药物撤回申请事件概述 - 天坛生物下属成都蓉生主动撤回注射用重组人凝血因子Ⅶa的药品注册申请 [1] - 撤回原因为需根据CDE审评意见补充12岁以下儿童患者群体的临床试验数据 [1] - 该药物研发投入为2.66亿元 [1] 市场竞争格局 - 国内目前有2款同类药物获批，分别为诺和诺德的诺其和正大天晴的安启新 [1] - 正大天晴药物于今年7月获批，成为国内首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品 [2] - 正大天晴药物适应证为12岁以上患者，而诺和诺德药物适应证更广 [2][6] - 天坛生物产品适应证与进口原研药基本一致，未按年龄划分患者群体 [3][4] 疾病背景与药物重要性 - 血友病国内患病率约为2.73例/10万人 [2] - 重组人凝血因子Ⅶa是伴抑制物血友病患者急性出血时的首选药物 [2] - 儿童期是血友病治疗关键时期，中国血友病患者中14岁以下出现残障的约占50% [6] 市场现状与国产化影响 - 儿童罕见病药物90%以上市场份额被少数外资企业占有 [7] - 国内药企布局后，诺其单价已从7000多元降至4100元 [7] - 2025年上半年国内已有21款罕见病药物获批 [7] - 外企已针对该药启动患者援助项目，援助上限为药价的20% [8] 行业政策与趋势 - 国家层面推出"儿童药物研发星光计划"与"罕见病审批绿色通道"提供支持 [7] - 部分药物已实现"一药多用"的适应证覆盖，打通成人与儿童用药障碍 [7] - 监管导向从解决"有没有"转向解决"全不全"的问题 [6]

公司事件概述 - 天坛生物下属成都蓉生药业主动撤回注射用重组人凝血因子Ⅶa的药品注册申请，该药物研发投入达2.66亿元人民币 [2] - 撤回原因为根据药品审评中心审评意见，需要补充儿童（<12岁）患者群体的临床试验相关数据 [2] - 该药物最初申报的适应证为用于5种规定情形的成人及青少年（≥12岁）患者群体，但最新公告中其适应证与进口原研药基本一致，未按年龄划分 [4] 市场竞争格局 - 目前国内市场共有2款同类药物获批，分别为丹麦诺和诺德的诺其（2002年进入中国）和正大天晴的安启新（2023年7月获批） [2][3] - 正大天晴的安启新为国内首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品，但其适应证仅限成人及青少年（12岁以上），适用范围小于进口原研药 [2][3] - 进口原研药诺其的适应证覆盖4类患者群体，包括先天性凝血因子VII缺乏症患者，而安启新未包含此项 [8][9] 行业动态与监管趋势 - 国内罕见病儿童药物市场超九成份额被少数外资企业占有 [12] - 监管部门对后续申报的同类药物提出更高要求，业内人士解读为第一款药解决“有没有”，第二款药应解决“全不全”的问题 [11] - 近年来国家层面推出“儿童药物研发星光计划”与“罕见病审批绿色通道”，在制度上给予支持，操作上简化流程 [12] 市场影响与企业策略 - 国内药企布局研发后，进口原研药诺其价格已从7000多元降至4100元，并启动了患者援助项目，提高了药物可及性 [12][13] - 正大天晴的安启新已参加国家医保谈判，具体结果将于12月上旬发布 [7] - 国内药企在罕见病儿童用药领域加快步伐，尽管追赶需要过程，但已积极开展调研 [13]