业绩总结 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.567亿美元[8] - DANYELZA在2022年第一季度的净销售额为1050万美元[14] - 2021年1月通过PRV销售获得6200万美元[66] - 迄今为止，公司共筹集4.89亿美元资金[66] 用户数据 - DANYELZA在美国的年总发病率为800例，针对前线神经母细胞瘤的可接触患者群体为450例[12] - Omburtamab针对中枢神经系统转移的神经母细胞瘤的年总发病率为300例，地址患者群体同样为300例[12] - Naxitamab在高风险神经母细胞瘤的前线治疗中，3年无事件生存率为74%[18] - Omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为50.8个月[35] 新产品和新技术研发 - 131I-omburtamab的BLA在2022年第一季度重新提交，MAA在2021年第二季度提交[9] - 公司计划在2022年至2024年间进行Naxitamab的标签扩展和临床试验[8] - 2021年第二季度，Omburtamab的市场授权申请已提交至欧洲[32] 市场扩张和合作 - 公司在中国与SciClone建立了合作伙伴关系，推动Naxitamab的商业化[28] 负面信息 - 完整分析集中的患者数量为24人[37] - 目标放射学反应（CR和PR）为4人，占40%[37] - 在最佳整体放射学反应中，完全反应为2人，占20%；部分反应为2人，占20%；稳定病情为5人，占50%；进展性疾病为1人，占10%[37] - 在第26周的疾病控制率为90%，即10名患者中有9名[37] 其他新策略和有价值的信息 - 2021年第一季度重新提交的BLA主要基于研究03-133和101[40] - 2021年第二季度提交的MAA针对CNS/LM的市场机会巨大[40] - 中位生存期（OS）约为51个月，历史中位生存期为6-9个月[41]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度DANYELZA净产品收入为1050万美元，较2021年第四季度增长9%，较2021年第一季度增长94% [14][33] - 2022年第一季度研发费用从2021年同期的2160万美元增至2290万美元，销售、一般和行政费用从1200万美元增至1340万美元 [34][35] - 2022年第一季度净亏损2810万美元，合每股基本和摊薄亏损0.64美元，而2021年同期净收入3340万美元，合每股基本收益0.80美元或摊薄收益0.75美元 [36] - 2022年第一季度末现金头寸为1.567亿美元，较2021年末的1.816亿美元减少2490万美元 [37] - 公司预计2022年运营费用为1.62 - 1.67亿美元，总现金消耗为7800 - 8300万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA - 第一季度净销售额为1050万美元，较上一季度增长9% [14] - 全国使用DANYELZA的治疗中心从去年底的28家增至34家，增长21% [14] - 美国约50%的小瓶在纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）以外销售，高于此前季度的约40% [14] omburtamab - 已重新提交omburtamab生物制品许可申请（BLA），用于治疗神经母细胞瘤的中枢神经系统/软脑膜转移 [19] SADA - 首个SADA构建体GD2 - SADA的研究性新药申请（IND）已提交，预计今年第三或第四季度治疗首批患者 [24] Y - BiClone平台 - 用于儿科急性髓系白血病（AML）的CD33双特异性抗体的IND已获批，预计今年夏天给首批患者用药 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国试点地区接受DANYELZA治疗的患者数量有所增加，预计中国市场将成为DANYELZA亚洲销售的重要收入驱动力 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计2022年是变革性的一年，将继续推进关键项目，包括DANYELZA的商业化、omburtamab的审批以及SADA技术平台的发展 [5] - 商业计划包括维护和发展现有业务、填充销售漏斗以及设定明确目标并将团队认可与之挂钩 [11][12][13] - 计划将DANYELZA引入更大的成人适应症，并已开始相关合作讨论 [18] - 优先考虑SADA技术平台和DANYELZA在成人适应症的发展，将nivatrotamab项目降为次要优先级 [24][28] - 探索SADA平台的合作机会，计划将较大适应症进行授权，同时专注于儿科未满足医疗需求的适应症 [24][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对DANYELZA的长期机会持乐观态度，认为其在市场上获得了一定的吸引力，将继续加速其采用并开展额外的医学教育培训 [17] - 若omburtamab获批，将很好地融入现有的商业基础设施，有望成为重要药物并具有显著的标签扩展机会 [21] - SADA技术平台具有巨大潜力，可优化和重新利用已在人体中证明安全的失败的3期靶点 [26] 其他重要信息 - 若omburtamab获批，公司有资格获得优先审评券（PRV），此前DANYELZA获批时获得的PRV出售后为公司带来了1.05亿美元的收入 [22] - 公司与SciClone Pharmaceuticals就DANYELZA和omburtamab在大中华区达成合作，预计DANYELZA今年夏末在中国获批，将触发监管里程碑 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DANYELZA收入增长轨迹及拓展非学术治疗中心的考虑和平衡销售、一般和行政费用的计划，以及omburtamab获批后的推出工作和与DANYELZA的协同效应 - 公司认为DANYELZA收入增长将较为线性，下半年会有更多拐点，为实现5000万美元的收入目标，第四季度每月平均需要约12名患者，目前平均约6名 [48] - 拓展非学术治疗中心是因为疫情期间一些家长希望孩子在家附近接受治疗，与公司门诊治疗的价值主张相符，且通过索赔数据可识别社区患者，团队能更有针对性地开展工作 [49][50] - omburtamab获批后，与DANYELZA的医生和团队基本相同，只需建立放射安全官员团队，公司已做好推出准备 [52] 问题2：DANYELZA成人适应症和SADA平台的合作机会优先级和可见性，以及DANYELZA更新滴定计划的实施时间和骨肉瘤数据预期 - 公司正在为DANYELZA寻找成人适应症的合作伙伴，同时设想SADA平台有多个合作机会，优化平台并进入大适应症，同时保留儿科未满足医疗需求的适应症 [55] - 骨肉瘤多中心试验已招募40名患者，预计年底完成招募，希望尽快分享数据 [57] - 关于DANYELZA的逐步输注计划，目前正在评估和验证数据，预计在第二或第三季度寻求FDA建议以更新标签，之后将纳入相关研究 [60][62] 问题3：SADA项目IND申请中FDA的问题及回复进展，以及临床模块和CMC模块的情况，还有公司对放射性药物供应链和制造的看法 - 公司与FDA有良好对话，预计能回答所有问题以满足FDA要求，预计今年第三或第四季度开放临床站点并准备给药 [67] - 公司对SADA平台和公司的CMC情况感到满意，预计IND将在第三或第四季度获批，供应链和CMC方面没有问题 [69][73] 问题4：DANYELZA逐步给药方案在ASCO会议后的采用预期 - 预计ASCO会议上的出版物会引起医生对新输注方案的兴趣，可能会有一定的采用，但正式采用还需要FDA的认可 [75][76] 问题5：DANYELZA 2022年销售指导的关键假设和毛净比情况，以及实际治疗持续时间和趋势 - 2022年DANYELZA 4500 - 5000万美元的销售指导主要来自美国商业收入，国际销售和特许权使用费收入占比不到10% [79][80] - 自DANYELZA推出约一年来，毛净比波动较大，最近几个季度稳定在10% - 15%的中点 [82] - 新策略旨在更早地捕获患者，将DANYELZA治疗提前到二线，有望使患者的剂量安排更符合临床试验的5个周期 [83] 问题6：DANYELZA扩展到其他GD2阳性适应症的安全性概况和潜在合作伙伴的反馈 - 逐步给药方案可显著降低3级、4级不良事件的发生率，特别是输液反应，预计ASCO会议上的数据将证实这一点 [88] - 公司在全球范围内收到了DANYELZA用于更大适应症的浓厚兴趣，正在讨论如何推进这些适应症，逐步给药方案将是其中一部分 [87]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Y-mAbs Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of (I.R.S. Employer incorporation or organization) Identification No.) Delaware 47-4619612 230 Park Avenue Suite 3350 Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR ...

公司业务发展与产品相关 - 公司唯一获批药物DANYELZA于2020年11月获FDA批准，2021年2月开始在美国商业化发货[768] - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于癌症治疗的新型抗体疗法产品的开发和商业化，总部位于纽约，于2015年4月30日在特拉华州注册成立[914][915] - 公司药物候选产品处于不同开发阶段，DANYELZA于2020年11月获美国FDA批准，但其他研发能否成功不确定[917] 公司融资与股权发行 - 2021年2月22日，公司完成最近一次普通股公开发行，发行2804878股，每股41美元，总收益1.15亿美元，扣除费用后净收益约1.077亿美元[777] - 2021年2月，公司完成公开发行，发行2804878股普通股，每股41美元，总收益1.15亿美元，净收益约1.077亿美元[866] - 2021年2月22日公司完成公开发行280.4878万股普通股，每股发行价41美元，总收益1.15亿美元[919] - 2021年发行普通股所得净收益为107,725千美元[911][913] 优先审评券交易 - 2020年11月，公司因DANYELZA获批获优先审评券，后以1.05亿美元卖给联合治疗公司，需按协议支付40%净收益给MSK，若omburtamab获批预计再获券，出售后需支付33%净收益给MSK[778] - 公司于2020年12月28日宣布将DANYELZA PRV以1.05亿美元出售给联合治疗公司，按协议公司保留60%净收益，即6200万美元，交易于2021年1月21日完成[806] - 2021年1月，公司以1.05亿美元出售优先审评券，需支付40%净收益给MSK，剩余6200万美元用于研发等项目[854][865] 公司财务关键指标变化 - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为3.405亿美元和2.852亿美元[779] - 2021年、2020年和2019年，公司净亏损分别为5530万美元、1.193亿美元和8100万美元[781] - 2021年产品净收入3289.7万美元，2020年和2019年为0；2021年许可收入200万美元，2020年为2075万美元，2019年为0；2021年总营收3489.7万美元，较2020年增长1414.7万美元，增幅68%[830][831][832][833][834] - 2021年商品销售成本230.4万美元，2020年和2019年为0；若未提前列支相关成本，2021年商品销售成本约为392.4万美元[830][835][837][838] - 2021年许可特许权使用费21万美元，2020年为220.3万美元，2019年为0[830][839][840] - 2021年研发费用9324.5万美元，2020年为9369.7万美元，较2020年减少45.2万美元，降幅0%；2020年较2019年的6349.2万美元增加3020.5万美元，增幅48%[830][842][846] - 2021年销售、一般和行政费用5457.1万美元，2020年为4478.5万美元，较2020年增加978.6万美元，增幅22%；2020年较2019年的1951.2万美元增加2527.3万美元，增幅130%[830][847][848] - 2021年运营亏损11543.3万美元，较2020年的11993.5万美元减少450.2万美元，降幅4%；2020年较2019年的8300.4万美元增加3693.1万美元，增幅44%[830] - 2021年出售优先审评凭证净收益6201万美元，2020年和2019年为0[830][849] - 2021年利息和其他收入/（损失）为亏损185.2万美元，2020年为收益59.8万美元，较2020年减少245万美元，降幅410%；2020年较2019年的197.6万美元减少137.8万美元，降幅70%[830][850][851] - 2021年净亏损5527.5万美元，较2020年的11933.7万美元减少6406.2万美元，降幅54%；2020年较2019年的8102.8万美元增加3830.9万美元，增幅47%[830] - 截至2021年和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.816亿美元和1.146亿美元[852] - 2021年经营活动使用现金1.026亿美元，较2020年的9120万美元增加1130万美元，增幅12%[856][858] - 2020年经营活动使用现金9120万美元，较2019年的7350万美元增加1770万美元，增幅24%[856][859] - 2021年投资活动提供现金6100万美元，较2020年使用的280万美元增加6380万美元[856][860] - 2020年投资活动使用现金280万美元，较2019年的200万美元增加80万美元[856][861] - 2021年融资活动提供现金1.083亿美元，较2020年的200万美元增加1.063亿美元[856][862] - 2020年融资活动提供现金200万美元，较2019年的1.347亿美元减少1.327亿美元[856][863] - 截至2021年12月31日，公司经营租赁承诺总计397.3万美元，其中不到1年需支付195.3万美元，1 - 3年需支付202万美元[874] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.816亿美元和1.146亿美元[884] - 2021年末总资产为212,783千美元，较2020年末的132,047千美元增长约61.15%[907] - 2021年总营收为34,897千美元，其中产品净收入32,897千美元，许可收入2,000千美元；2020年总营收为20,750千美元，2021年较2020年增长约68.18%[909] - 2021年净亏损为55,275千美元，2020年为119,337千美元，亏损幅度收窄约53.68%[909] - 2021年综合亏损为53,378千美元，2020年为119,913千美元，亏损幅度收窄约55.49%[909] - 2021年经营活动净现金使用量为102,556千美元，2020年为91,231千美元[913] - 2021年投资活动净现金提供量为61,043千美元，2020年净现金使用量为2,785千美元[913] - 2021年融资活动净现金提供量为108,314千美元，2020年为2,004千美元[913] - 2021年末现金及现金等价物为181,564千美元，较2020年末的114,634千美元增长约58.38%[907][913] - 截至2021年12月31日公司累计亏损3.40475亿美元，2020年12月31日为2.852亿美元[918] - 截至2021年12月31日公司现金及现金等价物为1.81564亿美元，2020年12月31日为1.14634亿美元[920] - 截至2021年12月31日来自三家美国全国专业经销商的应收账款余额占公司未偿还应收账款的99%[929] - 2021年12月31日货币市场基金的公允价值为1.66729亿美元，2020年12月31日为0.97302亿美元[936][938] - 2021、2020和2019年财产和设备的折旧费用分别为64.5万美元、39.6万美元和16.6万美元[942] 公司协议与许可相关 - 2020年4月，公司与MSK和MIT签订SADA许可协议，支付现金并发行42900股普通股，2021年支付100万美元[783] - 2020年10月，公司与MSK签订赞助研究协议，未来三年至少资助150万美元科研[784] - SADA许可协议要求公司按年净销售额支付中到高个位数特许权使用费，最低年特许权使用费4万美元，专利获批后增至6万美元[785] - SADA许可协议下，临床和监管里程碑潜在付款分别为473万美元和1812.5万美元，销售里程碑付款为2375万美元，子被许可人销售SADA构建体最高可支付6000万美元销售里程碑付款[788] - 公司在MSK License和MSK CD33 License下需向MSK支付一定款项、中到高个位数版税及转授权费百分比，2027年起MSK CD33 License年最低版税4万美元，专利颁发后增至6万美元，MSK License临床、监管和销售里程碑潜在付款分别为245万美元、900万美元和2000万美元，MSK CD33 License分别为55万美元、50万美元和750万美元[877] - 2020年4月15日公司签订SADA License Agreement，需向MSK和MIT支付中到高个位数版税，授权协议十周年起年最低版税4万美元，专利颁发后增至6万美元，临床、监管和销售里程碑潜在付款分别为473万美元、1812.5万美元和2375万美元，每个SADA构建体销售里程碑可达6000万美元，还承诺未来三年为MSK科研资助最高150万美元[878][880] - 2019年12月2日公司签订SAAA，承担MabVax对MSK的下游付款义务，包括开发里程碑140万美元，MabVax/Y - mAbs Sublicense两周年起年最低版税1万美元，首个NDA/BLA获批后增至2.5万美元，以及中个位数版税[881] - 2020年12月，公司与SciClone签订协议，获得2000万美元不可退还的前期费用，未来可能获得最高4000万美元的监管里程碑付款和最高6000万美元的销售里程碑付款[956] - 2021年5月，公司与Adium签订协议，获得并确认200万美元不可退还的前期费用，未来可能获得最高300万美元的监管里程碑付款[959] - 截至2021年12月31日的年度，这些安排确认的收入为64.9万美元，未实现任何里程碑[960] 公司会计政策与核算 - 许可收入确认需执行五步模型，若有多个履约义务，按相对单独售价分配交易价格[815][816] - 研发成本在发生时计入运营费用，包括员工薪酬、许可费用等，需记录预计费用的应计项目[817] - 公司按资产和负债法核算所得税，确认递延税项资产和负债，可能设立估值备抵[822] - 公司对不确定税务立场设立准备金，将利息和罚款计入所得税费用[823][824] - 公司以授予日的公允价值计量股票期权，在归属期内确认补偿费用，使用Black - Scholes模型估计公允价值[825][827] - 公司现金等价物按公允价值计量，遵循公允价值层次[821] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权授予日的公允价值，相关假设包括无风险利率、预期股息收益率、预期波动率和预期期限等[828][829] - 公司采用资产和负债法核算所得税，对递延所得税资产全额计提减值准备，若实现盈利将重新评估[945] - 公司在确定ASC 606范围内的安排的收入确认时，需执行识别与客户的合同等五个步骤[949] 公司风险与不确定性 - 新冠疫情导致新临床试验启动变慢、正在进行的临床试验招募率波动，轻微延迟公司临床开发活动并推迟部分成本，但总体影响不显著[792] - 公司自成立以来每年都有亏损，运营面临药物研发、技术、专利、监管批准等风险和不确定性[916] - 公司可能通过出售股权证券、举债、签订许可或合作协议等方式筹集资金，若无法获得资金可能需采取行动增强流动性[922] 公司销售与市场相关 - 产品收入来自DANYELZA的销售，收入金额因回扣、折扣等因素而变化，需进行估计[813][814] - 公司销售DANYELZA产品时，给予分销商的付款条款包含2%的即时付款折扣或基于合同约定费率的分销服务费[953] 公司审计相关 - 审计机构认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了2021年和2020年12月31日的财务状况、经营成果和现金流量，且截至2021年12月31日公司在所有重大方面保持了有效的财务报告内部控制[892] 公司研发成本负债 - 截至2021年12月31日，公司因SADA许可里程碑产生的研发成本负债为60万美元，其余410万美元临床里程碑被认定为不太可能发生[900] - 公司在2020年12月31日结束的年度，确认与SADA许可里程碑相关的研发成本为60.5万美元[962] - 截至2021年12月31日，SADA协议下剩余的临床里程碑总计412.5万美元，被认定为不太可能实现[962] 公司费用占比 - 2021年、2020年和2019年，公司的广告和促销成本在销售、一般和行政费用中占比极小[964] 公司股票期权计量 - 公司对授予员工、董事和顾问的股票期权按授予日的公允价值计量，并在必要服务期内确认补偿费用[965]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度DANYELZA净收入960万美元，较第三季度增长7.1%，全年产品总收入3290万美元 [7] - 2021年全年许可收入200万美元，2020年为2080万美元 [31] - 2021年全年研发费用9320万美元，较2020年减少50万美元 [32] - 2021年全年销售、一般和行政费用5460万美元，较2020年增加980万美元 [33] - 2021年全年净亏损5530万美元，合每股1.28美元，2020年净亏损1.193亿美元，合每股2.97美元 [33] - 2021年末现金头寸1.816亿美元，较2020年末增加6700万美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA业务线 - 第四季度净销售额960万美元，较上一季度增长7% [18] - 已交付至全国28个治疗中心，较上一季度新增4个 [19] - 美国约40%的小瓶在纪念斯隆凯特琳以外销售 [19] omburtamab业务线 - 与FDA的预BLA会议确认3月重新提交BLA的路径 [7] - 欧洲营销申请于2021年4月提交，正在回应EMA问题 [26] SADA技术平台业务线 - 2021年12月提交首个SADA IND（GD2 - SADA） [27] - 计划今年晚些时候至少再提交一个新SADA构建体的IND，未来每年至少提交一个IND [9] 各个市场数据和关键指标变化 - DANYELZA在美国市场销售持续增长，第四季度净收入环比增长7.1% [7] - DANYELZA在早期访问计划中已在中国、中东和北非以及拉丁美洲实现商业使用，但特许权使用费收入仍较少 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略围绕三大业务支柱展开，即单克隆抗体DANYELZA和omburtamab、Y - BICLONE平台的双特异性化合物以及SADA技术平台 [5] - 专注于加速DANYELZA的采用，继续其在扩大适应症方面的开发，同时利用其他平台产生突破性数据 [6] - 新的输注方案可能有助于减少3级和4级不良事件，被认为是相对于其他获批GD2疗法的强大竞争优势 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对DANYELZA的销售增长、omburtamab BLA重新提交进展以及SADA项目的推进感到乐观和兴奋 [13] - 认为公司有强大的资产负债表来支持DANYELZA的持续商业化、omburtamab的潜在推出以及早期项目的推进 [9] - 预计公司在新首席商务官的领导下成为儿科肿瘤领域的领导者 [23] 其他重要信息 - 公司创始人因股价下跌，其银行在2022年1月和2月进行了四次股票销售以偿还贷款，目前贷款已全部偿还 [12] - 董事会更新了内幕交易政策，禁止未来将公司股票作为抵押品，并采纳了SEC对规则10b - 5的一些拟议修正案 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DANYELZA推出后，推动进一步获取和使用的下一步计划是什么？Dr. Mora提出的上调剂量方案如何影响？3级疼痛是否是处方医生的顾虑？omburtamab重新提交BLA时，FDA认为还有哪些待完成事项？肿瘤反应数据和CMC讨论是否足够？ - 继续拓展新站点，增加与站点的合作，开展诱导治疗研究和疫苗相关研究；希望在ASCO会议上展示化疗与naxitamab联合治疗的数据以及Dr. Mora的逐步上调方案数据；逐步上调方案可减少输液时的人员需求；目前无法在销售和营销活动中使用Dr. Mora方案的数据，需等待其在ASCO会议上展示后或获得FDA同意 [39][40] - 所有需要的信息都已具备，正在完成BLA文件的临床和安全部分的最终研究报告；FDA希望了解对德国中央癌症登记处历史对照数据的验证程度，但不影响BLA提交 [42] 问题2：解决FDA问题的活动在多大程度上可应用于解决EMA问题？EMA提出了哪些问题？GD2 - SADA资产的近期里程碑和数据发布情况如何？成像数据能提供关于剂量测定和定位的哪些定量信息？ - EMA问题与FDA问题在数据比较和患者队列平衡方面几乎相同，预计在完成omburtamab BLA重新提交时同时回答EMA问题 [46] - 从第一个给药患者的SPECT扫描中可尽早得知SADA技术是否能使构建体靶向癌细胞；希望在今年的研发日分享首批数据和扫描结果；Lutetium - 177是治疗性同位素，使用剂量与LUTATHERA相同；SPECT扫描可叠加在患者MR扫描上，判断技术是否有效 [48][49][51] 问题3：DANYELZA一线神经母细胞瘤研究的入组情况如何？是否决定增加新队列？今年是否可能看到该研究的数据？ - 纪念斯隆凯特琳的一线研究很可能在今年发表，该研究有59名患者数据未发表；正在与多个站点合作开展一线研究，考虑在一线环境中对首次完全缓解的患者进行dinutuximab和naxitamab的随机对照研究 [55] 问题4：SADA平台的潜在合作策略是怎样的？计划达成多少笔交易？希望保留哪些靶点或适应症在内部？DANYELZA新中心上线并获得试用或小瓶发货后，是否会再次订购？频率如何？ - 正在与多家公司就自身靶点和第三方靶点进行讨论，策略是针对大型成人适应症进行合作，可能保留儿科患者群体；同时与公司就其自身靶点进行合作 [62] - 确实看到了重新订购的情况，但目前仍处于早期阶段；新站点需要适应DANYELZA的使用，随着逐步上调剂量方案数据的公布和实施，将有助于医院更轻松地治疗患者 [60][61] 问题5：市场对DANYELZA的共识销售额约为7800万美元，公司认为超越该数字的因素有哪些？有哪些担忧？能否提供2022年费用的大致指导以及SG&A和R&D的费用分配情况？ - 公司未提供今年DANYELZA的销售指导，目前产品采用仍处于早期阶段；分析师最新报告中的预期低于7800万美元，达到该数字可能有一定难度 [65][66] - 未提供2022年费用指导，预计与去年相当，不会有大幅增长 [68] 问题6：DANYELZA在现实世界中每位患者使用的小瓶数量与临床试验有何不同？纪念斯隆凯特琳与其他经销商有何差异？2022年除naxitamab外，公司管道的其他临床数据更新情况如何？ - 未提供每位患者使用小瓶数量的具体数据；临床试验中患者平均治疗周期约为5.6个，现实中部分新站点患者疾病进展较晚，使用周期和小瓶数量会减少 [73] - 纪念斯隆凯特琳有丰富的dinutuximab使用经验，给药时无需医生全程床边监护；其他新站点需要更努力适应DANYELZA的反应处理；纪念斯隆凯特琳外的产品常用于疾病后期，但这种情况会随着站点经验增加而改变 [75][76] - 预计在ASCO会议上展示naxitamab与化疗联合治疗的数据以及Dr. Mora的研究；今年晚些时候将有纪念斯隆凯特琳59名患者的一线研究数据；omburtamab研究将有数据展示，包括CNS/软脑膜转移和DIPG研究；希望在研发日获得SADA的首批数据，并对双特异性平台有更多更新 [77][79]

业绩总结 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.157亿美元[8] - DANYELZA（naxitamab-gqgk）在美国的第三季度净销售额为900万美元[16] - 2021年，PRV（优先审查券）销售收入为1.05亿美元，公司保留60%的净收益[76] 用户数据 - DANYELZA针对前线神经母细胞瘤的可治疗患者人数为800人，地址患者群体为450人[13] - Omburtamab针对中枢神经系统转移的神经母细胞瘤的年总发病率为80人，地址患者群体为80人[13] - DANYELZA在高风险神经母细胞瘤的临床试验中，78%的客观反应率（ORR）和50%的两年无进展生存率（PFS）[18] 新产品和新技术研发 - Omburtamab的BLA计划在2022年第一季度重新提交[35] - 公司在2021年12月提交了GD2-SADA的IND申请，计划在2022年和2023年准备更多IND[11] - 预计2021年底将提交针对CNS/LM的BLA（生物制品许可申请）[45] 市场扩张 - 公司在2022年至2024年期间计划扩大Naxitamab的适应症[8] - DANYELZA在美国的市场开发和市场准入工作取得显著进展，超过40%的美国收入来自MSK以外的地区[17] - 公司的目标是扩大Omburtamab的适应症，以满足未满足的医疗需求[45] 临床试验结果 - 完整分析集中的患者数量为24人[40] - 目标放射学反应（完全反应和部分反应）为4人，占40%[40] - 最佳总体放射学反应中，完全反应2人（20%），部分反应2人（20%），稳定病情5人（50%），进展病情1人（10%）[40] - 在第26周的疾病控制率为90%，即10名患者中有9名患者[40] 融资情况 - 2018年和2019年分别筹集了1.1亿美元和1.44亿美元[76] - 2021年1月，非稀释现金为6200万美元[76]

业绩总结 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.157亿美元[8] - DANYELZA（naxitamab-gqgk）在美国的Q3净销售额为900万美元[16] - DANYELZA在主要难治性高风险神经母细胞瘤患者中的客观反应率（ORR）为78%[18] 用户数据 - DANYELZA针对前线神经母细胞瘤的可治疗患者人数为800人，地址患者人群为450人[13] - Omburtamab针对中枢神经系统转移的神经母细胞瘤的年总发病率为80人，地址患者人群为80人[13] - DANYELZA在美国的市场接受度超过40%来自于MSK以外的地区[17] 未来展望 - 2022-2024年，公司计划扩展Naxitamab的适应症[8] - Omburtamab的BLA重新提交计划在2022年第一季度进行[35] - 预计2021年底将提交针对CNS/LM的BLA重新申请，基于03-133和101研究的主要数据[45] - 预计DIPG和DSRCT的sBLA可能会在获得积极的关键数据后提交[45] 新产品和新技术研发 - 公司在2021年12月提交了GD2-SADA的IND申请，计划在2022年和2023年准备更多IND[11] - 1311-omburtamab在第26周的疾病控制率为90%，在10名患者中有9名实现了疾病控制[40] - 在完整分析集中，共有24名患者参与，客观放射学反应率为40%（4名患者）[40] - 完全反应和部分反应各占20%（各2名患者），稳定病情占50%（5名患者），进展病情占10%（1名患者）[40] 融资与资金状况 - 2021年1月，公司通过PRV销售获得6200万美元的非稀释现金[76] - 2021年2月，公司进行后续融资，获得1.44亿美元[76] - 131I-omburtamab在成人患者中的先前经验显示出良好的治疗效果[43] 其他新策略 - 公司的目标是扩大Omburtamab的适应症，以满足未满足的医疗需求[45]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度DANYELZA净收入为900万美元，2020年同期无收入 [15][40] - 2021年第三季度研发费用从2020年同期的2100万美元增加至2310万美元，主要因临床试验费用增加190万美元和员工相关成本增加180万美元，部分被外包制造成本减少140万美元抵消 [40][41] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用从2020年12月30日季度的1160万美元增加至1400万美元，主要因DANYELZA推出和商业化相关人员的员工成本增加210万美元 [42] - 2021年第三季度净亏损2890万美元，合每股0.66美元（基本和摊薄），2020年同期净亏损3280万美元，合每股0.82美元（基本和摊薄），净亏损减少主要因DANYELZA收入增加 [43][44] - 截至2021年第三季度末现金头寸为2.157亿美元，2020年末为1.146亿美元，增长源于2021年1月出售DANYELZA产品审查凭证净得6200万美元及2月公开发行净得1.077亿美元，部分被前九个月运营活动净现金使用6070万美元抵消 [45][46] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA业务线 - 第三季度DANYELZA净销售额900万美元，生物制品发货量较上季度增长10%，但受回扣影响，反映了治疗中心和患者组合从独立住院向门诊的转变 [15] - 季度末已向全国24个中心交付产品，美国除纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）外交付的小瓶数量较第二季度增加超40%，美国整体发货小瓶数量较第二季度增加约10% [16][17] 其他业务线 - 双特异性项目Y - BiClone平台下的nivatrotamab正在进行小细胞肺癌2期研究，CD33双特异性抗体的新药临床试验申请（IND）已提交 [9] - SADA技术平台计划在第四季度提交首个GD2 - SADA的IND申请，明年计划至少再提交一个IND申请 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - DANYELZA在美国市场发货量和治疗中心数量增加，在国际市场如中国、中东和北非、拉丁美洲的早期访问计划中有商业使用，但特许权使用费收入目前较少 [16][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司业务有三大支柱，即DANYELZA、omburtamab以及Y - BiClone和SADA平台下的双特异性化合物 [5] - 推进DANYELZA商业化，争取omburtamab获批上市，同时推进Lutetium共轭omburtamab - DTPA和nivatrotamab进入后期开发 [11] - 继续推进Y - BiClone和SADA技术平台的构建开发，并积极开展业务合作 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自身财务状况良好，有能力支持DANYELZA持续商业化和omburtamab潜在上市 [11] - 对DANYELZA在市场上的表现满意，认为其在国内外市场都有增长潜力，尤其对中国市场期望较高 [20][61] - 对omburtamab获批前景乐观，若获批将为中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤患者带来显著益处 [26] - 对Y - BiClone和SADA技术平台充满信心，认为有很大发展潜力 [9][36] 其他重要信息 - 9月与FDA举行B类会议，确认了omburtamab生物制品许可申请（BLA）预BLA会议路径，预计2022年第一季度重新提交BLA [6] - DANYELZA在中国的BLA被国家药品监督管理局（NMPA）受理并获优先审评，已在中国海南博鳌医疗旅游试验区首次处方给药，首批7名患者已接受治疗，且有大量新患者排队，合作伙伴SciClone计划开设第二个中心 [7][8] - 177Lutetium omburtamab - DTPA治疗髓母细胞瘤的IND已获批，首位患者已接受治疗，该项目获FDA罕见儿科疾病认定，有望获得优先审评券 [29][30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DANYELZA在第三季度患者开始治疗的时间分布，以及第一、二季度开始治疗的患者完成情况和中断情况 - 新站点最初治疗的患者多为接受过化疗与dinutuximab联合治疗但未缓解的患者，很多患者完成不超过两三个周期的DANYELZA治疗；随着更多站点治疗新患者，开始治疗原发性或继发性难治性患者 [57] - 患者治疗时间在第三季度分布较为均匀，7月作为夏季月份相对安静 [59][60] 问题2：明年欧盟和中国市场对DANYELZA市场拓展的作用及公司在这些地区的推出策略 - 欧盟明年可能主要是早期访问计划；中国市场预期良好，预计2022年第一季度末或第二季度初获批，第二季度可进入市场并开始拓展，目前已在中国部分研究区域治疗商业患者 [61] 问题3：引入新治疗中心的必要步骤及是否容易，以及SADA技术的合作伙伴类型 - 激活DANYELZA新站点的主要挑战是对工作人员进行教育，确保他们能处理治疗和副作用，药房采购程序和报销设置通常无大问题 [66][67] - SADA技术可与多家公司进行合作，合作伙伴可获得在全球开发SADA构建体的权利，公司自身的SADA构建体也可能用于合作 [68][70][71] 问题4：DANYELZA销售中MSK以外的占比、已激活站点数量、第四季度目标站点数量，以及MSK一线2期研究结果公布时间 - 截至季度末有24个站点接收了DANYELZA，本季度超过40%的销售来自MSK以外 [76] - 达到40个站点目标有难度，但公司会努力，目前对市场表现仍持积极态度 [77][79] - 仍希望在12月的研发日公布MSK一线2期研究数据，但目前尚未看到数据 [82]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38650 Y-mAbs Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction o ...

业绩总结 - DANYELZA（naxitamab）在2021年第二季度的净销售额为900万美元[15] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.336亿美元[62] - 2021年，公司通过PRV销售获得6200万美元的非稀释现金[62] - 2021年，公司共获得11500万美元用于主要化合物的开发[62] - 公司在2019年和2021年分别通过后续融资筹集了1.44亿美元和1.15亿美元[62] 用户数据 - DANYELZA在美国的市场渗透率约为40%来自于MSK以外的地区[16] - DANYELZA针对前线治疗的研究显示，3年事件无生存率为74%[20] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中，2年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别约为55%和90%[24] 新产品和新技术研发 - Omburtamab的BLA重新提交计划于2021年第四季度启动[29] - Omburtamab的市场授权申请于2021年4月提交至欧洲[29] - Omburtamab的临床研究显示其在CNS/LM患者中的生存改善[31] - Omburtamab在研究中显示出90%的疾病控制率，10名患者中有9名在第26周时表现出疾病控制[34] - 1311-omburtamab治疗的患者中，客观放射学反应率为40%，其中完全反应2例（20%），部分反应2例（20%），稳定疾病5例（50%）[34] - Omburtamab的中位生存期为51个月，而历史中位生存期约为6-9个月[39] - 2021年，Omburtamab的BLA重新提交预计在2021年底完成，MAA已于2021年4月提交[38] - 2021年，Omburtamab的临床试验显示出对B7-H3阳性肿瘤的潜在应用[38] - 2021年，公司已获得3个快速突破药物开发（RPDD）资格[62] 未来展望 - DANYELZA在高风险神经母细胞瘤的临床研究中，78%的初级难治性患者显示出客观反应率（ORR）[17] - DANYELZA在前线治疗中的适应症包括神经母细胞瘤和骨肉瘤[12]