公司业务发展与产品相关 - 公司唯一获批药物DANYELZA于2020年11月获FDA批准，2021年2月开始在美国商业化发货[768] - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于癌症治疗的新型抗体疗法产品的开发和商业化，总部位于纽约，于2015年4月30日在特拉华州注册成立[914][915] - 公司药物候选产品处于不同开发阶段，DANYELZA于2020年11月获美国FDA批准，但其他研发能否成功不确定[917] 公司融资与股权发行 - 2021年2月22日，公司完成最近一次普通股公开发行，发行2804878股，每股41美元，总收益1.15亿美元，扣除费用后净收益约1.077亿美元[777] - 2021年2月，公司完成公开发行，发行2804878股普通股，每股41美元，总收益1.15亿美元，净收益约1.077亿美元[866] - 2021年2月22日公司完成公开发行280.4878万股普通股，每股发行价41美元，总收益1.15亿美元[919] - 2021年发行普通股所得净收益为107,725千美元[911][913] 优先审评券交易 - 2020年11月，公司因DANYELZA获批获优先审评券，后以1.05亿美元卖给联合治疗公司，需按协议支付40%净收益给MSK，若omburtamab获批预计再获券，出售后需支付33%净收益给MSK[778] - 公司于2020年12月28日宣布将DANYELZA PRV以1.05亿美元出售给联合治疗公司，按协议公司保留60%净收益，即6200万美元，交易于2021年1月21日完成[806] - 2021年1月，公司以1.05亿美元出售优先审评券，需支付40%净收益给MSK，剩余6200万美元用于研发等项目[854][865] 公司财务关键指标变化 - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为3.405亿美元和2.852亿美元[779] - 2021年、2020年和2019年，公司净亏损分别为5530万美元、1.193亿美元和8100万美元[781] - 2021年产品净收入3289.7万美元，2020年和2019年为0；2021年许可收入200万美元，2020年为2075万美元，2019年为0；2021年总营收3489.7万美元，较2020年增长1414.7万美元，增幅68%[830][831][832][833][834] - 2021年商品销售成本230.4万美元，2020年和2019年为0；若未提前列支相关成本，2021年商品销售成本约为392.4万美元[830][835][837][838] - 2021年许可特许权使用费21万美元，2020年为220.3万美元，2019年为0[830][839][840] - 2021年研发费用9324.5万美元，2020年为9369.7万美元，较2020年减少45.2万美元，降幅0%；2020年较2019年的6349.2万美元增加3020.5万美元，增幅48%[830][842][846] - 2021年销售、一般和行政费用5457.1万美元，2020年为4478.5万美元，较2020年增加978.6万美元，增幅22%；2020年较2019年的1951.2万美元增加2527.3万美元，增幅130%[830][847][848] - 2021年运营亏损11543.3万美元，较2020年的11993.5万美元减少450.2万美元，降幅4%；2020年较2019年的8300.4万美元增加3693.1万美元，增幅44%[830] - 2021年出售优先审评凭证净收益6201万美元，2020年和2019年为0[830][849] - 2021年利息和其他收入/（损失）为亏损185.2万美元，2020年为收益59.8万美元，较2020年减少245万美元，降幅410%；2020年较2019年的197.6万美元减少137.8万美元，降幅70%[830][850][851] - 2021年净亏损5527.5万美元，较2020年的11933.7万美元减少6406.2万美元，降幅54%；2020年较2019年的8102.8万美元增加3830.9万美元，增幅47%[830] - 截至2021年和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.816亿美元和1.146亿美元[852] - 2021年经营活动使用现金1.026亿美元，较2020年的9120万美元增加1130万美元，增幅12%[856][858] - 2020年经营活动使用现金9120万美元，较2019年的7350万美元增加1770万美元，增幅24%[856][859] - 2021年投资活动提供现金6100万美元，较2020年使用的280万美元增加6380万美元[856][860] - 2020年投资活动使用现金280万美元，较2019年的200万美元增加80万美元[856][861] - 2021年融资活动提供现金1.083亿美元，较2020年的200万美元增加1.063亿美元[856][862] - 2020年融资活动提供现金200万美元，较2019年的1.347亿美元减少1.327亿美元[856][863] - 截至2021年12月31日，公司经营租赁承诺总计397.3万美元，其中不到1年需支付195.3万美元，1 - 3年需支付202万美元[874] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.816亿美元和1.146亿美元[884] - 2021年末总资产为212,783千美元，较2020年末的132,047千美元增长约61.15%[907] - 2021年总营收为34,897千美元，其中产品净收入32,897千美元，许可收入2,000千美元；2020年总营收为20,750千美元，2021年较2020年增长约68.18%[909] - 2021年净亏损为55,275千美元，2020年为119,337千美元，亏损幅度收窄约53.68%[909] - 2021年综合亏损为53,378千美元，2020年为119,913千美元，亏损幅度收窄约55.49%[909] - 2021年经营活动净现金使用量为102,556千美元，2020年为91,231千美元[913] - 2021年投资活动净现金提供量为61,043千美元，2020年净现金使用量为2,785千美元[913] - 2021年融资活动净现金提供量为108,314千美元，2020年为2,004千美元[913] - 2021年末现金及现金等价物为181,564千美元，较2020年末的114,634千美元增长约58.38%[907][913] - 截至2021年12月31日公司累计亏损3.40475亿美元，2020年12月31日为2.852亿美元[918] - 截至2021年12月31日公司现金及现金等价物为1.81564亿美元，2020年12月31日为1.14634亿美元[920] - 截至2021年12月31日来自三家美国全国专业经销商的应收账款余额占公司未偿还应收账款的99%[929] - 2021年12月31日货币市场基金的公允价值为1.66729亿美元，2020年12月31日为0.97302亿美元[936][938] - 2021、2020和2019年财产和设备的折旧费用分别为64.5万美元、39.6万美元和16.6万美元[942] 公司协议与许可相关 - 2020年4月，公司与MSK和MIT签订SADA许可协议，支付现金并发行42900股普通股，2021年支付100万美元[783] - 2020年10月，公司与MSK签订赞助研究协议，未来三年至少资助150万美元科研[784] - SADA许可协议要求公司按年净销售额支付中到高个位数特许权使用费，最低年特许权使用费4万美元，专利获批后增至6万美元[785] - SADA许可协议下，临床和监管里程碑潜在付款分别为473万美元和1812.5万美元，销售里程碑付款为2375万美元，子被许可人销售SADA构建体最高可支付6000万美元销售里程碑付款[788] - 公司在MSK License和MSK CD33 License下需向MSK支付一定款项、中到高个位数版税及转授权费百分比，2027年起MSK CD33 License年最低版税4万美元，专利颁发后增至6万美元，MSK License临床、监管和销售里程碑潜在付款分别为245万美元、900万美元和2000万美元，MSK CD33 License分别为55万美元、50万美元和750万美元[877] - 2020年4月15日公司签订SADA License Agreement，需向MSK和MIT支付中到高个位数版税，授权协议十周年起年最低版税4万美元，专利颁发后增至6万美元，临床、监管和销售里程碑潜在付款分别为473万美元、1812.5万美元和2375万美元，每个SADA构建体销售里程碑可达6000万美元，还承诺未来三年为MSK科研资助最高150万美元[878][880] - 2019年12月2日公司签订SAAA，承担MabVax对MSK的下游付款义务，包括开发里程碑140万美元，MabVax/Y - mAbs Sublicense两周年起年最低版税1万美元，首个NDA/BLA获批后增至2.5万美元，以及中个位数版税[881] - 2020年12月，公司与SciClone签订协议，获得2000万美元不可退还的前期费用，未来可能获得最高4000万美元的监管里程碑付款和最高6000万美元的销售里程碑付款[956] - 2021年5月，公司与Adium签订协议，获得并确认200万美元不可退还的前期费用，未来可能获得最高300万美元的监管里程碑付款[959] - 截至2021年12月31日的年度，这些安排确认的收入为64.9万美元，未实现任何里程碑[960] 公司会计政策与核算 - 许可收入确认需执行五步模型，若有多个履约义务，按相对单独售价分配交易价格[815][816] - 研发成本在发生时计入运营费用，包括员工薪酬、许可费用等，需记录预计费用的应计项目[817] - 公司按资产和负债法核算所得税，确认递延税项资产和负债，可能设立估值备抵[822] - 公司对不确定税务立场设立准备金，将利息和罚款计入所得税费用[823][824] - 公司以授予日的公允价值计量股票期权，在归属期内确认补偿费用，使用Black - Scholes模型估计公允价值[825][827] - 公司现金等价物按公允价值计量，遵循公允价值层次[821] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权授予日的公允价值，相关假设包括无风险利率、预期股息收益率、预期波动率和预期期限等[828][829] - 公司采用资产和负债法核算所得税，对递延所得税资产全额计提减值准备，若实现盈利将重新评估[945] - 公司在确定ASC 606范围内的安排的收入确认时，需执行识别与客户的合同等五个步骤[949] 公司风险与不确定性 - 新冠疫情导致新临床试验启动变慢、正在进行的临床试验招募率波动，轻微延迟公司临床开发活动并推迟部分成本，但总体影响不显著[792] - 公司自成立以来每年都有亏损，运营面临药物研发、技术、专利、监管批准等风险和不确定性[916] - 公司可能通过出售股权证券、举债、签订许可或合作协议等方式筹集资金，若无法获得资金可能需采取行动增强流动性[922] 公司销售与市场相关 - 产品收入来自DANYELZA的销售，收入金额因回扣、折扣等因素而变化，需进行估计[813][814] - 公司销售DANYELZA产品时，给予分销商的付款条款包含2%的即时付款折扣或基于合同约定费率的分销服务费[953] 公司审计相关 - 审计机构认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了2021年和2020年12月31日的财务状况、经营成果和现金流量，且截至2021年12月31日公司在所有重大方面保持了有效的财务报告内部控制[892] 公司研发成本负债 - 截至2021年12月31日，公司因SADA许可里程碑产生的研发成本负债为60万美元，其余410万美元临床里程碑被认定为不太可能发生[900] - 公司在2020年12月31日结束的年度，确认与SADA许可里程碑相关的研发成本为60.5万美元[962] - 截至2021年12月31日，SADA协议下剩余的临床里程碑总计412.5万美元，被认定为不太可能实现[962] 公司费用占比 - 2021年、2020年和2019年，公司的广告和促销成本在销售、一般和行政费用中占比极小[964] 公司股票期权计量 - 公司对授予员工、董事和顾问的股票期权按授予日的公允价值计量，并在必要服务期内确认补偿费用[965]