Aytu Biopharma (NasdaqCM:AYTU) Conference September 25, 2025 02:00 PM ET Company ParticipantsRobert Blum - Managing PartnerRyan Selhorn - CFOConference Call ParticipantsNone - AnalystRobert BlumAlright. Perfect. Sounds good. Well, thanks everyone for joining us here at the MicroCap Rodeo. My name is Robert Blum, handling investor relations with H Biopharma.And with us is Ryan Selhorn, the chief financial officer. We're gonna do this in a little bit of a fireside chat style event here. So I'm gonna throw som ...

Aytu Biopharma (NasdaqCM:AYTU) Q4 2025 Earnings Call September 23, 2025 04:30 PM ET Company ParticipantsRobert Blum - Managing PartnerJosh Disbrow - CEORyan Selhorn - CFONaz Rahman - Vice PresidentConference Call ParticipantsThomas Flaten - Senior Research AnalystEdward Woo - Director of Research & Senior AnalystNoneGreetings. Welcome to the Aytu BioPharma to report fiscal 2025 full year and fourth quarter in operational and financial results on September 23, 2025 conference call. At this time, all particip ...

**ACADIA Pharmaceuticals 电话会议纪要关键要点** **公司及行业** * 公司为ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) 一家专注于神经精神疾病和罕见病的生物制药公司 [1] * 行业涉及神经精神疾病和罕见病药物研发 包括Prader-Willi综合征、阿尔茨海默病精神病、路易体痴呆精神病和重度抑郁症等 [3][28][38] **核心研发管线进展与数据** **ACP-101 (carbetocin) 用于Prader-Willi综合征 (PWS)** * 核心观点：ACP-101是一种改良版催产素 旨在提高对催产素受体的选择性并延长半衰期 其作用机制基于PWS患者催产素分泌神经元减少的科学依据 [4][5] * 关键论据：临床前动物模型显示补充催产素可挽救贪食表型 既往临床研究显示一致的良好安全性和耐受性 但疗效结果不一 高剂量可能与发脾气等脱靶效应有关 [4][7] * 最新试验设计：COMPASS Phase 3试验主要评估3.2 mg剂量 目标入组170名患者 1:1随机分组 主要终点为12周时的HQ-CT评分变化 关键次要终点包括临床总体印象和HQ-CT应答者分析（定义为较基线改善至少8分 既往试验中约三分之一患者达到此标准） [20][21] * 数据预期：顶线数据预计在2025年第四季度初读出 [3] **ACP-204 (新一代5HT2A反向激动剂) 用于阿尔茨海默病精神病(ADP)和路易体痴呆精神病(LBDP)** * 核心观点：旨在基于NUPLAZID的经验进行优化 目标消除QT延长效应 实现更高暴露量以提升疗效 并起效更快 [27] * ADP试验设计：Phase 2/3操作无缝但统计独立的试验 Phase 2部分目标入组318名患者 分为三组（安慰剂和两个活性药物组） 主要终点为第6周的SAPS-H和D评分 效应量设定为0.4（中等效应量） 顶线数据预计2026年中期读出 [29][31] * LBDP试验设计：针对路易体痴呆(LBD)和帕金森病痴呆精神病(PDP)患者 目标入组180名患者 主要终点为第6周的SAPS-LBDP评分 并限制PDP患者比例不超过50% [33][34] * 诊断确认：ADP试验要求通过生物标志物（历史或血浆）确认诊断 以提高患者人群定义的清晰度 LBDP试验目前未将生物标志物作为入组要求 但会采集α-突触核蛋白等数据用于学习 [36][37] **ACP-211 (去甲肾上腺素化合物) 用于重度抑郁症(MDD)** * 核心观点：分子上是R-去甲氯胺酮的选择性氘代形式 与氯胺酮和Spravato分子结构不同 且为口服给药 临床前和Phase 1数据显示其有潜力在提供抗抑郁疗效的同时 无镇静作用且仅有轻微、短暂的分离效应 [38][39] * 试验设计：Phase 2试验计划于2025年第四季度启动 目标入组约150名对既往抗抑郁治疗应答不足的MDD患者 按1:1:1随机分为高剂量组、低剂量组和安慰剂组 主要终点设在第4周 [40][41] **其他重要内容** **业务发展策略** * 公司业务发展策略将专注于神经精神领域的大适应症和罕见病 目标资产阶段主要为Phase 2左右 并愿意根据具体项目情况调整 [42] **近期催化剂与计划** * 2025年第四季度初：ACP-101的COMPASS Phase 3顶线数据读出 [3][43] * 2025年第四季度：启动ACP-211的Phase 2试验 [38][43] * 2025年底前：启动针对亨廷顿病舞蹈症的ACP-271的Phase 1试验 启动日本trofinetide试验 推进LBDP研究 [43] **风险与考量** * ACP-101的审批路径高度依赖于COMPASS试验的数据性质和整体证据 即使主要终点未达到统计学显著性 公司也会评估基于整体支持性数据寻求可行路径的可能性 [26] * ACP-211目前仍处于早期阶段 其安全性理解主要基于临床前和健康志愿者数据 不如Spravato等已上市产品 robust [38]

核心观点 - 公司宣布完成FDA Type B Pre-IND会议 计划在2025年第四季度提交IND申请 以拓展TNX-102 SL用于治疗重度抑郁症的适应症 [1][2][3] 产品开发进展 - TNX-102 SL计划在2025年第四季度提交IND申请 随后进入2期临床试验 [3] - 公司获得FDA关于TNX-102 SL用于重度抑郁症开发的积极反馈 计划提交补充新药申请(sNDA) [1] - FDA认为长期安全性数据收集计划总体合理 可能简化开发路径 [2] 产品特性与优势 - TNX-102 SL是盐酸环苯扎林的舌下片制剂 通过快速跨黏膜吸收绕过首过肝代谢 减少长半衰期活性代谢物去甲环苯扎林的产生 [4] - 作为三级胺三环类药物 具有5-HT2A血清素 α1-肾上腺素 H1-组胺和M1-毒蕈碱受体的强结合和拮抗活性 [4] - 与FDA批准的三级胺三环类抗抑郁药相比 使用剂量低十倍以上 且对体重 血压 认知和性功能的不良影响较小 [2] 现有适应症与临床数据 - TNX-102 SL已获FDA批准用于治疗纤维肌痛 品牌名Tonmya [3][4] - 在3期RESILIENT研究中 TNX-102 SL治疗组通过贝克抑郁量表(BDI)显示改善抑郁症状 未校正p值<0.05 [3] - 专利保护预计使Tonmya在美国市场独占期至2034年 使用方法专利可能延长至2044年 [4] 研发管线布局 - TNX-102 SL正在开发用于急性应激反应/急性应激障碍 长期COVID PTSD 酒精使用障碍和阿尔茨海默病躁动 [4] - 公司免疫学管线包括TNX-1500 一种靶向CD40配体的Fc修饰人源化单克隆抗体 用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病 [6] - 传染病管线包括TNX-801(猴痘和天花疫苗)和TNX-4200(广谱抗病毒小分子) 后者与美国国防部签订高达3400万美元的五年合同 [6] 公司背景 - 公司是一家完全整合的生物技术企业 拥有已上市产品和开发候选药物管线 [5] - 近期获得FDA批准Tonmya 用于治疗纤维肌痛 这是15年多来首个获批准的新型纤维肌痛处方药 [6] - 还销售两种成人急性偏头痛治疗药物 在马里兰州弗雷德里克拥有先进的传染病研究设施 [6]

政策覆盖更新 - 纽约州医疗补助计划将开始覆盖经颅磁刺激（TMS）服务 覆盖对象为确诊重度抑郁症（MDD）的成年人 收费服务医疗补助成员自2025年10月1日起生效 管理式医疗补助计划成员自2025年11月1日起生效 [1] - 该政策覆盖近100万收费服务医疗补助个人和超过440万管理式医疗组织个人 总计覆盖超过540万纽约医疗补助成员 [2] 公司业务与产品 - 公司是NeuroStar Advanced Therapy的制造商 该产品是领先的经颅磁刺激（TMS）提供者 一种非药物、非侵入性治疗方案 通过靶向磁脉冲刺激大脑中负责调节情绪的神经元 [3] - NeuroStar治疗系统获得美国食品药品监督管理局批准 用于成人MDD、成人强迫症辅助治疗、减轻MDD成人患者可能出现的共病焦虑症状（焦虑性抑郁）以及15-21岁青少年MDD的一线辅助治疗 [6] - 公司运营Greenbrook TMS治疗中心 在全美提供NeuroStar Advanced Therapy 并提供SPRAVATO（艾氯胺酮）鼻喷雾剂 用于治疗耐药性抑郁症（TRD）和伴有急性自杀意念或行为的MDD [5] 治疗效果与市场数据 - 根据NeuroStar结果数据库 患者对MDD的治疗反应率最高可达83% 缓解率可达62% [3] - 在美国 重度抑郁症（MDD）影响2100万成年人 其中640万人无法耐受或未能从抗抑郁药物中获得充分缓解 [3] - NeuroStar Advanced Therapy已交付超过760万次治疗 拥有抑郁症TMS治疗系统中最大的临床数据集 包括全球最大的抑郁症结果登记库 [5] - Greenbrook已向超过55000名抑郁症患者提供超过180万次治疗 [5] 行业地位与战略 - 公司是行业中唯一拥有专门健康政策团队的TMS公司 与提供者和支付方合作倡导健康政策更新 [4] - 公司认为心理健康与身体健康同等重要 作为神经科学领域的全球领导者 通过提供卓越的办公室内治疗来提供更多治疗选择 [5]