RNA干扰机制
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悦康药业(688658.SH):子公司YKYY032注射液获得国家药品监督管理局和FDA临床试验批准
格隆汇APP· 2025-12-19 08:43
YKYY032 注射液是一款偶联 N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)配体的化学合成双链 siRNA 药物,通过 RNA 干 扰机制特异性沉默 LPA 基因转录的mRNA,从源头阻断脂蛋白 (a) [Lp (a)] 生成,拟用于高脂蛋白 (a) 血 症治疗。临床前研究显示,该药物在体外及体内均展现显著药理活性,在多种动物模型中可有效降低 LPA mRNA 及 Lp (a) 蛋白水平,在非人灵长类动物中更伴随LDL-C和ApoB水平下降,呈现良好且持久 的降血脂效果,且重复给药毒性研究证实其具备良好的安全性与耐受性。 格隆汇12月19日丨悦康药业(688658.SH)公布,公司子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司、杭州天 龙药业有限公司于近日获得国家药品监督管理局核准签发的关于 YKYY032 注射液用于治疗高脂蛋白(a) 血症的《药物临床试验批准通知书》。悦康科创于近日获得美国食品药品监督管理局关于同意 YKYY032 注射液用于治疗高脂蛋白(a)血症进行临床试验的函告(Study May Proceed Letter,IND 编号: 178774)。 ...