纳米递送平台技术突破 - 公司开发全球首个人工智能驱动的纳米递送平台NanoForge 集成人工智能、量化模拟和高通量技术 为药物研发提供高效构建能力 [1] - 平台拥有超过1000万种脂质结构和10万个模型训练数据点 实现人体8个器官或组织的靶向递送 包括肝、肺、免疫器官等 [1] - 平台已获得超过100项授权和专利申请 支撑10余个管线项目产出7个临床前候选药物 其中1个新药进入预申请阶段 [1][3] 人工智能技术架构 - 平台以垂类人工智能基础模型为底层架构 覆盖分子生成、特性预测、实验设计等纳米材料开发全周期 [2] - 采用AI预训练数据与从头设计算法结合 建成全球最大脂质库 可预测脂质和纳米颗粒20种关键特性 [2] - 自主研发纳米递送人工智能体作为智能接口 支持自然语言或结构化查询 实现任务分解、模型激活和多源数据集成 [2] 研发效率提升 - 平台实现从计算机设计到体内验证的端到端闭环优化 通过"设计-学习-验证"流程大幅缩短开发时间 [3] - 高通量筛选系统与人工智能预测结合 快速完成真实世界生物实验验证 [3] - 5年内推动10余个管线项目取得突破性进展 显著加速临床前候选药物产出 [3]

核心观点 - 公司突破肝外重要器官和组织靶向递送难题 利用AI纳米递送技术赋能OpenCGT平台 旨在解决细胞与基因治疗领域的递送痛点 加速CGT疗法研发及临床转化 [2][4][6] - 公司完成4亿元D轮融资 由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投 资金用于平台自动化升级、自研管线推进及国际战略合作 [7] 技术突破 - 开发生成式AI纳米材料设计系统 通过11种纳米算法集群和AI Agent 将脂质纳米设计空间扩大1000倍以上 [4] - 高通量干湿实验数据平台每周完成超1000剂型筛选 产生100倍以上的递送物理及生理数据 支持算法开发 [5] - 在小鼠模型中实现8倍基因边际效率提升 猴子实验中达到90%以上疾病基因超低能力验证 [5] 产品进展 - 核心管线MTS004完成临床III期并进入NDA申报阶段 另有3款管线进入关键临床 [5] - OpenCGT平台启动首个合作项目 赋能锐正基因开发基于mRNA-LNP的肝靶向CRISPER基因编辑疗法 [6] 行业背景 - 细胞与基因治疗是第三代药物创新主赛道 北京市计划2027年培育CGT领域前沿技术企业20家以上 形成国际影响力产业集群 [6] - 全球多数CGT研发失败源于递送问题 传统脂质体肝外器官递送效率低（肺肝靶向比99:1） 病毒载体存在免疫原性和载量限制风险 [4] 团队优势 - 联合创始人包括美国工程院院士陈红敏（主导过两款纳米药物在美上市）和MIT AI科学家王文首博士（开发AI材料设计系统模拟纳米颗粒人体路径） [5] 战略定位 - OpenCGT平台类比OpenAI 旨在降低CGT开发门槛与成本 整合院校科研力量、三甲医院资源和创新药企研发全链路 [6] - 平台填补高端制剂与递送系统产业转化关键空白 助力北京打造国际CGT产业创新高地 [7]