Accessibility StatementSkip Navigation In the Phase 3 BRUIN CLL-313 study, treatment with pirtobrutinib demonstrated a highly statistically significant and clinically meaningful improvement in progression-free survival versus bendamustine plus rituximab, indicating one of the most compelling effect sizes ever observed for a single agent BTK inhibitor in a front-line CLL study BRUIN CLL-313 is the third positive Phase 3 study from the pirtobrutinib development program in CLL Results from BRUIN CLL-313 and B ...

公司动态 - 公司产品HIBRUKA（奥布替尼）获得新加坡卫生科学局批准用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤成人患者[1] - 奥布替尼是一种高选择性BTK抑制剂具有良好疗效和安全性可最小化脱靶效应[2] - 奥布替尼在中国已获批四个适应症包括慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤一线治疗及三个复发难治适应症且均纳入中国国家医保目录[4] - 公司是一家商业化阶段生物制药企业专注于癌症和自身免疫疾病领域在中国及全球拥有分支机构[5] 产品进展 - 奥布替尼在新加坡获得第二个适应症批准为当地淋巴瘤患者提供新治疗选择[2] - 公司正在推进奥布替尼用于自身免疫疾病的全球临床试验[2] 疾病背景 - 边缘区淋巴瘤是一种惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤主要影响中老年患者全球年发病率持续上升[3] - 复发或难治性边缘区淋巴瘤患者在一线治疗后缺乏有效治疗方案[3]

药物批准与适应症 - 美国FDA批准Wayrilz用于对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者[1] - 阿联酋于2025年6月批准相同适应症[5] - 欧盟和中国正在对ITP适应症进行监管审查[8] 临床数据表现 - LUNA 3三期研究显示23%的Wayrilz组患者在25周实现持久血小板反应 显著优于安慰剂组的0%[7] - Wayrilz组达到首次血小板反应的中位时间为36天 安慰剂组未达到[7] - Wayrilz组血小板反应持续时间的最小二乘均值为7周 显著优于安慰剂组的0.7周[7] - 基于ITP患者评估问卷 Wayrilz组在九项健康相关生活质量指标上总体改善10.6分 优于安慰剂组的2.3分提升[4] 药物特性与机制 - 作为首款用于ITP的BTK抑制剂 通过多免疫调节靶向疾病根本原因[11] - 采用创新TAILORED COVALENCY技术实现选择性BTK抑制[11] - 口服可逆性BTK抑制剂 作用于B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞[2][11] 市场潜力与患者群体 - 美国超过25,000名成人患者可能受益于该先进治疗方案[6] - 公司提供HemAssist患者支持计划 协助保险覆盖和财务援助[9] - 药物已获得FDA快速通道和孤儿药认定 在欧盟和日本也有类似认定[8] 研发进展与扩展适应症 - 药物正在研究用于温抗体自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病等罕见病[8][12] - FDA最近授予这三个额外罕见病的孤儿药认定[8] - IgG4相关疾病还获得FDA快速通道认定和欧洲药管局孤儿药认定[8] 疾病背景 - ITP是复杂的免疫失调疾病 导致血小板计数低于100,000/μL[12] - 除瘀伤和出血外 患者可能经历身体疲劳和认知障碍等生活质量下降问题[12]

临床试验结果 - Pirtobrutinib在BRUIN CLL-314三期临床试验中达到主要终点 总缓解率非劣效性且显示优效性趋势 名义P值小于0.05 [1] - 关键次要终点无进展生存期数据尚未成熟 但呈现有利于pirtobrutinib的趋势 计划在未来分析中进行正式优效性检验 [1] - 研究纳入650名患者 包括初治和经治但未接受BTK抑制剂治疗的CLL/SLL患者 随机分组接受pirtobrutinib（200mg每日一次）或ibrutinib（420mg每日一次）治疗 [4] 研究设计特点 - 这是首个包含初治患者且与共价BTK抑制剂头对头比较的三期研究 初治亚组患者数达225人 具有最长的随访时间和显著的PFS效应 [2] - 主要终点为盲态独立评审委员会评估的总缓解率 次要终点包括研究者评估的PFS、缓解持续时间、无事件生存期、至下次治疗时间、总生存期及安全性指标 [4] 产品特性与开发进展 - Pirtobrutinib是一种高选择性非共价可逆BTK抑制剂 对BTK的选择性比临床前研究中测试的98%其他激酶高300倍 [5] - 这是pirtobrutinib随机开发项目中第二个阳性三期研究 此前已在BRUIN 1/2期和CLL-321三期试验中报告阳性结果 [3] - CLL-313三期研究预计2025年下半年公布结果 将与CLL-314数据共同构成全球注册申报基础 [3] 安全性特征 - pirtobrutinib在CLL-314中的总体安全性与既往试验相似 详细结果将在2025年医学会议上公布 [2] - 在血液恶性肿瘤患者 pooled安全性人群(n=593)中 最常见(≥20%)不良事件包括中性粒细胞计数下降(46%) 血红蛋白下降(39%) 疲劳(32%) 淋巴细胞计数下降(31%) [15] 适应症与监管状态 - pirtobrutinib已获美国FDA加速批准用于治疗至少接受过两种系统疗法(含BTK抑制剂)的复发难治性MCL患者 以及至少接受过两种疗法(含BTK抑制剂和BCL-2抑制剂)的CLL/SLL患者 [13] - 当前适应症基于缓解率获得加速批准 持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的证实 [6]