文章核心观点 SCYNEXIS公司在2025年第三季度取得了两项关键进展，为公司未来的增长和成功奠定了基础：1）其第二代抗真菌药物候选物SCY-247在I期临床试验中取得了积极的耐受性和药代动力学数据，为后续临床开发铺平了道路；2）公司与GSK就III期MARIO研究重启的分歧达成和解，将获得2480万美元的一次性付款，显著延长了公司的现金储备至两年以上[2] 业务与研发进展 - **与GSK的和解及协议更新**：公司与GSK就重启针对侵袭性念珠菌病的III期MARIO研究的分歧达成决议，公司将获得GSK支付的一次性款项2480万美元[2][3][5]。作为协议的一部分，公司同意终止MARIO研究并开始相关的收尾工作[3]。GSK仍致力于在年底前完成新药申请（NDA）转移并重新推出BREXAFEMME®（ibrexafungerp片剂）[5]。重新推出后，公司有资格获得高达约1.46亿美元的年净销售额里程碑付款，以及扣除支付给默克公司费用后的低至中个位数范围的特许权使用费[5] - **第二代抗真菌药物SCY-247的积极进展**：公司在2025年9月公布了SCY-247的I期单次/多次递增剂量（SAD/MAD）研究的积极结果，数据显示SCY-247普遍耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性，并且能以低于第一代fungerp（ibrexafungerp）的剂量达到目标暴露量[2][6]。其安全性、耐受性和药代动力学特征支持继续开展临床开发[6]。公司计划在2026年第一季度启动SCY-247静脉注射（IV）制剂的I期研究，并计划在2026年启动使用口服制剂治疗侵袭性念珠菌病的II期概念验证研究，目标是在2026年获得临床概念验证数据[2][5][6]。公司正在探索非稀释性融资机会以支持SCY-247的开发[5][7] - **产品平台与学术展示**：公司的“fungerps”是一类新型结构独特的葡聚糖合成酶抑制剂，具有口服和静脉注射剂型的灵活性，并对多重耐药病原体表现出广谱抗真菌活性[14]。第一代产品ibrexafungerp（曾用名SCY-078）已在美国获批用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）[14][16]。2025年9月，公司在第12届医学真菌学趋势大会上以口头和海报形式展示了SCY-247的临床前数据，突显了其针对包括耳念珠菌在内的多种耐药真菌的体外活性[15] 2025年第三季度财务业绩 - **收入**：2025年第三季度收入为33.4万美元，全部来自与GSK许可协议相关的收入，较2024年同期的66万美元有所下降[8][20] - **研发费用**：2025年第三季度研发费用为545.2万美元，较2024年同期的807.3万美元减少262.1万美元，同比下降33%[9][20]。下降主要由于化学、制造和控制（CMC）费用减少140万美元，临床前费用减少20万美元，临床费用减少20万美元，薪资费用减少20万美元，股权激励费用减少30万美元以及其他研发费用净减少30万美元[9] - **销售、一般及行政费用**：2025年第三季度销售、一般及行政费用为328.7万美元，较2024年同期的290.7万美元增加40万美元，同比增长13%[10][20]。增长主要由于专业费用增加30万美元[10] - **其他收入/支出与净亏损**：2025年第三季度其他总支出为18.6万美元，而2024年同期为其他总收入711.7万美元，差异主要与认股权证负债的公允价值调整有关[11][20]。2025年第三季度公司净亏损为859.1万美元，基本每股亏损0.17美元，而2024年同期净亏损为280.8万美元，基本每股亏损0.06美元[12][20] 现金状况与资金储备 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为3790万美元，较2024年12月31日的7510万美元有所减少[13]。公司将在2025年第四季度收到来自GSK的2480万美元一次性付款，这将使公司的现金储备足以支持超过两年的运营，其中包括预期的SCY-247开发活动成本[2][5][13]

公司核心动态 - SCYNEXIS公司宣布将在2025年9月19日至22日于西班牙毕尔巴鄂举行的第12届医学真菌学趋势大会（TIMM-12）上，进行六项关于其第二代fungerp候选药物SCY-247的数据展示 [1] - 公司首席执行官David Angulo博士表示，这些展示突显了SCY-247在对抗包括耳念珠菌（C. auris）在内的难治性、耐药性念珠菌感染方面的巨大潜力，并预计在本季度晚些时候报告SCY-247的1期单次递增剂量/多次递增剂量（SAD/MAD）试验结果 [2] - 公司计划在2025年第三季度报告SCY-247（口服）的1期SAD/MAD试验数据 [4] 候选药物SCY-247的临床前数据亮点 - **针对耳念珠菌（C. auris）的活性**：一项口头报告数据显示，SCY-247对65株独特的、代表I、II、III、IV和V分支的FKS1耐药耳念珠菌分离株表现出体外活性，与棘白菌素类药物（阿尼芬净和米卡芬净）相比，SCY-247对具有常见FKS1耐药突变的菌株持续表现出更低的MIC值 [3] - **针对多重耐药及泛耐药耳念珠菌的活性**：一项海报研究测试了SCY-247对300株主要来自纽约地区的耳念珠菌分离株的活性，SCY-247对包括泛耐药分离株在内的耳念珠菌均表现出强效活性 [5] - **针对光滑念珠菌（C. glabrata）的活性**：体外药敏试验显示，SCY-247对29株棘白菌素耐药的光滑念珠菌临床菌株保持了体外活性，并在由一株棘白菌素和氟康唑耐药的光滑念珠菌引起的小鼠侵袭性念珠菌病模型中显示出体内疗效 [5] - **针对曲霉菌（Aspergillus spp.）等的活性**：一项研究分析了54株临床分离株（包括48株隐源性曲霉菌种和6株多育劳特菌），SCY-247对隐源性曲霉菌种表现出低MEC值，对多育劳特菌表现出中等偏高的MEC值 [6] - **广泛的抗真菌谱与无交叉耐药性**：一项为期三个月的EUCAST MIC测试比较了SCY-247与阿尼芬净和米卡芬净对293株念珠菌分离株的活性，SCY-247对所有受试念珠菌种均表现出一致的活性，且未显示出与棘白菌素的交叉耐药性 [5] - **小鼠模型中的体内疗效**：在一项小鼠耳念珠菌感染模型中，每日一次或两次口服SCY-247治疗7天，能以剂量依赖的方式显著降低肾脏真菌负荷，每日一次与每日两次给药观察到相似的活性 [6] 行业背景与疾病负担 - 耳念珠菌是一种公共卫生威胁，在全球医疗机构中引起大规模且持续的疫情，且对已批准抗真菌药的高耐药率使得研究新药成为必要 [3] - 美国疾病控制与预防中心（CDC）和世界卫生组织（WHO）已将耳念珠菌认定为新出现的全球健康威胁，在美国，纽约-新泽西大都会区仍是多重耐药和泛耐药耳念珠菌菌株的温床 [5] - 数据显示，美国耳念珠菌的发病率从2019年到2023年增加了**200%** [6] - 光滑念珠菌是侵袭性念珠菌病的主要原因，被世界卫生组织列为高度优先病原体 [5] 公司平台与管线 - SCYNEXIS公司正在开发其专有的抗真菌平台“fungerps” [7] - 该新型药物类别的首个代表药物艾瑞芬净（ibrexafungerp）已授权给葛兰素史克（GSK） [7] - 美国FDA已于2021年6月批准BREXAFEMME®（艾瑞芬净片剂）用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）的首个适应症，并于2022年11月批准了其用于降低复发性VVC发生率的第二个适应症 [8] - 针对住院患者危及生命的侵袭性真菌感染，艾瑞芬净的后期临床研究正在进行中 [8] - 该新型药物类别的其他抗真菌资产目前处于临床、临床前和发现阶段，其中包括化合物SCY-247 [8]

文章核心观点 SCYNEXIS公司发布了2024年全年财务业绩，并提供了其核心产品管线的关键进展 公司2024年收入大幅下降，主要因2023年与GSK的许可协议带来的一次性高额收入未在2024年重现，导致公司由盈转亏 然而，公司在研发方面取得重要里程碑，包括启动了第二代抗真菌药物SCY-247的I期临床试验，并预计在2025年第二季度解除FDA对III期MARIO研究的临床搁置，重启试验 公司现金储备预计可支撑运营至2026年第三季度 财务业绩总结 - **2024年全年收入**：总收入为374.6万美元，主要由与GSK许可协议相关的374.6万美元许可收入构成[5][18] 相比之下，2023年全年收入为1.40141亿美元，其中1.39097亿美元来自2023年5月与GSK许可协议相关的许可转让[5][18] - **研发费用**：2024年全年研发费用为2640.5万美元，较2023年同期的3092.8万美元减少452.3万美元，降幅14.6%[6] 下降主要由于临床费用减少740万美元，以及与医学事务相关的薪资费用减少130万美元[6] 部分被化学、制造和控制（CMC）费用增加390万美元及临床前费用增加70万美元所抵消[8] - **销售、一般及行政费用**：2024年全年SG&A费用为1445.8万美元，较2023年同期的2092.0万美元减少645.2万美元，降幅30.9%[9] 下降主要由于专业费用减少580万美元，以及商业费用减少90万美元[9] - **其他收入/费用**：2024年全年其他收入总额为1598.0万美元，而2023年同期为其他费用总额549.0万美元[10] 差异主要源于认股权证负债的公允价值调整，2024年确认收益1381.2万美元，2023年确认损失316.6万美元，主要分别由于公司股价在相应期间内的下跌和上涨[10] - **净利润/亏损**：2024年全年净亏损为2128.8万美元，基本每股亏损0.44美元[11][18] 相比之下，2023年同期净利润为6704.1万美元，基本每股收益1.40美元，稀释后每股收益1.39美元[11][18] 现金状况与资金展望 - **现金储备**：截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为7510万美元，而截至2023年12月31日为9800万美元[12][20] - **资金跑道**：基于公司当前运营计划，现有现金、现金等价物及投资预计可提供资金支持至2026年第三季度[6][12] 研发管线进展 - **SCY-247（第二代Fungerp）**： - 公司于2024年12月启动了SCY-247的I期单次和多次递增剂量研究[6][7] - 预计在2025年第三季度发布单次和多次递增剂量数据[6][7] - 2024年，SCY-247的临床前数据在多个医学会议上展示，数据在多种侵袭性真菌感染模型中显示出令人鼓舞的疗效和药代动力学结果[7] - 已有四份关于SCY-247的报告被2025年4月11日至15日在奥地利维也纳举行的欧洲临床微生物学和传染病学会全球大会接受[6][7] - **Ibrexafungerp及MARIO试验**： - 公司正在推进重启针对侵袭性念珠菌病的III期MARIO研究，预计在FDA解除临床搁置后，于2025年第二季度重启试验[2][6][7] - 2024年，公司从合作伙伴GSK处获得了1000万美元的里程碑付款，该付款由已完成的研究报告交付触发[7] 公司及产品背景 - **公司定位**：SCYNEXIS是一家生物技术公司，致力于开发创新药物以克服和预防难以治疗且耐药的感染[1][14] - **技术平台**：公司开发其专有的抗真菌平台“fungerps”（三萜类抗真菌药），这是一类结构独特的新型葡聚糖合成酶抑制剂，具有口服和静脉注射剂型的灵活性，并对多重耐药病原体表现出广谱抗真菌活性[13] - **核心产品**： - **Ibrexafungerp**：是该新型抗真菌药类别的首个代表，已授权给GSK[13][14] 其片剂BREXAFEMME®已于2021年6月获FDA批准用于治疗外阴阴道念珠菌病，并于2022年11月获准用于降低复发性外阴阴道念珠菌病的发病率[14] 针对住院患者危及生命的侵袭性真菌感染的后期临床研究正在进行中[14] - **SCY-247**：是下一代fungerp，处于临床前开发阶段，用于治疗危及生命且通常耐多药的真菌疾病[13]