文章核心观点 - Lexicon Pharmaceuticals公司宣布其临床前数据验证了ACSL5可作为肥胖和慢性体重管理的药物靶点 这支持了其研究药物LX9851的临床开发 该药物是一种首创的非肠促胰岛素口服小分子ACSL5抑制剂 公司认为LX9851凭借其新颖机制、口服给药方式、强效临床前结果以及单药或联合应用的潜力 有望在肥胖和代谢疾病治疗领域占据独特地位[1][3] 关于LX9851 (研究药物) - LX9851是一种首创的非肠促胰岛素口服小分子ACSL5抑制剂 用于治疗肥胖及相关心脏代谢疾病[5] - 其作用靶点ACSL5是一种在脂质代谢中起关键作用的酶[2] - 临床前数据显示 在饮食诱导肥胖的小鼠中口服强效小分子ACSL5抑制剂可观察到与基因敲除类似的有利代谢特征[4] - 公司已研究LX9851作为单药疗法以及与GLP-1激动剂(如司美格鲁肽)联合应用的药理学[5] - 2025年3月 公司与诺和诺德就LX9851签订了独家全球许可协议[2] 临床前研究发现 - 与携带ACSL5基因的小鼠相比 ACSL5基因敲除小鼠的体脂、甘油三酯、总胆固醇和血糖水平更低 同时瘦体重得以保持[4] - 当喂食高脂肪饮食时 ACSL5基因敲除小鼠的体重和体脂更低 同时能维持其瘦体重[4] - 机制研究表明 观察到的有利代谢特征是通过激活回肠制动机制实现的 该机制可延迟胃排空并减少食物消耗[4] 关于Lexicon Pharmaceuticals (公司) - Lexicon是一家生物制药公司 致力于开发改变患者生活的创新药物[6] - 通过其独特的基因组学靶点发现平台Genome5000™ 公司科学家研究了近5000个基因的作用和功能 并确定了超过100个在一系列疾病中具有重要治疗潜力的蛋白质靶点[6] - 公司已将多种药物推向市场 并拥有一系列有前景的候选药物管线 涵盖心力衰竭、神经性疼痛、肥胖、心脏病、糖尿病等领域的发现及临床和临床前开发[6]

核心观点 - Structure Therapeutics公司旗下口服GLP-1受体激动剂aleniglipron在治疗肥胖的II期临床试验中取得积极顶线数据 导致其股价单日飙升102.5% 过去一年股价累计上涨101.7% 远超行业10.2%的涨幅[1][5] - 试验数据显示 aleniglipron能带来显著且剂量依赖性的减重效果 最高剂量在36周时实现高达15.3%的安慰剂校正减重率 且减重效果可持续至44周未见平台期 安全性特征与GLP-1类药物类别一致[3][4][6][7] - 基于积极数据 公司计划在2026年上半年与FDA召开II期结束会议 并预计在2026年中期启动III期临床项目[8][9] - 肥胖治疗市场竞争激烈 市场预计到2030年将达到1000亿美元 礼来和诺和诺德占据主导地位 但包括Structure在内的多家公司正快速推进基于GLP-1等机制的候选药物[12][13][16] 公司临床数据结果 - **核心IIb期研究结果**：在为期36周的核心IIb期ACCESS研究中 aleniglipron在所有活性剂量组均实现了统计学显著且剂量依赖性的减重 其中120 mg剂量组实现了11.3%（27.3磅）的安慰剂校正平均减重 达到主要终点 该剂量组86%的患者减重≥5% 70%的患者减重≥10% 同时改善了收缩压和HbA1c[3] - **探索性研究更高剂量结果**：在评估更高剂量的探索性ACCESS II研究中 240 mg剂量在36周时实现了15.3%（35.5磅）的安慰剂校正平均减重 所有测试剂量均具有统计学显著性[4] - **长期疗效数据**：来自开放标签扩展研究的数据显示 减重效果持续至44周 且没有出现疗效平台期的证据[4][6] - **安全性与耐受性**：aleniglipron的安全性与耐受性特征与GLP-1受体激动剂类别一致 胃肠道事件是最常见的不良反应 在IIb期研究中 活性剂量组因不良事件导致的停药率平均为10.4% 使用2.5 mg起始剂量的研究显示耐受性改善 在体成分或开放标签扩展研究中 2.5 mg或随后的5 mg剂量均未报告因不良事件导致的停药 在整个临床项目中 未观察到药物性肝损伤、持续肝酶升高或QTc间期延长[7] 公司研发管线与计划 - **主要候选药物进展**：aleniglipron是公司研发管线中最先进的候选药物 公司目前正准备将其推进至III期临床开发[1][8] - **III期开发计划**：公司计划在2026年上半年请求与FDA召开II期结束会议 以确定III期研究设计 该设计目前包含较低的2.5 mg起始剂量 并计划评估高达240 mg的多个剂量水平 预计在2026年中期左右启动治疗肥胖的III期项目[9] - **其他在研管线**：公司正在开发ANPA-0073 一种处于II期准备阶段的APJR激动剂候选药物 旨在实现选择性、保留肌肉的减重 公司还在临床前阶段推进基于不同作用机制的多个肥胖候选药物 包括双重胰淀素和降钙素受体激动剂、GIPR和胰高血糖素受体激动剂 公司管线中还包括一种治疗特发性肺纤维化的有前景的候选药物[10] 行业竞争格局 - **市场领导者**：礼来和诺和诺德凭借其肥胖药物Zepbound和Wegovy主导肥胖治疗领域 在GPCR公布积极的II期数据后 这两家公司的股价在当日均下跌[12] - **市场规模**：高盛研究显示 美国肥胖药物市场预计到2030年将达到1000亿美元[13] - **竞争对手研发进展**： - **诺和诺德**：已向FDA提交口服版Wegovy的监管申请 预计最终决定很快做出 同时正在开发下一代候选药物 包括CagriSema和口服药物amycretin[14] - **礼来**：正在广泛投资肥胖领域 有多种新分子处于临床开发阶段 包括两种后期候选药物：每日一次口服GLP-1小分子orforglipron和GGG三重激动剂retatrutide 礼来计划很快提交orforglipron治疗肥胖的监管申请 为明年可能上市设定时间表[15] - **其他公司**：Viking Therapeutics等公司也在其临床管线中快速推进基于GLP-1的候选药物 Viking的双重GIPR/GLP-1受体激动剂VK2735正在开发口服和皮下注射剂型 已于6月启动两项皮下制剂治疗肥胖的后期研究[16][17]

整理 | GLP1减重宝典内容团队 Wave Life Sciences公布其首个人体试验INLIGHT的最新中期数据，显示候选药物WVE-007在最低治疗剂量下实现了积极效果。WVE- 007是一款基于GalNAc-siRNA技术、靶向INHBE的实验性肥胖治疗药物，采用公司自研的SpiNA核酸化学设计。结果显示，单次240 mg注射后3个月内，受试者的总体脂肪和内脏脂肪均明显下降，同时瘦体重增加，且整体安全性良好。血清Activin E水平持续大幅下 降，为未来实现一年一次或两次给药提供依据。 这组数据进一步验证了INHBE及其相关蛋白Activin E作为肥胖治疗靶点的潜力。既往人群遗传研究显示，天然携带INHBE基因部分功 能缺失变异的人群，体脂分布更健康、内脏脂肪更低，并具备较佳的心代谢风险特征。内脏脂肪本身与多种代谢性疾病高度相关。 Wave Life Sciences总裁兼CEO Paul Bolno表示，最新结果显示WVE-007有望解决当前GLP-1药物的多个痛点，包括肌肉流失、胃肠副 作用及频繁给药需求。他指出，即便是最低单剂量，脂肪减少幅度已超预期，并能保持瘦体重，同时具备良好耐受性。未 ...

文章作者与发布平台 - 文章作者Terry Chrisomalis是生物科技领域的私人投资者 拥有多年应用科学背景 致力于从医疗保健领域创造长期价值 [2] - 作者运营名为Biotech Analysis Central的投资研究服务 在Seeking Alpha Marketplace上发布 该服务提供对多家制药公司的深度分析 [1] - 作者是投资研究小组Biotech Analysis Central的创建者 该小组拥有超过600篇生物科技投资文章库 一个包含10多只中小盘股票的投资组合模型 并提供实时聊天及各类分析新闻报告 [2] 研究服务订阅信息 - Biotech Analysis Central在Seeking Alpha Marketplace的订阅价格为每月49美元 [1] - 选择年度计划的订阅者可享受33.50%的折扣 年费为399美元 [1] - 该服务目前为新订阅者提供为期两周的免费试用期 [1]

涉及的行业与公司 * **公司**: Wave Life Sciences (纳斯达克代码: WVE) [1] * **行业**: 生物技术/制药，专注于肥胖症治疗领域 [4][6] 核心观点与论据 * **WVE-007临床数据积极**：公司公布了其IN-LIGHT 1期临床试验的积极中期数据，该试验评估了WVE-007在超重或肥胖个体中的效果 [2][4] * **改善身体成分效果显著**：单次皮下注射240毫克剂量3个月后，观察到身体成分的显著改善，包括总脂肪量减少4.5%，内脏脂肪减少9.4%，同时去脂体重增加3.2% [5][21] * **作用机制独特**：WVE-007是一种靶向抑制素E (INHBE) 的GalNAc siRNA药物，通过减少肝脏产生的激活素E，释放脂肪细胞中的脂解作用，直接减少脂肪（尤其是内脏脂肪），同时保留肌肉 [9][11] * **与GLP-1药物对比优势**：在3个月时间点，WVE-007在总脂肪减少方面与司美格鲁肽效果相当（安慰剂校正后约4%），但司美格鲁肽导致去脂体重显著减少3.5%（约4.5磅），而WVE-007保留了去脂体重 [23][24] * **给药便利性高**：数据显示Activin E的抑制效果持久，支持一年一次或两次的给药间隔，提供了便利性优势 [5][20] * **安全性良好**：在75毫克至600毫克的所有剂量组中，未出现停药、严重治疗相关不良事件或死亡，所有药物相关不良事件均为轻度，未观察到有临床意义的实验室指标变化 [18][45] * **未来开发策略**：基于现有数据，公司计划推进WVE-007在多个治疗场景的2期试验，包括作为单药治疗更高BMI人群、作为肠促胰岛素药物的附加疗法，以及作为防止体重反弹的维持疗法 [26][108] 其他重要内容 * **试验设计特点**：IN-LIGHT试验参与者为健康超重或轻度肥胖个体（平均BMI约32 kg/m²），且未要求饮食或运动干预，这更接近真实世界情况 [16][22] * **生物标志物数据**：240毫克剂量组在第43天Activin E平均降低达78%，且降低效果（>75%）持续至第85天（约3个月） [20] * **临床前数据支持**：临床前研究表明，WVE-007与司美格鲁肽联用可产生约两倍的减重效果，并能在停止司美格鲁肽后防止体重反弹 [25] * **监管环境考量**：公司提及FDA对肥胖疗法的指导方向，强调减重应来自脂肪减少而非肌肉损失，认为WVE-007符合这一导向 [32] * **后续数据节点**：预计在2026年第一季度获得240毫克剂量组的6个月随访数据以及400毫克剂量组的3个月数据；2026年第二季度获得400毫克剂量组的6个月数据以及600毫克剂量组的3个月数据 [27][28] * **竞争格局**：公司认为其专有的siRNA化学设计（包括骨架立体化学和PN化学）能增强Ago2加载，实现更强效和持久的基因沉默，是与潜在竞争对手的差异化所在 [12][122] * **商业前景**：面对GLP-1药物的定价压力（每月300-600美元），公司认为WVE-007凭借其一年一至两次给药的便利性、肌肉保留特性和良好安全性，有潜力成为市场的颠覆者 [32][71]

业绩总结 - WVE-007在240 mg单剂量组中，3个月后总身体脂肪减少4.5%（p=0.07），内脏脂肪减少9.4%（p=0.02）[5] - WVE-007治疗后，肌肉量增加3.2%（p=0.01），显示出肌肉保护效果[5] - 该药物的目标是通过减少体脂肪而保持肌肉，改善心代谢健康[18] - 预计WVE-007将驱动脂肪减少并改善心代谢健康的关键指标[25] - WVE-007在600 mg剂量下被认为是安全且耐受良好，所有不良事件均为轻度[36] 用户数据 - 该临床试验的参与者基线体重为97.7 kg，BMI为32.1 kg/m²[35] - 参与者中，男性占62.5%，女性占37.5%[35] - 1亿人全球生活在肥胖状态，改善身体成分是肥胖治疗的未来方向[10] - WVE-007的潜在应用可影响全球超过10亿的肥胖人群[54] 未来展望 - 预计将在2026年第一季度和第二季度发布WVE-007的最新数据更新[55][56] - 计划进行第二阶段试验，评估WVE-007在多种治疗环境中的效果[52] 新产品和新技术研发 - WVE-007的安全性和耐受性良好，未见严重不良事件[5] - 该临床试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，评估WVE-007的安全性和耐受性[31] - WVE-007的给药频率为每年一次或两次，具有良好的耐受性[48] - WVE-007有潜力与GLP-1类药物协同使用，以增强减重效果[49] 负面信息 - WVE-007在240 mg剂量下，最大Activin E减少幅度为59%[39] - 该药物预计可实现每年1至2次的给药频率，具有潜在的便利性[26]

业绩总结 - Aleniglipron在Phase 2b ACCESS研究中，120 mg剂量的36周安慰剂调整平均体重减轻为11.3%[30] - 在Phase 2b ACCESS研究中，45 mg、90 mg、120 mg和180 mg剂量的平均体重减轻分别为8.2%、9.8%、11.3%和14.4%[19] - 120 mg剂量下，86%的参与者实现至少5%的体重减轻[34] - 120 mg剂量下，70%的参与者实现至少10%的体重减轻[34] - 180 mg和240 mg剂量下，体重减轻分别为-14.1%和-14.4%[59] - Aleniglipron在120 mg、180 mg和240 mg剂量下的36周安慰剂调整平均体重减轻分别为14.1%、14.4%和15.3%[72] 用户数据 - 目前美国仅有500万患者使用注射型GLP-1药物，市场渗透率不足5%[14] - Aleniglipron的总可寻址市场超过1000亿美元，预计到2030年全球超重和肥胖人口将达到15亿[14] 安全性与不良事件 - 在Phase 2b ACCESS研究中，整体不良事件相关的治疗中断率为10.4%[20] - 120 mg剂量下，71.1%的参与者报告恶心[38] - 120 mg剂量下，40.0%的参与者报告呕吐[38] - 120 mg剂量下，报告至少一个不良事件的参与者中，Aleniglipron为27.9%，安慰剂为0%[71] - 目前已在所有研究中治疗超过500名参与者，未发现药物引起的肝损伤事件[96] 未来展望 - 预计2025年将有多个重要催化剂，包括ACCESS OLE、ACCESS II扩展和体成分研究的启动[115] - 预计2025年将进行ACCG-2671的第一阶段研究，IND已获批准[116] - 预计2025年将进行ACCG-3535的第一阶段研究，已选择为第二个DACRA开发候选药物[116] - 预计在2025年下半年启动关键的第三阶段研究[115] 新产品与技术研发 - Aleniglipron的剂量灵活性和长期维持治疗的潜力使其在肥胖治疗中具有优势[15] - Aleniglipron的口服小分子设计使其在全球范围内具有更好的可扩展性和可及性[15] - 口服小分子药物的单药治疗有潜力实现最佳的疗效和安全性[112] - 口服小分子药物的耐受性优势和保留瘦体重的潜力[112] 现金流与财务状况 - 现金及现金等价物和短期投资总额为7.99亿美元[115]

核心观点 - Structure Therapeutics公司宣布其口服小分子GLP-1受体激动剂aleniglipron在治疗肥胖症的ACCESS临床项目中取得积极顶线数据 数据显示了具有临床意义、竞争性且剂量依赖性的减重效果 安全性特征适合慢性疾病使用 数据全面支持并计划于2026年中推进至3期临床开发 [2][3][4][14] 临床项目与试验设计 - **ACCESS 2b期核心研究**：一项为期36周的随机、双盲、安慰剂对照的剂量探索研究 共招募230名肥胖或超重且至少有一种体重相关合并症的成年参与者 参与者以3:1（活性药物:安慰剂）随机分组 起始剂量为5 mg 经过4周滴定达到45 mg、90 mg或120 mg的每日一次目标剂量 [5] - **探索性ACCESS II研究**：一项评估更高剂量的随机、双盲、安慰剂对照临床研究 共招募85名参与者 起始剂量为5 mg 经过4周滴定达到120 mg、180 mg或240 mg的每日一次目标剂量 该44周的研究仍在进行中 目前可获得预设的36周分析数据 [8] - **身体成分研究**：一项随机、安慰剂对照研究 招募71名参与者 评估aleniglipron（最高120 mg）在40周内对体脂减少的影响 治疗组参与者起始剂量为2.5 mg 每月滴定至120 mg目标剂量 [10] - **ACCESS开放标签扩展研究**：在2b期ACCESS研究的36周随机对照部分结束后 大多数符合条件的参与者加入了OLE研究 旨在评估2.5 mg起始剂量的效果 [11] 疗效数据 - **2b期ACCESS研究（36周）**： - 120 mg剂量组实现了安慰剂调整后的平均体重减轻11.3%（27.3磅，p<0.0001）[1][3] - 45 mg、90 mg、120 mg剂量组相对于基线的平均体重变化百分比分别为-9.0%、-10.7%、-12.1% 安慰剂组为-0.8% 安慰剂调整后的变化分别为-8.2%、-9.8%、-11.3% 均达到统计学显著性（p<0.0001）[6] - 在第36周 120 mg剂量组中86%的参与者体重减轻至少5% 70%的参与者体重减轻至少10% [6] - 研究还显示出收缩压（-6.4至-7.5 mmHg）和HbA1c（-0.28%至-0.37%）具有临床意义的改善 [6] - **探索性ACCESS II研究（36周）**： - 240 mg剂量组实现了安慰剂调整后的平均体重减轻高达15.3%（35.5磅，p<0.0001）[1][3] - 120 mg、180 mg、240 mg剂量组相对于基线的平均体重变化百分比分别为-13.1%、-13.3%、-14.2% 安慰剂组为+1.0% 安慰剂调整后的变化分别为-14.1%、-14.4%、-15.3% 均达到统计学显著性（p<0.0001）[9] - **减重平台期**：在ACCESS OLE研究中 所有剂量组在44周内均显示体重持续减轻 无减重平台期证据 在ACCESS II研究中 至第36周也未观察到减重平台期证据 [4][11] 安全性与耐受性 - **总体安全性**：aleniglipron在所有研究中均表现出令人信服的安全性特征 无药物性肝损伤病例 无持续性肝酶升高 无QTc间期延长 [13] - **耐受性特征**：aleniglipron的耐受性特征与GLP-1受体激动剂类别一致 最常见的不良事件是胃肠道相关 滴定阶段最常见的两项不良事件是恶心和呕吐 不良事件通常出现在治疗早期 [7][9] - **治疗中止率**：在2b期ACCESS研究中 所有剂量组因不良事件导致的治疗中止率在7.7%至13.3%之间 所有活性药物组的平均值为10.4% [1][7] - **低起始剂量的优势**：在身体成分研究和ACCESS OLE研究中 起始剂量为2.5 mg（随后滴定至5 mg）相比ACCESS和ACCESS II研究中5 mg的起始滴定剂量 显著改善了耐受性 且未观察到与不良事件相关的治疗中止 [10][12] 后续开发计划 - **3期临床准备**：公司计划在2026年上半年请求与美国FDA举行2期结束B类会议 以最终确定3期试验方案 目前方案设计起始滴定剂量为2.5 mg 旨在评估最高240 mg的多个剂量 预计在2026年中启动3期临床开发项目 [14]

公司概况 * 公司为Skye 专注于开发治疗肥胖症的CB1抗体nimacimab [1] * 公司管理层包括CEO Puneet Dhillon和COO Tu Diep [1] 核心机制与科学基础 * CB1通路是调节能量储存和脂肪储存的保守途径 其机制与当前主流药物不同 [4] * 历史药物Rimonabant（小分子）因穿透血脑屏障引发神经精神不良反应（如抑郁、自杀倾向）而未获批准 [5] * nimacimab是首个真正外周限制性抗体 临床前和临床试验数据显示其不会穿过血脑屏障 且在两个临床试验中神经精神不良事件为零 [5][6] * 临床前研究通过CB1受体敲除的DIO小鼠模型验证了该通路 证明其通过四种协同机制驱动体重减轻：调节食欲激素、驱动脂质代谢、改善炎症标记物、管理血糖控制 [8][9][10] * 临床前数据显示与大脑渗透性小分子相比 nimacimab的体重减轻更持久 停药后反弹更少（约7%反弹 vs tirzepatide的40%反弹）[11][12][13] 临床数据与关键发现 * CB1二期单药治疗研究未达到预期效果 原因是剂量不足 [14][16] * 与semaglutide（Wegovy）联合治疗26周时 显示协同效应 联合组体重减轻13.5% 优于semaglutide单药的10%（即30%的改善）[25] * 联合治疗的体重减轻主要由脂肪质量减少驱动（30%增加） 且未导致额外的瘦体重损失 [26][28] * 停药后 联合治疗组在12周内仅反弹约8-10%的体重 而semaglutide单药组反弹了大部分体重 显示更持久的疗效 [28][29] * 药物安全性良好 未出现额外的胃肠道问题或神经精神不良事件 [26] 未来开发计划与策略 * 下一步核心是提高nimacimab的剂量 基于新获得的临床前数据和PK模型 安全窗口充足 [32][33][49] * 预计有效剂量可能在600毫克左右或更高 并可能探索降低给药频率（如低于每周一次）但增加剂量的方案 [49][51][52] * 即将获得的52周扩展研究数据（预计Q1）将提供更稳健的PK理解 并验证剂量反应关系 [34][36][37][59] * 目标是在联合治疗中实现约20%的体重减轻 以证明其竞争性产品特征 [38][39] * 开发路径将包括剂量探索 然后与GLP-1（如semaglutide或tirzepatide）联合 可能通过降低GLP-1剂量来改善不良事件 profile同时保持疗效 [45][48] * 公司认为其差异化机制和近期数据时间点 使其在面临GLP-1类药物价格压缩的市场中具有定位优势 [44] 财务状况 * 公司季度末现金余额约为3500万美元 足够支撑其完成近期的关键数据拐点 包括扩展研究数据以及临床前和CMC工作 [59]

**公司概况与核心产品** * 公司为Arrowhead Pharmaceuticals 股票代码NasdaqGS:ARWR [1] * 公司首个药物Plozasiran已获批 用于FCS和严重高甘油三酯血症SHTG [3] * 公司拥有庞大的心脏代谢疾病管线 包括Plozasiran、Zodasiran、双特异性候选药物以及肥胖项目 [3][15][16] **市场机会与商业化策略** * FCS适应症患者群体约10,000人 包括遗传性和表型性FCS患者 这些患者急需药物治疗以预防可能致命的胰腺炎 [4] * FCS三期数据显示 甘油三酯较基线降低80% 胰腺炎风险在数值上有所减少 药物耐受性良好 [5] * 更广阔的市场机会在于SHTG适应症 即甘油三酯高于500的患者 美国约有350万患者 [7] * 初始定价策略针对高风险患者 甘油三酯高于880 定价为$60,000 而非竞争对手的$595,000 旨在与支付方建立关系并为SHTG市场预算做准备 [6][7][8][10] * 高甘油三酯血症的疾病谱系包括高LDL和高甘油三酯的混合型高脂血症 美国约有2000万患者 [12] **研发管线进展与数据预期** * 针对PCSK9和ApoC3的双特异性RNAi候选药物 预计明年年中获得转化数据 可能实现季度给药 [13][14] * 肥胖项目ARO-INHBE和ARO-ALK7 靶向activin E通路 旨在增加脂肪分解而非抑制食欲 动物实验显示减重主要为内脏脂肪 [16][17][18] * 肥胖项目初步数据预计2026年1月初公布 更完整数据集在2026年上半年 ARK-ALK7数据稍有延迟 [20] * 中枢神经系统CNS项目ARO-MAPT 靶向tau蛋白 用于阿尔茨海默症和其他tau蛋白病 采用TRiM递送技术 [22][23] * ARO-MAPT预计明年夏季获得数据 成功标准为脑脊液中tau蛋白敲低超过50% [24][25] **合作伙伴关系与财务状况** * 与Sarepta的合作涉及DM1和DUX4两个骨骼肌项目 交易总额潜在里程碑达100亿美元 近期触发了2亿美元里程碑付款 预计2026年2月再获5000万美元 [26][27][28][29] * 与诺华Novartis就临床前帕金森病药物达成合作 预付款2亿美元 潜在里程碑约20亿美元 特许权使用费达低两位数 [30][31] * 公司财年结束时现金为7.82亿美元 加上Sarepta的2亿美元和诺华的2亿美元 现金总额接近12亿美元 [32] * 当前资金可支持公司运营至2028年 足以全力推进核心项目 包括双特异性药物、肥胖项目、Plozasiran、Zodasiran和CNS平台 [32]