortrophin Gel增长动力 - 增长由潜在需求驱动，新患者数量同比翻倍，无季节性因素[42] - 目前不计划增加销售团队，但继续评估高ROI的商业计划[43] - 眼科和痛风是主要增长动力，但所有治疗领域都有增长[44] 资本配置 - 优先积累现金用于业务发展和潜在并购，未来可能考虑债务偿还[51] - 毛利率指引维持63%-64%，因普卡必利独家销售期结束和品牌产品需求正常化[53] ACTH市场增长 - 销售团队扩张、预充式注射器快速采用和新处方医生增加推动增长[59] - 预充式注射器在定价上有轻微优势[63] ILUVIEN前景 - New Day试验结果积极，但未计入2025年下半年预期[72] - 市场准入挑战持续，特别是医疗保险患者[28] 长期展望 - ACTH市场可能远超2017年峰值，因潜在患者群体更大[81] - 不关注市场份额，专注于扩大整体ACTH市场[89] 供应链 - 美国本土供应链完全有能力满足需求增长[102]

核心观点 - ANI Pharmaceuticals在2025年第二季度实现创纪录的财务表现，包括净收入、调整后EBITDA和调整后每股收益均达到历史新高 [2] - 公司罕见病业务表现突出，Cortrophin Gel收入同比增长66%，预计2025年下半年将占总收入的57% [2][3] - 公司上调2025年全年指引，预计净收入8.18-8.43亿美元，调整后EBITDA 2.13-2.23亿美元 [11] 财务表现 - 2025年第二季度总净收入2.11371亿美元，同比增长53.1%，有机增长37% [11][14] - 罕见病业务净收入1.03963亿美元，同比增长111.3%，其中Cortrophin Gel收入8164.7万美元，增长66% [11][15] - 仿制药业务收入9029.7万美元，同比增长22.1% [12] - 调整后EBITDA 5410万美元，同比增长62.8% [20] - 稀释后GAAP每股收益0.36美元，调整后非GAAP每股收益1.80美元 [11] 业务亮点 罕见病业务 - Cortrophin Gel在所有目标治疗领域均实现增长，包括眼科和肺科等新专科 [4] - 眼科领域新病例数创纪录，季度环比增长约33% [4] - 4月推出的预充式注射器受到市场欢迎，简化了患者给药流程 [5] - ILUVIEN和YUTIQ收入2231.6万美元，符合预期 [6] - 品牌药收入1319.5万美元，同比增长31.6% [9] 仿制药业务 - 新药上市推动增长，包括拥有180天独占期的prucalopride [12] - 运营效率提升贡献业绩 [2] 2025年指引 - 预计全年净收入8.18-8.43亿美元，同比增长33-37% [22] - Cortrophin Gel收入预计3.22-3.29亿美元，增长62.5-66.1% [23] - ILUVIEN和YUTIQ收入预计8700-9300万美元 [23] - 调整后EBITDA指引2.13-2.23亿美元，增长37-43% [23] - 调整后每股收益6.98-7.35美元，增长34-41% [23] 流动性 - 截至2025年6月30日，公司拥有2.178亿美元无限制现金及等价物 [21] - 净应收账款2.257亿美元，未偿债务本金6.352亿美元 [21] - 年内经营活动产生现金流1.108亿美元 [21]

纪要涉及的行业或者公司 - 公司：ANI Pharmaceuticals（ANIP） - 行业：制药行业（眼科药物细分领域） 纪要提到的核心观点和论据 公司业务与产品情况 - **ILUVIEN产品优势**：ILUVIEN是一种新型长效玻璃体内植入剂，能在长达36个月内持续、可控地释放皮质类固醇氟轻松醋酸酯，可治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）和慢性非感染性葡萄膜炎（NIUPS），抑制炎症反应，减少治疗负担 [14][15]。 - **财务业绩**：公司预计2025年第二季度ILUVIEN和YUTIQ的合并净收入为2230万美元，视网膜产品表现符合预期，该季度团队执行了ILUVIEN在慢性NIUPS和DME联合标签下的推出，完成了从YUTIQ到ILUVIEN的过渡 [12][50]。 - **市场潜力**：公司确定了超过5万名DME患者的潜在目标市场，目前ILUVIEN每年治疗患者不足5000人，New Day研究结果有望使公司覆盖更多目标患者 [61][62]。 New Day临床试验结果 - **主要终点**：ILUVIEN组需要的补充注射次数较少，但未达到统计学意义；ILUVIEN组从最后一次注射到补充治疗的平均时间为185天，而阿柏西普组为132天，具有高度统计学意义 [35][46]。 - **次要终点**：在视力、解剖学变化方面，两组均在非劣效范围内；约三分之一的患者在两组中都无需补充治疗；ILUVIEN组在安全性方面与先前试验相似，白内障和眼压升高情况符合预期 [40][41][46][47]。 产品推广与前景 - **推广策略**：公司将在即将召开的国内外会议上进行额外的数据展示，积极探索将New Day数据纳入推广，以提高对该研究的认识和理解 [67][68][90][110]。 - **临床应用**：医生认为New Day研究可能支持早期使用类固醇植入物治疗DME，对于抗VEGF治疗无反应的患者，可更早使用ILUVIEN，有望维持或提高患者视力，确保患者依从性 [56][59][60][67][105][106]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **患者特征**：New Day试验中的患者需年满18岁，患有1型或2型糖尿病，OCT中央亚区厚度大于350微米，初始视力在35至80个字母之间，排除有青光眼、眼部高血压等病史的患者 [25]。 - **类固醇挑战**：试验中患者需接受双氟孕甾醇局部滴剂的类固醇挑战，眼压升高不超过8毫米方可纳入试验，这是首次在试验方案中使用标准化局部类固醇挑战 [22][58]。 - **协议偏差**：共有44名患者出现73次重大协议偏差，被排除在事后分析之外，其中一半偏差是患者应接受补充注射而未接受，三分之一是患者不应接受补充注射而接受了 [33]。 - **随访建议**：使用ILUVIEN治疗的患者建议每三个月进行一次安全检查，监测眼压，白内障问题通常在一年半后出现，无需过度担忧 [112][114]。

文章核心观点 公司公布ILUVIEN用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的NEW DAY临床试验结果，虽主要终点未达成，但在减少治疗负担等方面展现潜力，ILUVIEN是治疗DME的既定选择之一 [1][2][4] 试验基本信息 - 试验名称为NEW DAY，是前瞻性、多中心、盲法、随机、活性对照试验 [8] - 在美国约42个地点招募306只治疗初治或几乎初治的DME患者眼睛 [8] - 患者需满足年龄≥18岁、确诊1型或2型糖尿病、中心累及DME等条件，部分情况患者会被排除 [8] - 患者随机分为ILUVIEN组和阿柏西普组，ILUVIEN组接受ILUVIEN玻璃体内植入物，阿柏西普组在诱导期前16周每4周接受5次抗VEGF疗法注射 [8] - 16周诱导期后，两组在13个月维持期每4周评估一次，按需接受补充阿柏西普注射 [8] 试验结果 主要终点 - 试验主要终点是意向治疗（ITT）人群中，18个月研究期内ILUVIEN组与阿柏西普组治疗DME所需补充阿柏西普注射的平均总数，ILUVIEN组（n = 154）补充注射平均数较阿柏西普组（n = 152）有数值上减少（2.4 vs. 2.5），但未达统计学显著阈值（p = 0.756），主要终点未达成 [2] 次要终点 - 从最后一次治疗注射到首次补充阿柏西普注射的平均时间，ILUVIEN组（n = 154）为185.4天，阿柏西普组（n = 152）为132.8天（p<0.001），该次要终点达成 [2] - ILUVIEN组33%患者在研究期间无需补充注射，阿柏西普组为30%（p = 0.678） [2] - 评估ITT人群视力和解剖变化的次要终点显示，ILUVIEN组和阿柏西普组非劣效，18个月时未达预设非劣效边界4个ETDRS字母的患者中，ILUVIEN组最佳矫正视力（BCVA）评分较基线平均变化为1.8，阿柏西普组为5.5（p = 0.080） [5] - 18个月时ILUVIEN组中央亚区厚度（CST）较基线平均变化为 -118.8，阿柏西普组为 -113.6（p = 0.709），其他次要终点待进一步评估 [5][6] 事后分析 - 对无重大方案偏差的随机患者子集进行事后分析，ILUVIEN组（n = 128）与阿柏西普组（n = 134）补充阿柏西普注射平均数有统计学显著差异，分别为1.8次和2.5次（p = 0.029） [3] - ILUVIEN组患者接受1次ILUVIEN注射和平均1.8次补充注射，共2.8次；阿柏西普组患者接受5次初始阿柏西普注射和平均2.5次补充注射，共7.5次 [3] 药物相关信息 适应症 - ILUVIEN适用于曾接受过皮质类固醇治疗且眼内压无临床显著升高的DME患者 [4][10] 禁忌症 - 有活动性或疑似眼部或眼周感染（包括大多数角膜和结膜病毒疾病等）、青光眼杯盘比>0.8、已知对产品任何成分过敏的患者禁用 [4][14] 不良反应 - 眼部不良反应包括白内障（82%）、飞蚊症（21%）等，非眼部不良反应包括贫血（11%）、头痛（9%）等 [13] - ILUVIEN组34%患者眼压升高≥10 mmHg，20%患者眼压升高≥30 mmHg，38%患者接受降眼压药物治疗，5%患者需手术干预；假手术组相应比例分别为10%、4%、14%、1% [13] - 有晶状体研究眼的患者中，ILUVIEN组白内障发生率（82%）高于假手术组（50%），约80%的ILUVIEN受试者和27%的假手术对照受试者接受白内障手术 [13][15] 公司及其他信息 - 公司是多元化生物制药公司，致力于开发、制造和商业化创新优质疗法，业务包括罕见病、仿制药和品牌药 [19] - 公司管理层将举办电话会议讨论NEW DAY临床试验，会议时间为2025年7月23日上午8:30 ET，可通过免费电话或公司网站收听网络直播，直播回放约在会议结束一小时后可在同一网站获取 [16][17] - 新闻稿包含前瞻性陈述，实际结果可能因多种因素与陈述有重大差异 [20][21][22]