核心观点 - 强生公司的银屑病重磅药物Tremfya获得欧盟委员会批准扩大用于儿童及青少年患者 成为欧盟首个获批用于儿科适应症的IL-23抑制剂 这将进一步巩固该药物作为公司关键增长驱动力的地位 [1][5][10] 监管批准与市场地位 - 欧盟委员会批准Tremfya用于治疗6至17岁需要系统治疗的中重度斑块状银屑病儿科患者 [1] - 此次批准使Tremfya成为欧盟首个获批用于儿科适应症的IL-23抑制剂 [1] - Tremfya已于2025年9月在美国获批用于治疗儿童及青少年斑块状银屑病 [5] - 该药物于2017年在欧盟获批用于治疗成人中重度斑块状银屑病 [1] 临床数据支持 - 欧盟的批准基于在儿科银屑病患者中进行的III期PROTOSTAR研究数据 以及来自成人患者III期VOYAGE 1和2研究的桥接药代动力学数据 [2] - PROTOSTAR研究在第16周达到了PASI 75和IGA 0/1的主要终点 [8] - 研究显示 接受Tremfya治疗的41名患者中约75%达到PASI 75 而接受安慰剂的25名患者中仅有20%达到 同时66%的Tremfya治疗患者达到IGA 0/1评分 安慰剂组仅为16% [9] 产品商业表现与潜力 - Tremfya是强生公司关键的营收增长驱动力 目前已在包括美国和欧盟在内的多个国家获批用于治疗成人斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎以及溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病 [10] - 2025年前九个月 Tremfya录得产品销售额36亿美元 同比增长31% 增长由所有适应症的强劲市场增长驱动 尤其是炎症性肠病适应症 [8][11] - 强生公司拥有Tremfya在全球范围内的独家市场销售权 [11] 公司股价表现 - 过去一年 强生公司股价上涨42.1% 同期行业涨幅为16.1% [4] 疾病背景 - 银屑病是一种慢性、非传染性皮肤病 儿童银屑病常与肥胖、高血压、高胆固醇、糖尿病和银屑病关节炎等其他健康问题相关 影响患儿整体生活质量 [6]

公司核心动态 - Knight Therapeutics Inc 宣布其产品WYNZORA获得加拿大卫生部批准 用于治疗成人和12-17岁青少年的寻常型银屑病 治疗周期最长为8周 [1] - WYNZORA是一种白色均匀乳膏 含有0.05 mg/g的卡泊三醇和0.5 mg/g的二丙酸倍他米松 [1] - 公司通过2025年6月收购Paladin Pharma Inc的资产获得了WYNZORA在加拿大的权利 Paladin已于2024年11月与MC2 Therapeutics签署了在加拿大商业化WYNZORA的许可协议 [2] 产品与市场定位 - WYNZORA是一种基于乳膏的卡泊三醇和二丙酸倍他米松固定剂量复方制剂 由MC2 Therapeutics开发 [5] - 该产品通过每日一次用药 旨在解决患者依从性和症状控制的双重挑战 [3] - 公司首席执行官表示 此次上市彰显了公司致力于改善加拿大患者生活质量的承诺 以及为所有服务市场带来创新疗法的更广泛使命 [4] 临床数据与疗效 - 加拿大卫生部的批准基于两项为期8周的随机、研究者设盲、载体对照试验的结果 [6] - 在所有关键疗效终点上 WYNZORA在治疗身体银屑病方面均显示出优于载体的疗效 [8] - 在第8周时 WYNZORA在PGA治疗成功率方面不劣于CAL/BDP凝胶/混悬液 研究MC2-01-C2的差异为14.6% 研究MC2-01-C7的差异为7.9% [8] - 在第8周时 WYNZORA在mPASI方面不劣于CAL/BDP凝胶/混悬液 研究MC2-01-C2的差异为12.02% 研究MC2-01-C7的差异为-4.2 [8] - 最常见的不良反应是“应用部位反应” 所有报告的不良反应发生率均低于1% [8] 目标疾病概况 - 银屑病是一种慢性、免疫介导的皮肤炎症性疾病 估计全球有1.25亿患者 加拿大有100万患者 [9][10] - 慢性斑块状银屑病是最常见的类型 占病例的80%至90% [10] - 瘙痒被认为是最令人烦恼的症状之一 患者报告减轻瘙痒是最重要的治疗目标 [11] 公司背景 - Knight Therapeutics Inc 总部位于加拿大蒙特利尔 是一家专注于为加拿大和拉丁美洲收购、许可引进和商业化药品的专业制药公司 [12] - 公司在多伦多证券交易所上市 股票代码为GUD [12]

公司核心产品进展 - 信达生物自主研发的IL-23p19单抗PECONDLE®（picankibart注射液）在中国中重度斑块状银屑病患者的3期CLEAR-2研究中，达到了主要及所有关键次要疗效终点[1] - 该产品已于2025年11月获得中国国家药监局批准，用于适合系统治疗的中重度斑块状银屑病成人患者，是中国首个自主研发的IL-23p19单抗[1] 临床试验设计与结果 - CLEAR-2研究是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，采用随机撤药和再治疗设计，共入组566名受试者[2] - 主要终点方面，在第56周，picankibart 100 mg和200 mg维持治疗组分别有89.3%和90.1%的受试者维持PASI 90应答，显著高于对应撤药组的37.7%和51.7%[3] - 所有关键次要终点均达成，包括PASI 75、PASI 100（完全皮损清除）、sPGA 0或1、sPGA 0以及DLQI 0/1，维持治疗组比例均显著高于撤药组[4] - 撤药后疗效持久性数据显示，100 mg和200 mg撤药组维持PASI 90应答的中位时间分别为20.4周和24.6周，而维持治疗组在第56周仍维持应答[5] - 与撤药组相比，picankibart 100 mg和200 mg维持治疗显著降低了失去PASI 90应答的风险[5] 产品优势与特性 - 数据显示，每季度给药一次的picankibart能提供持续、可靠的卓越疗效[3]，并带来全面且持久的临床获益[4] - 研究证实了picankibart在实现中重度银屑病深度皮损清除方面的疾病修饰作用[5] - 在整个研究期间，picankibart保持了与既往临床试验一致的良好安全性，未发现新的安全信号[6] - 首席研发官表示，该产品的核心优势在于通过每季度给药实现深度、持久的缓解，兼具良好安全性和显著生活质量改善[8] 市场与适应症拓展 - 银屑病是一种慢性、复发性、炎症性系统性疾病，中国患者超过700万，其中约80%-90%为斑块状银屑病，近30%为中重度[9] - 自2019年以来，生物制剂成为银屑病治疗核心，IL-23抑制剂因起效快、疗效强、安全性好、效果持久而脱颖而出[9] - 除已完成的CLEAR-2研究外，picankibart针对青少年银屑病和成人银屑病关节炎的新临床研究也已启动[11] - 公司计划通过全面的生命周期管理，继续探索该产品的适应症扩展，以解决如治疗耐药等未满足的临床需求[8] 公司概况 - 信达生物是一家成立于2011年的领先生物制药公司，致力于为全球患者提供可负担的高质量生物药[12] - 公司已上市17款产品，有1项新药申请正在审评中，4项资产处于3期或关键临床试验阶段，另有15个分子处于早期临床阶段[13] - 公司与超过30家全球医疗公司建立了合作伙伴关系，包括礼来、赛诺菲、武田等[13]

公司研发进展 - NoviThera公司已启动针对银屑病治疗的首次动物有效性研究 [1] - 公司目前正在进行两项临床前小鼠研究以验证生物学概念 第一项研究在斑块部位进行皮内注射 并使用其专有单克隆抗体展示生物功效 第二项研究旨在开发一种能产生多肽的人源化基因小鼠 [8][9] - 公司计划在2027年进行药物毒性研究 并预计于2028年在患者身上进行测试 [9] 疾病机制与治疗靶点 - 银屑病是一种免疫介导的炎症性疾病 其特征是角质形成细胞过度增殖和炎症 [2] - 研究发现 当高浓度的内源性多肽存在时会形成银屑病 该多肽控制着病理过程 减少或清除此多肽有望治愈并阻止银屑病进展 [3] - 该多肽是一种抗菌肽 由角质形成细胞等多种细胞产生 在银屑病中发挥促炎作用 通过促进免疫细胞激活和刺激促炎细胞因子产生来加剧炎症 [4][5] - 多肽通过与受损角质形成细胞释放的自身DNA和RNA结合 激活浆细胞样树突状细胞产生I型干扰素 进而驱动角质形成细胞过度增殖和银屑病斑块表型 [6][7] 公司背景与战略 - NoviThera的使命是研发一种新颖独特的单克隆抗体 作为银屑病的创新疗法 [10] - 其母公司Nordicus Partners Corporation是一家专注于北欧生命科学公司的美国上市业务加速器和控股公司 在2024年收购了专注于牙周炎和口腔白斑治疗的丹麦临床前生物技术公司Orocidin A/S和Bio-Convert A/S的100%股权 [11]

核心观点 - 公司宣布美国FDA批准其ORKA-001治疗中重度银屑病的2a期临床试验IND申请，试验名为EVERLAST-A，预计2026年下半年公布初步数据 [1][2] - ORKA-001是一种长效抗IL-23p19抗体，有望通过每年1-2次给药实现更高疾病清除率，可能重新定义银屑病治疗标准 [1][2][4] - EVERLAST-A试验将招募约80名患者，按3:1比例随机分配至ORKA-001组或安慰剂组，主要终点为第16周PASI 100评分 [2] - 公司将在2025年9月欧洲皮肤病与性病学会(EADV)大会上公布EVERLAST-A试验设计细节及ORKA-001的1期中期数据 [1][2] 试验设计 - EVERLAST-A是一项随机、双盲、安慰剂对照的2a期试验，评估ORKA-001单剂量水平在中重度银屑病患者中的安全性和有效性 [2] - 第28周达到PASI 100的患者将按2:1比例随机分配至"无剂量"组(直到疾病复发)或每6个月ORKA-001组，以评估年度给药和长期无治疗缓解潜力 [2] - 第28周未达到PASI 100的患者将每6个月接受ORKA-001治疗 [2] 药物特性 - ORKA-001是一种皮下给药的半衰期延长单克隆抗体，靶向IL-23p19 [4] - 临床前数据显示ORKA-001与risankizumab结合相似表位且亲和力相当，但半衰期延长超过risankizumab三倍 [4] - 目前获批的IL-23p19抑制剂每年给药4-6次，仅不到一半患者在4个月后达到PASI 100，ORKA-001有望通过更高暴露量提高清除率 [4] 行业背景 - IL-23p19抑制剂已成为中重度银屑病首选一线疗法，因其强效性和安全性 [4] - 科学顾问委员会由银屑病治疗领域领军专家组成，过去25年推动该领域重大进展 [3] - 公司致力于开发治疗慢性皮肤病的新型生物制剂，目标是实现高完全清除率且每年仅需1-2次给药 [5]