产品与监管批准 - 欧盟委员会于2025年12月23日批准了赛诺菲的新型口服、可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂Wayrilz，用于治疗对其他疗法无效的成人免疫性血小板减少症[1] - Wayrilz是欧盟首个获批用于治疗ITP的BTK抑制剂，该批准基于欧洲药品管理局人用医药产品委员会的积极意见[1] - 该药物此前已在美国和阿联酋获批用于ITP，目前在日本和中国的ITP适应症监管审查正在进行中[8][10] 作用机制与临床价值 - Wayrilz通过多免疫调节靶向免疫系统的不同通路，旨在解决ITP的根本病因[2][6] - 该药物采用差异化的作用机制，应用了赛诺菲的TAILORED COVALENCY®技术以选择性抑制BTK靶点[10] - 与传统主要关注恢复血小板计数和降低出血风险的方法不同，Wayrilz通过多免疫调节靶向疾病的根本病理，以帮助应对ITP的多方面负担[3] 关键临床试验数据 - 欧盟批准基于关键的LUNA 3三期研究，该研究达到了主要和次要终点，证明对持续血小板计数及其他ITP症状有积极影响[3] - 研究显示，在第25周，Wayrilz组有23%的患者实现具有统计学意义的持久血小板应答，而安慰剂组为0%[7] - Wayrilz组首次血小板应答时间更快，为36天，而安慰剂组未达到；血小板应答持续时间更长，最小二乘平均值为7周，安慰剂组为0.7周[7] - 根据ITP患者评估问卷，Wayrilz组患者生活质量总体领域改善10.6分，安慰剂组改善2.3分[5] - 在为期12至24周的双盲治疗期中，Wayrilz组有64%的患者有资格继续完成全部24周治疗，安慰剂组为32%[4] 市场潜力与拓展 - ITP是一种复杂的免疫失调疾病，导致血小板计数低、出血并降低生活质量，患者可能经历身体疲劳和认知障碍[12] - Wayrilz在美国获得了ITP适应症的快速通道和孤儿药资格，在欧盟和日本也获得了类似的孤儿药认定[8] - 美国FDA已授予Wayrilz另外三种罕见疾病的孤儿药资格，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病，这些额外适应症正在研究中且尚未获批[8][11] - Wayrilz在IgG4相关疾病中也获得了FDA快速通道资格和欧盟孤儿药认定[8] 公司战略定位 - 此次批准彰显了赛诺菲致力于利用其免疫系统知识开发创新疗法，以对罕见和炎症性疾病患者产生有意义影响的承诺[3] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，专注于应用对免疫系统的深入理解来发明药物和疫苗[13] - 公司拥有创新的研发管线，旨在解决当前最紧迫的医疗保健挑战[13]