现金及现金等价物情况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为60,310美元，较2024年12月31日的67,234美元有所下降[19] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6031万美元和6723.4万美元[32] 净产品收入情况 - 2025年第一季度净产品收入为20,904美元，高于2024年同期的19,431美元[21] - 2025年第一季度产品净收入2.0904亿美元，2024年同期为1.9431亿美元；2025年第一季度特许权使用费收入191.8万美元，2024年同期为46.2万美元[52] - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块净产品收入分别为20,904,000美元和19,431,000美元，2024年有500,000美元许可收入；RIT业务板块无收入[104] 运营成本和费用情况 - 2025年第一季度总运营成本和费用为24,446美元，低于2024年同期的24,742美元[21] 净亏损情况 - 2025年第一季度净亏损为5,196美元，小于2024年同期的6,629美元[21] - 2025年第一季度净亏损519.6万美元，2024年同期为662.9万美元[25] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.12美元，2024年同期为0.15美元；2025年第一季度净亏损519.6万美元，2024年同期为662.9万美元[55] - 2025年和2024年第一季度公司税前净亏损分别为5,191,000美元和6,469,000美元；当期所得税费用分别为5,000美元和160,000美元；无递延所得税费用[95] 综合亏损情况 - 2025年第一季度综合亏损为6,059美元，2024年同期为6,230美元[21] 普通股发行和流通股数情况 - 截至2025年3月31日，公司普通股发行和流通股数为45,250,794股，2024年12月31日为44,988,313股[19] - 2025年第一季度加权平均普通股流通股数为45,104,476股，2024年同期为43,779,456股[21] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司分别发行了4525.0794万股和4498.8313万股普通股[82] 业务战略风险情况 - 公司可能无法成功实施业务战略，包括DANYELZA商业化扩张及其他产品候选开发[8] 第三方依赖风险情况 - 公司依赖少数第三方合同制造组织，失去或其未履行义务可能影响产品销售和开发[9] 资金需求情况 - 公司需要额外资金来支持运营、产品开发和商业化[12] 经营、投资、融资活动净现金情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为691.1万美元，2024年同期为347.7万美元[25] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为12.7万美元，2024年同期为0[25] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为11.4万美元，2024年同期为58.8万美元[25] 累计亏损情况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损4.92332亿美元，截至2024年12月31日为4.87136亿美元[31] 货币市场基金公允价值情况 - 截至2025年3月31日，货币市场基金公允价值为5625.5万美元，截至2024年12月31日为6412万美元[41] 绩效型受限股票单位修改情况 - 2025年2月，公司修改了2024年授予的绩效型受限股票单位的绩效期，预期期限从3年变为2年[45] 会计准则采用要求情况 - ASU 2024 - 03要求公司在2026年12月15日后的年度报告期和2027年12月15日后的中期报告期采用[49] - ASU 2023 - 09要求公司在2024年12月15日后的年度期间采用[50] 产品销售客户占比情况 - 2025年第一季度向McKesson、Cardinal Health、INPHARMUS、Cencora的产品销售分别占总净产品收入的30%、19%、18%、15%；2024年同期分别为51%、22%、0%、25%[53] 应收账款备抵和应计负债情况 - 截至2025年3月31日，产品销售应收账款备抵约58.5万美元，应计负债约156.9万美元；截至2024年12月31日，分别约为62.6万美元和175.9万美元[53] 存货情况 - 截至2025年3月31日，存货总额2646.7万美元，截至2024年12月31日为2498.6万美元[56] 无形资产净值情况 - 截至2025年3月31日，无形资产净值221.3万美元，截至2024年12月31日为227.6万美元[58] 应计负债总额情况 - 截至2025年3月31日，应计负债总额1387.5万美元，截至2024年12月31日为1640.6万美元[59] 许可协议特许权使用费情况 - MSK许可协议要求公司按年净销售额支付中到高个位数特许权使用费，年最低特许权使用费8万美元；SADA许可协议要求支付中到高个位数特许权使用费，年最低特许权使用费初始4万美元，专利颁发后增至6万美元[63][66] 许可协议里程碑情况 - MSK许可协议最大临床、监管、销售里程碑分别为70万美元、780万美元、2000万美元；SADA许可协议分别为330万美元、1812.5万美元、2375万美元[69] 许可协议现金支付和应计负债情况 - 2025年第一季度MSK许可协议现金支付314.1万美元，费用149.4万美元，应计负债（当前）164.4万美元；SADA许可协议应计负债（当前）142.5万美元[69] 公司授权股份情况 - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司授权股份总数为1.055亿股，其中普通股1亿股，优先股550万股[81] 运营租赁费用情况 - 2025年和2024年第一季度，公司运营租赁费用分别为24.3万美元和24.6万美元[77] 租赁负债现金支付情况 - 2025年和2024年第一季度，公司支付的租赁负债现金分别为24.4万美元和25.1万美元[78] 运营租赁负债总额及相关情况 - 截至2025年3月31日，运营租赁负债总额为60.3万美元，加权平均剩余租赁期限为1.28年，加权平均折现率为8.4%[78] 股权奖励计划预留情况 - 2015年股权奖励计划预留450万股用于发行，2018年计划生效后不再授予[84] - 2018年股权奖励计划初始预留550万股，每年增加不超过上一年度流通普通股的4%，截至2025年3月31日，有269.6825万股可供授予[85][86] 股票薪酬费用情况 - 2025年和2024年第一季度，公司股票薪酬费用分别为334万美元和384.6万美元[87] 未确认股票薪酬费用情况 - 截至2025年3月31日，公司未确认的股票薪酬费用为2842.6万美元[88] 受限股票单位授予情况 - 2025年第一季度授予49.0396万股受限股票单位，加权平均公允价值为6.15美元[90] 绩效受限股票单位情况 - 截至2024年12月31日，绩效受限股票单位（PRSUs）为54,000股，加权平均授予价格为12.19美元；2025年第一季度授予169,100股，加权平均授予价格为6.16美元；截至2025年3月31日，PRSUs为223,100股，加权平均授予价格为5.66美元[91] - 2025年2月11日，公司修改2024年2月发行的PRSUs绩效期为2025年2月12日至2027年2月12日，对2025年第一季度财报影响不大；修改后确定PRSUs公允价值的假设中，无风险利率为4.2%，预期期限为2.0年，预期波动率为77.6%，预期股息收益率为0%[92] 股票期权情况 - 截至2024年12月31日，股票期权为9,924,026份，加权平均行使价格为17.75美元；2025年第一季度授予1,255,699份，行使价格为6.10美元；截至2025年3月31日，股票期权为10,964,312份，加权平均行使价格为16.65美元[93] - 2025年和2024年第一季度授予股票期权的加权平均公允价值分别为6.10美元和8.24美元；同期行使股票期权的总内在价值分别为199,000美元和924,000美元；确定股票期权公允价值假设中，2025年无风险利率为4.5%，预期期限为6.3年，预期波动率为84.4%，预期股息收益率为0%[94] 业务板块销售成本情况 - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块销售成本分别为3,001,000美元和2,097,000美元；RIT业务板块无销售成本[104] 业务板块研发费用情况 - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块研发费用分别为4,926,000美元和5,409,000美元；RIT业务板块分别为5,696,000美元和6,041,000美元[104] 公司综合运营和税前亏损情况 - 2025年和2024年第一季度，公司综合运营亏损分别为6,543,000美元和6,908,000美元；综合税前亏损分别为5,191,000美元和6,469,000美元[104] 业务重组计划情况 - 2025年1月9日公司宣布业务重组计划，预计现金支付持续到2026年上半年，预计削减最多约13%的当前劳动力[107] 业务重组相关应计负债和费用情况 - 2024年12月31日与业务重组相关的应计负债余额为144.7万美元[108] - 当年应计负债为52.8万美元，当年付款为56.4万美元[108] - 2025年3月31日与业务重组相关的应计负债余额为141.1万美元[108] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司估计的重组费用分别约为244.7万美元和258.5万美元[108] - 自业务重组启动以来，截至2025年3月31日，公司在合并净亏损和综合亏损表中的研发和销售、一般及行政费用分别记录了135.6万美元和109.1万美元[108] - 截至2024年12月31日，DANYELZA和RIT的累计费用分别为125.7万美元和26.6万美元，总计152.3万美元[108] - 当年研发费用为39.7万美元，销售、一般及行政费用为52.7万美元[108] - 截至2025年3月31日，DANYELZA和RIT的累计费用分别为213.1万美元和31.6万美元，总计244.7万美元[108] 市场风险披露情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险的定量和定性披露信息[184]

总营收情况 - 2025年第一季度总营收2090万美元，较2024年同期的1990万美元增长5%[9] - 2025年第二季度总营收指引为1700万至1900万美元[5] - 2025年全年总营收预期为7500万至9000万美元[25] 净产品收入情况 - 2025年第一季度净产品收入2090万美元，同比增长约8%[5] - 2025年第一季度美国DANYELZA净产品收入1340万美元，较2024年同期下降28%[10] - 2025年第一季度美国以外DANYELZA净产品收入750万美元，较2024年同期增加670万美元[11] - 2025年第一季度净产品收入为2.0904亿美元，高于2024年同期的1.9431亿美元[34] 现金及现金等价物与投资情况 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为6030万美元，第一季度现金投资690万美元[5] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为6.031亿美元，较2024年12月31日的6.7234亿美元有所下降[32] - 2025年全年预计现金总投资为2500万至3000万美元[25] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为127万美元，2024年同期为0[36] 运营成本与费用情况 - 2025年全年预计总运营成本和费用（不包括商品销售成本）为1.16亿至1.21亿美元[25] - 2025年第一季度商品销售成本为3001万美元，高于2024年同期的2097万美元[34] - 2025年第一季度总运营成本和费用为2.4446亿美元，低于2024年同期的2.4742亿美元[34] 亏损情况 - 2025年第一季度净亏损520万美元，合每股基本和摊薄亏损0.12美元[20] - 2025年第一季度运营亏损为6543万美元，小于2024年同期的6908万美元[34] - 2025年第一季度净亏损为5196万美元，小于2024年同期的6629万美元[34] - 2025年第一季度综合亏损为6059万美元，小于2024年同期的6230万美元[34] 现金流情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为6911万美元，高于2024年同期的3477万美元[36] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为114万美元，低于2024年同期的588万美元[36] 许可收入情况 - 2025年第一季度许可收入为0，低于2024年同期的500万美元[34]

文章核心观点 Y-mAbs Therapeutics公司宣布将于2025年5月28日上午8点举行虚拟放射性药物研发更新会，介绍相关临床数据、研究进展和管线策略等内容 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年5月28日上午8点（美国东部时间） [1] - 会议预计持续90分钟 [3] - 会议将在公司网站投资者关系板块进行直播，网址为https://ir.ymabs.com/events-and-presentations/events，且直播将存档至少30天 [3] 会议讨论内容 - 讨论公司正在进行的1期GD2 - SADA临床试验（试验1001）的A部分临床数据，包括药代动力学和剂量学数据 [2] - 介绍公司针对GD2 - SADA资产的非临床优化研究进展及临床实施计划 [2] - 阐述公司放射性药物管线策略，包括新的计划目标项目和预期时间表 [2] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化用于癌症治疗的新型放射性免疫疗法和基于抗体的治疗产品 [1][4] - 公司技术包括研究性自组装解组装（“SADA”）预靶向放射性免疫疗法平台（“PRIT”）和使用Y - BiClone平台生成的双特异性抗体 [4] - 公司广泛且先进的产品管线包括抗GD2疗法DANYELZA®（naxitamab - gqgk），这是首个获FDA批准用于先前治疗有部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的骨或骨髓中复发或难治性高危神经母细胞瘤患者的治疗药物 [4]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务业绩，展示DANYELZA净产品收入增长、SADA PRIT平台和项目进展及审慎运营支出，对放射药物业务战略更新充满期待 [1][2] 近期公司亮点 - 2025年第一季度净产品收入2090万美元，同比增长约8% [4] - 美国国立综合癌症网络（NCCN）肿瘤临床实践指南更新，纳入naxitamab - gqgk（DANYELZA） [4] - 评估CD38 - SADA预靶向放射免疫疗法的1期临床试验（Trial 1201）中首位患者给药 [4] - 公司将于2025年5月28日举办虚拟放射药物研发更新会，讨论1期GD2 - SADA临床试验（Trial 1001）A部分临床数据等内容 [4] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物6030万美元，反映第一季度现金投资690万美元，符合公司2025年全年指引 [4] - 管理层重申2025年全年指引，并提供2025年第二季度总收入指引为1700万 - 1900万美元 [4] - 公司将于2025年5月13日上午8点举办电话会议 [4] 2025年第一季度关键亮点 财务结果 收入 - 2025年第一季度总收入2090万美元，较2024年同期的1990万美元增长5%，主要因美国以外地区DANYELZA收入增加670万美元，部分被美国DANYELZA收入减少520万美元和许可收入减少50万美元抵消 [7] - 2025年第一季度DANYELZA净产品总收入2090万美元，较2024年同期的1940万美元增长8% [7] - 2025年第一季度美国DANYELZA净产品收入1340万美元，较2024年同期下降28%，受临床研究入组和市场动态影响 [8] - 2025年第一季度美国以外地区DANYELZA净产品收入750万美元，较2024年同期增加670万美元，得益于西亚、东亚和拉丁美洲地区收入增长 [9] - 截至2025年3月31日，公司自推出以来已向美国70个中心交付DANYELZA，2025年第一季度新增一个美国账户；该季度美国约72%的小瓶在纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）外销售，高于2024年第四季度的64% [10] - 2025年第一季度无许可收入，2024年同期许可收入50万美元，来自拉丁美洲分销合作伙伴Adium与巴西药品市场监管商会对DANYELZA价格批准相关收入 [11] 商品销售成本 - 2025年和2024年第一季度商品销售成本分别为300万美元和210万美元，2025年增加因美国以外地区销量增加，该地区毛利率较低 [12][13] 毛利润 - 2025年和2024年第一季度毛利润分别为1790万美元和1780万美元，基本持平 [14] - 2025年和2024年第一季度毛利率分别为86%和89%，2025年下降主要因美国净产品收入减少，美国地区毛利率高于美国以外地区 [14] 运营成本和费用 - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1140万美元和1330万美元，减少190万美元，主要因GD2 - SADA项目临床试验费用减少70万美元、人员和基于股票的薪酬成本减少90万美元，部分被纳昔妥单抗项目外包制造费用增加60万美元抵消 [15] - 2025年和2024年第一季度销售、一般和行政费用分别为1310万美元和1140万美元，增加170万美元，主要因人员和基于股票的薪酬成本增加80万美元、业务重组费用50万美元和法律费用40万美元 [16] 利息和其他收入 - 2025年和2024年第一季度利息和其他收入分别为140万美元和40万美元，增加100万美元，主要因外汇交易收益增加130万美元，部分被货币市场基金投资利息收入减少30万美元抵消 [17] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损520万美元，合每股基本和摊薄亏损0.12美元；2024年同期净亏损660万美元，合每股基本和摊薄亏损0.15美元；2025年净亏损减少主要因总收入增加和外汇交易收益增加，部分被运营成本和费用增加抵消 [18] 现金及现金等价物 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约6030万美元，预计与预期的DANYELZA产品收入一起支持运营至2027年；公司目前运营低于2025年全年预期现金投资指引，公司继续努力提高运营资金效率 [19] 2025年财务指引 - 管理层重申2025年全年指引：预计总收入7500万 - 9000万美元；预计总运营成本和费用（不包括商品销售成本）1.16亿 - 1.21亿美元（包括预计商品销售成本1300万 - 1500万美元，预计总运营成本和费用为1.29亿 - 1.34亿美元）；预计全年现金投资2500万 - 3000万美元；现金及现金等价物预计足以支持目前计划的运营至2027年 [20][25] - 管理层公布2025年第二季度指引：预计总收入1700万 - 1900万美元 [21] 临床试验进展 - 2025年5月7日，公司宣布naxitamab - gqgk（DANYELZA）被NCCN肿瘤临床实践指南推荐为高危神经母细胞瘤的2A类治疗选择 [5] - 公司CD38 - SADA 1期临床试验（Trial 1201）中首位患者给药，该试验评估公司自组装和拆卸（SADA）预靶向放射免疫疗法（PRIT）平台治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）；患者已接受首剂蛋白质剂量和177Lu - DOTA显像剂量；Trial 1201是一项剂量递增、开放标签、单臂、多中心试验，研究CD38 - SADA: 177Lu - DOTA药物复合物在r/r NHL中的安全性和耐受性 [5] - 公司于2025年4月27日在芝加哥举行的2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示CD38 - SADA的临床前和转化药代动力学（PK）数据，该研究为Trial 1201的设计和初始给药方案提供信息 [5][6] 业务战略与合作 - 公司计划于2025年5月28日举办虚拟放射药物研发更新会，讨论正在进行的1期GD2 - SADA临床试验（Trial 1001）A部分临床数据、GD2 - SADA资产的非临床优化研究更新及临床实施计划、放射药物产品线战略等内容 [12] - 自2025年1月宣布业务重组战略后，公司现分为DANYELZA和放射药物两个业务单元，各业务单元专注不同产品和平台，独立管理，运营利润/亏损包含某些非现金成本 [12] - 公司与SciClone等分销合作伙伴加强合作，在合作伙伴地区推出新商业计划 [12] - 公司与合作伙伴INPHARMUS在土耳其的DANYELZA指定患者计划取得商业成功，并将协议扩展到新市场 [12] 财务报表数据 合并资产负债表（未经审计） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |资产总计|1.12613亿美元|1.19904亿美元| |负债总计|2315.6万美元|2790万美元| |股东权益总计|8945.7万美元|9200.4万美元| [30][31] 合并净亏损和综合亏损表（未经审计） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |总收入|2090.4万美元|1993.1万美元| |商品销售成本|300.1万美元|209.7万美元| |毛利润|1790.3万美元|1783.4万美元| |总运营成本和费用|2444.6万美元|2474.2万美元| |运营亏损|654.3万美元|690.8万美元| |其他收入（净额）|135.2万美元|43.9万美元| |税前亏损|519.1万美元|646.9万美元| |所得税费用|5000美元|16万美元| |净亏损|519.6万美元|662.9万美元| |综合亏损|605.9万美元|623万美元| |归属于普通股股东的每股净亏损（基本和摊薄）|0.12美元|0.15美元| |加权平均普通股流通股数（基本和摊薄）|4510.4476万股|4377.9456万股| [33][34] 合并现金流量表（未经审计） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |经营活动使用的净现金|691.1万美元|347.7万美元| |投资活动使用的净现金|12.7万美元|0美元| |融资活动提供的净现金|11.4万美元|58.8万美元| |现金及现金等价物净减少额|692.4万美元|288.8万美元| |期初现金及现金等价物|6723.4万美元|7863.7万美元| |期末现金及现金等价物|6031万美元|7574.9万美元| [36] 按业务单元划分的财务数据（未经审计） |项目|2025年第一季度（DANYELZA）|2025年第一季度（RIT）|2025年第一季度（总计）|2024年第一季度（DANYELZA）|2024年第一季度（RIT）|2024年第一季度（总计）| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |总收入|2090.4万美元|0美元|2090.4万美元|1943.1万美元|0美元|1993.1万美元| |商品销售成本|300.1万美元|0美元|300.1万美元|209.7万美元|0美元|209.7万美元| |总运营成本和费用|908.2万美元|610.7万美元|1518.9万美元|915.8万美元|604.1万美元|1519.9万美元| |业务部门运营利润/亏损|882.1万美元|- 610.7万美元|271.4万美元|867.6万美元|- 604.1万美元|263.5万美元| |公司和未分配费用 - 研发|73.7万美元|/|/|181.7万美元|/|/| |公司和未分配费用 - 销售、一般和行政|852万美元|/|/|772.6万美元|/|/| |合并运营亏损|654.3万美元|/|/|690.8万美元|/|/| |其他收入（净额）|135.2万美元|/|/|43.9万美元|/|/| |合并税前亏损|519.1万美元|/|/|646.9万美元|/|/| [39]

文章核心观点 - Y-mAbs公司宣布其药物naxitamab - gqgk（DANYELZA®）被NCCN临床实践指南推荐为高危神经母细胞瘤的2A类治疗选择 [1] 公司信息 - Y-mAbs是商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台产生的双特异性抗体，产品管线有DANYELZA [8] 药物信息 - naxitamab - gqgk（DANYELZA）由纪念斯隆凯特琳癌症中心研发，独家授权给Y-mAbs，该中心与化合物和Y-mAbs有机构财务利益关系 [5] - naxitamab - gqgk（DANYELZA）与GM - CSF联用，用于治疗1岁及以上儿科和成年复发或难治性高危神经母细胞瘤患者，该适应症基于总体缓解率和缓解持续时间获加速批准，持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述 [3][6] - naxitamab - gqgk（DANYELZA）目前未在任何司法管辖区获批用于治疗骨肉瘤 [7] 指南相关 - NCCN是由33家领先癌症中心组成的非营利联盟，致力于定义和推进优质、有效、公平和可及的癌症护理和预防 [4] - NCCN更新指南，将naxitamab - gqgk（DANYELZA）列为高危神经母细胞瘤的2A类治疗选择，公司认为这强化了其作为抗GD2疗法的重要性 [1][2]

文章核心观点 Y - mAbs Therapeutics公司宣布将在2025年5月13日美股开盘前公布2025年第一季度财报，并于同日上午8点举行电话会议和网络直播讨论财报结果 [1][2] 公司业务 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注开发和商业化用于癌症治疗的新型放射免疫疗法和基于抗体的治疗产品 [3] - 公司技术包括研究中的自组装解组装（SADA）预靶向放射免疫治疗平台（PRIT）和使用Y - BiClone平台生成的双特异性抗体 [3] - 公司广泛且先进的产品管线包括抗GD2疗法DANYELZA®（那昔妥单抗），这是FDA批准的首个用于先前治疗后出现部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的骨或骨髓复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者的治疗药物 [3] 财报及会议安排 - 公司将在2025年5月13日美股开盘前公布2025年第一季度财报 [1] - 公司将于2025年5月13日上午8点举行电话会议和网络直播讨论财报结果，网络直播可在公司网站投资者关系板块观看，且会存档至少30天 [2] 投资者联系方式 - 投资者联系人为副总裁兼投资者关系主管Courtney Dugan，邮箱为cdu@ymabs.com [5]

文章核心观点 公司宣布在2025年美国癌症研究协会年会上展示CD38 - SADA的临床前和转化药代动力学数据，该数据为首次人体试验的设计和初始给药方案提供依据 [1][4] 公司信息 - 公司是一家商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品 [1][6] - 公司技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台产生的双特异性抗体，产品管线有抗GD2疗法DANYELZA [6] CD38 - SADA研究情况 - 海报展示了CD38 - SADA在动物模型中随时间和不同剂量的血浆浓度，还描述了其四聚体和单体的浓度和时间依赖性平衡 [2] - 临床前PK模型跟踪CD38 - SADA蛋白血浆水平，低分子量单体线性清除速度比四聚体快20倍，有助于评估肿瘤与正常组织吸收剂量比 [3] - 基于临床前模型数据进行人体PK模拟，为首次人体1期试验1201的设计和初始给药方案提供信息 [4] CD38 - SADA治疗原理及研究进展 - CD38 - SADA是双特异性融合蛋白，第一步非放射性四聚体与淋巴瘤细胞结合，未结合的分解为单体被肾脏清除，第二步放射性有效载荷与肿瘤细胞上的CD38 - SADA结合进行局部照射 [7][8] - CD38 - SADA与Lu - DOTA的PRIT在临床前研究中显示出强大抗肿瘤疗效，目前正在至少接受过2线治疗的复发、进展或难治性NHL成人患者中进行研究 [8] 海报信息 - 海报标题为“Preclinical and translational pharmacokinetic (PK) modeling of the self - assembling and disassembling (SADA) bispecific fusion protein CD38 - SADA for first - in - human (FIH) pretargeted radioimmunotherapy (PRIT)” [2][5] - 海报展示时间为2025年4月27日下午2点至5点CT，地点在海报区25，编号为566 [5] - 纪念斯隆凯特琳癌症中心研究人员开发SADA技术，授权给公司，该中心和相关人员有技术的机构财务利益和知识产权权益 [5]

文章核心观点 - Y - mAbs Therapeutics公司宣布其评估SADA PRIT平台治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验中首位患者已接受首剂蛋白剂量和Lu - DOTA成像剂量 [1] 公司信息 - Y - mAbs是商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台，产品管线有DANYELZA® [5] 临床试验情况 - 1期试验（Trial 1201）是剂量递增、开放标签、单臂、多中心试验，研究CD38 - SADA: Lu - DOTA药物复合物的安全性和耐受性 [1] - 试验旨在研究CD38 - SADA蛋白的预靶向递送，先注入非放射性CD38 - SADA四聚体结合淋巴瘤细胞，未结合的蛋白分解成低分子量单体由肾脏清除，再注入放射性Lu - DOTA有效载荷进行局部照射 [2][6] - 试验A部分是CD38 - SADA剂量递增，固定Lu - DOTA有效载荷剂量，探索最佳CD38 - SADA蛋白剂量和给药间隔，主要终点包括肿瘤成像和剂量限制毒性发生情况 [2] 公司观点 - 公司首席开发和医学官表示很高兴宣布Trial 1201首位患者给药，认为创新的预靶向放射免疫疗法有潜力改善复发或难治性非霍奇金淋巴瘤高危人群的治疗结果 [3] 技术背景 - MSK的研究人员开发了用于放射免疫疗法的SADA技术，独家授权给Y - mAbs，MSK对该技术有机构财务利益 [4] 产品信息 - CD38 - SADA是双特异性融合蛋白，能紧密结合CD38糖蛋白和Lu - DOTA，在临床前研究中显示出强大的抗肿瘤功效，目前正在至少接受过2线治疗的成人复发、进展或难治性NHL患者中进行研究 [6]

文章核心观点 - 分析师拥有生物化学博士学位，多年分析临床试验和生物技术公司，致力于向投资者普及投资业务背后的科学知识，帮助投资者进行尽职调查，避免投资陷阱 [1]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收8770万美元，处于8700 - 9500万美元的指引范围内 [11] - 2024年第四季度DANYELZA净产品收入2450万美元，较2023年同期增长5% [22][41] - 2024年全年DANYELZA净产品收入8520万美元，与2023年的8430万美元基本持平 [43] - 2024年第四季度许可收入200万美元，全年许可收入250万美元；2023年第四季度无许可收入，全年许可收入50万美元 [43] - 2024年第四季度研发费用1220万美元，2023年同期为1340万美元；2024年全年研发费用4900万美元，较2023年减少520万美元 [44] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用1240万美元，全年为5460万美元，较2023年同期分别增加120万美元和120万美元 [44] - 2024年第四季度净亏损680万美元，每股亏损0.15美元；2023年同期净亏损100万美元，每股亏损0.02美元；2024年全年净亏损2970万美元，每股亏损0.67美元；2023年全年净亏损2140万美元，每股亏损0.49美元 [46] - 2024年底现金及现金等价物为6720万美元，较2023年底减少1140万美元 [47] - 2025年全年预计总净收入在7500 - 9000万美元之间，总净运营费用（含商品成本）预计在1.29 - 1.34亿美元之间，不含商品成本预计在1.16 - 1.21亿美元之间，预计全年现金投资在2500 - 3000万美元之间；2025年第一季度总净收入预计在1800 - 2100万美元之间 [48][49] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA业务线 - 2024年第四季度美国DANYELZA净产品收入1680万美元，较2023年同期下降12%；国际市场净产品收入770万美元，较2023年同期增长78% [42] - 截至2024年12月31日，美国共有69个账户订购DANYELZA，2024年新增11个账户；DANYELZA在美国抗GD2市场的份额稳定在15% - 17% [23] - 2024年DANYELZA被添加到7家医院处方集，自推出以来总数达到48家 [24] 放射性药物业务线 - GD2 - SADA一期试验（Trial 1001）截至2月26日，7个站点开放，共22名患者接受SADA蛋白和诊断性镥有效载荷给药，其中9名患者GD2表达阳性，有资格进入治疗阶段 [32] - CD38 - SADA一期试验（Trial 1201）已激活5个站点，正在积极推进首位患者给药 [13] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - DANYELZA面临来自新进入者和临床试验的竞争，但关键绩效指标仍有增长 [22] 国际市场 - 2024年第四季度DANYELZA在国际市场净产品收入增长78%，主要得益于西亚命名患者计划的推出以及东亚和拉丁美洲净产品销售的增加，部分被西欧命名患者计划的减少所抵消 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 1月10日宣布战略决策，设立DANYELZA和放射性药物两个业务单元，以加速新型SADA PRIT平台和高价值靶点项目的开发，最大化DANYELZA的潜力 [14] - DANYELZA业务单元商业团队将专注于推广和产品定位，医疗团队将优先进行教育、新站点启动和产生有影响力的数据 [25] - 放射性药物业务单元预计在今年第二季度公布GD2 - SADA一期数据更新，包括更多终点和生物标志物数据，并推出新的PRIT靶点用于开发 [36][39] - 公司面临治疗产品和临床试验对患者的竞争，但计划利用临床试验增加市场份额和渗透率 [102][103] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2024年团队的成就感到自豪，认为DANYELZA在抗GD2市场保持稳定份额，放射性药物平台取得概念验证，财务状况支持当前计划至2027年 [11][12][13] - 公司相信通过业务重组，能够扩大放射性药物能力，加速临床执行，提高资本效率，更好地调整战略优先级 [16] - 对DANYELZA在全球的进一步推广和进入新适应症充满信心，认为放射性药物的预靶向治疗方法是放射性药物领域潜在的变革性平台 [28][40] 其他重要信息 - 公司预计在2026年初启动与GD2 - SADA一期试验Part B的桥接研究，该研究预计较快完成 [86] - 公司确定了3个特许经营领域，将把这些领域内的靶点内部商业化，其他靶点考虑合作或授权 [98] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DANYELZA在2025年的营收轨迹及季节性影响 - 公司计划在2025年加速DANYELZA的增长，需要一定时间来提升。财务总监表示提供全年和第一季度的营收指引是为了考虑季节性和库存效应等因素，建议分析师以全年指引范围的中点进行建模，第一季度按1800 - 2100万美元的指引范围考虑，未来公司会在每个季度财报电话会议上更新下一季度指引并缩小全年指引范围 [55][57][60] 问题2：即将到来的SADA更新中，除肿瘤外哪些组织对剂量选择最重要 - 除肿瘤外，肾脏、肝脏和骨髓是放射性药物可能集中和停留的区域，这些区域的浓度和对身体的影响（如急性肾损伤、肝功能指标变化）是剂量选择时需要考虑的因素 [63][64][65] 问题3：2025年运营费用中研发和销售、一般及行政费用的细分，以及SADA项目推进时研发费用的变化 - 财务总监表示1.16 - 1.21亿美元的运营费用（不含商品成本）中，销售、一般及行政费用可参考2024年约5500万美元的基数（扣除约900万美元的一次性费用），该基数会有一定增长，其余为研发费用。公司将在第二季度分享如何降低靶点进入临床的成本以及可推进的靶点数量 [72][73][70] 问题4：R&D支出从DANYELZA转移后，对研究者发起的研究的投资及对未来营收的影响 - 目前DANYELZA研发的最高成本是完成201试验（上市后承诺）。公司会继续投资研究者发起的研究，虽短期内会与产品竞争患者，但长期会带来积极影响。公司正在开发GD2诊断方法，有助于选择患者，为扩大适应症的注册试验创造机会 [77][78][79] 问题5：CD38项目患者招募困难的原因 - 主要原因是该项目针对的难治性非霍奇金淋巴瘤患者群体招募困难，患者要么不符合试验资格，要么健康状况不佳，与SADA项目无关 [81][82] 问题6：GD2 - SADA试验桥接研究对Part B推进的影响，以及Part B和C的时间线和预期 - 桥接研究预计在2026年初启动，相对Part A会较快完成，公司将在第二季度数据解读中报告相关情况及进入Part B的计划。Part B预计招募12名患者，时间线会比Part A快很多，Part C的详细时间线将在看到Part B更多数据并与FDA沟通后公布 [86][87][90] 问题7：GD2 - SADA试验中9名GD2阳性患者是否接受了多剂治疗性镥，以及SADA靶点的业务发展战略 - 9名GD2阳性患者均按方案接受了治疗性剂量的后续给药。公司确定了3个特许经营领域，会将这些领域内的靶点内部商业化，其他靶点更适合合作或授权，也愿意与外部合作伙伴就其靶点进行合作讨论 [94][98][99] 问题8：2025年DANYELZA的竞争动态及长期增长前景 - 竞争主要来自治疗产品和临床试验对患者的争夺。公司计划利用临床试验增加市场份额和渗透率，继续投资以惠及更多患者。短期内竞争对研究剂量有影响，但为未来发展奠定基础，2025年初已看到新患者开始治疗和积极反馈 [102][103][104] 问题9：CD38 SADA项目的未满足需求，以及产品具有临床和商业可行性所需的效益水平 - 非霍奇金淋巴瘤领域存在未满足需求，选择CD38项目是为了快速验证第二个靶点，在循环肿瘤和实体肿瘤中获取数据进行比较。项目发展情况将在第二季度更新中由团队评估 [108][109][110] 问题10：神经母细胞瘤市场动态（FDA 2023年底批准DFMO）对DANYELZA销售的影响，以及商品成本波动的原因 - DFMO作为抑制剂进入市场，患者可能会尝试新疗法，但抑制剂通常是临时解决方案，患者病情进展后仍需回到抗GD2疗法。商品成本存在波动，与批次成本有关，第四季度商品成本较高还包括一些库存冲销，但这是小部分因素 [113][114][116] 问题11：营收指引范围与患者从DFMO回流的动态，支付方组合变化，以及加权平均资本成本（WACC）情况 - 公司在制定模型时会考虑患者在不同疗法间的循环情况。公司今年提价7%，竞争对手提价幅度更高。支付方组合在过去几个季度向医疗补助机构倾斜，对毛利率有一定影响，但目前预计2025年将趋于稳定 [122][124][126] 问题12：与儿童肿瘤协作组（COG）站点合作的详情 - 竞争产品通过COG进入市场，公司努力渗透COG站点，目前有正在进行和计划开展的临床试验，与关键意见领袖密切合作，专注于前10 - 15个站点，以增加渗透率并提供门诊治疗选择 [129][130][131]